PROGRAMA DEL CURSO LLEVADO A CABO EL 20 Y 21 DE SEPTIEMBRE DE 2021

Dirección

Álvaro Hidalgo Vega

Profesor Titular Universidad de Castilla-La Mancha. Editor de newsRARE y Presidente de la Fundación Weber

José Luis Poveda

Jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria, Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia. Coordinador del Grupo Orphar (Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos) de la SEFH. Co-editor de newsRARE

Secretaría

Alexandra Ivanova

Secretaria General Fundación Weber

Agenda

ACTO DE INAUGURACIÓN

El acto de inauguración del evento estuvo a cargo de María Teresa Marín Rubio, directora general de Humanización y Atención Sociosanitaria de la Consejería de Sanidad de Castilla-La Mancha, José Julián Garde López Brea rector de la Universidad de Castilla-La Mancha (UCLM), y Álvaro Hidalgo, Profesor Titular del Área de Fundamentos del Análisis Económico Facultad de Ciencias Jurídicas y Sociales de la UCLM y editor de newsRARE.

María Teresa Marín Rubio subrayó que este curso es una oportunidad para reflexionar sobre las lecciones aprendidas durante la pandemia, tales como la importancia de los recursos telemáticos y la relevancia de las asociaciones de pacientes para garantizar el acceso a los tratamientos. Señaló que lo importante es volver a enfocar el sistema hacia la atención de los enfermos crónicos y, en especial, los enfermos de enfermedades poco frecuentes. Marín Rubio cerró su participación asegurando que la pandemia ha puesto de manifiesto que todavía quedan retos por afrontar en el campo de las enfermedades raras. “Es urgente fomentar ensayos clínicos en la búsqueda de innovaciones farmacéuticas, la formación de los profesionales, así como asegurar cuidados adecuados al momento vital de los pacientes” concluyó.

Por su parte, Alvaro Hidalgo presentó los temas de las cuatro mesas de la jornada: iniciativas políticas tomadas a raíz de la pandemia por COVID-19 para mitigar su impacto, impacto social y sanitario de la pandemia, consecuencias de la pandemia sobre investigación y desarrollo, y consecuencias de la pandemia sobre el acceso a los medicamentos huérfanos. Destacó la importancia de cada uno de estos temas y la interdependencia existente entre ellos.

El rector de la UCLM, José Julián Garde López Brea dio por inaugurado el curso de veranos, tras agradecer a los ponentes por su participación en este encuentro multidisciplinar, y a los estudiantes y las demás personas presentes por su asistencia.

MESA 1

Iniciativas políticas para mitigar el impacto tras la pandemia COVID-19 sobre los pacientes de EERR

Moderadores:

Álvaro Hidalgo
Profesor Titular de la UCLM. Editor de newsRARE

José Luis Poveda
Jefe de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario La Fe de Valencia. Coordinador del Grupo OrPhar (Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos) de la SEFH. Editor asociado de newsRARE

Participantes:

Rosa María Romero
Presidenta de la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados. PP

Javier Padilla
Diputado Más Madrid en la Asamblea de Madrid. Portavoz de Sanidad

Ana Prieto
Diputada por Lugo. Portavoz de la Comisión de Sanidad. PSOE

La primera mesa de diálogo de este evento puso de manifiesto la manera en que la pandemia ha afectado a todos los órdenes de la vida cotidiana, incluyendo la actividad legislativa. En palabras de Rosa María Romero, “los primeros seis meses de la pandemia, toda la actividad parlamentaria estaba centrada en cómo afrontar el COVID-19.” Ana Prieto señaló que, desde marzo de 2020, cuando se cancelaron las sesiones presenciales de la mayoría de las comisiones parlamentarias, la Comisión de Sanidad ha continuado con su actividad presencial de manera intensa y destacada sobre el resto de las comisiones, que han utilizado las vías telemáticas para continuar con las reuniones de trabajo.

