Modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR: DE DÓNDE VENIMOS Y HACIA DÓNDE VAMOS

Por

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3 de noviembre de 2022

Carlos Dévora, Fernando Abdalla, Néboa Zozaya.

Departamento de Farmacoeconomía y Acceso al Mercado y Departamento de Economía de la Salud, Weber

Los procesos de decisión de financiación de tecnologías sanitarias, en general, y más específicamente, de medicamentos dirigidos al tratamiento de las enfermedades raras (EERR), conllevan un cierto grado de riesgo para las autoridades sanitarias. Esto se debe a la ausencia de información “perfecta” sobre diversos aspectos relevantes, como pueden ser el impacto presupuestario final resultante o la efectividad en vida real, en parte por la mayor incertidumbre asociada a este tipo de medicamentos debido a la mayor dificultad para realizar ensayos clínicos y generar evidencia sólida en un periodo de tiempo estándar^1,2.

Por su parte, el riesgo asociado a la introducción de un medicamento dirigido a una EERR no solo recae sobre el pagador, sino que la compañía farmacéutica también se enfrenta a incertidumbres sobre el reembolso público, los plazos temporales, el precio fijado y el volumen de producto demandado^1,3, de ahí que ambas partes tengan incentivos a acordar fórmulas de financiación que reduzcan riesgos.

Tradicionalmente, la financiación de estos medicamentos se basaba en el establecimiento de precios máximos para cada producto, considerando aspectos como el beneficio terapéutico, la población diana, la existencia de alternativas o el grado de innovación, entre otros. Sin embargo, en aras de hacer frente a las incertidumbres existentes, en los últimos años algunos países han introducido modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR como mecanismos de vinculación de la financiación de estos medicamentos (sobre todo, los de mayores costes) a los resultados obtenidos, ya sean financieros o en términos de mejoras en salud^1-3.

El objetivo de este artículo es revisar la implementación de distintos esquemas de financiación para incorporar la innovación terapéutica de medicamentos dirigidos a EERR en el Sistema Nacional de Salud (SNS). Para ello, describiremos los principales tipos de modelos existentes en la literatura, con sus ventajas e inconvenientes, para luego ejemplificar su utilización en el campo de las EERR en España y en Europa. Asimismo, daremos ejemplos de su aplicación en el campo de las terapias avanzadas. Finalmente, analizaremos los requerimientos para su puesta en marcha, y sugeriremos algunas propuestas para reducir las barreras existentes de cara a su implementación.

Tipos de modelos, ventajas e inconvenientes

Los modelos innovadores de financiación se dividen fundamentalmente en dos grupos: los basados en resultados financieros y los basados en resultados en salud. En ambos casos, el objetivo es la reducción de la incertidumbre intrínseca a los procesos de financiación, si bien cada tipo de modelo está orientado a mitigar riesgos de distinta naturaleza. Así, mientras que los modelos basados en resultados financieros son mecanismos para reducir la incertidumbre ligada al impacto presupuestario de la adquisición de la innovación sanitaria, los modelos basados en resultados en salud pretenden reducir la incertidumbre acerca de la efectividad y coste-efectividad de estos medicamentos (Figura 1)^1,4.

Modelos basados en resultados financieros

Los modelos basados en resultados financieros son contratos comerciales mediante los cuales se pretenden reducir incertidumbres relacionadas con el impacto presupuestario. A continuación, se describen los principales tipos de acuerdos de esta categoría^{1,4,5^.}

Precio-volumen: vinculan el precio y el volumen, generalmente mediante un menor precio unitario para un mayor volumen de ventas. Estos acuerdos incentivan a los fabricantes a no aumentar sus ventas más allá de lo razonable, o que el medicamento en cuestión no se prescriba para una indicación distinta a la aprobada.
Descuentos: estos acuerdos se caracterizan por el ofrecimiento de descuentos por parte del fabricante al pagador sobre el coste por paciente, o devoluciones de dinero / entrega de medicamento de forma gratuita. Estos modelos contribuyen a la autorización de la financiación de medicamentos que de otra manera quedarían excluidas de la financiación, por su elevado coste.
Techos de gasto (“Budget / cost-capping”) o utilización (“Utilization / dose-capping”): establecen un límite en el coste total acumulado, o bien, un tope de utilización. Superados dichos limites, el fabricante asume la totalidad (o una parte) del coste del tratamiento. El pagador se asegura así de que el impacto presupuestario real no diste demasiado del inicialmente previsto.
Acuerdos de iniciación al tratamiento: el fabricante paga la totalidad (o una parte) de los costes correspondientes al ciclo inicial del tratamiento previamente a la financiación de este, a la espera de tener suficiente evidencia (eficacia o efectividad) para poder convencer al pagador de que merece la pena financiar su producto.
Acuerdos de participación en el mercado: se definen por el establecimiento de un precio reducido cuando el producto se establece por primera vez en el mercado. Con ello, el proveedor tiene como objetivo aumentar su cuota de mercado.

Modelos basados en resultados de salud

Los modelos basados en resultados de salud son aquellos a través de los cuales el pago del medicamento se establece en función del efecto producido sobre los resultados clínicos o de coste-efectividad en la práctica clínica real. Los principales tipos de acuerdos son los que se detallan a continuación^1,4,5:

Pago por resultados: en este tipo de acuerdo, el fabricante realiza devoluciones o ajustes de precio si su medicamento no satisface los resultados en salud inicialmente pactados. Estos resultados se pueden medir en términos de resultados clínicos finales (supervivencia global, reducción de mortalidad, etc.), intermedios (supervivencia libre de progresión, biomarcadores, etc.) o de coste-efectividad (coste por año de vida ajustado por calidad, etc.).
Cobertura bajo la búsqueda de evidencia: el financiador se responsabiliza del pago del medicamento condicionado a que el fabricante realice un estudio científico que permita la recogida de evidencia adicional que corrobore sus beneficios en la práctica real. En el caso de la realización de un ensayo clínico, el pago se realiza a la población participante del ensayo. Por su parte, si se realiza un estudio observacional a mayor escala, se realiza el pago a toda la población diana, independientemente de haber participado o no en dicho estudio.
Continuación del tratamiento condicionada: para cada paciente, el pagador decide mantener o retirar la cobertura del medicamento en función del nivel de consecución de una serie de resultados clínicos a corto plazo. Con ello, se garantiza que solo los pacientes que realmente se beneficien del tratamiento seguirán recibiendo el mismo.
Pago vinculado al proceso del cuidado: bajo este tipo de acuerdos, se reembolsa el coste de la tecnología (p.ej., test diagnóstico) en función del impacto que éste tenga en el proceso del cuidado (por ejemplo, si la utilización de este test permite la reducción de tratamientos que no son necesarios). Este tipo de acuerdos se utiliza más para tecnologías sanitarias que para medicamentos.

Ventajas e inconvenientes

Los modelos innovadores de financiación presentan una serie de ventajas. Siempre y cuando estén bien gestionados, pueden beneficiar a todos los agentes implicados: (i) para los financiadores: reducción de la incertidumbre, optimización de la asignación de recursos, mayor eficiencia en la práctica clínica real; (ii) para la industria farmacéutica: mayor acceso a mercado, recuperación de la inversión realizada, mejora real de la efectividad (incentivos a mejoras continuas en el producto); (iii) para los profesionales sanitarios: disponibilidad de un acuerdo protocolizado basado en indicadores clínicos, que permita la recogida solamente de los datos relevantes; correcta selección de pacientes que necesitan el medicamento; (iv) para los pacientes: un mayor acceso a tratamientos de precio elevado, mejor seguimiento de los resultados clínicos, rapidez en el acceso^1,3.

Sin embargo, también existe evidencia sobre los riesgos y limitaciones a la hora de implementar dichos modelos. Por un lado, estos acuerdos pueden acarrear una excesiva carga burocrática y costes administrativos en una primera fase, así como elevados recursos destinados a su supervisión y evaluación en una fase posterior. Además, su puesta en marcha generalmente requiere la existencia de potentes sistemas de información, que permitan la realización de un seguimiento fiable de los resultados obtenidos. Asimismo, la empresa comercializadora de la innovación podría ajustar los precios al alza en espera de suscribir estos acuerdos con la entidad financiadora, lo cual restaría atractivo a estos esquemas. Finalmente, estos contratos pueden dar lugar a problemas de confidencialidad debido a la necesidad de manejar y transferir datos personales de los pacientes^1,3.

Utilización de los modelos alternativos de financiación en EERR en Europa

Dada la baja frecuencia de las EERR6, los medicamentos huérfanos (MMHH) generalmente llegan al mercado con una escasa evidencia clínica, debido al bajo número de pacientes, y con precios elevados bajo los cuales no se cumplen los criterios estándar de coste-efectividad⁷. Algunos estudios estiman que en 2024 el coste de los MMHH podría alcanzar los 242 mil millones de dólares, representando una quinta parte de las ventas de medicamentos en todo el mundo, con una tasa de crecimiento anual del 12,3% entre 2019 y 2024, que es aproximadamente el doble de la prevista para el mercado de medicamentos no huérfanos⁸.

En este contexto, los MMHH se consideran unos candidatos idóneos para aplicar modelos innovadores de financiación, permitiendo así una mayor eficiencia de los sistemas sanitarios, especialmente cuando las negociaciones se producen en una fase temprana^1,3.

En los últimos años, la proporción de gasto público destinada a los MMHH ha aumentado en la mayor parte de países europeos, lo que ha despertado un gran interés por acordar nuevos criterios y condiciones de reembolso, basados, fundamentalmente, en cuestiones económicas y de eficacia¹⁰. Una revisión llevada a cabo por Morel et al en 2013, en la que se identificaron 42 acuerdos de riesgo compartido (ARC) para 26 MMHH implementados entre 2006 y 2012 en cinco países europeos (Bélgica, Italia, Países Bajos, Suecia y Reino Unido), encontró que el 55% de estos acuerdos estaban basados en resultados en salud, en su mayoría, en forma de cobertura con desarrollo de evidencia. Por su parte, entre los acuerdos basados en resultados financieros, los más frecuentemente utilizados fueron aquellos en forma de descuentos (aproximadamente, en un 70%). Italia se posicionó como el país con mayor número de acuerdos de este tipo, seguido de los Países Bajos y Reino Unido, y los medicamentos oncológicos fueron los principales objetivos de los ARC¹¹.

