El Análisis de Decisión Multi-Criterio (MCDA) es un instrumento para la toma de decisiones que toma en cuenta factores multidimensionales y que permite la comparación de tecnologías sanitarias. El enfoque utilizado en el MCDA está ganando fuerza en la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) y algunos de sus elementos están empezando a ser utilizado en las ETS que serealizan en Europa. En esa misma línea, algunos expertos proponen que el enfoque utilizado en MCDA puede ser utilizado para la evaluación de los medicamentos huérfanos, ya que se incluyen criterios específicos para las enfermedades raras que no se cubren con una evaluación tradicional.
Objetivo
El objetivo principal de este artículo es mostrar cual es la situación actual y últimos avances en el uso del MCDA para la ETS en medicamentos huérfanos a través de la revisión de los modelos existentes, las características de sus diseños, así como identificar oportunidades para la mejora del modelo.
Método
Los autores realizaron una revisión de la literatura en enero de 2018 a través de las principales bases de datos (MEDLINE, EMBASE, Web of Science….) para buscar publicaciones relacionadas con el uso del MCDA para enfermedades raras. Losmodelos de MCDA identificados fueron analizados a través de sus elementos, como estructura, criterios, puntuación y metodología de ponderación.
Resultados
Se identificaron 211 publicaciones, de las cuales se seleccionaron 29. Nueve autores desarrollaron sus propios modelos de MCDA, 7 de los cuales estaban basados en revisiones de la literatura, con la intención de identificar los criterios de decisión más relevantes. En 13 publicaciones (8 modelos), los pesos fueron asignados a los criterios en base a los aportes de los distintosinteresados (stakeholders). Los criterios más utilizados para la creación del modelo de MCDA fueron la eficacia o efectividad relativa, la necesidad de la intervención y la gravedad de la enfermedad. Algunos modelos tenían criterios que se solapaban, especialmente en las áreas de costes y efectividad.
Conclusión
Se han desarrollado una serie de modelos de MCDA para las ETS, cada uno con un enfoque y complejidad diferentes, incluyendo algunos que tenían como objetivo específico la evaluación de medicamentos huérfanos. Los modelos han evolucionado lentamente a través de los años en base a pilotos, aportes de los interesados (stakeholders), intercambio de experiencias ypublicaciones científicas. Sin embargo, falta aún un consenso en la estructura del modelo, la selección de criterios y el peso de éstos. Un modelo más simple haría que aumentara su aceptación. Un debate entre los distintos interesados sobre el diseño y las estrategias de implementación de los modelos de MCDA beneficiarían también a esa aceptación.
COMENTARIO
Posiblemente exista cierto consenso entre los expertos en Evaluación de Tecnologías Sanitarias en la necesidad de incluir un conjunto de criterios adicionales a los ya conocidos de coste y efectividad en los procesos de evaluación de tecnologías sanitarias, especialmente vistas las limitaciones existentes hasta ahora. Unos de los principales “damnificados” de estas limitaciones son los procesos de evaluación de medicamentos huérfanos, debido a las características de este tipo de medicamentos (alto coste, ensayos clínicos con grandes limitaciones, mucha incertidumbre en sus resultados, etc.); es por ello que este grupo de medicamentos puede ser uno de los que pueden verse beneficiados de tener un enfoque más amplio con la asignación de criterios adicionales en los procesos de evaluación como son la equidad, necesidades no satisfechas, gravedad de la enfermedad, etc. Si bien muchos expertos pueden alegar que estos criterios ya están explícitos en muchos de los procesos de evaluación para la asignación de precio y reembolso de medicamentos, la ventaja de la utilización del MCDA es que no solamente los criterios son explícitos, sino que también están ponderados según su importancia.
El artículo de Baran-Kooiker et al. es una buena y actualizada revisión de la literatura sobre las experiencias y modelos de MCDA en el ámbito de las enfermedades raras y medicamentos huérfanos. El artículo clarifica muy bien la problemática existente en sus procesos de evaluación, señalando las particularidades de Alemania (umbral de 50 millones de euros tras la aprobación de AMNOG), Inglaterra – NICE (con un umbral de coste-efectividad más alto para medicamentos huérfanos), Francia, etc. Como también señalan los autores, una de las principales limitaciones del estudio es haber limitado la búsqueda a medicamentos huérfanos y enfermedades raras, lo que ha podido llevar a la omisión de publicaciones que pudieran tener un contenido relevante y con valor para este tema, pero en publicaciones de ámbito general.
En el ámbito del MCDA, uno de los modelos de referencia es el marco EVIDEM que tuvo una adaptación para los medicamentos huérfanos en el año 2016, intentando captar elementos como calidad de vida, carga del cuidador, costes indirectos y productividad, etc. Este marco es uno de los que consta con más referencias en esta revisión de la literatura. En esta misma línea, los autores también señalan la existencia del ISPOR Task Forceque realizó dos publicaciones sobre buenas prácticas en el uso del MCDA.
Los autores de la revisión también señalan las críticas existentes a los distintos modelos de MCDA, señalando algunos de sus defectos en los diseños y en la metodología de las puntuaciones. Esas críticas pueden usarse como argumento para justificar el lento avance en el uso del MCDA por parte de las Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias en la puesta en marcha de este instrumento.
El artículo también realiza un análisis exhaustivo de los principales criterios utilizados en la literatura, tales como beneficio, tamaño de la población, necesidades no satisfechas, eficacia comparada, seguridad, calidad de la evidencia, innovación, etc.
