El objetivo de este Barómetro es conocer la opinión de los distintos agentes del sistema sanitario respecto a las políticas de incentivo al desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Con este fin, el Consejo de redacción de newsRARE diseñó una encuesta electrónica ad hoc, que fue enviada a una base de datos de personas relacionadas con las enfermedades raras (EERR). El cuestionario estuvo disponible del 18 de marzo hasta el 10 de abril.
Un total de 56 personas completaron el Barómetro, de las cuales 17 (30%) eran personal clínico y de enfermería, 16 (29%) profesionales relacionados con actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, 7 (12,5%) miembros de la industria farmacéutica, 7 (12,5%) pacientes o asociaciones de pacientes, 6 (11%) académicos o consultores, y 3 (5%) provenían de otros ámbitos.
Se analizaron aspectos como el impacto de la implementación del Reglamento europeo Nº 141/2000 de medicamentos huérfanos, así como su visión acerca de cuáles deben ser los principales objetivos y mecanismos de políticas de incentivo dirigidas a los medicamentos huérfanos (MMHH). Además, se evaluaron aspectos a tener en cuenta a la hora de elaborar políticas de cara a futuro.
Impacto de la implementación del reglamento Europeo de 2000
El 61% de los encuestados están de acuerdo o muy de acuerdo con la afirmación de que las políticas de incentivo promovidas por el reglamento europeo supusieron un aumento en el nivel de investigación y desarrollo en medicamentos dirigidos a las EERR en los últimos 20 años.
Los más convencidos de su impacto parecen ser los miembros de la industria farmacéutica (86% están de acuerdo o muy de acuerdo), seguidos de los gestores / farmacéuticos (75%) y de los académicos / consultores (67%).
Para los clínicos y enfermería, el grado de acuerdo con la afirmación es menor, ya que solo el 18% alega estar totalmente de acuerdo, y el 23% dice estar algo en desacuerdo. Los menos optimistas pertenecen al grupo «otros», donde en promedio solo el 33% está de acuerdo con la afirmación y donde un miembro dice estar totalmente en desacuerdo (Figura 1).
Para los encuestados, los principales beneficios del reglamento están relacionados con las ganancias en calidad de vida producidas y con la introducción de medicamentos huérfanos para enfermedades sin tratamiento previo. Cuando se les preguntaba por la importancia de los impactos de la normativa específica, en base a los resultados de una evaluación reciente realizadas por la Comisión Europea, el resultado considerado como el más importante, con el 31% de los votos, ha sido el relativo a los años vida ajustados por calidad (AVAC) ganados. En concreto, se estima que 6,3 millones de pacientes con EERR en Europa han obtenido ganancias de calidad de vida estimadas en entre 210 y 440 mil AVAC. Seguidamente, con el 23% de los votos, se considera la autorización de comercialización de 182 MMHH, de los cuales, un 28% se refieren a patologías sin ninguna alternativa de tratamiento (Figura 2).
En general, pese al consenso en relación a la percepción de los encuestados sobre los resultados más importantes del reglamento europeo, también se observaron algunas opiniones divergentes, que cabe resaltar. Para los pacientes, las medidas relacionadas con la investigación y la creación de empresas para llevarlas a cabo tuvieron mayor peso relativo que para los demás grupos, ya que cada una de estas medidas (3ª y 5ª de la Figura 2) obtuvieron un 22% de los votos de este grupo, y ocuparon la segunda posición de importancia bajo su criterio. En contrapartida, el grupo de pacientes y sus representantes no otorgó ningún voto en lo que concierne al resultado relacionado con la reducción de 9 meses en el tiempo de acceso a los medicamentos huérfanos.
Objetivos deseables
Para casi la mitad de los encuestados, el objetivo principal a ser perseguido por las políticas de desarrollo de tratamientos dirigidos a enfermedades raras es el de reducir el número de EERR sin tratamiento disponible. Este objetivo figura como el principal en la opinión de cuatro de los seis grupos encuestados: gestión/farmacia hospitalaria (63%), industria farmacéutica (43%), pacientes/asociaciones de pacientes (43%) y clínicos/enfermería (40%) (Figura 3).
