Fernando Abdalla, Javier Villaseca y Néboa Zozaya

Departamento de Health Affairs & Policy Research, Vivactis Weber

En el número de newsRARE de junio de 2021, se llevó a cabo un análisis de las políticas implementadas en las últimas décadas con el propósito de fomentar el desarrollo y facilitar el acceso a los Medicamentos Huérfanos (MMHH) en España¹. Se llegó a la conclusión de que, si bien se habían logrado avances significativos en el ámbito de las políticas de promoción de enfermedades raras (EERR), persistían necesidades considerables que no habían sido atendidas adecuadamente. La resolución de estas demandas adquiría particular urgencia en un contexto marcado por la pandemia, la globalización y la digitalización, siendo imperativo abordar la actualización de las políticas vigentes de manera prioritaria.
Desde entonces, el panorama ha experimentado transformaciones significativas. Las restricciones que afectaron al ámbito sanitario y tuvieron repercusiones en diversos sectores ya no representan un obstáculo insuperable, sino más bien una oportunidad de aprendizaje para la comunidad en su conjunto. Se han implementado avances en la reforma de la legislación farmacéutica, así como en el ámbito de la inteligencia artificial (IA), entre otros. En el ámbito político, se han desarrollado nuevos planes regionales, movimientos de apoyo político y concienciación en relación con las EERR, dirigidos no solo a los afectados, sino también a sus familiares, cuidadores y profesionales de la salud.
El propósito de este artículo consiste en proporcionar una descripción general de los avances (o retrocesos) más destacados en el ámbito político y normativo de las EERR, desde la edición de junio de 2021 de nuestra revista. La estructura del artículo se organiza en dos secciones fundamentales. En la primera sección, se abordan las evoluciones a nivel europeo, estas engloban cambios propuestos por la Comisión Europea (CE) en la legislación farmacéutica, modificaciones en la normativa relacionada con la IA, la obligatoriedad de evaluación clínica conjunta de MMHH a partir de finales de esta década y algunos aspectos vinculados a procesos regulatorios en otros países del entorno europeo. La segunda sección se enfoca en los recientes cambios ocurridos en España, como el lanzamiento de nuevas estrategias regionales en EERR, el impulso hacia la humanización de la sanidad, los cambios vinculados a los informes de posicionamiento terapéutico (IPT) y el intento de abordar este vacío normativo mediante el establecimiento de un nuevo Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias.

PERSPECTIVAS EUROPEAS: UN GIRO EN LAS POLÍTICAS Y MARCOS NORMATIVOS DE EERR DESDE 2021

En los últimos años, se ha evidenciado una evolución en la red normativa que supervisa la legislación farmacéutica en Europa, orientada a abordar las necesidades médicas no cubiertas, destacando particularmente la atención dispensada a las EERR y a las enfermedades pediátricas. Este proceso se entrelaza con la iniciativa de evaluación clínica conjunta de tecnologías sanitarias, centrando su enfoque de manera especial en MMHH, vacunas y terapias avanzadas. Como telón de fondo, emerge la propuesta de la Ley de Inteligencia Artificial, un elemento crucial que redefine las pautas regulatorias en este ámbito específico.

Reformulando la legislación farmacéutica

La normativa farmacéutica de la UE abarca disposiciones tanto generales como específicas. Dentro de esta última categoría, se encuentra la legislación relativa a los MMHH, cuya instauración data del año 2000 con la promulgación del Reglamento N.º 141/2000 por parte del Parlamento Europeo y el Consejo. Este marco normativo delinea las características de las EERR en la UE y establece incentivos para el desarrollo de medicamentos destinados a abordar dichas patologías². La obtención de la autorización centralizada de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es requisito para los MMHH, mientras que otros medicamentos no huérfanos destinados a EERR pueden buscar la autorización a través de diversos procedimientos^3,4.

En el proceso de obtención de la autorización de comercialización como MMHH, es imperativo que los fármacos sean designados como tales por la CE⁵. Los criterios para dicha designación abarcan aspectos como la prevalencia de la enfermedad, su gravedad, las necesidades no cubiertas, el retorno económico y el beneficio potencial. El propósito subyacente en la regulación fue fomentar la investigación en el ámbito de los MMHH, asegurando la disponibilidad y accesibilidad de tratamientos equivalentes. A tal fin, se otorgaban beneficios, tales como financiación para la investigación y desarrollo, exclusividad de mercado y tarifas reducidas⁶.