Por último, en las conclusiones, los autores señalan varias cosas importantes. En primer lugar, la evolución de los modelos
de MCDA, con modelos que cubren específicamente enfermedades huérfanas, pero aún con la necesidad de tener un mayor consenso en los criterios a seleccionar y la ponderación de estos criterios. En segundo lugar, a pesar de la existencia de iniciativas como EVIDEM o el proyecto MoCA, no existe aún una implementación amplia de este instrumento en el contexto europeo. En tercer lugar, los países han sido flexibles en los procedimientos de evaluación de medicamentos huérfanos, pero el MCDA puede captar (de una manera explícita y transparente) aquellos criterios necesarios para hacer una evaluación que tenga en cuenta factores más allá del de coste-efectividad.
Sin duda alguna, la potencialidad de uso del MCDA está ahí y esta revisión de Baran-Kooiker et al. saca a la luz cuales son las principales experiencias en el ámbito de los medicamentos huérfanos. Es necesario avanzar en la posibilidad de utilizar este instrumento, que puede ayudar a tener en cuenta más criterios de los habitualmente utilizados en los procesos de evaluación de medicamentos y tecnologías sanitarias y especialmente a través de criterios públicos y transparentes.
Director Área de Farmacia y del Medicamento, Consorci de Salut i Social de Catalunya. Profesor asociado de Farmacia Clínica y Farmacoterapia, Universidad de Barcelona
RESUMEN
El bajo nivel de evidencia disponible para los medicamentos huérfanos, junto con su elevado impacto presupuestario y su alto ratio coste-efectividad incremental, dificulta el proceso de evaluación de estos medicamentos. Ante esta situación, el Servicio Catalán de la Salud (CatSalut) se planteó incorporar el Análisis de Decisión MultiCriterio (ACDM) en las evaluaciones de los medicamentos huérfanos.
El objetivo del estudio es establecer si la introducción de esta metodología de decisión multicriterio puede ayudar en el proceso de evaluación y toma de decisiones en el acceso de los medicamentos huérfanos.
Para ello el CatSalut, en el marco de su Programa de Armonización Farmacoterapéutica, desarrolló una estrategia de implantación basada en 3 etapas. En una primera etapa, se seleccionaron y estructuraron los criterios cualitativos y cuantitativos. En segundo lugar, se establecieron los pesos relativos de los criterios seleccionados. En tercer lugar, se escogieron 3 medicamentos huérfanos (alfa 1 antitripsina para el déficit de alfa 1 antitripsina, eliglustat para la enfermedad de Gaucher y tolvaptan para el riñón poliquístico) y se evaluaron de acuerdo con el marco definido anteriormente.
Los criterios seleccionados y priorizados con mayor peso específico para incorporar a la evaluación fueron la severidad de la enfermedad, la necesidad no cubierta, la efectividad, la seguridad y tolerabilidad comparada, el tipo de beneficio terapéutico, el coste anual del tratamiento por paciente, los otros costes médicos, la calidad de la evidencia, los consensos de expertos y las guías de práctica clínica.
Para cada uno de los 3 medicamentos huérfanos se estableció el valor medio resultante de la evaluación multicriterio. Sin embargo, a pesar de definir un valor estimado para cada medicamento, los miembros del programa de armonización farmacoterapéutica consideraron que el MCDA contribuía a la toma de decisiones utilizando los criterios por separado, en lugar de usar el valor medio de puntuación de todos los criterios.
El estudio concluye que la metodología MCDA puede ser implementada en la evaluación de medicamentos huérfanos como un complemento para la toma de decisiones del programa de armonización y del CatSalut, y que es una ayuda para la definición de su valor clínico añadido. En definitiva, el MCDA se muestra como una herramienta que añade transparencia y estructura la discusión de los comités de evaluación de medicamentos, mejorando la predictibilidad de las decisiones y recomendaciones de acceso de los medicamentos huérfanos.
COMENTARIO
El acceso a los medicamentos huérfanos es un reto para todos los servicios de salud. La enorme incertidumbre, tanto en términos clínicos como económicos, dificulta enormemente la toma de decisiones. Establecer mecanismos de evaluación rigurosos, transparentes y predictibles que aseguren la validez interna y externa de las decisiones y recomendaciones permite acotar la incertidumbre, armonizar los criterios de uso y asegurar la equidad de acceso y de resultados.
La iniciativa del CatSalut de incorporar la metodología MCDA en su programa de armonización farmacoterapéutica es un paso más para intentar mejorar la toma de decisiones a partir de la incorporación de metodología explicita y reproducible.
La principal conclusión del estudio es que la implementación de la metodología MCDA en la evaluación de medicamentos huérfanos es un apoyo y complemento a la evaluación clásica que añade transparencia y estructura la discusión de los comités de evaluación de medicamentos, pero que no se visualiza como una herramienta para clasificar cuantitativamente el valor de los mismos.
Esta conclusión es importante, ya que de inicio uno podría querer utilizar esta metodología para cuantificar y comparar numéricamente los medicamentos
evaluados. Sin embargo, los investigadores concluyen que ésta no es su utilidad, sino que la principal ventaja encontrada es que permite estructurar y poner mayor transparencia y método a la evaluación, así como añadir a la evaluación clásica (basada en la eficacia, la seguridad y el coste) otros elementos importantes para la toma de decisiones de acceso, como las necesidades no cubiertas o la rareza.
