La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha hecho público su plan estratégico para renovar su cartera de pedidos de designación de medicamentos huérfanos (MM.HH) con el objetivo de acelerar la respuesta a todas las nuevas solicitudes pendientes.
Este Plan de Modernización de los Medicamentos Huérfanos responde al compromiso suscrito por el Comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, de responder a todas las nuevas solicitudes de designación en un plazo de 90 días desde su recepción en el Senado. Y es que la designación como MH permite a los fabricantes acceder a varios incentivos de desarrollo y la elegibilidad para siete años de comercialización en exclusiva.
A día de hoy, la Administración tiene cerca de 200 solicitudes de designación de MH pendientes de revisión. Dichas solicitudes no han dejado de aumentar en el último lustro. Este creciente interés es positivo para las personas afectadas por estas patologías, por lo que la agencia se compromete a avanzar hacia un sistema de revisión de las solicitudes ágil y eficiente.
Con este objetivo, la FDA desplegará un equipo de revisores experimentados que se centrará en las solicitudes atrasadas, comenzando por las más antiguas, al mismo tiempo que incorporará una nueva plantilla de revisores que permita aumentar la eficiencia del proceso. Asimismo, se fomentarán las colaboraciones con otros departamentos de la Administración, como la Oficina de Terapéutica Pediátrica, para crear sinergias que agilicen y simplifiquen los procedimientos.
En lo que respecta a las solicitudes futuras, para asegurarse de que reciben respuesta dentro del plazo de 90 días comprometido, la FDA adoptará una serie de medidas, como reorganizar el personal para maximizar la experiencia y mejorar la carga de trabajo; aprovechar la experiencia de los demás departamentos y establecer un nuevo Consejo de Productos Huérfanos que ayudará a abordar cuestiones científicas y reglamentarias.
Este supone un paso más en la serie de medidas de modernización que está llevando a cabo la Administración bajo el mandato del nuevo Comisionado. Se espera haber poder lograr este objetivo de dar respuesta a todas las solicitudes pendientes en el mes de septiembre de este mismo año.
Senior patient looking at camera with doctor on background
Octubre, 2017
“Un hito histórico para el Sistema Nacional de Salud en general y para los pacientes en particular”. Así ha calificado el presidente de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), Tomás Castillo, la firma del convenio marco de colaboración entre los pacientes y el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, el primero que el Gobierno central firma con los pacientes.
El convenio con el Ministerio reconoce que “el paciente constituye el eje del Sistema Nacional de Salud y, como tal, debe ser parte activa de él”. Así mismo, recoge que “la participación de pacientes o representantes de asociaciones de pacientes constituye un derecho democrático que permite mejorar la calidad del servicio asistencial y los resultados en salud”. Y subraya que “el papel de las asociaciones de pacientes cobra mayor importancia en el mantenimiento y buen funcionamiento del Sistema Nacional de Salud en los complejos momentos actuales”.
En este sentido, el acuerdo propone avanzar en “la participación de los pacientes en aquellas materias que contribuyan a mejorar la calidad asistencial, la equidad y cohesión del sistema, el empoderamiento de los pacientes y sus cuidadores en el mejor manejo y control de sus enfermedades”.
Esta participación se va a materializar, entre otros aspectos, en la inclusión de los pacientes en el Consejo Consultivo del Consejo Interterritorial del SNS, en su implicación en las actuaciones de formación y empoderamiento que se llevan a cabo desde el Ministerio de Sanidad Servicios Sociales e Igualdad y en “participar de forma activa en las Estrategias de Salud” del SNS.
La Plataforma de Organizaciones de Pacientes también podrá conocer los proyectos normativos impulsados por el Ministerio de Sanidad, así como “formular propuestas de actuación de carácter orientador” al Ministerio en materias que afecten a los pacientes.
“Fomentar la participación de las asociaciones de pacientes en el ámbito de las políticas sanitarias” es otro de los puntos clave que recoge este convenio.