Sin embargo, hoy en día, la información relativa a estos nuevos enfoques de financiación en el contexto de los MMHH es limitada. A efectos de la experiencia acumulada y la transparencia de los resultados obtenidos, cabe destacar positivamente la información suministrada en Australia, Inglaterra e Italia^{12^.}

La experiencia del NHS británico es quizás una de las mejor documentadas, con unos esquemas de financiación equivalentes a los ARC que reciben el nombre de Patient Access Schemes (PAS). Hasta 2021, el NHS disponía de 329 acuerdos de financiación vigentes para medicamentos, en su mayoría oncológicos, de entre los cuales al menos 57 se habían suscrito con MMHH, lo que supone, aproximadamente una quinta parte del total¹³(Figura 2).

La gran mayoría de ellos son acuerdos sencillos consistentes en la aplicación de un descuento simple sobre el coste unitario por paciente, favoreciendo así las recomendaciones del National Institute for Health and Care Excellence (NICE); de esta manera se han financiado medicamentos muy recientes, como fenfluramina (Fintepla®) para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet en niños a partir de los 2 años, e imlifidasa (Idefirix®) para el tratamiento de la desensibilización antes del trasplante de riñón en personas con enfermedad renal crónica^{13^.}

Otros, sin embargo, acceden al NHS mediante esquemas de financiación más complejos, como los acuerdos de acceso administrado (MAA, Managed Access Agreement), que permiten que un medicamento esté disponible por un periodo de tiempo limitado a un precio con descuento, mientras se recopilan más datos acerca de su eficacia en la práctica real; o los acuerdos de acceso comercial (CAA, Commercial Access Agreement), que mejoran la propuesta de valor de un medicamento y pueden ser adicionales a un descuento simple. Un ejemplo de acuerdo de este tipo es el de nusinersén (Spinraza®), indicado para el tratamiento de la atrofia muscular 5q, cuyo acuerdo tendrá una duración de 5 años, desde el 24 de julio de 2019 (momento en que se suscribió el acuerdo) hasta el 23 de julio de 2024, con un periodo de recopilación de datos de, como mínimo, 3 años^13,14,lo cual permitirá abordar las incertidumbres a largo plazo15. En todo caso, el NHS indica que la aplicación de este tipo de acuerdos en el ámbito de las MMHH es muy elevada, y que éstos han supuesto al NHS un ahorro de casi 196 millones de libras entre 2019 y 2020¹⁶.

Otro ejemplo de implementación de ARC es Italia, con un potente sistema de registros nacionales administrado por la Agencia Italiana de Medicamentos (AIFA)^17,18. En este país, el primer ARC para MMHH se firmó en el año 2006 y en el año 2012 estaban ya en marcha 24 acuerdos de este tipo, en su mayoría, para MMHH en el área de la oncología¹⁷. A este respecto, Xoxi et al (2021)¹⁷ han llevado a cabo un análisis de los registros basados en indicaciones de la AIFA y la información asociada de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) durante un periodo de 15 años (2005-2019), evaluando sus características y comparando los MMHH frente al resto de medicamentos, tanto para las indicaciones oncológicas como para las no oncológicas.

Según su análisis, de los 283 registros existentes, 182 se corresponden con registros de idoneidad (el 35,2% se refieren a MMHH, con un reparto muy similar entre oncológicos y no oncológicos), 35 incluyen acuerdos basados en resultados financieros (con un 20% referido a MMHH, 2 no oncológicos y 5 oncológicos) y 60 se refieren a acuerdos de pago por resultados (el 23,3% corresponde a MMHH, 4 no oncológicos y 10 oncológicos)¹⁷(Figura 3).

Además, en Italia existen dos modalidades de ARC basados en resultados, el pago por resultados (Payment BY Results, PbR), que prevé el reembolso del 100% del coste del fármaco para los pacientes respondedores (lo que en la práctica ha permitido el reembolso de medicamentos como Adcetris®, Blincyto® y Holoclar®, entre otros) y el pago al resultado (Payment AT Result, PaR), que implica el reembolso sólo cuando el tratamiento es exitoso, después de empezar con un suministro gratuito o un pago por adelantado (al que se han suscrito terapias muy novedosas, como Kymriah® y Yescarta®)¹⁷.

En el resto de Europa también se han venido aplicando enfoques innovadores de financiación en MMHH, aunque la información detallada al respecto es limitada. En Francia, por ejemplo, desde 2008, los MMHH están sujetos a acuerdos específicos, con mecanismos de devolución de las ventas por encima de los niveles acordados, siendo los primeros MMHH en beneficiarse de ello eculizumab (Soliris®) para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna y galsulfasa (Naglazyme®) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis de tipo VI (que, curiosamente, ha perdido la designación de MMHH)¹⁸.

Pese a la falta de información disponible, parece evidente que la elevada incertidumbre, unida al elevado precio de los MMHH, tiende a promover el uso de los ARC. El caso más reciente lo encontramos en el tratamiento de la leucodistrofia metacromática, con un medicamento en el mercado, Libmeldy® (atidarsagén autotemcel), con un precio que ronda los 2,5-3 millones de euros por paciente, para el que países como Alemania, Italia y Reino Unido han suscrito acuerdos de financiación, al reconocer la eficacia real del fármaco. Por ejemplo, en Alemania se ha negociado un precio de adquisición de 2,48 millones de euros por niño, según informaciones del propio laboratorio¹⁹.

El caso de los medicamentos de terapia avanzada

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) sirven como ejemplo paradigmático de cómo los ARC pueden garantizar el acceso a terapias innovadoras de alto coste y con gran incertidumbre en torno a su eficacia. Se trata de un tipo emergente de medicamentos basados en genes (terapia génica), tejidos (terapia tisular) o células (terapia celular) que tienen el potencial de cambiar radicalmente el tratamiento de enfermedades muy graves o crónicas sin alternativas terapéuticas. Hasta la fecha, la EMA ha aprobado una veintena de terapias avanzadas, y otras muchas se encuentran actualmente en fase de investigación²⁰.

A este respecto, dos revisiones publicadas recientemente por Jørgensen et al. (2020)²¹ y Ronco et al. (2021)²² mostraron cómo se lleva a cabo el procedimiento de reembolso de los MTA en 5 países de Europa (Italia, Francia, Reino Unido, Alemania y España), encontrando que sólo las terapias con células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T) Kymriah® y Yescarta® se reembolsaron relativamente de manera homogénea en todos ellos (Tabla 1). Así, mientras que en Francia y Reino Unido el reembolso de estos medicamentos indicados para ciertos tipos de tumores está sujeto a la recopilación de datos adicionales y condicionado a futuras reevaluaciones; en el resto de los países, los reembolsos (Alemania) o los pagos escalonados (Italia y España) están vinculados a los resultados obtenidos para cada paciente. La adquisición de estas terapias por parte de los gobiernos estatales supuso un coste de aproximadamente 300.000 euros por paciente con éxito. Además, en Francia, se añadió un suplemento de 15.000 euros (fijos) a la tarifa actual del sistema de costes del grupo relacionado con el diagnóstico (GRD)^21,22.

Sin embargo, el reembolso de los MTA a nivel nacional, al igual que el del resto de medicamentos, parece muy heterogéneo en toda Europa, lo que puede explicarse por la organización sanitaria de los diferentes países objeto de estudio:

– En Italia y España se observa un sistema de financiación para los MTA muy parecido, basado, la mayoría de las veces, en el pago por resultados, tal y como comentamos anteriormente. De esta manera, en Italia se han adquirido Holoclar® y Strimvelis® por un importe de 95.000 y 594.000€, respectivamente²²; terapias que no llegaron a ser financiadas en España23. Por el contrario, Alofisel® sí se encuentra financiado en nuestro país, aunque con restricciones a la indicación autorizada²³; en este caso, se llegó a un acuerdo de pago por resultados que alcanzó los 60.000€²² y se acordó una revisión anual de las ventas y de los precios fijados, para asegurar que se encuentran bajo los parámetros establecidos legalmente y, en caso contrario, proceder a su adecuación mediante la rebaja correspondiente²⁴.

– No muy diferente es la situación en el Reino Unido, donde se han adquirido los MTA mediante PAS, en algunas ocasiones, con descuentos confidenciales.

– En el caso de Francia, el reembolso de los MTA se ha realizado a través de la asignación del beneficio terapéutico (SMR, que consta de 4 niveles y 5 criterios) y valor terapéutico añadido del medicamento (ASMR, que es un sistema de 5 niveles, donde el nivel I representa el de mayor valor añadido). En este sentido, el reembolso de Alofisel® fue un 10% más barato que en España y terapias como Holoclar® y Spherox® fueron reembolsadas en su totalidad por el DRG²².

– Finalmente, en Alemania, se ha solicitado un reembolso extrapresupuestario (NUB, Neue Untersuchungs-und Behandlungsmethoden, nuevo método de examen y tratamiento) para todos los MTA con acuerdo de financiación, siendo esto posible cuando un medicamento se utiliza en el entorno hospitalario y su precio no está totalmente cubierto por una tarifa de DRG.

Este ejemplo pone de manifiesto que no existe un enfoque único para el reembolso y acceso a los MTA en el conjunto europeo, lo que, sin duda, supone un enorme desafío. Sin embargo, la evidencia disponible hasta el momento permite concluir que²⁵:

– Los MTA pueden ser rentables a los altos precios establecidos por los fabricantes.

– El marco de evaluación económica adoptado por muchos pagadores infravalora estas terapias, lo cual repercute negativamente en el acceso al paciente.

– Los MTA pueden ser asequibles y es posible que no requieran pagos diferidos.

– Los ARC basados en resultados pueden ser difíciles de implementar en la práctica real.

– La rentabilidad de los MTA depende del tipo de acuerdo y del enfoque de pago.

– Una mayor colaboración entre los diferentes países permitiría una mejor gestión del reembolso y acceso a los MTA.

