Renata Villoro Valdés – Estudio comparativo de los precios de Medicamentos Huérfanos en Europa

RESUMEN

Contexto

Aunque la designación de medicamento huérfano (MMHH) y su autorización de comercialización suceden a nivel europeo, la fijación de precio y su financiación se determinan a nivel nacional. Como consecuencia, el precio de los MMHH y su acceso puede llegar a variar entre los país europeos. Sin embargo, los estudios de comparación de precios de MMHH en Europa son escasos.

Objetivo

Este trabajo evalúa las diferencias de precios de MMHH con acceso similar en siete países europeos: Francia, Alemania, Italia, Noruega, España, Suecia y el Reino Unido (RU).

Métodos

Se calculó y comparó el coste anual del tratamiento por paciente realizando las siguientes fases de análisis: (i) extracción de la lista de MMHH accesibles en los países incluidos (web de la EMA), (ii) extracción de precios de lanzamiento en la base de datos IHS POLI y bases de datos oficiales de cada país, (iii) cálculo del coste medio anual de los tratamientos por paciente, (iv) identificación del país de referencia para efectos de la comparación, y (v) comparación de los precios en los otros países respecto a los del país de referencia. Se realizó un sub-análisis por áreas terapéuticas y en cuartiles de costes en el RU.

Resultados

Se identificaron 120 MMHH y se eligió a RU como país de referencia para el análisis comparativo, ya que fue el país con más precios de MMHH disponibles. Al hacer la comparación con el RU, los costes medios anuales de los MMHH fueron más caros en Francia (con un cociente medio de 1,13), Alemania (1,11), Italia (1,08), España (1,07) y fueron más baratos en Suecia (0,99) y Noruega (0,88). Los cocientes medios mostraron gran heterogeneidad (de 0,26 a 1,92), al igual que los cocientes por áreas terapéuticas.

Los MMHH para enfermedades del sistema circulatorio fueron más caros en Italia, Alemania y Suecia respecto al RU. Los MMHH para patologías endocrinas, nutricionales y metabólicas fueron más caros en Francia y España respecto al RU. Los MMHH para enfermedades del sistema nervioso fueron más baratos en Italia, Alemania y España respecto al RU. Los MMHH de patologías del sistema respiratorio fueron más baratos en Noruega y Suecia respecto al RU.

Los cocientes medios variaron mínimamente entre cuartiles de costes, lo que demuestra que las diferencias de costes fueron similares para los MMHH más caros y los más baratos en el RU.

Conclusión

Este estudio muestra que los precios de los MMHH pueden variar ampliamente tanto entre países europeos como dentro de cada país, evidenciando la falta de un consenso europeo acerca de cómo evaluar el valor de los MMHH. Aún si en promedio las diferencias de precio son relativamente pequeñas entre países, este estudio sugiere que en Europa no es posible predecir qué país tendrá los precios más altos o más bajos de MMHH.

COMENTARIO

El artículo de Young et al. presenta una buena fotografía de las diferencias que actualmente existen entre los precios de medicamentos huérfanos -tanto en su conjunto, como en ocho grupos terapéuticos- de seis países europeos con respecto a los del Reino Unido. A través del cálculo de las ratios medias, los autores encuentran- hallazgos interesantes. Por ejemplo, observan que existe una heterogeneidad significativa en los precios, con ratios medias respecto al precio en el Reino Unido que oscilan entre 0.26 (un 74% menor que el precio en el Reino Unido) y un 1.92 (un 92% más caros). En España los precios son en promedio un 7% más altos que en el Reino Unido (diferencia similar a la de Italia, aunque menor a la de Francia y Alemania), mientras que en Noruega y Suecia, dos de los países con PIB per cápita más altos de Europa, los precios de medicamentos huérfanos son en promedio más baratos. El estudio también encuentra una alta variación de precios dentro de cada país, así como dentro de cada uno de los grupos terapéuticos analizados.

Tal y como señalan los autores, estas diferencias pueden deberse a múltiples factores. Primero, el proceso de fijación de precios es complejo y puede variar significativamente entre países. Mientras algunos países consideran que la fijación de precios de medicamentos huérfanos debe ser diferente a la de los medicamentos para enfermedades de alta prevalencia, otros en la práctica tratan a todos los medicamentos de manera igual. Sin embargo, es difícil saber a ciencia cierta cuáles son los criterios utilizados en los distintos países a la hora de fijar el precio de un medicamento huérfano, ya que, como lo han demostrado estudios anteriores, en Europa los mecanismos de fijación de precios de medicamentos huérfanos son vagos, inconsistentes, y carentes de transparencia (1). Algunos estudios ha encontrado que los precios podrían estar influenciados por factores tales como la existencia de tratamientos alternativos, la ruta de administración, la presencia de indicaciones múltiples, y el impacto sobre la calidad de vida del paciente (2,3). Aún así, la magnitud del impacto de cada uno de estos factores sobre el precio podría variar ampliamente entre países.