La metodología MCDA no está exenta de críticas por parte de aquellos que defienden que en la evaluación coste-efectividad todos estos criterios de una forma u otra ya se encuentran incluidos que el MCDA lo que hace es sumar varias veces un mismo criterio o similar. De todas maneras, el CatSalut no abandona la evaluación clásica, sino que le añade las partes positivas del MCDA, tanto metodológicas como de enriquecimiento y estructuración del debate. Solamente la explicitación de los criterios y armonización de los mismos en las sucesivas evaluaciones ya es una mejora sustancial.
Por último, cabe resaltar que es una muy buena noticia que un servicio de salud de una administración pública como el CatSalut incorpore metodología explícita y transparente para su toma de decisiones. Se trata de un buen ejemplo a seguir de cara a resolver el reto del acceso a los medicamentos huérfanos con la máxima transparencia y rigor.
El proceso de precio y reembolso de los medicamentos huérfanos (MMHH) es complejo y controvertido. Por una parte, las restricciones presupuestarias exigen un uso eficiente de los recursos limitados y el establecimiento de prioridades. Por otra parte, establecer el valor real que aportan los MMHH no es fácil, dada la incertidumbre asociada a la evolución de la patología, la escasez de evidencia y de alternativas terapéuticas con las cuales comparar su beneficio clínico. Asimismo, la baja frecuencia de la enfermedad, que en muchos casos se caracteriza por ser grave, progresiva, crónica e incapacitante, con sus correspondientes consecuencias clínicas, económicas y sociales, hacen de la evaluación de los MMHH un tema espinoso que es fundamental abordar desde un punto de vista mucho más amplio que el de la evaluación económica convencional.
Esto, sumado a la heterogeneidad internacional de métodos utilizados para tomar las decisiones de autorización y fijación de precio, hacen cada vez más necesario que los decisores sanitarios cuenten con herramientas metodológicas adecuadas para guiar sus decisiones de planificación, priorización y asignación de recursos.
En las últimas décadas, las herramientas de decisión más utilizadas han sido la evaluación económica y el análisis de impacto presupuestario. Sin embargo,actualmente los decisores están contemplando cada vez más aspectos; factores clínicos y no clínicos que no son tomados en cuenta por estas herramientas, sobre todo en el ámbito de las enfermedades raras (EERR). Algunos de estos factores o criterios son la gravedad de la enfermedad, la disponibilidad o no de alternativas terapéuticas, el tamaño de la población afectada, los resultados reportados por los pacientes, la adherencia y persistencia al tratamiento, la calidad de la evidencia disponible, el grado de grado de innovación tecnológica o el valor para la salud pública1,2.
Sin embargo, el problema radica en que, por lo general, no suele explicitarse el tipo de criterios que considera el decisor y la importancia concreta que le da a cada uno de ellos. En efecto, a menudo, existe falta de transparencia en los criterios que determinan las decisiones de financiación, ya sea de manera consciente o subconsciente, por lo que, en algunos casos y sobre todo en el de los MMHH, el proceso de decisión se ha llegado a denominar “caja negra”3. En este contexto, el Análisis de Decisión Multi-Criterio (MCDA o MCDA por sus siglas en inglés, (Multi-Criteria Decision Analysis) se presenta como una solución que puede aportar congruencia y transparencia a la hora de decidir la financiación y el acceso a fármacos nuevos.
¿Y QUÉ ES EL MCDA?
En el debate sobre cómo conjugar innovación y sostenibilidad con las necesidades de los pacientes, aparece el MCDA. Se trata de una herramienta metodológica que ayuda a segmentar un problema o situación de forma explícita en términos de elección, ordenación o clasificación de alternativas para informar y facilitar la toma de decisiones, pero que en ningún caso reemplaza la toma de decisiones per se. La decisión final dependerá siempre de muchos factores, entre los que pueden figurar cuestiones políticas y juicios de valor, además de la evidencia clínica, económica y social.
En el ámbito de las enfermedades raras, los decisores están contemplando cada vez más aspectos; factores clínicos y no clínicos que no son tomados en cuenta por las herramientas tradicionales
Teniendo esto en cuenta, el MCDA puede ser muy útil como instrumento de ayuda a la toma de decisiones, bajo condiciones de correcta elección y aplicación de la técnica, ya que ayuda a incrementar la consistencia y transparencia de las decisiones. En efecto, el MCDA permite sistematizar el proceso de decisión en diferentes etapas, de manera estructurada e incorporando de forma explícita las preferencias de los agentes implicados a lo largo del proceso, tanto decisores como otros agentes relevantes. Esto aporta claridad sobre los criterios que son sustanciales a la hora de evaluar un fármaco y la importancia relativa de cada uno de estos criterios, lo cual resulta de mucha utilidad en contextos de alta complejidad, cómo es la evaluación de los MMHH.
Además de las decisiones de financiación de nuevos fármacos, en el sector sanitario los resultados del MCDA pueden usarse también para evaluar el beneficio-riesgo de diferentes alternativas, analizar una decisión de cartera, establecer decisiones de priorización de uso de recursos, evaluar una tecnología sanitaria o establecer criterios de priorización en el acceso de los pacientes a las innovaciones o a las prestaciones existentes4.
EL AUGE DEL MCDA EN EL SECTOR SANITARIO
Si bien es cierto que la aplicación del MCDA es relativamente reciente en el ámbito sanitario, este método ha sido utilizado ampliamente durante las últimas décadas tanto en el sector público como en el privado, como por ejemplo, en la toma de decisiones de transporte, energía, medio ambiente, defensa, inmigración o inversiones5.