Según un informe de la CE publicado en 2020, esta regulación ha tenido un impacto positivo evidente en términos de designaciones, aprobaciones, así como en aspectos relacionados con la investigación y la creación de empresas, entre otros⁷. Por otro lado, se identificaron las siguientes deficiencias en la legislación sobre medicamentos para EERR y pediátricos⁸:

• Las necesidades médicas de los pacientes con EERR y de los niños no se satisfacen de forma suficiente.
• La asequibilidad de los medicamentos constituye un desafío cada vez mayor para los sistemas sanitarios.
• Los pacientes tienen un acceso desigual a los medicamentos en la UE.
• El sistema regulador no tiene suficientemente en cuenta la innovación y, en algunos casos, crea una carga administrativa innecesaria.

Con el transcurso del tiempo, la CE emprendió la revisión de las políticas farmacéuticas, culminando en la formulación de la nueva Estrategia Farmacéutica Europea, la cual fue adoptada en 2020. Este documento tuvo como objetivo primordial establecer una regulación prospectiva que respaldara la investigación y las tecnologías dirigidas a satisfacer las necesidades terapéuticas de los pacientes⁹. Específicamente, se ha desencadenado un proceso reflexivo, a partir de esta estrategia, centrado en la adaptación del sistema de incentivos establecido por el marco normativo de productos farmacéuticos de la UE. El propósito era estimular la innovación en áreas donde persisten necesidades médicas no atendidas, como en las EERR^10.

Esta reflexión ha llevado a la formulación de una propuesta, en abril de 2023, destinada a la revisión de la legislación farmacéutica europea. Dicha propuesta contempla la derogación del Reglamento N.º 141/2000, con la consolidación de los reglamentos vigentes relacionados con los MMHH y los medicamentos pediátricos. Este enfoque busca promover una mayor coherencia y simplificación en la normativa correspondiente⁸.

Según este documento, los medicamentos destinados a tratar EERR y a niños permanecerán sujetos a las mismas disposiciones que rigen para cualquier otro fármaco en términos de calidad, seguridad y eficacia. Esto incluye aspectos como los procedimientos para la autorización de comercialización, la farmacovigilancia y los estándares de calidad. No obstante, se mantendrán requisitos específicos para estos tipos de medicamentos con el propósito de respaldar su desarrollo. Esto se justifica por la constatación de que las fuerzas del mercado, por sí solas, no han demostrado ser suficientes para estimular procesos adecuados de investigación y desarrollo de medicamentos destinados a niños y pacientes afectados por EERR^8.

Todas las partes involucradas en el proceso de elaboración de la propuesta^I destacaron la necesidad de ofrecer un mayor respaldo a los medicamentos que atienden las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes, tanto en el caso de las EERR como en el de los medicamentos pediátricos^8.

Como resultado clave, se propone una variación en la duración del período de exclusividad en el mercado para los MMHH, estableciendo plazos de diez, nueve y cinco años, según la categoría del MMHH en cuestión, ya sea destinado a abordar una gran necesidad médica no cubierta, que involucre nuevas sustancias activas o que tenga aplicaciones de uso bien establecido. Se contempla la posibilidad de otorgar una prórroga adicional de un año para la exclusividad en el mercado, basándose en la accesibilidad de los pacientes en todos los Estados miembros pertinentes^8. Además, podrían tener una exclusividad de mercado de hasta 2 años más si desarrollan nuevas indicaciones terapéuticas para un MMHH ya autorizado. En suma, la exclusividad de mercado de los MMHH podría llegar a 13 años11 (frente a los 10 de la actual legislación [12 si es para MMHH pediátricos]^{2) (Figura 1).}

Respecto a la revisión de la legislación concerniente a medicamentos pediátricos y aquellos destinados a EERR, se llevaron a cabo actividades de consulta específicas en el marco del procedimiento de evaluación de impacto. En el período comprendido entre el 7 de mayo y el 30 de julio de 2021, se efectuó una consulta pública. Se llevaron a cabo encuestas específicas, incluida una sobre costes dirigida tanto a empresas farmacéuticas como a autoridades públicas, entre el 21 de junio y el 30 de julio de 2021, con la aceptación de respuestas tardías hasta finales de septiembre de 2021 debido al receso estival. A finales de junio de 2021, se implementó un programa de entrevistas con todas las partes interesadas relevantes, como autoridades públicas, la industria farmacéutica (incluyendo las pymes), el ámbito académico, representantes de la sociedad civil y proveedores de servicios de salud. Asimismo, grupos de debate se congregaron el 23 de febrero de 2022 para abordar algunas de las cuestiones fundamentales relacionadas con la reforma.

