Inés Perea del Pino
Directora General de Jazz Pharmaceuticals
¿Cuál es el papel de Jazz Pharmaceuticals en el abordaje de las enfermedades difíciles de tratar? ¿Cómo facilitan la llegada de sus medicamentos a todos los pacientes?
IP: La misión principal de Jazz se centra en el desarrollo de medicamentos que pueden cambiar la vida de personas con enfermedades graves, a menudo sin opciones o con opciones limitadas, para que puedan vivir sus vidas más plenamente. Somos una empresa biofarmacéutica mundial y contamos con varios medicamentos autorizados y un amplio pipeline en diferentes fases de desarrollo (candidatos a ser fármacos innovadores para adultos y niños) en dos áreas terapéuticas clave: neurociencia y oncología. Somos líderes del sector en el tratamiento de la epilepsia y, en oncología, investigamos y suministramos medicamentos contra neoplasias hematológicas y tumores sólidos difíciles de tratar. Aprovechamos nuestro profundo conocimiento en estos campos y nuestro compromiso con ellos para innovar e identificar nuevas soluciones donde antes no existían.
Como se puede observar, navegar por la complejidad es una parte inherente de lo que hacemos, ya sea avanzar en la comprensión de enfermedades raras o encontrar vías para tratar enfermedades que otros no han abordado. A lo largo de nuestros 20 años de historia, hemos ampliado nuestras capacidades, diversificando significativamente nuestra cartera de productos de neurociencia y oncología y aumentado nuestro impacto en todo el mundo.
Con el objetivo de facilitar el tratamiento de estos pacientes y que nuestros medicamentos lleguen a todos aquellos que los necesitan, en el ámbito nacional e internacional, Jazz se esfuerza por tener en cuenta las opiniones e intereses de todos los implicados a la hora de tomar cualquier decisión. Esto incluye la colaboración con cuidadores y organizaciones de pacientes, lo que nos proporciona una valiosa información sobre los retos a los que se enfrentan los pacientes y sus familias, el papel que desempeñan nuestros medicamentos en el tratamiento de las enfermedades y la utilidad de nuestra información científica para todos. Este compromiso es clave en el desarrollo de nuevos productos.
Además, fomentar la colaboración y el diálogo con todos los interlocutores es fundamental para apoyar políticas centradas en el paciente. Nos focalizamos en colaborar con las autoridades gubernamentales allí donde estamos presentes y creemos que nuestra experiencia y conocimientos nos permiten contribuir de forma constructiva y justa al diálogo público sobre diversos temas, como el diagnóstico y el acceso de los pacientes a medicamentos seguros y eficaces.
Nuestras actividades para mejorar el acceso de los pacientes pretenden garantizar que nuestros medicamentos estén disponibles para quienes más los necesitan. En este sentido, seguimos de cerca todas las novedades políticas sobre el acceso a medicamentos innovadores.
Las políticas de salud y la regulación son fundamentales en el tratamiento de enfermedades raras. ¿Cuáles son los mayores desafíos que enfrentan las compañías farmacéuticas como Jazz Pharmaceuticals en este sentido?
IP: La actual propuesta de la Comisión Europea para revisar la legislación farmacéutica es probablemente el mayor reto al que se enfrenta actualmente la industria farmacéutica, preocupada por unas medidas que podrían dificultar el entorno europeo de investigación, innovación e inversión, y afectar al desarrollo de medicamentos innovadores. Un informe encargado por la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (EFPIA) sugiere que, si estas propuestas siguen adelante en su estado actual, uno de cada cinco proyectos de investigación y desarrollo de medicamentos, dependientes de la protección de los datos regulatorios (PDR), dejaría de ser económicamente viable en Europa, viéndose por tanto también afectados los medicamentos para enfermedades raras.
Equidad sanitaria implica garantizar que todos los pacientes elegibles tengan acceso
a nuestros medicamentos en las áreas donde operamos
¿Qué estrategias destacaría para garantizar que los pacientes reciben los tratamientos que necesitan?
IP: Nuestro objetivo es crear medicamentos innovadores que puedan transformar la vida de los pacientes. En la medida de lo posible escuchando a los pacientes y comprometiéndonos para garantizar que desarrollamos terapias que respondan a sus necesidades. La investigación y el desarrollo (I+D) son fundamentales para alcanzar estos objetivos. Mediante la inversión en I+D, seguimos añadiendo candidatos prometedores a nuestra cartera de productos en desarrollo y apoyando el progreso de nuevos productos.
Pero, como he dicho antes, abordar la accesibilidad de nuestros medicamentos también es clave. Para nosotros, parte de la equidad sanitaria es la posibilidad de que todos los pacientes que cumplan los requisitos tengan la oportunidad de acceder a nuestros medicamentos en los territorios en los que estamos presentes. Con este objetivo trabajamos de varias maneras para maximizar el acceso tanto a través de nuestro modelo comercial como de vías no comerciales.
