Venema A, Peeks F,Rossi A, Jager EA, Derks TGJ. J Inherit Metab Dis. 2022;45(6):1018 1027. doi:10.1002/jimd.12555

Alberto Núñez Elvira. Manager de Evaluación del Impacto en Salud en Vivactis Weber

Resumen

En los últimos años, los modelos de prestación de servicios de salud basados en el valor (value-based healthcare, VBHC) han aumenta- do su importancia en los sistemas sanitarios, que han evolucionado desde una medicina tradicional (basada en la evidencia) hasta el actual modelo basado en el valor que se aporta al paciente. Estas mejoras suelen reflejarse en mejo- ras en la calidad asistencial recibida por los pacientes y en la eficiencia del sistema sanitario mediante la reducción de costes. El artículo de Venema y coautores (2022) analiza las dificultades de implantación de esos modelos en enfermedades raras, enfocándose en pacientes con trastornos metabólicos congénitos o heredados por genética. Para ello, eligen dos tipos de patología: pacientes con problemas de almacenamiento de glucógeno en el hígado (liver glycogen storage disease, GSD por sus siglas en inglés) y aquellos con trastornos de oxidación del ácido graso (fatty acid oxidation disorder, FAOD por sus siglas en inglés).

Hoy, la medicina basada en el valor se aplica en enfermedades prevalentes y conocidas, como la diabetes, y también en atención primaria, pero la propia definición de las enfermedades raras (aquellas enfermedades que afectan al menos a 5 personas de cada
10.000) dificultan su adopción y se relacionan con la falta de información, conocimiento y difusión de las enfermedades raras en la sociedad, la escasez de datos más allá de los relacionados con historias clínicas, la dificultad en el diagnóstico o la complejidad en la cuantificación del impacto de los tratamientos en estos pacientes y la poca coordinación entre profesionales. Venema y coautores resumen brevemente estas dificultades en la Tabla 1 del artículo. La principal dificultad radica en el concepto de cómo medir la mejora en salud. Fantini y Vaccaro (2019) sugieren ampliar este concepto e incluir indicadores que midan la superación de la enfermedad e incluir otros relacionados con el bienestar del paciente en aspectos relacionados con su vida. Esta consideración es importante al incluir no sólo el bienestar del paciente sino también a sus familias o cuidadores y trascienden otros ámbitos en lo político, económico y social.

Para avanzar en la adopción de modelos basados en valor en pacientes con enfermedades raras, Venema y coautores identifican tres pilares fundamentales. En primer lugar, en el área de prácticas de investigación basadas en valor, los autores sugieren fomentar la participación de los pacientes y sus familias en las actividades de investigación biomédica y definir bien su rol. Por ejemplo, en aquellos casos en los que los pacientes con trastornos de almacenamiento de glucógeno en el hígado (GSD) participaron en la priorización de las preguntas de investigación a plantear ayudó a definir mejor las prioridades claras para esos pacientes, sus familias y los profesionales sanitarios e identificar los principales problemas relaciona- dos con la evolución de la enfermedad y posibles complicaciones.

En segundo lugar, los autores inciden en la conveniencia de publicar las guías con tratamientos relacionados con la enfermedad incluyendo las opiniones de los pacientes, por ejemplo. Ello, junto con la adopción y uso de tecnologías de salud digital (telemedicina), resulta ser fundamental para ayudarles a gestionar su enfermedad con un seguimiento continuo desde casa gracias a la inclusión de parámetros biomédicos, fisiológicos y dietéticos en las herramientas, ofreciendo al paciente información más detallada sobre su enferme- dad y mejor conocimiento para su propia gestión. En tercer lugar, los autores plantean la necesidad de introducir prácticas basadas en valor en los modelos curriculares de los programas de formación en práctica clínica. Este punto es verdaderamente importante por la elevada especialización que requiere el tratamiento de enfermedades raras. Sin embargo, no es sencillo y puede generar los efectos indeseados. Para evitarlos, algunas iniciativas se han enfocado en fomentar ese cono- cimiento en atención primaria, la inclusión de herramientas de salud digital o proporcionar a los estudiantes de los programas de práctica clínica las habilidades necesarias para interaccionar mejor con los pacientes.

