Ma Carmen Basolas
Technical, Medical and Institutional Affairs Manager. Chiesi España.
Uno de los principales retos en el ámbito de los MMHH es su acceso efectivo por parte de los pacientes. Según su experiencia¿Cómo cree que es la situación actual en España? ¿Qué cree que funciona bien y qué cree que está fallando?
CB. A pesar de las conclusiones establecidas por el Reglamento (CE) no 141/2000 que prevé que cuando un medicamento es autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), queda autorizado automáticamente en todos los países miembros, esta normativa no contempla las políticas de acceso, que son competencia exclusiva de los Estados Miembros y de las Regiones, como por ejemplo la decisión de financiación y precio, evaluación de tecnologías y condiciones de utilización.
En la práctica, la diferente regulación entre territorios ha dado lugar a situaciones de inequidad y diferencias entre países y regiones. En España, se ha detectado que, durante los últimos años, se ha producido un alarmante descenso en los medicamentos huérfanos (MMHH) que llegan al mercado, debido a la decisión por parte de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) de no financiar un gran número de ellos. Además, la existencia de los Comités Autonómicos de Evaluación (CAE) e innumerables comités hospitalarios que re-evalúan el fármaco y sus condiciones de uso, tiene como consecuencia que se establezcan criterios de acceso distintos.
Estas diferencias en la disponibilidad de medicamentos, ha motivado que muchos afectados por enfermedades raras tengan que enfrentarse a graves dificultades para acceder a la medicación que necesitan.
AELMHU realizó un estudio que recogía los datos de estos medicamentos durante el periodo de 2002 a 2016 y cabe señalar los siguientes puntos:
- España autoriza un 25% de MMHH menos y comercializa un 46% de MMHH menos que la UE.
- España tarda una media de 11 meses desde que la AEMPS otorga el CN a un MMHH hasta la comercialización.
- Entre 2012-2015 de los 44 MMHH autorizados por la EMA, 13 (29,5%) han obtenido P&R y entre 2002-2011 de los 42 MMHH autorizados por la EMA obtuvieron P&R 38 (90,47%).
- Entre 2012-2015, 9 (20,45%) MMHH fueron no financiados y entre 2002-2011 fueron 2 (4,7%).
- Entre 2012-2015 el número de MMHH pendientes de decisión de P&R eran 11 (25%) y 2 (4,7%) en el periodo 2002-2011.
- De los 11 MMHH no oncológicos evaluados, se han comercializado 11 en Reino Unido, 8 en Francia, 5 en Italia y 1 en España.
- El acceso al mercado de los 11 MMHH en que se evaluó el coste farmacológico, posibilitarían el tratamiento en tres años del 87% de los 3.800 pacientes máximos a tratar.
- El coste farmacológico de los 11 MMHH a tres años estaría entre el 0,10-0,21% del gasto sanitario directo global español.
- El impacto económico de los 11 MMHH a tres años estaría entre el 1,0-1,9% del gasto farmacéutico hospitalario total. La mayor parte de los artículos encontrados considera que los criterios de coste efectividad no deben ser los únicos utilizados para justificar la financiación de un medicamento huérfano, si bien existe un debate sobre los criterios adicionales concretos a considerar. La decisión podría basarse en argumentos de índole humanística (justicia, equidad, regla de rescate), clínica (gravedad de la enfermedad, disponibilidad de alternativas terapéuticas, cambio del curso de la enfermedad) y económica (coste de oportunidad, impacto presupuestario, sostenibilidad del sistema).
La mayor parte de los países desarrollados basan la financiación de los medicamentos huérfanos en ciertos criterios adicionales, con el fin de acelerar el acceso a los mismos por parte de los pacientes con enfermedades raras, sobre todo si ésta es grave, carece de alternativas terapéuticas y afecta a un número reducido de personas. Tanto el debate teórico como la práctica real sugiere que el criterio de eficiencia no es ni debe ser el único para decidir la financiación pública de los medicamentos huérfanos. Se están introduciendo nuevos instrumentos de financiación y debatiendo distintos esquemas de decisión multicriterio para ayudar a conciliar las preferencias sociales con la sostenibilidad del sistema sanitario.
¿Qué cree que debemos aprender de los países de nuestro entorno?
CB. Los MMHH suponen solo el 10% del total de medicamentos autorizados por la (EMA), éstos representan el 57% del total de autorizaciones condicionales y el 67% de las autorizaciones excepcionales, lo que da idea de la laxitud aplicada.
