Pablo Talavera – Investigación, telemedicina y salud digital en enfermedades raras

¿Podría presentar brevemente a UCB como empresa involucrada con las enfermedades raras (EERR)?

PT: En UCB, una compañía biotecnológica de origen belga instalada en España desde hace años, siempre hemos tenido el compromiso fundamental de proporcionar tratamientos valiosos y significativos a las personas que conviven con enfermedades graves, para mejorar su calidad de vida. Aunque hemos crecido y evolucionado como compañía, nuestra manera de actuar sigue siendo la misma: aplicar la ciencia, escuchar a los pacientes, aprender de ellos y tratar de proporcionarle las mejores soluciones avanzadas para que puedan cubrir sus necesidades. Ahora estamos orgullosos de poder aplicar esta misma filosofía y forma de trabajar para ayudar a las personas que sufren enfermedades raras. Donde más avanzados estamos hoy en día es a través de la investigación en tratamientos para la miastenia gravis.

Tradicionalmente, UCB ha tenido dos importantes focos o unidades de negocio importantes: el área de la inmunología, donde trabajamos en el área de las enfermedades reumáticas, dermatológicas, y metabolismo óseo; y el área de la neurología, focalizada en estos momentos en el campo de la epilepsia y los trastornos del movimiento. Además de que mantenemos nuestra unidad de productos maduros, que seguimos aportando a una gran cantidad de pacientes.

Para UCB, una de las cuestiones más importantes es la I+D. De hecho, reinvertimos el 25% de los beneficios en esta área, y enfrentamos un reto súper apasionante con todas las moléculas que tenemos en el pipeline. Actualmente tenemos moléculas dirigidas hasta a 12 indicaciones; seis de ellas ya en fase 3 y con todo avanzando como previsto, tanto en el área de inmunología (psoriasis, artritis psoriásica, espondilitis, lupus) y potenciando también el área de neurología, sobre todo en epilepsia. Recientemente, como comentaba, nos estamos adentrando en el área de las EERR, en concreto en miastenia gravis y trombocitopenia inmune, donde tenemos dos fármacos en desarrollo que creemos que pueden cambiar el paradigma de tratamiento.

¿Cómo valora la colaboración público-privada en relación a la I+D en el ámbito de las EERR?

PT: Antes de nada, destacaría que hoy en día la inversión en I+D es una necesidad imperiosa para seguir potenciando la innovación, puesto que cada vez somos capaces de definir y conocer un mayor número de EERR y necesitamos ser capaces de aportar soluciones a estas personas. Según EURORDIS (European Organization for Rare Diseases), hoy en día sólo el 5% de las más de 7.000 EERR que existen cuentan con tratamiento. Lo cual se convierte en la principal barrera para que los pacientes puedan convivir con estas enfermedades en una situación de normalidad o parecida a la normalidad.

Si bien es cierto que durante las últimas dos décadas la potenciación en la investigación en esta área ha sido una prioridad desde las instituciones, tanto a nivel nacional como europeo, aún queda mucho por hacer. Debemos seguir adaptando y potenciando apoyos desde las autoridades que permitan impulsar la búsqueda y desarrollo de soluciones para estas poblaciones de pacientes mucho menos numerosas. Teniendo en cuenta que desarrollar medicamentos lleva implícito entre 10 y 12 años de investigación, es importante para la industria farmacéutica contar con un marco regulador estable y predecible que estimule la investigación y permita agilizar los procesos de evaluación de los fármacos innovadores, máxime si tenemos en cuenta que el 95% de las EERR aún no tiene tratamiento adecuado.

¿Qué más nos puede comentar sobre las iniciativas de investigación en EERR que realiza UCB?

PT: Nuestras iniciativas siempre están orientadas en crear valor. En miastenia gravis hemos desarrollado dos nuevas entidades biológicas: el rozanolixizumab, un anticuerpo monoclonal, administrado por vía subcutánea, que inhibe el receptor neonatal humano Fc (FcRn), lo que representa un concepto de tratamiento muy atractivo para las enfermedades autoinmunes mediadas por IgG (Inmunoglobulina G); y zilucoplan, un péptido macrocíclico pequeño, inhibidor del componente 5 del complemento (C5), administrado por vía subcutánea que inhibe la ruptura del complemento C5 que conlleva a la formación del MAC, que es un complejo de ataque a la membrana. En cuanto al desarrollo clínico, tenemos datos publicados de la fase 2, pero ambos fármacos han terminado ya la fase 3 y estamos esperando resultados para poder avanzar en la presentación del dossier y obtener la indicación.

En España tenemos 14 centros participando en los ensayos clínicos de rozanolixizumab y zilucoplan, lo cual es fantástico para el mejor conocimiento y manejo de estos fármacos por parte de los médicos que se dedican a estas patologías, y para poder trabajar juntos para que ambos fármacos estén disponibles para los pacientes españoles. Esperamos que rozanolixizumab esté disponible en Europa al inicio de 2024 y zilucoplan un poco antes, a finales de 2023.