En resumen, el bajo número de pacientes y la elevada complejidad de estas enfermedades raras dificultan la aplicación de estos modelos basados en valor en pacientes con enfermedades raras. Adicionalmente, y a pesar de los importantes avances en diagnóstico y tratamiento de pacientes con trastornos congénitos de metabolismo, para muchas familias aún sigue siendo una odisea acceder al diagnóstico. En las patologías analizadas por los autores es importante trascender el ámbito académico y situar al paciente en el centro de todo el proceso fomentando su participación en el desarrollo de nuevas terapias, facilitando un mayor uso de herramientas de salud digital por pacientes y familias o favorecer un mayor consenso internacional en los resultados a medir. Sin embargo, aún falta mucho por hacer y será necesario fomentar una mayor coordinación entre los distintos actores, poder medir los resultados para cada paciente, aumentar la calidad de los servicios a nivel geográfico, facilitar la adopción de tecnologías de salud digital, y la infraestructura que conllevan, o plantear modelos de reembolso de proveedores para servicios especializados entre otras opciones.

Comentario

Aproximadamente 300 millones de personas en el mundo (4% de la población total) padecen algún tipo de enfermedad rara^1,2. En la Unión Europea esta cifra se sitúa en alrededor de 30 millones de personas (aproximadamente el 6% de su población respectiva- mente). En España, hay alrededor de 3 millones de personas con enfermedades raras. Para visualizar la situación de estas personas, se ha establecido el día de las enfermedades raras (28 de febrero) a nivel internacional y se ha avanzado en la catalogación de las enfermedades raras (alrededor de 6000 patologías distintas) y la diferenciación entre aquellas cuya causa es genética (80%) o autoinmune (10%), oncológica (4%) toxicológica (3%) u otras causas (3%)³.

Para la adopción de modelos basa- dos en valor, Venema y coautores identifican los principales desafíos que deben afrontarse: 1) facilitar el establecimiento de redes virtuales que funcionen como Unidades de práctica integradas entre sí; 2) mejorar la medición de los resultados en salud; 3) crear plataformas de información tecnológica para superar los desafíos, éticos, legales, sociales y tecnológicos resultantes de la investigación en terapias para estas enfermedades y garantizar la protección de datos de los pacientes en las prácticas que surjan para compartir datos. A estos retos, cabe añadir aquellos relacionados con el reembolso a los proveedores de servicios de salud y otras acciones que permitan avanzar en la implantación de estos modelos de valor en las enfermedades raras.

A nivel internacional la generación de valor suele estar ligada a una serie de resultados que están claramente orientados a aumentar la calidad asistencial y la seguridad del paciente. En el Reino Unido existe un programa cuyo objetivo consiste en mejorar el valor de los pacientes que precisan de asistencia en servicios especializados (Prescribed Specialised Services, PSS) en el ámbito de la promoción de la innovación y calidad (Commis- sioning for Quality and Innovation, CQUIN). Los servicios especializados dentro de este programa (PSS CQUIN) son provistos por pocos hospitales que están altamente especializados y son utilizados por pacientes con enfermedades raras o complejas⁴. Además de la necesidad de evaluar el impacto económico de los programas de investigación, también debe analizarse si los mecanismos de reembolso a proveedores son los adecuados. Feng y coautores (2019) analizan las fortalezas y debilidades de la introducción de mecanismos de reembolso por desempeño (Pay for Performance, P4P) para estos servicios especializados en Inglaterra⁵. Para ello analizan 26 esquemas de incentivos en programas variados para conocer si el incentivo se diseñó para incentivar la estructura, (instalaciones o cualificaciones del personal) los procesos (qué y cómo la atención es prestada) o los resultados (resultados en salud u otros objetivos como la eficiencia o la productividad). Como principal conclusión, Feng y coautores sugieren que dada la complejidad en el diseño de los esquemas dentro del PSS CQUIN es recomendable evaluar los procesos e incentivar a los proveedores por las mejores que se obtienen en el tiempo.