Ejemplos de modelos innovadores de financiación en EERR en España

En España, la preocupación por la sostenibilidad del sistema sanitario también ha promovido la adopción de distintos esquemas para la financiación de los MMHH, si bien su carácter confidencial impide un análisis pormenorizado de los mismos, teniéndonos por tanto que limitar a la información recopilada en la bibliografía disponible y a la divulgada por las autoridades sanitarias, los medios de comunicación y otros agentes.

A nivel nacional, el Ministerio de Sanidad se ha hecho eco en distintas ocasiones de la importancia de aplicar acuerdos de pago por resultados para disminuir la incertidumbre en el impacto clínico y presupuestario, midiendo los resultados en la práctica clínica y evaluando el cumplimiento en cada paciente para que el SNS solo abone el precio completo del medicamento en aquellos pacientes donde el tratamiento alcanza el objetivo terapéutico esperado^26,27.

En 2019, creó VALTERMED, un sistema de información compartida dentro del SNS que permite medir los resultados en salud obtenidos por los medicamentos de última generación financiados públicamente, con el fin de compartir información real y mejorar la eficiencia del sistema. Los medicamentos incluidos en VALTERMED son fármacos de alto coste a los que generalmente se les aplican acuerdos de pago por resultado. El primero fue el CAR-T tisagenlecleucel (con designación de MMHH), al que se aplicó un acuerdo de financiación innovador28 por un total de 327.000 euros, con un primer pago del 50% una vez finalizada la infusión del medicamento y un segundo pago a los 18 meses de tratamiento en función de la respuesta obtenida en términos de supervivencia global^22,29.

Actualmente, el 79% de los fármacos incluidos en VALTERMED (11 de los 14 totales) son MMHH, para los cuales se elabora un protocolo farmacoclínico y se realiza un seguimiento a través del sistema. 8 de ellos están financiados mediante un ARC basado en resultados en salud y 3 mediante un ARC basado estrictamente en resultados financieros (suministro a coste inferior, coste máximo por paciente, techo de gasto)²⁸(Tabla 2).

Las autoridades sanitarias regionales también han sido proactivas en la realización de acuerdos innovadores de financiación de MMHH. Cataluña ha sido una de las Comunidades Autónomas más activas este sentido. De hecho, durante el periodo 2016-2019, el Servicio Catalán de Salud (CatSalud) puso en marcha 3 ARC (aún vigentes) que involucran a MMHH, lo que supone el 20% (3/15) de todos los acuerdos firmados durante dicho periodo30. Estos medicamentos estarían destinados a cubrir necesidades terapéuticas en el ámbito respiratorio, de la gastroenterología y la nefrología (no ha trascendido la enfermedad para la cual estarían indicados, a fin de evitar la identificación del medicamento) y fueron financiados, a nivel autonómico, mediante acuerdos basados en resultados financieros (concretamente, acuerdos de precio-volumen y límite presupuestario por año)³⁰, aunque no ha sido posible obtener más información al respecto.

Sin embargo, en España la mayor parte de los ARC se suscribe en el ámbito hospitalario. A este respecto, una encuesta realizada a 80 miembros de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) arrojó que el nivel de aplicación de los ARC en los hospitales españoles es alto, ya que más del 90% declara estar actualmente vinculado a este tipo de contratos con la industria farmacéutica y expresa su intención de renovarlos o firmar otros nuevos³¹. Además, más del 60% de los encuestados prioriza los modelos innovadores basados en pago por eficacia/eficiencia en el caso de que se suscriban para EERR o con MMHH³¹.

En concreto, Edo-Solsona et al. (2020)³² compartieron recientemente la primera experiencia de pago por resultados en salud en un hospital español de referencia (el Hospital La Fe de Valencia) que involucra a MMHH para metabolopatías congénitas, a través de un programa de riesgo compartido para terapias de sustitución enzimática (TSE) en enfermedades de depósito lisosomal (EDL)³² que tienen como consecuencia el deterioro físico, la disminución de las capacidades funcionales y, potencialmente, la muerte33. En este programa se incluyeron a 8 pacientes (3 de ellos mujeres y 5 hombres) con diferentes EDL: 4 pacientes con enfermedad de Hurler (mucopolisacaridosis) que fueron tratados con laronidasa, 2 pacientes con enfermedad de Pompe (glucogenosis) a los que se les administró alglucosidasa y 2 pacientes con enfermedad de Gaucher (esfingolipidosis) que fueron tratados con imiglucerasa³².

A la hora de establecer el acuerdo, se definieron para cada TSE las variables y los criterios de respuesta al tratamiento (Tabla 3) seleccionados según la experiencia de los facultativos y de la evidencia disponible³². Así, por ejemplo, la efectividad de laronidasa se evaluó a través de la reducción en la excreción de glucosaminoglucanos en orina, de la mejora de las capacidades pulmonar, hepática y esplénica, y en función de cuánto disminuyó la progresión natural de la enfermedad, a uno y dos años del tratamiento³².

Hay que comentar que, hasta el momento, los autores señalan que el impacto económico de la implantación del programa de ARC en los pacientes ha sido muy limitado, pues los tratamientos han mostrado una efectividad plena tras dos o tres años del seguimiento y, en este caso, el hospital procedió al pago íntegro de todas las terapias administradas³². Este ejemplo, el único publicado hasta el momento de manera detallada para una enfermedad rara en España, resalta la necesidad de aumentar la evaluación y transparencia de los acuerdos realizados.

Conclusiones y recomendaciones para maximizar las ventajas

Los acuerdos de financiación de las innovaciones farmacéuticas se han convertido en una pauta habitual de los sistemas sanitarios cuando el precio del medicamento es elevado y existe incertidumbre sobre sus resultados clínicos y/o financieros, lo que aplica a una gran parte de los MMHH. Estos acuerdos permiten compartir riesgos y acelerar el acceso de los pacientes a los tratamientos, si bien su implementación también supone ciertos costes y carga administrativa que pueden limitar su utilización.

En todo caso, la decisión de introducción de un modelo innovador de financiación debería tener en cuenta diversos aspectos, como el nivel de riesgo asumido, quién lo soporta, qué efectos pueden tener a largo plazo, cómo se puede medir y cuantificar el grado de consecución de los resultados, quién analizará los mismos y quién los gestionará.

Por su parte, para maximizar las ventajas potenciales de estos modelos de cara al futuro, sería importante tener en cuenta las siguientes consideraciones. En primer lugar, se deben definir claramente los objetivos del acuerdo, detallando los deberes y obligaciones de las partes implicadas. A este respecto, se recomienda el desarrollo conjunto del acuerdo entre el financiador y la empresa farmacéutica, incluyendo un proceso deliberativo sobre cómo se vincularán las decisiones a los resultados obtenidos. En segundo lugar, es imperativo orientar estos modelos hacia el paciente, definiendo además qué se entiende por éxito terapéutico y cuáles serían las variables de medición (intermedias y finales) más adecuadas. Por su parte, se debería simplificar el proceso, gestionando los modelos correctamente para evitar que supongan una elevada carga administrativa. En tercer lugar, es recomendable analizar su impacto a largo plazo, creando registros y sistemas de monitorización de los resultados que permitan su seguimiento en tiempo real. Finalmente, para que estos modelos sean exitosos, se requiere dotar al SNS de medios materiales y humanos adecuados para su correcta gestión, así como incidir en la concienciación sobre la importancia de contar con una cultura evaluadora de la innovación.

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Ministerio de Sanidad. Sistema de Información para determinar el Valor Terapéutico en la Práctica Clínica Real de los Medicamentos de Alto Impacto Sanitario y Económico en el SNS (VALTERMED) [Internet]. 2022 [cited 2022 Aug 4]. Available from: https://www.sanidad.gob.es/profesionales/farmacia/valtermed/home.htm
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Ratko TA, Marbella A, Godfrey S, Aronson N, Ratko TA, Marbella A, et al. Terapias de reemplazo de enzimas para enfermedades de almacenamiento lisosomal. Agencia para la Investigación y la Calidad de la Atención Médica (EE. UU.); 2013.

Félix Rubial Bernárdez – DISPONIBILIDAD, ACCESIBILIDAD, ASEQUIBILIDAD

Por

Cristina Hidalgo

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3 de noviembre de 2022

Félix Rubial Bernárdez

Gerente del área sanitaria de Ourense, Verín e O Barco de Valdeorras

Sistema Público de Salud de Galicia (SERGAS)

Si usted está leyendo este editorial, estoy seguro de que no necesita que le aporte cifras, ni datos concretos, sobre la magnitud epidemiológica, clínica, social o económica de las enfermedades minoritarias. Solo me resta felicitarlo por su condición de lector habitual de newsRARE. Si por el contrario es usted un lector ocasional, no puedo más que invitarle a que se convierta en un seguidor permanente, porque aquí encontrará mucha, y muy variada, información actualizada sobre la realidad poliédrica de las patologías poco frecuentes.

Sea cual sea el caso, y partiendo de la base de que el camino por recorrer, en lo que se refiere a la atención integral a las personas con enfermedades raras, es muy largo y son muchos los problemas a los que encontrar soluciones; me gustaría resaltar, como fundamento preliminar, el notable impulso que ha cobrado en las últimas dos décadas todo lo relativo a estas patologías y sus circunstancias. Desde la transformación de los medios y capacidad diagnóstica hasta la apuesta por la innovación terapéutica, son muchos los hitos que se han alcanzado, favoreciendo la visibilización de un horizonte esperanzador para muchas personas.

Todo ello es fruto de una concatenación de estrategias, iniciativas y circunstancias que ha propiciado la toma de conciencia general del ecosistema sanitario sobre lo que significan y representan las enfermedades poco frecuentes. En esta sensibilización está la base de todo lo que ha venido después, y lo que está por venir dependerá también, y en gran medida, de que esa concienciación se extienda y se consolide en todos los ámbitos de nuestra sociedad.

Dentro de estas circunstancias favorecedoras, resulta imprescindible destacar el Reglamento (CE) n.º 141/2000 del Parlamento y del Consejo Europeo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos en relación a los incentivos para fomentar la investigación, el desarrollo y la comercialización de los fármacos declarados huérfanos. Este marco, sustentado en ayudas públicas, agilidad en la aprobación y salida al mercado con dudas razonables sobre el balance riesgo/beneficio, ha puesto los pilares para dos décadas de crecimiento sin precedentes en la disponibilidad de novedades terapéuticas, pero también a un incremento sostenido del gasto.

