domingo, abril 5, 2026
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    MANUEL MACÍAS HERAS – INCREASING DIVERSITY, EQUITY, INCLUSION, AND ACCESSIBILITY IN RARE DISEASE CLINICAL TRIALS

    Por
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    INCREASING DIVERSITY, EQUITY, INCLUSION, AND ACCESSIBILITY IN RARE DISEASE CLINICAL TRIALS

    Baynam G, Baker S, Steward C, Summar M, Halley M, Pariser A. Increasing Diversity,  Equity, Inclusion, and Accessibility in Rare Disease Clinical Trials. Pharmaceut. Med. 2024 Jul;38(4):261-276. doi:10.1007/s40290-024-00529-8

    MANUEL MACÍA HERAS

    Jefe de Servicio de Nefrología. Hospital Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Santa Cruz de Tenerife

    RESUMEN

    En el artículo se aborda la necesidad de integrar proactivamente los principios de diversidad, equidad, inclusión y accesibilidad (DEIA) en la investigación clínica de enfermedades raras (EERR). Los autores, enfatizan la importancia de considerar la diversidad genética y otros factores demográficos como necesarios para garantizar que los ensayos clínicos sean representativos y sus resultados aplicables a todas las poblaciones afectadas. Además, aporta recomendaciones prácticas para investigadores, patrocinadores y reguladores con el fin de mejorar la representatividad y la equidad en los ensayos clínicos. El artículo presenta una revisión exhaustiva de lo publicado en la literatura médica y otras fuentes sobre este tema.

    Ejemplo de estrategias en grupos poblacionales

    • Genomics England: Participación de pacientes como herramienta para incrementar la diversidad genética. Consiste en la puesta en marcha de la iniciativa Diverse Data con el objetivo de reducir las desigualdades en salud y mejorar los resultados clínicos en medicina genómica para comunidades minoritarias. Esta iniciativa busca garantizar que todos los pacientes, independientemente de su origen, reciban la misma calidad en la medicina personalizada basada en genómica, respaldada por las últimas investigaciones relevan- tes para sus perfiles.

    Una estrategia clave de Diverse Data es la participación activa de los pacientes en el proceso de investigación. Al involucrar a diversas comunidades en el diseño y ejecución de estudios genómicos, se asegura que las diferencias genéticas específicas de estas poblaciones se consideren adecuadamente. Esta participación no solo enriquece la base de datos genéticos, sino que también promueve la confianza y colaboración entre investiga- dores y comunidades, facilitando una representación más equitativa en la investigación genómica.

    Además, Genomics England ha adoptado enfoques inclusivos para la asignación de grupos de ascendencia genética. Por ejemplo, en el Proyecto de los 100.000 genomas, se ha utilizado el Proyecto de los 1.000 Genomas como cohorte de referencia para asignar participantes a grupos de ascendencia genética. Este método permite una clasificación más precisa y representativa de la diversidad genética presente en la población del Reino Unido.

    • En Australia Occidental, se han implementado enfoques integrales para abordar las disparidades en salud entre las poblaciones aborígenes, especialmente en el contexto de las enfermedades raras. Estos enfoques se centran en la colaboración con las comunidades aborígenes para desarrollar modelos de atención cultural- mente adecuados y efectivos.

    Un componente fundamental de este enfoque es la consulta y participación comunitaria. Mediante grupos de participantes y métodos que consideran el recorrido del paciente, se evalúan las necesidades y perspectivas de las comunidades aborígenes. Este proceso garantiza que las intervenciones y modelos de atención sean culturalmente sensibles y alineados con las expectativas y valores de la comunidad.

    Además, se han desarrollado directrices éticas específicas para la investigación con poblaciones aborígenes, como las Guidelines for Ethical Research in Australian Indigenous Studies del Instituto Australiano de Estudios Aborígenes e Isleños del Estrecho de Torres (AIAT- SIS). Estas directrices enfatizan la importancia de la propiedad comunitaria de los datos, el consentimiento informado y la colaboración equitativa en la investigación.

    La implementación de estos enfoques ha resultado en modelos de atención más efectivos y aceptados por las comunidades aborígenes, mejorando la detección, diagnóstico y manejo de enfermedades raras en estas poblaciones. Este enfoque integral se considera una práctica ejemplar en la incorporación de principios DEIA en la atención médica e investigación para poblaciones desatendidas.

    Ejemplos de estrategias utilizadas en 2 tipos de EERR

    1. Acciones recomendadas para mejorar la aplicación de las políticas DEIA en estudios de fibrosis quística (FQ):

    • Ampliar los criterios de inclusión: diseñar estudios que consideren la diversidad genética y étnica, asegurando la participación de individuos de diferentes orígenes.

    • Colaboración con comunidades minoritarias: establecer alianzas con organizaciones y líderes comunitarios para fomentar la confianza y la participación en la investigación.

    • Adaptación cultural de materiales: desarrollar recursos educativos y de reclutamiento que sean cultural y lingüísticamente apropiados para las poblaciones objetivo.

    • Formación de investigadores: capacitar a los equipos de investigación en competencias culturales y sensibilización sobre las barreras que enfrentan las poblaciones subrepresentadas.

    2. Acciones recomendadas para mejorar la aplicación de las políticas DEIA en estudios de Fenilcetonuria (PKU):

    • Implementar programas de cribado neonatal universales: asegurar que todas las poblaciones, independientemente de su origen étnico o ubicación geográfica, tengan acceso al diagnóstico temprano y a intervenciones oportunas.

    • Desarrollar terapias personalizadas: considerar las variaciones genéticas específicas de diferentes poblaciones para diseñar tratamientos más efectivos y seguros.

    • Fomentar la participación comunitaria: involucrar a las comunidades afectadas en el diseño y ejecución de estudios clínicos para garantizar que sus necesidades y perspectivas sean consideradas.

    Educación y sensibilización: llevar a cabo campañas educativas dirigidas a profesionales de la salud y al público en general sobre la importancia de la diversidad en la investigación de PKU.

    Fomentar la diversidad en ensayos clínicos mejora la equidad, la eficacia de los tratamientos y la representación de todas las poblaciones en la investigación

    COMENTARIO

    Resumen de los mensajes más relevantes

    1. Importancia de considerar la diversidad genética en los ensayos clínicos de enfermedades raras. La inclusión de diversas poblaciones permite una mejor comprensión de cómo estas variaciones pueden influir en sus manifestaciones clínicas y en la posible respuesta a tratamientos, lo cual es esencial para desarrollar terapias más efectivas y seguras para todos los grupos poblacionales.
    2. Se identifican obstáculos que dificultan la participación diversa en los ensayos clínicos, como la falta de concienciación, desconfianza en el sistema de salud y barreras socioeconómicas. Los autores proponen estrategias para superar estas barreras, incluyendo la colaboración con organizaciones de pacientes, la adaptación cultural de los materiales de estudio y la implementación de políticas que promuevan la equidad en la investigación.
    3. Papel de las organizaciones de pacientes. El trabajo resalta la colaboración con organizaciones de pacientes como una estrategia clave para mejorar la diversidad y la inclusión en los ensayos. Estas organizaciones pueden actuar como intermediarios entre los investigadores y las comunidades, ayudando a construir confianza, educar a los posibles participantes y asegurar que las necesidades y preocupaciones de los pacientes sean consideradas en el diseño y la implementación de los estudios.
    4. Se sugiere que la adopción de ensayos clínicos descentraliza- dos puede aumentar la accesibilidad y la participación de poblaciones diversas. Al reducir la necesidad de desplazamientos y permitir la participación desde diferentes ubicaciones geográficas, se facilita la inclusión de individuos que, de otro modo, no tendrían oportunidad de participar en estas investigaciones.

    Aplicación en el entorno sanitario español

    En España, la integración de los principios DEIA en los ensayos clínicos de enfermedades raras es crucial para mejorar la representatividad y eficacia de los tratamientos. En la actualidad, la diversidad genética y cultural de la población española requiere enfoques inclusivos en la investigación clínica para garantizar que los resultados sean aplicables a todos los grupos demográficos.
    En España existe interés en el abordaje de las enfermedades raras desde una perspectiva de equidad e inclusión. Así, desde este año participo en la Resolución sobre Enfermedades Raras: Una Prioridad para la Equidad e Inclusión en Salud Global de la Asamblea Mundial de la Salud, subrayando la importancia de priorizar estas enfermedades en la agenda sanitaria mundial y mejorar el acceso al diagnóstico y tratamiento para todos los afectados.

    Carmen Santamaría Guasch – Ser EN RED o no ser

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    Carmen Santamaría Guasch
    Experta en política sanitaria que en la actualidad gestiona la implementación de las iniciativas que forman parte del proyecto ÚNICAS en el hospital Sant Joan de Déu

    Imaginemos que reuniéramos en una sala a todos los profesionales que ve un paciente desde la sospecha diagnóstica de una enfermedad rara hasta su confirmación, en promedio 4 años después (y en un 20% de los casos, ¡en más de 10!).
    Después invitaríamos a la sala a todos los especialistas que necesita a lo largo de su proceso de atención (más de 5 médicos de media con un importante soporte de cuidados de enfermería), y, por último, a los diferentes profesionales del ámbito social, psicológico y educativo que requiere en su día a día por el grado de dependencia que a menudo conlleva su enfermedad.

    ¡Con toda seguridad, necesitaríamos una sala de un gran tamaño!

    Con frecuencia, es la propia familia la que asume el papel de coordinar a todos estos profesionales, pertenecientes a diferentes instituciones y en distintas localizaciones geográficas, más dispersas cuanto más rara sea la enfermedad que afronta.
    Profesionales que cambian en la edad adulta, cuando el paciente debe realizar la transición desde el hospital pediátrico a hospitales de adultos (a menudo más de uno) donde seguir su proceso de atención.

    Para hacer frente a este inmenso desafío de coordinación, en el año 2021 nace ÚNICAS, concepto aglutinador de diversos proyectos transformadores en el ámbito de las enfermedades raras, todos ellos basados en la colaboración.

    Cuando hablamos de ÚNICAS, hacemos referencia a tres grandes proyectos:

    1. ÚNICAS IMPaCT3: inicia en 2022 con fondos del Instituto Carlos III y su objetivo principal es conectar una red de seis hospitales españoles para generar una base de datos federada con información clínica y genómica como base para el uso de herramientas de análisis que permitan acelerar el diagnóstico.

    2. ÚNICAS Red: inicia en 2023 impulsado por el Hospital Sant Joan de Déu y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), con el apoyo del Ministerio de Sanidad y financiado por fondos Next Generation en el marco del PERTE de salud de vanguardia. Su propósito es crear un ecosistema de alianzas –actualmente formada por 30 hospitales- para ofrecer una respuesta coordinada a los pacientes con enfermedades raras a lo largo de todo su proceso de atención.

    3. Los hospitales que forman parte de la red ÚNICAS están desarrollando diversos proyectos internos que llevan por nombre ÚNICAS – Nombre del hospital y cuyo objetivo está vinculado a la transformación de diversos ámbitos del hospital para convertirse en nodos de excelencia de la red.

    En el Hospital Sant Joan de Dé hemos conceptualizado ÚNICAS en seis diferentes ejes de acción, que aglutinan más de 20 iniciativas a corto, medio y largo plazo que involucran transversalmente a gran parte de la institución. Estos son los objetivos que nos proponemos:

    • Modelo de atención 360 º: seguir mejorando nuestro modelo de atención para atender a nuestros pacientes de forma integral e integrada con el territorio.

    • Telemedicina y atención no presencial: promover el acceso de nuestros pacientes al modelo 360 º través de todas las herramientas tecnológicas que nos permitan trabajar a distancia, minimizando los desplazamientos al hospital.

    • Diagnóstico: apostamos por diversas iniciativas orientadas a acortar tiempos y a aumentar el número de diagnósticos mediante una reingeniería de procesos
    vinculados al diagnóstico, el refuerzo del equipamiento y los sistemas de información, entre otras iniciativas.

    • Terapias avanzadas y emergentes: estamos implementando una estrategia para promover el acceso sostenible, equitativo y seguro de los pacientes pediátricos a terapias avanzadas y emergentes, impulsando su desarrollo, producción y administración a través del fortalecimiento de nuestras capacidades internas y de la colaboración con otras instituciones.