Pero no solo estamos trabajando en el desarrollo clínico, también vemos muy importante avanzar en el conocimiento de dichas patologías y cuál es la experiencia de los pacientes, su calidad de vida y su situación en distintos momentos de la enfermedad. Es por ello que también estamos apoyando de forma desinteresada e independiente varios proyectos de investigación e iniciativas de sociedades científicas o investigadores para analizar registros, recoger big data, y generar evidencia de vida real (RWE por sus siglas en inglés).

Por último, sabemos que algo muy importante en las EERR no sólo es tratar su sintomatología sino entender su causa. Por ello, hemos decidido desarrollar nuestra cartera de terapias génicas a través de una serie de acuerdos y adquisiciones con diferentes compañías. En concreto, UCB Pharma firmó acuerdos con Handl Therapeutics, con sede en Bélgica, y colaborará con Lacerta Therapeutics, empresa derivada de la Universidad de Florida. El objetivo es tratar trastornos neurológicos utilizando genes correctivos administrados por vectores de virus adeno-asociados (AAV vectors).

Al día de hoy, UCB tiene una plataforma de tecnología AAV con un enfoque neurodegenerativo y dos programas de investigación. La plataforma de Handl se ha construido a partir de tecnología con licencia de cuatro universidades de Europa, Reino Unido y Chile. Bajo la colaboración con Lacerta, la puesta en marcha de terapia génica llevará a cabo investigaciones, actividades preclínicas y el desarrollo temprano del proceso de fabricación, mientras que UCB realizará estudios para prepararse para una aplicación de nuevos fármacos en investigación, junto con la fabricación y el desarrollo clínico.

¿Cree que la telemedicina, la digitalización y la inteligencia artificial pueden contribuir a enfrentar los retos actuales en I+D en enfermedades raras?

PT: Creo que la digitalización del sistema sanitario y en la investigación, no son solamente una prioridad, sino una necesidad imperiosa para un sistema de salud que está exhausto. De hecho, en UCB la digitalización es una de nuestras prioridades de desarrollo. Llevamos tiempo trabajando y potenciando herramientas digitales, tanto en nuestro propio funcionamiento interno como en nuestras relaciones con el mundo exterior.

Tenemos acuerdos y hemos contribuido a poner en funcionamiento estudios de Big Data usando la Inteligencia Artificial en varias áreas terapéuticas con algunas compañías punteras en ese sector. Además, hemos apostado por la digitalización para dar el mejor servicio y apoyo a los pacientes y así contribuir a su adherencia, mejora de calidad de vida y ser un apoyo a los profesionales sanitarios con todas las garantías. Muestra de ello es nuestra plataforma UCB Cares, que ofrece servicios personalizados tanto al paciente como a los profesionales sanitarios en cada una de las áreas terapéuticas donde operamos. Por ejemplo, ‘Vivir con epilepsia’ es una plataforma que es una referencia para los pacientes y profesionales sanitarios. En concreto, el año pasado recibió 700.000 visitas, lo que es significativo.

También contamos con ava Connect[®],el primer device electrónico para el tratamiento con fármacos biológicos en el área de Reumatología, que permite mejorar la experiencia y adherencia de los pacientes. En Parkinson tenemos la app Neurogimnasio, que fue diseñada por la neuróloga Nerea Foncea, del Hospital de Galdakano, y que está siendo todo un éxito, puesto que cuenta con muchos ejercicios diseñados específicamente para estos pacientes. Además, desde este año hemos incorporado la tecnología de Alexa, para ayudar a los pacientes a manejarse directamente con el dispositivo.

La salud digital es clave para el sostenimiento del sistema y para asegurar la equidad en los servicios. De hecho, creo que será la gran palanca para evolucionar nuestro sistema sanitario al siguiente nivel. Y qué decir en el campo de las EERR, creo que es una de las áreas que más se puede beneficiar, por varios motivos. En primer lugar, porque el número de pacientes es menor y estas herramientas digitales pueden contribuir a ser más eficientes en la búsqueda de datos y por tanto evidencia y patrones de comportamiento en dichas patologías. Además, pueden permitir un mejor seguimiento y experiencia de los pacientes haciéndoles mucho más accesible el sistema sanitario con una atención más estrecha y personalizada.

Es cierto que aún queda mucho por hacer en este campo. Como siempre, la innovación va muy por delante del cambio del sistema. En este sentido, necesitamos acelerar y mejorar nuestro entorno para que todo esto sea una realidad. En mi opinión existen 4 retos que debemos afrontar: Primero, reducir la brecha digital que hoy en día es una de las claves en la desigualdad y la imposibilidad de alcanzar la equidad. En segundo lugar, dar formación tanto a los profesionales sanitarios  como a pacientes para que vean en la salud digital un aliado y no un problema. En tercer lugar, acelerar el cambio y adaptación del marco legal para que podamos asegurar una asistencia y una investigación de calidad en el marco de la salud digital. Y por último y no menos importante, garantizar la seguridad. Es necesario garantizar la protección de los datos, ya que estamos hablando de datos muy sensibles y necesitamos estar tranquilos y seguros a la hora de trabajar con ellos. Yo creo que, si trabajamos en todo esto, la salud digital será uno de los grandes aliados del sistema.