Bajo estas premisas, para poder implantar los modelos basados en el valor en enfermedades raras, se han venido realizando algunas acciones en el ámbito europeo⁶. Las más importantes comprenden el establecimiento de una Red Europea de Referencias (ERN por sus siglas en inglés), el registro de una plataforma para enfermedades raras, el establecimiento de un sistema de codificación que permita conocer y clasificar las patologías existentes o el apoyo a la investigación en enfermedades raras. En 2017 conformó la Red Europea de Referencias (ERN) que comprende 24 instituciones y alrededor de 300 hospitales en los 26 Estados Miembros, siendo una de ellas MetabERN que interconecta instituciones en trastornos metabólicos heredados. Uno de los principales problemas que se encuentran es la escasa evaluación de políticas de este ámbito. Con el objetivo de conocer qué existe y mejorar en lo que se ha hecho, la Comisión Europea lanzó en diciembre de 2022 un proyecto para evaluar estas ERNs con el objetivo de conocer el estado actual en acciones de coordinación y gobernanza, práctica clínica, calidad y seguridad del paciente, cuidados centrados en el paciente, contribuciones en investigación, formación y establecimiento de redes y difusión de actividades⁷. En España, aún queda mucho por hacer y los esfuerzos se enfocan en mejorar la red asistencial y fomentar la investigación en enfermedades raras. Aunque las iniciativas han venido más vía la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), tanto el apoyo institucional como la evaluación de las acciones realizadas son fundamentales para garantizar la equidad en el acceso al diagnóstico y los tratamientos.

En España, aún queda mucho por hacer y los esfuerzos se enfocan en mejorar la red asistencial y fomentar la investigación en enfermedades raras

Para garantizar el acceso a estos tratamientos, los esfuerzos deben enfocarse en fomentar una mayor integración entre proveedores de servicios sanitarios y la evaluación del impacto económico de las actividades de investigación y los mecanismos de remuneración por estos servicios altamente especializados. En el primero de estos aspectos, la provisión de trata- miento a través de la integración entre proveedores de servicios es fundamental para garantizar una mayor coordinación y difusión del conocimiento entre profesionales e investigadores, optimizar los recursos, o aumentar la calidad de vida tanto de pacientes como de sus familiares o cuidadores⁸ (la integración) se están llevando acciones necesarias como el establecimiento de redes de referencia a nivel europeo y nacional o la mayor interacción entre distintas instituciones en varios ámbitos (investigación, provisión de servicio y pacientes). Para ello debe avanzarse en las líneas que se están proponiendo a nivel europeo y nacional. En el aspecto relativo a la evaluación de las acciones llevadas a cabo, éstas deben llevarse a cabo con las metodologías adecuadas para identificar efectos causales que permitan decidir si el impacto es el buscado o no.

Referencias

1. Wakap SN, Lambert DM, Alry A, et al. Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database [pu- blished online September 16, 2019]. Eur J Hum Genet. doi: 10.1038/ s41431-019-0508-0.
2. Nguengang Wakap, S., Lambert, D.M., Olry, A. et al. Estimating cumu- lative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet da- tabase. Eur J Hum Genet 28, 165–173 (2020). https://doi.org/10.1038/ s41431-019-0508-0
3. Sequeira AR, Mentzakis E, Archangelidi O, Paolucci F. The economic and health impact of rare diseases: a meta-analysis. Health Policy and Technology. 2021 Mar 1;10(1):32-44.
4. NHS England, 2017a. Spotlight on specialised services. https://www.england.nhs.uk/wpcontent/uploads/2017/09/spotlight-on-speciali- sed-services.pdf
5. Feng Y, Kristensen SR, Lorgelly P, Meacock R, Sanchez MR, Siciliani L, Sutton M. Pay for performance for specialised care in England: streng- ths and weaknesses. Health Policy. 2019 Nov 1;123(11):1036-41.
6. https://health.ec.europa.eu/non-communicable-diseases/ex- pert-group-public-health/rare-diseases_en#research-into-rare-diseases
7. https://health.ec.europa.eu/system/files/2023-01/erns_evaluation_ manual_en.pdf
8. Castro R, de Chalendar M, Vajda I, van Breukelen S, Courbier S, Hedley V, Montefusco M, Nielsen SJ, Dan D. Rare Diseases. Handbook Inte- grated Care. 2021:763-82.

