¿Puede hacernos una introducción a Kyowa Kirin?
IS: Kyowa Kirin es una compañía multinacional, biofarmacéutica, de origen japonés, que cuenta con un equipo de más de 5000 empleados en todo el mundo, 40 años de experiencia en investigación y presencia en más de 40 países. El objetivo de Kyowa Kirin es responder a las necesidades de los pacientes y sus familiares y de los profesionales sanitarios, que luchan en primera línea contra las diferentes enfermedades, ofreciendo un tratamiento efectivo. Nuestro lema es: “Compromiso con la vida”. Actualmente, Kyowa Kirin se encuentra en un momento de expansión global. En España contamos con varias unidades de negocio: la unidad de “Established Medicines” es la que tradicionalmente ha comercializado, entre otros, productos enfocados a tratar el dolor oncológico y otras comorbilidades asociadas a la oncología, como el estreñimiento inducido por opioides. Por otro lado, y de creación más reciente, tenemos la unidad de “Enfermedades Raras”, donde acabamos de lanzar una nueva terapia para el tratamiento de la Hipofosfatemia ligada al cromosoma X para pacientes pediátricos. Además, cabe destacar que estamos esperando un nuevo lanzamiento en España de un fármaco innovador para tratar dos subtipos de linfoma cutáneo de células T, también considerado medicamento huérfano: la Micosis Fungoide y el Síndrome Sézary. A nivel europeo estamos a punto de recibir la aprobación de una nueva molécula, por parte del EMA, para tratar a pacientes con Parkinson, cuyo principal objetivo es controlar síntomas como el temblor y la dificultad al caminar.
¿Cómo valora la situación actual de la I+D en el ámbito de las EERR?
IS: La innovación en el ámbito de las enfermedades raras es fundamental, siempre lo ha sido y somos conscientes de ello. En mi opinión, en este entorno tan complicado en el que nos vemos inmersos desde hace ya más de un año, todas las evidencias han contribuido a poner en valor la importancia de investigar en terapias innovadoras que contribuyan a mejorar la salud de la población. Cuando hablamos de patologías poco frecuentes, todos sabemos que existe una deficiencia de nuevos tratamientos, una dificultad diagnóstica y una necesidad de mejorar la calidad de vida de estos pacientes. Esto hace que la investigación sea aún más importante. En ese sentido, Kyowa Kirin es plenamente consciente de esa necesidad. Tenemos que apostar por la investigación de medicamentos huérfanos y esto es una parte esencial del sistema sanitario. Aquí no estamos solos, somos una parte más.
Nuestro lema es: «Compromiso con la vida»
¿Cuáles podrían ser los principales retos para los laboratorios de MMHH en este nuevo marco regulatorio europeo que se vislumbra?
IS: En este nuevo marco regulatorio europeo las enfermedades raras siguen siendo un punto clave en materia de salud pública y un gran reto para la comunidad científica. Invertir en la investigación de enfermedades raras y medicamentos huérfanos para las compañías farmacéuticas sigue resultando fundamental para poder dar respuesta a pacientes con patologías poco frecuentes. Sin embargo, según el informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-Huérfanos (AELMHU), que se llevó a cabo durante 2019, se pone en entredicho la capacidad de traer al mercado todos los medicamentos huérfanos aprobados por la EMA. Es más, durante ese año sólo el 52% lograron ser comercializados en nuestro país. Con este nuevo escenario, en el que se pretende un cambio en el incentivo al desarrollo de medicamentos huérfanos, a priori más estricto, creo que es fundamental disponer de “reglas de juego” muy claras que permitan incentivar la investigación y, muy importante, agilizar el tiempo de acceso a los mismos, por no hablar de la necesidad de un modelo de financiación sostenible a largo plazo de los sistemas de salud.
El futuro de los MMHH en el horizonte del 2030. ¿Hay motivos para ser optimista?
IS: Hemos avanzado mucho en los últimos años, pero no perdamos de vista a los continuos cambios, el intento de un nuevo marco regulatorio europeo, la necesidad de poner reglas transparentes en todos los países para poder introducir a los medicamentos y que estén disponibles para los pacientes…. En este sentido, en Kyowa Kirin, a pesar de todo esto, somos muy optimistas, porque cada vez son más las iniciativas dirigidas a mejorar el acceso a los pacientes.
Me gustaría destacar un proyecto, liderado por EURORDIS, que es la Alianza Europea Enfermedades Raras. Se trata de un proyecto que engloba a los pacientes y profesionales líderes de opinión, con el objetivo de proponer recomendaciones de políticas destinadas a dar un futuro mejor a todas las personas que conviven con enfermedades raras. Creo que, al final, somos un agente más del sistema y no podemos mirar de lado, sino todo lo contrario. Considero que todos los agentes del sistema estamos completamente volcados para que esto sea una realidad. Por otra parte, creo que sigue siendo una asignatura pendiente para todos, la necesidad de agilizar los procesos de aprobación, más concretamente los procesos de acceso. Esto siempre será un reto importante. No nos podemos olvidar que, al tratarse de medicamentos huérfanos, que por definición son para pocos pacientes, siempre van a suponer un reto para todos los sistemas. Por último, llevándolo a nivel más particular de España, sigo viendo la necesidad extrema de poder conseguir introducir todos esos medicamentos, que actualmente ya están disponibles en Europa, con independencia de la comunidad autónoma.
En definitiva, todo esto nos hace ver un futuro de forma optimista. Aún queda mucho por hacer, aunque creemos también que se ha conseguido mucho. Por supuesto, la industria farmacéutica tendrá un papel fundamental como colaborador con el sistema nacional de salud para conseguir los objetivos con los pacientes de enfermedades raras.
Es fundamental disponer de «Reglas de juego» muy claras para incentivar la investigación y agilizar el tiempo de acceso.