    • Datos e inteligencia artificial: apostamos por aprovechar todas las posibilidades que nos ofrecen los datos y la inteligencia artificial para ponerlas al servicio de todas las iniciativas del portafolio ÚNICAS.

    • Trabajamos todos lo anterior enfocados en el paciente, asegurando que tenemos en cuenta sus necesidades y expectativas en todo su proceso asistencial.

    En conclusión, las enfermedades raras suponen un desafío donde debe colaborar un gran número de profesionales que obliga al sistema sanitario a que trabajemos de forma colaborativa. Suponen un desafío que nos pone a prueba no solo como profesionales sino como sistema: debemos buscar soluciones más allá de nuestras capacidades para ofrecer una atención y unos cuidados adecuados, un diagnóstico oportuno, nuevas terapias donde aún no las hay. Poniendo la información y la tecnología a nuestro servicio y al paciente en el centro de nuestra actuación.

    ÚNICAS es la expresión de esta voluntad de cooperación en torno a un objetivo común y bajo su paraguas se aglutinan múltiples iniciativas transformadoras compartidas por la red.

    Les invitamos a leer este número que evidencia excelentes ejemplos de los resultados que podemos obtener cuando traspasamos las fronteras del esfuerzo individual.
    ¡Juntos somos más fuertes!

    BASES CONVOCATORIA PROTAGONISTA DEL AÑO 2025

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    OBJETIVO

    El objetivo de este premio es reconocer la labor de organizaciones, asociaciones de pacientes y resto de instituciones que, a través de su trabajo, han contribuido en la mejora de la asistencia sanitaria y gestión de pacientes con EERR, en ayudar a los pacientes, en generar mejor conocimiento y en la concienciación y sensibilización ciudadana en el ámbito de los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras.

    CANDIDATOS

    Podrán optar a este premio las instituciones, asociaciones y entidades, públicas o privadas, cuya labor se desarrolle en España, y que hayan contribuido significativamente en el ámbito de los medicamentos huérfanos y enfermedades raras durante el año 2024. Se valorarán positivamente:

    • Acciones de humanización
    • Acciones de concienciación y sensibilización
    • Acciones sociales en beneficio de los pacientes con enfermedades raras
    • Labor de Investigación en medicamentos huérfanos y enfermedades raras
    • Iniciativas para mejorar el diagnóstico y abordaje de las EERR
    • Gestión para el acceso y financiación de medicamentos huérfanos

    CARACTERÍSTICAS DEL PREMIO

    Para optar al premio, la iniciativa presentada habrá sido puesta en marcha entre el 1 de enero de 2024 y el 31 de diciembre de 2024. La iniciativa no podrá haber sido premiada con anterioridad. Cada entidad sólo podrá presentar una iniciativa.

    PROCEDIMIENTO Y PLAZO DE SOLICITUD

    Para optar al premio se presentará una memoria de la iniciativa a valorar en formato Word o PDF. La memoria constará de un máximo de 10 páginas, a una cara, redactada en español, y contendrá, al menos, la siguiente información:

    • Datos de la entidad participante y del coordinador de la iniciativa
    • Título de la iniciativa
    • Justificación
    • Objetivos planteados
    • Material y métodos
    • Resultados obtenidos

    Se deberá rellenar el Formulario de Solicitud que encontrará en esta página, que junto con la memoria será remitido mediante correo electrónico a la Fundación Weber (fundacion@weber.org.es). Como asunto del correo se indicará “Premio nR Protagonista_ Nombre de la Institución”. En el texto del mail se indicarán los datos del coordinador / representante, correo electrónico y teléfono de contacto. Además, se podrán adjuntar los documentos que se consideren oportunos y que demuestren otros aspectos relevantes del proyecto o iniciativa.

    El plazo de presentación estará abierto desde el 1 de mayo hasta el 31 de julio de 2025.

    La participación en la convocatoria supone la aceptación de estas bases y que se da el consentimiento para que sus datos personales sean tratados con la finalidad de gestionar el premio solicitado, de acuerdo con la normativa vigente. Además, el nombre y apellidos del representante de la institución ganadora del premio aparecerán publicados en el sitio web de la revista newsRARE y de la Fundación Weber y a través de redes sociales, posteriormente a la entrega del premio. La Fundación Weber se reserva el derecho de reproducir y dar conocimiento a la opinión pública de la iniciativa premiada en la forma que considere oportuna. Para cualquier aclaración o duda, podrán dirigirse al correo electrónico fundación@weber.org.es

    EVALUACIÓN Y SELECCIÓN

    Las solicitudes presentadas serán evaluadas por un jurado formado por miembros del Consejo Asesor de la Fundación Weber y miembros del Consejo Editorial y de Redacción de la revista newsRARE. El fallo se adoptará por mayoría de los miembros del citado jurado y no podrá ser recurrido. El jurado podrá declarar desierto el premio si considerara que las iniciativas presentadas no reúnen los méritos suficientes. Las propuestas presentadas serán valoradas según los siguientes criterios:

    • Valor e impacto social de la iniciativa
    • Carácter multidisciplinar de la iniciativa
    • Originalidad e innovación
    • Aportación a futuro de la iniciativa
    • Presentación y calidad de la memoria
    • Las entidades que formen parte del jurado podrán presentar su candidatura igualmente a este premio, pero sus representantes no podrán votar ni participar en las deliberaciones. El fallo del jurado será inapelable y se comunicará al ganador antes del 5 de septiembre de 2025, mediante correo electrónico. En un plazo de 4 días tras la publicación de fallo del jurado, el ganador deberá manifestar por escrito mediante un correo electrónico a fundación@weber.org.es la aceptación o renuncia del premio.
    • No se podrán presentar candidaturas de proyectos en los que este involucrada la Fundación Weber o de forma directa los patrocinadores de la revista.

    DOTACIÓN

    El premiado tendrá un reconocimiento honorífico con la dotación de una estatuilla conmemorativa y un diploma.

    ACTO DE ENTREGA

    El premio será entregado al representante de la iniciativa o de la institución ganadora durante el Acto de Clausura del Curso de Verano, organizado por Universidad de Castilla – La Mancha, en colaboración con la Fundación Weber y, patrocinado por la revista NewsRARE, y que tendrá lugar en la histórica ciudad monumental de Toledo. Para la recepción del premio deberá estar presente en el acto de entrega el representante de la iniciativa y/o el representante legal de la entidad premiada debidamente acreditado o persona en la que delegue.

    OTRA INFORMACIÓN

    Las Bases de esta convocatoria estarán disponibles en la web  de la revista newsRARE. La Fundación Weber se reserva la facultad de modificar y/o cancelar estas bases en cualquier momento, sin obligación e indemnización alguna a terceros, publicando las modificaciones en la página web de la revista newsrare

    V EDICIÓN DEL CURSO DE VERANO newsRARE 2024 EXPLORANDO EL FUTURO DE LAS ENFERMEDADES RARAS: TERAPIAS INNOVADORAS, COLABORACIÓN INSTITUCIONAL Y VALOR SOCIAL

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    La Fundación Weber y la revista newsRARE organizaron el V Encuentro sobre enfermedades raras, un evento que reunió a expertos de diversos ámbitos para debatir sobre el futuro de estas patologías. Celebrado en Madrid los días 25 y 26 de septiembre de 2024, el encuentro abordó temas clave como el desarrollo de nuevas terapias, el acceso equitativo a medicamentos huérfanos, el papel de los pacientes en la investigación y las nuevas normativas. La jornada del 25 de septiembre estuvo copatrocinada por AELMHU.

    Profesionales de la salud, investigadores, representantes de asociaciones de pacientes y autoridades sanitarias se dieron cita para analizar los desafíos y oportunidades en el tratamiento de enfermedades raras. Durante las jornadas de este año, se discutieron temas como la evaluación de tecnologías sanitarias, la financiación de medicamentos huérfanos y el impacto de las políticas farmacéuticas europeas.

    El acto inaugural del evento contó con la participación de Sergio Bullón (AELMHU), José Luis Poveda (Hospital La Fe de Valencia) y Álvaro Hidalgo (Fundación Weber) y comenzó con Néboa Zozaya, quien impartió la ponencia inaugural sobre el valor social de los medicamentos huérfanos.

    Además de las mesas de debate, el encuentro incluyó la entrega del IV Premio Protagonista del Año en Enfermedades Raras y los actos de clausura de las dos jornadas a cargo de D. César Hernández, quien habló el día 25 sobre los retos actuales en la financiación de los medicamentos huérfanos y de Dña. Celia García, quien clausuró el acto el 26 de septiembre.

    Este encuentro se posicionó como un espacio de referencia para el intercambio de conocimientos y experiencias, contribuyendo a avanzar en la búsqueda de soluciones para mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras.

    25 DE SEPTIEMBRE

    INVESTIGACIÓN EN MEDICAMENTOS HUÉRFANOS: CARACTERÍSTICAS DISTINTIVAS

    Modera: D. Álvaro Hidalgo. Presidente de la Fundación Weber.

    Participantes:
    • Fernando Méndez. Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA y Jefe del área de Preclínica. Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)
    • Jorge Francisco Gómez. Coordinador del Grupo de Enfermedades Minoritarias de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI)
    • Rocío Sánchez-Carpintero. Presidenta de la Sociedad Española de Neurología Pediátrica(SENEP)

    Tras una breve presentación, Álvaro Hidalgo planteó la siguiente cuestión a los expertos:

    ¿Qué barreras específicas enfrentan los medicamentos huérfanos en cuanto a regulación, diseño de ensayos clínicos y práctica clínica real?

    Rocío Sánchez-Carpintero

    Los avances en neuropediatría permiten tratar enfermedades antes incurables, pero el diagnóstico temprano sigue siendo un reto debido a la falta de reconocimiento de las subespecialidades pediátricas.

    Destaca la importancia de avanzar en el diagnóstico y tratamiento de enfermedades que anteriormente no tenían cura, particularmente en neuropediatría. Su labor principal ha sido mejorar la calidad de vida de los niños y sus familias, ya que muchas de estas enfermedades tienen un gran impacto en el entorno familiar. Sin embargo, gracias a los avances científicos, ahora es posible abordar la causa de algunas enfermedades, como la atrofia muscular espinal, permitiendo mejorar considerablemente el pronóstico de los pacientes.

    Uno de los mayores retos es el diagnóstico temprano, algo difícil de lograr sin el conocimiento adecuado, que a su vez se ve limitado por la falta de reconocimiento oficial de las subespecialidades pediátricas en el sistema de salud. Los expertos reclaman un mayor respaldo legal para estas subespecialidades, ya que actualmente un pediatra general puede ser asignado a casos que requieren una alta especialización. Aunque existe un Decreto que permite solicitar ese reconocimiento, las trabas burocráticas lo dificultan. Pese a esta falta de apoyo legal, los pediatras están bien organizados por especialidades y siguen trabajando para implementar un sistema que permita diagnósticos más precisos. Asimismo, subrayan la importancia del acceso a programas genéticos para tratar enfermedades raras, lo que también es esencial en el avance del diagnóstico y tratamiento.

    Jorge Francisco Gómez

    Aunque España ha avanzado mucho en la investigación de enfermedades raras, persisten retos como la falta de centros de referencia, registros incompletos y la necesidad de más apoyo en personal especializado.

    Señala la importancia de la participación de España en estudios de investigación con fármacos, especialmente en enfermedades raras. Aunque el país lidera en varios campos, enfrenta retos importantes.

    Uno de ellos es la falta de centros de referencia claros para ciertas patologías raras, lo que dificulta el reclutamiento de pacientes y afecta la calidad de los registros. Estos registros, fundamentales para ensayos clínicos, a menudo están incompletos o no actualiza- dos debido a la falta de incentivos para su mantenimiento. Además, aunque los fondos para la investigación han aumentado, se destaca la necesidad de más apoyo en personal especializado. Se sugieren programas de becas que prioricen las enfermedades raras y liberen a los profesionales de carga asistencial para que puedan dedicarse plenamente a la investigación.

    Otro aspecto importante es el rol fundamental que juegan las familias en la toma de decisiones de pacientes que no pueden decidir por sí mismos, algo que los investigadores deben tener en cuenta.