Hacia una evaluación armonizada

Otro aspecto relevante es el Reglamento (UE) 2021/2282 sobre evaluación de tecnologías sanitarias, aprobado por la CE a finales de 2021. Este Reglamento tiene como finalidad asegurar el correcto funcionamiento del mercado en lo que respecta a medicamentos, productos sanitarios y productos sanitarios para diagnóstico in vitro¹². Este documento establece un marco para respaldar la colaboración entre los Estados miembros y las medidas necesarias para llevar a cabo la evaluación clínica conjunta (JCA, por sus siglas en inglés) de las tecnologías sanitarias a nivel europeo.

Hasta 2021, las políticas implementadas lograron avances notables en el ámbito de las EERR; sin embargo, no abordaron de manera adecuada las necesidades no cubiertas de los pacientes y sus familias

A pesar de que el Reglamento entró en vigor en 2021, su aplicación efectiva no se iniciará hasta 2025. Según establece dicho Reglamento, las evaluaciones clínicas conjuntas comenzarán siendo obligatorias dicho año para los medicamentos oncológicos que contengan nuevos principios activos y las terapias avanzadas, como la terapia génica, la terapia celular y productos de ingeniería de tejidos. Posteriormente, en enero de 2028, se extenderá a los MMHH, y a partir de 2030 serán obligatorias para todos los medicamentos (Figura 2)¹³.

Un Grupo de Coordinación desempeñará un papel fundamental en la realización de las evaluaciones clínicas conjuntas de medicamentos, buscando sustituir las evaluaciones paralelas de datos clínicos realizadas por diversos organismos de evaluación nacionales con una evaluación armonizada única. Cabe destacar que estas evaluaciones conjuntas no tendrán carácter vinculante, por lo que las conclusiones relativas a la eficacia y seguridad de los medicamentos, emitidas por cada país miembro, permanecerán independientes de los resultados obtenidos mediante el proceso de JCA. Asimismo, es importante señalar que las conclusiones derivadas de las JCA no influirán en las decisiones nacionales respecto a la fijación de precio y el reembolso de los medicamentos^12,14.

En un enfoque específico, el Grupo de Coordinación considerará las particularidades inherentes a la tecnología sanitaria sujeta a evaluación, con un enfoque especial en los MMHH, las vacunas y las terapias avanzadas¹². Con el objetivo de asegurar la inclusividad y transparencia en este proceso colaborativo, el Grupo de Coordinación llevará a cabo consultas con una amplia gama de partes interesadas, que incluyen organizaciones de pacientes, profesionales de la salud, sociedades clínicas y académicas, desarrolladores de tecnologías sanitarias, consumidores y otras organizaciones no gubernamentales de salud. Se establecerá una red de partes interesadas para facilitar el diálogo continuo con el Grupo de Coordinación, y expertos externos con conocimientos especializados relevantes contribuirán al proceso¹².

De 2021 a 2023, a nivel europeo, se ha producido un cambio en las políticas relacionadas con las EERR, marcado por la propuesta de nueva legislación farmacéutica, evaluación clínica conjunta y la introducción de una nueva Ley de Inteligencia Artificial, entre otras iniciativas

El proceso de evaluación conjunta puede desglosarse en cuatro fases distintas¹⁵:

1. Fase de alcance: comprende el desarrollo y la validación del esquema PICO (población de pacientes, intervención, comparador o comparadores y variables de resultados).
2. Fase de desarrollo del expediente JCA: implica la compilación y desarrollo del expediente necesario para llevar a cabo la evaluación conjunta.
3. Fase de asignación de expediente JCA: se refiere al proceso de asignar expedientes específicos a las evaluaciones conjuntas, considerando la naturaleza de la tecnología sanitaria en cuestión.
4. Publicación del informe final de la JCA: concluye el proceso con la divulgación del informe final resultante de la evaluación conjunta.

Normativa pionera: la Ley de Inteligencia Artificial

El pasado 8 de diciembre de 2023, la UE ha llegado a un acuerdo histórico sobre una ley integral para regular el desarrollo y uso de la IA en la UE. La legislación, conocida como la Ley de Inteligencia Artificial, aún debe ser votada por el Parlamento Europeo. Se espera que esta votación se realice a principios de 2024, con una fecha de entrada en vigor dos años después de su aprobación¹⁶.

Aunque esta ley puede estar sujeta a modificaciones adicionales durante su finalización, cuando se apruebe, será la primera ley integral en el mundo que regula la IA. Adopta lo que algunos consideran un enfoque de «evaluación basada en riesgos» para regular la IA: a mayor riesgo de una herramienta, más estrictas serán las reglas que la rigen. Pese a que no sea específica para el sector sanitario, seguramente lo impactará^17,18.

