Los días 13 y 14 de septiembre se celebró en Toledo el Curso de Verano organizado por la Universidad de Castilla-La Mancha y la Fundación Weber sobre los avances en el abordaje de las enfermedades raras. El objetivo del curso fue abrir un espacio de encuentro, análisis y debate multidisciplinar sobre los avances en el abordaje de las enfermedades raras (EERR) en los últimos años: a nivel de diagnóstico, tratamientos y acceso a la innovación terapéutica; casos de éxito, etc.; revisar la necesidad e implantación de esquemas de financiación novedosos para incorporar la innovación terapéutica en el Sistema Nacional de Salud; y analizar el impacto de los fondos europeos (academia, tecnología, investigación, etc.) para impulsar el desarrollo futuro en el ámbito de las enfermedades raras.
MESA REDONDA
A lo largo del programa, se trataron temas relacionados con los avances en general en la investigación, la tecnología, el papel de la industria con la entrada de nuevas empresas (fármacos), introductoras de unos costes muy elevados y una serie de mejoras en la colaboración público-privada, en el asociacionismo de los pacientes, en la cooperación internacional y en el diagnóstico de los síntomas de las diferentes enfermedades junto a una mejora en el tiempo de los diagnósticos. Se incide en la necesidad de progreso en todo este tipo de mejoras con el fin de aumentar los casos de éxito, dándoles al mismo tiempo una mayor visibilidad (conseguir a tiempo un diagnóstico).
A continuación se abrió debate sobre algunos instrumentos para la superación de tales retos: la organización (público-privada), la obtención de los datos y de la medición de resultados en salud, la adopción como regla más adecuada de evaluación, la relación beneficio-riesgo como mecanismo de decisión (anterior a la determinación de los precios) y una progresiva mayor atención hacia las enfermedades genéticas, que suponen un progresivo mayor porcentaje en la tipología de las EERR (mayor morbilidad relativa). En estos casos, la anticipación es un factor fundamental.
Ante un mayor número de EERR se podría hacer un planteamiento global: ¿Es válido el modelo general de actuación actual?
MESA 1
Medidas legislativas para garantizar el acceso a los recursos económicos en el ámbito de las EERR
De las diferentes intervenciones de los participantes en la mesa se podrían extraer los siguientes puntos de interés:
Sra. Pastor (Vicepresidenta Segunda del Congreso): En este momento se dan esperas de hasta 4 años para obtener un diagnóstico (existe un 40% de pacientes sin diagnóstico y un 20% en espera de más de 10 años); aproximadamente un 7% de la población mundial sufre una EERR en la actualidad; es necesario actualizar la estrategia hasta llegar a un gran pacto y aumentar la formación especializada; consideración preferente de fármacos con una financiación adecuada y sostenible; mejorar la atención en la equidad en el acceso a los pacientes al sistema y a los medicamentos (actualización del plan 2014 en la regulación de los MMHH y en las políticas de precios); una mayor incidencia en la humanización de los diferentes procesos y una mayor atención personalizada; un mayor acceso de los pacientes en los procesos de tomas de decisión.
Sra. Cabezón (Hospital Universitario Virgen del Rocío): Necesidad de una mayor visibilidad de la actividad; planteamiento de un nuevo modelo integrador interdisciplinar que reformule el sistema de incentivos; necesidad de un aumento de la inversión en investigación con atención a su eficiencia; necesidad de reducciones en la dificultad de acceso en todos sus aspectos; una mayor coordinación a nivel europeo.
Sr. Padilla (Más Madrid): Necesidad de una mayor coordinación entre los niveles estatal y autonómico; una atención a la investigación sobre el aspecto de los cuidados a los pacientes.
Todos: Incertidumbre en la incorporación de los MMHH; acceso y precios a los diferentes niveles, del europeo al local; hipertrofia legislativa (se necesitan avances); mejora en la transparencia a todos los niveles; determinación del valor real de un fármaco (como impacto real en los pacientes); mejora del tiempo que se tarda en incorporar un fármaco; principio de igualdad territorial; incorporación de asociaciones de pacientes en las políticas de medicamentos.
