Rosabel Arce
Directora Ejecutiva de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (AELMHU)
Para ponernos en contexto, ¿nos puede describir muy brevemente qué es un Análisis de Decisión Multi-Criterio (MCDA)?
RA. El Análisis de Decisión Multicriterio (MCDA, por sus siglas en inglés, Multi-Criteria Decision Analysis) es un amplio conjunto de técnicas que facilitan un abordaje riguroso en la toma de decisiones. Los MCDA ofrecen el potencial para superar los desafíos de las herramientas tradicionales empleadas para la toma de decisiones, especialmente en decisiones complejas con múltiples criterios a evaluar, con información cuantitativa y cualitativa, e involucrando a múltiples agentes decisores.
Se trata de una metodología avalada por ISPOR, la sociedad profesional especializada en economía de la salud e investigación de resultados para la mejora de la toma de decisiones, y es considerada por el momento como la mejor herramienta para la toma de decisiones en entornos complejos.
¿De qué manera cree que este tipo de instrumentos pueden ayudar a la toma de decisiones clínicas y de gestión?
RA. Uno de los aspectos que yo destacaría de este tipo de metodologías, es su carácter multidisciplinar. Tanto en el ámbito clínico, como en el ámbito de la gestión, la toma de decisiones en ningún caso es simplista. Siempre hay diferentes caminos y distintos agentes involucrados en cada uno de ellos, con diferentes niveles de conocimiento y preferencias, siendo en muchos casos diametralmente opuestos. Esta metodología ayuda a poner orden y método en la toma de decisiones, a estructurar el problema y a buscar soluciones para establecer planes de acción, por lo que es una herramienta muy importante a la hora del establecimiento de procesos claros y definidos que ayuden a todos los actores implicados.
¿Cree que este tipo de análisis es más relevante en el ámbito de las EERR que para las enfermedades prevalentes? Si fuera así, ¿por qué motivo?
RA. Como he comentado antes, este tipo de análisis es de gran ayuda para la toma de decisiones en entornos complejos, y estas características las podemos encontrar en diferentes patologías. Es cierto que el ámbito de las enfermedades raras es especialmente complicado. Estamos hablando de enfermedades con una prevalencia muy baja, patologías complejas, la mayoría de origen genético y que se manifiestan a una edad muy temprana. Además, a menudo son enfermedades desconocidas, lo que supone una gran dificultad para la puesta en marcha de ensayos clínicos. A esto hay que añadir que los medicamentos dirigidos a las enfermedades raras son medicamentos únicos para los que no hay alternativa terapéutica, lo que hace especialmente vulnerables a estos pacientes, y hace necesario atender a sus características específicas, al no poderse comparar ni aplicar los mismos análisis que los aplicados al resto de medicamentos.
Como todos saben, los medicamentos pasan por un riguroso proceso regulatorio. Una vez que la EMA autoriza su comercialización, pasa a los estados miembros la responsabilidad de la fijación de condiciones de precio y financiación. Durante este proceso, los tiempos pueden dilatarse por considerar que los datos son inmaduros, el tamaño muestral de los ensayos clínicos es bajo, los precios altos, o que no se cumplen los criterios de eficiencia. En este tipo de medicamentos es necesario ir más allá, y tener en consideración las características particulares que definen a las enfermedades raras y a los medicamentos huérfanos.
¿Qué tipo de agentes considera que deben tener voz en este tipo de iniciativas? ¿Por qué motivo?
RA. Desde mi punto de vista, deben tener voz todos los profesionales que intervienen en la toma de decisión, sin olvidar nunca al paciente. Llevamos años hablando sobre la necesidad de tener al paciente en el centro de todas las discusiones, pero, a día de hoy, todavía hay pocas situaciones en las que de verdad el paciente tenga voz. En el caso de las enfermedades raras, la percepción de valor incremental puede ser sustancialmente diferente si preguntamos al pagador o a un paciente, lo mismo que el concepto de calidad de vida relacionada con la salud. Para un paciente, un cambio en la forma de administración de un medicamento que venga asociada a una mejora en la calidad de vida, como, por ejemplo, evitando que tenga que realizar visitas médicas para la administración del tratamiento, es un factor clave que sin duda debe ser considerado a la hora, en este caso, de tomar decisiones sobre la financiación de un MMHH.