Bajo la propuesta de la Ley, los sistemas de IA que presenten riesgos limitados estarían sujetos a obligaciones de transparencia mínimas, como divulgar que el contenido es generado por IA. Por su parte, los sistemas de IA de alto riesgo serían permitidos, pero estarían sujetos a requisitos, incluida una «evaluación del impacto en los derechos fundamentales» antes de desplegar la herramienta en el mercado de la UE. Los sistemas de IA de alto riesgo incluyen aplicaciones relacionadas con transporte, educación, empleo y bienestar. Finalmente, los sistemas de IA considerados como un riesgo inaceptable serían prohibidos en la UE. Estos sistemas incluyen aquellos utilizados para la manipulación cognitivo-conductual y el reconocimiento emocional en el lugar de trabajo. Las violaciones de la Ley de Inteligencia Artificial podrían acarrear sanciones severas para las organizaciones, con multas que alcanzarían hasta el 7 % de las ventas globales^17,18.

Desarrollos normativos en países europeos: el caso francés

En 2021, Francia transformó su sistema de Autorización Temporal de Utilización (ATU) mediante un nuevo modelo de acceso anticipado. Este cambio buscó simplificar y armonizar los procesos, asegurar acceso inmediato a pacientes y garantizar la sostenibilidad financiera del sistema. La reforma introdujo dos mecanismos para medicamentos sujetos a autorización¹⁹:

• «Acceso temprano» para fármacos innovadores dirigidos a necesidades terapéuticas no cubiertas, con compromiso de autorización comercial o solicitud de reembolso.
• «Acceso compasivo» para medicamentos no necesariamente innovadores, sin intención inicial de autorización comercial, pero efectivos en necesidades terapéuticas no satisfechas.

El «Acceso temprano» se aplica principalmente a medicamentos innovadores, requiriendo solicitudes a la Alta Autoridad Sanitaria (Haute Autorité de Santé o HAS), que emite decisión en 3 meses. El fabricante debe garantizar disponibilidad dos meses después de la autorización. La ventaja radica en la estandarización del proceso de recolección de datos clínicos, agilizando la evaluación y posiblemente acelerando el reembolso¹⁹.

Una novedad es la presunción de innovación frente a comparadores, permitiendo al laboratorio fijar precios libremente. Si el precio final negociado es inferior al del acceso temprano, el fabricante debe reembolsar la diferencia¹⁹.

Para el «Acceso compasivo», se requiere la ausencia de investigación clínica comercial, es decir, que ningún laboratorio farmacéutico esté llevando a cabo ninguna investigación clínica con fines comerciales. El laboratorio sigue un protocolo clínico, y el precio y reembolso dependen de si el producto se reembolsa en otra indicación. Si es así, el precio se mantiene; de lo contrario, el laboratorio fija el precio libremente¹⁹.

Un llamado de la comunidad global de EERR a los Estados Miembro de la ONU

El pasado 21 de septiembre de 2023, los Estados Miembros se han congregado en la Sede de las Naciones Unidas para acelerar la consecución de la Cobertura Sanitaria Universal para 2030. Paralelamente, la Asociación Internacional de Enfermedades Raras (Rare Diseases International), la Asociación Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS), la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y Ågrenska^II organizaron un evento titulado «Un plan para no dejar a nadie atrás». Este evento subrayó la necesidad de incluir a los 300 millones de personas en todo el mundo que viven con EERR en la cobertura sanitaria universal. La participación de líderes internacionales y la insistencia en acciones concretas a nivel global, europeo y nacional reflejan el creciente compromiso político para abordar las complejas necesidades de la comunidad de EERR²⁰.
El llamado a la acción incluyó la movilización de esfuerzos para establecer un marco global mediante la adopción de una Resolución de la Asamblea Mundial de la Salud sobre EERR. La urgencia se destaca al abordar los desafíos como el diagnóstico tardío, la falta de acceso a servicios esenciales y los costos elevados de tratamientos. España, con su liderazgo previo en la aprobación de la Resolución de la ONU sobre EERR en 2021, está en el centro de estos esfuerzos, respaldando la actualización de estrategias nacionales y europeas para mejorar la realidad de las personas con EERR²⁰.

TRANSFORMACIONES EEN ESPAÑA: AVANCES Y TENDENCIAS POLÍTICO-NORMATIVAS EN EERR DESPUÉS DE 2021

La dinámica evolutiva de las normativas centradas en las EERR en España pone de manifiesto una convergencia entre las CCAA en lo que respecta a las estrategias regionales y los aspectos vinculados a la humanización del ámbito sanitario. Sin embargo, este período también se ha visto caracterizado por desafíos legales respecto al proceso de evaluación de tecnologías sanitarias, dando lugar a la necesidad de abordar lagunas normativas. En este contexto, la armonización de los objetivos políticos y legales emerge como una tarea ineludible, cuya finalidad radica en asegurar una evolución coherente de dichas políticas.

