Juan Fuertes
Managing Director PHA Europe.
¿Desde su perspectiva y experiencia como representante de pacientes y familiares que padecen alguna enfermedad rara, cuáles cree que son los principales obstáculos con que se encuentran los pacientes a la hora de acceder a un medicamento huérfano?
JF. En primer lugar, tenemos que ser conscientes de que la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos es un campo en el que aún queda mucho por mejorar. De hecho, la mayor parte de los pacientes con enfermedades raras se enfrentan a un obstáculo insalvable: “no existe tratamiento”.
A partir de ahí, surge otro problema que tiene que ver con los incentivos a la investigación. No hemos logrado aún crear un sistema en el que los incentivos conduzcan a medicamentos asequibles después de su aprobación. Esto hace que se produzcan desigualdades en el acceso tanto entre países de la Unión Europea como entre regiones dentro de un mismo territorio nacional. Son inexplicables, desde un punto de vista ético, la inequidad y la desigualdad que se generan por el peso presupuestario de los medicamentos huérfanos en las finanzas de los centros.
El paciente generalmente no está al tanto de los procesos de negociación de precio. Dependiendo de la enfermedad y los fármacos disponibles para tratarla, lo que se encuentra el paciente es que le dan la medicación en función del coste, no en función de la eficacia. Su criterio al evaluar si el fármaco es el adecuado para su caso concreto no es tenido en cuenta. La percepción de los pacientes es que la respuesta que reciben son evasivas, o un simple «este es el fármaco que puedo prescribir y no te doy opción», aunque la haya.
Al estar al final de la cadena, el paciente es un sujeto pasivo que depende de la voluntad de las agencias de evaluación de tecnologías sanitarias, los presupuestos del Estado, los presupuestos autonómicos y los presupuestos del propio hospital donde recibe el tratamiento. Tampoco se habilita la posibilidad de que el paciente pueda recibir la medicación en otro centro donde sí se ha aceptado incluir todo el abanico de opciones farmacológicas si es que su enfermedad rara tiene la ventaja de tener varios medicamentos.
Como sabe, la designación y autorización de comercialización de los medicamentos huérfanos se realiza a nivel europeo mediante procedimiento centralizado. Sin embargo, su posterior evaluación del valor terapéutico, precio y reembolso corresponde a cada país miembro. En este sentido, ¿cree que existen diferencias significativas entre los estados miembros de la UE en cuanto al acceso efectivo y la utilización de los medicamentos huérfanos? ¿Cómo se sienten los pacientes al respecto?
JF. Hay un concepto que muchos no alcanzamos a entender. ¿No tenemos un mercado único?
Es inaceptable el comportamiento por parte de los Estados Miembro de la Unión Europea en el que, en vez de buscar criterios de convergencia y facilitación de estándares únicos en el campo de la salud, lo que procuran es defender sus intereses particulares.
A título personal, me duele cuando escucho el razonamiento según el cual no hay compañía farmacéutica que pueda proveer la cantidad necesaria para abastecer a la totalidad del territorio de la UE. Se pueden negociar soluciones que afectarían positivamente tanto a la economía nacional como a la de las compañías. Por ejemplo, considero que un economista podría calcular (si hubiera transparencia en el coste de investigación, producción y distribución) dónde están los puntos de máximo aprovechamiento de la economía de escala y negociar con las compañías que correspondiera la inversión por parte de países en posicionamientos geográficos estratégicos para poder invertir en plantas de producción con el final de abastecer a la región. Esto crearía empleo, abarataría los costes de producción en el medio plazo, generaría ingresos adicionales al poseedor de la patente, bajaría el precio de la unidad del medicamento, generaría ingresos por impuestos al país que tuviera la nueva planta, disminuiría los costes de distribución, dificultaría la competencia por parte de los productores de medicamentos genéricos al finalizar la protección de la patente etc. Un poquito de visión, en este sentido, por parte de las compañías farmaceúticas en términos de investigación y una mayor comprensión de la cooperación dentro del mercado Europeo nos podría llevar a una situación óptima o, al menos, muy mejorada.
Mientras tanto, nos centramos en discusiones sobre evaluación de tecnologías sanitarias y no buscamos métodos más eficaces que tengan en cuenta elementos fundamentales como las horas de trabajo que no se perderán gracias a la nueva tecnología o el valor del tiempo y el esfuerzo que los cuidadores se ahorrarán al verse reducida la dependencia y la vulnerabilidad de los pacientes que sufren discapacidades según el tipo y la progresión de la enfermedad. Tampoco se valora el coste para el paciente que muchas veces tiene que pagar de su bolsillo terapias específicas o elementos como gasas y otros fungibles que no son cubiertos por la seguridad social.
¿Cómo cree que se sitúa España? ¿Qué aspectos cree que deberían mejorarse?
JF. Creo que España no está mal con respecto a la media Europea. Dicho esto, la media europea no es suficientemente buena. Tenemos los mismos problemas de falta de equidad y desigualdad, en el acceso a unos cuidados de salud de calidad, tanto entre comunidades autónomas como entre los Estados Miembro. También hay desigualdades en el precio de los medicamentos porque depende de la cantidad que se compra en cada hospital y la variación es enorme. En definitiva, falta coordinación, falta que el palentino tenga los mismos derechos y oportunidades que el valenciano o el sevillano. Y, lo que falta por encima de todo, es lavisión a largo plazo; pensar en el beneficio de la inversión por encima del ahorro cortoplacista, el impacto electoral o el interés de partido.
El derroche es un mal mayor en el sistema de salud español. La falta de control y la evaluación de las gestiones autonómicas es descorazonadora.
