Jefe de Servicio de Farmacia. Hospital Universitario Miguel Servet. Zaragoza
RESUMEN
Contexto
En los últimos años, se ha incrementado el número de medicamentos para Enfermedades Raras (EERR) en Europa. El acceso de los pacientes a estos fármacos está condicionado por diversos factores, como son el tiempo de aprobación del fármaco, su disponibilidad en el mercado y las condiciones de reembolso, influyendo también las restricciones de prescripción y de copago. Las principales preocupaciones en relación a estos medicamentos son su elevado precio y la escasa evidencia de eficacia y seguridad. No obstante, tienen un alto valor social al aumentar la calidad de vida de dichos pacientes y al generar alternativas terapéuticas en EERR. A pesar de ello, los sistemas sanitarios europeos deben determinar si es sostenible o no financiar tratamientos caros para tan pocos pacientes.
Objetivo
Evaluar el acceso de los pacientes a medicamentos huérfanos (MMHH) y no huérfanos para EERR en 22 países europeos desde el 2005 al 2014.
Métodos
El acceso a MMHH de los pacientes con EERR por países se estimó a través de: el número de medicamentos disponibles para EERR, la mediana de tiempo hasta el primer uso continuado tras la autorización comercial para cada fármaco, y el gasto farmacéutico per cápita en estos medicamentos. El estudio incluyó a los medicamentos para EERR de la lista Orphanet que habían sido autorizados y no retirados entre el 2005 y 2014 y que estaban incluidos en la base de datos del IMS MIDAS Quarterly Sales Data. Se consideró que un medicamento era de uso continuado si tenía ventas ininterrumpidas durante un periodo de un año. El gasto farmacéutico per cápita, se calculó a través del IMS HealthData y la población de cada país según la OMS.
Resultados
En el periodo de tiempo del estudio, fueron aprobados 125 medicamentos para EERR, de los cuales 71 tuvieron designación huérfana. El 44% de estos medicamentos fueron de tipo antineoplásicos y de agentes inmunomoduladores. De los 125 medicamentos, 13 tuvieron que ser excluidos por falta de información al respecto, quedándose en 112 para el estudio.
Al analizar la situación de estos fármacos se observa que los países con mayor número de medicamentos, disponibles y en uso continuado fueron Alemania con 102 (91%) y el Reino Unido con 95 (85%). En Suecia, Italia, Noruega y Francia se encontró una disponibilidad entre el 60% y el 70%, siendo la de Finlandia, España, Austria, Eslovaquia y Bélgica, entre el 50% – 60%. Grecia, Irlanda, Bulgaria, Rumanía y Croacia fueron los de más baja disponibilidad. De esta disponibilidad de medicamentos para EERR, entre el 63% y el 47% era de MMHH.
Alemania fue el país con tiempo más corto para el uso de medicamentos en EERR, con una mediana de 3 meses tras la aprobación comercial. En países con menor tamaño de mercado como Bulgaria, Croacia, Rep. Checa, Rumanía o Eslovenia las medianas de tiempo fueron más largas, pudiendo ser incluso superiores a 5 años. A pesar de ello, la mediana de tiempo en todos los países estudiados para medicamentos en EERR fue de 1 año, no encontrándose diferencias entre MMHH y no MMHH. El tiempo medio transcurrido entre la autorización de comercialización y el uso continuado fue de 1,6 años. Tan sólo se encontraron 11 medicamentos disponibles de uso continuado en todos los países, con una mediana de disponibilidad de 0,5 años. Este valor se elevó a 15 (13,4%) si se excluyen los países en los que sólo se dispone de información de minoristas.
Respecto al gasto farmacéutico de medicamentos para EERR, este estudio evidenció un incremento anual en todos los países, excepto en Grecia. Los mayores gastos farmacéuticos per cápita en EERR se dieron en Alemania, Suiza, Francia y Bélgica, siendoGrecia, el país con menor gasto per cápita de medicamentos para EERR.
Conclusión
Existen diferencias, tanto en disponibilidad como en el gasto farmacéutico para medicamentos de EERR en Europa, siendo, los pacientes de Alemania, de los países nórdicos, de Suiza, Francia y del Reino Unido los que tienen acceso a mayor número de medicamentos huérfanos en periodos de tiempo más cortos. Por el contrario, los países con mayor gasto farmacéutico para EERR fueron Alemania, Suiza y Francia.
COMENTARIO
Este interesante estudio es una buena aproximación al conocimiento del acceso del paciente con enfermedades raras (EERR) a los medicamentos en Europa. Las principales fortalezas del mismo son, en primer lugar, la amplia muestra de países incluidos y que permite valorar de manera mucho más real la situación en Europa, al describir no sólo la situación en los países más grandes y generalmente más conocida (Alemania, Francia), sino también en países con mercados muy reducidos que no habían sido objeto de estudio, hasta la fecha, como sucede con Bulgaria, Croacia, Rumania, y Eslovenia. Otra fortaleza es el amplio alcance en materia de medicamentos, al analizar la disponibilidad de todos los medicamentos indicados para EERR, incluyendo los que han recibido de manera previa a su comercialización la designación de medicamentos huérfanos (MMHH) y los que no. Este hecho, poco habitual en los estudios previos publicados, proporciona información real de las posibilidades de tratamiento de estos pacientes.
Las variables seleccionadas, el número de medicamentos disponibles y el tiempo desde la autorización de comercialización hasta su uso son variables idóneas para medir el objetivo principal del estudio, si bien el método de medida puede introducir sesgos que disminuyan la validez de los resultados. Concretamente, el número de medicamentos disponibles se estima a partir de las ventas continuadas durante 1 año pero no se hace ninguna referencia al volumen de ventas. Podría suceder que las ventas correspodieran al tratamiento de un único paciente en el que concurran
circunstancias especiales, y que no reflejen la verdadera disponibilidad del medicamento para los pacientes afectados por la enfermedad. Sería idóneo que junto con la valoración de las ventas se estimase el número de pacientes tratados y su correlación con la prevalencia de la enfermedad en cada territorio.