Con la mirada puesta en el presente y en el futuro inmediato, el marco estratégico común de las políticas sanitarias europeas para las enfermedades raras está perfectamente recogido en el documento Rare 2030. Una de las 8 recomendaciones generales que incorpora y argumenta está orientada al abordaje terapéutico, y su enunciado resulta suficientemente explícito: tratamientos disponibles, accesibles y asequibles. Desgraciadamente el nivel de detalle en el desarrollo de la recomendación es demasiado genérico y no alcanza a definir acciones concretas para su consecución.

Desde la perspectiva de un gestor responsable de la asistencia sanitaria integral a la población de un área sanitaria, la preocupación por la financiación de los medicamentos huérfanos es, lógicamente, creciente, pero por el momento, discreta. No estando en mi ánimo resultar indolente ni mucho menos irresponsable, intentaré sustentar en datos estas opiniones.

Según la información publicada por el Ministerio de Sanidad en un reciente informe relativo al año 2020, el gasto en medicamentos huérfanos representa apenas un 5,2% del gasto total en medicamentos para el conjunto del Sistema Nacional de Salud (882,5 millones de euros). La tendencia es creciente y superior a la media del resto de medicamentos, proyectándose este incremento a anualidades futuras, pero la magnitud de las cifras es, como decía, discreta. Y todo ello teniendo en cuenta que el precio medio de las presentaciones de medicamentos huérfanos es más de 3.000 veces superior al de los medicamentos no huérfanos.

Se entremezclan, por tanto, la esperanza que aportan los nuevos abordajes con la intranquilidad por su impacto económico. Atendiendo a mis funciones y responsabilidades, debo afirmar, no obstante, que mis preocupaciones no se centran tanto en el gasto total ni en el impacto presupuestario, sino más bien en la impredecibilidad y la incertidumbre que produce la incorporación de nuevos tratamientos o indicaciones, una vez aprobada la dotación económica anual.

Esta realidad y las perspectivas futuras hacen necesaria la aplicación o la consolidación de fórmulas que aporten certidumbre y que nos permitan ejercer un mayor control del gasto, haciéndolo sostenible en el tiempo. Así, han sido muchas las voces que han propuesto la creación de fondos finalistas específicos para medicamentos huérfanos. Desde luego este hecho minoraría la incertidumbre, pero probablemente debilitase el rigor exigible en su manejo y acentuaría la inequidad con respecto a otros fármacos con similar impacto y que no están catalogados como huérfanos.

Desde mi perspectiva, la fórmula de financiación más adecuada en nuestro entorno es la del riesgo compartido, ya que permite garantizar un pago de fármacos ajustado a resultados, pero al mismo tiempo facilita la obtención de información relevante y sistemática sobre el impacto en salud que realmente producen; lo que, en el caso de los medicamentos huérfanos, dada su escasa evidencia preclínica, resulta de enorme relevancia.

Y para ello no podemos ampararnos en problemas de registro. Los medicamentos huérfanos constituyen un conjunto idóneo para hacer un seguimiento exhaustivo de sus resultados. La baja o muy baja prevalencia de las enfermedades minoritarias y el seguimiento estricto al que suelen estar sometidos los pacientes, facilitan la recogida sistemática de datos que permiten, una vez analizados, su evaluación clínica y económica, y todo ello sin necesidad de introducir cambios que distorsionen la práctica asistencial ordinaria. Es más, a mi juicio, el nivel de madurez que hemos alcanzado en nuestro medio en el uso de repositorios electrónicos de datos en la práctica clínica habitual debiera permitir dar un paso más en esta recomendación, exigiendo la incorporación de este mecanismo de financiación de manera sistemática, en el momento mismo de su aprobación.

También debiera promoverse la recogida de información sobre resultados desde la perspectiva de los propios pacientes, lo que resulta una exigencia en un entorno de asistencia sanitaria basada en valor como al que nos orientamos, con la idea de que estos datos se incorporen al marco evaluativo de los medicamentos.

Nos queda, por tanto, el reto inmediato de seguir incorporando fármacos que aporten valor, que mejoren la salud de los pacientes y que generen la contraprestación económica en virtud de esos resultados, dentro de un marco de sostenibilidad y asequibilidad. Ello exige un acuerdo leal entre Administración e industria, en el que los proveedores de asistencia tenemos el importante rol de garantizar una adecuada prescripción, pero también la responsabilidad de generar la evidencia que permita una correcta evaluación del medicamento y un pago justo del mismo.

Autoadministración: El paso clave para el bienestar de los pacientes con déficit de Alfa-1 antitripsina (DAAT)

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

La Alfa-1 antitripsina (AAT) es una proteína con actividad antielastasa que protege a los tejidos del daño causado por enzimas proteolíticas. Las personas con déficit de AAT presentan riesgo de sufrir enfermedades pulmonares (como enfisema pulmonar y EPOC) y diferentes formas de hepatopatía.

La Dra. María Torres, médico especialista en neumología del Hospital Álvaro Cunqueiro (Vigo) y responsable de su Unidad de DAAT, indica que en España se estima que podría haber más de 14.500 individuos portadores de genotipo PI*ZZ, el genotipo deficitario grave más frecuente. Actualmente, el único tratamiento específico para los pacientes adultos con DAAT grave que desarrollan EPOC consiste en la reposición de la proteína mediante la infusión intravenosa de concentrados de AAT para disminuir la progresión de la enfermedad. Para ello, el paciente debe acudir periódicamente al hospital de día para recibir su tratamiento cada 7 o 14 días.

Sin embargo, existe la posibilidad de autoadministrarse el tratamiento, mejorando su calidad de vida, a través de la independencia de poder decidir cuándo y dónde infundirse, lo que permite adaptar el tratamiento a su situación personal en cuanto a horarios, desplazamientos, vacaciones, etc. De esta forma, los pacientes ganan en autonomía y el sistema sanitario se beneficia de este paso, con un alivio de la carga asistencial, como ya sucede en otras enfermedades como el angioedema hereditario, la enfermedad de Fabry y la hemofilia desde hace más de 40 años. En cuanto a la autoadministración, la Dra. Torres considera que “es una opción terapéutica válida para aquellos pacientes que deseen hacerlo y que reúnan unas características de autonomía y soporte familiar (si lo necesitase) adecuadas y siempre que el equipo médico que lo trata considere que tiene capacidad para autoadministrarse”.

En este sentido, CSL Behring pone a disposición del paciente un programa de soporte llamado MyAlpha1. Su principal objetivo es formar y facilitar la capacitación de los pacientes y/o cuidadores en la técnica de autoadministración del tratamiento para que ganen en independencia y gestión de su tiempo, a la vez que contribuyen a la mayor eficiencia en la gestión de los recursos sanitarios. El Dr. José Aznar, Head of Medical Affairs Iberia de CSL Behring, en relación al programa MyAlpha1, ha puesto el énfasis en el apoyo a estas personas y a los profesionales que los atienden, ofreciendo recursos en torno a la alternativa de autoadministración del tratamiento para DAAT: “Nuestro compromiso con los pacientes con DAAT está en el origen de esta iniciativa y es el motor de todo nuestro trabajo”.

El programa incluye sesiones formativas presenciales adaptadas a las necesidades de cada paciente, impartidas por personal de enfermería especializado. De cara a los profesionales sanitarios, ofrece una opción de administración alternativa que incrementa la eficiencia en el tratamiento de esta patología.

Acompañando a MyAlpha1, la compañía ha presentado la campaña de sensibilización “Lo llevamos en las venas”, cuyo objetivo es ofrecer diferentes recursos, así como mostrar las ventajas de la autoadministración endovenosa por parte del paciente o cuidador en el tratamiento del déficit de DAAT. La Dra. Torres se ha referido a esta iniciativa como “una campaña de sensibilización para profesionales sanitarios y pacientes en la que se pretende proporcionar una serie de recursos informativos destinados a mejorar el conocimiento y romper las barreras que existen sobre la autoadministración del tratamiento en DAAT”.

Para Marta López, paciente y socia de Alfa-1 España, la autoadministración es la mejor opción porque le ha cambiado la vida y ya no valoraría otra elección. Asimismo, ha contado que, gracias a la formación de los profesionales que la ayudaron, logró autoadministrarse el tratamiento de forma rápida.

Accede a través del siguiente enlace a ver la presentación en la rueda de prensa.

Pacientes con epoc por DAAT acceden a la autoadministración en casa del único tratamiento disponible

Para más información sobre DAAT, accede a través del portal DAAT Challenge –> (https://www.daatchallenge.es).

Sobre CSL Behring

CSL Behring es una compañía biotecnológica internacional, dedicada a producir, distribuir, descubrir e investigar proteínas terapéuticas para enfermedades raras y/o graves en áreas tan dispersas como coagulación, inmunología, neumología, cuidados intensivos, o trasplantes. Para ello contamos con tres plataformas de producción: el fraccionamiento de plasma humano, la recombinación genética y la terapia génica para apoyar la innovación continua y refinar continuamente las formas en que los productos pueden abordar las necesidades médicas no satisfechas y ayudar a los pacientes a vivir una vida plena (www.cslbehring.es).

El Sistema Nacional de Salud de España autoriza ravulizumab para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y el Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa)

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

Alexion Pharma Spain, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha incluido ravulizumab en el SNS, un inhibidor de C5 de acción prolongada para el tratamiento de adultos y niños que pesan 10 kg o más con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) que presentan hemólisis con síntomas clínicos indicativos de alta actividad de la enfermedad, y también para adultos clínicamente estables tras haber sido tratados con eculizumab durante al menos los últimos seis meses 1.

Ravulizumab también está disponible para el tratamiento de adultos y niños con 10 kg o más con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) que no hayan recibido tratamiento con inhibidores del complemento o que hayan recibido eculizumab durante al menos tres meses y tengan evidencia de respuesta a eculizumab.

Ravulizumab se administra cada ocho semanas para pacientes con peso ≥ 20 kg, o cada cuatro semanas para niños de entre 10 kg y 20 kg 1.

