Dr. Josep MarÍa Espinalt
Presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU) Director General, Alexion Pharma
P1. Uno de los objetivos de AELMHU es informar sobre el valor que aportan los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos en el tratamiento de las enfermedades minoritarias. ¿Cuál es el valor que aportan estos tratamientos a los pacientes y a la sociedad en general?
JME: En primer lugar, los medicamentos huérfanos van dirigidos a cubrir una necesidad médica no cubierta. Existen alrededor de 7.000 Enfermedades Raras (EE.RR) y, en estos momentos, solamente hay 130 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Por lo tanto, queda mucho camino por recorrer en estas enfermedades, altamente discapacitantes y potencialmente mortales.
En segundo lugar, los medicamentos huérfanos pueden contribuir a la reducción de costes directos asociados a la propia enfermedad, como pueden ser ingresos hospitalarios u otros tratamientos, pero también de costes indirectos. El 60% de estas enfermedades afectan a pacientes pediátricos y, por lo tanto, además del impacto en el propio paciente, hay otro, en el entorno familiar de éste. Así, las EE.RR tienen asociados también unos costes indirectos, como es la pérdida de productividad, que muchas veces no consideramos.
Y, en tercer lugar, los medicamentos huérfanos son, en muchos casos, innovadores. Así, cada descubrimiento de un tratamiento nuevo, para una enfermedad de este tipo, supone un avance, tanto a nivel clínico como social.
P2. Desde la perspectiva de la industria: ¿en qué medida cree que podrían mejorarse las actuales herramientas de fomento del valor de las innovaciones en el ámbito de las enfermedades raras?
JME: A nivel europeo, en el año 2000 se estableció un reglamento que fomentaba la innovación en EE.RR con una serie de incentivos o estímulos. También en EE.UU ha habido medidas en este sentido.
Consideramos que ahora es el momento en el que en España también se adopten mayores medidas para fomentar un mejor manejo de las EE.RR. Desde AELMHU, y en colaboración con FEDER, hemos impulsado un documento con una serie de recomendaciones sobre cómo mejorar el manejo de las EE.RR en España, dirigido al Gobierno español y a los partidos políticos.
Estas recomendaciones constan de cinco bloques:
- Al Gobierno de España: la incorporación de todos los colectivos vinculados en materia de EE.RR y la creación del Comité de seguimiento y evaluación de la estrategia en EE.RR del SNS.
- A los partidos políticos: la creación de una Comisión Mixta en el Congreso-Senado que aborde la problemática de estas enfermedades.
- A las Comunidades Autónomas: mayor agilidad y eficacia en el mecanismo de compensación entre ellas.
- A los responsables políticos: la constitución de fondos específicos que mitiguen las diferencias de acceso o problemas de igualdad.
- Al Gobierno de España: dar garantía a un entorno normativo estable, ágil, previsible y transparente, para que las compañías que investigan en EE.RR puedan seguir aportando valor en este campo.
P3. AELMHU también busca facilitar el acceso a estos tratamientos por parte de los afectados. ¿Cómo describiría Ud. el actual panorama de acceso a los medicamentos huérfanos?
JME: Recientemente, desde AELMHU hemos realizado un informe que valora el acceso de los medicamentos huérfanos en términos de aprobación de precio y reembolso por parte del Ministerio de Sanidad en los últimos años, teniendo en cuenta dos períodos. El período desde el 2002 al 2011 y, el siguiente período que va desde el 2012 al 2016. En este estudio se constata que hay un deterioro de las condiciones de acceso, en términos de precio y reembolso, de los medicamentos huérfanos en España.
En el primer período, de los 42 fármacos huérfanos autorizados por la Agencia Europea, prácticamente el 91% habían recibido la autorización de precio y reembolso por parte del Ministerio. En cambio, en el segundo período, también con una cifra similar de MM.HH autorizados por la EMA, solamente habían obtenido la autorización de precio y reembolso el 29% de ellos. Vemos una tendencia negativa en cuanto a la autorización de MM.HH en España. Otro dato relevante es que el período de aprobación de un MM.HH en España se está alargando a más de 12 meses, llegando la media en estos momentos a 15 meses. Por tanto, reclamamos que se acelere este proceso.
P4. ¿Cuáles cree que son actualmente las principales barreras para lograr un acceso efectivo a los medicamentos huérfanos?
JME: Como hemos comentado antes, habría una barrera, de ámbito nacional, que sería la propia aprobación de precio y reembolso por parte del Ministerio de Sanidad. Pero, en este tipo de enfermedades, ya hay una barrera anterior que es el propio diagnóstico. Estos pacientes, en muchas ocasiones, sufren todo un periplo, de hasta cinco años, para tener un diagnóstico correcto de la enfermedad. Obviamente, todo este período que transcurre hasta tener un diagnóstico correcto significa que el paciente no puede tener acceso al tratamiento, si es que éste existe.
Volviendo al tema de acceso, una vez que el Ministerio haya autorizado el precio, nos encontramos con una serie de barreras, o de retrasos, a nivel autonómico e incluso dentro de la propia autonomía, a nivel hospitalario. Así, la existencia de comités evaluadores de ámbito autonómico, o los comités propios dentro de los hospitales, suponen un retraso mayor al que ya ha sido generado por el propio diagnóstico y la autorización por el Ministerio.
P5. ¿Cómo cree que podría potenciarse este acceso y por qué sería importante lograrlo?
JME: Entre las medidas que recomendamos desde AELMHU está la creación de fondos específicos. Dichos fondos pueden ser tanto a nivel nacional como a nivel autonómico. No nos corresponde a nosotros definir el ámbito, pero creemos que las diferencias existentes, en términos de acceso al tratamiento, a nivel autonómico y entre hospitales no pueden ser aceptables.
Por otra parte, también creemos que hay una necesidad de reforzar los centros de referencia. La propia estructura de nuestro sistema sanitario crea estas dificultades de acceso. Si bien es cierto que tenemos un sistema sanitario de entre los mejores de Europa con unos profesionales y hospitales excelentes, los centros de referencia en EE.RR no están bien dotados presupuestariamente. Se está haciendo un esfuerzo con la designación de CSUR, pero desgraciadamente esto no implica unos presupuestos asociados. Creemos, por lo tanto, que además de la creación de presupuestos específicos, éstos deben ir acompañados de una potenciación, clara y decidida, de los centros de referencia con unas dotaciones presupuestarias adecuadas.