En la valoración del tiempo desde la autorización hasta el uso continuado llama la atención que la fecha límite para considerar los fármacos objeto de estudio coincida con la fecha final de valoración del uso continuado, lo que impide estimar adecuadamente el tiempo para la introducción en el mercado de los últimos fármacos comercializados . Tan sólo 11 de los 112 medicamentos analizados están disponibles en todos los países. Todos ellos son fármacos cuya fecha de comercialización fue el año 2010 o anterior, desconociéndose si el estudio se hubiese prolongado en el tiempo, los fármacos comercializados a partir del 2011 y más especialmente aquellos comercializados en el último periodo de estudio 2013-2014 hubiesen estado disponibles en algunos países. En el estudio el tiempo medio entre autorización y uso continuado fue de 1,6 años, siendo por tanto deseable incrementar el periodo de análisis, al menos en un tiempo similar.
Por otro lado, se puede cuestionar si el tiempo entre la autorización de comercialización y el uso continuado, es la variable más adecuada en relación al objetivo o si por el contrario la variable, habitualmente analizada en los estudios de acceso, de tiempo medio (meses) entre la autorización de comercialización y el reembolso de los medicamentos proporciona una información más ajustada a la realidad. Un reciente estudio de 2017 de Zamora et al. que analiza, y compara, la disponibilidad y el acceso a medicamentos huérfanos en el Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España y que fue comentado por Jorge Mestre-Ferrandiz en el no 3 de la revista Newsrare estima el acceso a los MMHH a través del tiempo medio (meses) entre la autorización y reembolso en cada uno de los países. Al comparar los resultados de las dos variables se observan importantes diferencias. Así, en Francia la mediana de tiempo para el uso continuado se sitúa en 9 meses y el tiempo medio entre la comercialización y la financiación en 19,5 meses, confirmando que el uso continuo no significa necesariamente que el medicamento se reembolse en ese momento porque los organismos nacionales de toma de decisiones pueden tardar varios meses en decidir sobre el reembolso, incluso para los medicamentos más vendidos. En mi opinión, la utilización de ventas ininterrumpidas como indicador de acceso debería ir asociado a la estimación del número de pacientes tratados para valorar si se trata de un acceso generalizado o bien de una situación excepcional, ya comentada.
Una debilidad del estudio es que no se han analizado las razones de retraso de incorporación de los medicamentos en el mercado.
El análisis de la tercera variable de estudio en relación al gasto en medicamentos para EERR permite confirmar el constante incremento del gasto en este tipo de medicamentos y especialmente la amplia variabilidad en el gasto per cápita. Esta variabilidad, si bien está influenciada por el número de fármacos, también lo está y de manera importante por el precio de los medicamentos en los diferentes países, resultando difícil determinar la contribución de cada uno de ellos al resultado final. Se ha estimado la relación entre el gasto para EERR en relación al gasto total de medicamentos como un indicador que permita minimizar el impacto de las diferencias de precios por países pero las limitaciones en la información del consumo de hospitales y la posibilidad de que los medicamentos indicados para EERR presenten varias indicaciones, y de que se incluya como gastos en el tratamiento de EERR los consumos de los fármacos para otras patologías dificulta percibir el verdadero valor de esta variable.
Finalmente un aspecto muy importante a destacar es que los costes se extraen de una base de datos que puede disponer de información sobre precio real de los medicamentos, incluyendo negociaciones y posibles acuerdos de fijación de precios. A pesar de ello, no se debe olvidar que la información se ha obtenido de IMS, y que los datos son limitados, tanto en número como en calidad y proporcionan sólo una estimación del acceso de los pacientes. Sería deseable poder disponer de toda la información de consumos de medicamentos a precios reales y a través de medios oficiales pero este objetivo, hoy en día parece imposible de alcanzar. En España, no es hasta 2017, cuando se hace público por primera vez, en la página web del Ministerio de Sanidad, el gasto de medicamentos en los hospitales, sin especificación de principios activos o consumo por grupos terapéuticos.
Este artículo pone de manifiesto algunos hechos ya conocidos, como el incremento en el número de medicamentos para EERR en los últimos años y fundamentalmente, el acceso dispar a los medicamentos huérfanos en Europa, hecho que debería motivar la colaboración entre todos los países para minimizar las desigualdades e incrementar la fuerza de negociación. A pesar de las limitaciones mencionadas, constituye una referencia obligada en el análisis de la situación del acceso al tratamiento de los pacientes con EERR en Europa.
En números anteriores de la revista hemos revisado cuales son los criterios con los que se están evaluando actualmente los medcamentos huérfanos (MMHH) en el ámbito internacional, concluyendo que, en general, parece haber consenso acerca de que emplear únicamente el enfoque coste-efectividad para decidir su financiación y reembolso resulta insuficiente1–3.
A lo largo de este artículo trasladamos el foco al acceso que se está produciendo actualmente en torno a los MMHH, poniendo de manifiesto los problemas que existen y las posibles herramientas disponibles para solucionarlos.
NIVEL Y TIEMPOS DE ACCESO A LOS MMHH EN ESPAÑA Y EN EUROPA
En Europa, una vez que el medicamento huérfano recibe la autorización de comercialización a nivel comunitario, los estados miembro son los encargados de decidir su precio y reembolso a nivel nacional. Como resultado, a menudo se producen inequidades en el grado de acceso a los MMHH entre países4,5.
Hay distintos elementos del acceso a tener en cuenta. Por un lado, las distintas reglas y criterios de decisión pueden dar lugar a decisiones de reembolso de los MMHH diametralmente opuestas, provocando que un mismo fármaco sea recomendado para su uso en un país y rechazado en otro. La tabla 1 muestra algunosejemplos concretos producidos en países como Inglaterra, Escocia, Suecia y Francia.