Como parte de un amplio programa de desarrollo, ravulizumab está siendo evaluado para el tratamiento de otras indicaciones hematológicas y neurológicas. Las aprobaciones de la Comisión Europea se basan en los datos de cuatro ensayos clínicos: dos ensayos fase III para HPN, que representan el mayor programa de ensayos clínicos en esta patología; y dos estudios globales, abiertos, de un solo brazo, de ravulizumab: uno en adultos y otro en niños con SHUa.

El Dr. Carlos Macedo, director médico de Alexion para España y Portugal, destaca que este tratamiento ofrece la comodidad de una dosificación menos frecuente, sin comprometer la eficacia ni la seguridad y que les proporciona una mayor flexibilidad para sus vidas, al mismo tiempo que reduce la carga del sistema sanitario.

Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa)

El SHUa es una enfermedad rara que puede deteriorar progresivamente órganos vitales, como los riñones, debido al daño en las paredes de los vasos sanguíneos y a la formación de trombos. El SHUa puede afectar a adultos y niños, y se presenta en estado crítico en muchos pacientes que, a menudo, requieren cuidados de apoyo, incluyendo la diálisis, en una unidad de cuidados intensivos. El 56% de los adultos y el 29% de los niños acaban desarrollando una enfermedad renal terminal o fallecen en el plazo de un año tras el diagnóstico, recibiendo únicamente cuidados paliativos. Un diagnóstico correcto y precoz, además del inicio temprano del tratamiento, son fundamentales para mejorar el pronóstico de los pacientes.

El Dr. Manuel Praga, especialista en nefrología en el Servicio de Nefrología del Hospital 12 de Octubre de Madrid, manifestó que los resultados de los ensayos clínicos de fase III demuestran que ravulizumab produjo una respuesta completa de la microangiopatía trombótica (MAT), una mejora de la función renal y la suspensión de la diálisis en la mayoría de los pacientes tratados, tanto en adultos como en niños.

Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)

La HPN es un trastorno sanguíneo ultrararo crónico, progresivo y potencialmente mortal que se caracteriza por la destrucción de glóbulos rojos (hemólisis intravascular) y la activación de los glóbulos blancos y las plaquetas, pudiendo producir acontecimientos graves, que ponen en riesgo la vida, como la trombosis. Se presenta sin previo aviso, y suele pasar desapercibida con retrasos en el diagnóstico que oscilan entre 1 y más de 10 años 2,3.

Durante este tiempo que tardan en recibir el diagnóstico, los pacientes pueden experimentar un amplio abanico de síntomas como la trombosis y daño orgánico, afectando significativamente a su calidad de vida y deteriorando su salud progresivamente 4-6.

La HPN está causada por una mutación genética adquirida (no heredada) que puede producirse después del nacimiento y da lugar a la producción de células sanguíneas anormales sin proteínas protectoras de la superficie. La ausencia de estas proteínas protectoras permite que el sistema del complemento, que forma parte del sistema inmune, esencial para la defensa del organismo contra las infecciones, «ataque» y destruya o active estas células sanguíneas anormales, causando la hemólisis intravascular.

Puede presentarse en niños y adultos de cualquier edad, siendo los 30 años la edad media de diagnóstico. La enfermedad afecta tanto a hombres como a mujeres y a personas de todos los grupos raciales y étnicos. Convivir con HPN puede ser debilitante, disminuyendo la calidad de vida. Los síntomas pueden incluir fatiga, dificultad para tragar (disfagia), dificultad para respirar (disnea), dolor abdominal, disfunción eréctil y hemoglobinuria (orina de color oscuro).

La Dra. Mónica Ballesteros, especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid, manifestó: “ravulizumab proporcionó una inhibición completa del complemento desde la primera infusión tanto en adultos como en niños. Reducir a un máximo de 7 infusiones de mantenimiento al año para pacientes con un peso corporal ≥ 20 kg permite minimizar el impacto de la patología en la vida de los pacientes. En este sentido, según un estudio realizado, el 93% de los pacientes prefirieron ravulizumab al actual inhibidor del complemento”.

Ficha Técnica de ULTOMIRIS. Alexion Europe SAS. Versión Abril 2022. 2. Borowitz MJ, Craig FE, Digiuseppe JA, et al. 2010;78(4):211-30.3. Parker CJ.. 2016;2016(1):208-16. 4. Dacie JV, SM. Ser Haematol. 1972;5(3):3-23.5. Sahin F, et al. Am J Blood Res. 2015;5(1):1-9. 6. Shammo JM, et al. Blood. 2015;126:3264. ES/M ULTO PNH/0004

Elaboración Agosto 2022

a Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) y el papel de los pacientes en la nueva legislación

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

A principios de este año entró en vigor el Reglamento de la UE sobre Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS), uno de los resultados de la Estrategia Farmacéutica de la UE. Esto supuso un paso importante para mejorar el acceso a las tecnologías innovadoras. Sin embargo, no significa que la legislación se aplique inmediatamente, sino que se ha establecido un periodo transitorio de tres años durante el cual se establecerá un nuevo marco de gobernanza para garantizar la aplicación efectiva en toda la UE a partir de 2025.

El nuevo Reglamento, que ha sido una de las principales prioridades de defensa de EURORDIS, no surge de la nada. Se basa en un sistema de cooperación voluntaria entre los Estados miembros que ha tomado forma a través de iniciativas financiadas por la UE: la Red ETS y las Acciones Conjuntas EUnetHTA financiadas por la UE. La legislación, por tanto, formaliza las asociaciones existentes introduciendo un marco permanente de trabajo conjunto que también abarcará las consultas científicas conjuntas, la identificación de tecnologías sanitarias emergentes y la cooperación voluntaria, así como el trabajo en evaluaciones clínicas conjuntas.

Antes de la primera reunión del 21 de abril del nuevo Grupo de Coordinación de ETS de la UE -un órgano de gobierno cuya composición aún se desconoce-, se aprovechó la oportunidad para volver a lo básico y recordar qué es la HTA, cuál ha sido el papel de la comunidad de pacientes y por qué la aportación de los pacientes es tan fundamental para que el nuevo Reglamento tenga éxito.

¿Qué es la ETS?

De acuerdo con la Organización Mundial de la Salud (OMS), ETS se refiere a la evaluación sistemática de propiedades, efectos, y/o impactos de tecnologías sanitarias. Su objetivo principal es proporcionar evidencia de calidad para apoyar la toma de decisiones y, por lo tanto, mejorar la incorporación de nuevas tecnologías que sean también costo-efectivas, evitando de este modo la incorporación de tecnologías que son de dudoso valor para el sistema de salud.

En la atención sanitaria, la definición de tecnologías sanitarias es bastante amplia, pero suele incluir medicamentos, dispositivos médicos, instrumentos de diagnóstico y procedimientos quirúrgicos, así como medidas de prevención, detección, diagnóstico, tratamiento y rehabilitación de enfermedades.

Consiste en la evaluación sistemática de los efectos y las repercusiones relacionadas con el uso de las tecnologías sanitarias. Sin embargo, la cooperación en materia de las ETS con arreglo al nuevo Reglamento solo afectará a los medicamentos y a los dispositivos implantables e invasivos. Para los pacientes, esto significa que cuando un medicamento obtiene la autorización de comercialización por parte de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos), los organismos nacionales de ETS (pagadores) evalúan su efecto terapéutico, sus posibles efectos secundarios, su influencia en la calidad de vida y su forma de administración.

¿Qué ocurrirá ahora?

Las disposiciones del Reglamento serán aplicables a los medicamentos con nuevos principios activos para indicaciones oncológicas y a los medicamentos de terapia avanzada a partir de enero de 2025 y a todos los medicamentos huérfanos a partir de 2028. Una vez que se aplique plenamente en 2030, todos los medicamentos registrados por la Agencia Europea de Medicamentos tendrán que pasar por una evaluación clínica conjunta. Sin embargo, ésta se limitará a examinar únicamente las pruebas clínicas. Las decisiones de fijación de precios y reembolsos, basadas en estas evaluaciones conjuntas, seguirán siendo responsabilidad de los gobiernos nacionales. Puede descargar el reglamento en el siguiente enlace: https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-5844-2018-INIT/es/pdf

Carolina Darias comparte los grandes avances en el abordaje de las enfermedades raras con Latinoamérica

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

La ministra de Sanidad, Carolina Darias, mantuvo el 9 de junio de 2022 una reunión con el objetivo de compartir las buenas prácticas de nuestro país en el abordaje de las enfermedades raras.

En este encuentro, que tuvo lugar en la sede del Ministerio de Sanidad, han participado representantes de organizaciones de pacientes relacionados con las enfermedades raras procedentes de Colombia, México, Perú, Costa Rica, Panamá, Chile, Paraguay, Argentina, República Dominicana, Brasil, Ecuador, Estados Unidos y Colombia y también, una delegación de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), encabezada por su presidente, Juan Carrión.

Darias remarcó el compromiso del Gobierno de España con la mejora en la calidad de vida de las personas que padecen una enfermedad rara, uno de los retos de salud más importantes en la actualidad y, además, señaló la importancia de seguir tejiendo alianzas, que simboliza la esperanza para las personas que padecen alguna enfermedad rara en el mundo. “Tenemos millones de razones para avanzar”, ha subrayado.

En la reunión, los representantes de ALIBER han presentado cómo está la situación en Latinoamérica y las conclusiones del Estudio de Necesidades Socio Sanitarias en los países Latinoamericanos. Además, se ha puesto en común la estrategia de ALIBER y la importancia que ocupa en ella el encuentro internacional sobre enfermedades raras que está previsto celebrar en República Dominicana en el mes de noviembre.