Estudiar las diferencias de precios de los medicamentos huérfanos en Europa es importante por varias razones. En primer lugar, el precio de un medicamento debería establecerse no solamente en función de la inversión previa en investigación y desarrollo, sino también en función del valor que el medicamento tiene para la sociedad. En el caso de los medicamentos dirigidos a enfermedades de alta prevalencia, su efectividad clínica y la prevalencia de la enfermedad suelen utilizarse para aproximar su valor social. Sin embargo, cuando se trata de medicamentos nuevos dirigidos a enfermedades raras, la evidencia acerca de su efectividad es muy escasa, debido al escaso número de pacientes incluidos en ensayos clínicos. La existencia de diferencias de precios significativas entre países indica que la determinación del valor de los medicamentos huérfanos es heterogénea, y abre el debate acerca de cómo debería determinarse el valor que tienen estos medicamentos.

En segundo lugar, el estudio de los precios de los medicamentos huérfanos es importante porque el acceso al medicamento podría verse influenciado por el precio que tiene. Si este es el caso, según los resultados de este artículo, el acceso a los medicamentos huérfanos será más fácil para los pacientes que viven en Suecia o Noruega, que para aquellos que viven en Italia o España. Esto reflejaría una falta tanto de equidad horizontal (igual tratamiento para los iguales) como de equidad vertical (tratamiento desigual pero equitativo para los pacientes desiguales) en el tratamiento de enfermedades raras en Europa. Aunque el artículo de Young et al no evalúa el posible impacto de los precios en el acceso a los medicamentos, las diferencias de precios que encuentran y la importancia que tienen los medicamentos huérfanos al no existir tratamientos alternativos, indican la necesidad urgente de realizar estudios sobre acceso a los medicamentos huérfanos en estos mismos países.

Es necesario señalar que aunque este trabajo representa un estupendo inicio para conocer las disparidades entre los precios de los medicamentos huérfanos en Europa, los autores se limitan a calcular ratios de precios medios. Sin embargo, aún si los medicamentos huérfanos suelen tener precios relativamente altos debido a la alta inversión en investigación que los laboratorios han tenido que realizar antes de su lanzamiento, estos precios pueden variar dependiendo de la enfermedad a la que se dirigen, de si existen varias indicaciones o no, y de otros factores. Incluso dentro de cada grupo terapéutico las patologías y los precios de sus tratamientos pueden ser muy diferentes. Para tener una idea más clara de las disparidades en precios habría que realizar comparaciones entre los tratamientos específicos para cada enfermedad rara. Para esto se necesita contar con amplia información sobre precios de medicamentos huérfanos en todos los países, lo cual aparentemente no es fácil tomando en cuenta que a pesar de haber identificado un total de 120 medicamentos huérfanos autorizados para su uso en Europa, Young et al solamente han podido realizar comparaciones entre los precios de 35 medicamentos (en Suecia) y 83 (en Italia) con respecto a los del Reino Unido. Esto debido no solo a que no todos los medicamentos están comercializados en los 7 países -lo cual, de nuevo, indica una disparidad en el acceso entre países- sino también a que no todos los precios son públicos.

La fijación de precio suele ser el resultado de una decisión multifactorial, y este artículo pone en evidencia la actual ausencia de consenso en Europa acerca de los factores que deberían tomarse en cuenta a la hora de evaluar el valor de los medicamentos huérfanos. Es difícil lograr un consenso en el corto plazo si partimos del hecho de que en la mayoría de los países europeos, como sucede en España, los criterios de decisión para fijar precio y reembolso de los medicamentos huérfanos son los mismos que los que se utilizan para medicamentos dirigidos a enfermedades de alta prevalencia (3). Por lo tanto, criterios como la posibilidad de disponer de una terapia alternativa o no, la gravedad de la enfermedad, el bajo impacto presupuestario debido a la baja prevalencia de la patología, e incluso criterios que implican nociones de justicia y solidaridad social no figuran, por lo menos de manera abierta y transparente, entre los determinantes del precio de los medicamentos.

En resumen, el artículo de Young et al pone de manifiesto la falta de consenso a la hora de determinar el valor de los medicamentos huérfanos en los diferentes países bajo análisis. Asimismo, invita a realizar estudios acerca de las preferencias sociales y los determinantes del valor de los medicamentos huérfanos en Europa para proveer criterios específicos a tener en cuenta a la hora de fijar precios en cada país.