Por otra parte y muy en la línea de la propuesta de la Ley de Cronicidad que propone la POP, el acuerdo incluye el impulso de “actuaciones que tengan por objeto la protección integral de las personas con condiciones crónicas de salud”. En este mismo sentido, el texto prevé facilitar el acceso a la información, fomentar la participación del paciente en las actuaciones de formación, contribuir a la promoción y educación para la prevención de condiciones crónicas de salud y colaborar en la obtención de una atención adecuada a familiares y cuidadores.
El convenio culmina con una serie de medidas destinadas a incorporar la visión de los pacientes en el campo de los medicamentos y productos sanitarios como la formación e información a pacientes y sus organizaciones sobre aspectos relacionados con los procedimientos de aprobación de medicamentos; su participación en la investigación clínica; y sobre las acciones en las que se involucra a pacientes en la European Medicines Agency.
“Este acuerdo reconoce la necesidad de participación de los pacientes en el SNS. Un texto en el que llevamos trabajando tres años”, ha explicado el presidente de la POP. En su opinión, este acuerdo “refleja la necesidad de que los pacientes nos integremos y participemos más activamente en las comisiones donde se tratan asuntos que afectan a nuestra salud. Debemos y queremos involucrarnos más”.
El Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) han lanzada una guía que explica a los investigadores de una manera sencilla cómo desarrollar medicamentos huérfanos para enfermedades raras. La guía expone de manera clara y resumida todos los requisitos que debe cumplir una terapia para que pueda ser designada como medicamento huérfano, los pasos a seguir para conseguir esta designación y también todo lo que se debe hacer desde ese momento para el desarrollo clínico del medicamento, incluidos los ensayos clínicos y la obtención de financiación, con objeto de que el medicamento finalmente acabe estando a disposición del paciente.
La designación como medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento tiene ventajas como la de recibir una autorización de comercialización exclusiva durante 10 años, disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros.
Ante el desconocimiento que tienen muchos investigadores sobre los pasos a seguir en el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos, el propósito de los autores ha sido el de ofrecerles una explicación sencilla para que puedan planificar y entender mejor los retos a los que se van a enfrentar.
“La guía pretende desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompañamiento en el proceso, ya sea del CIBERER, en caso de pertenecer este centro, o de estructuras específicas de asesoramiento científico disponibles en las distintas agencias, como es el caso de la EMA o la AEMPS”.
La designación como medicamento huérfano solo asegura que la investigación desarrollada hasta el momento tiene evidencia científica suficiente para unos buenos resultados en el futuro.
Una vez concluido el proceso de designación, se abre un largo camino de búsqueda de fuentes de financiación y de desarrollo de ensayos clínicos hasta obtener la autorización de comercialización por parte de las agencias reguladoras. “El paso desde la designación hasta el acceso por el paciente requiere una elevada inversión que hace que el número de medicamentos huérfanos finalmente autorizados no sea proporcional al número de medicamentos huérfanos inicialmente designados”, reivindica Pablo Lapunzina, director científico del CIBERER.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado a la Metformina como medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Lafora, una enfermedad neurodegenerativa congénita autosómica recesiva poco frecuente y mortal a los diez años, se manifiesta por una epilepsia mioclónica progresiva. La enfermedad de Lafora está causada por fallos en los genes EPM2A o EPM2B.
Los estudios sobre la posible aplicación de este medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Lafora han sido desarrollados por la U742 del CIBERER, el Dr. Pascual Sanz del Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV-CSIC) y por la U744 liderada por el Dr. José Serratosa en el Hospital Jiménez Díaz de Madrid.
El mecanismo de acción de la Metformina, que se utiliza desde hace años para el tratamiento de la diabetes tipo 2, se basa en el bloqueo la producción hepática de glucosa.
Aunque no están todavía claros los mecanismos mediante los que este fármaco actúa en la enfermedad de Lafora, se piensa que podría proteger la función cerebral al incrementar la acción de la enzima AMPK, que regula el balance energético de las células del cerebro. Los responsables del desarrollo de este medicamento huérfano han evaluado los efectos de la Metformina en modelos experimentales.
Todavía no se han realizado ensayos clínicos, sin embargo los resultados han sido muy prometedores para la EMA.
