Gerente del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe, Valencia
P1. Los medicamentos huérfanos constituyen un reto importante en la gestión farmacoterapéutica de los hospitales. ¿Qué implicaciones puede suponer a nivel hospitalario el manejo de un paciente con una enfermedad rara o ultra-rara?
MA: A nivel hospitalario, las implicaciones del manejo de estos pacientes son siempre muy complejas. Por supuesto, necesitan hospitales, que normalmente son los hospitales terciarios, donde haya médicos especialistas en estas enfermedades.
En estos momentos, el Sistema Nacional de Salud sólo tiene autorizados aproximadamente unos 70 medicamentos huérfanos para todas las enfermedades raras, que son muchísimas. Debido a su elevado coste, estos fármacos suponen un impacto muy importante en el presupuesto de Farmacia de cualquier organización sanitaria, sin excepciones. La dificultad radica en que son gastos no planificables, ya que no sabemos cuánta gente va a padecer alguna enfermedad de estas características, o si estas personas viven en nuestra comunidad. Hay hospitales que a veces tienen que atender a toda una familia afectada por la misma enfermedad rara, lo que implica un elevado gasto en medicamentos para estos pacientes. Por ejemplo, la enfermedad de Pompe es una enfermedad muy poco frecuente, pero que tiene un coste de 400.000 euros al año. A este gasto no esperado y muy elevado que genera que el presupuesto se salga totalmente de lo previsto, se le denomina gasto catastrófico. En un hospital como el nuestro, supondría un 0,05% del gasto total, pero en otro hospital, más pequeño puede llegar a suponer el 0,15%. Por ello, hay que buscar la manera de financiar estos fármacos, sin que ello suponga un desequilibro en el entorno hospitalario de esa población o de esa comunidad.
P2. ¿Cómo se maneja actualmente una situación como ésta en un hospital como La Fe?
MA: El Hospital Universitari i Politècnic La Fe es de referencia y eso hace que tengamos muchos pacientes con enfermedades raras. A su vez, este hecho tiene una implicación importante en el presupuesto de Farmacia. Actualmente tiene un valor aproximado de un 16%, lo que significa que casi 23 millones de euros de nuestro presupuesto en Farmacia lo empleamos para medicamentos que se usan en enfermedades poco frecuentes. Esta situación nos obliga a buscar de qué manera podemos implementar nuevas estrategias que nos permitan medir los resultados en salud de estas patologías y buscar qué otras fórmulas de financiación podrían existir para mantener el acceso a la innovación, el acceso a los tratamientos y que, al mismo tiempo, puede ser sostenible para el sistema.
P3. En su opinión, ¿hacia dónde deben dirigirse los esfuerzos para mejorar la situación?
MA: Sinceramente, creo que podemos hacerlo en dos sentidos. Por un lado, la creación y actualización de los registros que permitan apoyar las decisiones clínicas que tomamos respecto a estos medicamentos. Tenemos demasiados enfermos dispersados por muchos sitios. Tendríamos que poder tener registros únicos de estas enfermedades y también de los resultados de los fármacos que usamos. Todo ello, permitiría poder aplicar, de la mejor manera posible, los nuevos medicamentos que están siendo aprobados y garantizar, por supuesto, la calidad asistencial. Por otro lado, aunque sea algo más arriesgado, sería interesante que las unidades de referencia de todo el país, que tratan enfermedades específicas, tuvieran los protocolos mucho más unificados de lo que están hoy en día, para poder avanzar todos juntos para mejorar esta situación. Esto también nos permitiría crear un fondo específico para estas patologías que sería mucho más equitativo para todo el territorio.
P4. Los acuerdos de riesgo compartido son una herramienta de financiación en auge ¿qué opina de este tipo de instrumentos? ¿cómo cree que podría optimizarse su uso?
MA: Personalmente, me gustan los acuerdos de riesgo compartido. Son una nueva forma de financiar tratamientos. En este nuevo escenario la relación entre los responsables de la compra, es decir, los hospitales públicos o los gobiernos públicos, y los proveedores de medicamentos – la industria farmacéutica– se basa en un nuevo lenguaje. Adquirimos riesgos compartidos y beneficios, por supuesto. Así, conseguir un contrato, donde podamos medir los resultados, es algo que nos beneficia a todos y, además, es una nueva manera de dialogar con la industria farmacéutica. El problema en estas enfermedades concretas es que tenemos mucha incertidumbre en los resultados, debida a la “n” pequeña que hace que los fármacos, en ensayo clínico, se prueban en poca gente, con lo cual, no podemos saber cuál es el resultado final en salud si no nos ponemos a trabajar en este tipo de contratos y nos ponemos de acuerdo en qué es lo que tenemos que medir. En mi opinión, es un buen camino a seguir. Tenemos que avanzar en materia de acuerdos de riesgos compartido, para elevarlos a nivel autonómico, o incluso nacional, para este tipo de enfermedades, que son muy pocas y en las que el objetivo final es el mismo para todos: conseguir el máximo beneficio en salud a un coste que nos permita continuar disfrutando de una sanidad universal, como el que actualmente tenemos.
Desde la aparición de la legislación específica sobre fármacos huérfanos (1983 en EE.UU., 1993 en Japón, 1997 en Australia y 2000 en la UE), ha existido un debate sobre si son adecuados los incentivos adicionales, aplicados como resultado de dicha legislación. Existe literatura sobre legislaciones y políticas de fármacos huérfanos a nivel mundial, como por ejemplo Gammie et al. (2015). La Comisión Europea publicó en 2016 un “inventario” de incentivos para fomentar la I+D y la disponibilidad de medicamentos huérfanos en la UE (European Commission, 2016).
Es importante entender qué políticas se están usando, pero es más importante si cabe analizar cómo estas políticas afectan a la disponibilidad, acceso y uso de medicamentos huérfanos. El presente informe compara entre diversos países europeos (incluido España) las dos primeras variables: disponibilidad y acceso. El objetivo de esta lectura crítica es la de analizar dicho informe.
Disponibilidad y acceso a medicamentos huérfanos: informe
Zamora et al. (2017) analiza, y compara, la disponibilidad de, y el acceso a, medicamentos huérfanos en el Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España. En concreto, los objetivos principales del estudio fueron:
Cuantificar la “disponibilidad” de medicamentos huérfanos, definida como el número de medicamentos (a veces aprobados para más de una indicación terapéutica) que pueden prescribirse a pacientes en el Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España, en comparación con el número de medicamentos huérfanos autorizados entre el 2000 y el 31 de mayo de 2016.
Cuantificar el “acceso” a estos medicamentos – basado en evaluaciones y decisiones de reembolso.
Estimación del tiempo medio (meses) entre la autorización de comercialización y la recomendación / reembolso en cada uno de estos países.
El estudio analiza 143 medicamentos/indicaciones huérfanas autorizadas por la Unión Europea, que son todas las autorizaciones desde la introducción de la legislación europea. El informe señala que estos medicamentos huérfanos son más accesibles en Alemania y Francia (más del 90% y más del 80% respectivamente). En los demás países, entre el 30% y el 60% de los medicamentos huérfanos se reembolsan por el sistema sanitario. En particular, en Inglaterra, menos del 50% de los medicamentos autorizados son financiados de forma rutinaria por el sistema sanitario. Los restantes son adquiridos directamente y puestos a disposición de los pacientes a través de otras rutas menos directas, como es el Cancer Drugs Fund.
En términos de tiempo entre autorización y decisión de reembolso, en Alemania, el reembolso se concede automáticamente a todos los medicamentos que reciben una autorización de comercialización, inmediatamente después de su autorización. En los otros países, el plazo más corto entre la autorización y la decisión de reembolso se observa en Francia e Italia.