Hubo consenso entre los participantes en que la pandemia ha impactado especialmente a los pacientes y familiares afectados por EERR, no solo en el ámbito sanitario, sino también en el económico y social. Javier Padilla señaló que la pandemia ha hecho evidentes los rezagos que se han quedado pendientes en materia de EERR: “Estamos en un momento en el que es necesaria una acción legislativa que tenga capacidad para priorizar las necesidades de las personas más vulnerables, como las afectadas por EERR”, consideró. “Tenemos que ver con qué aprendizaje nos vamos a quedar y qué necesitamos cambiar.” Por tanto, subrayó que una de las iniciativas políticas más importantes para mitigar el impacto tras la pandemia, debe ser una propuesta de actualización de la estrategia en EERR, que actualmente data de 2014.

Los participantes dialogaron acerca de la idoneidad de incorporar de manera permanente la tecnología telemática en la atención a pacientes crónicos. En opinión de Romero, si bien la telemedicina debe permanecer, debe hacerlo de forma complementaria a la presencialidad. “El contacto directo ayuda a resolver las dudas al paciente y también a entender mejor y a diagnosticar mejor por parte del profesional”, opinó la presidenta de la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados. Padilla añadió que las herramientas telemáticas que configuran un nuevo escenario clínico han de incorporarse en cuanto aporten un valor añadido al lograr salvar distancia o tiempo en la comunicación no síncrona. Vaticinó que muchas de ellas se adoptarán de manera permanente, pero en menor proporción de la que la mayoría de los usuarios cree. Los ponentes coincidieron en que la presencialidad seguirá teniendo importancia y relevancia también en campos ajenos a la relación médico paciente, como la formación de los profesionales clínicos.

José Luis Poveda preguntó a los participantes su opinión acerca de los fondos europeos que recibirá España para mitigar los efectos del COVID-19 en el colectivo de personas afectadas por EERR. Hubo consenso entre los dialogantes en que una parte de estos fondos europeos debería destinarse a actualizar y acelerar la estrategia de transformación digital sanitaria en el país, lo cual aportaría un beneficio al Sistema Nacional de Salud (SNS) y a los pacientes de enfermedades crónicas, incluyendo los afectados de EERR. Según Romero, dichos fondos deben verse como una verdadera oportunidad para digitalizar el ámbito sanitario: “Yo incido mucho en la transformación digital que necesita el SNS y la asistencia sanitaria, donde existe un reto y una oportunidad, y los fondos europeos deberían servir para impulsar esta transformación, entre otras cosas”.

En esta misma línea, Ana Prieto señaló que “los fondos europeos son una inyección económica importantísima para nuestro país y más en el ámbito de la sanidad. En la Comisión de Reconstrucción se adoptaron importantísimos acuerdos que se han reflejado en los Presupuestos Generales de 2021”. La diputada recordó que parte de las partidas acordadas en la Comisión de Reconstrucción vienen dotadas directamente con fondos europeos, como el refuerzo de la atención primaria, que consiste en 1.088 millones de euros repartidos entre las CCAA, la partida para adquirir las vacunas, o la recuperación del Fondo de Cohesión Sanitaria que se dota también con partidas que provienen de fondos europeos que incluye fondos para pacientes con EERR. A este respecto, Romero enfatizó que todavía hace falta que todos estos acuerdos se traduzcan en hechos reales. “Espero que esos proyectos y esos fondos lleguen cuanto antes, y que los acuerdos de la Comisión de Reconstrucción, en la que participaron muchos expertos, profesionales sanitarios, sociedades científicas y voces muy autorizadas que dieron propuestas que se aprobaron en el pleno del Congreso de los Diputados en el ámbito sanitario, se pongan en marcha. A fecha de hoy [septiembre de 2021], estos acuerdos todavía no se han desarrollado”, puntualizó Romero.

Por su parte, Padilla especificó que, en el ámbito de lo sanitario, los fondos europeos están destinados principalmente a actualizar la tecnología que no se ha renovado en los últimos 15 años. En su opinión “el problema de los acuerdos de reconstrucción en el ámbito sociosanitario, es que persiguen objetivos que difícilmente tendrán financiación si no es mediante políticas expansivas de gasto y de recaudación fiscal. Ese seguramente sea el gran terreno de batalla, más allá del dinero proveniente de los fondos europeos”. El diputado consideró que será entonces necesario incrementar la capacidad de recaudación, además de intentar conseguir que los fondos europeos tengan un alcance mayor que la actualización de aparatos tecnológicos, y que esto no se trate de una inversión puntual, sino que tenga una continuación en el tiempo.