Postma, M.J., Noone, D., Rozenbaum, M.H. John A. Carter, Marc F. Botteman, Elisabeth Fenwick & Louis P. Garrison. Orphanet J Rare Dis 17, 157 (2022). doi.org/10.1186/s13023- 022-02283-z

Jorge Mestre-Ferrandiz. Independent economics consultant. Profesor Asociado, Universidad Carlos III

Resumen

El propósito general de este artículo es evaluar si el método de Análisis de Coste Efectividad (ACE) ‘convencional’ es apropiado para los Medicamentos Huérfanos (MMHH). Para ello, el artículo se divide en tres partes, en donde los autores:

1. Muestran las limitaciones del ACE convencional para los MMHH.
2. Evalúan otros enfoques alternativos y suplementarios.
3. Ofrecen ideas sobre posibles pasos adelante.

Contexto: el ACE convencional

 Como introducción al artículo, los autores sintetizan brevemente la situación actual de algunos aspectos alrededor de los MMHH, valiendo resaltar en este resumen el aumento de los países con políticas que ofrecen ayudas a la I+D en MMHH. Así, si a principios de la década de los 2000, alrededor del 10% de los países ofrecían exclusividad de mercado garantizada, créditos fiscales y autorización acelerada, entre otras, en el 2020 ya es el 50%.

En esta introducción también comen- tan que un método frecuentemente utilizado para medir el valor económico de un fármaco en un país, determinar su disponibilidad, y su nivel apropiado de reembolso, es el ACE ‘convencional’. Así, la métrica clave sería el Ratio Coste-Efectividad Incremental (RCEI), y donde efectividad se mide con Años de Vida Ajustado por Calidad (AVAC). Para tomar la decisión, este coste adicional por AVAC se compararía con un umbral, bien predefinido o que refleje la disponibilidad a pagar revelada. Pero como argumentan los autores, este método se desarrolló para medicamentos para enfermedades más prevalentes, por lo que evaluar los MMHH con este enfoque tradicional no es adecuado (luego comentaremos sobre esto y las implicaciones de cómo medir ‘valor’). En la siguiente sección se detallan estas limitaciones; sin embargo, antes de eso, es importan- te remarcar que los autores acaban la Introducción con una nota aclaratoria sobre la relación entre enfermedades raras y la gravedad de éstas. Así, se dice que no todas las enfermedades raras son ‘graves’, pero que tienden a asociarse más frecuentemente con esperanza de vida más cortas y síntomas moderados-graves, en comparación con las enfermedades no raras, por lo que los autores se refieren a enfermedades raras y graves cuando se usa el término ‘rara’, a menos que se indique lo contrario.

Limitaciones prácticas y teóricas del ACE convencional para MMHH

 Los autores organizan las limitaciones en tres categorías.

(1) Conflicto de principios básicos: la naturaleza y característica de los MMHH entra en conflicto con la motivación básica de los principios del ACE convencional aplicados a nuevos medicamentos.

Esta limitación queda enmarcada en la intersección entre ética y economía, y donde los autores describen tres posibles conflictos. El primero se refiere a la equidad horizontal versus la equidad vertcal. La equidad horizontal enfatiza trato igualitario de iguales (es decir, un enfoque utilitario) por ejemplo, aplicando el mismo umbral de coste por AVAC para todas las enfermedades. La vertical enfatiza trato desigual (pero equitativo) para los desiguales y describiría un sistema que considera la rareza de la enfermedad en su valoración de nuevos medicamentos.

El segundo conflicto es entre ‘utilitarismo’ versus ‘no abandono’, o en otras palabras y como se usa en el contexto de la economía de la salud específicamente, el bien maximizado para todos frente al favoritismo hacia aquellos en extrema necesidad.

Por último, entra el conflicto entre “bienestarismo», o welfarism (la idea de que el individuo sabe mejor lo que es mejor para su propio bienestar, que es más amplio que simplemente salud, interés) versus «extra-bienestarismo«, o extra-welfarism (la idea de que principios acordados democráticamente pueden poner límites a la libertad individual en busca de otros objetivos como la equidad). Así, bajo el bienestarismo, el énfasis está en los individuos maximizando su bienestar. Bajo el extra-bienestarismo, el bienestar social implica tener en cuenta consideraciones de equidad de acceso, resultados en salud, y bienestar.

(2) La naturaleza compleja y el alcance limitado de la métrica de los AVAC: resaltando los problemas en la medición de los resultados de salud en base a los AVAC para MMHH.