Zamora et al. (2017) es una actualización de otro informe, realizado por dos de los autores, y publicado en 2009 (Garau y Mestre-Ferrandiz, 2009). La tabla 1 compara los resultados principales de estos dos informes, para las variables “disponibilidad”, “reembolsado”, y “tiempo entre autorización y decisión de reembolso”.
Disponibilidad y acceso a medicamentos huérfanos: evolución
Garau y Mestre-Ferrandiz (2009) ya concluía que existía un acceso dispar a medicamentos huérfanos entre estos países (este informe también incluía Suecia y Holanda, aunque no analizaba el tiempo entre autorización y reembolso). Antes de analizar la evolución en los resultados, es necesario recalcar que los sistemas de precio y reembolso, y de evaluación, han cambiado mucho en estos últimos años, y más si cabe para medicamentos huérfanos.
Si analizamos solo los números presentados en la tabla 1, podríamos concluir lo siguiente:
A nivel general, y si comparamos medias, parece que hay una reducción en la proporción de huérfanos disponibles y accesibles en estos países europeos.
El acceso a huérfanos es mayor en Alemania y Francia, y se ha mantenido así durante los últimos años.
Para los demás países, y en términos de la proporción de huérfanos que son reembolsados relativo a todos los autorizados, el acceso a huérfanos ha disminuido en Italia y el Reino Unido.
En España, alrededor de la mitad de huérfanos se han reembolsado. Relativo a otros países, España ya no está a la cola en términos de la proporción de huérfanos que son reembolsados relativo a todos los autorizados, aunque el acceso sigue siendo menor comparado con Alemania, Francia e Italia.
En términos de tiempo, España se sitúa por encima de la media.
Un análisis llevado a cabo por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) muestra resultados similares (AELMHU, 2016).
También cabe resaltar la poca información que existía cuando se publicó Garau y Mestre-Ferrandiz para saber si efectivamente los medicamentos huérfanos estaban disponibles en algunos de los países, y cómo se estaban financiando. La buena noticia es que ahora existe más información al respecto, y Zamora et al. (2017) lo pone de manifiesto. Aunque el informe recalca en la falta de información en algunos casos – y el consiguiente impacto que tiene esto en la calidad de la información disponible para realizar este tipo de comparativas.
La no tan buena noticia es que siguen existiendo diferencias entre países a la hora de tener acceso a estos medicamentos; si bien es cierto, que el informe concluye que se ha logrado parcialmente el efecto esperado de la Legislación para fomentar la igualdad en el acceso a medicamentos huérfanos en Europa.
Puntos fuertes, débiles y limitaciones del estudio
El esfuerzo realizado por los autores para encontrar la información usada en el estudio fue considerable. De hecho, en todos los países se utilizó un experto para validar, o identificar, la información disponible. Una razón importante de este esfuerzo es que, como así resaltan los autores, una buena evaluación del grado de acceso a los huérfanos en Europa está limitada por las diferencias en los sistemas nacionales de evaluación y reembolso y la información disponible públicamente sobre estas evaluaciones y decisiones.
La falta de información en las decisiones de reembolso para huérfanos viene dada por las características de las enfermedades que tratan. Por ejemplo, muchas de las decisiones en Inglaterra no pudieron ser documentadas, al igual que en España y Francia. Existen una gran variedad de mecanismos para que los pacientes puedan tener acceso a medicamentos huérfanos: ensayos clínicos, programas de uso compasivo, y mecanismos de acceso temprano (Francia e Inglaterra). Aunque también es verdad que estos mecanismos no son solo aplicables a huérfanos, estos medicamentos suelen representar una proporción significativa de aquellos medicamentos que usan estos mecanismos. Los autores no pudieron encontrar información sobre el impacto de estos mecanismos alternativos en el acceso.
Otro punto a tener en cuenta es que una recomendación positiva por parte de una agencia de evaluación de tecnologías sanitarias no necesariamente lleva a más uso de estos medicamentos (recordemos que “uso” era la tercera variable importante, antes mencionado). Una recomendación positiva no viene con un presupuesto adicional, por lo que los decisores/pagadores tendrán que cuadrar sus presupuestos con la entrada de estos medicamentos. Además, la prevalencia de casos de enfermedades raras puede llegar a ser geográficamente muy dispar, por lo que aquellos pagadores que tengan que hacer frente a estos casos sufrirán de un gran impacto económico.
Por lo tanto, las conclusiones que se derivan este informe se tienen que tomar con cautela, y es necesario seguir investigando el impacto que están teniendo los diversos incentivos para fomentar la I+D y acceso y uso a medicamentos huérfanos. Como argumentan con elegancia Drummond y Towse (2015): “las políticas actuales sobre fármacos huérfanos son insatisfactorias cuando se contemplan desde casi todas las perspectivas”. Sin embargo, este análisis es de gran importancia, para evaluar el acceso a medicamentos huérfanos en Europa.
REFERENCIAS
Drummond y Towse, 2014. Orphan drugs policies: a suitable case for treatment. Eur J Health Econ. 15: 335-340
AELMHU. 2016. Se desploma el acceso a medicamentos huérfanos en España. Nota de prensa, de julio de 2016. Madrid: AELMHU
European Commission, 2016. Inventory of Union and Member State incentives to support research into, and the development and availability of, orphan medicinal products. State of play 2015
Gammie, Lu, Ud-Din Babar, 2015. Access to Orphan Drugs: A Comprehensive Review of Legislations, Regulations and Policies in 35 Countries. PLoS One. 2015; 10(10): e0140002
Garau y Mestre-Ferrandiz, 2009. Access Mechanisms for Orphan Drugs: A Comparative Study of Selected European Countries, OHE Briefing. London: Office of Health Economics
Zamora, Maignen, O’Neill, Mestre-Ferrandiz, Garau, 2017. Comparing Access to Orphan Medicinal Products (OMPs) in the United Kingdom and other European countries. OHE Consulting Report. London: Office of Health Economics
Facultativo Especialista de Área. Unidad de Gestión Clínica de Farmacia. Hospital Universitario Virgen Macarena (Sevilla)
Miguel Ángel Calleja Hernández
Presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH). Jefe de Servicio. Unidad de Gestión Clínica de Farmacia. Hospital Universitario Virgen Macarena (Sevilla)
RESUMEN
Actualmente, el precio de algunos medicamentos huérfanos está suscitando un gran debate, debido al aumento del gasto de estos medicamentos y al impacto económico en los sistemas sanitarios, que en 2008 supuso el 1,9% del gasto farmacéutico y según un estudio se prevé que aumente el 4-5% hasta su posterior estabilización. Por ello, se está centrando el foco en la política de fijación de precios de medicamentos de alto impacto económico, como son los medicamentos huérfanos. Los precios de los medicamentos huérfanos pueden ser variables dependiendo del país, no es muy conocida la política de fijación del precio y se ha considerado como una “caja negra”. El precio de los medicamentos huérfanos es único porque con unos pocos de pacientes y sin otras alternativas disponibles, hay que recuperar la inversión en I+D+i realizada. Hay muy pocos trabajos que evalúen la influencia de los factores individuales como determinantes del precio de los medicamentos huérfanos. Aunque algunos autores han visto que hay una relación inversa entre los precios de los medicamentos y la prevalencia de la enfermedad o la relación inversa también existente con un número bajo de alternativas terapéuticas. Se ha visto que hay gran variabilidad de precios entre países debido a las diferentes políticas de precios y reembolso. El objetivo del estudio fue investigar la relación de las variables individuales del medicamento huérfano y el coste anual por paciente y por indicación en seis países de la Unión Europea. Para ello, tomaron los precios publicados de los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento hasta abril de 2013 en Bélgica, los Países Bajos, la República Checa, Francia, Italia y Reino Unido. Se tuvo en cuenta la dosis anual (según ficha técnica) y el coste anual del tratamiento. Se construyó un modelo de regresión lineal múltiple que incluía 14 fármacos asociados a variables específicas de cada enfermedad y se realizó un test de U Mann-Whitney para comprobar la relación entre los costes anuales de tratamientos con medicamentos huérfanos entre diferentes países con diferentes políticas de precios y reembolso. Los resultados obtenidos mostraron que los medicamentos que eran de administración vía oral, los reutilizados (aquellos que ya tenían indicación en una enfermedad común) o aquellos que tenían otras alternativas disponibles, tenían un coste anual más bajo. Sin embargo, los medicamentos con varias indicaciones, para tratamientos crónicos o para los que se ha mejorado la supervivencia global o la calidad de vida, se asociaron a mayores costes anuales. No encontraron ninguna relación entre los costes anuales de medicamentos huérfanos de los diferentes países y la política de fijación de precio y reembolso. El coste anual del tratamiento por paciente del 18% de los medicamentos huérfanos en este estudio supera los 100.000 €. Se concluye que el debate actual sobre el abordaje del impacto económico y la accesibilidad de los medicamentos huérfanos, necesita de una mayor transparencia en el establecimiento y fijación del precio.