El cierre del diálogo puso de manifiesto la voluntad de compromiso de los diferentes partidos políticos con los pacientes con EERR, así como de trabajar con las sociedades científicas y las asociaciones de pacientes para mejorar la calidad de la atención.

En el ámbito concreto de las EERR, los participantes de la mesa coincidieron en que es fundamental que las iniciativas políticas para mitigar el impacto tras la pandemia COVID-19 persigan los siguientes objetivos:

1. Actualizar el plan estratégico nacional en EERR.
2. Incrementar la inversión en investigación, que actualmente equivale al 1,3% del PIB, para elevarla al menos al 2%.
3. Fomentar el diagnóstico precoz.
4. Reducir los tiempos de aprobación de los medicamentos huérfanos.
5. Fomentar la colaboración público-privada, fundamental en la investigación, con liderazgo público y el compromiso político de todos.
6. Concienciar y sensibilizar a la sociedad y las instituciones sobre las EERR.

MESA 2

Impacto asistencial y sociosanitario de la pandemia: ¿Cómo volver a poner el foco en las EERR?

Moderadores:

José Luis Poveda
Jefe de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario La Fe de Valencia. Coordinador del Grupo OrPhar (Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos) de la SEFH. Editor asociado de newsRARE.

María Teresa Marín Rubio
Directora General de Humanización y Atención Sociosanitaria de la Consejería de Sanidad de Castilla-La Mancha

Participantes:

Ramón García Sanz
Presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)

Ana Camacho
Presidenta de la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (SENEP)

Juan Carrión
Presidente de FEDER

Noelia Morán Rodríguez
Vicepresidenta de la Sociedad Española de Psicología Clínica y de la Salud (SEPCyS)

María Jesús Sobrido Gómez
Coordinadora del Grupo de Estudio de Neurogenética y Enfermedades Raras de la Sociedad Española de Neurología (SEN)

Esta segunda mesa tuvo como objetivo evaluar el impacto que ha tenido la pandemia sobre la atención socio-sanitaria de los pacientes con EERR y dialogar sobre el papel que han tenido las sociedades científicas en el modelo de diagnóstico y el tratamiento de las EERR.

María Teresa Marín Rubio abrió el diálogo mencionando que, tras atravesar un largo período en que se han tenido que atender los retos más inmediatos que planteaba la pandemia, es imprescindible volver a poner el foco en las EERR, donde la carga de cuidados suele recaer primeramente sobre la familia, seguida del Estado (a través de diferentes líneas de atención socio-sanitaria, incluyendo los centros de día), de la iniciativa privada, y del movimiento asociativo voluntario.

Juan Carrión señaló que la pandemia afectó significativamente al colectivo de los pacientes con EERR, que es doblemente vulnerable, y está dejando grandes retos por delante. En primer lugar, la pandemia afectó el diagnóstico de las personas con EERR, por lo que es esencial realizar propuestas viables para acelerar el tiempo en que son diagnosticadas y atendidas. Carrión recordó que, hoy en día, el tiempo medio para conseguir un diagnóstico es de cuatro años. En su opinión, “es urgente que España reconozca la especialidad de genética clínica, y fomente un acceso al cribado neonatal que no sea dispar entre CCAA. Se necesita homogeneizar los criterios para acceder, y el número de pruebas realizadas en las diferentes CCAA”. Carrión mencionó el plan piloto de diagnóstico que se puso en funcionamiento en 2017, que es necesario consolidar y garantizar los recursos que lo hagan sostenible en el tiempo.

Por su parte, Ana Camacho señaló que la labor de las sociedades científicas para identificar profesionales que pueden diagnosticar EERR concretas es fundamental. “Las sociedades saben quién es quién en la atención sanitaria y en el diagnóstico precoz de las enfermedades, y podrían poner la información que tienen en común. Sería ideal contar con un organismo que construya este registro, y que estuviese disponible a nivel nacional”, sugirió Camacho. García Sanz agregó que la colaboración entre distintos grupos de trabajo, si permite el intercambio de información y muestras de pacientes, puede conseguir además que mejore el desarrollo de proyectos investigación en EERR concretas. “De igual forma, la colaboración entre grupos de trabajo y entre CCAA es uno de los pilares esenciales para el acceso terapéutico, porque es la única manera de que un paciente que está en una comunidad autónoma pueda tener acceso a un tratamiento que está disponible en otra, o incluso dentro de la misma comunidad autónoma. Hay que buscar situaciones de desequilibrio para tratar de resolverlas” opinó García Sanz.