Además, se están produciendo diferencias respecto al nivel efectivo de acceso a los MMHH. Según un estudio publicado recientemente, en España, los pacientes con enfermedades raras (EERR) solo tienen acceso al 52% de los 143 MMHH autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) desde el año 2000. Este nivel de acceso es inferior al que alcanzan los pacientes alemanes, franceses e italianos, pero superior al de los pacientes del Reino Unido (Figura 1)7. Cabe señalar que en España solo tienen decisión sobre su uso el 55% del total de MMHH disponibles. En países como Inglaterra o Italia, más del 80% de los medicamentos sonsometidos a evaluación, aunque posteriormente solo una parte de ellos resultan reembolsados. En cambio, en Alemania, casi el 95% de los MMHH aprobados por la EMA tienen decisión sobre su uso, y prácticamente todos ellos son reembolsados, ya que en este país se le da acceso inmediato (al menos el primer año) a todo fármaco innovador que venga a cubrir una necesidad médica no cubierta.
En este sentido, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha alertado en distintas ocasiones de que en España existe un problema de acceso a los MMHH, fundamentalmente debido a cuestiones burocráticas y presupuestarias, y que la tendencia negativa se ha acentuado durante los últimos años8.
Por otro lado, la perspectiva temporal también supone un aspecto relevante del acceso a los tratamientos. Así, incluso entre los MMHH financiados públicamente, los tiempos de acceso efectivo a los mismos pueden diferir sustancialmente de país a país. Por ejemplo, en Alemania, el reembolso es inmediato, una vez que se ha tomado la decisión sobre su uso7. En el extremoopuesto se encuentra Inglaterra, donde la duración promedio del proceso es de casi 28 meses. España se sitúa en una posiciónintermedia: se estima que el proceso de decisión de reembolso de los MMHH dura en promedio 23 meses, frente a los 19 meses de Francia o Italia (Figura 2)7.
Más allá del nivel de reembolso y los tiempos de acceso a los tratamientos, los precios que se fijan a un mismo medicamento huérfano a menudo varían sustancialmente entre países, como consecuencia de los distintos procesos de toma de decisiones. Así, el precio final se ve influido por la configuración del propiosistema sanitario, las negociaciones de precio, el sistema de fijación de precios utilizado, la disponibilidad a pagar y los criterios de decisión considerados en la evaluación, tales como la relación coste-efectividad, el impacto presupuestario, los aspectos éticos o el nivel de evidencia requerida9.
Como ilustra un estudio reciente realizado a partir de 120 MMHH en siete países de la UE, el coste promedio de los tratamientososcila entre 73.000 y 142.000 euros anuales por paciente (una diferencia del 49%). También existen importantes diferencias entre países en cuanto al precio máximo y mínimo que alcanzan los MMHH (Figura 3)10.
En definitiva, pese a que la legislación europea asegura que “los pacientes que sufren afecciones poco frecuentes deben poder beneficiarse de la misma calidad de tratamiento que los demás pacientes”12, lo cierto es que existen ciertas inequidades y dificultades en el acceso a los tratamientos huérfanos. Desde otro punto de vista, el hecho de que los pacientes no puedan acceder a tratamientos que existen y cuya inversión en I+D ha sido incentivada públicamente parece no sólo injusto sino también ineficiente13.
LA OPINIÓN DE LOS PACIENTES
Según el último Rare Barometer Survey, el 24% de los pacientes con EERR declaró que el fármaco que necesitaban no ha estado disponible en su país durante los últimos 12 meses, lo que contrasta con el 7% declarado entre la población general (Figura 4)11. Los problemas de acceso son especialmente graves en algunos países como UK, donde el 31% de los pacientes con EERR declara que el tratamiento no está disponible, encomparación con el 3% de la población general.
ESTRATEGIAS DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
Los MMHH constituyen un foco de atención creciente para los reguladores europeos14, que se valen de una serie de estrategias para tratar de mejorar el acceso a los mismos, entre las que destacan: 1) nuevas formas de autorización excepcional que fomenten el diálogo temprano; 2) una evaluación más basada en el valor, y 3) unos esquemas innovadores de financiación y reembolso (Figura 5)15.
El hecho de que los pacientes no puedan acceder a tratamientos que existen y cuya inversión en I+D ha sido incentivada públicamente parece no sólo injusto sino también ineficiente
AUTORIZACIÓN EXCEPCIONAL Y DIÁLOGO TEMPRANO
Durante los últimos años, los reguladores europeos han tratado de acelerar el acceso a tratamientos con importantes necesidades médicas no cubiertas. Los esfuerzos se han dirigido a proveer de asesoramiento científico a las empresas, anticipar información sobre requerimientos, procedimientos y planes, y alinear periodos de tiempo y otros aspectos. Así, la EMA y sus comités científicos han desarrollado distintas respuestas regulatorias (Figura 6)16 para agilizar el proceso de autorización de fármacos innovadores, acortando los tiempos de los procesos, fomentando el diálogo temprano y la colaboración entre las partes, reduciendo los requerimientos iniciales de evidencia y desarrollando una planificación prospectiva e iterativa.
Dos de los programas de acceso temprano que se implementan cuando la evidencia clínica del fármaco es suficiente son el procedimiento de evaluación acelerada y el programa PRIME. Con el primero, las empresas pueden solicitar a la EMA asesoramiento científico en cualquier momento del desarrollo del fármaco, permitiéndoles obtener información sobre los ensayos y estudios apropiados durante el desarrollo del fármaco. Con este procedimiento, el plazo de revisión de la solicitud de comercialización se reduce de 210 (estándar) a 150 días o menos.
Por su parte, recientemente el programa PRIME (PRIority MEdicines) fue concebido como un plan de apoyo para el desarrollo de fármacos que optimizara el uso de otras herramientas regulatorias y, en última instancia, promoviera un acceso más temprano del paciente a los fármacos innovadores. El programa, que se basa en una mayor interacción y diálogo temprano, ofrece un apoyo anticipado y proactivo a los desarrolladores de fármacos innovadores para optimizar la generación de una evidencia robusta y permitir una evaluación acelerada de sus aplicaciones.
Desde su puesta en marcha en marzo de 2016 hasta la fecha, PRIME ha recibido 177 solicitudes de recomendación, 36 de las cuales han sido aceptadas. Los MMHH suponen una gran parte del foco del programa. Así, en los primeros 12 meses de funcionamiento, 12 de los 20 (un 60%) tratamientos acogidos al PRIME eran MMHH. Actualmente, un 83% de los tratamientos aprobados bajo este programa se dirigen a enfermedades raras17.
