Jorge Mestre-Ferrandiz – Disponibilidad y Acceso a Medicamentos Huérfanos. ¿Qué sabemos?

Jorge Mestre-Ferrandiz

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Independent economics consultant

RESUMEN

Introducción

Desde la aparición de la legislación específica sobre fármacos huérfanos (1983 en EE.UU., 1993 en Japón, 1997 en Australia y 2000 en la UE), ha existido un debate sobre si son adecuados los incentivos adicionales, aplicados como resultado de dicha legislación. Existe literatura sobre legislaciones y políticas de fármacos huérfanos a nivel mundial, como por ejemplo Gammie et al. (2015). La Comisión Europea publicó en 2016 un “inventario” de incentivos para fomentar la I+D y la disponibilidad de medicamentos huérfanos en la UE (European Commission, 2016).

Es importante entender qué políticas se están usando, pero es más importante si cabe analizar cómo estas políticas afectan a la disponibilidad, acceso y uso de medicamentos huérfanos. El presente informe compara entre diversos países europeos (incluido España) las dos primeras variables: disponibilidad y acceso. El objetivo de esta lectura crítica es la de analizar dicho informe.

Disponibilidad y acceso a medicamentos huérfanos: informe

Zamora et al. (2017) analiza, y compara, la disponibilidad de, y el acceso a, medicamentos huérfanos en el Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España. En concreto, los objetivos principales del estudio fueron:

• Cuantificar la “disponibilidad” de medicamentos huérfanos, definida como el número de medicamentos (a veces aprobados para más de una indicación terapéutica) que pueden prescribirse a pacientes en el Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España, en comparación con el número de medicamentos huérfanos autorizados entre el 2000 y el 31 de mayo de 2016.
• Cuantificar el “acceso” a estos medicamentos – basado en evaluaciones y decisiones de reembolso.
• Estimación del tiempo medio (meses) entre la autorización de comercialización y la recomendación / reembolso en cada uno de estos países.

El estudio analiza 143 medicamentos/indicaciones huérfanas autorizadas por la Unión Europea, que son todas las autorizaciones desde la introducción de la legislación europea. El informe señala que estos medicamentos huérfanos son más accesibles en Alemania y Francia (más del 90% y más del 80% respectivamente). En los demás países, entre el 30% y el 60% de los medicamentos huérfanos se reembolsan por el sistema sanitario. En particular, en Inglaterra, menos del 50% de los medicamentos autorizados son financiados de forma rutinaria por el sistema sanitario. Los restantes son adquiridos directamente y puestos a disposición de los pacientes a través de otras rutas menos directas, como es el Cancer Drugs Fund.

En términos de tiempo entre autorización y decisión de reembolso, en Alemania, el reembolso se concede automáticamente a todos los medicamentos que reciben una autorización de comercialización, inmediatamente después de su autorización. En los otros países, el plazo más corto entre la autorización y la decisión de reembolso se observa en Francia e Italia.

Zamora et al. (2017) es una actualización de otro informe, realizado por dos de los autores, y publicado en 2009 (Garau y Mestre-Ferrandiz, 2009). La tabla 1 compara los resultados principales de estos dos informes, para las variables “disponibilidad”, “reembolsado”, y “tiempo entre autorización y decisión de reembolso”.

Disponibilidad y acceso a medicamentos huérfanos: evolución

Garau y Mestre-Ferrandiz (2009) ya concluía que existía un acceso dispar a medicamentos huérfanos entre estos países (este informe también incluía Suecia y Holanda, aunque no analizaba el tiempo entre autorización y reembolso). Antes de analizar la evolución en los resultados, es necesario recalcar que los sistemas de precio y reembolso, y de evaluación, han cambiado mucho en estos últimos años, y más si cabe para medicamentos huérfanos.

