Pedro Gómez Pajuelo
Organización Nacional de Trasplantes (ONT)
Marta Trapero-Bertran
Facultad de Ciencias Económicas y Sociales, Universitat Internacional de Catalunya (UIC).
A estas alturas, parece que aún no se acaba de tener del todo claro que el debate no es sobre si el método es adecuado o no, sino sobre los valores que damos a las variables utilizadas en una evaluación económica de enfermedades raras. Existen ejemplos de evaluaciones económicas de medicamentos para tratar enfermedades huérfanas demostrando que la metodología de Evaluación Económica se puede aplicar a este tipo de patologías (Coyle et al, 2014). Se ha llegado a estudiar la calidad de las evaluaciones económicas de medicamentos ultra huérfanos en Europa. Schuller et al (2015) realizaron una revisión sistemática del uso de esta herramienta metodológica para este tipo de medicamentos concluyendo que: el resultado en salud, medido en unidades clínicas o en calidad de vida, es difícil de medir en este tipo de enfermedades; que parece que se pueden hacer evaluaciones económicas de medicamentos ultra huérfanos si se aplica algún tipo de modelización, siendo el modelo de Markov el análisis de decisión más utilizado; y que aunque en muchas ocasiones el resultado de la evaluación económica de este tipo de medicamentos nos lleva a afirmar que no es un medicamento coste-efectivo o eficiente, este tipo de medicamentos son frecuentemente rembolsados por el Sistema Público, es decir, que deben y tienen que existir otros criterios diferentes a la eficiencia para poder tomar las decisiones de rembolso de este tipo de medicamentos. Recientemente se han publicado los resultados de un proyecto europeo sobre el cálculo de los costes económicos y sociales y la calidad de vida de una serie de enfermedades raras (López-Bastida et al, 2016). Es verdad que esta serie de artículos publicado en el European Journal of Health Economics no son evaluaciones económicas, pero nos confirman que los costes sociales y la calidad de vida de las enfermedades raras, a pesar de los inconvenientes metodológicos y de las particularidades de estas enfermedades, se podrían calcular y realizar (Angelis et al, 2015; Cavazza et al, 2016).
En general, podríamos resumir las particularidades de las evaluaciones económicas en enfermedades raras hablando sobre el precio y los tipos de coste, los resultados en salud, el horizonte temporal y el análisis de sensibilidad.
Sobre los precios y tipos de coste es importante destacar que falta información sobre costes utilizando el bottom-up approach, teniendo acceso a información más detallada y micro para poder estimar costes totales y agregados y falta que se recojan datos de costes por períodos más largos de un año. También es importante poder calcular los costes sociales que generan este tipo de enfermedades, por lo tanto se debería recoger información de costes de los cuidados formales e informales y las pérdidas de productividad que generan este tipo de enfermedades. Es muy importante la adopción de una perspectiva social, a parte de laperspectiva del financiador, en este tipo de evaluaciones económicas, ya que la carga social que generan estas enfermedades es elevada. En referencia a los resultados en salud, faltan datos de estos tratamientos a largo plazo. Se desconoce cuál es la unidad de resultado más adecuada para medir el beneficio en salud, ya que no hay gran experiencia y conocimiento de la enfermedad para medir los resultados en salud obtenidos con los tratamientos de estas enfermedades. Y, por último, no es fácil identificar el grupo de población que más se va a beneficiar de este tratamiento. Esto nos llevaría a recomendar en términos de financiación a parar tratamientos a pacientes no respondedores y/o hacer acuerdos de riesgo compartido con las empresas farmacéuticas. Faltan estudios con horizontes temporales largos, hecho que aumenta la incertidumbre de los análisis. Y, el análisis de sensibilidad es muy importante debido a la magnitud de la incertidumbre de los estudios planteados. Es importante llevar a cabo un detallado análisis de sensibilidad determinístico y probabilístico para evaluar el impacto de todas estas particularidades en las conclusiones de una evaluación económica de enfermedades raras.