Según María Jesús Sobrido, una de las claves para mejorar el diagnóstico y la atención a pacientes con EERR es aprovechar las TICs. “Necesitamos repensar nuestro modelo organizativo y de diagnóstico para poner el foco en las EERR, intentando integrar, a través de las nuevas tecnologías, la experiencia y el conocimiento de profesionales que pueden estar en distintas ubicaciones, incluso en otro país”. Asimismo, en opinión de Sobrido, de manera complementaria a la coordinación mencionada por Camacho y García Sanz, se debería incluir en el sistema la figura del gestor de casos, que identifique los profesionales que pueden servir para estudiar un caso concreto, incluyendo profesionales internacionales. Además, Sobrido señaló que, dado que un porcentaje elevado de EERR cursa con afectación neurológica, una manera de apoyar a los médicos en el proceso de la atención a las EERR desde las sociedades científicas es fomentar la implicación activa del neurólogo, desde el ensayo clínico hasta el acceso a un fármaco, en colaboración con la industria. “Desde el Grupo de Genética de la Sociedad Española de Neurología, creemos que los clínicos neurólogos somos un agente fundamental para recuperar la I+D. Por tanto, una de las prioridades es incentivar que los neurólogos participen más en la investigación en EERR. Esto implica, además de actividades formativas, su participación activa en todas las fases del proceso, desde el diseño de la idea hasta el desarrollo de los fármacos”, expresó la Coordinadora del Grupo de Estudio de Neurogenética y Enfermedades Raras de la SEN.

Juan Carrión consideró que es urgente reevaluar el plan de EERR a nivel nacional, para no solamente agilizar el diagnóstico precoz, sino también facilitar el acceso a medicamentos huérfanos aprobados en la Unión Europea que aún no están financiados en España. Además, el director de FEDER cree que es imprescindible incorporar servicios no farmacológicos a la cartera de prestaciones, tales como atención psicológica y rehabilitación. Como ejemplo de la escasez de estos servicios, los ponentes señalaron que a día de hoy tenemos una ratio de 6 profesionales de psicología por cada 100.000 habitantes, cuando la media europea es de más de 18. Según Carrión, “con la pandemia se ha colapsado aún más la atención psicológica. El movimiento asociativo y la atención privada son los que se encargan de la salud mental de los pacientes con enfermedades minoritarias y de sus familiares”.  Esta aseveración fue confirmada por Noelia Morán, quien, en su intervención, hizo énfasis en el gran impacto psicológico que la COVID-19 ha tenido en los pacientes con EERR y sus familias, y en que la recuperación de la salud mental es un reto importante derivado de esta pandemia. “En el diagnóstico de las EERR sería interesante contar con una perspectiva multidisciplinar. La psicología puede aportar mucho, sobre todo a la hora del acompañamiento en el proceso de diagnóstico, que es tremendamente complicado para la persona que tiene la enfermedad, así como para sus familiares” agregó la vicepresidenta de la SEPCyS.

Hubo consenso entre los diferentes especialistas en que se necesita recuperar la investigación, que en 2020 desvió su atención de las EERR y se desplazó necesariamente hacia la COVID-19. De acuerdo con los participantes, es imprescindible volver a poner hincapié en la importancia que tiene la investigación sobre el abordaje de las EERR. “Por ejemplo, la psicología en la investigación es muy necesaria y hace mucha falta para conocer los elementos psicológicos que pueden estar implicados y que pueden ayudar a mejorar la calidad de vida de los pacientes con EERR y de sus familiares”, apuntó Morán. Ramón García Sanz consideró que uno de los pilares fundamentales para que la investigación vuelva a poner el foco en las EERR, es reconocer a todos los investigadores que hay en el sistema sanitario público, más allá de los profesionales de la medicina. “Ahora mismo hay una gran cantidad de biólogos, farmacéuticos, bioquímicos que, al no ser médicos, no están involucrados en el sistema sanitario público. Su reconocimiento dentro del sistema favorecería significativamente la cohesión en los grupos de investigación”, aseveró el presidente de la SEHH.