COMENTARIO
Los medicamentos huérfanos no podrían ser desarrollados en condiciones normales de mercado, puesto que la industria farmacéutica no podría recuperar la elevada inversión en I+D, por ello, la Comisión Europea estableció en el año 2000 un conjunto de incentivos para estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos al amparo del Reglamento (CE) no 141/2000. Sin embargo, la evaluación del valor terapéutico añadido, la evaluación farmacoeconómica y la fijación del precio y reembolso de estos medicamentos innovadores son responsabilidad de cada país miembro y necesita ser más transparente. El estudio de Picavet et al, evalúa la relación entre el coste anual de medicamentos huérfanos en diferentes países con distintas variables específicas de cada enfermedad para identificar cuáles de ellas, son las que impactan en el precio final del medicamento. Una de las limitaciones del estudio es que no encontraron correlación entre las diferentes políticas de fijación de precio de cada país, aunque la realidad es que no hay homogeneidad en la fijación del precio entre países por las distintas políticas seguidas en cada uno de ellos, por ejemplo, Francia e Italia promueven la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos, en Inglaterra es el sistema nacional de salud el que se encarga de la financiación de algunos medicamentos huérfanos y en Holanda, el gobierno apoya la prescripción de los medicamentos huérfanos en los hospitales. Otra limitación es que utilizaron una mezcla de precios publicados de comercialización, sin obtener consistencia de resultados entre los diferentes países, probablemente debido a que, los precios negociados por cada país una vez autorizada la indicación no son públicos y son renegociados por aseguradoras, mayoristas y hospitales, obteniéndose ventajas y descuentos que pueden ser muy variables de un país a otro. Un sistema de fijación de precios que dependiera del Producto Interior Bruto (PIB) podría mejorar el acceso a medicamentos huérfanos. Otro aspecto a tener en cuenta, está relacionado con las decisiones fijación de precio y reembolso, en las que las autoridades nacionales de cada país se podrían coordinar a nivel europeo para negociar los precios de los medicamentos directamente con las empresas farmacéuticas, en lugar de hacerlo de manera local.
Universidad de Castilla-La Mancha Departamento de Análisis Económico
RESUMEN
Contexto
En un contexto de importante desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos (MM.HH), la financiación pública de los mismos está suponiendo un impacto presupuestario relevante, lo cual genera dudas sobre la sostenibilidad de las políticas actuales de financiación y precios para estos fármacos.
Objetivo
Revisar aquellos elementos habitualmente empleados en el debate sobre la financiación de MM.HH y ubicar los mismos en un marco de decisión coherente y explícito que sirva de apoyo a la toma de decisiones en este ámbito.
Métodos
Revisión de la literatura publicada en revistas científicas y literatura gris sobre el tema analizado en un proceso que consta de las siguientes fases: (i) identificar las preguntas de investigación; (ii) búsqueda de los estudios relevantes; (iii) selección de los estudios; (iv) extracción de la información relevante; (v) análisis de los datos; (vi) consulta a expertos; (y vii) presentación de resultados.
Resultados
La búsqueda identificó 43 estudios relevantes de los que se extrajeron 19 factores como candidatos a ser incorporados en el proceso de decisión. Estos factores fueron: (1) prevalencia (rareza) de la enfermedad; (2) severidad de la misma; (3) tendencia a dar preferencia a individuos “visibles”; (4) si la enfermedad pone en riesgo la vida o genera discapacidad crónica; (5) pruebas sobre la eficacia/efectividad del tratamiento; (6) magnitud del beneficio del tratamiento; (7) disponibilidad de tratamientos alternativos; (8) perfil de seguridad de los tratamientos; (9) perfil innovador del tratamiento; (10) impacto social del tratamiento; (11) aspectos normativos relacionados con el impacto del tratamiento y justicia distributiva; (12) objetivos de las políticas de I+D; (13) precio del tratamiento; (14) impacto presupuestario del tratamiento; (15) relación coste efectividad del tratamiento; (16) factibilidad diagnóstica; (17) factibilidad de proveer el tratamiento; (18) consideraciones de política industrial y comercial; (19) consideraciones legales.
Estos 19 elementos se integran en tres grandes categorías: los que determinan el coste de oportunidad de los recursos invertidos; los que revelan el valor del tratamiento considerado; otros elementos no incluidos en los anteriores. Asimismo, se identifican otros elementos relevantes que guardan relación con las preferencias de los principales actores (pacientes, profesionales sanitarios, sociedad), así como elementos institucionales a considerar.
Con estos mimbres, los autores desarrollan un marco teórico general que integra los elementos identificados. Un elemento discutido (y discutible) es la no incorporación de la relación coste-efectividad de manera expresa puesto que sus componentes principales ya son incluidos de manera separada en el marco.
Conclusiones
Los autores proponen su marco de decisión como un medio alternativo de aportar información a los decisores sobre financiación de MM.HH, frente a los sistemas tradicionales, coherente con los principios de evaluación económica pero partiendo de un concepto de valor más amplio y aportando mayor transparencia al proceso. Más allá del caso particular de los MM.HH, los valores adoptados deberían ser utilizados en la evaluación de otras tecnologías e intervenciones sanitarias.
COMENTARIO
Sin duda, el artículo de Paulden et al. es un trabajo muy atractivo y provocador al contraponer un modelo alternativo al tradicionalmente empleado en evaluación económica para la valoración de diferentes dimensiones relacionadas con las enfermedades raras y la financiación de los MM.HH. En mi opinión, sin embargo, este no es el punto fuerte del trabajo. Y no lo es por tres razones fundamentales: en primer lugar, los autores no aclaran cómo este marco alternativo conseguirá resolver el problema con los que ellos mismos abren el artículo: el fuerte impacto presupuestario asociado a las recientes aprobaciones de MM.HH; en segundo lugar, aunque los autores señalan la complementariedad del marco elegido frente a los circuitos habituales de uso de la evaluación económica (EE) como guía de la toma de decisiones sanitarias, conviene recordar que la EE es solo una pieza más de información a incorporar en dicho proceso y, como tal, es interpretada por las agencias
evaluadoras de todos los países que han decidido aplicar dicha herramienta: además del coste y de la capacidad del nuevo tratamiento para modificar el curso de la enfermedad, la consideración de la severidad de la enfermedad, si existen o no tratamientos alternativos, consideraciones de tipo ético y un largo etcétera de elementos están insertos en los procesos de valoración y toma de decisiones sanitarias; y, en tercer lugar, porque el marco propuesto, aunque racional, depende fundamentalmente del peso que se dé a las preferencias de los actores, puesto que ello determinará la valoración de cada medicamento huérfano frente a los tratamientos alternativos. Sobre estas cuestiones, los autores no arrojan luz. De este modo, la ganancia en la transparencia del proceso puede quedar mitigada por la incertidumbre derivada de la discrecionalidad asociada a la puesta en práctica del nuevo marco propuesto.