Igual que los sistemas de pensiones deben ser objeto de pacto, la salud no puede depender de vaivenes políticos. El interés y la salud del ciudadano están por encima de otros intereses como el de fomentar la contratación de seguros privados de salud. El sistema de seguridad social que se creó en España asume la responsabilidad de garantizar el derecho a la salud, no se puede transferir esa responsabilidad moral y financiera a la capacidad de compra del individuo, eso es algo que me resulta inmoral.
¿Podría contarnos cómo ha sido la participación de EURORDIS en el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (COMP)? ¿Cuáles han sido las principales contribuciones de EURORDIS en los últimos años en relación al acceso a los medicamentos huérfanos?
JF. Siento el mayor de los respetos y una absoluta admiración por el trabajo de Eurordis. Desde su creación ha conseguido grandes logros en todos los aspectos de la salud dentro del marco de las enfermedades raras. Gracias a ellos, los pacientes tienen representación en la EMA, no solo en el COMP, también en PCWP, PDCO y CAT.
También gracias a Eurordis se ha establecido un diálogo en materia de precios, se han impulsado planes nacionales (que desgraciadamente no han llegado muy lejos por falta de voluntad política), se han creado mecanismos para acelerar procesos de aprobación, se ha incorporado a la comunidad de pacientes en los procesos de evaluación de tecnologías sanitarias…
Una de las novedades que ha sido impulsada por Eurordis ha sido la creación de las Redes Europeas de Referencia (ERNs). Es un paso adelante en acercar a todos los pacientes independientemente de su situación geográfica a una atención de mayor calidad. Dentro de estas redes, viaja el conocimiento, eventualmente pueden viajar los pacientes y no viajan las prescripciones. Volvemos a chocar con el principio de no injerencia y la responsabilidad individual de los Estados Miembro en introducir o no los tratamientos en el sistema de reembolso. Pero esto tiene que cambiar. No puede ser que los ERNs pasen de ser la gran esperanza de los pacientes con enfermedades raras en el impulso de la mejora de la calidad del manejo clínico, el conocimiento y la investigación, a ser el escaparate donde te muestran con luces y guirnaldas lo que necesitas mientras ves que la dispensación está restringida a pacientes “privilegiados” cuyos gobiernos han aprobado ese gasto.
Eurordis ha conseguido que se sepa que las enfermedades raras existen y ha conseguido que el peso agregado de todas haga posible el progreso y el cambio a nivel europeo.
EURORDIS ha publicado distintas encuestas sobre el acceso real a los medicamentos huérfanos en la UE. ¿Cuáles han sido las principales necesidades identificadas?
JF. Rare Barometer es el mejor instrumento de medición del que disponemos en enfermedades raras. La última publicación sobre acceso es preocupante. En el espacio de dos años (2015-16), un 47% de los que participaron en el estudio informaron de un empeoramiento en el acceso a los cuidados de salud. Los obstáculos financieros estaban como segunda explicación respondiendo al 29% de la suma de las causas, debido a los altos costes y al reembolso insuficiente (22%) o por tener que adelantar el pago con largas esperas para el reembolso (7%).
Para finalizar, bajo su perspectiva, ¿cuáles son los principales retos de futuro para los pacientes y la sociedad en general en torno a facilitar el acceso a los medicamentos huérfanos?
JF. El gran reto es la sostenibilidad del sistema de salud. No hay solución si no es desde la política y la cesión de competencias. Es imperativo que los centros de referencia tengan la financiación correcta para atender los casos de alta especialización y complejidad de modo que los costes de estos cuidados de salud se reduzcan gracias a la buena gestión de los recursos. Las comunidades autónomas tienen el deber de facilitar el traslado de los casos hacia los centros de alta especialización en vez de intentar mantenerlos en su territorio para evitar pagos a otras comunidades.
Hay que empezar a reducir la medicina que se practica para proteger al médico en vez de para atender las necesidades de los pacientes. El derroche en pruebas innecesarias es un agujero negro financiero y aumenta las listas de espera. Tenemos excelentes profesionales con un altísimo compromiso y es a esos a los que hay que proteger e incentivar. Paralelamente, hay que dejar de proteger a los profesionales que no tienen el nivel necesario y abusan del sistema no cumpliendo con sus horarios, igual que a aquellos que ejercen en las consultas de la seguridad social como si se tratara de un nivel de atención de segunda clase.
El sistema de salud es sostenible con una buena interrelación entre los distintos ministerios. La prevención y el buen uso de los servicios se hacen desde la educación, la protección del paciente se hace desde el poder legislativo y desde los tribunales. El Ministerio de Trabajo debe fomentar políticas de empleo en las que se atienda a la calidad del mismo, no simplemente al descenso de número de parados a base de proporcionar trabajos de diez horas semanales, mal pagados y no contributivos a las arcas del Estado. La financiación de la seguridad social viene de nuestros salarios, no se puede fomentar la creación de mano de obra barata y pretender que los presupuestos generales del Estado puedan responder a los estándares de una nación civilizada.
Las enfermedades raras tanto en atención como en financiación de medicamentos no son una carga en el sistema de salud. El reto es que los gobiernos asuman que su obligación es velar por el bien de la población y pongan lo necesario para cumplir con los compromisos adquiridos como es la cobertura universal, la salud como derecho, el concepto de salud amplio y no solo como ausencia de enfermedad.
Las organizaciones de pacientes tienen que ser empoderadas y recibir financiación que les permita profesionalizarse de modo que se puedan librar de la sospecha de ser manipuladas por la industria farmacéutica. Mientras se deje que la sociedad civil sobreviva como pueda, sin una financiación que permita un nivel aceptable de independencia, la participación del paciente permanecerá durante muchos años a nivel simbólico, porque los reguladores y los pagadores no nos tienen en cuenta, en vez de vernos como aportadores de valor añadido.