Por otra parte, un canal alternativo de acceso, en este caso a fármacos experimentales, son los programas de uso compasivo. La mayoría de países europeos cuenta con este tipo de programas para permitir a los pacientes con enfermedades graves sin alternativas, acceder a fármacos prometedores todavía no autorizados18. Solo entre 2010 y 2013, los estados miembro solicitaron 41 programas de uso compasivo, de los cuales el 41% correspondían a MMHH19. Pese a este tipo de programas, el acceso no está garantizado. De hecho, según datos del Estudio de Necesidades Sociosanitarias de las personas con EERR en España
(Estudio ENSERio), el 6,7% de los pacientes encuestados estaban utilizando medicamentos de uso compasivo, y el 39% de ellos afirmaba tener dificultades para adquirir los fármacos20.
La EMA y sus comités científicos han desarrollado distintas respuestas regulatorias para agilizar el proceso de autorización de fármacos innovadores
EVALUACIÓN BASADA EN EL VALOR
Un creciente número de países contemplan una batería amplia de criterios, más allá de la pura relación coste-efectividad, cuando evalúan el valor de los MMHH. Esto viene motivado por la deseabilidad de contemplar otros aspectos que pueden ser
relevantes para la sociedad, como los valores de justicia distributiva, entre otros. Sin embargo, las decisiones de precio y reembolso de los MMHH continúan siendo en la mayor parte de los casos un proceso multidimensional complejo y opaco donde los criterios considerados a menudo son desconocidos15.
Ante este escenario, el análisis de decisión multi-criterio (ADMC) se presenta como un instrumento con potencial para solucionar las dificultades a las que se enfrentan actualmente las evaluaciones de MMHH21. El ADMC es una herramienta metodológica emergente que permite una evaluación más holística del valor social del fármaco. Su objetivo es avanzar hacia unmarco deliberativo más explícito, estructurado y reproducible que permita además la participación de una variedad de agentes con diferentes intereses y valores, de modo que el proceso de toma de decisiones se dote de una mayor transparencia, consistencia y racionalidad22,23.
Así, se trata de un método que permite complementar la evaluación estándar, incorporando en la toma de decisiones otros aspectos como la gravedad de la enfermedad, la existencia de alternativas terapéuticas eficaces, la calidad de vida autopercibida por los pacientes o la calidad de la evidencia científica sobre el fármaco evaluado. Todo ello, en un marco multidisciplinar que permite el entendimiento exhaustivo de la situación planteada y dar voz a cada tipo de agente, incluyendo los pacientes24. El marco EVIDEM es uno de los enfoques de ADMC más utilizados en el ámbito de las EERR, en tanto que permite combinar la utilización de un conjunto de criterios cuantificables con otros más cualitativos, relativos a aspectos éticos y contextuales25.
El uso del ADMC en la práctica real es creciente, aunque todavía incipiente, entre los decisores y agencias de evaluación. Países como el Reino Unido, Suecia, Dinamarca u Holanda son ejemplos de utilización en la toma de decisiones de cobertura de MMHH en la práctica real26.
EL ANÁLISIS DE DECISIÓN MULTI-CRITERIO (ADMC) EN MMHH EN ESPAÑA
El Servei Català de Salut (CatSalut) realizó en 2015 un ejercicio piloto pionero en nuestro país, con el objetivo de determinar el valor del ADMC en la evaluación de MMHH en Cataluña27. Para ello, comparó los procedimientos estándar de toma de decisiones del Catsalut en cuanto a medicamentos de alta complejidad con los que resultarían de aplicar la metodología del ADMC.
Para ello, un grupo multidiciplinar formado por 16 panelistas ponderó los criterios cuantitativos del marco EVIDEM. Los tres criterios que resultaron más importantes para el grupo fueron la efectividad comparada del fármaco, las necesidades no cubiertas de la enfermedad y la gravedad de la enfermedad. Por el contrario, el criterio que recibió una menor ponderación relativa promedio fue el tamaño de la población afectada.
El trabajo comparó el procedimiento empleado por el CatSalut para evaluar los MMHH con el enfoque de ADMC que propone el marco EVIDEM, observando una elevada similitud entre ambos, especialmente en lo que respecta al modelo principal, de criterios cuantitativos (Tabla 2). Seis de los criterios EVIDEM son habitualmente considerados en las discusiones de toma de decisiones del CatSalut, pero no reportados explícitamente ni de manera estructura en sus informes técnicos.
ESQUEMAS INNOVADORES DE REEMBOLSO
A menudo, las innovaciones farmacéuticas traen consigo nuevos retos de financiación, por lo que los sistemas están optando por introducir mecanismos más ágiles y adaptables. En este sentido, los acuerdos de entrada controlada (Managed Entry Agreements, MEA) están teniendo un papel creciente en la mayor parte de países desarrollados como mecanismos de reembolso que permiten acceder a fármacos sobre los que hay falta de evidencia sobre sus resultados clínicos y/o financieros. Los MEA se clasifican en contratos basados en resultados financieros y contratos basados en el rendimiento o en los resultados clínicos (Figura 7)29.
Países como el Reino Unido, Suecia, Dinamarca u Holanda son ejemplos de utilización de ADMC, en la toma de decisiones de cobertura de MMHH en la práctica real
Entre los MEA basados en resultados financieros destacan los acuerdos precio-volumen (con sus variantes: precio-volumen global, de dosis media diaria, de bonificación de precios, con tope máximo anual de prescripciones), los techos de gasto, los esquemas de acceso de los pacientes (incluyen dispensación gratuita o descuentos durante un periodo establecido de antemano) y los centrados en la utilización (límites de uso, tiempo o coste)32.
Por su parte, los acuerdos basados en resultados clínicos pretenden acotar el riesgo derivado de financiar casos de pacientes que no responden al tratamiento y que no podrían haber sido identificados previamente. Entre ellos se encuentran los acuerdos de garantía de devolución (si el paciente no responde, se suspende el tratamiento y el laboratorio devuelve el dinero), los de garantía de resultados (bajo un esquema «no cure, no pay», si el medicamento no logra curar, aliviar o reducir los síntomas como estaba previsto, el fabricante debe devolver el pago recibido, o parte del mismo) y otros referidos a una cobertura condicional del fármaco hasta que se disponga de mayor evidencia.