En relación con la financiación de estos medicamentos huérfanos debemos resaltar que las razones de coste-efectividad de los mismos suelen presentar valores muy por encima de los umbrales comúnmente utilizados para definir intervenciones eficientes, aunque eso no invalida el método. En cualquier caso, la evaluación económica no debe ser el único criterio para la financiación de éstos y otros fármacos, sino que otros criterios tienen que influir en la decisión. El análisis multicriterio podría ser una solución teniendo en cuenta que se deben fijar precios relativamente altos para amortizar las fuertes inversiones que exige el desarrollo de este tipo de medicamentos y la baja incidencia de las patologías a las que van dirigidos.
En esta línea, mientras que los proveedores desarrollan e investigan en este campo marginal, impulsados por las distintas iniciativas de las autoridades sanitarias, los gestores suelen encontrar dificultades añadidas para arbitrar un acceso al mercado dado el limitado beneficio incremental o la escasa evidencia que suelen aportar debido, en numerosas ocasiones, a autorizaciones condicionales o a ensayos en fases tempranas.
Por tanto, y dado que nos encontramos con que la capacidad de negociación de los sistemas públicos es muy reducida, los impactos presupuestarios hospitalarios muy elevados y los resultados clínicos inciertos debemos ser prudentes también con el uso previo en situaciones especiales porque a aquellos pacientes que están recibiendo el tratamiento en fase de investigación es difícil negarles el acceso una vez que el medicamento está plenamente autorizado.
De cualquier modo, estas dificultades no deben poner en riego el valor terapéutico y social que los medicamentos huérfanos aportan a determinados pacientes. Necesitamos por tanto modelos innovadores de gestión que además de fundamentarse en los tradicionales criterios de eficacia y seguridad, medidos a través de la relación riesgo/beneficio, y de efectividad y coste, medidos a través del análisis de coste/efectividad, incorporen los de conveniencia del paciente.
La situación ideal para cualquier Administración de que un nuevo medicamento presente superioridad en la relación riesgo/beneficio, que lo haga a un menor coste frente a las alternativas, no son herramientas que validen su acceso, de ahí que el componente de conveniencia para los pacientes debe ser un principio básico para su financiación. De la misma manera que la evidencia clínica aporta cada vez más conocimiento relevante para la toma de decisiones de financiación y precio, la incorporación de la evaluación económica para los medicamentos huérfanos en este campo debe transformarse de un mero agente asesor a uno decisor. Priorizar, planificar y elaborar las mejores propuestas de compras a través de estos modelos son las obligaciones a exigir a las administraciones sanitarias en estos casos, y adecuar, consensuar y corresponder las que debemos pedirles a los distintos proveedores sanitarios por el bien de todos los pacientes y de su propio entorno.
REFERENCIAS
- Angelis A, Kanavos P, López-Bastida J, Linertová R, Nicod E. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Services Research 2015;15:428. DOI 10.1186/s12913-015-1061-3.
- Cavazza M, Kodra Y, Armeni P, De Santis M, López-Bastida J, Linertová R, et al. Social/economic costs and health-related quality of life in patients with Duchenne muscular dystrophy in Europe. European Journal of Health Economics 2016;17(Suppl 1):19-29. doi: 10.1007/s10198-016-0782-5.
- Coyle D, Cheung MC, Evans GA. Opportunity Cost of Funding Drugs for Rare Diseases: The Cost-Effectiveness of Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Medical Decision Making,2014;34(8):1016–1029
- López-Bastida J, Oliva-Moreno J, Linertova R, Serrano-Aguilar P. Social/economic costs and health-related quality of life in patients with rare diseases in Europe. European Journal of Health Economics 2016; 17( Supplement 1):1–5. DOI 10.1007/s10198-016-0780-7.
- Schuller Y, Hollak CEM and Biegstraaten M. The quality of economic evaluations of ultraorphan drugs in Europe – a systematic review. Journal of Rare Diseases 2015;10:92. DOI 10.1186/s13023-015-0305-y.
