Octubre 2019

El 24 de octubre de 2019, el CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos recomendó otorgar una autorización de comercialización para Xospata^® (gilteritinib), de Astellas Pharma, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recurrente o refractaria con una mutación FLT3, un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos.

Xospata^® se utiliza cuando la LMA ha reaparecido o no ha mejorado después del tratamiento previo y solo se administra a pacientes cuyas células cancerosas presentan un cambio particular (mutación) en el gen de la proteína denominada FLT3.

Se trata de un fármaco que se administra por vía oral una vez al día, como monoterapia. La dosis inicial recomendada es de 120 mg de gilteritinib (tres comprimidos de 40 mg) una vez al día. El tratamiento debe continuar hasta que el paciente ya no obtenga beneficio clínico o hasta que aparezca toxicidad inaceptable. La respuesta puede ser tardía, por lo tanto, se debe considerar la continuación del tratamiento a la dosis prescrita hasta 6 meses, para dar tiempo a la aparición de la respuesta clínica.

El fármaco constituye uno de los pocos avances para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda conseguidos en Europa en los últimos 40 años.

Julio 2019

El 2 de julio de 2019, la Comisión Europea autorizó Ultomiris^® (Ravulizumab) para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad extremadamente rara y grave que, si no se trata, puede causar un amplio espectro de síntomas y complicaciones debilitantes, incluida la trombosis.

Ultomiris^® es el primer y único inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada autorizado para la HPN; se administra una vez cada dos meses y reduce la carga del tratamiento para los pacientes.

El medicamento está aprobado en la UE para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna con hemólisis con síntomas clínicos indicativos de alta actividad de la enfermedad y también para pacientes adultos clínicamente estables después de haber sido tratados con SOLIRIS^® (eculizumab) durante al menos los últimos seis meses.

Mayo 2019

La EMA autorizó el 19 de mayo de 2019 la comercialización de Zynteglo^®, la primera terapia génica de Bluebird Bio para el trastorno de la sangre. Zynteglo^® es un medicamento que se utiliza para tratar un trastorno de la sangre conocido como betatalasemia en pacientes a partir 12 años de edad que necesitan frecuentes transfusiones de sangre. Las personas que padecen esta enfermedad genética no pueden segregar suficiente betaglobina, un componente de la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno en el organismo. Por consiguiente, estos pacientes presentan niveles bajos de glóbulos rojos y necesitan frecuentes transfusiones de sangre.

Zynteglo^® está indicado en pacientes que son aptos para el trasplante de células madre, pero carecen de un donante compatible con el que estén emparentados. Zynteglo^® contiene, como principio activo, células madre extraídas de los pacientes y que sehan modificado genéticamente para que contengan un gen funcional de betaglobina. Se administra como una infusión (goteo) en una vena y la dosis depende del peso corporal del paciente.

Antes de administrar Zynteglo^®, el paciente recibirá un tratamiento de quimioterapia de acondicionamiento para limpiar las células de la médula ósea.

Mayo 2019

El 6 de mayo, la EMA aprobó Palynziq^®, la primera terapia de sustitución enzimática diseñada para abordar la causa subyacente de la fenilcetonuria (PKU) en pacientes adultos o adolescentes de 16 años o más. La PKU es una afección rara y genética que amenaza el cerebro marcada por la incapacidad de procesar el aminoácido fenilalanina de la proteína dietaria, lo que provoca problemas en el sistema nervioso. Si no se trata, los altos niveles de Phe pueden volverse tóxicos para el cerebro y pueden conducir a problemas neurológicos y neuropsiquiátricos graves, que afectan la forma en que una persona piensa, siente y actúa.

Palynziq^® se utiliza en pacientes cuyo nivel de fenilalanina en sangre no se han controlado de forma adecuada con otros tratamientos. Es una solución inyectable por vía subcutánea autoadministrada una vez al día, clínicamente probada para reducir los niveles de Phe en sangre en adultos con PKU que tienen niveles de Phe en sangre no controlados en el tratamiento existente. Cada jeringa precargada es para un solo uso.

La aprobación de Palynziq^® se ha basado en los resultados de dos ensayos clínicos: uno abierto, en el que se inyectaron 20 o 40mg al día, y uno con placebo, en el que se estudió el rechazo al medicamento en pacientes previamente tratados con Palynziq^®. Ambos ensayos mostraron que, aunque el fármaco reducía significativamente los niveles de Phe en sangre en la mayoría de los casos, en algunos también producía reacciones adversas.

Mayo 2019

El 3 de mayo de 2019, la Comisión Europea concedió a Waylivra^® (Volanesorsén) la autorización de comercialización condicional como complemento de la dieta en pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), considerada una enfermedad ultra-rara causada por el mal funcionamiento de la enzima lipoproteína lipasa (LPL) y caracterizada por un alto riesgo de pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y al tratamiento de reducción de triglicéridos no ha sido suficiente. Se calcula que hay entre 3.000 y 5.000 personas que sufren FCS en todo el mundo, de las que aproximadamente 1.000 viven en Europa.

Volanesorsén es un oligonucleótido antisentido diseñado por Ionis y desarrollado conjuntamente por Akcea e Ionis para reducir la producción de ApoC-III, una proteína que regula los triglicéridos plasmáticos. Volanesorsén es una solución inyectable por vía subcutánea autoadministrable en una jeringa precargada de un solo uso.

Esta autorización se produce tras el dictamen favorable que recomendaba la aprobación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. Como parte de la autorización de comercialización condicional, Akcea e Ionis realizarán un estudio de seguridad postautorización no intervencionista basado en un registro.

La autorización de comercialización de volanesorsén por la CE se basa en los resultados del estudio de fase 3 APPROACH y del estudio de extensión abierto en marcha del mismo, siendo respaldada por los resultados del estudio de fase 3 COMPASS. Losresultados del ensayo APPROACH, el más amplio realizado en pacientes con FCS, muestran que, en comparación con placebo, el tratamiento con volanesorsén logra una reducción clínica y estadísticamente significativa de los triglicéridos durante el período de estudio. Un análisis de los pacientes con antecedentes de episodios recurrentes de pancreatitis (2 episodios en los cinco años previos al inicio del estudio) mostró una reducción considerable de las pancreatitis en pacientes tratados con volanesorsén en comparación con los tratados con placebo. Los acontecimientos adversos más frecuentes en el estudio APPROACH fueron reacciones en la zona de inyección y descensos del recuento de plaquetas. Además del estudio de extensión abierto, también están en curso programas internacionales de acceso precoz a volanesorsén.