Federico Plaza – Director Corporate Affairs de Roche Farma en España

¿Podría presentar a ROCHE como empresa involucrada con las enfermedades raras (EERR)?

FP: Roche tiene un evidente compromiso con las EERR que viene de años atrás y que se ha materializado logrando transformar la vida de personas con EERR, como el linfoma no Hodgkin, la fibrosis pulmonar idiopática o la hemofilia. Actualmente nos centramos en la investigación en cuatro áreas de EERR: enfermedades neuromusculares –como la Atrofia Muscular Espinal-, enfermedades genéticas del neurodesarrollo, enfermedades neurogenéticas graves que son degenerativas y formas genéticas raras de ceguera.

En EERR, más que en cualquier otra área, confiamos especialmente en la colaboración y cocreación con expertos de la comunidad de principio a fin. Los profesionales sanitarios y los pacientes son nuestros aliados para remar juntos en la misma dirección.

¿Cómo valora la situación actual de la I+D en medicamentos innovadores en el ámbito de las EERR?

FP: Creo sin duda que la I+D biomédica en el ámbito de las EERR ha experimentado un auge sin precedentes en los últimos años en nuestro país. Si nos remitimos a los últimos datos disponibles del sector, en España se están desarrollando en la actualidad cerca de 700 ensayos clínicos de potenciales medicamentos contra EERR o poco frecuentes. Esto supone que uno de cada cinco ensayos clínicos está dedicado a estas patologías.

Consideramos que uno de los elementos clave para lograr este avance fue la aprobación en el año 2000 del Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos, una regulación que fomenta la inversión privada en la investigación de estos tratamientos. En este contexto favorable, en la última década los proyectos de investigación en este ámbito han crecido un 88%. Como consecuencia, desde el 2000 el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas 8 fármacos  existentes hace dos décadas entonces a los 184 de hoy.

Somos conscientes de que hay todavía mucho trabajo por hacer, ya que menos del 5% de estas patologías cuenta con un tratamiento aprobado. Esto supone que una amplia mayoría de personas que sufren una enfermedad rara -más de 30 millones en Europa y 3 millones en España- no dispone todavía de un medicamento para tratarse.

¿Cómo puede la digitalización contribuir a la innovación en el campo de las EERR y a la colaboración público-privada?

FP: La digitalización es, posiblemente, el elemento tractor más importante en la revolución que estamos viviendo en el sector sanitario hacia el nuevo modelo de la medicina personalizada. También nos está cambiando a las compañías, y nos está haciendo mucho más sensibles a las demandas de todos nuestros stakeholders en los sistemas sanitarios, desde los profesionales hasta los gestores y administraciones y pasando, por supuesto, por los pacientes.

Al tener muchas de las EERR base genética, pensamos que el enfoque de la medicina personalizada, que parte del diagnóstico de precisión y se desarrolla a través de terapias dirigidas a las características de cada paciente, es una de las claves para el futuro. Nuestra posición es seguir trabajando para ser agentes activos de este cambio de paradigma, que sin duda nos beneficiará a todos, y en especial a los pacientes.

Y en materia de telemedicina, ¿hay alguna iniciativa impulsada por ROCHE?

FP: En materia de telemedicina tenemos en marcha dos proyectos actualmente en España, en ambos casos focalizados en el ámbito oncológico. Se trata del proyecto IZAR, que está permitiendo impulsar las videoconsultas en hospitales públicos, siempre entendiendo esta modalidad asistencial como complementaria de la presencial (nunca como sustituto); y del proyecto Atria, que permite ofrecer a los pacientes una asistencia 24/7, solventando sus dudas y ofreciéndoles un apoyo que entendemos que es muy importante en determinados momentos.