El objetivo de este barómetro es conocer la opinión de los distintos agentes del sistema sanitario respecto a las experiencias y resultados en salud (PROM y PREM) reportados por los pacientes con enfermedades raras (EERR). Con este fin, el consejo de redacción de newsRARE diseñó una encuesta electrónica ad hoc, que estuvo disponible del 19 de noviembre hasta el 2 de diciembre.
Un total de 45 personas completaron el barómetro, de las cuales 21 (47%) eran personal clínico y de enfermería, 11 (24%) profesionales relacionados con actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, 5 (11%) miembros de la industria farmacéutica, 4 (9%) académicos o consultores, 2 (4%) pacientes o asociaciones de pacientes y 2 (4%) provenían de otros ámbitos.
Se analizaron aspectos como el grado de uso actual y el deseable de los PROM y PREM en las distintas etapas del proceso de desarrollo de las terapias dirigidas a las enfermedades raras, así como la visión de los encuestados acerca de los principales beneficios y barreras para su implementación. Además, se evaluaron estrategias y medidas que pudieran generar una mayor utilización de estos instrumentos en la investigación y en la práctica clínica en las enfermedades poco frecuentes.
USO ACTUAL Y DESEABLE
En general, el grado de utilización de los PROM y PREM en pacientes con EERR es menor del que sería deseable. En una escala de 0 a 10, los encuestados puntuaron el uso actual de los PROM y PREM entre 2,64 y 4,57 mientras que el uso deseable de estos instrumentos sería de entre 7,60 y 8,65 (entre 2 y 3 veces mayor). El área de mayor
uso es la de investigación y desarrollo, mientras que los ámbitos relacionados con el acceso (comités farmacoterapéuticos de CCAA y hospitales) y las decisiones de financiación pública, serían los de menor uso relativo.
Según los encuestados, en EERR el uso de PROM es ligeramente superior (entre un 2% y 8%) al de PREM. La menor diferencia se observa en el uso deseable de estos instrumentos en la rutina de práctica clínica (8,33 para los PROM, frente a 8,16 para los PREM), mientras que la mayor diferencia se observa en las áreas de evaluación económica (8,21 vs. 7,59) e investigación y desarrollo (8,65 vs. 8,02) (Figura 1).
En términos generales, los pacientes y asociaciones de pacientes son el subgrupo que mayor peso otorga tanto el uso actual como al uso deseable de los PROM y PREM. Una excepción se produce respecto el uso deseable de estos instrumentos en el proceso de evaluación económica de las intervenciones, donde son los clínicos y profesionales sanitarios los que en mayor medida abogan por su incorporación (8,50 y 8,10 respectivamente, frente a valoraciones de 7,67 y 7,00 por parte de los pacientes).
BENEFICIOS Y BARRERAS A SU IMPLEMENTACIÓN
Los encuestados coinciden en relación a los principales beneficios potenciales de la utilización de PROM y PREM en enfermedades raras. Consideran que los tres principales beneficios de su uso son la mejora de la calidad de la atención (8,22 / 10), la potenciación de la relación y comunicación médico-paciente (8,07 / 10) y la aportación de información sobre aspectos que los profesionales no están acostumbrados a abordar (7,98 / 10) (Figura 2).
Hubo poca variabilidad en las valoraciones de los encuestados (±10%), a excepción de la opinión del subgrupo “otros” en relación a si los PROM y PREM ayudan en la estratificación de los pacientes, ya que este subgrupo valoró esta afirmación con un 4,00, un 48% por debajo de la valoración promedio del conjunto de encuestados.
Por su parte, la principal barrera para la implementación de los PROM y PREM en EERR, según los encuestados, es la poca dis- ponibilidad de tiempo por parte de los profesionales para pasar el cuestionario, discutir los resultados en consulta o tratar los problemas identificados. En una escala de 0 a 10, el grado de acuerdo de los encuestados en relación a este punto es de 8,18. Asimismo, otras barreras consideradas como impor- tantes se relacionan con la falta de información concreta sobre el uso de las medidas en la práctica clíni- ca (7,58) y la falta de conocimiento, tanto de los pacientes como de los profesionales, sobre su importancia (7,48 y 7,44 respectivamente).
Los dos aspectos que parecen interferir menos en el uso de estos instrumentos son la desconfianza por parte de los profesionales (puntuación global de apenas 5,34 / 10), y el hecho de que puedan provocar que el paciente se sienta forzado a abordar problemas que no quiere comentar con su médico (4,75 / 10) (Figura 3).
En un análisis por subgrupos, se observan distintas visiones relacionadas con la importancia que se da a cada barrera. Para los pacientes, los principales obstáculos se relacionan con la faltade conocimiento por parte de los profesionales (9,00), su poca disponibilidad de tiempo (8,50) y la ausencia de instrumentos específicos para las enfermedades. Para la industria farmacéutica, la barrera más relevante es la falta de conocimiento de estos instrumentos por parte de los pacientes (9,60), seguida de la poca disponibilidad de tiempo de los profesionales (9,20). Para los académicos y consultores, las barreras más importantes son de carácter técnico, e incluyen la ausencia de instrumentos específicos para las enfermedades (8,50) y la falta de información clara y concreta sobre el uso de las medidas en la práctica clínica (8,25).
El 57% de los encuestados cree
que es más complejo implementar PROM y PREM en enfermedades raras que en las demás
Como resultado, el 57% de los encuestados considera que la implementación de los PROM y PREM en el contexto de las EERR es más compleja que en el ámbito de las enfermedades comunes o más prevalentes, mientras que un 25% considera que el grado de dificultad es el mismo. En el otro extremo, dos de cada 10 encuestados consideran que la implementación de estos instrumentos es más compleja en el contexto de las enfermedades comunes (Figura 4).
Los clínicos / enfermería y los miembros de la industria farmacéutica son los grupos que en mayor medida consideran el proceso de introducción de los PROM y PREM más complejo en EERR que en enfermedades comunes (65% y 80%, respectivamente). Para los demás grupos, esta proporción oscila entre el 25% (académicos y consultores) y el 50% (pacientes, gestores, farmacia hospitalaria y otros).
ESTRATEGIAS PARA POSIBILITAR UNA MAYOR UTILIZACIÓN DE LOS PROM Y PREM
Con vistas en el futuro, se preguntó a los encuestados sobre qué medidas estratégicas podrían generar una mayor utilización de los PROM y PREM en investigación y en la práctica clínica en enfermedades raras. Hemos agrupado las propuestas sugeridas en cinco bloques, que son (i) la incorporación de estos instrumentos en la práctica clínica y en procesos de evaluación y financiación, (ii) la concienciación, formación y difusión, (iii) el aumento de recursos y políticas públicas, (iv) la validación y conocimiento de los cuestionarios y (v) la integración de los PROM y PREM en la historia clínica electrónica (Figura 5).