Frente a ello, parece más interesante destacar el excelente trabajo de revisión y sistematización de aquellos elementos habitualmente empleados en el debate sobre evaluación y financiación de MM.HH. La identificación de los 19 factores y su elicitación son un valor añadido importante del trabajo, el cual puede servir como base de estudios posteriores de revelación de preferencias de pacientes, decisores y ciudadanos.
Junto a ello, las dimensiones identificadas también pueden servir para organizar los puntos de actuación de políticas sanitarias e industriales que busquen modificar algunos de los aspectos clave que acontecen bien antes de que el medicamento llegue a la fase de negociación del precio y reembolso, bien después de la misma, o incluso en la misma fase. Por ejemplo, si el impacto presupuestario es elevado se pueden proponer fórmulas de colaboración público-privada para medicamentos que lleguen a la fase III a cambio de reducir el precio del medicamento en la fase de comercialización; si la incertidumbre en la evaluación es elevada, se debe plantear un esquema de licencias adaptativas cuyas condiciones se modifiquen en función de resultados a largo plazo en los pacientes reales; o, para cumplir con lo anterior, es preciso no ya desarrollar registros de pacientes sino ligar los mismos con datos de utilización de servicios sanitarios y de resultados en salud y emplear esta información para la financiación y la gestión de recursos; o bien, si los costes sociales ocasionados por la enfermedad trascienden el medio sanitario y afectan al ámbito laboral y social tanto del paciente como de su entorno afectivo, las evaluaciones de los MM.HH deben ser planteadas desde la perspectiva social;… y así, un largo etcétera.
Los medicamentos huérfanos (MM.HH) y ultra-huérfanos son fármacos dirigidos a diagnosti-ar, prevenir o tratar enfermedades raras (EE.RR) o poco prevalentes, que afectan a menos de 5 de cada 10.000 y 1 de cada 50.000 personas en la UE, respectivamente. En la UE, la designación de medicamento huérfano (MH) se puede conceder si se dirige a una afección que pone en peligro la vida o conlleva una incapacidad grave, carece de alternativas terapéuticas y es improbable que, sin incentivos, la comercialización del fármaco genere suficientes beneficios como para justificar la inversión1.
Mientras que en Europa la designación y autorización comercial de los MM.HH se produce mediante proceso centralizado, su comercialización y reembolso público son responsabilidad de los distintos Estados miembro. Así, cada país establece sus propias reglas y procesos de precio y reembolso, en base a los criterios que considera más adecuados.
EL IMPACTO ECONÓMICO DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
El precio de los medicamentos huérfanos, especialmente de los ultra-huérfanos, suele ser más elevado que el del resto de fármacos. La explicación al respecto radica en que los MM.HH a menudo acarrean mayores costes de I+D, dada la dificultad de reclutar a un número suficiente de pacientes en los ensayos clínicos, donde además el conocimiento sobre la enfermedad suele ser escaso.
Además, como para cualquier otro fármaco, el precio de comercialización de los MM.HH refleja también el margen necesario para compensar el riesgo que suponen la inversión financiera inicial y los fracasos sufridos a lo largo del proceso de investigación. Por ello, se han ido planteando incentivos a las inversiones futuras en I+D2. Por otro lado, el valor del fármaco será mayor para los pacientes si se carece de alternativas terapéuticas2. De manera análoga, también parece haber una asociación negativa entre el precio del medicamento huérfano y el número de alternativas disponibles3.
Generalmente, a menor prevalencia de la enfermedad, mayor coste del tratamiento (Figura 1)4. Así, “el mayor precio” es una característica inherente a los MM.HH. Es más, los medicamentos ultra-huérfanos suelen ser los de precio más elevado5. De hecho, los 10 medicamentos más caros del mercado estadounidense son ultra-huérfanos2.
Los 10 medicamentos más caros del mercado estadounidense son ultra-huérfanos.
El precio de un nuevo MH puede llegar a alcanzar en EE.UU los 450.000 dólares anuales por paciente. El coste promedio de los 100 MM.HH más vendidos en ese país en 2016 fue cinco veces superior (140.443$ anuales por paciente) al de una muestra comparable de fármacos no huérfanos (27.756$), si bien la diferencia en precios entre ambos grupos se ha reducido durante los últimos años5.
En la UE, los precios de los MM.HH también son relativamente elevados, aunque inferiores a los de EE.UU, en tanto que en la mayoría de mercados farmacéuticos europeos no rige la libertad de precios6. En todo caso, cabe hacer distinciones entre los MM.HH, que pueden agruparse en las siguientes cuatro categorías de medicamentos, con distintos niveles de precios (Figura 2)7:
• Huérfanos no oncológicos sin alternativas terapéuticas en el momento de la aprobación (first-in-class), que representan el 30% del total de MM.HH aprobados en la UE hasta 2012. En su mayoría, se dirigen a enfermedades ultra-raras crónicas y degenerativas con circunstancias heterogéneas y poca información sobre la enfermedad. Su precio promedio ronda los 200.000 euros anuales por paciente.
• Los segundos medicamentos huérfanos no oncológicos que entran al mercado tras los MM.HH arriba mencionados, y que por tanto comparten su cuota de mercado con MM.HH no oncológicos que entran al mercado tras los first-in-class, y que por tanto representan el 16% del total de MM.HH aprobados y su precio promedio es ocho veces inferior al del primer MH no oncológico aprobado (≈24.000 euros anuales por paciente).
• Huérfanos oncológicos (44% del total), cuyo precio promedio en los cinco principales países de la UE ronda los 35.000 euros anuales por paciente.
• Huérfanos reposicionados que, por definición, surgen del desarrollo extendido de una enfermedad prevalente hacia una enfermedad rara (suponen el 10% del total de MM.HH). Su precio promedio es de unos 16.000 euros anuales.
Los costes promedio de las últimas tres categorías de MM.HH no distan mucho de los de otros tratamientos aplicados en el ámbito hospitalario, pero para enfermedades prevalentes, como por ejemplo artritis reumatoide (13.000€ anuales por paciente) o cáncer (31.200€). Por lo tanto, sólo un 30% de los nuevos MM.HH aprobados cuentan con precios elevados.
Por su parte, el impacto presupuestario de los MM.HH es relativamente limitado. En la UE, suponen entre el 3% y el 4,6% del gasto farmacéutico total8. En España, se estima que el SNS dedicó en 2012 unos 460 millones de euros a los MM.HH (94 de ellos ultra-huérfanos), lo que representa un 3,2% del gasto farmacéutico (0,66%)9. Sin embargo, es a nivel hospitalario donde los MM.HH pueden suponer un impacto económico considerable, ya que su coste puede superar el 10% del presupuesto farmacéutico de los hospitales, y en algunos hospitales de tercer nivel llegar al 20%10.
