DRA. CRISTINA NADAL

Directora del Área de Atención Sanitaria. CatSalut

P1. ¿Qué es una Unidad de Experiencia Clínica (UEC) y cómo funciona?

CN: Las Unidades de Experiencia Clínica, son unidades funcionales que están constituidas por expertos multidisciplinares y también por gestores de casos. Su principal misión es captar a todos los pacientes que tienen una supuesta enfermedad rara, hacer un buen diagnóstico diferencial y llegar al diagnóstico final de esta enfermedad, o condición, y a partir de allí definir un buen plan terapéutico, completo e integral. Dicho plan terapéutico tiene que venir acompañado de un plan de seguimiento que no tendrán que hacer únicamente en estas unidades de experiencia clínica, sino también en el ámbito sanitario de origen de estas personas. Y, también, se tiene que acompañar por un buen plan de soporte a nivel social y a nivel educativo.

Además de las unidades de experiencia clínica, estamos constituyendo otra entidad, las redes de unidades de experiencia clínica, basándonos en el proyecto de la Comisión Europea de Enfermedades Raras. Estas redes de unidades de experiencia clínica son en realidad conglomerados de UECs que se refieren a áreas temáticas puntuales de enfermedades raras.

P2. ¿En qué consiste el proyecto de la red de UECs y cuál es su objetivo?

CN: Se trata de la implementación real del modelo de enfermedades minoritarias que se planteó en Cataluña en el año 2010. En el año 2009 en Cataluña fue creada la Comisión Asesora de Enfermedades Raras, conocida como CAMM. La CAMM es una comisión que asesora al Departamento de Salud y está formada por profesionales tanto del mismo departamento de salud, como de los departamentos de educación y bienestar. Además, cuenta con la representación de las dos Federaciones de Enfermedades Raras, la catalana FECAM y la española FEDER, y también con pacientes, expertos, sociedades científicas, etc. La principal misión de la CAMM consiste en implementar el modelo de atención a enfermedades minoritarias, a nivel autonómico. Este modelo se basa en dos grandes focos. Un foco de experiencia, de expertise máximo, que serían precisamente las redes de unidades de experiencia clínica. El otro foco es el ámbito de proximidad, donde vive el paciente, y donde tenemos que tener en cuenta no solo los recursos sanitarios que tiene el paciente a su disposición, sino también todos los recursos sociales y educativos. No se trata de un proyecto piloto, sino que ya estamos en fase de implementación de este modelo. Tenemos claro que es un modelo que está centrado en el paciente y debe aportarle las ventajas de acceder a servicios punteros, de máximo conocimiento, pero también las ventajas de disfrutar de una atención sanitaria, social y educativa, adecuada a su situación, en su proximidad.

P3. ¿Cuáles son los criterios para que un centro sea considerado como unidad de experiencia clínica y por lo tanto pueda formar parte de la red?

CN: Los criterios que hemos estipulado para que un centro pueda ser considerado unidad de experiencia clínica están basados en criterios sugeridos, o recomendados, por la Comisión Europea. Los mismos están bien definidos en la instrucción del 2014, del Servicio Catalán de la Salud, sobre unidades de experiencia clínica, y han sido actualizados en el año 2015. Estos criterios se basan en el conocimiento que deben tener las unidades, que se mide en función del volumen asistencial de enfermedades minoritarias que atiende cada unidad. Pero este no es el único criterio a tener en cuenta, sino también la formación y la docencia que es capaz de desarrollar cada unidad, y, en concreto, el grupo de expertos que la componen.

Son importantes también las publicaciones científicas desarrolladas, el reconocimiento del que gozan algunas de estas unidades, tanto en el entorno más próximo, como a nivel internacional. Además, hay muchos otros requisitos, como, por ejemplo, que estas unidades, evidentemente, deben de ser multidisciplinares, compuestas por expertos de todas las áreas, para así poder atender a este tipo de enfermedades tan complejas. Además, debe de haber gestores de casos para que ayuden a los pacientes a moverse dentro de estas unidades y utilizar los recursos que les sean necesarios. También es muy importante que existan unos protocolos de atención a estos pacientes muy claros, así como un plan funcional en el que se defina cómo van a llegar estos pacientes a estas unidades, cómo van a fluir dentro de las mismas y cuál va a ser el retorno y la relación que van a tener estos pacientes cuando vuelvan a sus lugares de origen. Otros aspectos que deben tener en cuenta estas unidades, para ser designadas como tal, es tener protocolos de transición, es decir, cómo vamos a hacer, de forma natural, la transición de un paciente joven, o en la fase infantil, a la fase adulta. Otro criterio, que es importante y se debe tener en cuenta para ser designada unidad de experiencia clínica, es ejercer un grado de liderazgo. También tener capacidad de registrar toda esta información para ir acumulando datos que sin duda nos servirán para mejorar en el conocimiento de estas enfermedades, ser punteros y lograr tener estudios clínicos.

P4. ¿Cuál es el plan de futuro?