    Finalmente, la publicación de resultados sobre enfermedades raras enfrenta barreras especificas, ya que los revisores a menudo aplican criterios diseñados para enfermedades más comunes. A pesar de estas dificultades, se reconoce que España ha avanzado mucho en investigación, pero existen áreas a mejorar para faci- litar el progreso en este campo.

    Fernando Méndez

    El desarrollo de medicamentos huérfanos enfrenta retos como el reclutamiento de pacientes y la falta de datos, pero la AEMPS y la EMA trabajan para garantizar que lleguen al mercado.

    Destaca los desafíos en el desarrollo y aprobación de medicamentos huérfanos, que tratan enfermedades raras con baja prevalencia. Uno de los principales problemas es la dificultad para reunir datos suficientes debido al reducido número de pacientes, lo que complica los ensayos clínicos. A pesar de ello, los medicamentos que demuestran ser seguros y eficaces pueden obtener una aprobación condicional.

    Se subraya la necesidad de adaptar las metodologías de los ensayos clínicos para facilitar el reclutamiento de pacientes, lo que la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS) y la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) tienen en cuenta. Aunque la EMA coordina la aprobación, la evaluación y decisión final corresponden a los Estados miembros.

    Además, se menciona la falta de conocimiento regulatorio entre las empresas farmacéuticas, lo que a menudo frena el desarrollo de medicamentos huerfanos. Por ello, la AEMPS ofrece asesora- miento científico gratuito para guiar a las compañías en el diseño de ensayos clínicos y aprovechar los incentivos regulatorios disponibles. Se enfatiza que la prioridad es garantizar que los medicamentos lleguen al mercado de manera segura y con la menor incertidumbre posible, trabajando siempre con el bienestar de los pacientes en mente.

    ¿Creéis que las innovaciones tecnológicas permitirán superar estas barreras? ¿Cómo se podrían aplicar estas ventajas a la investigación en medicamentos huérfanos?

    Rocío Sánchez-Carpintero

    La inteligencia artificial puede revolucionar los ensayos clínicos,
    especialmente en enfermedades raras, al agilizar los procesos administrativos y mejorar el diseño de los estudios para reducir sesgos. Facilitaría la recolección de datos clave durante las consultas y permitiría identificar pacientes adecuados mediante un análisis más exhaustivo de bases de datos. Además, ayudaría a medir resultados que realmente importan a los pacientes, optimizando la evaluación del valor de los medicamentos en salud. Con una inversión significativa en estas tecnologías, se podrían acelerar los procesos y mejorar la inclusión de pacientes en los ensayos clínicos.

    Jorge Francisco Gómez

    El uso de la inteligencia artificial podría transformar los ensayos clínicos en enfermedades raras con dos grandes ventajas: la mejor selección de pacientes a nivel nacional, evitando que casos relevantes pasen desapercibidos, y la capacidad de captar datos de calidad de vida en tiempo real desde el entorno del paciente, mejorando la evaluación de variables clave. Sin embargo, el principal desafío es la falta de una regulación anticipada que permita la integración de la IA en las historias clínicas electrónicas. Se requiere una normativa ágil para aprovechar el potencial de la IA y no quedarnos rezagados en este avance tecnológico.

    Fernando Méndez

    Usar la inteligencia artificial tiene un gran potencial en medicamentos huérfanos, permitiendo identificar dianas terapéuticas, predecir toxicidades, mejorar el reclutamiento y ajustar dosis. Sin embargo, su efectividad depende de la calidad de los datos con los que se entrena, por lo que es fundamental evitar sesgos en el aprendizaje de los sistemas. Con IA bien desarrollada, sería posible incluso realizar ensayos clínicos virtuales, acelerando el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Además, en enfermedades poligénicas, la IA ayudaría a evaluar el impacto de cada gen y adaptar estrategias de tratamiento personalizadas.

    Preguntas del público

    El representante de la Asociación Española Familias Ataxia Telangiectasia (AEFAT) plantea dudas sobre la aprobación de un medicamento en España que actualmente está en un ensayo en fase 3 y consulta sobre los tiempos de espera en el proceso de financiación autonómica tras la aprobación de la EMA y FDA. Los expertos explican que, una vez aprobado por la EMA, el acceso al medicamento en el Sistema Nacional de Salud español requiere una negociación de precios y financiación, a diferencia de Alemania, donde el acceso es inmediato. Además, AEFAT expresa su preocupación por la falta de personal para el registro de pacientes y la necesidad de centros de atención multidisciplinar. Los expertos sugieren el uso de telemedicina para optimizar el seguimiento y mencionan unidades pediátricas coordinadas para una atención integral, incluyendo una transición gradual para pacientes adolescentes.

    Rocío Sánchez-Carpintero. Desde el punto de vista clínico de neuropediatría estamos en un momento de gran oportunidad y la peticióл sería de fiлaлciacióл y apoyo a la investigación.

    Jorge Francisco Gómez. En 20 años hemos avanzado mucho, pero nos quedan muchísimos retos pendientes.

    Fernando Méndez. Desde la nueva legislación en el año 2000 hasta hoy hemos avanzado muchísimo. Estamos en el buen camino.

    ACCESO Y EQUIDAD EN MEDICAMENTOS HUÉRFANOS:¿QUÉ LOS HACE ÚNICOS?

    Modera: D. Álvaro Hidalgo. Presidente de la Fundación Weber.

    Participantes:
    •  Ana Rosa Rubio. Coordinadora del Área de Farmacia del Servicio de Salud de Castilla-La Mancha (SESCAM)
    • Elena Casaus. Coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid (Consejería de Sanidad)
    • Juan Carrión. Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)

    Tras una breve presentación, Álvaro Hidalgo planteó la siguiente cuestión a los expertos:

    ¿Cómo creéis que es la situación en España en relación con el acceso a los medicamentos huérfanos?

    D.ª Ana Rosa Rubio

    Políticas de acceso, IA y sensibilización: claves para superar barreras en medicamentos huérfanos.

    Subraya los retos de acceso y equidad en medicamentos huérfanos, destacando la incertidumbre en el desarrollo clínico debido al bajo número de pacientes, lo que resulta en datos limitados y dificulta evaluar su eficacia y seguridad. Esta falta de datos genera incertidumbre tanto en términos clínicos como presupuestarios, lo cual afecta la sostenibilidad del sistema sanitario.

    Aunque el marco regulatorio ofrece ciertas ventajas a las farmacéuticas para motivar la investigación de estos medicamentos, la falta de certeza sobre su beneficio real para los pacientes y las altas expectativas de estos generan barreras adicionales. En este con- texto, es clave diseñar políticas de acceso uniformes y fomentar colaboraciones que aumenten la base de datos y mejoren la toma de decisiones.

    La inteligencia artificial también se presenta como una herramienta esperanzadora para avanzar en el diagnóstico precoz y el análisis de resultados, aunque persisten desafíos, como el acceso limitado a historias clínicas en algunos hospitales. Además, se enfatiza la importancia de campañas de educación y sensibilización para pacientes, familias y profesionales de la salud, de modo que todos los involucra- dos comprendan mejor el proceso y puedan participar activamente en la gestión de estos pacientes.

    Elena Casaus

    España trabaja en facilitar el acceso a terapias avanzadas con nuevas medidas legislativas y evaluación conjunta en la UE.

    Afirma que actualmente, de todas las terapias avanzadas autorizadas en la Unión Europea, siete están incluidas en la prestación farmacéutica en España, y todas son
    medicamentos huérfanos.

    No considera que el problema sea de equidad, ya que en España hay un acceso equitativo, incluso mayor que en otros países de la UE. Sin embargo, existe un cuello de botella en la velocidad de acceso a estas terapias. Para mejorar esto, se están adoptan- do cambios legislativos a nivel nacional y europeo, incluyendo un nuevo reglamento de evaluación de tecnologías sanitarias que entrará en vigor en 2025, con un procedimiento de evaluación conjunto que agilizará la toma de decisiones sobre estas intervenciones y reducirá la incertidumbre que generan los medicamentos huérfanos en el proceso.

    Juan Carrión

    Los pacientes piden más rapidez y participación activa para mejorar el acceso equitativo a medicamentos huérfanos en España.

    Destaca el valor del trabajo de AELMHU en la actualización sobre el acceso a medicamentos huérfanos en España.

    Según datos de abril de 2024, de los 149 medicamentos huérfanos autorizados en Europa, 85 están financiados por el sistema de salud español, lo cual supone un aumento significativo desde 2020. Sin embargo, persisten dos grandes preocupaciones para los pacientes: el incremento del 48 % en las restricciones de financiación y el tiempo de espera para acceder a estos tratamientos, actual- mente de 23 meses, un período aún excesivo dada la urgencia de estas enfermedades. Además, solo el 6% de las 6.300 enfermedades raras tiene tratamiento disponible, lo que resalta la necesidad de un acceso equitativo. Se subraya la importancia de que los pacientes participen activamente en todo el proceso de acceso a medicamentos huérfanos, más allá de una opinión no vinculan- te en el informe de posicionamiento terapéutico. Si bien reconoce los esfuerzos del Ministerio en este sentido, el representante instala a que se establezcan procedimientos formales que garanticen esta participación para mejorar el acceso y reducir la incertidumbre que rodea el tratamiento de enfermedades raras.

    ¿Qué modelos creéis que serían más adecuados para poder garantizar tanto los aspectos de equidad como una mayor rapidez y un mayor número de medicamentos? Es decir, ¿qué mecanismos de financiación y modelos creéis que serían más rápidos para poder garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos?

    Ana Rosa Rubio

    La evaluación de los beneficios clínicos de ciertos fármacos enfrenta incertidumbres, pero se están utilizando modelos específicos para abordar esta cuestión. Uno de estos modelos es el de pago por resultado, que depende de la efectiva del medicamento en pacientes individuales. Existen también modelos económicos basados en costes y en precios, que buscan valorar el impacto real del fármaco en la práctica clínica. Estos modelos permiten realizar evaluaciones después de un año de tratamiento, determinando si el medicamento es efectivo o no.
    Aunque estos enfoques pueden facilitar un acceso más rápido a los tratamientos, los sistemas de pago por resultados podrían ofrecer una evaluación más justa del verdadero beneficio clínico y de calidad de vida que proporcionan los fármaco en la vida real tanto en calidad como en beneficio clínico.

    Elena Casaus

    La Comunidad de Madrid ha establecido un sistema para solicitud para asegurar que cumple con estos criterios. garantizar que todos los pacientes tengan acceso equitativo a terapias avanzadas y medicamentos huérfanos. Este sistema se basa en protocolos nacionales que establecen criterios claros para seleccionar a los pacientes.
    Un grupo de expertos evalúa cada solicitud para asegurar que cumple con estos criterios. Si se aprueba, el paciente es enviado a un centro especializado en la Comunidad. Concentrar a los pacientes en un solo centro permite optimizar los recursos y mejorar la atención, ya que los especialistas adquieren mayor experiencia.
    Este modelo es especialmente importante para enfermedades raras, donde la cantidad de pacientes es limitada y el conocimiento médico es más especializado. Al priorizar la agilidad y la equidad, Madrid ha establecido un ejemplo que podría ser replicado en otras regiones de España.

    Juan Carrión

    L os pacientes han tenido la oportunidad de participar en discusiones sobre modelos de financiación para el acceso a medicamentos, destacando que no hay un sistema que garantice equidad total, a pesar de ejemplos de otros países como Alemania. FEDER pide un diálogo temprano que incluya a pacientes y expertos, así como procedimientos más ágiles, ya que los tiempos de espera en España, que pueden alcanzar los 23 meses, son inaceptables.
    La diversidad de realidades en España y Europa crea desigualdades en el acceso según la ubicación del paciente. Además, se enfatiza la necesidad de transparencia en los modelos de financiación, ya que la falta de claridad ha llevado a los pacientes a judicializar procesos para acceder a tratamientos. A pesar de que no existe un modelo perfecto, se puede avanzar hacia uno que garantice un acceso equitativo al mejor tratamiento.

    Álvaro Hidalgo

    Realiza una breve comparación de modelos de financiación de salud: el alemán, italiano y francés y asegura que presenta ciertos problemas para su comparación.

    Se afirma que no es adecuado tomar cada modelo de manera aislada; es necesario encontrar una solución que considere las particularidades de cada uno.