Los países que no utilizan un análisis formal de coste-efectividad (España, Francia, Italia) han sido tradicionalmente más flexibles sobre la evidencia exigida a los MMHH, y ocasionalmente les han permitido fuentes de evidencia distinta de los ensayos clínicos. En Alemania, aunque la regulación no permite modificar las bases de la evidencia, bajo ciertas circunstancias se aceptan intervalos de confianza más amplios.
Por su parte, en general los países con procesos formales de evaluación económica (RU, Suecia, Holanda) no permiten a los MMHH rebajar los requerimientos sobre evidencia, ya que existen herramientas para manejar la incertidumbre, aunque en la práctica han hecho excepciones. En RU, cuanto mayor sea el impacto presupuestario del MH, más robusta debe ser su evidencia clínica. Holanda permite ciertas excepciones cuando hay datos insuficientes sobre su efectividad, pero se solicita un análisis de impacto presupuestario de la implementación en el país. En Suecia, cuando la población a tratar es reducida, se acepta un mayor grado de incertidumbre en la evidencia clínica.
En general, a la hora de decidir su financiación pública, los MMHH son sometidos a los mismos procesos de decisión que el resto de medicamentos. En los países donde formalmente no se requiere una evaluación económica del fármaco para decidir su reembolso, tampoco a los MMHH se les exige un análisis formal de coste-efectividad (o utilidad). Algunos autores reclaman que el método real de evaluación es a menudo opaco, a pesar de los esfuerzos realizados para dotar al proceso de más transparencia.
Por su parte, los países con sistemas formales de evaluación económica de los nuevos medicamentos, como por ejemplo Suecia, Holanda, el Reino Unido o Canadá, también someten a los medicamentos huérfanos al análisis coste-efectividad o coste-utilidad, si bien son más laxos con los umbrales de aceptación de coste por AVAC y en ocasiones les aplican criterios adicionales. Así, en Suecia se han llegado a aprobar medicamentos huérfanos con umbrales de aceptabilidad por encima de los 90.000 €/AVAC, por lo que claramente la decisión se fundamentaba en factores distintos al de coste-efectividad.
Su compañía ha firmado un convenio de colaboración con un grupo de hospitales para facilitar el acceso a una terapia huérfana. ¿Puede contarnos más sobre esta iniciativa y sobre sus resultados esperados? ¿Cree que sería interesante extrapolar este tipo de experiencias a otros ámbitos de las enfermedades raras?
CB. Chiesi España y HM Hospitales han firmado un convenio marco de colaboración con el objetivo de elaborar e implementar un plan de desarrollo y mejora en la eficiencia de los procesos de prestación asistencial a la población atendida en los centros del Grupo Hospitalario.
Fruto de este acuerdo marco, la primera acción es que HM Hospitales va a disponer para España, del primer medicamento con células madre aprobado en Europa. Más concretamente, del medicamento Holoclar®, que permite a los pacientes que padecendeficiencia de células madres limbares (LSCD) reparar el daño producido en la superficie del ojo debido a quemaduras oculares por agentes físicos o químicos.
El acuerdo alcanzado con HM Hospitales refuerza el compromiso de Chiesi por ofrecer soluciones innovadoras que mejoren la calidad de vida de las personas. Gracias a este acuerdo tenemos la oportunidad de aplicar conjuntamente algunas de nuestras innovadoras soluciones terapéuticas en la práctica clínica diaria para que los pacientes puedan beneficiarse lo antes posible.
Holoclar® supone una “innovación disruptiva” ya que consigue reparar la superficie ocular dañada por quemaduras. Hasta la fecha los pacientes con cierta patología corneal carecían de células madre limbares, que actúan como un sistema de regeneración reemplazando a las células corneales externas cuando se dañan y cuando envejecen, lo que llevaba a la ceguera completa por opacidad corneal. Gracias a Holoclar®, un medicamento de terapia avanzada denominado ingeniería tisular, se logra sustituir las células dañadas del epitelio de la córnea, ya que se toman células del limbo sanas del paciente, ubicado en el borde de la córnea, y después se cultivan en los laboratorios de Holostem Terapie Avanzate, primera compañía biotecnológica dedicada exclusivamenteal desarrollo de terapias avanzadas y que es un spin off entre la universidad de Modena y Reggio Emilia con el Grupo Chiesi y se reimplantan, produciendo una recuperación de la transparencia corneal.
