MARÍA PEDROSA DELGADO

Directora Médica BioCryst Iberia

BioCryst es una compañía que se ha destacado en el desarrollo de medicamentos innovadores para enfermedades raras. ¿Cuál es la visión de la compañía respecto a las enfermedades raras y el impacto que sus tratamientos pueden tener en la calidad de vida de los pacientes?

MP: BioCryst Pharmaceuticals es una empresa biotecnológica global comprometida con el desarrollo de medicamentos innovadores, encaminados a mejorar la vida de las personas que padecen enfermedades raras. Las enfermedades raras o poco frecuentes son severas, crónicas y progresivas, causando un gran impacto a las personas afectadas y a su entorno familiar y social. Además, hay muy pocos tratamientos disponibles para estas enfermedades, por lo que el compromiso de BioCryst es firme en esta área: tenemos el objetivo de poner a disposición de los pacientes medicamentos innovadores que cambien el curso de estas patologías.

¿Cómo ha evolucionado la estrategia de BioCryst en el ámbito de los medicamentos huérfanos y cuáles han sido los mayores retos que han enfrentado en este campo?

MP: BioCryst era, hasta hace relativamente poco tiempo, una empresa puramente investigadora y ha aprovechado su larga experiencia en el diseño de fármacos guiado por estructura para desarrollar terapias orales pioneras, basadas en proteínas y moléculas pequeñas, para el abordaje de enfermedades raras. Nuestra estrategia ha evolucionado hasta poner a disposición de los profesionales sanitarios nuestro primer fármaco. En este sentido, BioCryst ha comercializado ▼ Orladeyo® (berotralstat), el primer inhibidor oral de la calicreína plasmática indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes de 12 años en adelante (1).

Las enfermedades raras presentan una prevalencia tan baja que requieren esfuerzos combinados, tanto en el proceso de investigación y desarrollo con los ensayos clínicos, como acerca de la falta de información médica sobre la patología y también en los procesos regulatorios y de acceso al mercado. Por todo ello, es necesario trabajar de forma coordinada con todos los agentes del sector para conseguir seguir avanzando en su manejo.

Los medicamentos huérfanos suelen implicar procesos de investigación y desarrollo prolongados y costosos.¿Qué iniciativas ha llevado a cabo BioCryst para superar estos obstáculos y acelerar la llegada de sus terapias al mercado?

MP: BioCryst es líder en el diseño de fármacos guiado por estructuras con el objetivo de obtener nuevas moléculas para el tratamiento de enfermedades raras.

Aprovechamos nuestra experiencia en biología estructural para identificar la proteína diana que desempeña un papel clave en una enfermedad determinada y determinar su estructura tridimensional. Los científicos de BioCryst diseñan y sintetizan los fármacos candidatos, átomo a átomo, para que encajen en el sitio activo de la proteína, suprimiendo así su actividad biológica.

Por otro lado, buscamos formas de facilitar a los pacientes el acceso más rápido a nuevos tratamientos, sobre todo en enfermedades raras en las que las opciones pueden ser limitadas y tener un impacto significativo en la calidad de vida y, a menudo, en la esperanza de vida. En este espacio, buscamos siempre, desde todos los Departamentos, trabajar de forma sinérgica para lograr obtener el mayor impacto. La colaboración con asociaciones de pacientes y otros actores del ecosistema sanitario es clave en este sector.

¿Qué papel juegan estos aliados estratégicos en los proyectos de BioCryst relacionados con las enfermedades raras?

MP: Creemos en un enfoque colaborativo y trabajamos estrechamente con todos los actores del entorno sanitario: agencias reguladoras, organismos sanitarios nacionales y regionales, profesionales sanitarios y organizaciones de pacientes, para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Los científicos diseñan y sintetizan los fármacos candidatos para que encajen en el sitio activo de la proteína, suprimiendo así su actividad biológica

Este es un momento emocionante para BioCryst. Nuestro crecimiento a escala mundial y local abre grandes oportunidades para todos: los pacientes a los que servimos, nuestro equipo y todos los agentes del Sistema Nacional de Salud.

Mirando al futuro, ¿cuáles son las áreas de investigación más prometedoras en las que BioCryst está trabajando para abordar las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades raras?