EVALUACIÓN ECONÓMICA Y EL ENFOQUE COSTE-EFECTIVIDAD
En los países de la OCDE, uno de los instrumentos más empleados para decidir la financiación y el reembolso de los nuevos medicamentos es la evaluación económica, y más concretamente el análisis coste-efectividad (ACE). En el ACE, el coste relativo del nuevo fármaco se contrasta con la ganancia que produce en términos de efectividad clínica, en comparación con los tratamientos ya existentes. Una medida habitual de medir la efectividad es en términos de Años de Vida Ajustados por Calidad (AVAC). Para ayudar a la toma de decisiones, muchos países se valen de umbrales de aceptabilidad del ratio coste-efectividad incremental (ICER), ya sean explícitos (como los 20.000-30.000 £/ AVAC del Reino Unido11) o implícitos (como los 21.000-24.000 €/AVAC de España12). Esta ratio indica la cantidad adicional que el financiador deberá desembolsar por cada AVAC adicional ganado si se decide reemplazar un medicamento actualmente financiado por el que está siendo evaluado. Cuanto mayor sea esa ratio, mayor será la reticencia de los decisores a financiar el nuevo medicamento públicamente.
En el caso de los medicamentos huérfanos, y especialmente de los ultra-huérfanos, la aplicación estricta de la lógica coste-efectividad inevitablemente implicaría la no financiación pública, privando a los pacientes con enfermedades raras de la oportunidad de recibir un tratamiento efectivo4.
El enfoque coste-efectividad puede resultar de baja utilidad en el ámbito de los MM.HH.
Así, el enfoque coste-efectividad puede resultar de baja utilidad en el ámbito de los MM.HH. Por un lado, el ICER no logra capturar la dimensión económica de una enfermedad determinada en términos del coste de oportunidad de adoptar la innovación (su impacto presupuestario). Por otro lado, el coste del fármaco puede no aproximar el verdadero valor que tiene el mismo para el paciente y la sociedad, por lo que puede ser más apropiado preguntarse cuál es la disposición a pagar que tiene la sociedad por tratamientos dirigidos a problemas de salud graves sin alternativas4.
De hecho, las decisiones de priorización de los recursos sanitarios deberían estar alineadas con las preferencias de la sociedad. Dadas las características diferenciales de las EE.RR, la sociedad puede considerar deseable tener en cuenta otros criterios que vayan más allá de la pura relación coste-efectividad del fármaco para decidir su financiación y reembolso.
REVELACIÓN DE PREFERENCIAS SOCIALES SOBRE MM.HH
Se han realizado algunos experimentos empíricos para tratar de conocer las preferencias que tiene la sociedad sobre la financiación y reembolso público de los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos.
Según un experimento de elección discreta realizado a 4.118 adultos en el Reino Unido, la población encuestada apoyó el uso de la financiación basada en el valor del fármaco, contemplando criterios como la severidad de la enfermedad, las necesidades médicas no cubiertas, el grado de innovación del fármaco o los beneficios sociales adicionales13. Sin embargo, se rechazó dar un estatus especial a los medicamentos huérfanos per se.
Un experimento piloto realizado en Canadá a partir de una muestra de 213 estudiantes universitarios arrojó resultados en la misma línea14. Los encuestados no mostraron una mayor disposición a pagar por los MM.HH, manifestando que los criterios para decidir su cobertura deben ser los costes, la efectividad y la severidad de la enfermedad (igual que para las enfermedades comunes).
En Noruega se llevaron a cabo dos experimentos empíricos para explorar las preferencias de 552 clínicos y de 316 personas de la población general sobre los MM.HH15,16. Los clínicos se mostraron más reacios a priorizar MM.HH costosos que la población general, aunque apoyaron que se destinara un pequeño fondo presupuestario específico para financiarlos.
CRITERIOS COMPLEMENTARIOS A LA RAZÓN COSTE-EFECTIVIDAD
En general, parece haber consenso acerca de que emplear únicamente el enfoque coste-efectividad para financiar y reembolsar los MM.HH es insuficiente, en tanto que no capturará adecuadamente las preferencias de la sociedad sobre la asignación de recursos sanitarios17–19.
Para tratar de aproximar el valor social que realmente aportan los MM.HH, existen distintos enfoques alternativos al ACE, tales como combinar este análisis con el impacto presupuestario, emplear los años de vida ajustados por discapacidad en vez de AVAC, adoptar una perspectiva social para los costes, realizar experimentos de elección discreta, ajustar los costes/AVAC por múltiples variables de contexto o aplicar análisis de decisión multi-criterio17.
Los criterios con los que se podría complementar la evaluación económica, de cara a la decisión de financiación y reembolso del medicamento huérfano, son variados (Figura 3), y podrían agruparse en argumentos de índole clínica, económica y social20–22.
La magnitud del impacto presupuestario y el coste de oportunidad de financiarlo suelen ser los criterios económicos, complementarios al ACE, más recurrentes, pero la decisión también puede estar basada en la complejidad de fabricación del fármaco, su impacto sobre los costes no sanitarios de la enfermedad, su contribución al crecimiento económico o sus implicaciones sobre la sostenibilidad financiera del sistema sanitario a medio y largo plazo23–26.
Según la literatura, la rareza o baja prevalencia de la enfermedad no constituye en sí misma un criterio específico adicional a tener en cuenta. Más bien, los criterios clínicos que resultan más relevantes para replantearse el reembolso público serían que se tratase de una enfermedad que ponga en riesgo la vida, que el nuevo fármaco venga a cubrir una laguna terapéutica o que se trate de una innovación que modifique sustancialmente el curso natural de la enfermedad23,24,26. La sociedad valorará más un tratamiento con impacto en la esperanza y/o calidad de vida que otro que sea meramente paliativo, sintomático o sustitutivo27. Asimismo, podrían incluirse las posibles externalidades positivas del nuevo tratamiento sobre otras patologías, el perfil de seguridad del fármaco o el grado de evidencia existente sobre su eficacia o efectividad clínica23,28,29.
Por su parte, existe una serie de argumentos sociales o humanísticos, cuya interpretación dependerá del concepto de justicia y equidad aplicado en la toma de decisiones. Desde una visión utilitarista, el objetivo final sería maximizar el bienestar global de la sociedad, lo que implicaría valorar de igual modo la ganancia en salud de cada paciente21. En cambio, los igualitaristas creen que un paciente con una enfermedad rara debería disponer de la misma oportunidad de recibir tratamiento que otro con una enfermedad prevalente, y que la sociedad tiene la obligación de proveer un acceso igualitario a un nivel mínimo de asistencia sanitaria, por lo que los aspectos éticos y de equidad social deberían prevalecer sobre los meramente económicos23,25,27.
La regla de rescate se refiere al imperativo moral de salvar una vida que está en peligro inminente30, como cierta forma de solidaridad a tener en cuenta en determinadas circunstancias excepcionales25. Algunos autores abogan por considerar también las consecuencias de la decisión sobre la desprotección financiera del paciente23, ciertas consideraciones legales y algunos objetivos de política socioeconómica, ya que, en términos de eficiencia, no tiene mucho sentido que el sistema financie o subvencione la I+D de MM.HH para luego no reembolsar las innovaciones resultantes27.
FINANCIACIÓN Y REEMBOLSO DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN LA UE
Tradicionalmente, cuando los MM.HH constituían unos nichos de mercado más reducidos, los decisores modulaban en mayor grado los criterios de financiación y eran más laxos con la evidencia clínica aportada, para permitir que la mayor parte de los pacientes con EE.RR tuviesen acceso a los pocos tratamientos disponibles2.