En una nota positiva, Ana Camacho apuntó que la COVID-19 ha supuesto pensar en otra forma de relacionarse entre profesionales: “La pandemia nos ha servido para organizarnos en red y favorecer el contacto virtual mediante seminarios de formación, de intercambio de conocimientos, de dudas sobre pacientes que seguimos con EERR, y ese vehículo virtual se va a quedar y es la forma de retomar la investigación”. Señaló que las sociedades científicas están favoreciendo la comunicación entre profesionales, y eso a su vez favorece el movimiento de pacientes para participar en los diferentes ensayos clínicos. “Entonces, gracias a esa comunicación online virtual, podemos acortar un poco las distancias que hemos perdido en el pasado y retomar la investigación en estas enfermedades”, concluyó la presidenta de la SENEP.

Los participantes coincidieron en las siguientes recomendaciones para que la atención socio-sanitaria vuelva a poner el foco en las EERR:

1. Es necesario fomentar la transversalidad y la multidisciplinariedad en el proceso de diagnóstico y de tratamiento de los pacientes.
2. Elaborar un registro de los centros de referencia y de médicos que tienen capacidad de diagnosticar EERR, y crear redes entre ellos para facilitar el diagnóstico temprano.
3. Incluir gestores de caso en la atención sanitaria, que puedan identificar, a través de TICs, expertos nacionales e internacionales en enfermedades concretas.
4. Crear la especialidad de genética clínica.
5. Involucrar a profesionales de neurología a lo largo del proceso de atención.
6. Involucrar en el sistema a profesionales de otras disciplinas, incluyendo economistas y especialistas en digitalización.
7. Incrementar los servicios de apoyo a la salud mental de los pacientes y familiares.
8. Reconocer a los investigadores no médicos en el sistema.
9. Evaluar lo hecho hasta ahora, aprender de los efectos que ha tenido la pandemia sobre la cronicidad y concretamente en el mundo de las EERR.
10. Recuperar iniciativas para fomentar la investigación, el diagnóstico precoz y la atención integral a pacientes con EERR, planteadas por las asociaciones de pacientes y las sociedades científicas antes de la pandemia.

MESA 3

Consecuencias de la pandemia sobre la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos

Moderadores:

Álvaro Hidalgo
Profesor Titular de la UCLM. Editor de newsRARE

Cristóbal Belda
Director del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII)

Participantes:

José María Millán
Investigador del Grupo de Biomedicina Molecular. Instituto de Investigación Sanitaria la Fe

Pablo Lapunzina
Director científico del CIBERER, ISCIII

Marian Corral
Directora de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU)

César Hernández
Jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS (vía telemática)

La tercera mesa del evento tuvo por objeto evaluar las consecuencias que ha tenido la pandemia sobre la I+D en el ámbito de los medicamentos huérfanos (MMHH). Todos los participantes concordaron en que la COVID-19 ha tenido impactos negativos en algunos aspectos de la I+D, pero muy positivos en otros.

Según Pablo Lapunzina, la pandemia no ha sido un desastre para la investigación en EERR. “Es verdad que se han invertido fondos específicos para la investigación en COVID, pero hemos intentado mantener los fondos para I+D en EERR. Esto no quiere decir que los pacientes no hayan sufrido, porque han sufrido muchísimo por no poder asistir a los centros asistenciales para recibir sus tratamientos y sus seguimientos, sobre todo en enfermedades infantiles. Asimismo, el impacto en la salud mental de los adolescentes fue muy fuerte, y más en pacientes con EERR”, consideró el director científico del CIBERER.

Entre los participantes hubo consenso en que, con la pandemia, hubo que reestructurar y reenfocar gran parte de la investigación al COVID-19, que era la máxima prioridad. Coincidieron en que la pandemia imposibilitó o disminuyó el reclutamiento y seguimiento de los pacientes en ensayos clínicos. Marian Corral destacó que los ensayos clínicos se vieron prácticamente paralizados durante los primeros meses, debido a la falta de acceso de los pacientes a los hospitales, y a las dificultades logísticas para obtener materiales para realizar los ensayos. José María Millán agregó a estos problemas la escasez de material de plástico y la terminación de las estancias postdoctorales, mientras que, desde su perspectiva, Cesar Hernández manifestó que el impacto ha sido mínimo en el número de ensayos clínicos, y puntualizó que la afectación ha sido sobre los procedimientos y formas de llevarlos a cabo.