Darias ha recordado que en España hay un total de 110 unidades/CSUR (Centros, Servicios, unidades de referencia del SNS), de 36 centros y de 10 comunidades autónomas que participan desde el 1 de enero en las 24 Redes Europeas de Referencia, todos ellos como miembros de pleno derecho.

https://www.sanidad.gob.es/eu/gabinete/notasPrensa.do?id=5777

Un nuevo libro blanco describe los problemas relacionados con los retrasos en el diagnóstico de enfermedades pulmonares intersticiales

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

Un comité directivo de expertos pulmonares y médicos de atención primaria (PCP) ha publicado un libro blanco que describe los problemas relacionados con los retrasos en el diagnóstico de enfermedades pulmonares intersticiales (EPI), como la fibrosis pulmonar (PF). Reunidos el Colegio Americano de Médicos del Tórax (CHEST) y la Fundación Three Lakes, el comité brinda orientación experta para la iniciativa, Bridging Specialties™: Diagnóstico oportuno para pacientes con ILD, con el objetivo de reducir el tiempo de diagnóstico para enfermedades pulmonares complejas.

La perspectiva clínica se basa en los datos recopilados en las encuestas enviadas a los PCP y neumólogos para evaluar la necesidad de intervenciones, incluidas las herramientas que se pueden usar para ayudar a diagnosticar la FP y otras ILD.

En lo que se refiere al médico de atención primaria, el objetivo de la encuesta fue:

– Evaluar los comportamientos de los médicos de atención primaria en respuesta a un paciente que presenta síntomas inespecíficos

– Medir el conocimiento y las actitudes con respecto a un diagnóstico de FP o fibrosis pulmonar idiopática (FPI)

Para el especialista pulmonar, el objetivo de la encuesta era identificar qué distingue a las EPI de otros problemas pulmonares más comunes.

Según los resultados de las encuestas:

Los PCP y los neumólogos están de acuerdo en que no hay una lista corta de factores que contribuyen a los retrasos en el diagnóstico de la FPI. Superar las barreras es un desafío complejo porque los problemas que provocan los retrasos son multifactoriales.

Los pacientes que presentan síntomas inespecíficos y que pueden ser señales de advertencia tempranas tienen muchas más probabilidades de ser evaluados por afecciones cardíacas, seguidos de EPOC y asma.

Si bien, en general, el 87 % de los PCP intentarán evaluar las causas fundamentales de los síntomas inespecíficos, esa cifra se reduce al 61 % si el paciente ya está recibiendo terapia de inhalación por una afección pulmonar. Esto significa que una minoría sustancial de PCP (39 %) pasará por alto la evaluación de los síntomas para modular la terapia para lo que puede ser un diagnóstico incorrecto.

La tomografía computarizada de alta resolución (HRCT, por sus siglas en inglés) no se ordena universalmente para todos los pacientes. Solo el 62 % dice que ordena una TCAR cuando la radiografía de tórax de un paciente muestra opacidad en el lóbulo inferior y solo el 50 % cuando un paciente tiene crepitantes inspiratorios o algún otro examen pulmonar anormal.

Para obtener más información sobre la iniciativa Bridging Specialties, puedes descargar el documento técnico completo en https://www.chestnet.org/Guidelines-and-Topic-Collections/Bridging-Specialties/Timely-Diagnosis-for-ILD-Patients

Antonio Charrua – La importancia del trabajo en equipo para una detección precoz y mejora en la asistencia de los pacientes con EERR en el ámbito de la Nefrología

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

Antonio Charrua

Director general de CSL Vifor

¿Nos podría hacer una breve descripción de la compañía? ¿Cuáles con las áreas de especialización en CSL Vifor?

AC: CSL Vifor está desde agosto 2022 integrada en el Grupo CSL que está presente en más de 100 países. Entre sus principales tareas se encuentran la investigación, el desarrollo y la fabricación de productos farmacéuticos. La compañía integra también a Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma y, muy recientemente también la compañía española Sanifit Therapeutics.

Para nosotros es imprescindible que los pacientes se sitúen en el centro de todo lo que hacemos. Trabajamos con médicos, pacientes y grupos de intereses de los pacientes con el fin de abordar necesidades médicas no cubiertas en enfermedades con pocas o ninguna opción terapéutica a través de asociaciones con licencia o desarrollos a nivel interno.

Con cerca de 2.300 empleados a nivel mundial, nos hemos integrado recientemente en la compañía australiana CSL con el fin de mejorar todo ese portfolio y pipeline.

Con cerca de 150 años de experiencia, CSL Vifor se enfoca, sobre todo, en el déficit de hierro, Nefrología y Diálisis. Además, en los últimos años nos estamos enfocando mucho en las enfermedades raras en el ámbito de la Nefrología. Nuestro compromiso en estas áreas terapéuticas es el dónde estamos y el dónde queremos llegar a nivel de desarrollo de estos productos.

¿Nos puede explicar la involucración de CSL Vifor en el área de las EERR y cómo ha sido su evolución? ¿Qué es la vasculitis asociada a ANCA y en qué consiste la terapia oral que la UE ha aprobado para tratar a estos pacientes?

AC: El área de terapias para enfermedades raras en Nefrología está en crecimiento. Nosotros queremos consolidar nuestro compromiso de ofrecer nuevos tratamientos y reforzar al área de enfermedades raras muy centradas en toda la parte nefrología y diálisis.

Estamos trabajando en ayudar a mejorar el tratamiento de la vasculitis asociada a anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos, que son un grupo de enfermedades autoinmunes sistémicas y potencialmente mortales que presentan un curso crónico con recaídas. Se trata de una inflamación generalizada de los vasos sanguíneos de pequeño y mediano calibre que afecta de forma severa a los riñones y pulmones.

La EMA y también la Agencia Española han autorizado recientemente Avacopán, que presenta un mecanismo de acción único ya que actúa como antagonista selectivo del receptor C5aR1 (o CD88) e inhibe competitivamente la interacción entre C5aR1 y la anafilotoxina C5a. Esta solución desempeña un papel clave en la inflamación vascular porque esta inhibición selectiva de C5aR1 permite el funcionamiento normal de la cascada del complemento. Una de las ventajas de Avacopán es que es un fármaco oral y se requieren dos dosis al día junto con las comidas.

¿Destacaría algún proyecto que se está impulsando desde CSL Vifor en el ámbito de las enfermedades raras?

AC: Queremos ofrecer acceso a Avacopán a los pacientes españoles y, además, tenemos un programa de acceso temprano para poder facilitar el acceso a pacientes de forma gratuita antes de la comercialización del fármaco. Gracias a esto, los pacientes pueden acceder a este medicamento innovador lo antes posible mientras trabajamos con las autoridades sanitarias en el proceso de reembolso y financiación.

También tenemos una web de divulgación acerca de la vasculitis que permite a profesionales, cuidadores y pacientes conocer más la enfermedad para mejorar la forma de vivir con ella: https://www.myancavasculitis.com/

Además, trabajamos con asociaciones de pacientes como FEDER y la Asociación Española de Vasculitis Sistémica para dar apoyo a las iniciativas que permiten que los pacientes mejoren su día a día y tenemos iniciativas de investigación en todo el entorno sanitario. Por ejemplo, el año pasado lanzamos un proyecto de investigación que hicimos con el IESE sobre la salud en el centro de nuestra sociedad, en el que se discutieron todas estas temáticas.

El ámbito de los medicamentos huérfanos es un área donde las preferencias de los distintos agentes, tales como reguladores, pagadores, clínicos, pacientes y la industria parecen estar más alejadas, ¿cómo cree que se podrían integrar adecuadamente todas ellas?

AC: Con trabajo en equipo y una mayor interacción. Bajo mi punto de vista, una de las grandes lecciones que hemos aprendido de esta pandemia del COVID-19 ha sido la necesidad de que todos los intervinientes trabajen en equipo y de forma coordinada. Como esto fue un éxito y lo conseguimos con cierto nivel de urgencia, si lo planeamos bien, lo podemos hacer mucho mejor.

El objetivo común de todos es escuchar las necesidades de los pacientes e interlocutores; e integrar y aceptar las peculiaridades del desarrollo de los medicamentos huérfanos. Esto significa una mejora en la asistencia de los pacientes y en la detección precoz y permite ofrecer terapias más innovadoras y adecuadas. Es importante destacar que el acceso temprano y los ensayos clínicos son una solución en enfermedades raras y España juega un papel muy importante en el desarrollo de estos ensayos. Para tener una idea, de 197 ensayos clínicos en enfermedades raras, 55 se hacen de pediatría y, esto representa un 20% de todos los ensayos realizados en España. El 90% de estos ensayos son promocionados por compañías farmacéuticas que interconectan a todos los intervinientes para poder aportar soluciones.

Como sociedad deberíamos tener un diálogo más profundo sobre los retos de la investigación y, por supuesto, el acceso a estos fármacos y necesidades de los pacientes. Además, ir de la mano de las autoridades sanitarias para conseguir que la innovación pueda incorporarse a nuestro sistema de salud y que los pacientes tengan acceso, es fundamental.

En su opinión, ¿qué criterios deben tenerse en cuenta a la hora de fijar el precio y reembolso de un medicamento huérfano? ¿Cree que deberían ser diferentes a los de un medicamento no huérfano?

AC: En este caso estamos hablando de un tipo de enfermedad que tiene baja prevalencia, pero un altísimo impacto socioeconómico. Y, por supuesto, hablamos de enfermedades muy graves y crónicas con un gran impacto en el paciente y en su entorno familiar y laboral. Esto debería tenerse en cuenta a la hora de poder definir mecanismos de reembolso y sistemas de financiación, con el fin de medir con mayor exactitud el impacto que van a tener. Es muy importante que se evalúen todos los presupuestos y los métodos de financiación, no solo del medicamento per se.

Es importante tener en cuenta los modelos longitudinales de financiación, ya que las decisiones no deberían ser puntuales. Es decir, a lo largo del tiempo es importante mantener el diálogo con las autoridades sanitarias para ir midiendo estos impactos y, sobre todo, buscar y encontrar soluciones de financiación innovadoras que aporten verdaderamente a los pacientes.

En cuanto a la financiación de MMHH y ultra-huérfanos, ¿qué esquemas cree que son los más adecuados para facilitar el acceso a los mismos? ¿A qué retos se enfrentan los sistemas de salud?

