¿Qué papel juegan los Servicios de Farmacia Hospitalaria en el acceso a las terapias avanzadas para pacientes con enfermedades raras (EERR)?
RA: Las terapias avanzadas son medicamentos de uso humano basados en genes, en células o en tejidos, incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico y constituyen nuevas estrategias terapéuticas que van a permitir tratar a pacientes con EERR que, hasta ahora, no disponían de tratamiento. La implantación de esta nueva modalidad terapéutica hospitalaria supone un importante reto para los sistemas sanitarios, en general y para los servicios de farmacia en particular.
Las terapias avanzadas son medicamentos “vivos” y por eso todos los procesos relacionados con ellos en los que participa el Servicio de Farmacia, deben adaptarse a las características de este nuevo tipo de medicamentos, desde el proceso de selección y posicionamiento terapéutico, que incluye las dificultades asociadas a la evaluación de medicamentos huérfanos (MMHH) y de medicamentos “vivos”, pasando por todos los procesos incluidos en la cadena logística: recepción, almacenamiento, y dispensación, hasta llegar a la administración. Es necesario establecer un sistema eficaz y seguro que garantice la correcta administración, además del seguimiento de los resultados en salud y del plan de gestión de riesgos.
La administración segura de estos fármacos incluye no solo que hayan sido elaborados de manera adecuada, sino también exige criterios y recomendaciones muy específicas y diferentes al resto de los fármacos que se manejan en los Servicios de Farmacia. Esto va a implicar la formación de los profesionales, y que en los Servicios de Farmacia tengamos que modificar nuestros procesos y adaptarlos a este tipo de fármacos. Para lograrlo es necesaria una gran coordinación por parte de todos los profesionales implicados en el equipo de atención al paciente.
¿Podría describir brevemente los objetivos clave del Plan de Consolidación de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPTs)?
RA: Los IPTs surgieron en el año 2013 como informes de evaluación en red, basados en la evidencia existente de los nuevos fármacos en comparación con las alternativas terapéuticas que estaban en el mercado. Estos documentos han servido de base y como uno de los criterios para la fijación del precio del fármaco. También se crearon para avanzar en la unificación del posicionamiento de los medicamentos en todas las Comunidades Autónomas (CCAA), porque existía una importante variabilidad en el uso de los fármacos en función del lugar donde el paciente residía.
Los IPTs han supuesto un avance considerable hacia este posicionamiento común, pero han presentado una serie de carencias, entre las cuales están que no incluían evaluación económica que es imprescindible para el posicionamiento, han sufrido retrasos en su elaboración, falta de actualización ante nuevas evidencias, y falta de concreción, hecho relevante en algunos MMHH. Todo esto motivó que en 2020 se estableciera el Plan de Consolidación de los Informes de Posicionamiento Terapéutico, con el fin de fortalecer tanto la estructura como metodología para su desarrollo, incorporando la evaluación económica.
A partir de este plan de consolidación, los IPTs mantienen el mismo espíritu, pues son informes de evaluación en red basados en la evidencia científica y ofrecen una evaluación terapéutica y económica comparativa de los medicamentos en relación a las alternativas terapéuticas disponibles.
En concreto, ¿qué cambios incluye el Plan de Consolidación de los IPTs en el SNS?
RA: El plan de consolidación de los IPTs incluye una serie de cambios importantes. A destacar, sería la creación de la red de evaluación REvalMed, que es una red establecida entre la Agencia Española de Medicamentos, las CCAA y la Dirección General de Farmacia. La creación de esta red va a permitir que el número de profesionales que intervienen en la evaluación sea mucho más elevado, lo cual va a dar lugar a tiempos de evaluación inferiores. Establece, además, nodos de evaluación específicos, lo que va a suponer disponer de profesionales expertos en determinados temas. Uno de dichos nodos, es el de EERR no oncológicas y de terapias avanzadas, lo que sin duda creo que puede facilitar la evaluación de este tipo de fármacos. El plan también establece criterios de priorización y de elaboración de los IPTs en función de la gravedad de la patología, de necesidades no cubiertas, de la eficacia, de la seguridad y de la importancia o transcendencia que tenga el fármaco para el SNS. Incorpora la evaluación económica y el impacto presupuestario, y estructura mejor la información para facilitar una lectura orientada hacia la lectura crítica, hacia la valoración del beneficio clínico incremental. Por último, establece un cuadro de mandos que hará el seguimiento del cumplimento de los tiempos de la elaboración de los IPTs.
Si este plan logra acortar el tiempo de elaboración de los IPTs, se acortará también el tiempo para que los pacientes con EERR tengan acceso a los MMHH. La variable que parece afectar de manera más importante a los procesos de precio y reembolso en España es la conclusión del IPT. Si disponemos de este IPT de manera más precoz, facilitaremos el acceso de los pacientes al tratamiento, y la asistencia de un nodo específico para evaluar estos fármacos facilitará que participen profesionales con mayor experiencia y conocimiento en este tipo de enfermedades y, especialmente, en la evaluación de este tipo de fármacos.
Hablando de la Red de Evaluación de Medicamentos (REvalMed), ¿podría describir brevemente su operativa, tareas clave, perfil de participantes, etc.?