Con este acuerdo, Chiesi España y HM Hospitales crean un marco operativo de excelencia e innovación que se circunscribe a áreas terapéuticas de mutuo interés como es la oftalmología, creando, de este modo, un ecosistema en el que los últimos avances en la práctica sanitaria repercutan directamente en una mejora en la calidad y excelencia asistencial para toda la población, tanto en la eficiencia de los tratamientos como en los procesos de prestación de servicios sanitarios.
¿Puede contarnos qué otro tipo de iniciativas se están desarrollando desde la industria para potenciar el acceso a los MMHH?
CB. Un ejemplo importante es el nuevo modelo de abordaje para enfermedades ultra raras que se ha puesto en marcha con Spinraza (nusinersen). Se ha definido un protocolo fármaco-clínico que permite un tratamiento homogéneo para todo el SNS. Requiere cumplimentar un registro de efectividad terapéutica que está alojado en el Ministerio de Sanidad. Este registro de efectividad permitirá recoger variables de seguimiento de tratamiento, no sólo datos epidemiológicos. Este nuevo modelo se ha elaborado y consensuado con las comunidades autónomas, a las que se ha ido informando desde el Consejo Interterritorial y la Comisión Permanente de Farmacia. Este tipo de modelos de financiación en opinión del Ministerio de Sanidad, “facilita el acceso de medicamentos que mejoren la salud de los ciudadanos, compensando la innovación y asegurando la sostenibilidad”.
En otro orden de temas, me gustaría aprovechar también este foro para poner encima de la mesa algunas incongruencias del sistema de precios español y las políticas de acceso temprano de medicamentos huérfanos. Dado que antes de la comercialización efectiva de un medicamento en España, se puede utilizar la vía de la medicación extranjera, si el precio de compra por este procdimiento es superior al que se espera fijar en el procedimiento español, puede llegar a existir un “conflicto de intereses”. Desde Chiesi promovemos la comercialización efectiva de los nuevos medicamentos huérfanos en España, intentando llegar a consensos con el Ministerio de Sanidad, a través de la Comisión Interministerial de Precios, con el fin de asegurar un uso equitativo de estos nuevos tratamientos. En caso que no sea posible este consenso, de nuevo, creemos que es más razonable la comercialización efectiva en España aunque sea fuera del Sistema Nacional de Salud.
¿Qué tipo de acciones conjuntas con la Administración cree que sería interesante aplicar?
CB. Como ya hemos indicado, la toma de las decisiones de designación y autorización de MMHH a nivel centralizado y las decisiones de reembolso y financiación a nivel local, junto a la falta de consenso entre los distintos reguladores sobre el valor de cada medicamento huérfano, dificultan el acceso equitativo a estos. Como consecuencia de esta situación los responsables de las políticas sanitarias se plantean reformas para mejorar la accesibilidad. Desde el punto de vista de la industria se proponen diversas vías de actuación y planificación como:
- la alineación y coordinación entre los organismos reguladores y financiadores;
- desarrollar un modelo de evaluación que defina el valor de estos medicamentos usando las metodologías ya existentes adaptadas con otros factores (severidad de la enfermedad, alternativas disponibles, uso en una o más indicaciones,complejidad en el desarrollo, etcétera);
- que las decisiones de financiación tengan en cuenta estas características especiales;
- el seguimiento de la financiación a largo plazo basándose en los real world data a partir de registros que deberán resolver las dudas y /o confirmar los beneficios por los que estos tratamientos recibieron la autorización de comercialización; y
- la provisión de fondos específicos en las partidas presupuestarias para estos tratamientos.
Para terminar, ¿cuáles cree que son los principales retos de futuro en el acceso a los medicamentos huérfanos? ¿Cómo cree que podemos prepararnos para afrontarlos?
CB. En mi opinión, los retos de futuro pasan por:
• dar continuidad a programas de investigación de la UE y nacionales;
• mejorar la asistencia mediante el despliegue de centros de expertos;
• impulsar la coordinación entre centros y el movimiento de pacientes;
• fomentar la participación activa de pacientes;
• armonizar el acceso a los medicamentos;
• gestionar la incertidumbre y el alto impacto presupuestario de los fármacos huérfanos,
• garantizar la sostenibilidad del sistema sanitario.
Una potencial solución, ya tratada en muchos foros, es la creación de un único fondo nacional de financiación para este tipo de tratamientos.
Tal y como ya ha explicado Josep Ma Espinalt, Presidente de AELMHU, para poder conseguir una mayor inversión en I+D+i y promover crecimiento económico y desarrollar empleo se necesitan un entorno normativo, administrativo y político estable, ágil, previsible y transparente.
