Roberto Marín Gil – Fármacos efectivos en enfermedades raras: una oferta que no podremos rechazar

Roberto Marín Gil

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Farmacéutico Especialista de Área Hospital de Valme, Sevilla

RESUMEN

Este artículo refleja la discusión de un encuentro internacional sobre enfermedades raras (EE.RR) celebrado en Marzo de 2015. Cuenta con la participación de clínicos y académicos de instituciones internacionales de referencia tanto en el tratamiento de las enfermedades raras como en la evaluación de medicamentos y economía de la salud.

Analizan los resultados de la política de incentivos a la I+D en EE.RR que comenzó en la Unión Europea en el año 2000, que cumpliendo con su objetivo, ha supuesto un atractivo comercial para las compañías farmacéuticas. Por otro lado, destacan la aprobación de más de 100 principios activos desde entonces con resultados clínicos que califican de sustanciales e incluso espectaculares en algunos casos. La otra cara de la moneda la representa el elevado precio de estos medicamentos, que a su vez plantea importantes problemas de financiación a los sistemas sanitarios y de acceso a los pacientes.

Los autores comentan el caso de Ivacaftor en Fibrosis Quística (FQ), fármaco desarrollado inicialmente para la mutación G551D-CFTR de esta enfermedad, como ejemplo de contribución de los pacientes y la sociedad a la investigación de las EE.RR. La investigación básica que permitió el descubrimiento del gen CFTR y sus mutaciones fue fruto de una estrecha colaboración entre sector público, asociación de pacientes e industria farmacéutica. El elevado número de años del proceso de investigación, junto con un número relativamente pequeño de pacientes a tratar, hacen que el coste de amortización de la inversión de este tratamiento siga siendo elevado.

Consideran que los incentivos establecidos por las agencias públicas para promover la investigación de EE.RR son un signo positivo de la priorización de estos pacientes con necesidades especiales pero si no existe un exhaustivo control de resultados en salud se pueden volver contraproducentes. Se necesitan mecanismos que permitan pagar por resultados, con el fin de poder financiar estos tratamientos y así garantizar el acceso de los pacientes a los mismos. Al elevado coste de amortización se le suma el problema de la cronicidad que caracteriza a gran parte de las enfermedades raras. Es decir, el impacto presupuesto con un horizonte del final de la vida puede llegar a suponer una cantidad importante para los SNS.

Los autores constatan el problema de financiación de estos tratamientos y plantean líneas de mejora. Por un lado resaltan la necesidad de concentrar la población en centros de referencia y poner en marcha registros potentes por parte de organismos independientes que permitan un diagnóstico y manejo experto de estos pacientes a la vez que generan resultados fiables sobre los efectos del tratamiento y la evolución de la enfermedad. También proponen una negociación sistemática de los precios de estos fármacos que se realice a nivel europeo y que impida un rechazo de reembolso por motivos económicos cuando han demostrado efectividad. Defienden por último que la fijación de precio permita un margen razonable de beneficio a las compañías implicadas pero con una justificación del mismo basada en el coste de producción.

COMENTARIO

El artículo aborda de una manera breve pero integral los problemas que amenazan el desarrollo de medicamentos huérfanos y la financiación de los mismos en la actualidad. Se refleja claramente el éxito de los subsidios “push” que tratan de incentivar la investigación de EE.RR promoviendo la I+D a nivel básico con fondos públicos, proporcionando condiciones especiales de exclusividad o reduciendo tasas administrativas para estos fármacos.¹ Sin embargo resaltan un problema importante en los subsidios “pull” que deben recompensar los resultados obtenidos. Este punto es clave para dar solución al problema de financiación de estos tratamientos. Al igual que en otras áreas terapéuticas, con elevado impacto presupuestario, habrá que buscar un mecanismo que permita el ajuste entre precio y resultados.

La implementación de registros de pacientes potentes y la distribución a centros de referencia es sin duda una medida urgente que debe estructurarse a nivel nacional a la mayor brevedad y que ha permitido una generación de conocimiento excelente sobre EE.RR en países de nuestro entorno como Holanda. El registro está en marcha en nuestro país liderado por el Instituto de Salud Carlos III pero su éxito dependerá de la participación de administraciones autonómicas, pacientes e investigadores. Por otro lado, las principales trabas al correcto funcionamiento de una red de centros de referencia en nuestro país provienen de los obstáculos administrativos que plantean las comunidades autónomas a la financiación de procesos y tratamientos fuera de su geografía (y por tanto de su control directo).

Por último, los autores plantean de algún modo una rendición incondicional del pagador defendiendo literalmente que siempre que haya un tratamiento efectivo para el tratamiento de una enfermedad rara debe financiarse independiente del precio. Esta afirmación choca frontalmente con la corriente que defiende el establecimiento de precio basado en el valor², de forma que la recompensa sea proporcional a los beneficios obtenidos y no a los costes de producción como defiende este artículo. Es prácticamente imposible conocer el coste real de producción de un fármaco por los costes hundidos de investigación, los costes no relacionados con I+D que se imputan al desarrollo y la influencia de los riesgos de inversión que supone el mercado farmacéutico en sí (alta tasa de fracaso y acceso incierto).

Sin duda es razonable que el precio de un nuevo fármaco para EE.RR tenga un precio superior por la población limitada de pacientes a la que se dirige, siempre que se trate de una enfermedad discapacitante o grave, pero esto no debería ser el único modulador del precio como se refleja en la gráfica de Simoens, en la que el precio aumenta exponencialmente al reducirse el número de pacientes candidatos³.

Además, la fijación de precio inicial para un número ínfimo de pacientes, se ve habitualmente seguida de una ampliación de indicaciones. Esto puede llegar a suponer un incremento de la población candidata a tratar, y por lo tanto, en algunos casos, quizás podría servir para revisar el precio por paciente.

Igualmente es fundamental utilizar correctamente el análisis de subgrupos para identificar los pacientes en los que se produce un beneficio clínicamente relevante y no valorar por igual cualquier beneficio marginal.

Parece por tanto razonable que se tengan en cuenta factores específicos del entorno de EE.RR a la hora de establecer un precio por paciente que incluyan de forma sistemática elementos objetivos como el beneficio terapéutico adicional, la existencia o no de alternativas, la gravedad de la enfermedad o la población de pacientes. La ponderación de estos factores no está clara pero solo la obtención de datos empíricos en un marco estable para el financiador y el fabricante permitirá conseguir una perspectiva útil de esta estrategia⁴.

Por tanto como respuesta a la pregunta planteada por los autores ¿estamos cumpliendo nuestro compromiso con las EE.RR?, la respuesta es que todavía no. Aunque se ha mejorado en la promoción de la I+D y el descubrimiento de nuevos fármacos no hemos conseguido regular adecuadamente el impacto presupuestario ni la valoración monetaria de estos avances creando un desfase importante en el momento crítico de acceso al paciente. Sin duda, todos los agentes implicados deben aportar creatividad en este momento decisivo pero recordando las palabras de Jean Paul Sartre: “El compromiso es un acto, no una palabra”.