Isabel Pineros Andrés
Directora del departamento de acceso en Farmaindustria
En el caso de los medicamentos huérfanos España cuadruplica el plazo fijado por Europa para aprobar medicamentos y somos conscientes que desde Farmaindustria se ha reclamado una reforma del procedimiento de financiación y fijación de precio de los medicamentos. ¿Nos podría contar más detalladamente las reformas que se han presentado?
IP: Las propuestas realizadas por Farmaindustria tienen un objetivo común, que se reconozcan las peculiaridades de los medicamentos huérfanos que les hace especiales y mejorar la disponibilidad en nuestro país.
Una de las primeras propuestas es la necesidad de establecer un procedimiento específico que reconozca estos medicamentos. Eso sí, en un procedimiento tiene que haber dos partes y ambas tienen que cumplir: la administración y la industria farmacéutica. La mayoría de los medicamentos han sido autorizados por un procedimiento centralizado que es obligatorio, pero las agencias reguladoras, como la EMA en el caso de Europa, han tenido en cuenta que estos medicamentos son especiales y, en la mayoría de las ocasiones, se autorizan siguiendo procedimientos acelerados, es decir, mucho más cortos (150 días en lugar de 210), e incluso atendiendo a características específicas como son el desarrollo de sus ensayos clínicos. En los medicamentos huérfanos (MMHH), al tener un potencial de pacientes más pequeño que el resto de los medicamentos, y en la mayoría de las ocasiones carecer de comparador, los ensayos clínicos no son exactamente iguales que en los medicamentos convencionales, por lo que la agencia reguladora impone unas autorizaciones condicionales y excepcionales.
Estos procedimientos especiales también tienen que ser trasladados a la etapa de financiación, de manera que en nuestro país consigamos que, esta ganancia en tiempo que requiere la Agencia Europea se vea reflejada en la financiación. Por ello, nuestra propuesta es fijar un procedimiento que sea predecible y transparente, que permita para los MMHH una resolución de financiación en tres meses, que incluya una serie de cronogramas de acciones que permitan intercambios de información reglados entre la compañía farmacéutica y la administración, y que permita una presentación incluso de objeciones o de aclaraciones en la propia comisión interministerial. Es decir, tenemos que conseguir que el procedimiento no sea un problema, que sea un procedimiento ágil y predecible.
Y más concretamente en el ámbito de las EERR, ¿Cuáles son las propuestas presentadas por farmaindustria para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos en España?
IP: El procedimiento es, sin lugar a duda, una de las partes fundamentales, pero también hay otros aspectos en los que creemos que se puede mejorar la situación de acceso. En primer lugar, estableciendo un diálogo temprano y una planificación entre la compañía farmacéutica y la administración incluso antes de tener la propia autorización por la Comisión Europea. El diálogo temprano permite que, tanto la compañía farmacéutica como la administración, mantengan un diálogo antes de que esté el medicamento autorizado porque todo lo que se consiga avanzar antes del momento de la autorización será tiempo que se gane durante el procedimiento de financiación.
Otro aspecto importante es incluir a los pacientes y a los expertos en el proceso de financiación. Ahora mismo ni los pacientes ni los clínicos están incluidos de una manera expresa dentro del procedimiento y en estos medicamentos su participación es fundamental. Es muy difícil encontrar expertos que conozcan las enfermedades raras, como también es difícil tener pacientes con una enfermedad minoritaria diagnosticada. Por lo tanto, contar con ellos dentro del proceso de financiación, a modo de comité consultivo externo, enriquece la etapa de evaluación y de establecimiento del valor del medicamento.
Otro punto que consideramos importante es integrar la perspectiva social. Ahora mismo el foco está puesto en el impacto presupuestario que supone la inclusión de estos medicamentos en el Sistema Nacional de Salud, pero tenemos que empezar a valorar lo que aportan estos medicamentos, no solamente lo que cuesta en el sentido estricto de su precio, sino lo que aportan en el control de la enfermedad para el paciente y para la sociedad. Es importante tener en cuenta que, si un niño con una enfermedad minoritaria tiene a su disposición un medicamento, eso permite a ese niño mantener una escolarización o incluso que sus padres puedan seguir trabajando. Entonces, ampliar esa perspectiva es fundamental.