En el sector sanitario, esta herramienta ha experimentado un auge en los últimos años, que se refleja en el creciente número de estudios publicados. Entre 2016 y 2018, las publicaciones de MCDA en el ámbito de las EERR superó al número de publicaciones totales que se habían realizado hasta ese año (Figura 1).
Entre las publicaciones sobre MCDA en MMHH cabe distinguir dos grupos diferenciados de estudios: modelos teóricos, mayormente con MMHH simulados; y otros estudios de aplicación práctica en condiciones de evaluación y datos reales.
EL MCDA FRENTE A LA EVALUACIÓN ECONÓMICA
Son muchos los autores que afirman que los métodos convencionales de evaluación de tecnologías sanitarias, incluida la evaluación económica, no permiten valorar la multiplicidad de dimensiones, criterios e implicaciones de índole ética, política, social y económica asociados a los MMHH7. Combinar adecuadamente todas las variables pertinentes en las decisiones de financiación exige intercambiar opiniones y deliberar sobre estas dimensiones. En el caso de los MMHH, la contraposición de criterios, valores y posturas se intensifican7.
En este contexto, el MCDA es uno de los instrumentos que puede ayudar a superar algunas de estas dificultades. Una de las ventajas que trae consigo frente a otros instrumentos es que dispone de una taxonomía de herramientas metodológicas para combinar o agregar múltiples criterios en un solo parámetro de valor7.
En este sentido, actualmente se debate sobre la utilidad del MCDA como una herramienta complementaria a la evaluación económica. En nuestra opinión, sería un error interpretar el MCDA como un sustituto del análisis coste-efectividad. Por el contrario, la combinación de múltiples criterios se plantea como un complemento de los métodos de evaluación convencionales, no como alternativa para sustituirlos.
Los métodos convencionales de evaluación de tecnologías sanitarias, incluida la evaluación económica, no permiten valorar la multiplicidad de dimensiones, criterios e implicaciones
La implementación de una metodología de MCDA reflexiva para apoyar la toma de decisiones sobre MMHH estaría alineada con una de las nueve recomendaciones establecidas por el Grupo de Trabajo Europeo para la Evaluación del Valor y los Procesos de Financiación en Enfermedades Raras (ORPH-VAL)8, que propone que la evaluación de MMHH debería considerar todos los elementos relevantes del valor del fármaco, en un marco multidimensional apropiado, y trascendiendo los atributos incluidos en las evaluaciones convencionales.
Dadas las peculiaridades de los MMHH, a menudo no alcanzan los umbrales establecidos por el análisis coste-efectividad. Aunque la lógica del coste-efectividad es ampliamente reconocida como elemento necesario para guiar la toma de decisiones con recursos limitados, ninguna de las Agencias Evaluadoras de Tecnologías Sanitarias que tienen en cuenta la evaluación económica utilizan como única métrica la relación coste-efectividad incremental (RCEI). Para aquellos que no estén familiarizados con esta técnica, el RCEI implica priorizar las intervenciones o tecnologías sanitarias no sólo según su efectividad, sino según el balance entre sus costes y los resultados en salud comparados frente a su mejor alternativa. No obstante, el criterio de la efectividad/coste de oportunidad es una condición necesaria, pero no suficiente, para guiar la asignación de recursos sanitarios. Una de las posibles debilidades de la evaluación económica reside en que no permite tomar en cuenta las diferentes dimensiones de una tecnología sanitaria ni incorporar las preferencias individuales y sociales de los agentes que intervienen en el proceso, al igual que una de las debilidades del MCDA es que no incorpora de forma adecuada el concepto de coste de oportunidad, motivo por el que este tipo de abordajes son claramente complementarios y no excluyentes.
¿CÓMO REALIZAR UN MCDA?
Generalmente, la realización de todo MCDA comprende una serie de fases comunes, que conllevan la definición del problema, la selección y estructuración de los criterios de decisión, la recopilación de evidencia, la asignación de ponderaciones a los criterios, la evaluación de las alternativas a través de pesos o puntuaciones, el cálculo de los valores agregados, el manejo de la incertidumbre y la interpretación de resultados (Figura 2)5.
Se han publicado algunas guías de buenas prácticas que han examinado la aplicación del MCDA10. Una de las más relevantes ha sido publicada por el ISPOR Task Force Report11. Entre algunos ejemplos de buenas prácticas en el desarrollo y aplicación de un MCDA, se encuentran la realización de pruebas piloto para garantizar el tipo de método de ponderación y puntuación; conocer y entender la heterogeneidad de los distintos tipos de agentes (stakeholders) que formarán parte del proceso de evaluación y manejar el tipo de incertidumbre asociado al modelo.
CRITERIOS A CONTEMPLAR EN UN MCDA EN EERR
La elección de los criterios es un paso fundamental en todo MCDA, que puede variar en función del objetivo planteado. Los criterios incluidos deben cumplir algunas condiciones imprescindibles: ser no redundantes, independientes, completos, operacionales y medibles. Cada criterio debe contribuir al resultado o beneficio con independencia de los demás y evitando la duplicidad.
Cuando se analizan los criterios empleados en los MCDA publicados en la literatura, existe un alto grado de coincidencia en cuanto a los más utilizados en la evaluación de MMHH. En general, los aspectos clínicos (impacto en la salud, gravedad de la enfermedad y necesidades terapéuticas no cubiertas) son los criterios más habituales, mientras que los aspectos económicos (ya sea impacto presupuestario o coste-efectividad) juegan un papel minoritario y se incluyen en menos de la mitad de los MCDA. Es decir, no existe un consenso sobre el grado de importancia de su inclusión y a menudo se incurre en una definición equívoca de los criterios, solapamiento y doble contabilización de costes7.