El 7 de marzo de 2017, la Comisión Europea anunció la concesión de autorización de comercialización para Ledaga® (gel de clormetina) en el tratamiento del linfoma cutáneo de células T de tipo micócico fungoide en adultos. El linfoma de células T es un cáncer del sistema inmune raro, potencialmente mortal que es crónico y generalmente de progresión lenta. El curso de la enfermedad en pacientes individuales es impredecible. En aproximadamente el 34% de los casos, se observa una progresión de la enfermedad, y en las etapas más avanzadas metástasis en hígado, bazo y pulmones.
La autorización de mercado para Ledaga® se basa en los resultados del estudio pivotal. En este estudio, realizado en la población evaluable de eficacia (EE), el 77% de los pacientes que fueron tratados durante al menos 6 meses con gel de clormetina logró una respuesta clínica positiva en la Evaluación Compuesta de Severidad de la Lesión del Índice (CAILS), mientras solo el 59% con el tratamiento control tenían una respuesta clínica positiva. Se definió una respuesta clínica positiva como una mejora de al menos un 50% en la puntuación de CAILS comparado con la referencia.
La respuesta completa se logró en el 19% de los pacientes tratados con gel de clormetina frente al 15% de los pacientes tratados con la intervención de control.
El pasado 17 de mayo de 2016 la Comisión Europea aprobó la autorización de comercialización en la UE para Uptravi® (selexipag), un agonista selectivo del receptor IP de la prostaciclina administrado por vía oral para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar.
Uptravi® está indicado para el tratamiento a largo plazo de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes adultos en clase funcional (CF) II-III de la OMS, en terapia de combinación en pacientes controlados, de forma insuficiente, con un antagonista del receptor de la endotelina (ARE) y/o un inhibidor de la fosfodiesterasa tipo 5 (PDE-5), o en monoterapia en pacientes que no son candidatos a estas terapias. Se ha demostrado su eficacia en una población de pacientes con HAP que incluye HAP idiopática y hereditaria, HAP asociada a enfermedades del tejido conectivo, y HAP asociada a cardiopatía congénita corregida simple.
La aprobación para Uptravi® se basó en parte en el estudio GRIPHON de fase III, cuyos principales resultados se publicaron en el ‘New England Journal of Medicine’ en diciembre de 2015. Este estudio controlado con placebo, el de mayor tamaño que se ha llevado a cabo para HAP, estableció la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Uptravi® en pacientes con HAP en clase funcional II-III de la OMS. La comercialización efectiva de Uptravi® en España se produjo en mayo de este año 2017, habiendo sido introducido anteriormente en Alemania y Francia.
El pasado día 30 de Junio, se anunció la aprobación por parte de la Comisión Europea de Besponsa® (inotuzumab ozogamicina) como monoterapia para el tratamiento de adultos con recaída o refractaria de células B precursoras de linfocitos agudos. Esta indicación incluye el tratamiento de adultos con cromosoma Filadelfia positivo (Ph +), así como el cromosoma de Filadelfia negativo (Ph-) recidivado o refractario de LLA de precursores de linfocitos B. Los adultos con Ph + recidivante o refractario CD22-positivo debe haber fracasado el tratamiento con al menos un inhibidor de la tirosina quinasa (TKI). Con esta aprobación, Besponsa® se convierte en el primer y único anticuerpo conjugado de fármacos (ADC) disponible para pacientes con este tipo de leucemia en la Unión Europea (UE).
LLA es un tipo agresivo de leucemia que puede ser fatal en cuestión de meses si no se trata. El objetivo del tratamiento en LLA refractaria es lograr una remisión completa sin toxicidad excesiva para que los pacientes puedan proceder a una intervención terapéutica adicional, en particular el trasplante de células madre, que es la opción más reconocida para prolongar la supervivencia del paciente, la terapia de mantenimiento u otra terapia. En los pacientes adultos con LLA refractaria, la supervivencia global mediana es de apenas tres a seis meses. La terapia actual convencional es una quimioterapia intensiva, que es eficaz en menos del 50% de los pacientes refractarios y se asocia con mala supervivencia a largo plazo, altas toxicidades, estancias prolongadas en pacientes hospitalizados e infusiones continuas.
