XAVIER BADIA
Investigador en Resultados en Salud. CEO Omakase Consulting
A veces no nos acordamos de poner método a la legislación. Y también que el método puede cambiar dependiendo de la evidencia y del cambio de la legislación. Ahora, cuando los umbrales de los análisis coste-efectividad se muestran discutidos si no se añaden otros criterios como el “end of life” o la gravedad de la enfermedad, uno se da cuenta de que es posible que el sentido común basado en la evidencia nos diga que se necesitan más criterios para evaluar holísticamente un medicamento huérfano, además del coste y los años de vida ajustados por calidad. La cuestión es intentar realizar una buena evaluación de un medicamento huérfano de manera estandarizada, con una metodología reproducible que ayude a la toma de decisiones sobre si financiarlo o no. Sin embargo, si se mira a través del prismático del pasado, el análisis de decisión multicriterio hace años que lo hacemos en España, pero lo que no hemos desarrollado es la metodología para una evaluación estandarizada de los medicamentos huérfanos. Luego retomaré este tema.
Se han desarrollado numerosos modelos de análisis de decisión multicriterio en medicamentos huérfanos. En este número especial de Newsrare se presenta una revisión de la literatura que dice que difieren en la aproximación, el objetivo, la complejidad y si se focalizan en la enfermedad o el medicamento para la misma. Otro artículo propone alternativas metodológicas cuantitativas para conocer las preferencias de los decisores y expone que no hay consenso acerca de la estructura del modelo, la selección de criterios y su peso. Sin embargo, mi experiencia en investigar sobre el análisis de decisión multicriterio en España me dice que no es tan así. Después de haber tenido la oportunidad de poder compartir sesiones de formación y discusión sobre metodología y criterios del análisis de decisión multicriterio, creo que no hay mucha variabilidad entre decisores centrales y de Comunidades Autónomas acerca de los criterios e incluso en la importancia que se les da a estos. EnEspaña, ponemos énfasis en la eficacia, la gravedad de la enfermedad, la tolerabilidad, la necesidad no cubierta y el coste del tratamiento comparado con las alternativas; en fin, lo que el sentido común dicta en el estado actual de conocimiento.
Y no solo lo dicta el sentido común; lo dicta el artículo 92 del Real Decreto Legislativo 1/2015, de 24 de julio, sobre los criterios de financiación de un medicamento en España, que son:
a) Gravedad, duración y secuelas de las distintas patologías para las que resulten indicados.
b) Necesidades específicas de ciertos colectivos.
c) Valor terapéutico y social del medicamento y beneficio clínico incremental del mismo teniendo en cuenta su relación coste-efectividad.
d) Racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema Nacional de Salud.
e) Existencia de medicamentos u otras alternativas terapéuticas para las mismas afecciones a menor precio o inferior coste de tratamiento.
f) Grado de innovación del medicamento.
Entonces, si la evaluación de medicamentos en España se basa en un multicriterio según la ley, ¿por qué no trabajamos en la metodología y la hacemos transparente cuando evaluamos un nuevo medicamento huérfano?
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) realiza los informes de posicionamiento terapéutico (IPT) para informar del posicionamiento terapéutico a nivel nacional de un nuevo fármaco y dar soporte a las decisiones de precio y financiación desde 2003. Los informes utilizan principalmente los criterios de eficacia comparativa, seguridad comparativa, y criterios de utilización y seguimiento del medicamento. El proceso inicialmente no es transparente, excepto a las partes interesadas y otras consultadas. En ese sentido, la participación es multidisciplinar. Luego se remite el IPT a la Dirección General de Farmacia y se asigna a un evaluador que hace una evaluación del nuevo medicamento huérfano.
Honestamente, desconozco si se usan los criterios de la ley a la hora de hacer un informe sobre la financiación o no de un nuevo medicamento huérfano. El análisis de decisión multicriterio exige valoraciones de diferentes decisores implicados en la toma de decisiones de manera explícita. Finalmente, en la Comisión multidisciplinar e Interministerial de precios, se decide la financiación o no del medicamento. Ahí, los académicos y profesionales no implicados directamente en el proceso conocemos la decisión, pero no cómo se ha desarollado el proceso.