AC: Los retos a los que se enfrentan en los sistemas de salud son mayormente presupuestarios. Es importante saber cómo vamos a poder financiar toda la innovación y cuáles son las soluciones más rápidas. Gracias al avance exponencial de la medicina y a las vacunas del Covid-19, hemos comprobado la gran velocidad a la que se pueden traer soluciones del mercado, en paralelo con la regulación de los medicamentos. Con lo cual, uno de los grandes retos es poder cruzar la velocidad de lanzamiento de nuevos medicamentos con la velocidad regulatoria para que los pacientes tengan acceso. Es importante tener en cuenta que este reto de la parte presupuestaria es de este año 2022. En los últimos 50 años, los gobiernos han podido dedicar más presupuesto al área de la salud y educación.

Desafortunadamente, con la situación de guerra que estamos viviendo, los gobiernos están destinando más presupuesto a defensa y el budget dedicado a educación y salud va a sufrir. Considero que es un gran reto para que todos los ciudadanos, entidades, pacientes, pagadores y profesionales sanitarios puedan trabajar en conjunto y que cada sector se responsabilice de minimizar este impacto. Es importante tener una visión transversal de la carga presupuestaria y tener en cuenta, no solo del coste puntual del medicamento, sino también la carga porque son enfermedades crónicas graves que van a impactar en todo el ecosistema del paciente.

Para resumir, es necesario que la regulación y la velocidad en el lanzamiento de nuevos medicamentos vayan en paralelo para poder gestionar esta restricción de budget dedicado a salud y educación.

Jonathan Galduf – MEDICAMENTOS HEMODERIVADOS: RETOS Y SOLUCIONES

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

Jonathan Galduf

Head of Market Access & Public Affairs, Spain & Portugal CSL Behring

¿Nos puede comentar algunos datos de interés sobre CSL Behring: objetivos, implantación, historia, actividades, etc.?

JG: CSL Behring es una empresa biotecnológica global con más de 100 años de historia que se estableció en Australia y que actualmente tiene su sede central europea en Alemania. Tiene presencia en cuatro continentes con centros de investigación y de producción, concretamente en Berna (Suiza), en Marburg (Alemania), en Broadmeadows (Australia), en Kankakee (Estados Unidos) y en China.

<<El objetivo de CSL Behring es cumplir con la promesa de hacer llegar a los pacientes los medicamentos más innovadores para tratar enfermedades que ponen en peligro sus vidas>>

Con el fin de buscar distintas soluciones terapéuticas para enfermedades, de las cuales una gran mayoría son raras y con pocas alternativas de tratamiento, tenemos un gran compromiso con la innovación. Las áreas terapéuticas de la empresa son los desórdenes hemorrágicos, la inmunología, el angioedema hereditario y el déficit de Alfa 1 antitripsina.

Aparte de investigar, desarrollar y proporcionar estas soluciones terapéuticas para los pacientes, nuestro compromiso se centra en el entorno y la comunidad donde nos ubicamos desde un punto de vista económico, social y medioambiental.

¿Por qué los hemoderivados son diferentes de los medicamentos de síntesis química e incluso a otros biológicos?

JG: La principal diferencia de los medicamentos hemoderivados (como se conocen en España) o derivados del plasma y los medicamentos de síntesis química o incluso otros biológicos es su materia prima. La fuente de los medicamentos hemoderivados es el plasma obtenido a partir de la sangre de las donaciones. En el plasma humano hay un gran número de proteínas plasmáticas y muchas de ellas con funciones terapéuticas. Lo que hacemos es identificar, fraccionar y separar estas proteínas de uso terapéutico para convertirlas en medicamentos. Por eso se llaman medicamentos hemoderivados. La principal diferencia y la más importante es que su materia prima es finita y depende de las donaciones.

¿En qué consiste el fraccionamiento del plasma y qué implicaciones tiene en términos de coste?

JG: El proceso de fraccionamiento es un proceso de producción complejo complejo que separa el plasma de la sangre. Hay dos grandes procesos: por plasmaféresis, el plasma que se conoce como plasma origen, que es un procedimiento que separa el plasma del donante y le devuelve los componentes de la sangre in situ; o por el plasma recuperado, a través del cual se recolecta la sangre total del donante y luego se separa posteriormente el plasma de la misma.

Un 80% aproximadamente de las proteínas plasmáticas se obtienen a través de la plasmaféresis, que es un procedimiento con cierta complejidad. En cuanto al proceso de fraccionamiento, básicamente es un proceso químico de separación de estas proteínas del plasma exponiendo el plasma a una serie de condiciones (temperatura y concentraciones de etanol). Es un procedimiento bastante complejo que lleva integrado una serie de test de inactivación viral procedente de sangre humana, por lo que es necesario estar completamente seguro de que no se transmita ningún tipo de virus a la proteína que finalmente se va a obtener como medicamento. Parece fácil, pero es muy complejo porque desde que se obtiene una donación de plasma hasta que se tiene el producto final pueden pasar hasta 12 meses. El proceso de fraccionamiento aquí es muy importante porque se obtienen distintas moléculas que se van fraccionando y no todas las proteínas están en la misma proporción en el plasma humano. En el caso de la inmunoglobulina esto es muy relevante porque en el plasma humano existe una cantidad relativa de un 12%, mientras que la demanda de inmunoglobulinas es de más del 50%.

Todo esto tiene una serie de repercusiones a la hora de buscar un equilibrio en las moléculas que se van a obtener a través del fraccionamiento del plasma. El coste de producción de un hemoderivado, que conlleva la extracción, la recolección del plasma en centros de donaciones con unas normativas y protocolos de seguridad y el proceso de producción, es mayor que el de un medicamento de síntesis química.

<<El coste de producción de un medicamento hemoderivado es casi un 60% del coste total, mientras que en un medicamento de síntesis química el coste de producción no llega al 15%>>

¿A qué nos referimos con plasmaeconomics? ¿Por qué el desequilibrio entre la demanda de inmunoglobulina y albúmina es tan importante para una empresa fraccionadora?

JG: El concepto de plasmaeconomics consiste en que, desde un punto de vista de viabilidad, necesitamos tener un equilibrio en las proteínas que se obtienen del último litro de plasma y que luego se convierten en medicamentos. En los primeros litros, cuando estás fraccionando, obtienes distintas moléculas con gran demanda y esto influye directamente en la viabilidad.

Debido a que la necesidad de IG es mucho mayor que la de otras proteínas plasmáticas, se produce un desequilibrio y acabamos fraccionando el plasma solo para la obtención de IG, lo que conlleva un altísimo coste de producción por gr de IG. Es lo que llamamos la “economía del último litro”.

Esto hace que sea muy importante coordinar, establecer y planificar muy bien la demanda y tener esto en cuenta en los costes de producción del medicamento. A diferencia de lo que ocurre con los medicamentos de síntesis química, aquí no hay economías de escala. Un aumento en la demanda de medicamentos hemoderivados se traduce en un aumento en los costes de producción, que es justo lo contrario de lo que ocurriría en un medicamento de síntesis química por las economías de escala.

¿Está en entredicho el acceso de los pacientes a las inmunoglobulinas?

JG: Claro. La pandemia del COVID-19 ha llevado al extremo toda esta situación. Este problema viene de 10 o 15 años atrás, pero con la pandemia las donaciones de plasma disminuyeron en todo el mundo. Al disminuir las donaciones, compañías como CSL Behring y otros productores intentan incentivar esas donaciones para que se mantengan o, incluso, aumenten. En Europa, (excepto en algunos países como Alemania, Austria y alguno más) las donaciones no se incentivan económicamente, mientras que, en Estados Unidos, principal fuente de plasma mundial, sí.

Uno de los costes más importantes de un medicamento hemoderivado es la recolección, todo lo relacionado con la donación. Un aumento de estos costes se traduce en un aumento en los costes de producción. Estamos hablando de un aumento de más del 50% de los costes de recolección desde la pandemia. Afortunadamente, se están empezando a recuperar esas donaciones, pero se mantiene el problema estructural de concepto de los medicamentos hemoderivados y las implicaciones que tiene el plasmaeconomics en los costes de producción.

En su opinión, ¿qué criterios deben tenerse en cuenta a la hora de fijar el precio y reembolso de un medicamento huérfano? ¿Cree que deberían ser diferentes a los de un medicamento no huérfano?

JG: CSL Behring forma parte de AELMHU, que es la asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos y trabajamos activamente en grupos de trabajo, por lo que conocemos bien los medicamentos huérfanos y su problemática en España.

Los medicamentos huérfanos no pueden ser tratados igual que otros tipos de medicamentos en cuanto a sus procesos de fijación de precios y financiación. Por ejemplo, en el tema de la relación coste-efectividad es difícil muchas veces encontrar un comparador y, en muchas ocasiones, no hay alternativas, con lo cual, establecer criterios de coste-efectividad o de coste-utilidad es muy difícil. Además, debido a los costes de I+D y las dificultades de investigar en estas áreas, supone que los costes de estos tratamientos sean altos.

Considero que son necesarios otros modelos. De hecho, España ha sido pionera en establecer modelos de riesgo compartido, lo que podría ser una manera de intentar solucionar este problema. En cualquier caso, además de valorar el beneficio clínico adicional, deberíamos apoyarnos más en la calidad de vida del paciente. En mi opinión, no se pueden aplicar los mismos criterios que para otro tipo de medicamentos.

Por ejemplo, el tratamiento que hace Alemania a la innovación me parece mucho más equilibrado y respeta el valor terapéutico y añadido que pueda tener un producto, así como la inversión en investigación y desarrollo. En Alemania, el precio es libre al principio y lo fija la empresa en función de sus gastos. Al cabo de un año, se evalúa y se evalúa si esa promesa de efectividad se cumple y se renegocia.

De todas maneras, España está siendo pionera y se están poniendo en marcha acuerdos de riesgo compartido para intentar no retrasar el acceso a los medicamentos huérfanos. Desafortunadamente, no está siendo efectivo y quizás se necesita más transparencia en tiempos y formas. Hay muchos fármacos para enfermedades huérfanas que están esperando a ser financiados. Hay que buscar de forma urgente modelos alternativos para conseguir el acceso a los medicamentos huérfanos.

En cuanto a la financiación de los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, ¿qué esquemas cree que son los más adecuados para facilitar el acceso a los mismos? ¿A qué retos se enfrentan los sistemas de salud? 