CN: Nuestro plan de futuro y, de hecho, nuestro plan de presente es implementar el modelo que hemos mencionado antes, y que tiene dos objetivos: un objetivo claro que está centrado en el paciente. Este modelo tiene que ser útil para el paciente e integral, y por lo tanto le permita acceder, de manera equitativa, a los servicios más punteros para el tratamiento de su enfermedad, o de su condición, pero que a la vez le permita vivir en su entorno más próximo, y tener un buen soporte, no solo sanitario sino también social y educativo. Este es un objetivo muy importante, pero a la vez tiene otro objetivo y es concentrar todo el expertise, o todo el conocimiento clínico, en unidades para que todo esto se pueda volcar en el avance, en el conocimiento y en el tratamiento de estas enfermedades.

DRA. LETICIA CEBERIO

Médico Internista de la Unidad de Trastornos Congénitos del Metabolismo, Hospital U. Cruces

P1. El ámbito de los medicamentos huérfanos es un área donde las preferencias de los distintos agentes, tales como reguladores, pagadores, clínicos, pacientes y la industria parecen estar más alejadas, ¿cómo integrar adecuadamente todas ellas?

LC: Yo pertenezco al ámbito clínico, y cómo médico sí me he encontrado con estas dificultades. Creo que la solución que hemos implementado aquí en el País Vasco y que también se está tomando en otras comunidades es la creación de comisiones. Las comisiones permiten valorar las decisiones desde distintos ámbitos para que, principalmente, sean lo más justas para el paciente que es el que sufre las consecuencias más directas.

En nuestro caso, la comisión de medicamentos huérfanos está formada por miembros de farmacia, servicios centrales y clínicos de distintas especialidades. En dicha comisión se plantean las distintas solicitudes de medicamentos realizadas y se debate su indicación en el caso del paciente. Se crean también protocolos de indicación y de seguimiento con la colaboración de los expertos de distintos centros.

P2. En su opinión, ¿qué criterios deben tenerse en cuenta a la hora de fijar el precio y reembolso de un medicamento no huérfano? ¿Cree que deberían ser diferentes a los de un Medicamento no Huérfano?

LC: En mi opinión, si la única diferencia que hay entre enfermedades raras, que son a las que van dirigidos los medicamentos huérfanos y las enfermedades prevalentes es el número de pacientes, la respuesta es fácil: la decisión tiene que ser la misma tanto para medicamentos huérfanos como medicamentos habituales. Si, como dicen, el hecho de que existan menos pacientes con dichas enfermedades hace que el coste de producción de los mismos sea superior, creo que debería de fomentarse el estudio de los mismos para reducir dichos costes y así asegurar el acceso a aquellos que demuestran eficacia. No obstante, considero que el criterio clínico y el beneficio del paciente deben prevalecer sobre los costes.

P3. En cuanto a la financiación de Medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, ¿Qué esquemas cree que son los más adecuados para facilitar el acceso a los mismos?

LC: Aunque mi ámbito es el clínico, entiendo que el esquema de financiación debe de ser muy similar al que utilizamos con los medicamentos tradicionales. Cualquier fármaco que haya demostrado eficacia debería de ser accesible al paciente.

Una de las funciones de la comisión de medicamentos huérfanos es precisamente evaluar los resultados de los fármacos tras su comercialización. Creo que el fármaco que demuestra eficacia no debería de tener ningún impedimento par su financiación y sí todas las ayudas para asegurar su disponibilidad.

P4. ¿Cuál es su opinión acerca de la financiación por indicaciones?

LC: La indicación del fármaco va muchas veces precedida de la financiación del mismo por cada país. Si dicha indicación ha demostrado beneficio para el paciente debe asegurarse la financiación del mismo. Las indicaciones de los fármacos se amplían en muchos casos en medicina. Fármacos que habían demostrado eficacia en una enfermedad pueden hacerlo en el futuro en otras. Esto ocurre en algunas enfermedades raras también. En estos casos es sorprendente que el coste del mismo principio activo cambie con la nueva indicación y creo que es algo que debería de revisarse.

P5. En el futuro se prevé un auge de fármacos dirigidos a enfermedades de baja prevalencia que supondrá un reto para la sostenibilidad del sistema ¿Cómo equilibrar esta sostenibilidad con un acceso a los tratamientos innovadores?

LC: Efectivamente, este tema nos preocupa. Vemos que los medicamentos son cada vez más caros, por ejemplo, la terapia génica conlleva unos costes muy elevados. Considero que el coste no debería ser un impedimento, por lo que debería realizarse todo el esfuerzo posible para poder acceder a estos medicamentos, sobre todo a aquéllos que sabemos que aportan muchísimo valor a los pacientes. Habría que fomentar la investigación de dichos fármacos para reducir costes.

Dra. Mónica Almiñana Riqué

Gerente del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe, Valencia

P1. Los medicamentos huérfanos constituyen un reto importante en la gestión farmacoterapéutica de los hospitales. ¿Qué implicaciones puede suponer a nivel hospitalario el manejo de un paciente con una enfermedad rara o ultra-rara?