La selección de los criterios puede realizarse de dos formas alternativas. Una primera es ad hoc para una decisión en concreto, empleando un método top-down en donde los criterios se seleccionan antes de conocer las alternativas a evaluar o un método bottom-up, en donde las alternativas son seleccionadas primero y los criterios son dependientes de éstas. La otra forma es empleando un marco general de criterios predefinidos.
Uno de los marcos más conocidos y utilizados en el sector salud es el marco EVIDEM (Evidence and Value: Impact on Decision-Making), diseñado inicialmente en 2006, y que ha sido adaptado en diversas ocasiones12. Actualmente, el EVIDEM cuenta con una serie de criterios genéricos y universalmente operacionales (concretamente, 13 criterios cuantitativos agrupados en 5 dominios) y 7 criterios contextuales que se distribuyen en dos grupos de dominios.
El MCDA es una herramienta metodológica que ayuda a segmentar un problema o situación de forma explícita
También existen marcos específicos ad hoc creados en el ámbito de las EERR. Uno de los primeros fue el desarrollado por Hughes-Wilson en 2012, con la intención de servir como herramienta de evaluación en la fijación de precio y reembolso en el contexto de la Unión Europea. Los criterios propuestos fueron la rareza, gravedad de la enfermedad, disponibilidad de otras alternativas (necesidades terapéuticas no cubiertas), nivel de impacto sobre la condición que ofrece el nuevo tratamiento, si el medicamento puede usarse en una o más indicaciones, el nivel de investigación llevado a cabo por el laboratorio, junto con otros factores, como la complejidad de fabricación y las medidas de seguimiento requeridas por las autoridades13.
En cuanto a la adaptación de los marcos predefinidos en España, cabe destacar la experiencia piloto de Cataluña en 2015, a través de la cual se comparó el marco EVIDEM con los criterios usados por el Comité Fármaco-terapéutico del CatSalut (PASFTAC) para evaluar los MMHH, concluyendo que eran similares y que el MCDA podía ser una herramienta útil complementaria de sus métodos de evaluación14.
Otra adaptación, más reciente, del marco EVIDEM en el ámbito de los MMHH realizada en el contexto español es la publicada por Badía et al. en 2019, donde los autores proponen un marco reflexivo con atributos relevantes que faciliten la toma de decisionesl15. Para ello, un grupo multidisciplinar de expertos en EERR en España, formado por representantes del Grupo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la SEFH (OrPhar-SEFH), la Federación Española de Enfermedades Raras(FEDER), el Instituto de Salud Carlos III, el Instituto de Investigación en Enfermedades Raras (IIER) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), entre otros, adaptaron el marco EVIDEM, proponiendo modificaciones a la definición y/o escalas de los criterios (Tabla 1). La validación de los criterios se realizó en una segunda fase, probando posteriormente el marco en dos medicamentos huérfanos concretos.
TÉCNICAS DE PONDERACIÓN, PUNTUACIÓN, MODELIZACIÓN Y MANEJO DE LA INCERTIDUMBRE EN EL MCDA
En la fase de modelización, la evidencia recogida es objeto de cuantificación por parte de los evaluadores para identificar la mejor alternativa, incorporando ponderaciones y puntuaciones explícitas.
El objetivo de la ponderación de las alternativas es capturar las preferencias y prioridades de los agentes implicados sobre la importancia que tiene para ellos cada uno de los criterios cuantitativos, es decir, cuanto de importante es el criterio “x” frente al “z”. Estas ponderaciones serán probablemente distintas para cada grupo de actores. La selección del método de ponderación dependerá de las características del problema de decisión.
Por su parte, el objetivo de la puntuación es valorar de manera cuantitativa las intervenciones evaluadas según los diferentes criterios que se han considerado previamente relevantes (en la fase de ponderación). La selección del método de puntuación debe hacerse teniendo en cuenta la carga cognitiva de los actores, el nivel de precisión requerido, los fundamentos teóricos y la heterogeneidad de los agentes.
Los métodos de ponderación más utilizados en los MCDA de MMHH son el método jerárquico (escala 1 a 5) y el método direc-to (reparto de 100 puntos). Sin embargo, algunos estudios han utilizado métodos de elección discreta. Un ejemplo de ello es el estudio resultante de un proyecto europeo (López-Bastida et. al 2019)16, que llevó a cabo un piloto evaluando la viabilidad de utilizar el método de elección discreta para investigar las preferencias individuales desde la perspectiva del pagador en relación a la financiación de MMHH. El estudio, aplicado en Inglaterra, Francia, Alemania, Italia y España, reveló una preferencia relativa por algunos atributos sobre otros: el coste del tratamiento, la mejora de la salud, la relación calidad-precio (value for money) y las alternativas disponibles recibieron la mayor importancia. La gravedad de la enfermedad, la población a la cual va dirigida la terapia, los tiempos de espera y los efectos secundarios también son valores sociales importantes que no deben ignorarse.
EXISTEN DOS GRANDES GRUPOS DE MÉTODOS DE PONDERACIÓN Y PUNTUACIÓN:
Los métodos de composición, que incluyen los métodos directos, métodos jerárquicos y métodos de concordancia;
Los métodos de des composición,que incluyen los modelos de elección discreta.