¿A qué nivel cree que son más relevantes los MCDA o que pueden tener mayor recorrido?
RA. Como he comentado antes, el MCDA puede ser relevante a la hora de definir criterios, o sencillamente cuando se quiera poner en común la manera de proceder en lo que respecta a los medicamentos destinados a enfermedades poco frecuentes. Es en ese debate y en esa definición de procedimientos donde, por ejemplo, puede ser útil. Las pautas a seguir en lo relativo a medicamentos huérfanos son diferentes a las del resto de medicamentos y esta diferenciación es importante para la toma de decisiones.
AELMHU está llevando a cabo un MCDA en enfermedades raras ¿Puede contarnos en más detalle el objetivo del proyecto?
RA. Las enfermedades raras y ultra-raras constituyen uno de los sectores de Salud Pública en el que se hace más necesaria la cooperación entre los diferentes agentes implicados. Llevamos tiempo viendo cómo, tanto desde el punto de vista teórico como desde la práctica real, comienza a sugerirse que, en el caso de los medicamentos huérfanos, el criterio de eficiencia no es ni debe ser el único a considerar para la decisión de financiación pública. Aparecen nuevos instrumentos de financiación que pueden ayudar a conciliar las preferencias sociales con la sostenibilidad del sistema sanitario. Para que exista un consenso en la evaluación de estos medicamentos, es importante que todas las partes implicadas pongamos algo de nuestra parte.
Será de vital importancia trabajar en modelos de financiación que se basen en el valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos y no solo en el precio, y todo ello en entornos normativos y políticos estables, ágiles, previsibles y transparentes.
Desde AELMHU venimos analizando periódicamente los tiempos de acceso de los MMHH en España, siendo estos muy dilatados. Estamos viendo que la mediana del tiempo que transcurre desde que el medicamento obtiene el código nacional de la AEMPS (este paso es casi inmediato), hasta la decisión de financiación es de 16 meses, pudiendo alcanzar un retraso de hasta 2 años. A esto tenemos que añadir el tiempo que suponen las evaluaciones en las Comunidades Autónomas. Por tanto, es evidente que hay margen para la mejora, y creemos que todas las partes involucradas tenemos que actuar de la mano, de forma unánime y firme, para asegurar que no sumamos meses de demora y angustia a los pacientes que padecen este tipo de enfermedades.
Es por esto que desde AELMHU, en un ejercicio de corresponsabilidad, decidimos poner en marcha este proyecto, para desarrollar un marco específico de evaluación multicriterio y multidecisor para trabajar en propuestas sobre el acceso y la financiación de los MMHH en España. Hemos intentado hacer partícipes de esta iniciativa a todos los agentes involucrados en el proceso de decisión para recoger sus preferencias, desde su función, en materia de financiación de MMHH.
En definitiva, se trata de conocer los factores más relevantes para la financiación de MMHH según las preferencias de los agentes decisores. Creemos que es un ejercicio sano que invita a la reflexión de todas las partes, porque pensamos que es factible llegar a un entendimiento.
Recientemente se ha publicado que nuestro Sistema Nacional de Salud es el más eficiente de Europa. En su momento, vimos como en España el acceso a los nuevos tratamientos para la Hepatitis C fue de los más altos de Europa, si no el más alto. Más recientemente también hemos observado como el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha ideado un Plan Estratégico de Terapias avanzadas relativo a los medicamentos CAR-T.
Desde AELMHU, lanzamos el reto para desarrollar un plan que permita el acceso rápido y equitativo a los medicamentos huérfanos en España a través del estableciendo de procesos claros y definidos.
Es muy importante que entre todas las partes seamos capaces de evitar la demora de acceso a este tipo de tratamientos. Es una responsabilidad compartida ,y con el esfuerzo de todos, creemos que se puede conseguir.