Una parte creciente de los MEA están enfocados en los MMHH. En oncología, un tercio de los 164 MEA puestos en marcha entre 2008 y 2015 en distintos países europeos correspondían a MMHH33. La tabla 3 muestra sólo algunos ejemplos aplicados en el ámbito de EERR en distintos países, dando una idea de que se están utilizando todo tipo de acuerdos.
Aunque se están aplicando todo tipo de acuerdos de financiación, los predominantes, también en el ámbito de las EERR, son los basados en resultados financieros. A modo de ejemplo, a continuación, mostramos el caso del Reino Unido, donde sus esquemas de financiación equivalentes a los MEA son los esquemas de acceso a pacientes (Patient Access Schemes, PAS). Los PAS son una de las estrategias más empleadas en UK para favorecer que los pacientes puedan acceder a tratamientos no coste-efectivos. Según se contempla bajo el Pharmaceutical Price Regulation Scheme, el NICE puede acompañar su recomendación de uso por parte del NHS de estos acuerdos. Hasta la fecha se han publicado 175 PAS, de los cuales 71 (el 41%) se dirigían a EERR. De éstas, tres cuartas partes eran acuerdos económicos de descuentos simples, con los que se pretendía proporcionar al NHS descuentos efectivos sobre el precio de tarifa(Figura 8)35. Otro tipo de acuerdos incluían pago por respuesta, acuerdos comerciales, límites en el coste acumulado por paciente, límites en la cantidad utilizada por paciente y medicamentos gratis, ya fuera a nivel de fármaco o de indicación.
En España, y especialmente desde el inicio de la crisis, se han empleado nuevas fórmulas de financiación en algunos fármacosinnovadores de alto coste para reducir el impacto financiero y medir resultados en salud. En el ámbito de las EERR, han destacado los techos de gasto, como forma de acotar la incertidumbre y dar acceso, y los acuerdos de riesgo compartido (ARC). Lamayor parte de ARC han surgido desde el ámbito regional, destacando Cataluña y Andalucía, mientras que a nivel nacional se han empleado sólo de forma marginal, por la complejidad que entraña su formulación40.
En 2017, el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad anunció la puesta en marcha de un nuevo modelo de financiación de medicamentos de alto impacto económico, que afectaría principalmente a nuevos lanzamientos de alto coste en EERR y oncológicas. El nuevo esquema de pago por resultados fue inaugurado con un medicamento huérfano autorizado en pacientes con atrofia muscular espinal. Según este esquema, si el medicamento resulta efectivo, se mantendrá, y si no, se retirará41. La intención del regulador era poder replicar este esquema, consensuado con las CCAA, los pacientes y la industria, con fármacos que vengan a cubrir una necesidad no cubierta, vayan dirigidos a un grupo reducido de pacientes y representen un coste elevado.
Los MEA, rigurosamente gestionados, pueden contribuir a fijar precios razonables, ajustados a la efectividad clínica de los MMHH
Así pues, los MEA, rigurosamente gestionados, pueden contribuir a fijar precios razonables, ajustados a la efectividad clínica de los MMHH, mejorar su farmacovigilancia y el conocimiento de su efectividad comparada, y reducir la incertidumbre y sus variadas consecuencias en pacientes, industria y financiadores32.
Por su parte, los registros de pacientes son un elemento necesario para que este tipo de acuerdos sean de mayor utilidad. En países como Italia, Holanda, Australia y Canadá, algunos de los acuerdos han estado sujetos a la participación de los pacientes en registros, que no solo permiten el seguimiento de la eficiencia y seguridad del fármaco, sino que también favorecen la generación de evidencia científica de cara a posteriores estudios42.
Por otro lado, cabe señalar que, para favorecer el acceso a los MMHH, algunos países cuentan con fondos específicos de financiación. Por ejemplo, el Reino Unido y Holanda han dotado un fondo nacional para mantener la equidad y evitar niveles inaceptables de riesgo de los proveedores más pequeños. Francia y Australia cuentan también con un presupuesto específico para que los MMHH no tengan que competir con partidas más generales2.
En conclusión, las decisiones de reembolso de MMHH son complejas, ya que se enfrentan al reto de conjugar un acceso oportuno y equitativo a los pacientes con una adecuada incentivación de la innovación empresarial y la sostenibilidad financiera del sistema sanitario. El reto es aumentar la proporción de MMHH disponibles para los pacientes en un tiempo adecuado y al mismo tiempo introducir nuevas estrategias de P&R a nivel nacional que sean coherentes, justas, eficaces y sostenibles.
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DESCRIPCIÓN: El Centre for Reviews and Dissemination (CRD) es un departamento de la Universidad de York (UK) que realiza revisiones sistemáticas de gran calidad para evaluar la efectividad de las intervenciones en salud y la organización de los servicios sanitarios. El CRD proporciona una información y servicio de consulta de interés para ayudar a responder preguntas específicas sobre revisiones de efectividad y coste-efectividad de intervenciones en atención sanitaria. Actualmente, es la mejor recopilación online de evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias según la última consulta realizada en julio de 2003 a los usuarios. La web se fundamenta en tres bases de datos: DARE, NHS EED y la HTA.
PROFESIONALES: A través de unos operadores boleanos podemos buscar en estas tres bases de datos cualquier estudio de evaluación económica o impacto presupuestario de una nueva terapia. Tenemos infinidad de opciones con el que modificar nuestra búsqueda, por ejemplo: buscar por título, autor, revista, financiador, en un intervalo de tiempo predeterminado, elegir específicamente las bases de datos e incluso con el fin de optimizar nuestra búsqueda utilizar los MESH. Una vez dado a buscar nos aparecerá un listado de las evaluaciones encontradas con sus características más importantes, donde en muchos existe la posibilidad de que el CRD nos facilite un comentario respectivo. En la mayoría de las publicaciones, se puede recuperar el resumen en Pubmed, sin embargo para poder visualizar o descargar el artículo original es necesario tener acceso a la revista que lo publica.