Para dos tercios de los académicos/ consultores y de los miembros del subgrupo otros, el principal objetivo a ser perseguido debería ser el de aumentar el nivel de investigación y desarrollo en EERR. Este debería ser, en la opinión de un tercio de los gestores y farmacéuticos hospitalarios, el segundo principal objetivo de la política al desarrollo de MMHH.
Para los pacientes y sus representantes (43%) y para la industria farmacéutica (29%), el segundo principal objetivo radica en acelerar el acceso a los medicamentos huérfanos. Los clínicos y enfermería dan el mismo peso a dos potenciales objetivos secundarios: aumentar el nivel de investigación y acelerar el acceso a los medicamentos. En general, la mayoría da poca importancia a aumentar el número de fármacos disponibles para tratar los EERR, como objetivo principal.
Mecanismos más eficaces
La normativa europea introdujo distintos incentivos. De manera general, los dos mecanismos considerados más eficaces por los encuestados para incentivar los MMHH son el procedimiento de aprobación centralizada en toda la UE (con un 41% de los votos) y las subvenciones de 1.700 millones de euros para la investigación y desarrollo de MMHH (con la misma proporción de votos, 41%).
Cabe señalar que existen diferencias importantes, sobre todo en la opinión de la industria farmacéutica en comparación con la de otros grupos. Para el 71% de los miembros de la industria consultados, el principal mecanismo de apoyo a los MMHH como medida de incentivo ha sido la exclusividad de mercado que permitía la normativa (Figura 4).
La normativa europea introdujo distintos incentivos. De manera general, los dos mecanismos considerados más eficaces por los encuestados para incentivar los MMHH son el procedimiento de aprobación centralizada en toda la UE (con un 41% de los votos) y las subvenciones de 1.700 millones de euros para la investigación y desarrollo de MMHH (con la misma proporción de votos, 41%).
Cabe señalar que existen diferencias importantes, sobre todo en la opinión de la industria farmacéutica en comparación con la de otros grupos. Para el 71% de los miembros de la industria consultados, el principal mecanismo de apoyo a los MMHH como medida de incentivo ha sido la exclusividad de mercado que permitía la normativa (Figura 4).
Principales aspectos a considerar en la elaboración de políticas futuras
Los tres aspectos más importantes que se deberían considerar, en la opinión de los encuestados, a la hora de elaborar futuras políticas para enfermedades raras se relacionan con la reducción del tiempo de diagnóstico (8,98 sobre 10), el fomento de la investigación y desarrollo en base a las necesidades no cubiertas (8,86) y la atención integrada y centrada en el paciente (también con 8,86/10).
Los tres aspectos relativamente menos relevantes son la aplicación de un tratamiento diferencial en materia de evaluación económica (6,96/10), el aumento en el número de nuevos medicamentos huérfanos disponibles (8,11) y la reducción de la vulnerabilidad económica de las personas con EERR (8,13).
Por su parte, el elemento con mayor divergencia de opiniones ha sido el relacionado con el tratamiento diferencial de los aspectos de la evaluación económica. Para los pacientes y los miembros de la industria farmacéutica, este es un elemento de alta importancia (8,57 y 8,29, respectivamente), mientras que, para los demás grupos, es un elemento de importancia media o baja (oscilando entre puntuaciones de 5,50 de los académicos y consultores y 7,13 de los gestores / farmacéuticos hospitalarios) (Figura 5).
Hubo también divergencia en relación al elemento considerado como “Top 1”. Para el grupo gestión/farmacia hospitalaria y para los pacientes, el elemento más importante coincide con el total, y es la reducción del tiempo de diagnóstico (10/10 para los pacientes y 8,88 para los gestores/farmacéuticos). Para los clínicos y enfermería, la atención integrada y centrada en el paciente es el principal aspecto a considerar (9,0), mientras que para los académicos/consultores, es el fomento de la I+D en base a necesidades no cubiertas. Por su parte, para la industria farmacéutica, el elemento más importante radica en la financiación pública de un mayor número de MMHH (mayor grado de acceso) y en proporcionar una menor vulnerabilidad psicológica y social de las personas con EERR (9,57/10 en ambos). En contrapartida, el elemento relativamente menos importante para este grupo es lograr una mayor asequibilidad (menores precios) de los tratamientos disponibles para el sistema (6,57).
