Social/economic costs and health-related quality of life in patients with spinal muscular atrophy (SMA) in Spain – Autores: López-Bastida J, Peña-Longobardo LM, Aranda-Reneo I, Tizzano E, Sefton M, Oliva-Moreno J. Orphanet J Rare Dis. 2017 Aug 18;12(1):141
The Economic Impact and Health-Related Quality of Life of Spinal Muscular Atrophy. An Analysis across Europe – Autores: Peña-Longobardo LM, Aranda- Reneo I, Oliva-Moreno J, Litzkendorf S, Durand-Zaleski I, Tizzano E, López-Bastida J. Int J Environ Res Public Health. 2020 Aug 5;17(16):5640
JUAN OLIVA MORENO
Catedrático del Departamento de Análisis Económico y miembro del Seminario de Investigación en Economía y Salud (SIES), Universidad de Castilla-La Mancha
RESUMEN:
El objetivo de los trabajos revisados fue estimar el impacto socioeconómico ocasionado por la atrofia muscular espinal (AME). Para tal fin se diseñó un cuestionario específico, el cual, con la ayuda de asociaciones de pacientes, se hizo llegar a las personas cuidadoras de pacientes afectados por AME durante los meses de julio a noviembre de 2015. El número final de participantes válidos ascendió a 81 personas con AME y sus cuidadores en España, a 34 en Reino Unido, a 27 en Francia y a 25 en Alemania.
Los costes monetarios estimados para el año 2014 ascendieron a 33.700 € por persona con AME en el caso de España, a 54.300 € en el Reino Unido, a 32.000 en Francia y a 52.000 € en Alemania. Aun siendo elevadas las cifras de gasto sanitario en todos los países y las de servicios sociales en algunos (Alemania), la principal partida de coste es la que corresponde con la valoración del tiempo de las personas cuidadoras.
En relación con la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS), se empleó el instrumento genérico EQ-5D de 3 respuestas por dimensión para los pacientes (dada su corta edad, en su mayoría niños, respondían las personas cuidado- ras) y el EQ-5D-5L (5 respuestas por dimensión) para valorar la CVRS de las personas cuidadoras. Asimismo, se emplearon otros instrumentos como el índice de Barthel para los pacientes y la escala de Zarit para valorar la sobrecarga de las personas cuidadoras. Los resultados indican (1) una muy pobre CVRS para los pacientes; (2) una CVRS muy por debajo de la media de la población general de su misma edad y sexo para las personas cuidadoras; (3) una fuerte heterogeneidad de resultados entre países en los valores de CVRS (los valores de los pacientes en Alemania, aunque bajos, lo son mucho menos que en los otros tres países; los valores de CVRS de las personas cuidadoras en España y Francia están muy por debajo de los valores de Reino Unido y Alemania); (4) una baja percepción de sobrecarga pese al elevado número de horas dedicado al cuidado (casi 7 horas diarias de media); y (5) los valores del índice de Barthel muestran una severa dependencia funcional en los pacientes de los cuatro países.
Las conclusiones de ambos trabajos coinciden en señalar el fuerte impacto socioeconómico ocasionado por la AME. El elevado coste, no solo el sanitario sino también el derivado del tiempo de las personas cuidadoras, y la baja CVRS de los pacientes son dos expresiones de dicho impacto, no independientes sino fuertemente correlacionadas. Adicionalmente, la inclusión de resultados en salud y procesos de las personas cuidadoras ofrece una panorámica más rica sobre el impacto de la enfermedad y aporta una información a tener en cuenta por parte de los decisores públicos.
COMENTARIO
La AME es una enfermedad genética que ataca a las neuronas motoras que se encuentran en la médula espinal. Ello provoca el debilitamiento muscular, afectando la movilidad de las personas, así como su capacidad de controlar la cabeza y el cuello, beber o ingerir alimentos e incluso respirar.
Como en otras enfermedades de baja prevalencia, las dificultades de vivir con AME comienzan con un proceloso y a menudo largo proceso diagnóstico. Con el progreso de la enfermedad, la mayoría de los pacientes requieren de la ayuda de personas cuidadoras, principalmente de familiares directos, para poder desarrollar sus actividades básicas de la vida diaria.
El objetivo de los trabajos revisados fue estimar el impacto socioeconómico ocasionado por la AME, entendiendo que ello no se limita únicamente a los costes sanitarios y los servicios sociales. En efecto, este impacto también incluye el valor del tiempo de las familias, y no es satisfactorio reducirlo a la dimensión del coste monetario cuando cabe la posibilidad de identificar y medir otros costes de oportunidad sociales que recaen sobre los pacientes y sobre sus personas cuidadoras.