Convergencia de las Estrategias Regionales (2021-2023)

En la edición de junio de 2021 de newsRARE, se destacó que en España se había establecido un marco estratégico para las EERR a través de la Estrategia Nacional en EERR del SNS, publicada en 2009 y actualizada en 2014. Este marco abarcaba siete áreas y directrices con información sobre las EERR, prevención y detección precoz, atención sanitaria, terapias, atención sociosanitaria, investigación y formación21. En ese momento, 5 CCAA (Andalucía, Madrid, Extremadura, Navarra y Murcia) ya habían aprobado planes específicos para EERR, mientras que otras 4 (Cataluña, País Vasco, Comunidad Valenciana y Castilla la Mancha) habían incorporado medidas específicas para EERR en sus planes de salud²².

Desde 2021, 3 CCAA (Galicia²³, Canarias²⁴ y Castilla y León²⁵) han lanzado sus propios planes para EERR. Madrid26 y Andalucía²⁷ anunciaron que actualizarán sus planes en 2023. Sin embargo, hasta la redacción de este artículo, dichas actualizaciones aún no se habían publicado.

Las estrategias delineadas por Galicia, Canarias y Castilla y León en España revelan una notoria convergencia en su abordaje hacia las EERR. En primer lugar, todas las regiones reconocen la necesidad de desarrollar sistemas de información y registros específicos para las EERR, con el propósito de normalizar y registrar datos epidemiológicos, proporcionando así una base sólida para la comprensión de la incidencia y prevalencia de estas enfermedades. La convergencia se manifiesta en la prioridad asignada a la prevención primaria y secundaria, donde las 3 CCAA comparten el objetivo de evitar la transmisión hereditaria, garantizar pruebas de cribado neonatal y reducir los tiempos de diagnóstico^23-25.

En el ámbito de la organización de la atención sanitaria, las estrategias convergen en la definición de nuevos modelos asistenciales que aborden la fragmentación del conocimiento y las dificultades para identificar sospechas iniciales de patologías raras. Asimismo, todas coinciden en la mejora del acceso a tratamientos farmacológicos y no farmacológicos, abarcando MMHH, terapias avanzadas, y productos sanitarios. La coordinación sociosanitaria y la participación ciudadana son objetivos comunes, buscando optimizar la autonomía de los pacientes y facilitar su reinserción social (Figura 4)^23-25.

La evolución de la humanización en la asistencia sanitaria en España (2021-2023)

El impulso hacia la humanización de la asistencia sanitaria ha experimentado un notable crecimiento a lo largo de las últimas décadas. Hasta el año 2020, 8 CCAA contaban con planes específicos destinados a la humanización de la atención sanitaria (Valencia en 2001; Asturias en 2004; Baleares en 2004; Extremadura en 2007; Madrid en 2016; Castilla-La Mancha en 2017; Navarra en 2017 y Galicia en 2019)²⁸.

En el periodo comprendido entre 2021 y 2023, 2 CCAA adicionales (Andalucía y Castilla y León) han presentado nuevos planes de humanización, mientras que otras 4 CCAA han llevado a cabo actualizaciones de sus planes preexistentes (Asturias en 2021; Baleares y Madrid en 2022; y Castilla-La Mancha en 2023). Este fenómeno evidencia una tendencia sostenida hacia el fortalecimiento de iniciativas orientadas a mejorar la calidad y la orientación humanística de la atención sanitaria en el ámbito regional²⁸.

Entre las líneas estratégicas definidas y actualizadas por las CCAA (2021-2023) para impulsar la humanización en el ámbito de la salud, se pueden identificar elementos clave que reflejan su compromiso con la mejora continua y la calidad en la atención sanitaria. A continuación, se presenta un resumen de estas líneas de actuación:

1. Generar una cultura de humanización: promover una cultura organizacional que impregne toda la atención sanitaria con un enfoque humano y centrado en el paciente.
2. Infraestructuras y recursos humanos: mejorar las infraestructuras, espacios y recursos tecnológicos para garantizar el respeto por la dignidad del paciente y apoyar la labor del personal sanitario.
3. Atención personalizada e integral: potenciar una atención de calidad y personalizada que abarque todas las dimensiones de la persona, proporcionando resultados tangibles para el paciente.
4. Relación centrada en el paciente: centrar la atención sanitaria en la escucha activa, comunicación efectiva, decisiones compartidas y corresponsabilidad entre el paciente y el sistema de salud.
5. Escucha activa y comunicación: fomentar la escucha activa, el trato proactivo y la comunicación efectiva como elementos fundamentales en la interacción entre profesionales de la salud y pacientes.
6. Apoyo a la búsqueda de la excelencia profesional: brindar apoyo al profesional de la salud en la búsqueda de la excelencia en su desempeño, reconociendo su papel crucial en la humanización.
7. Participación social activa: involucrar activamente a la sociedad en el proceso de atención sanitaria, reconociendo la importancia de la participación ciudadana.
8. Calidez, confort y accesibilidad: priorizar la calidez en el entorno asistencial, garantizando el confort del paciente y mejorando la accesibilidad a los servicios de salud.
9. Equidad en el acceso y tránsito: garantizar la equidad en el acceso al sistema sanitario y facilitar el tránsito de las personas por el sistema, priorizando la autonomía del paciente.
10. Información efectiva: proporcionar información efectiva para fortalecer la relación paciente-sistema de salud.
11. Sostenibilidad del sistema sanitario: abogar por la sostenibilidad del sistema sanitario, reconociendo la importancia de un cambio de modelo organizativo y la esencial contribución de los profesionales de la salud.

Anulación del Plan de Consolidación de Informes de Posicionamiento Terapéutico: un revés legal en la evaluación de medicamentos en España

En la edición de junio de 2021 de la publicación newsRARE, se hizo mención a la puesta en marcha en 2013 de los IPT, con el propósito de paliar las disparidades en el acceso a tratamientos entre diversas regiones, mediante el fomento de una mayor coordinación y colaboración. Se subrayó que en noviembre de 2020, el Ministerio de Sanidad presentó un plan de consolidación de los IPT35, dirigido a mejorar el proceso de evaluación mediante ajustes en la gobernanza (evaluación en red REvalMed; nodos de evaluación, uno de ellos en EERR no oncológicas) y en las herramientas empleadas en la elaboración de los mencionados informes (matriz de priorización; incorporación de la evaluación económica en los informes; cuadro de mando para el control y seguimiento)¹.

Sin embargo, el plan de consolidación de los IPT fue impugnado por Farmaindustria ante los tribunales. En junio de 2023, la Audiencia Nacional anuló dicho plan34, al considerar que contravenía la legislación, al atribuir competencias a órganos diferentes de los designados por la ley. La sentencia señaló que el plan era una disposición de carácter general, no una instrucción interna, ya que desarrollaba la legislación existente, se dirigía a organismos independientes y tenía la intención de modificar el marco normativo. La Audiencia Nacional sostuvo que el plan infringía la ley al exigir un contenido económico para los IPT, en contradicción con la disposición que especificaba un contenido exclusivamente científico^34,36.

A nivel español, la evolución normativa entre 2021 y 2023 reveló una convergencia en
estrategias regionales y en la humanización de la atención sanitaria. Sin embargo, surgieron desafíos legales en la evaluación tecnologías sanitarias, generando la necesidad de abordar lagunas normativas

El Ministerio de Sanidad optó por no recurrir la sentencia de la Audiencia Nacional. La ausencia de recurso llevó a la firmeza de la sentencia, lo que fortaleció la competencia de la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS) en la evaluación de medicamentos. Según el Ministerio de Sanidad, esta anulación del plan no afecta sus planes para impulsar un sistema independiente y transparente de evaluación, destacando la tramitación del Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias³⁷.

Un paso clave hacia la regulación de la Evaluación de Tecnologías Sanitarias

En febrero de 2023, el Gobierno de España presentó su Plan Legislativo para los meses previos a la convocatoria de elecciones del mismo año. Dentro de las medidas enfocadas en el ámbito de la salud, se incluía el Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, que regularía la financiación, fijación de precios de medicamentos y su incorporación a la prestación farmacéutica³⁸.

Posteriormente, en octubre de 2023, el Ministerio de Sanidad inició el proceso de tramitación del mencionado Decreto37. Durante esta fase, se abrió un período de audiencia pública, con el objetivo de recopilar opiniones de diversos actores del sector. A continuación, se detallan los puntos principales mencionados en el documento de consulta pública³⁹:

• Antecedentes de la norma: el documento presenta una consulta pública previa sobre un proyecto de Real Decreto que regulará la evaluación de tecnologías sanitarias en España. Destaca la importancia de evaluar estas tecnologías para garantizar un sistema de salud eficiente y equitativo, y menciona la creación de una red europea de evaluación de tecnologías sanitarias (EUnetHTA).
• Problemas que se pretenden solucionar con la nueva norma: se identifican problemas como el vacío normativo en la regulación de la evaluación de tecnologías sanitarias en España, la falta de certidumbre para desarrolladores y operadores económicos, y la necesidad de claridad en la gobernanza y participación. Además, se destaca la reciente anulación de un plan existente, subrayando la urgencia de una nueva normativa.
• Necesidad y oportunidad de su aprobación: la necesidad de la norma se presenta como crucial, especialmente tras la reciente anulación de un plan vigente. Se destaca la complejidad del sector farmacéutico a nivel global y local, resaltando que la inacción o retraso en la aprobación de la norma podría tener consecuencias negativas en la investigación, desarrollo, acceso de pacientes a medicamentos y la sostenibilidad del sistema sanitario.
• Objetivos de la norma: los objetivos del proyecto de Real Decreto incluyen reglamentar un sistema independiente, transparente y participativo para la evaluación de tecnologías sanitarias en España. Se busca alinear la regulación nacional con el Reglamento europeo y desarrollar aspectos nacionales complementarios. Se pretende proporcionar certidumbre, previsibilidad y reducir la carga administrativa para los desarrolladores.
• Posibles soluciones, alternativas, regulatorias y no regulatorias: la solución propuesta es la aprobación de un nuevo Real Decreto que aborde integralmente la evaluación de tecnologías sanitarias en España, complementando lo establecido en el Reglamento europeo. Se destaca que el Real Decreto es el instrumento adecuado para desarrollar los artículos pertinentes de la legislación española.

En un contexto dinámico y desafiante, emerge la necesidad de armonizar los objetivos
políticos y legales en España para asegurar una evolución coherente de las políticas vinculadas a las EERR

A lo largo del mes de octubre de 2023, durante el periodo de consulta pública, diversos actores clave presentaron sus perspectivas sobre el contenido del nuevo Real Decreto. Entre estas, destacan las alegaciones de Farmaindustria, que subrayó la importancia de tramitar de manera paralela y simultánea tanto el Real Decreto de evaluación de tecnologías sanitarias como el de financiación y precio de medicamentos, este último también incluido en el plan normativo anual. Esta perspectiva había sido previamente compartida en intervenciones públicas por el director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, César Hernández³⁷.

En síntesis, las políticas europeas relacionadas con las EERR han experimentado transformaciones significativas desde 2021. En el contexto español, diversas CCAA convergen en las líneas estratégicas delineadas para abordar estas patologías. Asimismo, se ha observado un notable aumento en las estrategias de humanización de la asistencia sanitaria entre 2021 y 2023. No obstante, algunas políticas destinadas a las EERR se han visto enfrentadas a desafíos legales, como la anulación del Plan de Consolidación de los IPT. Para llenar este vacío normativo, se está trabajando en la regulación de la Evaluación de Tecnologías Sanitarias. En este contexto dinámico y desafiante, emerge la necesidad de armonizar los objetivos políticos y legales para asegurar una evolución coherente de las políticas vinculadas a las EERR.

Referencias

I. Respecto a la revisión de la legislación concerniente a medicamentos pediátricos y aquellos destinados a EERR, se llevaron a cabo actividades de consulta específicas en el marco del procedimiento de evaluación de impacto. En el período comprendido entre el 7
de mayo y el 30 de julio de 2021, se efectuó una consulta pública. Se llevaron a cabo encuestas específicas, incluida una sobre costes dirigida tanto a empresas farmacéuticas como a autoridades públicas, entre el 21 de junio y el 30 de julio de 2021, con la aceptación de respuestas tardías hasta finales de septiembre de 2021 debido al receso estival. A finales de junio de 2021, se implementó un programa de entrevistas con todas las partes interesadas relevantes, como autoridades públicas, la industria farmacéutica (incluyendo las pymes), el ámbito académico, representantes de la sociedad civil y proveedores de servicios de salud. Asimismo, grupos de debate se congregaron el 23 de febrero de 2022 para abordar algunas de las cuestiones fundamentales relacionadas con la reforma.