    Preguntas del público

    Fernando Méndez del Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, aunque reconoce la participación de los pacientes en el proceso de evaluación, enfatiza que esta no es suficientemente activa ni vinculante en la regulación actual. Por ello, hace una llamada a establecer mecanismos que permitan una participación más efectiva de los pacientes en la evaluación de medicamentos, ya que su opinión es crucial para mejorar el acceso y la eficacia.

    Jorge Mestre-Ferrandiz Investigador y consultor independiente en economía sanitaria, pregunta por una propuesta para facilitar la equidad del acceso a los medicamentos huérfanos para todas las CCAA. Elena Casaus propone un modelo similar al llevado a cabo en la Comunidad de Madrid para las terapias CAR-T. Ana Rosa Rubio afirma que existen diferencias en cuanto a la disponibilidad de centros de referencia y en la centralización de la adquisición de fármacos, es una estrategia valorable y las terapias cart-T son un ejemplo, pero plantea su preocupación por la falta de personal para el registro de pacientes y la necesidad de centros de atención multidisciplinar. Los expertos sugieren el uso de telemedicina para optimizar el seguimiento y mencionan unidades pediátricas coordinadas para una atención integral, incluyendo una transición gradual para pacientes adolescentes.

    Ana Rosa Rubio. Hay esperanza. Estamos en una muy buena época, con muy buena voluntad de mejorar, con los problemas ideлtificados y algunas rutas diseñadas para mejorar.

    Elena Casaus. La participación es muy positiva en cuanto a innovaciones tecnológicas, pero la tecnología y la innovación van mas rápido que la Administración y el trabajo jurídico.

    Juan Carrión. Tres millones de españoles necesitamos tener esperanza y un sistema sanitario que garantice una participación activa del paciente y equidad en el acceso a todos los tratamientos.

    Acto de clausura

    RETOS EN LA FINANCIACIÓN DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

    César Hernández

    Subraya la necesidad de iллovar eл la fiлaлciacióл de medicamentos huérfanos.

    En el acto de clausura del curso de la primera jornada, César Hernández García, Director General de Cartera Común de Servicios del SNS y de Farmacia del Ministerio de Sanidad, destacó los desafíos actuales en la financiación de medicamentos huérfanos (MMHH). Hernández enfatizó la importancia de alcanzar un compromiso social para abordar los fallos de mercado y garantizar el acceso a estos tratamientos vitales.

    Si bien reconoció los avances regulatorios en los últimos años, con más de 2000 designaciones de MMHH, Hernández subrayó la necesidad de profundizar en las estrategias de financiación. «No basta con regular, debemos ser más ambiciosos», afirmó. El experto propuso ampliar el enfoque más allá de los medicamentos y considerar otras áreas como el cribado, la rehabilitación y el apoyo sociolaboral.

    Hernández identificó el principal desafío, no en la regulación, sino en la valoración de estos medicamentos. «La alta incertidumbre, las expectativas y los precios elevados complican la ecuación», explicó. Si bien justificó los altos precios iniciales por la necesidad de inversión en investigación, abogó por ajustar los incentivos y diferenciar entre los distintos medicamentos, primando las primeras indicaciones.

    Para abordar el problema de la asequibilidad, Hernández planteó varias soluciones innovadoras. Entre ellas, mencionó la posibilidad de codesarrollar medicamentos de forma público-privada, establecer alianzas para generar evidencia y considerar precios temporales reducidos hasta obtener más datos.

    «El acceso a los MMHH es un problema global que requiere soluciones globales imaginativas», aseguró Hernández. Propuso crear una bolsa para financiar medicamentos huérfanos en etapas iniciales y fomentar la participación de pacientes en los procesos de toma de decisiones.

    En conclusión, César Hernández hizo un llamado a la comunidad científica y a los responsables políticos a innovar en los modelos de financiación de MMHH. «Debemos ser más creativos y encontrar soluciones que garanticen el acceso a estos tratamientos sin comprometer la sostenibilidad de los sistemas de salud», afirmó.

    26 de septiembre

    ¿CÓMO AFECTA EL REAL DECRETO DE EVALUACIÓN DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS?

    Modera: D. Álvaro Hidalgo. Presidente de la Fundación Weber.

    Participantes:
    • Max Brosa. Market Access advisor
    • Beatriz Perales. Presidenta de AELMHU
    • Pedro Gomez Pajuelo. Economista de la Salud, Ex Secretario General de la ONT, Ex Subdirector General de Farmacia, funcionario del Ministerio de Sanidad en excedencia
    • Lluís Alcover. Abogado especialista en derecho farmacéutico de Faus & Moliner AbogadosD. 

    Tras una breve presentación, Álvaro Hidalgo planteó la siguiente cuestión a los expertos:

    ¿Cuáles son las principales novedades que plantea el nuevo Real Decreto?
    ¿Qué impacto puede tener en las EERR?

    Max Brosa

    De los 27 artículos del RD, solo 157 se dedican a describir mínimamente cómo se va a incluir la evaluación económica en el proceso de evaluación.

    El proyecto de Real Decreto (RD) sobre Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) representa un hito significativo en el sistema sanitario español. El ponente presenta un resumen del contenido del RD y sus principales aspectos. En relación con la estructura y funcionamiento, el RD plantea la existencia de tres organismos clave: un consejo de gobernanza que coordina el pro- ceso, oficinas de evaluación que se encargan de la evaluación y un grupo de posicionamiento que valora la información y emite recomendaciones. Se evaluarán tanto los aspectos clínicos como los no clínicos (costes, impacto social, etc.).

    Se fomentará la participación de diversos actores, como pacientes, profesionales sanitarios y expertos, en el proceso de evaluación. Con relación a los con- tenidos de las evaluaciones, el RD se centra en evaluar la eficiencia de las tecnologías sanitarias, comparan- do beneficios y costes, se utilizarán expedientes técnicos y se fomentará la participación activa de diversos actores, se evaluarán los costes de investigación y desarrollo, aunque se requieren más detalles sobre la metodología a emplear, y se reconocerá la importancia de los datos en vida real para evaluar el impacto de las tecnologías.

    Para finalizar plantea algunas críticas y consideraciones. Destaca la falta de detalles sobre plazos de cada parte del proceso y la composición y funcionamiento del grupo de posicionamiento.

    Se cuestiona si se ha empezado por el final, al definir el sistema de evaluación antes de establecer los criterios de precio y financiación. Se considera que se dedica poca atención a la evaluación económica en el RD. En relación con el grupo de posiciona- miento, se cuestiona la utilidad de este grupo y se sugiere que podría integrarse en otros órganos.
    El proyecto de RD representa un avance importante que llevamos 25 años esperando, pero aún presenta algunas lagunas y cuestiones por resolver. Se espera que su implementación contribuya a mejorar la toma de decisiones sobre la incorporación de nuevas tecnologías en el sistema sanitario español, garantizando una mayor eficiencia y equidad.

    Beatriz Perales

    AELMHU reclama mayor atención al aspecto social y reducir tiempos de acceso a los medicamentos huérfanos.

    Valora el nuevo borrador del RD como un paso positivo, aunque con margen de mejora. En primer lugar, destaca los aspectos positivos, afirmando que se valora la incorporación de mecanismos para garantizar la transparencia y la participación de diversos actores en el proceso de evaluación y reconoce la importancia de evaluar la eficiencia de las tecnologías sanitarias, aunque se plantea que en el caso de los medicamentos huérfanos esta evaluación puede ser compleja. También considera positiva la separación de las fases de evaluación y financiación, ya que permite una toma de decisiones más informada y se destaca la importancia de identificar nuevas tecnologías, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras.

    Entre las áreas de mejora, se reclama un enfoque más específico para estos medicamentos, considerando sus características particulares y las dificultades en los ensayos clínicos. Se considera fundamental evaluar el impacto social de los medicamentos, especialmente en el caso de enfermedades raras. Se plantea la necesidad de contar con los recursos suficientes para llevar a cabo las evaluaciones de manera adecuada y se sugiere que la industria farmacéutica, especialmente las empresas dedicadas a medicamentos huérfanos, debería tener un papel más activo en el desarrollo de las guías de evaluación.

    En resumen, AELMHU considera que el borrador del RD es un primer paso importante hacia un sistema de evaluación más transparente y eficiente. Sin embargo, se identifican varias áreas en las que se podrían realizar mejoras para garantizar que las necesidades específicas de los pacientes con enfermedades raras sean adecuadamente atendidas.

    Pedro Gómez Pajuelo

    El texto del Real Decreto me parece atractivo, valiente e inquietante.

    Destaca el avance significativo que supone el RD al intentar unificar dos sistemas de evaluación previamente separados. Aunque es un paso inicial, la inclusión de la evaluación económica en el proceso puede mejorar la toma de decisiones. Se valora la participación de diferentes agentes en el proceso de evaluación, lo que puede llevar a decisiones más justas y equitativas. La introducción del concepto de gradualidad de la norma, vinculado a la mejora clínica, puede beneficiar a algunos pacientes.

    El ponente muestra sus preocupaciones para los medicamentos huérfanos. En primer lugar, el RD no menciona explícitamente a los medicamentos huérfanos ni a las enfermedades raras, lo que genera incertidumbre sobre cómo se evaluarán estos productos. La evaluación económica puede ser más compleja para los medicamentos huérfanos debido a la escasez de datos y a la heterogeneidad de las enfermedades. Se cuestiona la capacidad de los agentes no sanitarios para evaluar adecuadamente las necesidades de los pacientes con enfermedades raras. La escasez de datos en vida real para enfermedades raras puede dificultar la evaluación de estos medicamentos.

    En conclusión, el ponente considera que el nuevo RD representa un avance, pero advierte que es necesario realizar ajustes para garantizar que los medicamentos huérfanos sean evaluados de manera adecuada.

    Se necesitan criterios específicos para estos medicamentos, así como una mayor consideración de las dificultades que enfrentan tanto las empresas farmacéuticas como los pacientes.

    Lluís Alcover

    El RD es un paso en la dirección correcta, pero requiere ajustes para asegurar una evaluación justa y eficieлte de los medicamentos huérfanos.

    Los medicamentos huérfanos (MMHH) estarán sujetos a evaluación continua, y a partir de 2028, también se incluirán en el JCA.

    El ponente coincide en que sería ideal evaluar ambos Reales Decretos de manera conjunta, pero el reglamento europeo ya establece un marco.

    Lamenta que el RD actual no detalle los procedimientos de evaluación, lo cual es una omisión importante. Sería preferible contar con un marco normativo claro y luego ir especificando los detalles en normativas posteriores.

    Respecto a los grupos de posicionamiento, comparte la duda sobre su función. Parece que anticipan una comisión de precios, lo cual podría introducir subjetividad en un proceso que debería ser lo más objetivo posible.

    Aunque el RD presenta aspectos positivos, como el diálogo temprano con los desarrolladores, la consideración de la perspectiva social y la separación de informes clínico y económico, también existen áreas a mejorar.

    En cuanto a los plazos, la incertidumbre aumenta después de los primeros 90+30 días. Además, es fundamental priorizar la evaluación de los MMHH, abordar los conflictos de intereses y garantizar la disponibilidad de comparadores adecuados.

    ¿Creéis que para la industria es mejor el escenario con este Real Decreto?

    Max Brosa

    El RD debería dar respuesta a esta pregunta. Lo más importante del Real Decreto es su existencia por sí misma: lo que no existe no se puede mejorar. En el aspecto de la evaluaciones económica falta definir bien cómo se van a hacer, especialmente en el contexto de medicamentos huérfanos. En algunos países europeos, los medicamentos huérfanos están exentos de evaluación económica debido a sus características y el contexto de mercado limitado. Se debería luchar por esto en el ámbito español, ya que la exención permite una mayor agilidad en su acceso.

    Beatriz Perales

    El manejo de la incertidumbre representa un desafío considerable. El acceso a los datos en medicamentos huérfanos es un problema complejo, que hace más difícil obtener la información necesaria para evaluarlos adecuadamente. La evaluación de coste-utilidad para medicamentos huérfanos se queda corta, ya que no refleja completa- mente los beneficios de estos tratamientos en términos de calidad de vida y bienestar de los pacientes. Es muy importante que se valore también el valor social que estos medicamentos aportan a los pacientes y sus familias, algo que a menudo se
    pasa por alto.