La discusión sobre la validez y utilidad de los AVAC no es nueva ni mucho menos, y es un tema bien documentado. Los autores ofrecen tres aspectos que predominan en las críticas sobre esta medida de resultados en salud, dado su uso actual en el ACE convencional. Primero, el AVAC, y particularmente cuando se mide con instrumentos genéricos, puede no capturar completamente los beneficios y daños de un tratamiento, estado de salud, etc., porque los dominios cubiertos por la medida no pueden capturar adecuadamente el contexto de la enfermedad o el impacto del tratamiento. Segundo, existe una «paradoja de la discapacidad» por la cual una población afectada juzga su salud más positivamente que la población en general. Tercero, el ACE convencional asume que todos los AVAC son iguales (dan- do lugar a la famosa frase ‘un AVAC es un AVAC es un AVAC’, lo que implica que el valor de 1 QALY es el mismo independientemente de la situación inicial del paciente o la gravedad de la enfermedad), lo que puede ser problemático para los MMHH para enfermedades graves.

(3) Incertidumbre elevada: cómo la valoración de los MMHH exacerba la incertidumbre dentro del marco convencional del ACE.

Existe incertidumbre sobre la eficacia y seguridad de los MMHH cuando se lanzan al mercado. Las razones son varias, pero incluyen un número limitado de pacientes en ensayos clínicos, falta de aleatorización o comparador, la necesidad de utilizar medidas de eficacia subrogadas, o la incertidumbre acerca de la durabilidad de los beneficios a largo plazo.

Una vez expuestas estas limitaciones, los autores repasan posibles alternativas al ACE convencional para MMHH.

Alternativas al ACE convencional

Antes de introducir las opciones, los autores comentan que hay países que ya están utilizando alternativas al ACE convencional para MMHH, lo que demuestra y refuerza los desafíos prácticos a los que se enfrentan los sistemas sanitarios cuando los están incorporando a su cartera. También es cierto que algunas de estas alternativas aún están en ‘papel’, en el sentido que no se han introducido en la práctica. Así, los autores van enumerando las opciones posibles al ACE convencional, siendo unos de los objetivos de éstas aumentar el alcance de lo que se considera relevante al perfil de beneficio/riesgo de un tratamiento, pero evitando contarlo dos veces (el double-counting).

Como luego comento, cómo y qué criterios o atributos deberíamos tener en cuenta para medir el valor de un medicamento en general, y los MMHH más concretamente, es un tema complejo. Desde mi punto de vista, y aunque los autores no lo hacen, en este debate podemos separar entre dos conceptos cuando pensamos sobre las alternativas. En primer lugar, tendríamos las variables o atributos de valor que queremos incluir en la evaluación de un medicamento, ya sea huérfano o no. En segundo lugar, el proceso utilizado para tomar la decisión (y una vez acordados los criterios a utilizar en la evaluación).

En la parte de discusión más adelante, me concentro en el primer debate, es decir, sobre los atributos a tener en cuenta, y lo que los autores denominan cómo un ACE ‘aumentado’, y en parte reflejado en el ISPOR value flower que luego comento.

Sobre el segundo debate (procesos), el concepto de Análisis de Decisión Multi-Criterio (ADMC, o Multi-Criteria Decision Analysis MCDA) lleva años proponiéndose como alternativa a determinar los precios y la financiación de los medicamentos. Además, otras opciones que se comentan serían el concepto de «fair-innings» (lo que beneficia a las personas con enfermedades raras ya que prioriza tratamientos para extender la cantidad y calidad de vida de los pacientes más jóvenes, que de lo contrario no sobrevivirán a una duración de vida considerada aceptable), el generalized risk adjusted cost-effectiveness (GRACE) approach, o incrementar los umbrales de coste efectividad.

Posibles pasos adelante

Para los autores, el ADMC y el ACE ‘aumentado’ (que en la siguiente sección comentaremos con más detalle) son las alternativas más sensatas y objetivas al ACE convencional. De facto, ya existen países que han ajustado sus enfoques para abordar las limitaciones antes descritas, incluido tener un umbral de RCEI variable que considera la gravedad de la enfermedad.

Una vez expuesto el resumen del artículo, paso a comentar algunos aspectos que creo pueden ser más interesantes para el lector.