Para ello se emplean varios instrumentos, la mayoría de ellos pertenecientes al ámbito de los Patient Reported Outcome Measures (PROM), pero también considerando otros que pertenecerían a la familia de los Patient Reported Experience Measures (PREM), si bien en el caso de PROM y PREM no solo nos centramos en las experiencias y resultados de los pacientes sino en la figura clave de las personas cuidadoras.
Ello es necesario puesto que, en muchas enfermedades como la AME, los efectos van más allá de los propios pacientes. Aunque estos efectos han recibido varios nombres, últimamente en la literatura ha cobrado fuerza la denominación de spillover effects (efectos de derrame). El tiempo que se dedica al cuidado es uno de los efectos más nombrados y estudiados, pero, de la mano del mismo, en enfermedades que requieren una fuerte dedicación de tiempo y/o un cuidado prolongado a lo largo de muchos años, ello también se traduce en otro tipo de efectos sobre la salud (cansancio físico y mental, necesidad de recibir tratamiento, etc.), sobre el estatus y las oportunidades laborales (incapacidad de trabajar fuera del hogar, forzar horarios, pérdidas de días de trabajo, pérdidas de oportunidades de ascenso laboral, entre otros), así como sobre múltiples aspectos familiares y sociales (no tener tiempo para la pareja, los amigos, para cuidarse uno mismo o a otros miembros de la familia, para ir de vacaciones, para disfrutar de tiempo de ocio, etc.). Lógicamente, muchos de estos efectos son negativos sobre las dimensiones mencionadas, pero tampoco debemos obviar que se pueden generar otros aspectos positivos de satisfacción con el cuidado, mucho menos estudiados en la literatura científica sobre el tema, como serían sentirse más cercano a la persona cuidada, mayor autoestima, empatía o satisfacción con la propia vidai.
Por tanto, la incorporación del punto de vista de otros agentes, como las personas cuidadoras, es imprescindible tanto por ser necesaria su percepción como proxy de la del paciente en varias enfermedades (niños pequeños, personas con deterioro cognitivo avanzado), como por los propios efectos ocasionados por las enfermedades, los cuales trascienden el bienestar del paciente e impactan con intensidad en su entorno afectivo cercano.
Dos reflexiones para cerrar este comentario. La primera es que debemos invertir esfuerzos en el desarrollo de instrumentos PREM y PROM adaptados a cada patología y, tan importante como lo anterior, necesitamos incorporarlos en la información relevante para clínicos, pacientes y familia sobre el estado y progreso de la enfermedad. No descubro nada nuevo y posiblemente este comentario sea altamente compartido y figure en muchos otros puntos de este número. Los instrumentos genéricos como el EQ-5D son necesarios. Nos aportan una visión de la CVRS de las personas que padecen una enfermedad respecto a otras e incluso respecto a la población general en una métrica común y, por tanto, comparable. Sin embargo, al no haber sido desarrollados específicamente para analizar los efectos de una enfermedad concreta, habrá aspectos relevantes que queden fuera de su alcance. Por tanto, una falsa disyuntiva es instrumentos genéricos vs. específicos, cuando lo útil y apropiado sería instrumentos genéricos más específicos.
Debemos invertir esfuerzos en el desarrollo de instrumentos PREM y PROM adaptados a cada patología, e incorporarlos en la información relevante para clínicos, pacientes y familia sobre el estado y progreso de la enfermedad.
La segunda idea guarda relación con los resultados encontrados no ya en los pacientes afectados por la AME sino en las propias personas cuidadoras. La elevada dedicación en términos de tiempo y los pobres resultados alcanzados en términos de su CVRS, especialmente en España y Francia, deben conducir a la reflexión de que las personas cuidadoras deben ser consideradas, primero, como un recurso esencial dentro del propio circuito de cuidados de la salud y, por ello, segundo, como agentes con los que compartir decisiones de una manera mucho más participativa y con peso claro y explícito en las mismas. Por tanto, y tercero, dentro de los recursos movilizados, se debe considerar expresamente los dedicados a formar, informar y cuidar a las personas cuidadoras. La gran heterogeneidad existente en Europa en materia de derechos, políticas formales de apoyo y visibilidad de la actuación de las personas cuidadoras nos indica que el margen de mejora en esta materia es muy amplio y el número de posibles acciones a desempeñar, elevado.