RA: REvalMed tiene cuatro estructuras importantes:
- El grupo de coordinación de la Red, que es similar al grupo de coordinación de posicionamiento terapéutico que ya existía;
- Un grupo de evaluación terapéutica;
- Un grupo de evaluación farmacoeconómica, y
- Siete nodos de evaluación, en los que uno es de EERR no oncológicas. Los nodos están constituidos por gestores y por clínicos (incluyendo farmacéuticos) designados por las CCAA. Lo que se busca es que en el nodo se encuentren profesionales con un mayor conocimiento de la patología y también de la metodología de evaluación de ese grupo de fármacos.
El grupo de evaluación terapéutica será el encargado de la elaboración de la base del IPT, y el de evaluación farmacoeconómica se encargará de la parte de evaluación económica. Luego, el borrador del IPT será analizado por el nodo correspondiente, que discutirá, y hará las aportaciones que considere oportunas. Una vez que haya consenso con el nodo correspondiente, el IPT será aprobado en el grupo de coordinación del posicionamiento terapéutico y será enviado a las asociaciones de pacientes, a las sociedades profesionales y a la industria. Con las aportaciones de estos grupos, será de nuevo reevaluado por el nodo correspondiente y se aprobará el documento final, que será enviado a la Dirección General de Cartera o será utilizado por la Dirección General de Farmacia para el proceso de fijación de precios. Tras ese proceso se aprobará el documento definitivo, debiendo realizarse todo en un plazo máximo de 90 días.
¿Debería el nodo de EERR no oncológicas y terapias avanzadas tener características diferenciales con respecto a otros nodos?
RA: En mi opinión, el funcionamiento del nodo de EERR no oncológicas y terapias avanzadas no debería ser muy diferente del de otros nodos, pero sí creo que deberá tener presente una serie de características diferenciales de los MMHH a la hora de fijar su posicionamiento y por eso es importante que la evaluación sea analizada por un grupo que conozca bien dichas características.
Con frecuencia los fármacos van a disponer de escasa evidencia debido a la baja prevalencia de la enfermedad y hace que los ensayos presenten carencias metodológicas, además de incluir muestras pequeñas y muy heterogéneas. El impacto presupuestario de los MMHH es, muchas veces, difícil de estimar debido a la falta de datos reales sobre de la prevalencia o la incidencia de la enfermedad. Es importante conocer el impacto de la enfermedad en la calidad de vida de los pacientes, y conocer las escalas que evalúan la calidad de vida y su validez.
Por la dificultad asociada a este tipo de fármacos, uno de los aspectos que podría ser muy interesante sería la valoración conjunta de los MMHH por los nodos de EERR no oncológicas y el nodo que tiene un conocimiento en la patología. Por ejemplo, el nodo de neurología en el caso de que la enfermedad sea neurológica. Así se puede sumar conocimiento.
Otro punto es que los centros que pueden administrar terapias avanzadas, deben estar acreditados, disponer de profesionales expertos y de medios y estructuras adecuados. Creo que los profesionales del nodo podrían también colaborar en esta función. Y por supuesto, puesto que se trata de fármacos que estarán aprobados en condiciones de incertidumbre con respecto a la evidencia sobre su eficacia y su seguridad, va a ser imprescindible que su inclusión, y probablemente su financiación, estén ligadas a medidas de resultados en salud, siendo necesaria la reevaluación periódica del posicionamiento en función de los resultados obtenidos.
Por lo tanto, no creo que el modo de funcionamiento de este nodo deba ser muy diferente, pero sí tiene unas peculiaridades importantes a la hora de evaluar los fármacos. Si no tenemos presentes estas peculiaridades, podemos llegar a tener una conclusión que haga que el medicamento no sea incluido en el SNS.
¿Cómo visualiza a medio plazo el impacto de los nuevos IPTs y las terapias avanzadas en el acceso de los pacientes con EERR a las terapias avanzadas?
RA: Mi visión de futuro en cuanto a la incorporación de los nuevos IPTs en el ámbito de estos fármacos es optimista. Creo que van a aportar elementos que facilitarán el acceso a los MMHH. Pero también es importante tener presente que algún problema puede surgir. Por ejemplo, el tiempo en la elaboración de los IPTs. Según el último informe de Horizon Scanning elaborado por el grupo Orphar-SEFH, en España existen 26 MMHH no oncológicos autorizados por la Comisión Europea pendientes de comercialización, 15 MMHH más en evaluación por el CIPM, y 38 en evaluación por la EMA a través de su programa Prime. Todos ellos son fármacos que, en un plazo de tiempo corto o medio, van a exigir probablemente la elaboración de un IPT.
Otro de los retos a los que hay que dar respuesta es la flexibilización de los criterios establecidos para la evaluación de este tipo de fármaco. Probablemente, se precisarán umbrales de coste-efectividad adaptados a este tipo de fármaco. De lo contrario, podemos tener un posicionamiento que conduzca a decisiones de no financiación por el Sistema sanitario público para tratamientos que pueden mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Para terminar, es imprescindible el compromiso de todos los agentes implicados, de los profesionales, de los pacientes y de la industria para asegurar la incorporación de la innovación, pero de manera que el sistema sea sostenible.