MP: En el caso del AEH, con nuestro medicamento ya comercializado, Orladeyo® (berotralstat), hemos dado un paso más allá teniendo en cuenta las necesidades médicas no cubiertas hasta la fecha y desarrollando así el primer tratamiento oral para la profilaxis a largo plazo (2). En este sentido, también estamos investigando en la actualidad para los pacientes pediátricos que sufren esta enfermedad rara y no tienen alternativas orales, especialmente importantes para estos pacientes.

Además de nuestros productos comercializados, estamos desarrollando potenciales terapias para enfermedades raras y graves, como el síndrome de Netherton y el edema macular diabético (EMD). Adicionalmente, también estamos desarrollando terapias para el tratamiento de enfermedades mediadas por el complemento, incluyendo inhibidores orales de las principales vías del sistema del complemento.

Su caso es particularmente interesante pues antes de estar en BioCryst como Directora Médica era alergóloga en el CSUR (Centros, Servicios y Unidades de Referencia) de angioedema hereditario en el Hospital La Paz.¿Cómo ha vivido en estos últimos años la evolución del manejo del angioedema hereditario desde ambas perspectivas?

MP: La evolución del manejo del AEH, en los últimos años, ha sido verdaderamente significativa, y he tenido el privilegio de ser testigo de este progreso desde dos perspectivas complementarias: como alergóloga en el CSUR de AEH y, más recientemente, como Directora Médica en BioCryst.

Trabajar en un CSUR me ha permitido estar en contacto directo con pacientes y sus familias, lo que me ha hecho entender profundamente sus necesidades y desafíos diarios. Durante esa etapa, la prioridad ha sido proporcionar un tratamiento eficaz en momentos de crisis y optimizar la profilaxis para prevenir ataques, utilizando los tratamientos disponibles en ese momento. El cambio a lo largo de los años ha sido significativo: hemos pasado de abordar el AEH tratando los ataques de manera reactiva, hacia un enfoque proactivo de prevención personalizada, minimizando la carga de la enfermedad y de los tratamientos.

Esto ha sido posible gracias a los avances biotecnológicos, el desarrollo de terapias específicas dirigidas y a la colaboración entre la comunidad científica, las asociaciones de pacientes y la industria farmacéutica. Sin embargo, en paralelo, se percibía una creciente necesidad de innovaciones terapéuticas que ofrecieran no solo eficacia y seguridad, sino, una mejoría tangible en la calidad de vida de los pacientes.

Como Directora Médica en BioCryst, he podido contribuir desde una perspectiva estratégica y científica al desarrollo, aprobación y acceso de una nueva opción terapéutica que responde a esa necesidad. La introducción de Orladeyo® (berotralstat) supone un antes y un después en el manejo del AEH, principalmente porque es el primer tratamiento profiláctico oral específico (1,3,4). Este avance no solo amplía las opciones de tratamiento, sino que también ofrece una enorme mejoría en la experiencia diaria de los pacientes.

Hasta la fecha, los tratamientos disponibles requerían inyecciones intravenosas o subcutáneas, lo que supone una importante carga de tratamiento para los pacientes, consumiendo tiempo y recursos.

Orladeyo®, al ser una opción oral, facilita a los pacientes el manejo de su enfermedad con facilidad y autonomía, representando el principio de «normalización» defendido por las guías de manejo de AEH (4). Esto permite a las personas recuperar una sensación más convencional de normalidad, disminuyendo las interrupciones en su vida diaria y mejorando su calidad de vida.

En mi opinión, ahora más que nunca, los pacientes y sus médicos tienen una opción que integra eficacia y conveniencia, fomentando una mayor adherencia y satisfacción con la terapia. Este cambio, sin ninguna duda, ha tenido un impacto clínico, emocional y social, representando un paso fundamental hacia la normalización como objetivo principal en el manejo del AEH.

Desde mi posición actual, mantengo como prioridad el escuchar a pacientes y a profesionales de la salud para garantizar que las innovaciones estén alineadas con las necesidades reales de quienes viven con AEH. Es un momento apasionante en la historia del manejo de esta enfermedad, y estoy agradecida de poder contribuir a este cambio tan positivo.

ORL-ES-MA-2024-008 Elaborado en Diciembre 2024 ▼ Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

Para más información, consulte la ficha técnica de Orladeyo® en https:// cima.aemps.es/cima/publico/detalle. html?nregistro=1211544001.

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