En Europa se han llegado a aprobar MM.HH con umbrales de aceptabilidad por encima de los 90.000 €/AVAC, por lo que claramente la decisión se fundamentaba en factores distintos al de coste-efectividad11. Es más, tal y como veremos más adelante (Tabla 1), la tendencia sigue en esta dirección, y los umbrales podrán llegar a alcanzar hasta los 300.000 libras/ AVAC. A pesar de todo, y con carácter general, en muchos países el proceso de decisión suele ser opaco y no se conocen a ciencia cierta las reglas ni los mecanismos que operan, por lo que la financiación, en el caso de los MM.HH, ha llegado a denominarse “caja negra”31.
La regla de rescate se refiere al imperativo moral de salvar una vida que está en peligro inminente.
Durante los últimos años, la tendencia parece haber cambiado. Debido a las restricciones presupuestarias y al creciente impacto presupuestario de los nuevos fármacos, los pagadores se han vuelto más sensibles a los tratamientos de mayor coste, y están comenzando a aplicar una filosofía de reembolso más estricta19,32. Así, el acceso a los nuevos medicamentos, incluyendo los MM.HH, se ha visto sujeto a mayores restricciones33.
La relación coste-efectividad incremental sigue siendo el factor más influyente en el proceso de toma de decisiones de las principales agencias de evaluación europeas, pero hay otros criterios adicionales que también resultan importantes en la posterior determinación del nivel de precio o de reembolso, y que están relacionadas con el valor social añadido del nuevo tratamiento. Aunque no son específicas para los MM.HH, tienden a beneficiarlos, al tomar en consideración otros factores que van más allá del coste y la efectividad.
Los países con sistemas formales de evaluación económica de nuevos medicamentos, como pueden ser Suecia, Holanda, el Reino Unido o Canadá, también someten a los medicamentos huérfanos al análisis coste-efectividad, complementándolo con ciertos criterios adicionales, y pueden ser más laxos con los umbrales de aceptación de coste por AVAC.
En la práctica, los criterios alternativos más habitualmente contemplados en la decisión de financiación y reembolso de los MM.HH en Europa son la severidad de la enfermedad, la necesidad médica no cubierta y la magnitud del impacto presupuestario (Tabla 1)18. Esto es indicativo de una visión igualitarista donde la sociedad valora más las ganancias en salud de los pacientes con un peor pronóstico o sin alternativas terapéuticas.
El valor terapéutico que añada el nuevo fármaco es un criterio contemplado por la mayor parte de los países europeos. Escocia considera explícitamente el hecho de que el medicamento modifique el curso de la enfermedad. En España teóricamente se considera el grado de innovación que aporte. Francia contempla, además del beneficio terapéutico añadido, otros factores como la posición terapéutica estratégica o el tipo de tratamiento (preventivo, curativo, sintomático).
Entre los criterios económicos, el impacto presupuestario es el más común, pero también se emplean otros, como el impacto socioeconómico del medicamento (Francia), el impacto sobre la inversión (Italia), razones socioeconómicas (Bélgica) y el impacto global de los MM.HH en su conjunto (Suecia)18.
Los argumentos sociales también son tenidos en cuenta, a menudo, en el proceso, al menos implícitamente. Suecia reconoce de manera formal tanto el principio del valor humano, según el cual todos los seres humanos valen lo mismo, como el principio de solidaridad y necesidad, por el cual los recursos deben ser empleados donde la necesidad sea mayor. En Bélgica se mencionan argumentos éticos en relación a la equidad en el acceso. En España se tienen en cuenta las necesidades específicas de ciertos colectivos. Australia, Canadá, Bélgica y Reino Unido han aplicado a los MM.HH una versión de la regla de rescate cuando la enfermedad es grave y progresiva, no existen tratamientos alternativos efectivos y afecta a un número reducido de pacientes.
Por otro lado, a los medicamentos huérfanos se les suelen permitir ciertas ventajas en términos de la evidencia clínica exigida. En Alemania, bajo ciertas circunstancias, se aceptan intervalos de confianza más amplios. En el Reino Unido, el nivel de evidencia exigido depende en parte del impacto presupuestario. Holanda permite ciertas excepciones cuando hay datos insuficientes sobre la efectividad, aunque solicita un análisis de impacto presupuestario de la implementación en el país. En Suecia, cuando la población a tratar es reducida, se acepta un mayor grado de incertidumbre en la evidencia clínica.
En España, a los medicamentos huérfanos se les aplican los mismos criterios que al resto de medicamentos en lo que respecta a su financiación y reembolso (Ley 29/2006, RDL 16/2012, RD 1/2015). Para su financiación pública se considera el valor terapéutico y social del nuevo fármaco, así como otras variables (gravedad, no disponibilidad de alternativas, necesidades específicas de ciertos colectivos) que le dan a los MM.HH un cierto tratamiento ventajoso. Sin embargo, el acceso a muchos de los fármacos está restringido. Actualmente están comercializados en España 52 de los 99 MM.HH con autorización de comercialización vigente por parte de la Agencia Europea del Medicamento, en una tendencia a la baja que se ha acentuado en los últimos 4 años39.
El acceso a muchos de los fármacos está restringido.
Las distintas reglas nacionales permiten a cada país disfrutar de una flexibilidad en sus decisiones, adecuando los procesos a sus restricciones económicas, morales y políticas. Sin embargo, la heterogeneidad también se traduce en inequidades regionales en el acceso a los tratamientos huérfanos. Por ello, muchos países se valen de distintos mecanismos para tratar de potenciar el acceso a los MM.HH, recurriendo al uso compasivo, dotando fondos presupuestarios específicos o estableciendo esquemas de financiación alternativos que traten de controlar la incertidumbre sobre la efectividad y los costes reales de los tratamientos.
El reto será aumentar la proporción de MM.HH que logran la autorización comercial y al mismo tiempo introducir nuevas estrategias nacionales de financiación y reembolso que sean coherentes, justas, eficaces y sostenibles a largo plazo.
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AELMHU. Se desploma el acceso a medicamentos huérfanos en España.
Facultad de Ciencias Económicas y Sociales, Universitat Internacional de Catalunya (UIC).
A estas alturas, parece que aún no se acaba de tener del todo claro que el debate no es sobre si el método es adecuado o no, sino sobre los valores que damos a las variables utilizadas en una evaluación económica de enfermedades raras. Existen ejemplos de evaluaciones económicas de medicamentos para tratar enfermedades huérfanas demostrando que la metodología de Evaluación Económica se puede aplicar a este tipo de patologías (Coyle et al, 2014). Se ha llegado a estudiar la calidad de las evaluaciones económicas de medicamentos ultra huérfanos en Europa. Schuller et al (2015) realizaron una revisión sistemática del uso de esta herramienta metodológica para este tipo de medicamentos concluyendo que: el resultado en salud, medido en unidades clínicas o en calidad de vida, es difícil de medir en este tipo de enfermedades; que parece que se pueden hacer evaluaciones económicas de medicamentos ultra huérfanos si se aplica algún tipo de modelización, siendo el modelo de Markov el análisis de decisión más utilizado; y que aunque en muchas ocasiones el resultado de la evaluación económica de este tipo de medicamentos nos lleva a afirmar que no es un medicamento coste-efectivo o eficiente, este tipo de medicamentos son frecuentemente rembolsados por el Sistema Público, es decir, que deben y tienen que existir otros criterios diferentes a la eficiencia para poder tomar las decisiones de rembolso de este tipo de medicamentos. Recientemente se han publicado los resultados de un proyecto europeo sobre el cálculo de los costes económicos y sociales y la calidad de vida de una serie de enfermedades raras (López-Bastida et al, 2016). Es verdad que esta serie de artículos publicado en el European Journal of Health Economics no son evaluaciones económicas, pero nos confirman que los costes sociales y la calidad de vida de las enfermedades raras, a pesar de los inconvenientes metodológicos y de las particularidades de estas enfermedades, se podrían calcular y realizar (Angelis et al, 2015; Cavazza et al, 2016).