La forma en la que se construyen los modelos de agregación de preferencias también es un elemento que diferencia a los distintos MCDA. La valoración puede hacerse de distintas maneras: directamente mediante un valor cuantitativo; comparando alternativas; o comparando escenarios que incluyan distintas combinaciones de criterios y valoraciones. Así, podemos distinguir entre modelos de medida del valor, modelos outranking y modelos por objetivos o niveles de referencia9.
Como en todos los ejercicios de modelización, el resultado depende de las asunciones realizadas y de las decisiones tomadas a lo largo de la construcción del modelo, no solo de los inputs y de la propia estructura del mismo.
Un elemento a tener muy en cuenta es la incertidumbre estructural asociada al diseño del modelo construido, sin olvidar que existen otros tipos de incertidumbre, como la estocástica o la relacionada con la evidencia clínica. Parte de esta incertidumbre se debe manejar a través del análisis de sensibilidad, que proporciona una medida de validez de los resultados.
LOS STAKEHOLDERS
Uno de los puntos más relevantes del MCDA es que la herramienta en sí misma se fundamenta en un proceso deliberativo, explícito y de ordenación de preferencias de los agentes implicados en el proceso de toma de decisiones. La composición y el perfil de cada uno de los miembros del comité repercutirá por tanto en los resultados del MCDA. De ahí la importancia del proceso de selección de los evaluadores, ya que determinará la validez interna y externa de los resultados, debiendo detallarse cómo y por qué se han elegido y explicitar posibles conflictos de interés. La multidisciplinariedad es un elemento fundamental para dar voz a todas las partes involucradas en la decisión o afectadas por la misma y que enriquecerá el intercambio de valoraciones individuales y el análisis en su conjunto.
Según una revisión de algunos MCDA publicados en MMHH, los comités multidisciplinares estaban generalmente formados por entre 8 y 28 miembros. Los actores más comúnmente representados fueron los clínicos, presentes en todos los comités, seguidos de los pacientes o representantes de asociaciones de pacientes (en el 90% de los comités) y decisores/pagadores (60%). El resto de agentes fueron menos frecuentes (economistas de la salud, farmacéuticos, representantes de la industria farmacéutica, enfermería, etc), siendo la composición de los comités sustancialmente variable entre los distintos estudios17.
Las experiencias de aplicación real a nivel de organismos evaluadores y pagadores todavía son escasas, aunque ya se han producido algunos avances a nivel tanto nacional como internacional
Como era de esperar, se observan diferencias entre las preferencias y prioridades de los distintos actores. En general, los pacientes reparten sus ponderaciones de forma más igualitaria, dando más peso que el resto a la afectación de la vida cotidiana. Por su parte, los clínicos dan más peso a la gravedad de la patología y a la efectividad del tratamiento, mientras que los pagadores ponderan en mayor medida los costes y la falta de alternativas terapéuticas.
APLICABILIDAD DEL MCDA EN LA EVALUACIÓN DE MMHH
El creciente número de estudios publicados recientemente revela un mayor interés por utilizar el MCDA en EERR. Sin embargo, la mayoría son aplicaciones teóricas o ejercicios aislados de evaluación de fármacos concretos, impulsados por la industria farmacéutica, por ejemplo en hipertensión arterial pulmonar18, carcinoma de tiroides diferenciado refractario al yodo radioactivo19, tumores neuroendocrinos gastroenteropancreático20, linfoma no-Hodgkin21, síndrome de Turner22 o inmunodeficiencia23.
Las experiencias de aplicación real a nivel de organismos evaluadores y pagadores todavía son escasas, aunque ya se han producido algunos avances a nivel tanto nacional como internacional.
En el contexto nacional, podemos resaltar algunos pilotos desarrollados a nivel regional. Si bien no todos se refieren específicamente al ámbito de los MMHH, sirven de inicio y exploración para poder establecer consensos sobre el mejor uso y aplicabilidad de esta herramienta. Como ya hemos mencionado, Cataluña fue pionera en este sentido, poniendo en marcha unpiloto en el PASFTAC para testar cómo de alejado era su proceso del que se derivaría de un MCDA más formal14.
También se han realizado otros ejercicios conceptuales, contando con decisores y representantes de organismos relevantes, para desarrollar un marco específico de evaluación de MMHH a nivel nacional15, o para conocer las preferencias de los decisores en cuanto a los criterios de evaluación de los fármacos. Por ejemplo, se llevó a cabo un proyecto para analizar las preferencias de un grupo de evaluadores de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, que sirvió para poner de manifiesto que algunos de los criterios del marco EVIDEM no se contemplan explícitamente en los Informes de Posicionamiento Terapéutico, como es el caso de la gravedad de la enfermedad, la calidad de la evidencia y las necesidades no cubiertas24. Otro trabajo analizó las preferencias de evaluadores de las comisiones regionales de Andalucía, País Vasco y Cataluña respecto a los distintos criterios, siendo los más valorados la gravedad de la enfermedad, la eficacia y seguridad comparada, la calidad de laevidencia y el tipo de beneficio terapéutico25.
A conclusiones similares llegó un trabajo publicado más recientemente, realizado a partir de un total de 98 evaluadores y deci-sores (87% farmacia hospitalaria, 10% clínicos, 1% pacientes y 1% economistas de la salud), según los cuales los criterios más importantes son la gravedad, la eficacia y la calidad de la evidencia, y los menos relevantes los costes no sanitarios, el alineamiento con las guías de práctica clínica y el tamaño de la población afectada (Figura 4)26.
A nivel de microgestión, algunos hospitales, como el Virgen de la Macarena de Sevilla, han utilizado el MCDA para evaluar nuevos medicamentos en su comisión farmacoterapéutica, demostrando que la herramienta era útil para detallar los criterios considerados y entender sus procesos de evaluación en la incorporación de nuevos fármacos27.