Cuando se aproximan a nuestro país las compañías farmacéuticas, lo primero que deberían conocer es qué se pide en nuestro SNS para que esos medicamentos sean financiados
Otro aspecto que también incluimos dentro de las propuestas es el establecimiento de unos criterios claros para la financiación de los medicamentos por parte de la administración. Cuando se aproximan a nuestro país las compañías farmacéuticas, lo primero que deberían conocer es qué se pide en nuestro sistema nacional de salud para que esos medicamentos sean financia- dos. Si los medicamentos se auto- rizan con un nivel de incertidumbre muy elevado, es necesario establecer otro tipo de acuerdos que permitan el control de la incertidumbre desde el punto de vista terapéutico como pago por resultados; o bien la incertidumbre desde el punto de vista económico, como pudieran ser los techos de gasto. Adelantarse a ello beneficiaría a que estos acuerdos se pudieran alcanzar de una manera más rápida y, para ello, las compañías tienen que saber en qué momento van a tener que dirigirse a la administración y proponer el acuerdo de alguno de estos modelos de financiación adicionales.
Otro punto importante es la necesidad de asegurar la recogida de datos de efectividad en vida real. Estos medicamentos que han sido autorizados en base a unas autorizaciones condicionales un poco diferentes a la autorización convencional deben nutrirse de datos que permitan poder valorar cómo es este medicamento y cómo funciona en la vida real. Y, para ello, tenemos que integrar la recogida de datos de efectividad.
Y, por último, establecer un procedimiento coordinado de derivación de los pacientes entre las comunidades autónomas para que exista una coordinación a nivel nacional y que no se perciban por parte del paciente inequidades en el acceso a los medicamentos en función de la comunidad autónoma.
España cuenta con una elevada inversión en ensayos clínicos. Según el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), en 2022 había 230 ensayos clínicos de MMHH registrados. ¿Por qué cree que se ha producido este incremento en el número de ensayos clínicos respecto al 2021? Esta tendencia al crecimiento, ¿continuará en el 2023?
IP: España sabe hacer investigación clínica. La participación creciente en nuestro país de los ensayos clínicos tiene una retroalimentación positiva. Cuanto mejor es la investigación clínica en nuestro país, mayor es el atractivo para las compañías multinacionales de realizar la investigación clínica en España.
Para los pacientes, el acceso a la investigación clínica es un paso para poder acceder a medicamentos que están en un contexto de investigación y que han pasado varios años hasta el momento en el que se autorizan con posterioridad. De la investigación clínica que se realiza en nuestro país, que en el caso de los medicamentos huérfanos es un 25%, el 55% de esa investigación clínica se realizan en las fases tempranas (fases I y fases II), que no es lo mismo que realizar la investigación clínica en fases más tardías. Esto significa que nuestros pacientes tienen posibilidad de acceder a medicamentos en unas etapas muy iniciales de la investigación.
La investigación clínica también es fundamental para los clínicos que, aunque debido al escaso número de personas que las padecen es complicado conocer todas las EERR, les beneficia en el caso de que tuvieran un paciente diagnosticado con una enfermedad para poder conducirle. También es fundamental la investigación clínica para el Sistema Nacional de Salud.
¿Considera que las tecnologías digitales contempladas en la Estrategia de Salud Digital del Ministerio de Sanidad pueden ayudar a mejorar el diagnóstico y tratamiento de las EERR? ¿Cómo?
IP: La estrategia general digital no debe establecer compartimentos estancos, sino que tenemos que ser capaces de abordar estas enfermedades desde un punto de vista global. ¿Por qué? En primer lugar, necesitamos un impulso necesario hacia la historia clínica electrónica, hacia el correcto registro de la enfermedad.