MESA 2
Necesidades no cubiertas de los pacientes con EERR
T. Marín como moderadora, introdujo el tema de la mesa.
Sr. De la Riva (FEDER): Muy escasas investigaciones públicas; bajas tasas de diagnósticos (40% de pacientes sin diagnóstico); España es el único país de la UE sin una especialidad de Genética Clínica; tratamientos: escasez de medicamentos, alto porcentaje de pacientes que consideran inadecuado su tratamiento, inequidades en el acceso a los tratamientos; medicamentos: un 44% aprobados en España y acceso desigual dentro del país (la atención sanitaria no puede depender del código postal de residencia); precios elevadísimos en tratamientos con terapias avanzadas; necesidad de un abordaje terapéutico integral; importancia del empoderamiento de los pacientes en las mejoras de los últimos 10 años.
Dra. Camacho (Presidente del SENEP): La atención neurológica en las EERR en pacientes niños y adultos; falta de formación en algunas especialidades médicas; importancia pero escaso desarrollo de los CSUR; financiaciones finalistas: existen leyes y herramientas pero falta una mayor coordinación.
Dra. Sobrido (Sociedad Española de Neurología SEN): Agilización del diagnóstico y de la estructura asistencial, que ha de ser multidisciplinar; mejor desarrollo en las áreas de genética y genómica; mejorar la participación del paciente en la información y en la toma de decisiones: empoderamiento de los pacientes.
Todos: La mesa coincidía en que no funcionan los registros de pacientes. Los códigos son diferentes por autonomías y falta una centralización de datos, ya que solamente disponen de buenos registros algunas asociaciones de pacientes.
MESA 3
Modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR
J. Oliva como moderador introdujo el tema de la mesa.
Dr. Gilabert (CSC): Hay que buscar un desafío para un nuevo desarrollo del modelo actual y, para ello, se necesitan decisiones desde arriba (políticas); hacia una evaluación ex post de las medidas (decisiones a posteriori); hacia la recentralización del riesgo (minimización de la incertidumbre).
Dr. Valenzuela (SESCAM): Hacia la incorporación de tácticas de otros países; cómo gestionar la incertidumbre clínica y financiera generada en la incorporación de nuevos fármacos; establecimiento de criterios para la fijación de los precios y la financiación de los nuevos fármacos; análisis de la eficiencia en términos de los beneficios a posteriori (resultados).
Sr. Martínez (EASP): Aprobación de los MMHH con criterios diferentes a otros tipos de medicamentos; fortalecimiento del Ministerio de Sanidad (recentralización de algunas decisiones): sacar la decisión de aprobación, financiación y precios de los MMHH del resto de las decisiones.
Todos: Una mayor incorporación de los pacientes en los procesos de decisión.
MESA 4
Retos a nivel de acceso a los MMHH en España
Á. J. García Ruiz (UMA) y M. Corral (AELMHU): Continúa el difícil acceso a los MMHH y, para ello, es necesario buscar mejoras en innovación y contar con una mayor participación de los pacientes.
Los moderadores de cada una de las mesas, Á. Hidalgo, J. L. Poveda, T. Martín Rubio, J. Oliva e I. Aranda, presentaron individualmente y/o en conjunto una serie de conclusiones correspondientes a cada una de las mesas en las que participaron.
Las conclusiones de la anterior edición del Curso de Verano de la UCLM, celebrado en el año 2021, se refirieron principalmente a la incidencia de la COVID-19 en el desarrollo de los tratamientos para las EERR y los MMHH. Este año se ha hecho ya un resumen de los logros alcanzados en una sanidad con menores ataduras sanitarias e institucionales.
Siguen preocupando algunas necesidades, tales como la realización de más ajustes, la incorporación y formación de nuevos profesionales, una mayor participación de los pacientes, la equidad en el acceso, el cribado y el establecimiento de medidas para bajar los precios como algunas de las más urgentes. Se considera que la experiencia habida con las vacunas frente a la COVID-19 no se ha aprovechado aún con éxito en la introducción de los MMHH.