    Pedro Gómez Pajuelo

    No está clara la opción de crear un fondo exclusivo para medicamentos huérfanos. Otros medicamentos, como los radiofármacos o terapias avanzadas, también podrían requerirlo. Es cuestionable la priorización de la evaluación de estos pro- ductos, ya que se deben cumplir los plazos establecidos y se podría plantear la posibilidad de un sistema de penalización para la administración. Critica la falta de criterios específicos de evaluación para medicamentos de baja prevalencia y la ausencia de modelos alternativos. Se sugiere la incorporación de criterios claros y la vinculación de los informes de evaluación al Sistema Nacional de Salud.

    D. Lluís Alcover

    En un mundo de recursos escasos se debe priorizar y
    un medicamento huérfano es prioritario. En relación con los plazos,
    penalizar los retrasos es interesante. Es importante una evaluación jurídica y ética de los medicamentos huérfanos. Un medicamento huérfano puede acabar no financiado y si no se financia estamos saltándonos el derecho a la salud, hay que financiar medicamentos huérfanos sí o sí. Con relación al rango normativo de los conflictos de intereses hay que equilibrar la imparcialidad con los expertos.

    De izquierda a derecha: Lluís Alcover, Pedro Gómez, Beatriz Perales, Max Brosa y Álvaro Hidalgo

    EL IMPACTO DE LA POLÍTICA FARMACÉUTICA EUROPEA Y DEL JOINT CLINICAL ASSESSMENT SOBRE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

    Modera: D.ª Almudena González. Directora Health Economics & Market Acces.

    Participantes:
    • D.ª Vanessa Ferreira. Fundadora de la Asociación Portuguesa de CDG (APCDG), investigadora en la red CDG & Allies y profesora en la Universidad Europea de Madrid (online)
    • D.ª Eleni Pitta. Coordinadora del área de IPT y ETS, AEMPS. Representante del HTACG y del subgrupo de JCA
    • D. Álvaro Hidalgo. Presidente de la Fundación Weber
    • D. Pedro Luis Sánchez. Director del Departamento de Estudios de Farmaindustria

    Tras una breve presentación, Almudena González planteó la siguiente cuestión a los expertos:

    La Evaluación Clínica Conjunta es una iniciativa fundamental en la Unión Europea diseñada para optimizar el proceso de evaluación de tecnologías sanitarias mediante un enfoque colaborativo y
    armonizado entre los Estados miembros.

    ¿Cuál es vuestra opinión sobre el impacto que está teniendo esta nueva política farmacéutica europea?

    Vanessa Ferreira

    Las asociaciones de pacientes tienen un papel crucial en la
    implementación y mejora de la política farmacéutica europea y del Joint Clinical Assessment.

    La ponente, quien convive con una enfermedad rara en su familia, enfatiza la urgencia de agilizar el acceso a medicamentos huérfanos a través del Joint Clinical Assessment (JCA).

    Subraya las desigualdades existentes en el acceso a estos medicamentos entre países y regiones, y la necesidad de fomentar la investigación y financiación en este ámbito.
    Destaca la importancia de una colaboración estrecha entre pacientes, asociaciones, investigadores y empresas para tomar decisiones informadas basadas en la evidencia y la experiencia de los pacientes.
    Asimismo, resalta la necesidad de encontrar un equilibrio entre garantizar el acceso a estos medicamentos y la sostenibilidad de los sistemas de salud. La ponente concluye enfatizando el papel crucial de las asociaciones de pacientes en la co-creación de políticas y en la mejora de la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras.

    Eleni Pitta

    Las evaluaciones clínicas conjuntas representan un avance muy sigлificativo, ya que ofrece un enfoque más armonizado y eficieлte para evaluar los medicamentos huérfanos.

    El nuevo reglamento europeo sobre evaluación de tecnologías sanitarias introduce las evaluaciones clínicas conjuntas con el objetivo de garantizar un uso eficiente de los recursos sanitarios y facilitar el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores en toda la Unión Europea.

    Este reglamento busca armonizar los procesos de evaluación de medicamentos, dispositivos médicos y otras tecnologías sanitarias, reduciendo la fragmentación existente entre los diferentes países miembros. A partir de 2025, los medicamentos autorizados a través del procedimiento centralizado, incluyendo algunos medicamentos oncológicos y, a partir de 2028, los medicamentos huérfanos, estarán sujetos a estas evaluaciones conjuntas.

    Uno de los objetivos principales del JCA es garantizar la calidad y la sostenibilidad de las evaluaciones, sustituyendo los anteriores sistemas de cooperación voluntaria entre países por un marco normativo estable. Además, se busca fomentar la transparencia y la inclusión de diversos actores en el proceso evaluativo, como sociedades científicas, asociaciones de pacientes y autoridades nacionales.

    La nueva legislación farmacéutica europea reduce la protección bási- ca de los medicamentos a 8 años (6 de protección de datos y 2 de protección de mercado), frente a los anteriores 8+2 o 9+2 para MMHH, si bien introduce incentivos para extenderla hasta los 12 años en ciertos casos. Estos incentivos incluyen 6 meses más por abordar necesidades médicas no cubiertas y otros 6 meses vinculados a ensayos clínicos comparativos, a los que se puede sumar 1 año adicional de protección para indicaciones terapéuticas con beneficio clínico significativo y 2 años más si el fármaco se comercializa en todos los países de la UE.

    Álvaro Hidalgo

    Necesitamos una política farmacéutica europea que vuelva a poner el centro en la capacidad industrial y en la capacidad cieлtífica que tieлe Europa para desarrollar innovación.

    Es importante analizar a fondo las políticas farmacéuticas europeas antes de implementar cambios a nivel nacional. Se critica la falta de evaluación de las políticas anteriores en España y se propone como ejemplo el exhaustivo informe de la Unión Europea que evalúa el impacto de las regulaciones implementadas desde el año 2000.

    Se destacan los cuatro ejes principales de la nueva política farmacéutica europea: recuperar la competitividad industrial europea frente a Estados Unidos y China; garantizar la seguridad del suministro de medicamentos, especialmente en situaciones de crisis como la pandemia de COVID-19, asegurar el acceso equitativo a medicamentos innovadores para todos los ciudadanos europeos, independientemente de su lugar de residencia o su situación económica; y abordar desafíos como la resistencia a los antimicrobianos, que pone en riesgo la salud pública global.

    Pedro Luis Sánchez

    La nueva evaluación europea, al armonizar criterios y evidencia, permitirá a los pacientes acceder más rápido a medicamentos innovadores.

    Se destaca que Europa ha estado perdiendo competitividad en investigación y desarrollo farmacéutico frente a otros actores globales como Estados Unidos y China, debido en parte a la fragmentación de las regulaciones nacionales.

    El JCA se presenta como una herramienta para unificar los criterios de evaluación de medicamentos a nivel europeo, lo que podría mejorar el acceso de los pacientes a tratamientos innova- dores. Se señala que la evaluación clínica seguirá siendo fundamental a nivel nacional, ya que los informes del JCA se limitarán a describir el análisis científico y no incluirán juicios de valor sobre la utilidad clínica. A pesar de los beneficios potenciales del JCA, el ponente también destaca algunas limitaciones.

    Por ejemplo, la evidencia disponible para la evaluación de medicamentos huérfanos suele ser limitada, lo que dificulta realizar comparaciones sólidas. Además, el tiempo de ejecución de los ensayos clínicos para estos medicamentos es a menudo corto, lo que puede comprometer la calidad de los datos.

    ¿Cómo ha afectado y afectara la nueva normativa europea a la agilidad y eficiencia del proceso de autorización de medicamentos por parte de la EMA?

    ¿De que manera se puede evaluar el valor terapéutico y social de los MMHH?

    Eleni Pitta. El nuevo reglamento europeo introduce las evaluaciones clínicas conjuntas para agilizar y armonizar el proceso de evaluación de medicamentos. Actualmente, cada país euro- peo realiza evaluaciones de tecnología sanitaria (HTA) por separado, lo que genera retrasos y disparidades.

    Con el JCA, se realizarán evaluaciones simultáneas a la aprobación de la EMA, utilizando una metodología común y generando un único informe. Esto facilitará la toma de decisiones sobre precio y reembolso a nivel nacional, al proporcionar una base común de información. Además, las consultas científicas conjuntas permitirán a las empresas farmacéuticas obtener asesoramiento temprano sobre los requisitos para la aprobación de sus medicamentos, agilizando el proceso y mejorando la eficiencia.

    En resumen, el JCA representa un avance significativo hacia un acceso más rápido y equitativo a los medicamentos para los pacientes en toda Europa.

    Pedro Luis Sánchez. La utilidad de las evaluaciones clínicas conjuntas depende en gran medida de la calidad y la definición del ámbito de evaluación, es decir, el PICO (población, intervención, comparadores y resultados). Se advierte sobre dos enfoques extremos: uno que suma todos los PICOs de los diferentes países, lo cual resulta en una evaluación técnicamente imposible, y otro que establece un PICO europeo común, lo que podría no satisfacer las necesidades específicas de algunos países.

    Se propone un enfoque intermedio: definir un PICO europeo factible que abarque los puntos de vista de la mayoría de los países. Sin embargo, se reconoce que algunos países podrían requerir evaluaciones adicionales para responder a sus necesidades específicas. Es fundamental que estas evaluaciones complementarias aporten un valor añadido significativo y no prolonguen innecesariamente el proceso.

    En resumen, la calidad de la información utilizada en las JCA y la claridad en la definición del ámbito de evaluación son cruciales para garantizar su utilidad.

    El objetivo es lograr un equilibrio entre una evaluación armonizada a nivel europeo y la capacidad de los países miembros de abordar sus necesidades específicas.

    Para todos los medicamentos en general, pero para los huérfanos en particular, la perspectiva social es crítica. El uso de datos de la vida real es fundamental, así como hablar y escuchar a los pacientes, a los clínicos y a la industria. Los reguladores deben establecer una comunicación constante con los laboratorios.

    ACTO DE CLAUSURA

    COLABORACIÓN Y COMPROMISO EN LA INNOVACIÓN Y ATENCIÓN DE LAS ENFERMEDADES RARAS

    D.ª Celia García Menéndez, Directora General de Humanización, Atención y Seguridad del Paciente de la Comunidad de Madrid, ofreció un discurso en la clausura del curso, destacando la importancia de la colaboración interinstitucional y la búsqueda de soluciones innovadoras para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

    Principales puntos abordados:

    • Necesidad de colaboración. Agradeció la participación en la reunión a los profesionales de diversos ámbitos (investigadores, médicos, representantes de pacientes, etc.) para abordar de manera conjunta los desafíos que plantean las enfermedades raras.
    • Enfoque en el paciente. Subrayó la importancia de escuchar y considerar las necesidades de los pacientes y sus familias, buscando soluciones que les permitan llevar una vida más plena.
    • Desafíos en la investigación. Reconoció la dificultad de investigar en enfermedades raras debido a la baja prevalencia, la dispersión geográfica de los pacientes y la limitada financiación.
    • Acceso a medicamentos huérfanos. Discutió la necesidad de innovar en los modelos de financiación y distribución de estos medicamentos, considerando su alto coste y la urgencia de acceso para los pacientes.
    • Importancia de la evaluación de tecnologías sanitarias. Destacó la necesidad de adaptar los marcos regulatorios para evaluar de manera eficiente y equitativa las nuevas terapias, especialmente aquellas dirigidas a enfermedades raras.

    • Rol de la participación del paciente. Enfatizó la importancia de que los pacientes y sus familias participen en todas las fases del proceso, desde la investigación hasta el desarrollo de nuevas terapias.
    • Terapias adaptadas. Resaltó el potencial de las terapias genéticas y celulares para tratar enfermedades raras, aunque reconoció la necesidad de un replanteamiento clínico para garantizar su accesibilidad y viabilidad a largo plazo.
    • Compromiso futuro. Concluyó con un llamado a seguir trabajando de manera conjunta para construir un futuro más inclusivo y esperanzador para las personas que viven con enfermedades raras

    Conclusión

    Es necesario abordar las enfermedades raras desde una perspectiva multidisciplinaria. Se debe destacar la importancia de la investigación, la innovación, la colaboración y la participación del paciente para mejorar la calidad de vida de quienes padecen estas enfermedades. Es necesario adaptar los sistemas de salud y los marcos regulatorios para responder a las necesidades específicas de este grupo de pacientes.