Así pues, para todo aquel profesional interesado en evaluaciones económicas, ésta sería una herramienta fundamental en la búsqueda de informes.
DESCRIPCIÓN: Este trabajo intenta proporcionar una guía comparativa concisa y práctica sobre la situación actual de los precios y el reembolso de los medicamentos de uso humano en las principales jurisdicciones de la UE y en algunas otras jurisdicciones cercanas a la UE que son comúnmente de interés para las empresas. Los temas de interés se estructuran en doce bloques donde cada bloque se tratará en base a preguntas que deberán ser respondidos por diversos expertos legales de la Conférence Bleue de cada país respectivo de Europa. Entre las preguntas se tocan temas de interés como la existencia de regulación específica en medicamentos huérfanos para su precio y financiación.
La Conferencia Bleue tiene la intención de proporcionar actualizaciones periódicas de la obra, que pretende convertirse en una de las guías de referencia sobre el tema. La Conferencia Bleue fue fundada en 1997 y se ha convertido en la red europea más prestigiosa de firmas independientes especializadas en derecho farmacéutico y sanitario gracias a sus 25 miembros, asesores legales de referencia en sus respectivos países. Todos ellos tienen una amplia historia y experiencia que les permite anticiparse a las tendencias de la farmacéutica, la salud y la ley médica.
ESTRUCTURA: Los bloques tratados son los siguientes:
Controles de precio / financiación que se aplican en productos bajo autorización de comercialización en la UE.
Relación entre precio y financiación de productos con autorización de comercialización en la UE – Principios generales.
Otros controles financieros relacionados al suministro.
Criterios al fijar precio.
Control del tiempo en la fijación de precio.
Aumento y reducción del precio.
Otros tipos de controles de precio.
Financiación – Principios generales y cumplimiento de la directiva sobre transparencia.
Financiación – Disposición administrativa.
Razones para la decisión de precio y reembolso.
Reconsideraciones y apelaciones.
Productos sin licencia y productos sin marca.
¿Existen reglamentos especiales o acuerdos de acceso a pacientes que, en la práctica, controlan el precio de reembolso en determinadas clases de medicamentos (por ejemplo medicamentos huérfanos o para el tratamiento del cáncer) que van más allá de los controles identificados hasta el momento?
¿Están los farmacéuticos de oficina sujetos a cualquier reembolso anual o de otro tipo por parte de las autoridades de su volumen de negocios total sobre los productos dispensados en los sistemas nacionales de servicios de salud / seguridad social de tal manera que no recuperen el precio de financiación acordado por producto y unidades (Por ejemplo, para tener en cuenta cualquier aumento de margen que logren mediante un descuento profundo por parte de los proveedores de medicamentos genéricos o la dispensación de importaciones paralelas)?
AEMPS: La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) es un organismo cuya misión es garantizar a la sociedad: la calidad, seguridad, eficacia y correcta información de los medicamentos y productos sanitarios que se comercializan en nuestro país en el más amplio sentido, desde su investigación hasta su utilización, en interés de la protección y promoción de la salud de las personas y de los animales. Así, dentro de su página web se puede encontrar recursos de utilidad para profesionales sanitarios y pacientes.
ESTUDIOS POSAUTORIZACIÓN: Todo estudio observacional, requiere de su clasificación por la AEMPS, que a su vez es un requisito obligatorio para la aprobación del Comité Ético. Así, dentro de la página web de la AEMPS, siguiendo la ruta: Portada/ Investigación clínica/ Investigación clínica con medicamentos de uso humano, que se diferencia de la investigación clínica con productos sanitarios. Dentro de este apartado, se dispone de normativa acerca de los EE.CC, normas de fabricación y los estudios posautorización. En el ámbito de los estudios posatorización, se dispone de la normativa estatal, normativas autonómicas, y el formulario de solicitud de la clasificación, así como las instrucciones de cumplimentación.
IPTs: La evaluación y autorización de un medicamento, abre un proceso de decisiones sobre su precio y financiación, y finalmente, su incorporación efectiva a la práctica asistencial. Con el fin de reducir la redundancia en la evaluación de los medicamentos, surge la creación de los Informes de Posicionamiento Terapéutico.
Desde su aprobación, en el 2013, hasta 2017 se han realizado 125 IPTs de medicamentos destinados a todos los grupos terapéuticos. De ellos, 24 fueron para un medicamento huérfano, es decir el 19,2% del total. Los IPTs son necesarios para posicionar a un nuevo medicamento dentro del arsenal terapéutico disponible y es tomado en cuenta en el proceso de precio y rembolso.
En su web, dentro de Portada/ Medicamentos de Uso Humano/ Informes de Posicionamiento Terapéutico, la AEMPS ofrece la versión en pdf de todos los IPTs disponibles hasta la fecha. El índice de informes está ordenado por orden alfabéticos de la enfermedad o grupo de patologías. A diferencia de otras páginas, donde el buscador se sitúa en la parte superior, en este caso el buscador se podrá localizar a pie de página. En esta misma ruta, junto con los pdfs de los IPTs, se ofrece el documento que resume el proceso de realización de los IPTs. El mismo se recoge bajo el nombre “Propuesta de colaboración para la elaboración de IPTs”. Por último, en esta misma página podemos encontrar un subapartado con las reuniones del Grupo Coordinador de IPTs. Las Actas están ordenadas por año y fecha. En los contenidos de las mismas se recogen los medicamentos que entran en valoración, así como aquellos que se trasladan a la DGCSF. Y por último, se indica la fecha prevista para la siguiente reunión del Grupo Coordinador de IPTs.