JG: España parece que no solo ha apostado por los medicamentos huérfanos, sino también por medicamentos donde puede haber una cierta incertidumbre desde el punto de vista clínico y económico. Además, parece que se está apostando por los acuerdos de riesgo compartido y aquí el reto es ver quién quiere asumir más riesgo. Lo que no es óptimo es que este riesgo lo asuma mayoritariamente el productor. Puede ser un elemento que resuelva y que facilite la disponibilidad del medicamento a los pacientes, pero tenemos que saber cómo se hace este equilibrio de compartir riesgos.

Respecto a la evaluación y a los problemas que conlleva, si se quieren aplicar los modelos que ahora mismo existen de coste-efectividad, va a ser un retraso porque en muchos medicamentos huérfanos no se va a poder aplicar o si se aplica se pueden cometer errores o tener efectos colaterales importantes, por ejemplo, por la designación de un comparador que no sea adecuado, pero que desde el punto de vista de contención del gasto sea atractivo.

Para mí, los retos son los tiempos en acceso porque nos podemos complicar mucho intentando aplicar modelos que pueden ser interesantes desde un punto de vista general, pero que en el caso de los huérfanos va a ser muy complicado. El reto está en equilibrar donde está siendo más activa la innovación y la I+D en medicamentos y que eso se traduzca en que los pacientes tengan acceso a los mismos encontrando un proceso que optimice esto. El foco no puede ser la contención del gasto de forma individual y centrada en el coste por paciente porque en estos casos siempre va a ser un coste mayor del que posiblemente se espere.

¿Cómo deberían ser las políticas farmacéuticas en el caso de los medicamentos hemoderivados?

JG: En España tenemos una peculiaridad que no es muy común con otros países y es que todos los medicamentos, independientemente de si son hemoderivados de origen o no, una vez pasan diez años de su comercialización, entran en lo que se conoce como el sistema de precios de referencia.

Desde mi punto de vista y por las diferencias en los costes y en la estructura de costes de los medicamentos hemoderivados y de las repercusiones que eso tiene en el ciclo de vida del medicamento, los medicamentos hemoderivados no deberían estar incluidos en un sistema tan rígido como es el sistema de precios de referencia porque los costes de producción no tienen economías de escala. Un sistema rígido de congelación de precios tensiona todo el modelo y creo que hay suficientes características diferenciales como para excluir a los medicamentos hemoderivados del sistema de precios de referencia.

Pau Ricós Muñoz – RETOS EN EL ACCESO REAL A LAS INNOVACIONES TERAPÉUTICAS: ACUERDOS DE RIESGO COMPARTIDO Y PAGO POR RESULTADOS

Por

Cristina Hidalgo

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2 de noviembre de 2022

Pau Ricós Muñoz

Director general de UCB

¿A qué se dedica la compañia UCB? ¿Cómo refuerza la adquisición de Zogenix el compromiso de UCB con las personas que viven con epilepsia?

PR: UCB es una compañía con un liderazgo histórico muy sólido en neurología y, particularmente, en el ámbito de la epilepsia. La adquisición de Zogenix es un claro ejemplo y un perfecto complemento para la estrategia de la compañía.

UCB tiene un legado muy importante desde hace más de 30 años: aportar soluciones a los pacientes con diferentes tipos de epilepsia. Empezó en su momento con levetiracetam y luego con lacosamida y brivaracetam, pero aún nos faltaba encontrar soluciones para determinadas encefalopatías consideradas epilepsias del ámbito de las enfermedades raras. Y es que existe una clara urgencia en la identificación de nuevas soluciones para las personas que viven con formas raras de epilepsia para garantizar que tanto ellos como sus familias tengan acceso a la atención que necesitan.

En UCB y Zogenix compartimos esta ambición de aportar un valor aún mayor para las personas que viven con diferentes formas de epilepsia. Hemos proporcionado soluciones que han mejorado la vida de millones de personas y transformado el panorama de la epilepsia, no solo en el ámbito del tratamiento, sino también en otros entornos como el emocional, laboral, educativo, social y digital.

Con la adquisición de Zogenix, que complementa la oferta terapéutica actual de UCB, aparece un medicamento que puede suponer una nueva alternativa para pacientes que conviven con el síndrome de Dravet.

Gracias a esta transacción, UCB complementa los tratamientos sintomáticos existentes y optimiza la disponibilidad de estos nuevos tratamientos a más pacientes. Asimismo, refuerza su liderazgo en poblaciones específicas a corto y largo plazo y proporciona aprendizajes esenciales en los ecosistemas de salud de enfermedades raras.

¿Qué subpoblaciones de pacientes se beneficiarán de estas nuevas opciones terapéuticas? ¿Nos puede contar algo más sobre el impacto que tienen estas enfermedades en los pacientes?

PR: De la mano de Zogenix tenemos ahora un fármaco que es fenfluramina. Este ya dispone de autorización de comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento para el Síndrome de Dravet, una enfermedad minoritaria considerada una grave encefalopatía epiléptica. La enfermedad se caracteriza principalmente por una alta frecuencia de crisis epilépticas de múltiples tipos, resistencia al tratamiento, retraso cognitivo y un trazado electrocardiográfico característico.

Es una cepa alopática epiléptica que afecta especialmente en la infancia y, sobre todo, en el primer año de vida. Esta cepa tiene un pobre pronóstico, una comorbilidad asociada y una tasa de mortalidad del 15-20%. Las causas más comunes de muerte son la muerte súbita inesperada en epilepsia (SUDEP) y el EE (Estatus epiléptico).

Esto nos permite ver la urgencia y necesidad de contar con moléculas que traten de ayudar a paliar esos síntomas. También se está trabajando para la indicación en otro síndrome, que es el síndrome de Lennox-Gastaut, del que pronto tendremos noticias en Europa y, también se está trabajando en el desarrollo de la molécula del Síndrome por Deficiencia CDKL5. Con esta molécula creemos que podemos aportar un valor diferencial a esta población, especialmente muy dirigido a la infancia.

¿Hay alguna iniciativa de investigación en la que colaboréis actualmente?

PR: UCB Pharma firmó dos acuerdos destinados a desarrollar su cartera de terapias génicas, Handl Therapeutics, con sede en Bélgica y, además, una colaboración con Lacerta Therapeutics, empresa derivada de la Universidad de Florida. El objetivo es tratar trastornos neurológicos utilizando genes correctivos administrados por vectores de virus adeno-asociados o AAV vectors.

<<Hasta ahora hemos estado más focalizados en fármacos para tratar de reducir la parte sintomática. El siguiente paso es trabajar en fármacos modificadores de la enfermedad y acabar en la última parte de esta década con mucho foco en el desarrollo de terapias génicas>>

También hemos llegado a un acuerdo con Microsoft para poder utilizar su plataforma, permitiéndonos acelerar mucho la detección e identificación de determinados targets para poder acelerar todo el proceso de desarrollo y de identificación de nuevas moléculas que puedan ser eficaces y, a su vez, acelerar el proceso de fabricación.

¿Cómo se compromete UCB con el acceso de los fármacos a todo tipo de poblaciones?

PR: La sostenibilidad en UCB es el eje vertebrador de toda su estrategia y, dentro de las prioridades fundamentales, se encuentra el conseguir el mejor acceso posible a los fármacos desarrollados por parte de los pacientes que los necesiten. Al mismo tiempo, somos conscientes de la necesidad de garantizar la sostenibilidad de los sistemas sanitarios en los países en los que operamos. Por ello, UCB tiene una larga trayectoria de acuerdos innovadores como, por ejemplo, acuerdos de riesgo compartido y de pago por resultados. Adicionalmente, también estamos desarrollando esquemas de acceso en poblaciones especiales que garantizan el acceso a nuestros fármacos de los grupos de pacientes que más pueden beneficiarse de ellos.

A principios de 2019, en UCB hicimos un assessment para tratar de ver cómo podíamos maximizar nuestro impacto a todos los niveles de la sociedad. Entonces, se identificaron seis prioridades muy claras y una de ellas es el cómo garantizar un acceso a la innovación lo más sostenible y equitativamente posible. No solo desde el punto de vista de la financiación, sino también para intentar llegar a todos los diferentes colectivos, independientemente del estrato social y ubicación.

Desde hace tiempo estamos trabajando en diferentes modelos de financiación para garantizar esa sostenibilidad, con acuerdos financieros y con modelos de riesgo compartido clínico basados en resultados en salud. Y, últimamente, estamos trabajando en acuerdos de riesgo compartido clínico que incluyen también la perspectiva del paciente. Si el paciente no tiene una buena percepción, el fármaco no está funcionando. Y, por otro lado, también estamos desarrollando determinados acuerdos de financiación también basados en resultados clínicos para poblaciones especiales.

El acceso real a las innovaciones terapéuticas está ligado a los modelos de financiación, ¿qué retos destacaría?

PR: Efectivamente, son muchos los retos, pero también las oportunidades. Como comentábamos, la accesibilidad a nuestros medicamentos y la sostenibilidad son dos de nuestros objetivos y la financiación juega un papel importante en ambos.

Tenemos amplia experiencia tanto en acuerdos financieros como en acuerdos basados en resultados clínicos. Esta experiencia nos dice que debemos seguir trabajando en esta línea.

Existen dificultades, como la potencial duplicidad a la hora de registrar los resultados en salud, el proceso de discusión y la definición de las condiciones de los acuerdos o los muchos sistemas de información diferentes existentes en nuestro país. Aunque también es cierto que estos acuerdos reducen la incertidumbre clínica y/o económica, generan datos en práctica clínica habitual y fomentan la cultura de medir resultados en salud, que en última instancia deben ayudar a la toma de decisiones. Por todo ello, aunque no son pocos los retos asociados, también son muchas las oportunidades.

Uno de los retos con los que nos encontramos a la hora de la implementación de estos acuerdos es seguir trabajando en armonizar los sistemas de gestión de datos. Sería ideal que se pudiese trabajar con una única plataforma donde estuviesen todos los datos y, de esta manera, se podrían medir más fácilmente los resultados en salud.

newsRARE

newsRARERevista de divulgación científica sobre Enfermedades Raras

newsRARERevista de divulgación científica sobre Enfermedades Raras

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