Vicente Merino Bohórquez y Miguel Ángel Calleja Hernández – Destellos de luz en la caja negra de los precios de los medicamentos huérfanos

RESUMEN

Actualmente, el precio de algunos medicamentos huérfanos está suscitando un gran debate, debido al aumento del gasto de estos medicamentos y al impacto económico en los sistemas sanitarios, que en 2008 supuso el 1,9% del gasto farmacéutico y según un estudio se prevé que aumente el 4-5% hasta su posterior estabilización. Por ello, se está centrando el foco en la política de fijación de precios de medicamentos de alto impacto económico, como son los medicamentos huérfanos. Los precios de los medicamentos huérfanos pueden ser variables dependiendo del país, no es muy conocida la política de fijación del precio y se ha considerado como una “caja negra”. El precio de los medicamentos huérfanos es único porque con unos pocos de pacientes y sin otras alternativas disponibles, hay que recuperar la inversión en I+D+i realizada. Hay muy pocos trabajos que evalúen la influencia de los factores individuales como determinantes del precio de los medicamentos huérfanos. Aunque algunos autores han visto que hay una relación inversa entre los precios de los medicamentos y la prevalencia de la enfermedad o la relación inversa también existente con un número bajo de alternativas terapéuticas. Se ha visto que hay gran variabilidad de precios entre países debido a las diferentes políticas de precios y reembolso. El objetivo del estudio fue investigar la relación de las variables individuales del medicamento huérfano y el coste anual por paciente y por indicación en seis países de la Unión Europea. Para ello, tomaron los precios publicados de los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento hasta abril de 2013 en Bélgica, los Países Bajos, la República Checa, Francia, Italia y Reino Unido. Se tuvo en cuenta la dosis anual (según ficha técnica) y el coste anual del tratamiento. Se construyó un modelo de regresión lineal múltiple que incluía 14 fármacos asociados a variables específicas de cada enfermedad y se realizó un test de U Mann-Whitney para comprobar la relación entre los costes anuales de tratamientos con medicamentos huérfanos entre diferentes países con diferentes políticas de precios y reembolso. Los resultados obtenidos mostraron que los medicamentos que eran de administración vía oral, los reutilizados (aquellos que ya tenían indicación en una enfermedad común) o aquellos que tenían otras alternativas disponibles, tenían un coste anual más bajo. Sin embargo, los medicamentos con varias indicaciones, para tratamientos crónicos o para los que se ha mejorado la supervivencia global o la calidad de vida, se asociaron a mayores costes anuales. No encontraron ninguna relación entre los costes anuales de medicamentos huérfanos de los diferentes países y la política de fijación de precio y reembolso. El coste anual del tratamiento por paciente del 18% de los medicamentos huérfanos en este estudio supera los 100.000 €. Se concluye que el debate actual sobre el abordaje del impacto económico y la accesibilidad de los medicamentos huérfanos, necesita de una mayor transparencia en el establecimiento y fijación del precio.

COMENTARIO

Los medicamentos huérfanos no podrían ser desarrollados en condiciones normales de mercado, puesto que la industria farmacéutica no podría recuperar la elevada inversión en I+D, por ello, la Comisión Europea estableció en el año 2000 un conjunto de incentivos para estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos al amparo del Reglamento (CE) no 141/2000. Sin embargo, la evaluación del valor terapéutico añadido, la evaluación farmacoeconómica y la fijación del precio y reembolso de estos medicamentos innovadores son responsabilidad de cada país miembro y necesita ser más transparente. El estudio de Picavet et al, evalúa la relación entre el coste anual de medicamentos huérfanos en diferentes países con distintas variables específicas de cada enfermedad para identificar cuáles de ellas, son las que impactan en el precio final del medicamento. Una de las limitaciones del estudio es que no encontraron correlación entre las diferentes políticas de fijación de precio de cada país, aunque la realidad es que no hay homogeneidad en la fijación del precio entre países por las distintas políticas seguidas en cada uno de ellos, por ejemplo, Francia e Italia promueven la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos, en Inglaterra es el sistema nacional de salud el que se encarga de la financiación de algunos medicamentos huérfanos y en Holanda, el gobierno apoya la prescripción de los medicamentos huérfanos en los hospitales. Otra limitación es que utilizaron una mezcla de precios publicados de comercialización, sin obtener consistencia de resultados entre los diferentes países, probablemente debido a que, los precios negociados por cada país una vez autorizada la indicación no son públicos y son renegociados por aseguradoras, mayoristas y hospitales, obteniéndose ventajas y descuentos que pueden ser muy variables de un país a otro. Un sistema de fijación de precios que dependiera del Producto Interior Bruto (PIB) podría mejorar el acceso a medicamentos huérfanos. Otro aspecto a tener en cuenta, está relacionado con las decisiones fijación de precio y reembolso, en las que las autoridades nacionales de cada país se podrían coordinar a nivel europeo para negociar los precios de los medicamentos directamente con las empresas farmacéuticas, en lugar de hacerlo de manera local.