Cabe también señalar el creciente interés que han demostrado algunas agencias regionales de evaluación de tecnologías sanitarias en el desarrollo metodológico del MCDA. Este es el caso de la agencia de Andalucía, que desarrolló una guía para la elaboración de recomendaciones basadas en MCDA y de la agencia del País Vasco, que desarrolló un marco contextual multi-criterio recopilado en 26 criterios cualitativos de dominios éticos, organizativos, legales, sociales y medioambientales, entre otros28,29.
A nivel internacional, también se observa un uso creciente del MCDA en la práctica real, con múltiples ejemplos de utilización en distintos países, sobre todo en la priorización de intervenciones de alto impacto y MMHH financiados de manera pública (Tabla 2)30.
Otros ejemplos los encontramos en países como Bélgica, en donde se propuso un marco de referencia para mejorar la rendición de cuentas en el marco de reembolso de prestaciones públicas sanitarias, Colombia, donde la Comisión de Regulación enSalud utilizó el marco EVIDEM para actualizar las prestaciones del Plan Obligatorio de Salud4 o Lombardía (en Italia), que ha utilizado un enfoque MCDA reflexivo combinado con el modelo central de la Red Europea para la Evaluación de Tecnologías Sanitarias para evaluar y tomar decisiones de cobertura y reembolso de medicamentos de alto impacto desde 201231.
LAS DOS CARAS DEL MCDA
El MCDA cuenta con una serie de ventajas, entre las que destaca el hecho de que permite analizar las intervenciones desde una visión holística, considerando explícitamente atributos de valor que pueden ser relevantes para la sociedad, que van más allá de los tradicionales de eficacia, seguridad y precio. Además, entre los atributos a considerar se pueden incluir elementos cualitativos y contextuales.
Al ser el MCDA una herramienta que ayuda a formalizar el proceso de decisión y armoniza el trabajo conjunto de todos los agentes que intervienen durante el mismo, permite dotar de mayor transparencia y rendición de cuentas a la toma de decisiones, puntos muy necesarios en contextos opacos y complejos como la evaluación de medicamentos huérfanos. Además, permite el debate reflexivo, argumentado y multidisciplinar, ayudando a poner en común y entender las distintas perspectivas, incluyendo la del paciente.
Sin embargo, el MCDA también adolece de ciertas limitaciones. Entre ellas, cabe citar el riesgo de doble contabilización de algunos criterios, la omisión de otros aspectos relevantes, como el coste de oportunidad, la subjetividad inherente al grupo que realiza la evaluación, el potencial uso sesgado de la herramienta, la falta de comparabilidad entre distintos ejercicios o la difícil generalización de los resultados4. En el caso de las enfermedades raras, otro punto débil del MCDA es que en algunas ocasiones puede ser difícil la elección de un comparador adecuado, dado que se trata de enfermedades para la que no existen alternativas terapéuticas, lo que hace que el resultado no esté acorde a la estrategia de posicionamiento del fármaco.
EN BUSCA DEL VALOR DEL FÁRMACO HUÉRFANO
En conclusión, el MCDA es una herramienta metodológica de creciente uso para evaluar los MMHH, ya que permite capturar elementos de valor adicionales al análisis coste-efectividad estándar, desde una visión más amplia y holística que puede respaldar diferentes tipos de decisiones en el ámbito sanitario. Aún así, hace falta mayor consenso y homogenización en su aplicación práctica.
En todo caso, no debe olvidarse que el MCDA no puede sustituir a la toma de decisiones en sí misma, ni ser la única herramienta empleada en el proceso de evaluación, sino que debería utilizarse como un instrumento más de apoyo a la toma de decisiones.
REFERENCIAS
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El portal de Orphanet pone a disposición de los usuarios un listado actualizado de todos los medicamentos huérfanos que, hasta la fecha, han recibido una autorización de comercialización europea. Actualmente, ya es accesible en algunos países europeos. La disponibilidad de un medicamento en un determinado país va a depender de la estrategia que afronte el laboratorio y la decisión que tomen las autoridades sanitarias nacionales respecto al reembolso.
Este listado de medicamentos huérfanos se obtiene cruzando el siguiente par de listados:
Medicamentos que han recibido una designación huérfana (http://ec.europa.eu/health/documents/communityregister/html/alforphreg.htm)
Medicamentos que han recibido una autorización de comercialización (http://ec.europa.eu/health/documents/communityregister/html/alfregister.htm)
Ambos están disponibles para su consulta en el sitio web de la Dirección General de Sanidad y Seguridad Alimentaria de la Comisión Europea.
Puede localizar información adicional de cada producto en la pestaña “Medicamentos huérfanos” del sitio web Orphanet (www.orphanet.es) o en la página de la Agencia Europea de Medicamentos
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Octubre 2019
El análisis de datos se ha basado en el estudio comparativo de los medicamentos autorizados por la EMA con designación huérfana vigente, con respecto a su autorización y comercialización en España. La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado los datos de acceso en España a los medicamentos huérfanos autorizados por la EMA.