No obstante, Corral consideró que se puede obtener una lección muy positiva de las consecuencias de la pandemia en investigación clínica ya que hemos sido capaces de solventar los problemas sobre la marcha, sin estar preparados o concienciados de lo que iba a venir, y se ha conseguido que los ensayos clínicos hayan salido adelante. “De hecho, el número de ensayos clínicos que se han llevado a cabo en España durante la pandemia ha crecido un 5% con respecto al año anterior”, apuntó la directora de AELMHU.

César Hernández señaló varias lecciones aprendidas, comenzando por la importancia que tienen los datos en tiempo real, a nivel de CCAA y de país, así como importancia de tener registros. “Las herramientas telemáticas y la gestión de los datos son fundamentales, y nos hemos dado cuenta en esta pandemia”, señaló el Jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS.

Marian Corral destacó también la importancia de buscar nuevos modelos de investigación, de acceso y de colaboración, que permitan agilizar los procesos para la investigación en innovación terapéutica. En esta línea, consideró que la colaboración público privada es fundamental para ello. “Y no me refiero a la colaboración sobre el papel, sino a la colaboración real con los partidos políticos, con las administraciones, con las asociaciones de pacientes, con el personal sanitario y, por supuesto, con la industria farmacéutica”, puntualizó.

José María Millán destacó que otro de los aspectos positivos de la pandemia fue el surgimiento de la medicina digital, que en su opinión ha llegado para quedarse, así como el reposicionamiento de fármacos y la mejora de las terapias avanzadas.

Durante el cierre del diálogo los participantes coincidieron en que la pandemia ha dejado de manifiesto que la investigación es clave en un país y que sin ciencia no se puede avanzar, y se mostraron optimistas con el futuro de la I+D en el campo de las EERR, que implicará:

1. Apostar por la investigación biomédica.
2. Conseguir una mayor velocidad en la transferencia de la ciencia básica a la ciencia clínica.
3. Incrementar la investigación internacional, en colaboración con otros países, dados los bajos números de pacientes en EERR.
4. Fomentar modelos innovadores de investigación en innovación terapéutica a través de la colaboración público-privada.
5. Incorporar la cultura del dato: creación de registros, digitalización y análisis de datos de pacientes con EERR.
6. El manejo de las fuentes de información y del conocimiento que se genera en el SNS.

MESA 4

Consecuencias de la pandemia en el acceso de medicamentos huérfanos: ¿Cómo mejorar la evaluación, financiación y el acceso de la innovación en enfermedades raras?

Moderadores:

Juan Oliva Moreno
Catedrático del Área de Fundamentos del Análisis Económico, UCLM. Miembro del Consejo Editorial de newsRARE

José Luís Poveda
Jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario La Fe de Valencia. Coordinador del Grupo OrPhar (Enfermedades Raras y medicamentos huérfanos) de la SEFH. Editor asociado de newsRARE

Participantes:

Antoni Gilabert
Director de Innovación y Partenariado del Consorci de Salut i Social de Catalunya. Miembro del Consejo Editorial de newsRARE

Isabel Pineros
Directora del departamento de acceso de Farmaindustria

Alba Ancochea
Directora de FEDER. Miembro del Consejo Editorial de newsRARE

Juan Carlos Valenzuela
Coordinador Regional de Farmacia en la Dirección General de Asistencia Sanitaria del Servicio de Salud de Castilla-La Mancha

Para abrir el diálogo en esta última mesa, Juan Oliva ha iniciado con una pregunta genérica dirigida a los participantes: ¿Qué impacto ha tenido la pandemia sobre el acceso a medicamentos huérfanos (MMHH)?”

Los participantes expusieron, a lo largo de este encuentro, que la pandemia ha tenido un claro efecto sobre la evaluación de medicamentos, el acceso y la financiación de los mismos.

