Dra. Mónica Almiñana Riqué
Gerente del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe, Valencia
P1. Los medicamentos huérfanos constituyen un reto importante en la gestión farmacoterapéutica de los hospitales. ¿Qué implicaciones puede suponer a nivel hospitalario el manejo de un paciente con una enfermedad rara o ultra-rara?
MA: A nivel hospitalario, las implicaciones del manejo de estos pacientes son siempre muy complejas. Por supuesto, necesitan hospitales, que normalmente son los hospitales terciarios, donde haya médicos especialistas en estas enfermedades.
En estos momentos, el Sistema Nacional de Salud sólo tiene autorizados aproximadamente unos 70 medicamentos huérfanos para todas las enfermedades raras, que son muchísimas. Debido a su elevado coste, estos fármacos suponen un impacto muy importante en el presupuesto de Farmacia de cualquier organización sanitaria, sin excepciones. La dificultad radica en que son gastos no planificables, ya que no sabemos cuánta gente va a padecer alguna enfermedad de estas características, o si estas personas viven en nuestra comunidad. Hay hospitales que a veces tienen que atender a toda una familia afectada por la misma enfermedad rara, lo que implica un elevado gasto en medicamentos para estos pacientes. Por ejemplo, la enfermedad de Pompe es una enfermedad muy poco frecuente, pero que tiene un coste de 400.000 euros al año. A este gasto no esperado y muy elevado que genera que el presupuesto se salga totalmente de lo previsto, se le denomina gasto catastrófico. En un hospital como el nuestro, supondría un 0,05% del gasto total, pero en otro hospital, más pequeño puede llegar a suponer el 0,15%. Por ello, hay que buscar la manera de financiar estos fármacos, sin que ello suponga un desequilibro en el entorno hospitalario de esa población o de esa comunidad.
P2. ¿Cómo se maneja actualmente una situación como ésta en un hospital como La Fe?
MA: El Hospital Universitari i Politècnic La Fe es de referencia y eso hace que tengamos muchos pacientes con enfermedades raras. A su vez, este hecho tiene una implicación importante en el presupuesto de Farmacia. Actualmente tiene un valor aproximado de un 16%, lo que significa que casi 23 millones de euros de nuestro presupuesto en Farmacia lo empleamos para medicamentos que se usan en enfermedades poco frecuentes. Esta situación nos obliga a buscar de qué manera podemos implementar nuevas estrategias que nos permitan medir los resultados en salud de estas patologías y buscar qué otras fórmulas de financiación podrían existir para mantener el acceso a la innovación, el acceso a los tratamientos y que, al mismo tiempo, puede ser sostenible para el sistema.
P3. En su opinión, ¿hacia dónde deben dirigirse los esfuerzos para mejorar la situación?
MA: Sinceramente, creo que podemos hacerlo en dos sentidos. Por un lado, la creación y actualización de los registros que permitan apoyar las decisiones clínicas que tomamos respecto a estos medicamentos. Tenemos demasiados enfermos dispersados por muchos sitios. Tendríamos que poder tener registros únicos de estas enfermedades y también de los resultados de los fármacos que usamos. Todo ello, permitiría poder aplicar, de la mejor manera posible, los nuevos medicamentos que están siendo aprobados y garantizar, por supuesto, la calidad asistencial. Por otro lado, aunque sea algo más arriesgado, sería interesante que las unidades de referencia de todo el país, que tratan enfermedades específicas, tuvieran los protocolos mucho más unificados de lo que están hoy en día, para poder avanzar todos juntos para mejorar esta situación. Esto también nos permitiría crear un fondo específico para estas patologías que sería mucho más equitativo para todo el territorio.
P4. Los acuerdos de riesgo compartido son una herramienta de financiación en auge ¿qué opina de este tipo de instrumentos? ¿cómo cree que podría optimizarse su uso?
MA: Personalmente, me gustan los acuerdos de riesgo compartido. Son una nueva forma de financiar tratamientos. En este nuevo escenario la relación entre los responsables de la compra, es decir, los hospitales públicos o los gobiernos públicos, y los proveedores de medicamentos – la industria farmacéutica– se basa en un nuevo lenguaje. Adquirimos riesgos compartidos y beneficios, por supuesto. Así, conseguir un contrato, donde podamos medir los resultados, es algo que nos beneficia a todos y, además, es una nueva manera de dialogar con la industria farmacéutica. El problema en estas enfermedades concretas es que tenemos mucha incertidumbre en los resultados, debida a la “n” pequeña que hace que los fármacos, en ensayo clínico, se prueban en poca gente, con lo cual, no podemos saber cuál es el resultado final en salud si no nos ponemos a trabajar en este tipo de contratos y nos ponemos de acuerdo en qué es lo que tenemos que medir. En mi opinión, es un buen camino a seguir. Tenemos que avanzar en materia de acuerdos de riesgos compartido, para elevarlos a nivel autonómico, o incluso nacional, para este tipo de enfermedades, que son muy pocas y en las que el objetivo final es el mismo para todos: conseguir el máximo beneficio en salud a un coste que nos permita continuar disfrutando de una sanidad universal, como el que actualmente tenemos.
