ANTONI MONTSERRAT
Senior Expert for Cancer and Rare Diseases Directorate of Public Health (SANTE C-1) European Commission
RESUMEN
El artículo publicado por Adrian Towse (Office for Health Economics) y Michael Drummond (Center for Health Economics, University of York) plantea que las actuales políticas en el ámbito de los medicamentos huérfanos no cumplen con los objetivos para los que fueron diseñadas y abren un interesante debate sobre qué tipo de clarificaciones reglamentarias podrían constituir las bases para un rediseño de dichas políticas. El artículo deja claro que no pretende dar soluciones absolutas a los problemas identificados, pero que quieren establecer una especie de hoja de ruta sobre cómo afrontarlos. Los autores identifican cuatro grupos de problemas:
Encuestas recientes, que mencionan en el artículo, apuntan que la opinión pública no parece mostrar demasiado entusiasmo por una mayor atribución de recursos públicos a quienes sufren una enfermedad rara en detrimento de quienes sufren una enfermedad crónica común. Los autores creen que la población encuestada ha podido estar influenciada por la forma en que las preguntas se formulaban en los cuestionarios y que, en este tipo de cuestiones complejas, sería necesario plantearse el uso de otros métodos para establecer las preferencias. Quizás sería más adecuado el uso de preguntas más directas sobre financiación de ciertas enfermedades que listas de preocupaciones que parezcan competir entre ellas. Los autores entienden que clarificar las preferencias de la sociedad debe ser la primera de las prioridades a la hora de definir políticas de salud pública más eficaces.
La cuestión del cómo se establecen los precios de los medicamentos huérfanos y del cómo se establecen las políticas de reembolso continúa siendo el tema clave. Los autores lo consideran como el primero de los problemas a resolver y sugieren respuestas en una forma que puede ser calificada, como mínimo, de discutible. Su posición es la de reconocer, con carácter previo, que los medicamentos huérfanos no son coste-efectivos ateniéndose a los criterios más al uso. En consecuencia, no les parece oportuno fiarlo todo a su evaluación clínica cuando, tal vez, conviene fijar objetivos claros en cuanto al tipo de destinatario a quien se podrían administrar, lo que redundaría en un mejor uso de los fondos disponibles, habida cuenta del precio de dichos medicamentos y de sus dificultades de reembolso.
Las nuevas terapias incluyen cada vez más una aproximación personalizada al paciente (medicina personalizada) que incluye avances sustanciales en tratamientos cada vez más individualizados. Los autores creen que eso abre una vía para que algunas compañías farmacéuticas puedan sentir la tentación de querer convertir enfermedades y medicamentos ordinarios en tratamientos y medicamentos huérfanos. Un problema, que para poder resolverse, podría precisar de una cierta redefinición del concepto de enfermedad rara en los organismos reguladores, de forma que pueda cancelarse la designación, como medicamentos huérfanos, de aquellos, que de hecho, se estén utilizando en indicaciones no huérfanas.
Finalmente, los autores plantean que el mayor reto en las actuales políticas de medicamentos huérfanos es el de tener políticas activas que estimulen la investigación planteadas de forma conjunta con las eventuales políticas de reembolso. Desde un punto de vista práctico no ven sentido, en un contexto de recursos escasos, a invertir recursos en investigación de productos que no van a usarse. Para ello proponen una clara definición desde los organismos reguladores de cuáles son las prioridades en el ámbito de la investigación y qué productos son los más suscep- tibles de recibir esos deseados reembolsos.
La conclusión final de los autores es que sin cambios sustanciales en las políticas actuales sobre medicamentos huérfanos las compañías farmacéuticas acabarán por no responder a las políticas de incentivos actualmente en marcha y no desarrollarán medicamentos huérfanos ante la incertidumbre sobre su eventual reembolso desde los sistemas públicos de salud.
COMENTARIO
Como se establece en la reglamentación europea y en la política europea en el ámbito de las enfermedades raras, los pacientes que sufren afecciones poco frecuentes tienen derecho a medicamentos cuya calidad, seguridad y eficacia sean equivalentes a las de los medicamentos de que se benefician los demás pacientes. Por consiguiente, los medicamentos huérfanos deben seguir el procedimiento de evaluación habitual. La medicina personalizada no significa la evaluación personalizada de los medicamentos a recibir.
La gran disparidad en los umbrales que establecen los diferentes países para el coste aceptable por AVAC (años de vida ajustados por calidad) se ve influida por la perspectiva que adoptan en el momento de realizar la evaluación de los costes y los beneficios de la utilización de un medicamento. Es cierto, como indican los autores, que establecer objetivos claros en materia de investigación y desarrollo, ligados a las capacidades del sistema para reembolsar ciertos medicamentos, pueda ayudar a la empresa farmacéutica a seleccionar sus dianas terapéuticas.
En el caso de los medicamentos huérfanos, cuya eficacia y coste son aspectos que suscitan cierta problemática, la definición de un umbral para el AVAC se convierte en una estrategia difícil de articular por sí sola si no se define muy claramente una perspectiva que permita tomar una decisión más allá del punto de vista del que gestiona el “presupuesto para medicamentos”.
Un aspecto no tratado en el artículo es el hecho de que las decisiones sobre el reembolso de un medicamento deben seguir siendo competencia de las autoridades nacionales, pero debería existir una cooperación paneuropea. Esto permitiría a las autoridades nacionales adoptar un enfoque europeo de colaboración para negociar los precios de los medicamentos con las empresas farmacéuticas, en vez de ser en los distintos países, o incluso a nivel regional u hospitalario.