Directora del Área de Atención Sanitaria. CatSalut
P1. ¿Qué es una Unidad de Experiencia Clínica (UEC) y cómo funciona?
CN: Las Unidades de Experiencia Clínica, son unidades funcionales que están constituidas por expertos multidisciplinares y también por gestores de casos. Su principal misión es captar a todos los pacientes que tienen una supuesta enfermedad rara, hacer un buen diagnóstico diferencial y llegar al diagnóstico final de esta enfermedad, o condición, y a partir de allí definir un buen plan terapéutico, completo e integral. Dicho plan terapéutico tiene que venir acompañado de un plan de seguimiento que no tendrán que hacer únicamente en estas unidades de experiencia clínica, sino también en el ámbito sanitario de origen de estas personas. Y, también, se tiene que acompañar por un buen plan de soporte a nivel social y a nivel educativo.
Además de las unidades de experiencia clínica, estamos constituyendo otra entidad, las redes de unidades de experiencia clínica, basándonos en el proyecto de la Comisión Europea de Enfermedades Raras. Estas redes de unidades de experiencia clínica son en realidad conglomerados de UECs que se refieren a áreas temáticas puntuales de enfermedades raras.
P2. ¿En qué consiste el proyecto de la red de UECs y cuál es su objetivo?
CN: Se trata de la implementación real del modelo de enfermedades minoritarias que se planteó en Cataluña en el año 2010. En el año 2009 en Cataluña fue creada la Comisión Asesora de Enfermedades Raras, conocida como CAMM. La CAMM es una comisión que asesora al Departamento de Salud y está formada por profesionales tanto del mismo departamento de salud, como de los departamentos de educación y bienestar. Además, cuenta con la representación de las dos Federaciones de Enfermedades Raras, la catalana FECAM y la española FEDER, y también con pacientes, expertos, sociedades científicas, etc. La principal misión de la CAMM consiste en implementar el modelo de atención a enfermedades minoritarias, a nivel autonómico. Este modelo se basa en dos grandes focos. Un foco de experiencia, de expertise máximo, que serían precisamente las redes de unidades de experiencia clínica. El otro foco es el ámbito de proximidad, donde vive el paciente, y donde tenemos que tener en cuenta no solo los recursos sanitarios que tiene el paciente a su disposición, sino también todos los recursos sociales y educativos. No se trata de un proyecto piloto, sino que ya estamos en fase de implementación de este modelo. Tenemos claro que es un modelo que está centrado en el paciente y debe aportarle las ventajas de acceder a servicios punteros, de máximo conocimiento, pero también las ventajas de disfrutar de una atención sanitaria, social y educativa, adecuada a su situación, en su proximidad.
P3. ¿Cuáles son los criterios para que un centro sea considerado como unidad de experiencia clínica y por lo tanto pueda formar parte de la red?
CN: Los criterios que hemos estipulado para que un centro pueda ser considerado unidad de experiencia clínica están basados en criterios sugeridos, o recomendados, por la Comisión Europea. Los mismos están bien definidos en la instrucción del 2014, del Servicio Catalán de la Salud, sobre unidades de experiencia clínica, y han sido actualizados en el año 2015. Estos criterios se basan en el conocimiento que deben tener las unidades, que se mide en función del volumen asistencial de enfermedades minoritarias que atiende cada unidad. Pero este no es el único criterio a tener en cuenta, sino también la formación y la docencia que es capaz de desarrollar cada unidad, y, en concreto, el grupo de expertos que la componen.