    El curso Explorando el futuro de las enfermedades raras: terapias innovadoras, colaboración institucional y valor social ha sido un espacio para compartir conocimientos, experiencias y desafíos, y para reafirmar el compromiso de todos los actores involucrados en la búsqueda de soluciones para las enfermedades raras.

    MARÍA PEDROSA DELGADO – UN PASO HACIA LA NORMALIZACIÓN: EL IMPACTO DE LAS NUEVAS TERAPIAS EN EL ANGIOEDEMA HEREDITARIO

    Por
    newsRARE
    -

    MARÍA PEDROSA DELGADO

    Directora Médica BioCryst Iberia

    BioCryst es una compañía que se ha destacado en el desarrollo de medicamentos innovadores para enfermedades raras. ¿Cuál es la visión de la compañía respecto a las enfermedades raras y el impacto que sus tratamientos pueden tener en la calidad de vida de los pacientes?

    MP: BioCryst Pharmaceuticals es una empresa biotecnológica global comprometida con el desarrollo de medicamentos innovadores, encaminados a mejorar la vida de las personas que padecen enfermedades raras. Las enfermedades raras o poco frecuentes son severas, crónicas y progresivas, causando un gran impacto a las personas afectadas y a su entorno familiar y social. Además, hay muy pocos tratamientos disponibles para estas enfermedades, por lo que el compromiso de BioCryst es firme en esta área: tenemos el objetivo de poner a disposición de los pacientes medicamentos innovadores que cambien el curso de estas patologías.

    ¿Cómo ha evolucionado la estrategia de BioCryst en el ámbito de los medicamentos huérfanos y cuáles han sido los mayores retos que han enfrentado en este campo?

    MP: BioCryst era, hasta hace relativamente poco tiempo, una empresa puramente investigadora y ha aprovechado su larga experiencia en el diseño de fármacos guiado por estructura para desarrollar terapias orales pioneras, basadas en proteínas y moléculas pequeñas, para el abordaje de enfermedades raras. Nuestra estrategia ha evolucionado hasta poner a disposición de los profesionales sanitarios nuestro primer fármaco. En este sentido, BioCryst ha comercializado ▼ Orladeyo® (berotralstat), el primer inhibidor oral de la calicreína plasmática indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes de 12 años en adelante (1).

    Las enfermedades raras presentan una prevalencia tan baja que requieren esfuerzos combinados, tanto en el proceso de investigación y desarrollo con los ensayos clínicos, como acerca de la falta de información médica sobre la patología y también en los procesos regulatorios y de acceso al mercado. Por todo ello, es necesario trabajar de forma coordinada con todos los agentes del sector para conseguir seguir avanzando en su manejo.

    Los medicamentos huérfanos suelen implicar procesos de investigación y desarrollo prolongados y costosos.¿Qué iniciativas ha llevado a cabo BioCryst para superar estos obstáculos y acelerar la llegada de sus terapias al mercado?

    MP: BioCryst es líder en el diseño de fármacos guiado por estructuras con el objetivo de obtener nuevas moléculas para el tratamiento de enfermedades raras.

    Aprovechamos nuestra experiencia en biología estructural para identificar la proteína diana que desempeña un papel clave en una enfermedad determinada y determinar su estructura tridimensional. Los científicos de BioCryst diseñan y sintetizan los fármacos candidatos, átomo a átomo, para que encajen en el sitio activo de la proteína, suprimiendo así su actividad biológica.

    Por otro lado, buscamos formas de facilitar a los pacientes el acceso más rápido a nuevos tratamientos, sobre todo en enfermedades raras en las que las opciones pueden ser limitadas y tener un impacto significativo en la calidad de vida y, a menudo, en la esperanza de vida. En este espacio, buscamos siempre, desde todos los Departamentos, trabajar de forma sinérgica para lograr obtener el mayor impacto. La colaboración con asociaciones de pacientes y otros actores del ecosistema sanitario es clave en este sector.

    ¿Qué papel juegan estos aliados estratégicos en los proyectos de BioCryst relacionados con las enfermedades raras?

    MP: Creemos en un enfoque colaborativo y trabajamos estrechamente con todos los actores del entorno sanitario: agencias reguladoras, organismos sanitarios nacionales y regionales, profesionales sanitarios y organizaciones de pacientes, para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

    Los científicos diseñan y sintetizan los fármacos candidatos para que encajen en el sitio activo de la proteína, suprimiendo así su actividad biológica

    Este es un momento emocionante para BioCryst. Nuestro crecimiento a escala mundial y local abre grandes oportunidades para todos: los pacientes a los que servimos, nuestro equipo y todos los agentes del Sistema Nacional de Salud.

    Mirando al futuro, ¿cuáles son las áreas de investigación más prometedoras en las que BioCryst está trabajando para abordar las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades raras?

    MP: En el caso del AEH, con nuestro medicamento ya comercializado, Orladeyo® (berotralstat), hemos dado un paso más allá teniendo en cuenta las necesidades médicas no cubiertas hasta la fecha y desarrollando así el primer tratamiento oral para la profilaxis a largo plazo (2). En este sentido, también estamos investigando en la actualidad para los pacientes pediátricos que sufren esta enfermedad rara y no tienen alternativas orales, especialmente importantes para estos pacientes.

    Además de nuestros productos comercializados, estamos desarrollando potenciales terapias para enfermedades raras y graves, como el síndrome de Netherton y el edema macular diabético (EMD). Adicionalmente, también estamos desarrollando terapias para el tratamiento de enfermedades mediadas por el complemento, incluyendo inhibidores orales de las principales vías del sistema del complemento.

    Su caso es particularmente interesante pues antes de estar en BioCryst como Directora Médica era alergóloga en el CSUR (Centros, Servicios y Unidades de Referencia) de angioedema hereditario en el Hospital La Paz.¿Cómo ha vivido en estos últimos años la evolución del manejo del angioedema hereditario desde ambas perspectivas?

    MP: La evolución del manejo del AEH, en los últimos años, ha sido verdaderamente significativa, y he tenido el privilegio de ser testigo de este progreso desde dos perspectivas complementarias: como alergóloga en el CSUR de AEH y, más recientemente, como Directora Médica en BioCryst.

    Trabajar en un CSUR me ha permitido estar en contacto directo con pacientes y sus familias, lo que me ha hecho entender profundamente sus necesidades y desafíos diarios. Durante esa etapa, la prioridad ha sido proporcionar un tratamiento eficaz en momentos de crisis y optimizar la profilaxis para prevenir ataques, utilizando los tratamientos disponibles en ese momento. El cambio a lo largo de los años ha sido significativo: hemos pasado de abordar el AEH tratando los ataques de manera reactiva, hacia un enfoque proactivo de prevención personalizada, minimizando la carga de la enfermedad y de los tratamientos.

    Esto ha sido posible gracias a los avances biotecnológicos, el desarrollo de terapias específicas dirigidas y a la colaboración entre la comunidad científica, las asociaciones de pacientes y la industria farmacéutica. Sin embargo, en paralelo, se percibía una creciente necesidad de innovaciones terapéuticas que ofrecieran no solo eficacia y seguridad, sino, una mejoría tangible en la calidad de vida de los pacientes.

    Como Directora Médica en BioCryst, he podido contribuir desde una perspectiva estratégica y científica al desarrollo, aprobación y acceso de una nueva opción terapéutica que responde a esa necesidad. La introducción de Orladeyo® (berotralstat) supone un antes y un después en el manejo del AEH, principalmente porque es el primer tratamiento profiláctico oral específico (1,3,4). Este avance no solo amplía las opciones de tratamiento, sino que también ofrece una enorme mejoría en la experiencia diaria de los pacientes.

    Hasta la fecha, los tratamientos disponibles requerían inyecciones intravenosas o subcutáneas, lo que supone una importante carga de tratamiento para los pacientes, consumiendo tiempo y recursos.

    Orladeyo®, al ser una opción oral, facilita a los pacientes el manejo de su enfermedad con facilidad y autonomía, representando el principio de «normalización» defendido por las guías de manejo de AEH (4). Esto permite a las personas recuperar una sensación más convencional de normalidad, disminuyendo las interrupciones en su vida diaria y mejorando su calidad de vida.

    En mi opinión, ahora más que nunca, los pacientes y sus médicos tienen una opción que integra eficacia y conveniencia, fomentando una mayor adherencia y satisfacción con la terapia. Este cambio, sin ninguna duda, ha tenido un impacto clínico, emocional y social, representando un paso fundamental hacia la normalización como objetivo principal en el manejo del AEH.

    Desde mi posición actual, mantengo como prioridad el escuchar a pacientes y a profesionales de la salud para garantizar que las innovaciones estén alineadas con las necesidades reales de quienes viven con AEH. Es un momento apasionante en la historia del manejo de esta enfermedad, y estoy agradecida de poder contribuir a este cambio tan positivo.

    ORL-ES-MA-2024-008 Elaborado en Diciembre 2024 ▼ Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

    Para más información, consulte la ficha técnica de Orladeyo® en https:// cima.aemps.es/cima/publico/detalle. html?nregistro=1211544001.

    VOL 9 – NÚM 3 – DICIEMBRE 2024

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    Medicamentos huérfanos e indicaciones aprobadas por la EMA desde enero hasta diciembre de 2024

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    ESPAÑA-OPINIÓN POSITIVA DE LA EMA PARA GARADACIMAB

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    CSL BEHRING RECIBE LA OPINIÓN POSITIVA DE LA EMA PARA GARADACIMAB EN ANGIOEDEMA HEREDITARIO

    CSL Behring, empresa biofarmacéutica líder mundial en terapias para patologías plasmáticas, anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó el 12 de diciembre su opinión positiva, recomendando la concesión de una autorización de comercialización de como tratamiento profiláctico mensual para el angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes mayores de 12 años.

    De aprobarse, garadacimab será el primer y único tratamiento profiláctico mensual que inhibe el factor XIIa (FXIIa) para prevenir ataques en pacientes con AEH, un área terapéutica en la que CSL Behring lleva aportando tratamientos desde hace más de 40 años.

    Garadacimab es un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse al factor XII activado (FXIIa) e inhibir su actividad. El FXIIa es una proteína plasmática que desempeña un papel clave en el inicio de la cascada fisiopatológica que desencadena los ataques de edema en personas con AEH. Así, garadacimab al unirse e inhibir el FXIIa detiene la señalización molecular desde el inicio de la ruta previniendo los ataques de AEH. Se espera que la decisión final con la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea (CE) se produzca en el primer trimestre de 2025.

    Emmanuelle Lecomte-Brisset, Vicepresidenta Senior y Jefa de Asuntos Regulatorios Global de CSL afirmó que: “CSL Behring mantiene su firme compromiso de desarrollar medicamentos transformadores con un claro enfoque centrado en el paciente y en áreas en las que todavía existen necesidades no cubiertas. Esta decisión del CHMP nos sitúa más próximos a ofrecer un tratamiento innovador a los pacientes que conviven con el AEH, una condición debilitante y potencialmente mortal, esperamos que pronto podamos poner esta opción terapéutica a disposición de los pacientes en Europa.»

    Los ataques de AEH son con frecuencia dolorosos y pueden producirse en múltiples partes del cuerpo, incluyendo el abdomen, la laringe, la cara o las extremidades. Las terapias profilácticas para el AEH actuales actúan en etapas posteriores de la cascada, pero ninguna previene la señalización desde su inicio.

    La opinión positiva del CHMP se fundamenta en los resultados del ensayo pivotal de fase 3 VANGUARD controlado con placebo y su estudio de extensión abierto (Open Label Extension – OLE). Estos dos ensayos clínicos evalúan la eficacia y seguridad de garadacimab. El estudio pivotal alcanzó su objetivo primario y demostrando que el 62% de los pacientes tratados con garadacimab lograran un estado libre de ataques durante el período de tratamiento, redujo la mediana de ataques de AEH a cero y redujo la tasa media de ataques de AEH por mes en un 86,5 % en comparación con la población del estudio tratada con placebo. El análisis preliminar del estudio de extensión abierto en curso (mediana de exposición a garadacimab de 13,8 meses) mostró que garadacimab tiene un perfil de seguridad favorable a largo plazo y proporciona una reducción sostenida de los ataques de AEH.