En general, podríamos resumir las particularidades de las evaluaciones económicas en enfermedades raras hablando sobre el precio y los tipos de coste, los resultados en salud, el horizonte temporal y el análisis de sensibilidad.
Sobre los precios y tipos de coste es importante destacar que falta información sobre costes utilizando el bottom-up approach, teniendo acceso a información más detallada y micro para poder estimar costes totales y agregados y falta que se recojan datos de costes por períodos más largos de un año. También es importante poder calcular los costes sociales que generan este tipo de enfermedades, por lo tanto se debería recoger información de costes de los cuidados formales e informales y las pérdidas de productividad que generan este tipo de enfermedades. Es muy importante la adopción de una perspectiva social, a parte de laperspectiva del financiador, en este tipo de evaluaciones económicas, ya que la carga social que generan estas enfermedades es elevada. En referencia a los resultados en salud, faltan datos de estos tratamientos a largo plazo. Se desconoce cuál es la unidad de resultado más adecuada para medir el beneficio en salud, ya que no hay gran experiencia y conocimiento de la enfermedad para medir los resultados en salud obtenidos con los tratamientos de estas enfermedades. Y, por último, no es fácil identificar el grupo de población que más se va a beneficiar de este tratamiento. Esto nos llevaría a recomendar en términos de financiación a parar tratamientos a pacientes no respondedores y/o hacer acuerdos de riesgo compartido con las empresas farmacéuticas. Faltan estudios con horizontes temporales largos, hecho que aumenta la incertidumbre de los análisis. Y, el análisis de sensibilidad es muy importante debido a la magnitud de la incertidumbre de los estudios planteados. Es importante llevar a cabo un detallado análisis de sensibilidad determinístico y probabilístico para evaluar el impacto de todas estas particularidades en las conclusiones de una evaluación económica de enfermedades raras.
En relación con la financiación de estos medicamentos huérfanos debemos resaltar que las razones de coste-efectividad de los mismos suelen presentar valores muy por encima de los umbrales comúnmente utilizados para definir intervenciones eficientes, aunque eso no invalida el método. En cualquier caso, la evaluación económica no debe ser el único criterio para la financiación de éstos y otros fármacos, sino que otros criterios tienen que influir en la decisión. El análisis multicriterio podría ser una solución teniendo en cuenta que se deben fijar precios relativamente altos para amortizar las fuertes inversiones que exige el desarrollo de este tipo de medicamentos y la baja incidencia de las patologías a las que van dirigidos.
En esta línea, mientras que los proveedores desarrollan e investigan en este campo marginal, impulsados por las distintas iniciativas de las autoridades sanitarias, los gestores suelen encontrar dificultades añadidas para arbitrar un acceso al mercado dado el limitado beneficio incremental o la escasa evidencia que suelen aportar debido, en numerosas ocasiones, a autorizaciones condicionales o a ensayos en fases tempranas.
Por tanto, y dado que nos encontramos con que la capacidad de negociación de los sistemas públicos es muy reducida, los impactos presupuestarios hospitalarios muy elevados y los resultados clínicos inciertos debemos ser prudentes también con el uso previo en situaciones especiales porque a aquellos pacientes que están recibiendo el tratamiento en fase de investigación es difícil negarles el acceso una vez que el medicamento está plenamente autorizado.
De cualquier modo, estas dificultades no deben poner en riego el valor terapéutico y social que los medicamentos huérfanos aportan a determinados pacientes. Necesitamos por tanto modelos innovadores de gestión que además de fundamentarse en los tradicionales criterios de eficacia y seguridad, medidos a través de la relación riesgo/beneficio, y de efectividad y coste, medidos a través del análisis de coste/efectividad, incorporen los de conveniencia del paciente.
La situación ideal para cualquier Administración de que un nuevo medicamento presente superioridad en la relación riesgo/beneficio, que lo haga a un menor coste frente a las alternativas, no son herramientas que validen su acceso, de ahí que el componente de conveniencia para los pacientes debe ser un principio básico para su financiación. De la misma manera que la evidencia clínica aporta cada vez más conocimiento relevante para la toma de decisiones de financiación y precio, la incorporación de la evaluación económica para los medicamentos huérfanos en este campo debe transformarse de un mero agente asesor a uno decisor. Priorizar, planificar y elaborar las mejores propuestas de compras a través de estos modelos son las obligaciones a exigir a las administraciones sanitarias en estos casos, y adecuar, consensuar y corresponder las que debemos pedirles a los distintos proveedores sanitarios por el bien de todos los pacientes y de su propio entorno.
REFERENCIAS
Angelis A, Kanavos P, López-Bastida J, Linertová R, Nicod E. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Services Research 2015;15:428. DOI 10.1186/s12913-015-1061-3.
Cavazza M, Kodra Y, Armeni P, De Santis M, López-Bastida J, Linertová R, et al. Social/economic costs and health-related quality of life in patients with Duchenne muscular dystrophy in Europe. European Journal of Health Economics 2016;17(Suppl 1):19-29. doi: 10.1007/s10198-016-0782-5.
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Schuller Y, Hollak CEM and Biegstraaten M. The quality of economic evaluations of ultraorphan drugs in Europe – a systematic review. Journal of Rare Diseases 2015;10:92. DOI 10.1186/s13023-015-0305-y.
DESCRIPCIÓN: “Enfermedades Raras” es un programa especializado, presentado y dirigido por Antonio G. Armas, que se emite todos los jueves de 13 a 14 horas, y tiene por objetivo informar y concienciar sobre las enfermedades poco frecuentes. Cada semana, el programa aborda diferentes enfermedades raras en detalle, además de asuntos de gran importancia como son el diagnóstico, el acceso a los tratamientos, etc. Para ello, cuenta con la participación de profesionales, asociaciones, federaciones y fundaciones de pacientes, representantes de organizaciones públicas, para así poder desgranar, desde un punto de vista siempre positivista, cuáles han sido los planes de actuación en España que han provocado una mejora en el bienestar de los pacientes con Enfermedades raras y sus familias.
Además de los aspectos políticos y legislativos, la investigación científico-médica también tiene un papel predominante en “Enfermedades Raras”, en el que un especialista ofrece información sobre la patología tratada en cada programa desde dos puntos de vista diferentes: de una manera comprensible y cercana para los oyentes sin formación específica en el ámbito sociosanitario; y de forma científica, dirigiéndose principalmente a los profesionales sanitarios. Muchas enfermedades de esta índole necesitan ser tratadas día a día con personal sociosanitario de apoyo; por ello, logopedas, terapeutas, psicólogos y fisioterapeutas, entre otros, conforman una de las principales secciones del programa.
En definitiva, “Enfermedades Raras” se presenta como un programa multidisciplinar, con multitud de agentes implicados, que pretende ser un referente informativo, divulgativo y científico sobre las enfermedades poco frecuentes.
Los contenidos de los últimos programas fueron los siguientes:
• Síndrome de Coats. • Enfermedad de Legg-Calvé-Perthes. • Enfermedad de Huntington. • Síndorme de Ehlers-Danlos. • Centro de Referencia Estatal de Burgos. Programas Asistenciales. • Enfermedad de CADASIL. • Mastocitosis. • Experiencias de otros países: México. • Genética. • Diagnóstico: procesos y tratamientos en el período de diagnóstico. Etc…
DESCRIPCIÓN: Se trata de un proyecto, similar al de SpainRDR, a nivel europeo, financiado por la Comisión Europea en Acción Conjunta con algunos Países Miembros de la UE. Este proyecto nace con el lema: “Añadiendo valor a los registros de pacientes” y su principal objetivo es apoyar a los Estados Miembros de la UE en el desarrollo de registros de pacientes, comparables y compatibles, en campos clínicos de cierta importancia (por ejemplo, enfermedades crónicas, enfermedades raras, etc.). Además, pretende ayudar a racionalizar el desarrollo y la gestión de los registros de pacientes interoperables, permitiendo así el uso de datos secundarios para fines de investigación de la salud pública y en la configuración de trabajos inter-organizacionales y transfronterizos.
