Dr. Miguel Uriol
Nefrólogo, Coordinador de la Unidad de Enfermedades Glomerulares (UGLOM), Hospital Universitario Son Espases, Palma de Mallorca
A modo de introducción, ¿puede describir brevemente en qué consiste el Síndrome Hemolítico Urémico atípico?
MU: El Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) es una enfermedad ultra-rara, con una incidencia de 1 o 2 casos por cada millón de habitantes. Es una enfermedad potencialmente mortal y tiene asociado daño renal crónico en un porcentaje elevado de pacientes, con necesidad de terapia renal sustitutiva crónica. La mortalidad y la necesidad de diálisis en estos pacientes puede llegar a ser del 50%.
Su sintomatología es múltiple y se relaciona con los diferentes órganos a los que afecta la enfermedad. Por ejemplo, en el caso de una afectación cerebral, podrían presentarse mareos, visión borrosa y convulsiones. Todos los pacientes sufren de anemia, y pueden presentar o debutar con cansancio y fatiga.
El diagnóstico de esta enfermedad se basa en la presencia de anemia, trombocitopenia y fracaso renal agudo. Cuando se diagnosticó por primera vez, en 1955, la terapia consistía en la utilización de técnicas como la plasmaféresis. En la actualidad contamos con medicamentos eficaces como es eculizumab, que afortunadamente han cambiado el pronóstico de esta grave enfermedad.
¿Por qué es tan importante un diagnóstico temprano?
MU: En mi opinión, la gran relevancia de un diagnóstico temprano para esta enfermedad radica en dos situaciones especiales. En primer lugar, porque es una enfermedad que puede matar al paciente, y esto puede ocurrir en algunas horas o en pocos días. En segundo lugar, la instauración de un diagnóstico precoz permite el inicio de un tratamiento temprano, que no solo disminuirá el riesgo de mortalidad, sino también el daño crónico de los diferentes órganos afectados, especialmente del riñón. Todo lo que contribuya a una recuperación de la funcionalidad del riñón es importante, porque el riesgo de necesitar diálisis o un trasplante renal se reduce de forma importante. Esto, además del beneficio para el paciente, facilita una utilización óptima de los recursos sanitarios.
¿En qué consiste el modelo de abordaje multidisciplinar que ha sido planteado en su hospital?
MU: El abordaje multidisciplinar que se realiza en el Hospital Universitario Son Espases de Palma de Mallorca, fue diseñado a raíz de algunas experiencias donde el resultado final en pacientes con SHUa no fue satisfactorio, incluso después de seguir las recomendaciones de las guías que había hasta ese momento. Debido que se trata de una enfermedad grave que afecta a diferentes órganos, y cuyas causas pueden ser múltiples, fuimos conscientes de que para poder enfrentarla mejor deberíamos contar con los servicios directamente implicados, no solamente en su diagnóstico, sino también en la instauración precoz de un tratamiento. Además, es importante mantener en alerta a todos los servicios involucrados, dada la posibilidad de que los pacientes desarrollen complicaciones tales como la necesidad de diálisis o de ingreso en cuidados intensivos. Todos estos factores hicieron que tomáramos conciencia de que, para mayor eficacia y eficiencia en el manejo de esta enfermedad ultra-rara, la implementación de un equipo multidisciplinar permitiría un abordaje mucho mejor que el convencional, donde los servicios trabajaban tradicionalmente de forma aislada.
Nuestro modelo, se puede resumir de la siguiente manera: cuando un paciente llega al hospital, el Servicio de Análisis Clínicos realiza un primer cribado para detectar alteraciones compatibles, tales como anemia, trombocitopenia, fracaso renal, etc. En ese momento -y ese es un trabajo extraordinario que hacen nuestros compañeros del Servicio de Hematología- el hematólogo encargado del laboratorio puede desarrollar o ampliar estas analíticas para ver si nos encontramos ante un paciente con una sospecha de microangiopatía trombótica o de SHUa. Si esto es así, el hematólogo activa un chat que tenemos online, en el que estamos involucrados 11 servicios del hospital, todos los días del año, las 24 horas del día. De forma inmediata, se informa el caso de este paciente a todos los servicios implicados, que incluyen medicina interna, enfermedades autoinmunes, cuidados intensivos, anestesiología pediátrica, farmacéuticos, neuro-radiólogos, hematología, nosotros los nefrólogos, y también el servicio de medicina preventiva, porque se tienen que realizar muchas pruebas diagnósticas. Cuando la información ya es completa y consideramos que el paciente tiene un SHUa, se decide el tratamiento, y todos los servicios están preparados para una administración inmediata del fármaco. Lógicamente, para nosotros ha sido, y es, muy satisfactorio ver cómo el pronóstico de la enfermedad ha cambiado.