En opinión de Toni Gilabert, el impacto sobre el acceso se ha debido a tres factores: 1) las consecuencias de la pandemia sobre la atención sanitaria, 2) las consecuencias sobre la investigación, y 3) el presupuesto que se ha gastado en la pandemia, cuyo impacto negativo sobre el acceso llega con cierto retraso y en forma de un periodo de “resaca” de ajuste presupuestario. “La pandemia evidentemente ha impactado en todo porque todo ha sido focalizado en el COVID-19 como como urgencia. Y creo que vamos a ver las consecuencias del presupuesto dirigido al COVID diferidas a futuro, lo mismo que en otras patologías”, consideró Gilabert. En el caso de las EERR, puntualizó que, al tratarse de pacientes concretos y muy controlados, duda de que haya un impacto significativo en los tratamientos que están en curso, aunque el retraso en el diagnóstico que ya se ha generado causará probablemente un “efecto cadena”. A esto, Juan Carlos Valenzuela ha agregado que la pandemia ha afectado al acceso a MMHH de personas cuyo tratamiento adecuado marca el límite entre una calidad y una esperanza de vida aceptable, y un impacto irreversible de la enfermedad, como son muchos de los pacientes con EERR. destacó que la evaluación de MMHH sigue diferentes criterios.

Por su parte, Alba Ancochea señaló que es necesario diferenciar entre al impacto en el acceso a los MMHH durante el estado de alarma y después del mismo. Durante el estado de alarma, no hubo mayores dificultades en el acceso a las terapias farmacológicas de los pacientes que ya estaban en tratamiento, gracias a una adecuada coordinación entre la administración pública y la industria farmacéutica. Esta coordinación facilitó la dispensación de estos fármacos, ya sea de manera domiciliaria, en farmacias o en centros de salud. “Este es uno de los esfuerzos que nos ha parecido más alentador de cara a futuro para poder conseguir que esta colaboración dé como resultado un mejor acceso” dijo la directora de FEDER. “Sin embargo, después del estado de alarma, los procesos se han ralentizado. Incluso hay varios fármacos todavía en espera de comercialización, debido a ese parón en los procesos administrativos que se dio durante el estado de alarma y también a la saturación actual tanto en la Agencia Española del Medicamento como en el Comité Interministerial de fijación de Precios”. El impacto de la pandemia en el acceso, según Ancochea, también se ha reflejado en dificultades de abastecimiento de algunos fármacos, y en el desfase de algunos de los protocolos de acceso a fármacos que ya estaban comercializados, que no se han actualizado.

En relación al financiamiento de los fármacos, se puso de manifiesto a lo largo del diálogo que la reasignación del gasto sanitario hacia el tratamiento de la COVID-19 hizo que, de forma consciente o inconsciente, las decisiones de financiación del Ministerio de Sanidad se hayan retrasado, al suponer el COVID un impacto presupuestario adicional. Los procesos de evaluación y de financiación de MMHH no se detuvieron durante la pandemia, pero han trabajado con un ritmo diferente. Los participantes coincidieron en que esto tendrá un efecto negativo en el medio y largo plazo, porque se ha dejado de aprobar medicamentos eficaces, efectivos y eficientes, lo cual va a generar que los pacientes tengan una peor calidad de vida y unas peores condiciones cuando por fin tengan acceso al medicamento.

Para conseguir mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos, hubo consenso en que es fundamental reducir la incertidumbre sobre los recursos económicos destinados a los MMHH.  Una de las sugerencias surgidas del debate entre los ponentes fue la de financiar los MMHH a nivel central. “Centralizar el riesgo implicaría reducir la presión económica de los que actualmente toman las decisiones de tratamiento”, puntualizó Gilabert.

De igual manera, los ponentes coincidieron en la importancia de invertir en las estructuras de evaluación del propio sistema, y dejaron clara la necesidad de una reformulación de todo el proceso de evaluación que, en el caso de los MMHH, debería tener un claro componente diferencial, por la incertidumbre inherente a las EERR. Se propuso crear una comisión de MMHH que homogeneice los criterios incluidos en las evaluaciones económicas y coordine a los organismos evaluadores. En palabras de Valenzuela, “Lo que tenemos que hacer es mejorar la estrategia de fijación de precios y de financiación pública de los medicamentos, con criterios transparentes, que sepamos cómo afectan en la decisión de aprobar o dar acceso a un medicamento. No basta con la relación de coste-efectividad. Es importante medir la innovación. Pero necesitamos una metodología transversal, para que todo el mundo tenga claro qué criterios utilizar a la hora de aprobar o de no aprobar un medicamento huérfano para una enfermedad rara”.