COMENTARIOS 

Estamos en un momento clave en Europa para el futuro los MMHH, por varios motivos. En primer lugar, hace unos años la Comisión Europea publicó una evaluación del impacto de la legislación europea para enfermedades raras y MMHH (introducida a principios de los 2000), con el propósito de subsecuentemente, revisarla. No es este el lugar para hablar del tema, pero valga decir que estos incentivos han sido importantísimos para estar donde estamos hoy, en el sentido de tener (muchos, pero no todos los que necesitamos) MMHH en el mercado. La nueva Regulación está por publicar.

Segundo, hace menos todavía la UE publicó la Estrategia Farmacéutica Europea, y donde las enfermedades raras y MMHH juegan un papel clave. Esta estrategia también influirá en el desarrollo de la legislación sobre MMHH en Europa.

Y, en tercer lugar, la llamada Regulación europea de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA Regulation) sobre Joint Clinical Assessments, es decir, sobre la evaluación clínica. Es importante aclarar que esta Regulación no es sobre la ‘evaluación económica’, que eso seguirá siendo competencia de los Estados Miembros. Aunque la idea es que esta evaluación clínica a nivel europeo pueda ser la base luego para la evaluación económica a nivel país.

Pero evaluar el valor de un nuevo medicamento, incluido los MMHH, es competencia nacional de los Estados Miembros. Y es aquí donde quiero comentar a nivel general, cómo ha ido evolucionando los criterios a utilizar en esta evaluación. La idea es ofrecer una panorámica más gráfica para facilitar la lectura. Además, en algunas de las referencias utilizadas por los autores he tenido el placer de participar.

Definiendo ‘valor’ e ‘innovación’ 

La semántica en política farmacéutica es muy importante, y un aspecto a remarcar es sobre la terminología utilizada. En el 2005, desde la Office of Health Economics, mi lugar de trabajo por aquel entonces, preparamos un Informe sobre las múltiples facetas de la innovación: The Many Faces of Innovation (OHE, 2005). Y sí, he dicho innovación, que no valor, pero los conceptos son similares. Sin embargo, hace casi 20 años, se hablaba más de ‘innovación’ que de ‘valor’. Además, y como ya comentan Postma y colegas en su artículo, por aquel entonces teníamos medicamentos diferentes a los nuevos medicamentos que estamos viendo durante los últimos 15 años, incluidos los MMHH. Así, teníamos lanzamientos de nuevas moléculas, para enfermedades de ámbito de atención primaria, con mucho volumen y precio ‘bajo’ por paciente; por ejemplo, las estatinas, los antagonistas de H2, o los inhibidores de la bomba de protones. Y por aquel entonces, el debate versaba sobre el concepto de la ‘innovación incremental’, ya que era frecuente encontrarse para ciertas enfermedades muchas moléculas parecidas y donde las nuevas apariciones podían conllevar precios más altos. Los críticos de estas estrategias por parte de las empresas farmacéuticas solían denominar estos nuevos medicamentos como ‘me-too’, y frecuentemente de manera peyorativa. En parte, y desde mi punto de vista, esto también impulsa el desarrollo, uso y popularidad del ACE convencional (como comentábamos arriba) como una manera de intentar buscar un gasto más eficiente en medicamentos.

Además, en aquel entonces, la innovación se solía clasificar de manera relativamente ‘sencilla’, y a veces casi de forma binaria: innovación radical/disruptiva (‘breakthough’) versus innovación incremental, o incluso como variable dicotómica ‘sí es innovación’ o ‘no es innovación’. Y en parte, el objetivo de nuestro Informe de la OHE sobre las múltiples facetas de la innovación era argumentar que la innovación de un medicamento se debería medir en función de varios atributos, más allá del enfoque ACE convencional, y coste por AVAC, y que la opción de tener alternativas farmacológicas para el tratamiento de las enfermedades puede generar beneficios socioeconómicos más allá del paciente tratado. Hay que recordar que el enfoque ACE convencional se concentra en los efectos que tiene el tratamiento (o la tecnología a utilizar) sobre el paciente que lo utiliza. En el 2012, publicamos una actualización de nuestro Informe, con algunas modificaciones sobre los criterios a incluir para determinar el grado de innovación de un nuevo medicamento (Mestre-Ferrandiz et al., 2012). En estos dos informes ofrecíamos de manera gráfica estos potenciales atributos de las innovaciones farmacéuticas, que replicamos en la Figura 1. Quizás con esta figura ofrecíamos un primer “value flower” – aunque nosotros por ese entonces lo llamábamos internamente “the bubble diagram”.