Mediante el apartado de Información General se podrán consultar líneas de trabajo que componen la estructura científica del proyecto, los principales objetivos del mismo, algunas cuestiones clave y los beneficios que se esperan obtener y la estructura organizativa. Pasando en el apartado de “Guidelines” se ofrecen documentos de apoyo para la mejora a los registros existentes, y el correcto desarrollo a los que se están planificando, para que sean eficientes, en general, e interoperable entre ellos. Está guía de recomendaciones recoge los siguientes contenidos:
Introducción
Registro de Pacientes
Interoberabilidad
Calidad de los registros
Condiciones básicas para el uso compartido de registros de pacientes
Creación de registros
Desarrollo e implementación de sistemas de información para resgistro de pacientes
Puesta en marcha de un registro
Modificar y detener un registro
Reutilización de datos de un registro
También esta web pone a disposición de los profesionales interesados en estos temas, una serie de noticias relevantes, así como todos los materiales de trabajo y los documentos finales emitidos por el Comité científico del proyecto, hayan sido publicados o no.
El recurso más importante que ofrece esta web es la base de datos de registros disponibles a nivel europeo, a la que se accede mediante la pestaña Regystry of Registries (RoR) o en el enlace http://patientregistries.eu/ror. RoR se concibe como un servicio web que aporta un valor añadido a los registros de pacientes en toda la UE, mediante la posibilidad de acceder a una información fiable y actualizada sobre los metadatos de registro de pacientes. PARENT RoR favorece el uso más eficiente de los recursos mediante la creación y gestión de los registros de pacientes. También conducirá a una mejora en la calidad y el alcance de los datos del registro para la investigación y la salud pública en la UE, estableciendo así los estándares de interoperabilidad en el intercambio de datos.
Mediante este servicio, los usuarios serán capaces de buscar, explorar y comparar los metadatos del registro. Esto les ayudará a crear modelos de información de novo, con un menor esfuerzo en términos de recursos invertidos.
Para acceder a la base de datos se debe seguir el enlace de la pestaña RoR, y a continuación seleccionar RoRv1.0 o Browse Registries:
Una vez dentro del entorno se podrán realizar bús- quedas avanzadas en función del país, el nivel en el que opera el registro, el carácter de la organización que lo custodia, la finalidad del registro, la vía por la que ha sido establecido, la fuente de financiación y la composición de los equipos de trabajo.
Una consulta rápida por países sitúa a España en el puesto número 1 de número de registros creados, la mayoría de ellos activos, por lo que podemos pensar que iniciativas no han faltado, pero ahora habrá que garantizar y mejorar la continuidad y utilidad de los mismos.
DESCRIPCIÓN: SpainRDR es un proyecto financiado por el Instituto de Salud Carlos III para los años 2012-2014, al amparo del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC, por sus siglas en inglés). Éste, a su vez, trabaja en la colaboración entre investigadores y organizaciones interesadas en la financiación de la investigación en enfermedades raras con el fin de lograr dos objetivos principales: ofrecer 200 nuevas terapias para las enfermedades raras, y disponer de métodos diagnósticos para la mayoría de ellas, ambas cosas en el horizonte de 2020. Para alcanzar estos objetivos un punto clave de partida es la coordinación de los Registros.
Así nace el proyecto SpainRDR. Su objetivo es desarrollar el Registro Nacional de Enfermedades Raras en España, a partir de dos líneas estratégicas diferentes: los registros de pacientes orientados a resultados y los registros de base poblacional dirigidos a la investigación epidemiológica, socio-sanitaria y la planificación en salud. Se plantea que mediante la colaboración entre todas las Comunidades Autónomas y el Ministerio se consiga armonizar los registros, para que los datos que ofrecen no presenten duplicidades u omisiones, y por lo tanto sirvan de base para la investigación y el desarrollo de políticas sanitarias. El trabajo se realiza mediante Grupos de
INVESTIGADORES Y PROFESIONALES: La página de bienvenida de este portal web ofrece, a su vez, el enlace directo a cuatro de las grandes plataformas disponibles en el área de las enfermedades raras, como son:
PLATAFORMA DE DATOS, REGISTROS, BIOBANCOS Y BIOINFORMÁTICA CLÍNICA (RD-CONNECT): http://rd-connect.eu
PLATAFORMA EUROPEA DE REGISTROS DE ENFERMEDADES RARAS (EpiRARE): http://www.epirare.eu
REPOSITORIO GLOBAL DEL REGISTRO DE PACIENTES DE ENFERMEDADES RARAS (GRDR): http://ncats.nih.gov/grdr
A parte de un punto de conexión entre investigadores, este portal ofrece, dentro del apartado “Informes y datos”, algunos documentos de gran utilidad, como son el manual de procedimientos que se sigue por parte de los integrantes de SpainRDR, y los marcos legales vigentes, en materia de EE.RR, en las diferentes Comunidades Autónomas.
Por último, el apartado de Biobanco ofrece información acerca del BioNER (Biobanco Nacional de Enfermedades Raras), cuyo fin es recopilar y almacenar muestras biológicas de afectados con enfermedades raras, familiares y controles. El contacto con el mismo se puede establecer mediante el email: biobanco_iier@isciii.es
PACIENTES Y PROFESIONALES: SpainRDR ofrece información muy relevante sobre los Registros disponibles tanto a nivel nacional y regional, como a nivel de Sociedades y Organizaciones de pacientes. Así, en la pestaña de Registro Nacional se podrá acceder a la página web oficial de este registro: https://registroraras.isciii.es. Este es un espacio, que pone al alcance de pacientes y profesionales, una serie de informaciones relevantes, como es el listado de enfermedades raras actualizado, y sobretodo un listado de casos por enfermedad, junto con su correpondiente código CIE-10 y OMIM, donde un paciente puede consultar cuántas personas hay registradas con su misma patología. Así, el registro ofrece a los propios enfermos o tutores (en caso de niños y personas incapacitadas), la oportunidad de optar por una declaración voluntaria e inscribirse en este registro. Esta opción, les dará acceso a información específica de su enfermedad, así como a participar on-line en estudios sobre: uso de medicamentos, calidad de vida, análisis de la dependencia, uso de recursos sanitarios y donación de muestras al banco de muestras del IIER, entre otros.
El apartado de Registros ER Comunidades Autónomas, señala aquellas CC.AA que disponen de un registro autonómico, y facilita el acceso a los datos estadísticos de los mismos, para aquellas comunidades que los ofrecen al público. Habitualmente se trata de secciones dentro de las Consejerías de Salud, que ofrecen estadísticas relevantes sobre enfermedades raras. Así, por ejemplo, en Andalucía se dispone de un listado, por orden alfabético, sobre Enfermedades raras con datos de prevalencia en Europa y en Andalucía, los casos registrado por edad y sexo, etc. Por último, la pestaña Registros ER Pacientes, ofrece un listado con los registros disponibles a nivel de pacientes, organizados por enfermedades. Se presentan las Sociedades Científicas responsables de cada registro, por lo tanto cualquier paciente podrá consultar la información sobre el registro de su patología mediante el contacto con la correspondiente Sociedad Médica.
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