En la mesa se puso igualmente de manifiesto que existe la necesidad de evaluar resultados y vincular el pago de los tratamientos a los resultados obtenidos. Además, se consideró innecesario reevaluar lo que ya ha sido evaluado por parte de la EMA (eficacia y seguridad de las innovaciones terapéuticas). Para reducir la incertidumbre presupuestaria, la incertidumbre en los resultados de salud, y mejorar el acceso, los participantes estuvieron de acuerdo en que los modelos de riesgo compartido tipo “pago por resultados” son la clave. Para poder pagar por resultados es necesario monitorizar, y para ello habría que dotar de recursos a los hospitales, pero podría sobrecargar al clínico y esto generaría un impacto negativo.

Alba Ancochea consideró fundamental generar sistemas que permitan compartir datos y evidencias, para que realmente haya una coordinación de la información entre CCAA y entre países, para hacer frente a la escasez de evidencia. Además, consideró necesario que este proceso se regule desde el inicio, y que haya una colaboración de todas las partes involucradas desde el momento en el que un fármaco se presenta a la EMA para ser designado como huérfano y posteriormente es autorizado para su comercialización.

Algunos de los puntos clave surgidos de este último diálogo fueron los siguientes:

1. El acceso a la innovación en materia de MMHH sigue siendo una asignatura pendiente que necesita un abordaje tanto en la evaluación de los medicamentos como en su financiación.
2. La decisión de financiación tiene que estar vinculada a la incertidumbre, a través de la evaluación de resultados.
3. Sería deseable centralizar el riesgo financiero a nivel central, y no transferir el riesgo a las CCAA. Para ello, habría que desvincular el presupuesto de los organismos evaluadores. Se trata de hacer una evaluación más continuada para reducir la incertidumbre de las CCAA.
4. Impulsar el uso de las terapias génicas como tratamiento de las EERR, y diseñar acuerdos de riesgo compartido, como ya se está haciendo, pero de forma más generalizada.
5. Fomentar la importancia de la evaluación de los resultados.
6. No proporcionar tratamientos a los pacientes es una pérdida de oportunidad, y es un fracaso que un paciente no pueda acceder a un tratamiento cuando la relación beneficio-riesgo es favorable.
7. Tener en cuenta el criterio de necesidad no cubierta en el proceso de compra de un fármaco.
8. Crear una comisión central para la evaluación y de los MMHH.
9. Fomentar la colaboración entre los laboratorios, y los agentes sanitarios, económicos, políticos y sociales.

ACTO DE CLAUSURA

A lo largo del acto de clausura, a cargo de Dolores Fraga y Cristóbal Belda, se confirieron los siguientes mensajes:

• La pandemia de la COVID-19 ha afectado a la atención de las EERR y el acceso a los MMHH, además de afectar a las instituciones y las administraciones.
• La pandemia ha representado la oportunidad de pensar en nuevas estructuras de organización que permitan un trabajo coordinado entre instituciones.
• El uso de la tecnología ha ayudado a superar los problemas de comunicación más difíciles. Los modelos híbridos (presencial y remoto) de comunicación han llegado para quedarse.
• La COVID ha puesto de manifiesto el músculo investigador nacional de intentar buscar soluciones que no había antes, en busca de mejorar la calidad de vida de las personas con EERR y el acceso a los medicamentos huérfanos (MMHH).
• En el ámbito de las EERR, se debe seguir trabajando en aumentar la incorporación de MMHH a la prestación farmacéutica, con las mejores garantías, y sostenibilidad para el sistema sanitario.
• Es importante seguir creando registros de EERR, para monitorizar tratamientos y resultados, y obtener datos epidemiológicos.
• Iniciativas como este curso, informativas y formativas, son muy necesarias.
• El fomento a la atención integral del paciente es imprescindible.