Maximizar el acceso a medicamentos altamente especializados puede lograrse facilitando el tratamiento precoz, apoyando los esfuerzos para mejorar el diagnóstico y permitiendo el acceso rápido a nuestros medicamentos a aquellos pacientes con grandes necesidades no cubiertas.
El uso de los Programas de Acceso Gestionado (MAP) de Jazz en Europa e Internacional es una forma de proporcionar un acceso rápido, justo y equitativo a nuestros productos a los pacientes con las mayores necesidades médicas no cubiertas en todas nuestras geografías. En los países en los que nuestros medicamentos aún no han sido autorizados y/o reembolsados, trabajamos con los proveedores de atención sanitaria y las autoridades competentes para estudiar cómo podemos facilitar el acceso al tratamiento necesario. Jazz ha tratado a más de 4.000 pacientes a través de su programa de acceso temprano a nivel internacional.
En España, los pacientes tienen acceso a los fármacos aún no comercializados en nuestro país gracias al Real Decreto 1015/2009, que regula el acceso a medicamentos en situaciones especiales. Esto ha permitido el acceso de los pacientes españoles a medicamentos de Jazz antes de su comercialización.
¿Cuáles son las iniciativas de Jazz Pharmaceuticals en sostenibilidad y responsabilidad social corporativa relacionadas con los pacientes?
IP: Las personas que padecen enfermedades raras en todo el mundo no suelen tener acceso a los medicamentos considerados «de referencia» para muchas de ellas. Una de las formas en las que Jazz aborda esta necesidad es a través de distintos tipos de programas de acceso gestionado, como los programas de acceso temprano, el suministro no comercial y el suministro nominativo a pacientes.
También trabajamos con asociaciones de pacientes en España, apoyando a la comunidad con información y educación, afrontando los retos de un diagnóstico rápido y la provisión de educación y recursos. Hemos desarrollado, por ejemplo, Leucemia-lma.org, un programa de Jazz Pharmaceuticals asesorado por la Asociación Española de Afectados por Linfoma, Mieloma y Leucemia (AEAL), cuyo objetivo es proporcionar información y recursos educativos a las personas diagnosticadas recientemente de leucemia mieloide aguda (LMA) y a sus familias.
Igualmente, colaboramos, por ejemplo, con la Alianza por la Epilepsia, una iniciativa de la Federación Española de Epilepsia (FEDE) y la Sociedad Española de Epilepsia (SEEP), en la que también participan la Sociedad Española de Neurología (SEN) y la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (SENEP), cuyo objetivo principal es mejorar la calidad de vida de todas las personas que viven con epilepsia, identificar los principales retos a los que se enfrentan los pacientes y profesionales en España y desarrollar un plan nacional de epilepsia, incluyendo también a los pacientes con epilepsias de difícil tratamiento.
En España, colaboramos con asociaciones de pacientes para brindar apoyo a través de
información, educación y enfrentando desafíos como el diagnóstico rápido y la provisión de
recursos
¿Cuáles son los siguientes pasos que Jazz Pharmaceuticals tiene previsto realizar en el ámbito de la investigación y el desarrollo de terapias? y ¿cómo espera que evolucione el panorama de las políticas en este campo?
IP: A pesar de los avances que esbozo, siguen existiendo importantes necesidades no cubiertas en este campo. Además, cuando hay tratamientos disponibles, el acceso no siempre es sencillo y puede llevar mucho tiempo obtener el diagnóstico correcto para este tipo de patologías. Jazz seguirá convirtiendo los retos en oportunidades y aplicará su experiencia para investigar y desarrollar soluciones novedosas. Seguiremos incorporando la voz de los pacientes a Jazz para entender qué es lo que marcaría la diferencia en sus vidas.
Sobre las políticas nacionales, se pueden reactivar importantes desarrollos legislativos que también podrían tener impacto sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos: Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, Ley de equidad, universalidad y cohesión del Sistema Nacional de Salud (SNS), Real Decreto por el que se regula la financiación y fijación de precios de los medicamentos y productos sanitarios y su inclusión en la prestación farmacéutica del sistema nacional de salud o el Real Decreto por el que se regula la evaluación de las tecnologías sanitarias.
Y a nivel autonómico, en diciembre de 2019, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) publicó el Mapa de Políticas Sociosanitarias en Enfermedades Raras, un documento que consiste en una recopilación de la normativa estatal y autonómica, por comunidades autónomas, sobre enfermedades poco frecuentes. De las 17 comunidades autónomas, 8 cuentan con planes/estrategias sobre enfermedades raras y/o poco frecuentes; y de estas, solo cuatro han actualizado sus planes. Se trata, por tanto, de un área en la que aún queda mucho trabajo por hacer.