La semántica utilizada en el debate sobre la evaluación de los medicamentos, y de los sistemas de salud más generalmente, por esos entonces ya estaban cambiando, en el sentido que la palabra ‘valor’ empezaba a salir en el debate; por ejemplo, precios basados en valor (value based pricing). Sin salirnos del tema, en paralelo ya había bastantes iniciativas que intentaban analizar los atributos que se deberían, o podrían tener en cuenta para medir el valor de los nuevos medicamentos. Además, empezábamos a tener medicamentos nuevos que eran diferentes a los ya existentes: por ejemplo, MMHH para poblaciones mucho más pequeñas, y con mayor incertidumbre clínica y económica. Y como bien argumentan Postma y colegas, el enfoque tradicional de ACE se queda ‘corto’ para evaluar este tipo de medicamentos.

No todas las
enfermedades raras
son ‘graves’, pero
tienden a asociarse más
frecuentemente con
una esperanza de vida
más corta y síntomas
moderados-graves

Y aquí queremos referenciar dos trabajos (uno mencionado por Postma et al) que han sido altamente referenciados en el debate de cómo valorar nuevos medicamentos en general, y con implicaciones para MMHH. En el primero, que también participé con la OHE, se evaluaban los atributos de valor (y sí, ya habíamos cambiado la terminología a valor) de las pruebas diagnósticas (que no de medicamentos). El segundo procede de ISPOR, que da pie al denominado ‘ISPOR value flower’, y donde uno de los coautores que lideraron la iniciativa también había estado involucrado en el trabajo de los diagnósticos.

Además, estos dos informes evalúan el uso de estos atributos en los procesos de evaluación de los medicamentos (elementos ‘core’, elementos comunes pero usados de manera inconsistente, y elementos nuevos), así como su perspectiva (perspectiva del pagador/sistema nacional de salud vs perspectiva social).

La Figura 2 y la Figura 3 replican las gráficas relevantes. Así, mientras el análisis para los diagnósticos incluye 10 elementos, la ‘flor del valor’ de ISPOR incluye hasta 12 atributos. (Nota: en algunas figuras de ISPOR el elemento ‘factores para mejorar la adherencia’ no aparece, y sí aparece ‘family spillovers’).

Quizás una de las debilidades del artículo de Postma y colegas es que no compara de manera más grafica cómo ha ido evolucionando el debate en torno a los atributos a incluir en el concepto de valor, o innovación. Por lo tanto, en la Tabla 1 he intentado resumir esta
información para los tres informes.

Y para acabar, ¿qué es y cómo podemos medir el valor de los nuevos medicamentos? ¿Y en concreto de los MMHH? La respuesta ‘fácil’: depende del color del cristal con el que se mire. Y aquí tenemos muchos, y potencialmente diferentes ‘colores’: pacientes, clínicos, farmacéuticos, pagadores, evaluadores, decisores, industria, etc. Sin embargo, es necesario acordar y acercar posturas entre todos estos agentes involucrados en la evaluación de los MMHH, e intentar que el color de ese cristal que utilizan para medir el valor sea, por lo menos, de tonos parecidos.

REFERENCIAS
Garrison, L, Mestre-Ferrandiz, J., Zamora B. 2016. The Value of
Knowing and Knowing the Value: Improving the Health Technology Assessment of Complementary Diagnostics. White Paper. Office of Health Economics and EPEMED

Office of Health Economics, 2005. The Many Faces of Innovation. Report for the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations

Lakdawalla DN, Doshi JA, Garrison LP Jr, Phelps CE, Basu A, Danzon PM. 2018. Defining elements of value in health care—a health economics approach: an ISPOR Special Task Force Report [3]. Value Health, 21:131–9.

Mestre-Ferrandiz, J., Mordoh, A. and Sussex, J. 2012. The Many
Faces of Innovation. London: Association of the British Pharmaceutical Industry

Zozaya, N., Martínez, L., Alcalá, B., Hidalgo-Vega, A. 2017. Evaluación, financiación y regulación de los medicamentos innovadores en los países desarrollados. España, Madrid: Fundación
Weber