Una de las aplicaciones del análisis de decisión multicriterio en enfermedades raras basada en la evidencia que he tenido la oportunidad de vivir en la vida real, está descrita en uno de los artículos que se revisan en detalle en este número: la experiencia en la comisión de evaluación de medicamentos del CatSalut. Después de varias sesiones de formación, presentaciones y discusiones, la conclusión fue ya lo hacemos, pero no de una manera sistemática, estandarizada y transparente. Otra conclusión fue que ese tipo de análisis era especialmente adecuado para evaluar los medicamentos huérfanos. Después de la evaluación, la toma de decisiones intenta ser consecuente, aunque reconoce que otros criterios pueden influirla. Recuerdo que no les gustó nada las valoraciones finales de la importancia como indicador final, sin embargo, resultaron muy útiles para discutir entre los evaluadores sobre la evidencia las puntuaciones otorgadas a cada uno de los criterios, que es para lo que están en el análisis de decisión multicriterio. Después de esta gran experiencia regional desarrollamos una escala específica de análisis de decisión multicriterio para medicamentos huérfanos en España, publicada recientemente en el Expert Opinion on Orphan Drugs y que actualmente se sigue perfeccionando con el grupo ORPHAR de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, coordinado por el Dr. Poveda y del que también se habla en este número. Esperemos que la evaluación sistemática de medicamentos huérfanos de manera estandarizada y transparente pueda ayudar a una mejor toma de decisiones en la financiación pública de los mismos.
Finalmente me gustaría mencionar a Antoni Gilabert, del que aprendí mucho sobre el arte de la toma de decisiones y, especialmente, a sentir la toma de decisiones, cito literalmente: “Tomar decisiones sobre incorporación de nuevos tratamientos, y especialmente en enfermedades raras, no es fácil, ya que no siempre se dispone de toda la información y evidencia necesaria para tomarlas con toda la certidumbre que querríamos. Cuanto mayor es la incertidumbre, más difícil es enfrentarse a la situación y tomar una decisión acertada. Ante este tipo de problemas hay dos tipos de abordaje posibles: uno que a todas luces debería evitarse y otro que sería el más adecuado”.
Lo primero a evitar es la concentración de las decisiones en un entorno de poca transparencia, dejando altos grados de libertad a los decisores, ya sean gestores macro, meso o micro. Esta primera opción, que así escrita seguramente puede escandalizar a muchos, no es difícil de encontrar alrededor de modelos regulados con normas jurídicas que, o bien no se desarrollan adecuadamente, o bien no se cumplen estrictamente, lo que supone una toma de decisiones con cierta variabilidad en el mejor de los casos o con ciertos grados de arbitrariedad en el peor de ellos.
El segundo abordaje consiste en dotarse de una metodología de evaluación que, de forma estandarizada, nos asegure una validez interna y externa a la hora de tomar decisiones. Ahí es donde el análisis de decisión multicriterio puede ayudar a los decisores a tomar decisiones lo más acertadas posibles y que a la vez sean lo más equitativas también, entendida esta equidad como que el resultado final al que se llegue sea consistente con otras evaluaciones de otros medicamentos realizadas por separado o en periodos de tiempo distinto.
Es lógico pensar que esto se puede resolver simplemente con la evaluación tradicional de eficacia, seguridad y costes, lo cual también es acertado. Sin embargo, en la evaluación tradicional muchos de los criterios que se utilizan en el MCDA se encuentran implícitos, pero no se utilizan explícitamente y siempre de la misma forma. Cuando se plantea este tipo de cuestiones a un grupo evaluador, la respuesta más común es que “claro que se han tenido en cuenta conceptos como la gravedad o la necesidad no cubierta” por ejemplo, aunque no existan unos criterios explícitos. La definición de estos criterios y su inclusión en la evaluación de forma estandarizada es una oportunidad de mejora para poder tomar decisiones con la seguridad de que todos los aspectos relevantes se han tenido en cuenta de la misma manera en cada evaluación.
Toda una lección de sentido común, ¿no?
En este número de Newsrare está contenido el punto de encuentro multidisciplinar y multicriterio del interesante debate sobre la evaluación del análisis de decisión multicriterio y la toma de decisiones en enfermedades y medicamentos huérfanos. Felicidades por la iniciativa.