ACCESO A MEDICAMENTOS EN SITUACIONES ESPECIALES: Otro apartado a destacar, en relación con los temas que nos ocupan, es el de Acceso a Medicamentos en Situaciones Especiales. Así, podemos llegar a esta sección, entrando en Portada/ Medicamentos de Uso Humanos/ Acceso a medicamentos en situaciones especiales. El índice de contenidos de dicho apartado consta de los siguientes puntos:
Introducción
Instrucciones de tramitación
Notificación de sospechas de reacciones adversas
Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales
Acceso a la aplicación informática de medicamentos en situaciones especiales
Recomendaciones de uso de medicamentos en condiciones distintas a las autorizadas
Puntos de contacto medicación extranjera en las comunidades autónomas (actualizado el 29 de mayo de 2017) A parte de disponer de los pdfs de las normas sobre Uso compasivo, etc., llama la atención la disponibilidad de una Aplicación específica para gestionar dichas situaciones. El acceso a la misma se realiza mediante el siguiente enlace: https://mse.aemps.es/mse La Aplicación informática para la gestión de solicitudes de medicamentos en situaciones especiales dirigida a Laboratorios, Centros Sanitarios, y Comunidades Autónomas:
• Permitirá a los laboratorios importadores: – Recibir, por vía telemática, las órdenes de suministro de medicamentos autorizadas por la AEMPS. – Recibir, por vía telemática, las autorizaciones de importación generadas por la AEMPS. – Realizar solicitudes de cambios de stock.
• Permitirá a los centros sanitarios: – Solicitar,víatelemática,tratamientosindividualizados así como las continuaciones de estos tratamientos. – Solicitar, vía telemática, envases de medicamentos sujetos a “Autorizaciones temporales de uso” o “Protocolos de utilización”. – Notificar, vía telemática, las sospechas de reacciones adversas graves a medicamentos en investigación empleados al margen de un ensayo clínico. – Acceder on-line a la información acerca de este tipo de medicamentos, y a los datos de los tratamientos solicitados.
• Permitirá a las comunidades autónomas: – Acceder on-line a la información acerca de este tipo de medicamentos, y a los datos de los tratamientos solicitados por los centros de su comunidad.
DESCRIPCIÓN: ¿Cuánto deben costar los medicamentos? Es una pregunta muy difícil de resolver, y existen diferentes respuestas según los factores que se quiera considerar. Sin embargo, es una cuestión que urge debido a la salida al mercado de medicamento de alto impacto económico y que suponen un reto para los sistemas nacionales de salud. El DrugPricingLab, creado por el Dr. Peter Bach, es una web del centro de investigación contra el Cáncer, el Memorial Sloan Kattering Center. En la misma podemos encontrar la herramienta interactiva del DrugAbacus, herramienta que tiene el objetivo de determinar el precio más adecuado para un medicamento. Es una herramienta destinada al área de oncología, por lo que se puede utilizar para aproximarnos al valor de medicamentos huérfanos destinados a tumores raros. Otras opciones que nos permite la web es consultar las últimas noticias y publicaciones en economía de la salud o cuantificar el impacto económico de determinadas terapias.
PROFESIONALES: Para ir a la calculadora de precio de medicamentos, se tiene que ir a Tools, y a continuación elegir DrugAbacus. Una vez dentro, se indican seis factores de importancia, por lo que el usuario tendrá que elegir el peso que quiere dar a cada uno de ellos, a partir de un rango de valores predeterminados. Los factores que se recogen en la página web son diversos y se detallan a continuación:
El coste de un año de vida ganado establece el valor monetario de un año de vida ganado teniendo en cuenta la eficacia del tratamiento (ICER).
La toxicidad del fármaco, de gran importancia en la calidad de vida del paciente y por tanto en el valor de la terapia, descuentos de hasta un 30% en casos de alta toxicidad.
La novedad del mecanismo terapéutico, de gran influencia para cuantificar la innovación del medicamento.
Coste de desarrollo del medicamento, si el medicamento tuvo un alto coste de investigación y desarrollo, esto puede triplicar el precio final. Factor de rareza de la enfermedad, aumento del precio final al aumentar la rareza de la enfermedad.
Carga de la indicación en la población, a través de este factor se calcularía el impacto presupuestario ya que podría hasta triplicar el precio final en aquellas enfermedades muy prevalentes. Pronóstico de la enfermedad, multiplicación del precio respecto a la gravedad de la enfermedad.
Una vez elegidos los valores, y estando de acuerdo con los términos y condiciones, se pulsa Submit para finalmente poder ver el valor que DrugAbacus otorga al medicamento evaluado, y nos da la posibilidad de compararlo con los valores reales de los medicamentos en el mercado de EE.UU. En la parte superior nos muestra el impacto económico anual que tendría en dólares de EE.UU, con la posibilidad de compararlo con el impacto económico real del fármaco en EEUU. La calculadora web da la opción de restringir los resultados a un tipo de cáncer o medicamento o incluso de volver a elegir otros valores en los diferentes factores sin necesidad de volver a la página anterior. En definitiva, una herramienta muy interesante en caso de no disponer de un precio oficial de medicamento, o de validar estrategias de precios de nuevos medicamentos.
Debido a la naturaleza de las Enfermedades Raras (EERR), los pacientes se encuentran dispersos y a veces en poblaciones sin una atención sanitaria adecuada. Por ello es necesario concentrar los casos en Centros de Referencia para así acumular experiencia en estas patologías. El objetivo del estudio es analizar la situación actual de los centros de referencia de EERR en España y ponerlo en perspectiva con el modelo francés, considerado el modelo de referencia en Europa, con el objetivo de identificar potenciales propuestas para hacer evolucionar el sistema.
Resultados
En 2009 el Consejo de Europa exhorta a los estados miembros a que establezcan planes nacionales, que se reconozcan Centros de Referencia y se promocione la investigación en EERR. España es de los pioneros en adoptar una Estrategia Nacional en Enfermedades Raras, y cuenta con el segundo movimiento asociativo más grande de Europa (FEDER). Mientras Francia ha sido pionera en la definición e implementación de planes estratégicos en enfermedades raras, ideándolos desde el 2004 y cuyas aplicaciones han sido muy exitosas.
En España, existen diversas iniciativas nacionales (CSUR) y autonómicas puestas en marcha para avanzar hacia el desarrollo de un sistema de centros de referencia. Sin embargo, con falta de organización y aplicabilidad comparado con el modelo francés de asistencia sanitaria en EERR.