    Los resultados completos de VANGUARD se publicaron en The Lancet (abril de 2023) y los resultados primarios del estudio de extensión abierto en curso se publicaron en Allergy (octubre de 2024).De concederse, la autorización de comercialización centralizada de garadacimab sería válida en todos los estados miembros de la UE.

    Sobre el AEH

    El AEH es una enfermedad rara de origen genético y potencialmente mortal con una prevalencia estima- da de 1/50.000 personas (en España se sitúa entre 1,09/100.000 y 1,90/100.000). El AEH está causado por una deficiencia o disfunción del C1-INH, una pro- teína plasmática que ayuda a controlar la inflamación. Cantidades inadecuadas de C1-INH funcional pue- den llevar a la acumulación de líquido en los tejidos del cuerpo, causando una considerable hinchazón conocida como angioedema.

    Los ataques de AEH pueden afectar muchas partes del cuerpo y pueden aparecer en múltiples localizaciones, incluyendo la cara, el abdomen, la laringe y las extremidades. Los pacientes que sufren ataques abdominales de AEH pueden experimentar dolor de gran intensidad, diarrea, náuseas y vómitos causados por la hinchazón de la pared intestinal. Los ataques de AEH que involucran la cara o la garganta pueden resultar en la oclusión de las vías respiratorias, asfixia y, si no se tratan, la muerte.

    Sobre CSL

    CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) es una compañía bio- tecnológica global con un portafolio de medicamentos destinados a salvar vidas. Entre estos se incluyen terapias para tratamiento de coagulopatías y deficiencias inmunológicas, vacunas para la prevención de la gripe y terapias para la deficiencia de hierro y la nefrología. Desde nuestros comienzos en 1916, hemos estado impulsados por nuestro compromiso de salvar vidas utilizando la innovación y las últimas tecnologías. Hoy, CSL (incluyendo tres empresas: CSL Behring, CSL Seqirus y CSL Vifor) proporciona productos que salvan vidas a pacientes en más de 100 países y emplea a 32,000 personas.

    La combinación única de enfoque en I+D y excelencia operativa permite identificar, desarrollar y entregar terapias innovadoras para que la población afectada por estas patologías pueda vivir la vida al máximo. Para descubrir historias inspiradoras sobre CSL Behring y su compromiso con la salud, visi- ta CSLBehring.com/Vita. Para más información sobre CSL, visita http://www.CSL.com.

    CELIA GARCÍA MENÉNDEZ – HUMANIZACIÓN Y ATENCIÓN CENTRADA EN LA PERSONA: EL COMPROMISO DE LA COMUNIDAD DE MADRID CON LAS ENFERMEDADES RARAS

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    ELIA GARCÍA MENÉNDEZ

    Directora General de Humanización, Atención y Seguridad del Paciente de la Comunidad de Madrid

    ¿Qué papel juega la humanización en el sistema de salud de la Comunidad de Madrid, especialmente en áreas tan sensibles como las enfermedades poco frecuentes?

    CG: Las enfermedades raras (EERR) representan un desafío para los sistemas sanitarios actuales. Debemos asegurar la calidad asistencial en todas sus dimensiones: seguridad, eficacia, eficiencia, oportunidad, equidad y una atención centrada en las personas. Y realmente subrayo en todas las personas; desde la que padece la enfermedad, a la familia, el cuidador, el allegado, el ciudadano y, desde luego, los profesionales.

    En este contexto, la Comunidad de Madrid mantiene un sólido compromiso con la humanización de la atención sanitaria. Este enfoque se refleja en nuestros dos Planes Estratégicos, que integran el modelo de Atención Centrada en la Persona como eje fundamental.

    En esencia, los sistemas sanitarios centrados en la atención de las personas estructuran su trabajo en torno a las expectativas y necesidades integrales, no solo sanitarias, de las personas que atendemos, alineándose con la definición de salud de la Organización Mundial de la Salud (OMS), y alejándose del enfoque anterior centrado exclusivamente en las enfermedades y muy paternalista. Este modelo incorpora las perspectivas de las personas y sus familias y allegados, considerándolos participantes activos dentro del sistema sanitario.

    Un aspecto clave para garantizar esta participación activa es la formación y la capacitación, que permiten a las personas tomar decisiones informadas y asumir un papel central en el cuidado de su propia salud.

    La OMS respalda este enfoque de atención sanitaria centrado en la persona porque se ha demostrado, por evidencia científica, que mejora significativamente los resultados en salud.

    En relación con las personas que padecen EERR o enfermedades sin diagnóstico (es importante mencionar que hay algunas que todavía no tienen diagnóstico), este modelo de atención centrada en la persona reúne los requisitos para ofrecer la mejor asistencia sanitaria a los 3.000.000 de personas que las padecen en nuestro país, de ellas 400.000 en la Comunidad de Madrid.

    Es fundamental la coordinación e integración de todos los organismos implicados en la atención de las personas con estas enfermedades para alcanzar un apoyo social, no solo sanitario como ya he dicho, acorde con la discapacidad y dependencia que en muchos casos acompañan a estas enfermedades.

    En el caso de nuestra Comunidad, la coordinación implica a varias estrategias de diferentes Consejerías y Direcciones Generales: el Plan de Mejora de la Atención Sanitaria a personas con Enfermedades Raras, la Estrategia Madrileña de Atención a Personas con Discapacidad 2024-2028, la Estrategia de atención a las personas con Enfermedades Crónicas, vigente hasta 2025 y el II Plan de Humanización de la Asistencia Sanitaria, que se extenderá hasta el año que viene.

    Es fundamental la coordinación e integración de todos los organismos para alcanzar un apoyo social acorde con la discapacidad y dependencia que en muchos casos acompañan a estas enfermedades

    En este II Plan de Humanización vigente desde el 2022 hasta 2025, se proponen 4 ejes estratégicos, con 33 objetivos desplegados en 127 acciones, siendo el primero y más amplio, el dedicado a la Atención centrada en las personas. Dentro de las actuaciones de este eje, quiero resaltar algunas muy relacionadas con estas EERR o poco frecuentes.

    Por un lado la Identificación y promoción de circuitos de atención prioritaria y acompañamiento tan necesarios para personas en situación de fragilidad, con discapacidad o necesidades especiales; la Consolidación del programa de acompañamiento del paciente durante el proceso asistencial por parte de las personas significativas; el Seguimiento y evaluación de los instrumentos para facilitar información personalizada a las personas significativas autorizadas; el Establecimiento de espacios específicos confortables para proporcionar información clínica y no clínica preservando la intimidad y la confidencialidad; la Promoción de la programación de actividades lúdicas y de acompañamiento para pacientes y sus personas significativas en las que tenemos una gran ayuda con las asociaciones de pacientes y las entidades de voluntariado; la Información y formación a las personas sobre autocuidado, hábitos saludables y autogestión de sus enfermedades, orientados en este caso al cuidador principal, cuestión muy importante a tener en cuenta en estas patologías, que requieren, casi siempre, cuidados las 24 h del día, 7 días a la semana, todos los días del año y la Colaboración con las Asociaciones de pacientes, con las que establecemos alianzas, escuchamos su voz y trabajamos conjuntamente para buscar soluciones integrales a sus necesidades.

    ¿Qué papel juega la humanización en el sistema de salud de la Comunidad de Madrid, especialmente en áreas tan sensibles como las enfermedades poco frecuentes?

    CG: La Consejería de Sanidad ha estado trabajando en el II Plan de EERR, el primer plan se extendía hasta el año 2020 pero con la pandemia se prolongó y este nuevo plan va a abarcar el periodo 2025- 2028 y está a punto de ser publicado y presentado. En este plan se abordan temas tan relevantes como la importancia de disminuir los tiempos de diagnóstico (realizar el diagnóstico precoz y hacerlo cuanto antes); la necesidad de tener en cuenta a las enfermedades sin un diagnóstico, la formación e información de los profesionales, la necesidad de potenciar la investigación en el conocimiento de estas enfermedades y en el tratamiento de las mismas; la necesidad de mejorar los registros para poder conocer datos fiables y reales de incidencia en nuestra comunidad y el acceso rápido y con equidad a medicamentos específicos, entre otras líneas estratégicas.

    También, a través de la Escuela Madrileña de Salud, que es la escuela de salud para la ciudadanía de la Comunidad de Madrid, se apoya a las personas con EERR y a sus familias ofreciendo formación sobre sus enfermedades y sobre cómo afrontarlas. La escuela es una iniciativa de aprendizaje compartido dirigida a la ciudadanía, con el objetivo de promover la adopción de hábitos y estilos de vida saludables y fomentar la corresponsabilidad de las personas en el cuidado de su salud y en la autogestión de su enfermedad. Favorece el intercambio de conocimientos y experiencias y ofrece a la población información y formación de calidad relacionada con la salud. A través de los recursos multimedia se persigue mejorar la salud emocional y social de estas personas y de sus familias y cuidadores.

    Además, en la web de la Comunidad de Madrid tenemos disponible un espacio específico para estas EERR, con una explicación de las características de cada una de las más frecuentes, acompañada de una información de las unidades especializadas en su seguimiento presentes en nuestros centros, así como de la información de las asociaciones de pacientes disponibles en cada caso.

    En su experiencia, ¿Cómo contribuyen las asociaciones de pacientes y familiares en la humanización de la atención sanitaria?

    CG: Las asociaciones de pacientes y familiares aportan su visión y su experiencia sobre la asistencia sanitaria que reciben y su percepción sobre la patología a la que representan.

    Tienen un papel relevante, ya que recogen la voz, las necesidades, las demandas e intereses de sus asociados aportando información de valor para la toma de decisiones en los procesos asistenciales. Son un apoyo imprescindible para poder seguir mejorando la calidad de los servicios que prestamos.

    Además, dan apoyo e información a las personas afectadas por la enfermedad y a sus familias y esto contribuye a que puedan participar, junto a los profesionales de la salud, en la toma de decisiones compartidas y en la planificación conjunta de sus cuidados. Son un complemento necesario pues llegan muchas veces donde el sistema sanitario no puede llegar todavía.

    Promovemos la participación de las asociaciones de pacientes y  familiares para que sus opiniones, sus necesidades y sus experiencias estén contempladas en las decisiones adoptadas

    ¿Qué estrategias de colaboración implementan desde la Consejería?

    CG: La Consejería de Sanidad, a través de nuestra Dirección General de Humanización Atención y Seguridad del Paciente, mantiene contacto con más de 200 asociaciones, estableciendo acuerdos de colaboración y/o convenios para el desarrollo de actividades comunes de formación a profesionales, de acompañamiento de personas enfermas, de ocio, de múltiples actividades que mejoran la atención de las personas que representan. Además, promovemos la participación activa de las asociaciones de pacientes y familiares en todas nuestras actividades para que sus opiniones, sus necesidades y sus experiencias estén contempladas en las decisiones adoptadas.

    Participan en la mejora del diseño organizativo y gobernanza de los centros a través de su presencia en consejos de pacientes, en procesos asistenciales integrados, en la elaboración de guías y documentos, en iniciativas de educación para la salud (pacientes expertos), en grupos de trabajo, en diseño de planes, en jornadas y eventos y contamos con ellos al definir las políticas de salud para identificar prioridades, en comités institucionales, en consejos asesores, en consultas públicas y en encuestas de salud.

    La investigación y el acceso a los medicamentos huérfanos presentan múltiples retos, desde la dificultad de reclutar a un número reducido de pacientes dispersos geográficamente, hasta la falta de incentivos financieros para las compañías farmacéuticas. ¿Qué modelos de financiación innovadores se están explorando desde la administración y cómo podrían garantizar un acceso más equitativo y sostenible a estos tratamientos, especialmente cuando la urgencia es tan crítica para los pacientes y sus familias?

    CG: Los medicamentos huérfanos, diseñados para tratar EERR, poco frecuentes, se enfrentan a un gran desafío financiero debido a la baja prevalencia de estas enfermedades y los altos costes de investigación y desarrollo. A pesar de ello, es fundamental garantizar el acceso, lo más precozmente posible a estos tratamientos de las personas que padecen estas enfermedades para evitar mayores complicaciones en la salud y mejorar su calidad de vida.