II. Ågrenska es un centro sueco de competencia para EERR y otras discapacidades.

1. Fundación Weber. Políticas de fomento al desarrollo de tratamientos dirigidos a enfermedades raras: ¿es el momento de su actualización? NewsRARE, Vol 6 - Núm 1. 2021. Disponible en: https://newsrare.es/articulos/en-profundidad/politicas-de-fomento-al-desarrollo-de-tratamientos-dirigidos-a-enfermedades-raras-es-el-momento-de-su-actualizacion/
2. Consejo Europeo, Parlamento Europeo. Reglamento (CE) no 141/2000 sobre medicamentos huérfanos. 2000. Disponible en: https://eur-lex.europa.eu/legalcontent/ES/TXT/?uri=OJ:L:2000:018:TOC
3. EMA - The evaluation of medicines, step-by-step. 2018. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/evaluation-medicines-step-step
4. AEMPS. Cómo se regulan los Medicamentos y Productos Sanitarios en España. 2014. 
5. Hernández Garcia C. Enfermedades raras en España: aspectos regulatorios. En: Libro blanco de las enfermedades raras en España. Madrid: Fundación Gaspar Casal; 2018. 
6. EMA. Orphan incentives 2018. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/orphan-designation/orphan-incentives
7. Comisión Europea. Evaluación conjunta del Reglamento (CE) no 1901/2006 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 12 de 
diciembre de 2006, sobre medicamentos para uso pediátrico, 
y del Reglamento (CE) no 141/2000 del Parlamento Europeo 
y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos. 2020. Disponible en: https://ec.europa.eu/
health/sites/health/files/files/paediatrics/docs/orphan-regulation_eval_swd_2020-163_part-1.pdf
8. Comisión Europea. Propuesta de DIRECTIVA DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO por la que se establece un código de la Unión sobre medicamentos para uso 
humano y por la que se derogan la Directiva 2001/83/CE y la Directiva 2009/35/CE 2023. Disponible en: https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/
9. European Commission. A pharmaceutical strategy for Europe. 2020. Disponible en: https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/pharmaceutical-strategy-europe_en
10. Comunicación de la comisión al Parlamento Europeo, al Consejo, al Comité Económico y Social Europeo y al Comité de las Regiones Estrategia farmacéutica para Europa. 2020. 
Disponible en: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/ES/TXT/?uri=CELEX:52020DC0761
11. Comisión Europea. Reforma de la legislación farmacéutica y medidas contra la resistencia a los antimicrobianos. 2023. Disponible en: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/ES/TXT/PDF/?uri=CELEX:52023DC0190
12. Reglamento (UE) 2021/2282 del Parlamento Europeo y del Consejo de 15 de diciembre de 2021 sobre evaluación de las tecnologías sanitarias y por el que se modifica la Directiva 
2011/24/UE (Texto pertinente a efectos del EEE), 2021. Disponible en: http://data.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/spa
13. Global Legal Insights. EU Health Technology Assessment Regulation 2023. Disponible en: https://www.globallegalinsights.com/practice-areas/pricing-and-reimbursement-laws-and-regulations/01-eu-health-technology-assessment-regulation
14. Joint clinical assessment in the EU: Pan-European HTA for drugs and medical devices will become reality. 2022. Disponible en: https://www.xcenda.com/insights/htaq-spring-2022-joint-clinical-assessment-eu
15. Remap Consulting. What is the joint clinical assessment and what does it entail? 2023. Disponible en: https://remapconsulting.com/hta/what-is-the-joint-clinical-assessment-andwhat-does-it-entail/
16. Betts J, McMenemy S, Ochs D. EU Agrees on Groundbreaking AI Act: A Potential Model for AI Regulation? 2023. Disponible en: https://ogletree.com/insights-resources/
blog-posts/eu-agrees-on-groundbreaking-ai-act-a-potential-model-for-ai-regulation/
17. Parlamento Europeo. Ley de IA de la UE: primera normativa sobre inteligencia artificial. 2023. Disponible en: https://www.europarl.europa.eu/news/es/headlines/society/20230601STO93804/ley-de-ia-de-la-ue-primera-normativa-sobre-inteligencia-artificial
18. European Parliament. Artificial intelligence act. 2023. Disponible en: https://www.europarl.europa.eu/RegData/etudes/BRIE/2021/698792/EPRS_BRI(2021)698792_EN.pdf
19. Rudd A. What do France’s ATU reforms mean for manufacturers? 2022. Disponible en: https://remapconsulting.com/early-access/what-do-frances-atu-reforms-mean-for-manufacturers/
20. Federación Española de Enfermedades Raras. La comunidad global de enfermedades raras insta a los Estados Miembros de Naciones Unidas a hacer de la Cobertura 
Universal de la Salud una realidad para las personas con enfermedades poco frecuentes. 2023. Disponible en: https://www.enfermedades-raras.org/actualidad/noticias/
la-comunidad-global-de-enfermedades-raras-insta-los-estados-miembros-de-naciones-unidas-hacer-de-la-cobertura-universal-de-la-salud-una-realidad-para-las-personas-con-enfermedades-poco-frecuentes
21. Ministerio de Sanidad, Servicios sociales e Igualdad. Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud. 2014. Disponible en: https://www.mscbs.gob.es/organizacion/sns/planCalidadSNS/enfermedadesRaras.htm