La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprueba un segundo uso para el medicamento basado en CRISPR, Casgevy, que inicialmente fue aprobado en diciembre de 2023 para tratar la anemia de células falciformes.
Ahora, esta innovadora terapia también se puede utilizar para tratar la beta talasemia dependiente de transfusiones en personas mayores de 12 años. La beta talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que causa una producción insuficiente de hemoglobina. Al igual que la anemia de células falciformes, esta condición puede generar síntomas como debilidad, fatiga y dificultad para respirar, y puede reducir la esperanza de vida de quienes la padecen.
El proceso para producir Casgevy implica la modificación genética de las células madre del paciente utilizando la técnica de edición de genes CRISPR/Cas9. Estas células modificadas se reintroducen en el cuerpo del paciente, donde se multiplican y aumentan la producción de hemoglobina, lo que ayuda a aliviar los síntomas asociados con la beta talasemia. La decisión de la FDA se esperaba, pero su adelanto en aproximadamente dos meses respecto a la fecha límite establecida, conocida como fecha PDUFA, brinda una nueva esperanza para los pacientes con esta enfermedad.
La Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos en el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, destacó que esta aprobación representa un avance significativo en la disponibilidad de opciones de tratamiento para personas con beta talasemia, una enfermedad que puede ocasionar graves problemas de salud.
En Estados Unidos, al menos 1.200 personas sufren de beta talasemia en un grado lo suficientemente severo como para requerir transfusiones de sangre como parte de su tratamiento. Estas transfusiones repetidas pueden llevar a un problema adicional conocido como síndrome de sobrecarga de hierro, que a su vez requiere de tratamientos adicionales. La aprobación de Casgevy para tratar la beta talasemia ofrece una nueva alternativa que podría mejorar significativamente la calidad de vida y el pronóstico de estos pacientes.
Más información en: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-january-16-2024