MA: A nivel hospitalario, las implicaciones del manejo de estos pacientes son siempre muy complejas. Por supuesto, necesitan hospitales, que normalmente son los hospitales terciarios, donde haya médicos especialistas en estas enfermedades.

En estos momentos, el Sistema Nacional de Salud sólo tiene autorizados aproximadamente unos 70 medicamentos huérfanos para todas las enfermedades raras, que son muchísimas. Debido a su elevado coste, estos fármacos suponen un impacto muy importante en el presupuesto de Farmacia de cualquier organización sanitaria, sin excepciones. La dificultad radica en que son gastos no planificables, ya que no sabemos cuánta gente va a padecer alguna enfermedad de estas características, o si estas personas viven en nuestra comunidad. Hay hospitales que a veces tienen que atender a toda una familia afectada por la misma enfermedad rara, lo que implica un elevado gasto en medicamentos para estos pacientes. Por ejemplo, la enfermedad de Pompe es una enfermedad muy poco frecuente, pero que tiene un coste de 400.000 euros al año. A este gasto no esperado y muy elevado que genera que el presupuesto se salga totalmente de lo previsto, se le denomina gasto catastrófico. En un hospital como el nuestro, supondría un 0,05% del gasto total, pero en otro hospital, más pequeño puede llegar a suponer el 0,15%. Por ello, hay que buscar la manera de financiar estos fármacos, sin que ello suponga un desequilibro en el entorno hospitalario de esa población o de esa comunidad.

P2. ¿Cómo se maneja actualmente una situación como ésta en un hospital como La Fe?

MA: El Hospital Universitari i Politècnic La Fe es de referencia y eso hace que tengamos muchos pacientes con enfermedades raras. A su vez, este hecho tiene una implicación importante en el presupuesto de Farmacia. Actualmente tiene un valor aproximado de un 16%, lo que significa que casi 23 millones de euros de nuestro presupuesto en Farmacia lo empleamos para medicamentos que se usan en enfermedades poco frecuentes. Esta situación nos obliga a buscar de qué manera podemos implementar nuevas estrategias que nos permitan medir los resultados en salud de estas patologías y buscar qué otras fórmulas de financiación podrían existir para mantener el acceso a la innovación, el acceso a los tratamientos y que, al mismo tiempo, puede ser sostenible para el sistema.

P3. En su opinión, ¿hacia dónde deben dirigirse los esfuerzos para mejorar la situación?

MA: Sinceramente, creo que podemos hacerlo en dos sentidos. Por un lado, la creación y actualización de los registros que permitan apoyar las decisiones clínicas que tomamos respecto a estos medicamentos. Tenemos demasiados enfermos dispersados por muchos sitios. Tendríamos que poder tener registros únicos de estas enfermedades y también de los resultados de los fármacos que usamos. Todo ello, permitiría poder aplicar, de la mejor manera posible, los nuevos medicamentos que están siendo aprobados y garantizar, por supuesto, la calidad asistencial. Por otro lado, aunque sea algo más arriesgado, sería interesante que las unidades de referencia de todo el país, que tratan enfermedades específicas, tuvieran los protocolos mucho más unificados de lo que están hoy en día, para poder avanzar todos juntos para mejorar esta situación. Esto también nos permitiría crear un fondo específico para estas patologías que sería mucho más equitativo para todo el territorio.

P4. Los acuerdos de riesgo compartido son una herramienta de financiación en auge ¿qué opina de este tipo de instrumentos? ¿cómo cree que podría optimizarse su uso?

MA: Personalmente, me gustan los acuerdos de riesgo compartido. Son una nueva forma de financiar tratamientos. En este nuevo escenario la relación entre los responsables de la compra, es decir, los hospitales públicos o los gobiernos públicos, y los proveedores de medicamentos – la industria farmacéutica– se basa en un nuevo lenguaje. Adquirimos riesgos compartidos y beneficios, por supuesto. Así, conseguir un contrato, donde podamos medir los resultados, es algo que nos beneficia a todos y, además, es una nueva manera de dialogar con la industria farmacéutica. El problema en estas enfermedades concretas es que tenemos mucha incertidumbre en los resultados, debida a la “n” pequeña que hace que los fármacos, en ensayo clínico, se prueban en poca gente, con lo cual, no podemos saber cuál es el resultado final en salud si no nos ponemos a trabajar en este tipo de contratos y nos ponemos de acuerdo en qué es lo que tenemos que medir. En mi opinión, es un buen camino a seguir. Tenemos que avanzar en materia de acuerdos de riesgos compartido, para elevarlos a nivel autonómico, o incluso nacional, para este tipo de enfermedades, que son muy pocas y en las que el objetivo final es el mismo para todos: conseguir el máximo beneficio en salud a un coste que nos permita continuar disfrutando de una sanidad universal, como el que actualmente tenemos.