Son importantes también las publicaciones científicas desarrolladas, el reconocimiento del que gozan algunas de estas unidades, tanto en el entorno más próximo, como a nivel internacional. Además, hay muchos otros requisitos, como, por ejemplo, que estas unidades, evidentemente, deben de ser multidisciplinares, compuestas por expertos de todas las áreas, para así poder atender a este tipo de enfermedades tan complejas. Además, debe de haber gestores de casos para que ayuden a los pacientes a moverse dentro de estas unidades y utilizar los recursos que les sean necesarios. También es muy importante que existan unos protocolos de atención a estos pacientes muy claros, así como un plan funcional en el que se defina cómo van a llegar estos pacientes a estas unidades, cómo van a fluir dentro de las mismas y cuál va a ser el retorno y la relación que van a tener estos pacientes cuando vuelvan a sus lugares de origen. Otros aspectos que deben tener en cuenta estas unidades, para ser designadas como tal, es tener protocolos de transición, es decir, cómo vamos a hacer, de forma natural, la transición de un paciente joven, o en la fase infantil, a la fase adulta. Otro criterio, que es importante y se debe tener en cuenta para ser designada unidad de experiencia clínica, es ejercer un grado de liderazgo. También tener capacidad de registrar toda esta información para ir acumulando datos que sin duda nos servirán para mejorar en el conocimiento de estas enfermedades, ser punteros y lograr tener estudios clínicos.
P4. ¿Cuál es el plan de futuro?
CN: Nuestro plan de futuro y, de hecho, nuestro plan de presente es implementar el modelo que hemos mencionado antes, y que tiene dos objetivos: un objetivo claro que está centrado en el paciente. Este modelo tiene que ser útil para el paciente e integral, y por lo tanto le permita acceder, de manera equitativa, a los servicios más punteros para el tratamiento de su enfermedad, o de su condición, pero que a la vez le permita vivir en su entorno más próximo, y tener un buen soporte, no solo sanitario sino también social y educativo. Este es un objetivo muy importante, pero a la vez tiene otro objetivo y es concentrar todo el expertise, o todo el conocimiento clínico, en unidades para que todo esto se pueda volcar en el avance, en el conocimiento y en el tratamiento de estas enfermedades.
Médico Internista de la Unidad de Trastornos Congénitos del Metabolismo, Hospital U. Cruces
P1. El ámbito de los medicamentos huérfanos es un área donde las preferencias de los distintos agentes, tales como reguladores, pagadores, clínicos, pacientes y la industria parecen estar más alejadas, ¿cómo integrar adecuadamente todas ellas?
LC: Yo pertenezco al ámbito clínico, y cómo médico sí me he encontrado con estas dificultades. Creo que la solución que hemos implementado aquí en el País Vasco y que también se está tomando en otras comunidades es la creación de comisiones. Las comisiones permiten valorar las decisiones desde distintos ámbitos para que, principalmente, sean lo más justas para el paciente que es el que sufre las consecuencias más directas.
En nuestro caso, la comisión de medicamentos huérfanos está formada por miembros de farmacia, servicios centrales y clínicos de distintas especialidades. En dicha comisión se plantean las distintas solicitudes de medicamentos realizadas y se debate su indicación en el caso del paciente. Se crean también protocolos de indicación y de seguimiento con la colaboración de los expertos de distintos centros.
P2. En su opinión, ¿qué criterios deben tenerse en cuenta a la hora de fijar el precio y reembolso de un medicamento no huérfano? ¿Cree que deberían ser diferentes a los de un Medicamento no Huérfano?
LC: En mi opinión, si la única diferencia que hay entre enfermedades raras, que son a las que van dirigidos los medicamentos huérfanos y las enfermedades prevalentes es el número de pacientes, la respuesta es fácil: la decisión tiene que ser la misma tanto para medicamentos huérfanos como medicamentos habituales. Si, como dicen, el hecho de que existan menos pacientes con dichas enfermedades hace que el coste de producción de los mismos sea superior, creo que debería de fomentarse el estudio de los mismos para reducir dichos costes y así asegurar el acceso a aquellos que demuestran eficacia. No obstante, considero que el criterio clínico y el beneficio del paciente deben prevalecer sobre los costes.
P3. En cuanto a la financiación de Medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, ¿Qué esquemas cree que son los más adecuados para facilitar el acceso a los mismos?
LC: Aunque mi ámbito es el clínico, entiendo que el esquema de financiación debe de ser muy similar al que utilizamos con los medicamentos tradicionales. Cualquier fármaco que haya demostrado eficacia debería de ser accesible al paciente.