Las principales diferencias y carencias del modelo español de asistencia sanitaria, respecto a Francia, se pueden concretar en:
1. Una falta de identificación de las Unidades de Experiencia Clínica (UEC).
2. Falta de una estructura de coordinación como es el caso de la Red Integrada G2M en Francia.
3. Falta de dotación económica a los centros de asistencia especializados.
4. La complejidad del sistema sanitario español descentralizado en 17 sistemas sanitarios diferentes, lo que produce problemas de derivación de pacientes entre CCAA.
En 2011, la Comisión Europea crea las Redes Europeas de Referencia (European Reference Networks, ERNs) como una estructura formada por una red de centros de excelencia, prestadores de asistencia y laboratorios organizados a nivel transfronterizo, para el intercambio de conocimientos y la coordinación de la asistencia en toda la UE de un determinado grupo de patologías. Francia va a coordinar cuatro ERNs, reafirmando su posición de país líder en la prestación de asistencia a los enfermos y sus familias.
Conclusiones
Las iniciativas existentes a nivel autonómico y nacional (especialmente los CSUR) para la designación de centros de referencia constituyen una buena base sobre las que asentar el desarrollo del sistema. No obstante, es necesario avanzar hacia una mayor coordinación entre las autonomías y las autoridades nacionales para la acreditación de los centros, así como dotarles del presupuesto necesario, esto último de suma importancia para la evolución del sistema asistencial a pacientes con Enfermedades Raras.
60 organizaciones de pacientes, profesionales e industria se unieron por primera vez para hacer frente a los retos en el ámbito de las enfermedades raras (EE.RR), presentando un documento conjunto de recomendaciones con medidas y soluciones prácticas para defender, promover y mejorar la situación de las personas que padecen estas enfermedades en España. Liderado por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), el documento se presentará ante instituciones públicas y políticas, tanto a nivel nacional y autonómico.
“Este documento marca un antes y un después en el ámbito de las enfermedades raras, ya que es la primera vez que se unen más de medio centenar de organizaciones de diversos ámbitos para presentar soluciones ante los obstáculos a los que se enfrentan todos los pacientes con enfermedades raras en España”, afirma Juan Carrión, Presidente de FEDER. El documento propone varias medidas entre las que se encuentra la promoción del conocimiento general sobre las enfermedades raras; el apoyo a la investigación favoreciendo la viabilidad y sostenibilidad de los laboratorios que investigan las enfermedades raras; la consecución de un acceso rápido y equitativo al diagnóstico y tratamiento con los medicamentos apropiados en las distintas Comunidades Autónomas, proporcionando la financiación necesaria para ello; así como la necesidad de evitar demoras en las decisiones sobre financiación y precio de los medicamentos huérfanos. El escrito también recoge medidas para promover la participación en el empleo de las personas con enfermedades raras; favorecer la inclusión educativa o fortalecer los servicios sociales, especialmente los relacionados con la atención a la discapacidad y a la dependencia.
En concreto, para poder poner en práctica dichas medidas, los firmantes solicitan al Gobierno de España que incorpore en el Comité de Seguimiento y Evaluación de la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud a todos los colectivos vinculados en materia de enfermedades raras. En este aspecto, también piden que se garantice un entorno normativo, administrativo y político estable, ágil, previsible y transparente en el que esté garantizada la seguridad jurídica: “Demandamos unos procedimientos administrativos definidos con claridad, para que las compañías que investigan y desarrollan los tratamientos específicos, puedan seguir aportando beneficio y calidad a los pacientes con enfermedades raras, manteniendo su compromiso con la I+D+i y con la introducción de medicamentos en el mercado para tratar estas enfermedades”, apunta Josep Ma Espinalt, presidente de AELMHU.
Por último, las Comunidades Autónomas reclaman el desarrollo de un mecanismo de compensación transparente, ágil y eficaz entre comunidades, en el que puedan conocerse las dificultades y los retrasos en el acceso a estos medicamentos para poder solventarlos.
Los farmacéuticos españoles se unieron una vez más en el Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra cada 28 de febrero. Este año se ha vuelto a incidir en el papel del farmacéutico a la hora de sensibilizar a profesionales y a pacientes tanto para mejorar sus conocimientos sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos como en su seguimiento farmacoterapéutico, mediante el cual detectamos problemas de medicación de los pacientes como la falta de adherencia.
Los pacientes con enfermedades raras también reciben consejo farmacéutico sobre temas como autocuidado y hábitos de vida que puedan mejorar su salud. Así, las conclusiones de la Encuesta Nacional sobre Enfermedades Raras y Profesionales de Oficina de Farmacia tienen como objetivo conocer las necesidades socio-sanitarias de estos pacientes, orientar a las Oficinas de Farmacia en las necesidades de estos pacientes en relación con los medicamentos, productos sanitarios y productos de parafarmacia y contribuir a una mejor atención de estos pacientes desde la Oficina de Farmacia.
El Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos lleva años implicado en este movimiento para sensibilizar y hacer frente a este grave problema sanitario y social, a través de la colaboración institucional, participando activamente en los congresos y manteniendo de forma permanente fuentes de información contrastada y actualizada sobre esta materia.
Así, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, se ha elaborado la monografía “Punto farmacológico 112”, remitida a los Colegios Oficiales de Farmacéuticos. La misma actualiza la información sobre medicamentos huérfanos, así como la contribución de los farmacéuticos en el ámbito de las enfermedades raras.
Desde el año 2000, -cuando se inició el registro de medicamentos huérfanos en la Unión Europea- se han autorizado un total de 129 medicamentos huérfanos, de los que 90 mantienen este estatus, aunque 35 de ellos han perdido tal condición por haber transcurrido más de 10 años desde su auto- rización o por otros motivos; igualmente, 4 medicamentos huérfanos inicialmente autorizados han sido retirados del mercado.
En el último año se han aprobado 14 nuevos medicamentos huérfanos. En cuanto a las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos, se han solicitado un total de 2.715, evaluando un total de 2.544 y dictaminando una opinión favorable para casi tres de cada cuatro.
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