El acceso a los biomarcadores de diagnóstico y tratamientos a nivel nacional es una parte fundamental de la digitalización. Cabe destacar las numerosas iniciativas que se están realizando con el objetivo de incluir esta cartera de biomarcadores dentro de la cartera de servicios.
Es importante también registrar los tratamientos y recoger los datos de vida real. Para ello, la participación de los pacientes es fundamental, porque no solamente se trata de recoger cómo de eficaz es un medicamento, sino que también se contemple la recogida de los PREMS (Patient Reported Experience) y de los PROMS (Patient-Reported Outcome Measure). Y todas estas plataformas de recogida de la información tienen que estar en un contexto más nacional, o incluso en un contexto europeo que permita una explotación adecuada de la información. No es suficiente con nutrir un espacio de datos de información, sino que tenemos que prever cómo se va a hacer la explotación. Y a esa explotación de datos tienen que poder acceder los profesionales sanitarios, los pacientes y también la industria farmacéutica.
Por supuesto, salvaguardando todos los aspectos de protección de datos, que es fundamental. Pero es necesario compartir esa información para poder, a su vez, tener mayor conocimiento de cómo es el resultado de los medicamentos en la enfermedad.
¿Cómo de importante es que para los medicamentos huérfanos primero se realice la evaluación terapéutica y posteriormente la evaluación económica?
IP: Para los medicamentos huérfanos y para los medicamentos en general creemos que es fundamental que exista una diferencia, una separación entre la evaluación terapéutica y la evaluación económica.
Encontrar un profesional sanitario que conozca una ER en concreto es muy infrecuente. Si tenemos en nuestro país un clínico que conoce específicamente una enfermedad minoritaria, sin duda se debería contar con él para realizar la evaluación terapéutica del medicamento dirigido a esa patología, porque será quien mejor va a poder valorar qué es lo que supone la inclusión de este medicamento en el Sistema Nacional de Salud.
Otro aspecto es la evaluación eco- nómica. Como he comentado antes, en la evaluación económica tenemos que ser capaces de integrar la perspectiva social y no solamente la perspectiva del medicamento tal y como está actualmente contemplado.
Es importante considerar que nuestra legislación no solamente tiene en cuenta los criterios de coste-efectividad y de impacto presupuestario, sino también aspectos muy importantes como la gravedad de la enfermedad o las necesidades de determinados colectivos, entre las que se encuentran, por ejemplo, los enfermos de estas enfermedades minoritarias. Es por ello que, no solamente es necesario separar evaluación terapéutica de la evaluación económica, sino también separarlas a su vez de la decisión. Tienen que ser perfectamente independientes y es fundamental establecer en todos ellos las metodologías más adecuadas para conseguir realizar estas evaluaciones y conseguir el resultado que todos queremos, es decir, que los medicamentos estén disponibles lo antes posible para estos pacientes.
Una consecuencia del value-based healthcare es la necesidad de evaluar los fármacos a lo largo de todo su uso y se expande más allá de las actividades estrictamente relacionadas con la intervención y la terapia. ¿Cuáles cree que son los beneficios de esta metodología que pretende la mejora en la atención del paciente?
IP: Este cambio que sugiere este modelo considera una atención sanitaria centrada en el paciente, en sus necesidades y en la generación del valor. Es un cambio que, sin duda no es sencillo, pero yo creo que tendríamos que evolucionar hacia él. Es muy fácil para cualquiera consultar ahora mismo cuál es el gasto en medicamentos, pero por ahora no existe ninguna información sobre cuál es el coste de las diferentes enfermedades, ni tampoco cómo se cuantifican las estrategias y protocolos utilizados para la mejora de la salud de los ciudadanos. Es decir, no solamente el apartado de medicamentos, sino todo lo que acompaña al manejo de una enfermedad. Tenemos que evolucionar en saber qué supone una enfermedad para una sociedad, para poder luego valorar lo que aportan todos los medicamentos y el resto de las estrategias para mejorar la salud del paciente. Es un cambio bastante relevante, pero tendremos que conducirnos hacia él.