    Dado que los recursos sanitarios son limitados, el Sistema Nacional de Salud y las comunidades autónomas debemos tomar decisiones basadas en la eficiencia, priorizando aquellos tratamientos que ofrecen el mayor beneficio para los pacientes según criterios de equidad.

    En los últimos años, el acceso a los medicamentos huérfanos en España ha experimentado avances significativos, gracias a la implementación de nuevas estrategias de financiación y a la mayor sensibilización sobre las necesidades de las personas con EERR o poco frecuentes. Sin embargo, persisten desafíos importantes que requieren una atención constante.

    Entre ellos se encuentra la creciente complejidad de los tratamientos que están desarrollándose, como los medicamentos biológicos o las terapias génicas o celulares, que plantean nuevos desafíos en términos de coste y gestión.

    Otro de los retos a afrontar es la aparición de nuevas tecnologías, que van a ofrecer oportunidades para mejorar la investigación, el desarrollo y la personalización de los tratamientos para EERR. Sin embargo, es necesario garantizar que estas tecnologías sean accesibles y equitativas para todos los pacientes

    Para abordar este desafío, se han desarrollado diversos modelos de financiación innovadora. Algunos ejemplos son:

    • Acuerdos de pago por resultados y riesgo compartido en base a sus protocolos farmacoclínicos establecidos. Los laboratorios comparten parte del riesgo financiero con los sistemas de salud, vinculando los pagos a la consecución de objetivos clínicos Utilizados principalmente para la introducción de moléculas de terapia génica CAR-T.
    • Acuerdos de techo máximo de gasto como límite para el gasto total de un medicamento en un periodo específico, como fue el caso de antivirales para la hepatitis C en el 2015 y que se ha vuelto a utilizar durante el año 2023.
    • Acuerdos de coste máximo por paciente, estableciendo un límite al gasto total que se puede incurrir en el tratamiento de un paciente individual con un medicamento huérfano específico durante un periodo El laboratorio asume el coste adicional en los casos en los que se supere dicha cifra tope. Fue muy utilizada para terapias innovadoras en el año 2022.
    • La devolución del diferencial de precio entre el precio de venta del laboratorio financiado y el precio que se manejaba durante el uso del medicamento en situaciones También ha sido bastante empleada a lo largo del 2023.

    Otros modelos empleados en menor medida son:

    • Precios variables: el precio del medicamento se ajusta en función del volumen de compra.
    • Pagos diferidos: el sistema de salud paga el medicamento en cuotas a lo largo del tiempo.

    Como vemos, es fundamental seguir explorando nuevas estrategias a largo plazo para asegurar la sostenibilidad del sistema, median- te nuevos acuerdos de financiación entre las administraciones sanitarias y los laboratorios farmacéuticos.

     ¿Cómo visualiza el futuro de la humanización en la atención sanitaria dentro del sistema de salud público? ¿Qué aspectos cree que deberían reforzarse o transformarse para seguir avanzando?

     CG: El futuro de la humanización en la atención sanitaria en el sistema de salud público se proyecta dentro del marco de la Atención Centrada en la Persona, en consonancia con los valores de una sociedad actual participativa y colaborativa. Este enfoque implica que el sistema sanitario evolucione incorporando la participación activa de los ciudadanos en todos los niveles de gestión y de toma de decisiones.

    A nivel de macrogestión, es fundamental involucrar a los ciudadanos en el diseño de estrategias sanitarias que respondan a sus necesidades reales. En la mesogestión, se debe fomentar su participación en comités, consejos de pacientes y comisiones técnicas, aportando su visión basada en la experiencia. Finalmente, en la microgestión, es esencial potenciar la toma de decisiones compartidas y la planificación de cuidados personalizados.

    Es prioritario reforzar las relaciones interpersonales que se generan en las múltiples interacciones entre pacientes, familias, cuidadores, personal sanitario y no sanitario, y gestores. Para ello, la capacitación en habilidades comunicativas efectivas para todos los implicados es clave. Esto permitirá establecer relaciones terapéuticas de calidad, promoviendo entornos que favorezcan el bienestar emocional y la preservación de la dignidad de las personas.

    En definitiva, el futuro pasa por transformar y fortalecer el componente humano de la atención sanitaria. Este enfoque no solo contribuirá a mejorar la percepción de humanización en los pacientes y sus familias, sino también en los profesionales del sistema, promoviendo un entorno de trabajo colaborativo. La atención centrada en las personas debe ser el motor que impulse la mejora continua en la calidad asistencial, situando a las personas en el centro de todas las acciones y decisiones del sistema de salud. Nosotros decimos que somos personas cuidando a personas y tener en cuenta esta cultura será la clave para obtener los mejores resultados en salud, la mejor experiencia de paciente y el más satisfactorio compromiso profesional.

    JUAN CARRIÓN TUDELA – FEDER: PREPARANDO EL CAMINO PARA UN SISTEMA SANITARIO MÁS CENTRADO EN EL PACIENTE

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    JUAN CARRIÓN TUDELA

    Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)

    FEDER y su Fundación, en colaboración con la Agencia Española de  medicamentos y Productos Sanitarios y el Instituto de Salud Carlos III, han publicado recientemente una guía de pacientes sobre la evaluación de las tecnologías sanitarias: CuadERnos de investigación. ¿Podría comentarnos cuáles han sido sus objetivos principales con esta
    publicación?

    JC: Nuestros CuadERnos de investigación comienzan a gestarse en el año 2021, con el objetivo de explicar de manera divulgativa a nuestro colectivo principales conceptos biomédicos, científicos y técnicos relacionados con las enfermedades raras. Desde entonces hasta ahora, hemos publicado 9 CuadERnos.

    El CuadERno sobre evaluación de tecnologías sanitarias ha sido un reto que queríamos abordar, porque la publicación del Reglamento Europeo 2021/2282 y su inminente aplicación en enero de 2025 va a introducir cambios importantes en el proceso de evaluación y autorización de, entre otros, los medicamentos huérfanos.

    Además, también se están produciendo cambios a nivel nacional. Por todo ello, es importante trasladar a nuestro colectivo la importancia y el alcance de este tema.

    En su opinión, ¿cuáles son los principales retos para realizar evaluaciones eficientes de medicamentos huérfanos? El documento menciona la falta de comparadores en algunas evaluaciones de medicamentos para enfermedades raras. ¿Qué alternativas se   contemplan en estos casos?

    JC: Efectivamente, el nuevo proceso de evaluación de tecnologías sanitarias se centra fundamentalmente en determinar el valor añadido de una tecnología sanitaria en comparación con otras nuevas o existentes. En el caso de los medicamentos huérfanos, la mayoría constituyen la única opción disponible, lo que hace que la evaluación sea especialmente difícil al no disponer de estudios que realicen comparaciones directas con otras tecnologías existentes. Esto también es extensivo a productos sanitarios. Frente a ello, creemos que la incorporación de la representatividad de los pacientes en esta evaluación será clave para aportar más información y más luz a este tipo de procesos, especialmente en el valor ético y social de este tipo de tecnologías.

    ¿Colabora actualmente FEDER con la red española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (RedETS) en los procesos de evaluación? ¿Existen planes para fortalecer esta colaboración con el fin de mejorar y acelerar el acceso a medicamentos aprobados para el tratamiento de enfermedades raras?

    JC: Actualmente la RedETS ha incorporado el trabajo con las asociaciones de pacientes dentro de su plan estratégico y estamos en coordinación ante diferentes procesos en este objetivo compartido de mejorar la evaluación y garantizar el acceso a las tecnologías sanitarias.

    Sin embargo, esto no ha sido así siempre. Hasta la fecha no se participaba de forma regulada en este tipo de procesos lo cual podría suponer una debilidad, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras donde existe un desconocimiento generalizado y donde la experiencia del paciente aporta un gran valor, especialmente en aspectos más sociales y el impacto de este tipo de tecnologías en su calidad de vida y la de su entorno.

    Este cambio de paradigma llega ahora a este campo al igual que ya lo hiciera en otros espacios como nuestra participación como pacientes en el Comité Técnico de la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud, el Grupo de Trabajo del Registro Estatal de Enfermedades Raras o el del programa de cribado neonatal de enfermedades endocrino-metabólicas también del Ministerio.

    La nueva revisión de la legislación, especialmente la española, es un ejemplo de este cambio de tendencia ya que incluye representatividad de los pacientes dentro del proceso. Aún debemos esperar para ver cómo y en qué se traduce, así como la efectividad en su implantación, pero sin duda alguna es un gran paso.

    Tanto en el ámbito nacional como internacional existe una creciente conciencia de la importancia de la participación de pacientes

    El CuadERno de investigación destaca el impacto del Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, que se aplicará a partir de 2028 a las enfermedades raras y que introduce un enfoque participativo en la evaluación. ¿Cómo cree que este marco más inclusivo y transparente afectará al papel de los pacientes en los procesos de evaluación de medicamentos en Europa?

    JC: Tanto en el ámbito nacional como internacional existe una creciente  conciencia de la importancia de la participación de pacientes. No obstante, aún no se dispone de suficiente información sobre el resultado de la participación de los pacientes, lo que supone una barrera tanto para la
    identificación de buenas prácticas como para la mejora de esta  participación.

    Su participación útil y eficaz requiere un proceso de capacitación que implique recursos suficientes. Es importante formar a los pacientes para que puedan participar en igualdad de condiciones con otros profesionales.

    Y que todo este papel sea especialmente relevante en las cuestiones que tienen que ver en la evaluación no-clínica, dada su visión integral del uso y efecto de las tecnologías sanitarias en aspectos como la calidad de vida, entre otros.

    El CuadeRno menciona la incorporación de los pacientes en al evaluación de las tecnologías sanitarias ¿Cuál cree que será el rol de las asociaciones de pacientes y de FEDER en la evaluación de medicamentos en España tras la entrada en vigor del Real Decreto de evaluacioón de tecnologías en 2025? ¿Considera que este nuevo marco regulatorio mejorará el acceso de los pacientes con enremedades raras?

    JC: Las personas que conviven con una enfermedad rara ya sean los propios pacientes, sus tutores, cuidadores, o las propias asociaciones son los que mejor información pueden proporcionar.  Son enfermedades mayoritariamente poco conocidas y con una gran variabilidad intrínseca, por lo que éstos se encuentran en una posición única para describir las variables psicosociales de las patologías y el impacto de los tratamientos.

    Como vemos y ya avanzábamos en la pregunta anterior, los nuevos proyectos legislativos, y más concretamente el español, abren la puerta a la participación de los pacientes. Pero es necesario garantizar una representatividad suficiente, especialmente en el caso de los productos sanitarios dirigidos hacia necesidades no cubiertas.

    Para ello es fundamental definir claramente el alcance de esta participación prevista en el Consejo de Gobernanza, el Grupo de Posicionamiento y las Oficinas para la evaluación de la eficiencia de las tecnologías sanitarias, así como en las guías metodológicas y el número de entidades que formarán parte y los criterios de selección de las entidades que mejor representen al colectivo en cada caso.

    Es fundamental definir claramente el alcance de esta participación prevista en el Consejo de Gobernanza, el Grupo de Posicionamiento y las Oficinas para la evaluación de la eficiencia de las tecnologías sanitarias

    Pero también entendemos que el desafío de incorporar la voz y experiencia del paciente va más allá de su participación. Requiere que esta información sepa ser integrada en el conjunto de los procedimientos de evaluación y se constituya como un elemento decisorio.

    Por otro lado, junto a estas propuestas, desde FEDER también hemos trasladado la importancia de recoger la importancia de garantizar la participación efectiva en los IPT a través de la ampliación de plazos y de la mano de herramientas para que la participación sea efectiva.

    Además, si bien el Proyecto atiende a necesidades vinculadas a los tratamientos farmacológicos, estos cambios sean también una oportunidad para concretar y especificar también el procedimiento a seguir en otras tecnologías sanitarias urgentes, como las vinculadas a diagnóstico, cuyo desarrollo es muy limitado.

    Es necesario desarrollar y garantizar una alternativa para la continuidad asistencial en aquellos casos en los que, pese a las tecnologías sanitarias disponibles, no han logrado un acceso a diagnóstico a través de otras herramientas como un registro, código Orpha, protocolo de actuación o plan alternativo terapéutico.

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