Una de las funciones de la comisión de medicamentos huérfanos es precisamente evaluar los resultados de los fármacos tras su comercialización. Creo que el fármaco que demuestra eficacia no debería de tener ningún impedimento par su financiación y sí todas las ayudas para asegurar su disponibilidad.
P4. ¿Cuál es su opinión acerca de la financiación por indicaciones?
LC: La indicación del fármaco va muchas veces precedida de la financiación del mismo por cada país. Si dicha indicación ha demostrado beneficio para el paciente debe asegurarse la financiación del mismo. Las indicaciones de los fármacos se amplían en muchos casos en medicina. Fármacos que habían demostrado eficacia en una enfermedad pueden hacerlo en el futuro en otras. Esto ocurre en algunas enfermedades raras también. En estos casos es sorprendente que el coste del mismo principio activo cambie con la nueva indicación y creo que es algo que debería de revisarse.
P5. En el futuro se prevé un auge de fármacos dirigidos a enfermedades de baja prevalencia que supondrá un reto para la sostenibilidad del sistema ¿Cómo equilibrar esta sostenibilidad con un acceso a los tratamientos innovadores?
LC: Efectivamente, este tema nos preocupa. Vemos que los medicamentos son cada vez más caros, por ejemplo, la terapia génica conlleva unos costes muy elevados. Considero que el coste no debería ser un impedimento, por lo que debería realizarse todo el esfuerzo posible para poder acceder a estos medicamentos, sobre todo a aquéllos que sabemos que aportan muchísimo valor a los pacientes. Habría que fomentar la investigación de dichos fármacos para reducir costes.
Presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU) Director General, Alexion Pharma
P1. Uno de los objetivos de AELMHU es informar sobre el valor que aportan los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos en el tratamiento de las enfermedades minoritarias. ¿Cuál es el valor que aportan estos tratamientos a los pacientes y a la sociedad en general?
JME: En primer lugar, los medicamentos huérfanos van dirigidos a cubrir una necesidad médica no cubierta. Existen alrededor de 7.000 Enfermedades Raras (EE.RR) y, en estos momentos, solamente hay 130 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Por lo tanto, queda mucho camino por recorrer en estas enfermedades, altamente discapacitantes y potencialmente mortales.
En segundo lugar, los medicamentos huérfanos pueden contribuir a la reducción de costes directos asociados a la propia enfermedad, como pueden ser ingresos hospitalarios u otros tratamientos, pero también de costes indirectos. El 60% de estas enfermedades afectan a pacientes pediátricos y, por lo tanto, además del impacto en el propio paciente, hay otro, en el entorno familiar de éste. Así, las EE.RR tienen asociados también unos costes indirectos, como es la pérdida de productividad, que muchas veces no consideramos.
Y, en tercer lugar, los medicamentos huérfanos son, en muchos casos, innovadores. Así, cada descubrimiento de un tratamiento nuevo, para una enfermedad de este tipo, supone un avance, tanto a nivel clínico como social.
P2. Desde la perspectiva de la industria: ¿en qué medida cree que podrían mejorarse las actuales herramientas de fomento del valor de las innovaciones en el ámbito de las enfermedades raras?
JME: A nivel europeo, en el año 2000 se estableció un reglamento que fomentaba la innovación en EE.RR con una serie de incentivos o estímulos. También en EE.UU ha habido medidas en este sentido.
Consideramos que ahora es el momento en el que en España también se adopten mayores medidas para fomentar un mejor manejo de las EE.RR. Desde AELMHU, y en colaboración con FEDER, hemos impulsado un documento con una serie de recomendaciones sobre cómo mejorar el manejo de las EE.RR en España, dirigido al Gobierno español y a los partidos políticos.
Estas recomendaciones constan de cinco bloques:
Al Gobierno de España: la incorporación de todos los colectivos vinculados en materia de EE.RR y la creación del Comité de seguimiento y evaluación de la estrategia en EE.RR del SNS.
