DRA. LETICIA CEBERIO
Médico Internista de la Unidad de Trastornos Congénitos del Metabolismo, Hospital U. Cruces
P1. El ámbito de los medicamentos huérfanos es un área donde las preferencias de los distintos agentes, tales como reguladores, pagadores, clínicos, pacientes y la industria parecen estar más alejadas, ¿cómo integrar adecuadamente todas ellas?
LC: Yo pertenezco al ámbito clínico, y cómo médico sí me he encontrado con estas dificultades. Creo que la solución que hemos implementado aquí en el País Vasco y que también se está tomando en otras comunidades es la creación de comisiones. Las comisiones permiten valorar las decisiones desde distintos ámbitos para que, principalmente, sean lo más justas para el paciente que es el que sufre las consecuencias más directas.
En nuestro caso, la comisión de medicamentos huérfanos está formada por miembros de farmacia, servicios centrales y clínicos de distintas especialidades. En dicha comisión se plantean las distintas solicitudes de medicamentos realizadas y se debate su indicación en el caso del paciente. Se crean también protocolos de indicación y de seguimiento con la colaboración de los expertos de distintos centros.
P2. En su opinión, ¿qué criterios deben tenerse en cuenta a la hora de fijar el precio y reembolso de un medicamento no huérfano? ¿Cree que deberían ser diferentes a los de un Medicamento no Huérfano?
LC: En mi opinión, si la única diferencia que hay entre enfermedades raras, que son a las que van dirigidos los medicamentos huérfanos y las enfermedades prevalentes es el número de pacientes, la respuesta es fácil: la decisión tiene que ser la misma tanto para medicamentos huérfanos como medicamentos habituales. Si, como dicen, el hecho de que existan menos pacientes con dichas enfermedades hace que el coste de producción de los mismos sea superior, creo que debería de fomentarse el estudio de los mismos para reducir dichos costes y así asegurar el acceso a aquellos que demuestran eficacia. No obstante, considero que el criterio clínico y el beneficio del paciente deben prevalecer sobre los costes.
P3. En cuanto a la financiación de Medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, ¿Qué esquemas cree que son los más adecuados para facilitar el acceso a los mismos?
LC: Aunque mi ámbito es el clínico, entiendo que el esquema de financiación debe de ser muy similar al que utilizamos con los medicamentos tradicionales. Cualquier fármaco que haya demostrado eficacia debería de ser accesible al paciente.
Una de las funciones de la comisión de medicamentos huérfanos es precisamente evaluar los resultados de los fármacos tras su comercialización. Creo que el fármaco que demuestra eficacia no debería de tener ningún impedimento par su financiación y sí todas las ayudas para asegurar su disponibilidad.
P4. ¿Cuál es su opinión acerca de la financiación por indicaciones?
LC: La indicación del fármaco va muchas veces precedida de la financiación del mismo por cada país. Si dicha indicación ha demostrado beneficio para el paciente debe asegurarse la financiación del mismo. Las indicaciones de los fármacos se amplían en muchos casos en medicina. Fármacos que habían demostrado eficacia en una enfermedad pueden hacerlo en el futuro en otras. Esto ocurre en algunas enfermedades raras también. En estos casos es sorprendente que el coste del mismo principio activo cambie con la nueva indicación y creo que es algo que debería de revisarse.
P5. En el futuro se prevé un auge de fármacos dirigidos a enfermedades de baja prevalencia que supondrá un reto para la sostenibilidad del sistema ¿Cómo equilibrar esta sostenibilidad con un acceso a los tratamientos innovadores?
LC: Efectivamente, este tema nos preocupa. Vemos que los medicamentos son cada vez más caros, por ejemplo, la terapia génica conlleva unos costes muy elevados. Considero que el coste no debería ser un impedimento, por lo que debería realizarse todo el esfuerzo posible para poder acceder a estos medicamentos, sobre todo a aquéllos que sabemos que aportan muchísimo valor a los pacientes. Habría que fomentar la investigación de dichos fármacos para reducir costes.