Si analizamos solo los números presentados en la tabla 1, podríamos concluir lo siguiente:

• A nivel general, y si comparamos medias, parece que hay una reducción en la proporción de huérfanos disponibles y accesibles en estos países europeos.
• El acceso a huérfanos es mayor en Alemania y Francia, y se ha mantenido así durante los últimos años.
• Para los demás países, y en términos de la proporción de huérfanos que son reembolsados relativo a todos los autorizados, el acceso a huérfanos ha disminuido en Italia y el Reino Unido.
• En España, alrededor de la mitad de huérfanos se han reembolsado. Relativo a otros países, España ya no está a la cola en términos de la proporción de huérfanos que son reembolsados relativo a todos los autorizados, aunque el acceso sigue siendo menor comparado con Alemania, Francia e Italia.
• En términos de tiempo, España se sitúa por encima de la media.

Un análisis llevado a cabo por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) muestra resultados similares (AELMHU, 2016).

También cabe resaltar la poca información que existía cuando se publicó Garau y Mestre-Ferrandiz para saber si efectivamente los medicamentos huérfanos estaban disponibles en algunos de los países, y cómo se estaban financiando. La buena noticia es que ahora existe más información al respecto, y Zamora et al. (2017) lo pone de manifiesto. Aunque el informe recalca en la falta de información en algunos casos – y el consiguiente impacto que tiene esto en la calidad de la información disponible para realizar este tipo de comparativas.

La no tan buena noticia es que siguen existiendo diferencias entre países a la hora de tener acceso a estos medicamentos; si bien es cierto, que el informe concluye que se ha logrado parcialmente el efecto esperado de la Legislación para fomentar la igualdad en el acceso a medicamentos huérfanos en Europa.

Puntos fuertes, débiles y limitaciones del estudio

El esfuerzo realizado por los autores para encontrar la información usada en el estudio fue considerable. De hecho, en todos los países se utilizó un experto para validar, o identificar, la información disponible. Una razón importante de este esfuerzo es que, como así resaltan los autores, una buena evaluación del grado de acceso a los huérfanos en Europa está limitada por las diferencias en los sistemas nacionales de evaluación y reembolso y la información disponible públicamente sobre estas evaluaciones y decisiones.

La falta de información en las decisiones de reembolso para huérfanos viene dada por las características de las enfermedades que tratan. Por ejemplo, muchas de las decisiones en Inglaterra no pudieron ser documentadas, al igual que en España y Francia. Existen una gran variedad de mecanismos para que los pacientes puedan tener acceso a medicamentos huérfanos: ensayos clínicos, programas de uso compasivo, y mecanismos de acceso temprano (Francia e Inglaterra). Aunque también es verdad que estos mecanismos no son solo aplicables a huérfanos, estos medicamentos suelen representar una proporción significativa de aquellos medicamentos que usan estos mecanismos. Los autores no pudieron encontrar información sobre el impacto de estos mecanismos alternativos en el acceso.

Otro punto a tener en cuenta es que una recomendación positiva por parte de una agencia de evaluación de tecnologías sanitarias no necesariamente lleva a más uso de estos medicamentos (recordemos que “uso” era la tercera variable importante, antes mencionado). Una recomendación positiva no viene con un presupuesto adicional, por lo que los decisores/pagadores tendrán que cuadrar sus presupuestos con la entrada de estos medicamentos. Además, la prevalencia de casos de enfermedades raras puede llegar a ser geográficamente muy dispar, por lo que aquellos pagadores que tengan que hacer frente a estos casos sufrirán de un gran impacto económico.

Por lo tanto, las conclusiones que se derivan este informe se tienen que tomar con cautela, y es necesario seguir investigando el impacto que están teniendo los diversos incentivos para fomentar la I+D y acceso y uso a medicamentos huérfanos. Como argumentan con elegancia Drummond y Towse (2015): “las políticas actuales sobre fármacos huérfanos son insatisfactorias cuando se contemplan desde casi todas las perspectivas”. Sin embargo, este análisis es de gran importancia, para evaluar el acceso a medicamentos huérfanos en Europa.