Desde nuestro punto de vista, el buen funcionamiento de este equipo viene determinado por dos razones:
1) porque éramos conscientes y pudimos vivir en práctica clínica los resultados previos a la implementación; y 2) el espíritu de colaboración de todos los miembros implicados es realmente elevado, y esto hace que el trabajo sea muy satisfactorio y que los resultados clínicos y sanitarios sean mucho mejores que lo que se tenía previamente.
En concreto, ¿Cuáles son los principales resultados de este modelo de abordaje multidisciplinar, en términos de diagnóstico, tratamiento y resultados en salud?
MU: Uno de los resultados más importantes derivados de la implementación del equipo multidisciplinar fue el desarrollo de un sistema de cribado, llevado a cabo por el Servicio de Hematología. Prácticamente el 80% de los pacientes muestran alteraciones hematológicas, y gracias a este cribado, la capacidad de identificar a este tipo de pacientes se multiplicó: pasamos de identificar 1 o 2 pacientes por año en 2016, en línea con lo que dice la literatura, a diagnosticar aproximadamente 10-12 pacientes por año en 2021. Pero no solo tenemos la suerte de contar con el Servicio de Hematología en este sistema de cribado, sino también con los neuro-radiólogos: la realización de resonancia magnética cerebral ha demostrado ser una herramienta, con una capacidad de ayuda diagnóstica importante en situaciones muy difíciles, y ha permitido el diagnóstico de hasta un 20% de los pacientes en los que podíamos tener dudas.
Además, no solamente hemos aumentado la capacidad diagnóstica, también hemos disminuido el tiempo hasta el diagnóstico. Antes de la implementación de nuestro equipo multidisciplinar, tardábamos aproximadamente 11 días desde que llegaba el paciente al hospital hasta que era diagnosticado. En la actualidad tardamos 1 día. Este diagnóstico temprano nos ha permitido poder valorar y potenciar la utilización de fármacos que son realmente eficaces como es el caso de eculizumab.
Otra ventaja de nuestro sistema es que podemos hacer una recomendación sobre el tratamiento que consideramos más eficaz en ese momento, basados en la experiencia de todos los especialistas que conformamos el equipo multidisciplinar y dependiendo de las características del paciente. Esto permite hacer una mejor utilización de los recursos, porque se puede valorar la indicación de fármacos con un importante peso económico para el hospital, así como la posibilidad de elegir un manejo conservador. En general, el abordaje de una enfermedad como ésta, que es ultra-rara, se puede llevar de forma mucho más tranquila con un equipo multidisciplinar.
¿Qué beneficios económicos podría tener la implementación de un modelo multidisciplinar del abordaje del SHUa para el Sistema Nacional de Salud?
MU: Dentro de los aspectos económicos que hemos podido evaluar en nuestro hospital, la implementación precoz del tratamiento del SHUa ha permitido disminuir prácticamente a cero el número de pacientes que quedan con fracaso renal crónico. Esto es muy importante porque, aunque se trata de una enfermedad ultra-rara, afecta a personas jóvenes. Antes de la implementación de nuestro equipo multidisciplinar, los pacientes precisaban de terapias de recambio de sustitución renal durante tiempos prolongados. Esto, lógicamente, tenía una influencia negativa, no solo sobre la vida del paciente, sino también sobre el coste derivado de estas terapias. Además, cuando desafortunadamente el paciente perdía sus riñones y necesitaba un trasplante, la enfermedad podía afectar al riñón nuevamente, con lo cual el uso de fármacos de alto coste tenía que hacerse de forma crónica. Por lo tanto, la utilización de un sistema de cribado, que permite el diagnóstico y el tratamiento precoz, ayuda de forma muy importante a la disminución de costes asociados a la terapia renal sustitutiva crónica prolongada en gente jóven, disminuyendo la necesidad de fármacos para el control del SHUa.