A los partidos políticos: la creación de una Comisión Mixta en el Congreso-Senado que aborde la problemática de estas enfermedades.
A las Comunidades Autónomas: mayor agilidad y eficacia en el mecanismo de compensación entre ellas.
A los responsables políticos: la constitución de fondos específicos que mitiguen las diferencias de acceso o problemas de igualdad.
Al Gobierno de España: dar garantía a un entorno normativo estable, ágil, previsible y transparente, para que las compañías que investigan en EE.RR puedan seguir aportando valor en este campo.
P3. AELMHU también busca facilitar el acceso a estos tratamientos por parte de los afectados. ¿Cómo describiría Ud. el actual panorama de acceso a los medicamentos huérfanos?
JME: Recientemente, desde AELMHU hemos realizado un informe que valora el acceso de los medicamentos huérfanos en términos de aprobación de precio y reembolso por parte del Ministerio de Sanidad en los últimos años, teniendo en cuenta dos períodos. El período desde el 2002 al 2011 y, el siguiente período que va desde el 2012 al 2016. En este estudio se constata que hay un deterioro de las condiciones de acceso, en términos de precio y reembolso, de los medicamentos huérfanos en España.
En el primer período, de los 42 fármacos huérfanos autorizados por la Agencia Europea, prácticamente el 91% habían recibido la autorización de precio y reembolso por parte del Ministerio. En cambio, en el segundo período, también con una cifra similar de MM.HH autorizados por la EMA, solamente habían obtenido la autorización de precio y reembolso el 29% de ellos. Vemos una tendencia negativa en cuanto a la autorización de MM.HH en España. Otro dato relevante es que el período de aprobación de un MM.HH en España se está alargando a más de 12 meses, llegando la media en estos momentos a 15 meses. Por tanto, reclamamos que se acelere este proceso.
P4. ¿Cuáles cree que son actualmente las principales barreras para lograr un acceso efectivo a los medicamentos huérfanos?
JME: Como hemos comentado antes, habría una barrera, de ámbito nacional, que sería la propia aprobación de precio y reembolso por parte del Ministerio de Sanidad. Pero, en este tipo de enfermedades, ya hay una barrera anterior que es el propio diagnóstico. Estos pacientes, en muchas ocasiones, sufren todo un periplo, de hasta cinco años, para tener un diagnóstico correcto de la enfermedad. Obviamente, todo este período que transcurre hasta tener un diagnóstico correcto significa que el paciente no puede tener acceso al tratamiento, si es que éste existe.
Volviendo al tema de acceso, una vez que el Ministerio haya autorizado el precio, nos encontramos con una serie de barreras, o de retrasos, a nivel autonómico e incluso dentro de la propia autonomía, a nivel hospitalario. Así, la existencia de comités evaluadores de ámbito autonómico, o los comités propios dentro de los hospitales, suponen un retraso mayor al que ya ha sido generado por el propio diagnóstico y la autorización por el Ministerio.
P5. ¿Cómo cree que podría potenciarse este acceso y por qué sería importante lograrlo?
JME: Entre las medidas que recomendamos desde AELMHU está la creación de fondos específicos. Dichos fondos pueden ser tanto a nivel nacional como a nivel autonómico. No nos corresponde a nosotros definir el ámbito, pero creemos que las diferencias existentes, en términos de acceso al tratamiento, a nivel autonómico y entre hospitales no pueden ser aceptables.
Por otra parte, también creemos que hay una necesidad de reforzar los centros de referencia. La propia estructura de nuestro sistema sanitario crea estas dificultades de acceso. Si bien es cierto que tenemos un sistema sanitario de entre los mejores de Europa con unos profesionales y hospitales excelentes, los centros de referencia en EE.RR no están bien dotados presupuestariamente. Se está haciendo un esfuerzo con la designación de CSUR, pero desgraciadamente esto no implica unos presupuestos asociados. Creemos, por lo tanto, que además de la creación de presupuestos específicos, éstos deben ir acompañados de una potenciación, clara y decidida, de los centros de referencia con unas dotaciones presupuestarias adecuadas.
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