Con esta iniciativa, AELMHU, busca “facilitar toda la información posible con respecto a la situación de acceso a los medicamentos huérfanos en España, con el objetivo de lograr un mejor conocimiento sobre el contexto de las enfermedades raras y sus tratamientos en nuestro país” además de “visibilizar a todas aquellas personas con enfermedades raras, de cara a ayudar a mejorar la situación de los pacientes y su acceso a los tratamientos disponibles”, según señala la directora ejecutiva de AELMHU, Rosabel Arce. Los datos del trabajo muestran que España solo comercializa un 54% de los medicamentos
huérfanos con autorización de comercialización de la Unión Europea. Es decir, 58 de 108, según un análisis de AELMHU. Además, el tiempo transcurrido desde la asignación del Código Nacional hasta la comercialización efectiva ha empeorado en 3,8 meses más (media) y 3,5 meses más (mediana), en comparación con el dato de 2018. No obstante, a pesar de ese incremento, en septiembre de 2019 se han comercializado más medicamentos huérfanos (10) que en todo el año 2018 (8).
Por último, al diferenciar entre medicamentos oncológicos y no oncológicos, el 29% de los medicamentos huérfanos autorizados en Europa son oncológicos. En España, suponen el 38% de los medicamentos comercializados. El tiempo que transcurre entre la obtención del Código Nacional y la comercialización es ligeramente superior para los medicamentos huérfanos no oncológicos, aunque no suponga una variación significativa.
Orphanet publica dos veces al año un listado detallado de las enfermedades raras en Europa. Este registro se define teniendo en cuenta la homogeneidad clínica, independientemente de su etiología o del número de genes causantes identificados y, de acuerdo con la legislación europea, que establece un límite de prevalencia de no más de 5 casos por cada 10.000.
La mayoría de los registros descritos en el inventario son artículos sometidos a revisión por pares, con al menos dos casos que confirman que los signos clínicos no están asociados de forma casual. Sin embargo, también se han incluido algunas enfermedades con un único caso descrito.
El registro de estas enfermedades aparece con el nombre preferente y todos los sinónimos posibles, así como un identificador único (el número ORPHA), asignado al azar por la base de datos de cada enfermedad, de manera única y exclusiva.
Tanto los nombres como los sinónimos están ordenados alfabéticamente.
Este inventario es un ente vivo que se va actualizando periódicamente a través de dos fuentes no exclusivas, como son las fuentes documentales y/o el asesoramiento de expertos. El conocimiento científico se controla a través de tres procedimientos:
• El análisis bimensual de un conjunto definido de revistas científicas revisadas por expertos internacionales.
• Un algoritmo de búsqueda mensual en Medline.
• Consultas específicas en Medline de los expertos, usuarios de la base de datos o de los servicios registrados en el portal de Orphanet.
Las posteriores actualizaciones serán evaluadas por un comité médico y científico dentro de Orphanet para pasar posteriormente a validación por los expertos consultados.
La Ministra de Sanidad, Consumo y Bienestar Social, María Luisa Carcedo, ha aprobado en el Consejo de Ministros un presupuesto de 2.818.070 euros destinado a desarrollar actuaciones de vigilancia de la salud e iniciativas encuadradas dentro de las Estrategias de Enfermedades Raras y neurodegenerativas, incluida la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Esto supondrá llevar a cabo todos aquellos proyectos que se han presentado con dos objetivos:
Habilitar información sobre los recursos disponibles para la atención a las personas con estas patologías y sus familias.
Obtener información epidemiológica necesaria que permita el desarrollo de políticas sociales, sanitarias e investigación.
Este presupuesto se dividirá en tres partidas, la estrategia en enfermedades raras, las enfermedades neurodegenerativas encaminadas a su detección precoz para la mejora de la atención integral de estos pacientes, sus familias y cuidadores, y la
vigilancia en salud, en la que se desarrollarán herramientas que faciliten la transmisión de información epidemiológica de las comunidades autónomas al Nodo de la Red Nacional de Vigilancia Epidemiológica.
Estos fondos se distribuirán entre todas las comunidades autónomas, excepto País Vasco, Navarra, Ceuta y Melilla, según las cifras del padrón publicadas en el Real Decreto 1458/2018, de 14 de diciembre, por el que se declaran oficiales las cifras referidas al 1 de enero de 2018.
Olga Delgado, jefa de Servicio de Farmacia del Hospital Son Espases de Palma de Mallorca, ha sido nombrada nueva presidenta de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) por los socios, durante el 64 Congreso Nacional de la Sociedad celebrado el pasado mes de octubre en Sevilla. Sucederá así a Miguel Ángel Calleja, tras doce años trabajando para la Sociedad, estando los 4 últimos como presidente.
La candidatura de Olga Delgado se completa con: Jordi Nicolás, jefe de Servicio de Farmacia del Hos- pital Universitario Mutua de Terrassa, quien será vicepresidente; José Antonio Marcos, facultativo especialista en Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen de la Macarena de Sevilla, tesorero; y Cecilia Martínez, del Área de Pediatría del Hospital Gregorio Marañón, secretaria.
De esta forma, Olga Delgado se convierte en la segunda mujer que ocupa la presidencia de la sociedad: “represento a ese 75% de mujeres que conforman nuestra profesión” – declaraba la Sra. Delgado. De cara al futuro, Delgado, ha señalado que “ahora toca construir y seguir avanzando, poniendo el foco directamente en los pacientes, propiciando la escucha y actuando al respecto”.
Las líneas estratégicas de su programa son:
• Las alianzas con los pacientes.
• Evidencia: el conocimiento al servicio del quehacer diario.
• Investigación: para seguir creciendo y generando evidencia.
• Optimización: potenciando el uso de la tecnología para generar valor.
• Unión: por parte de todos los farmacéuticos sin importar el ámbito de trabajo.
El 24 de octubre de 2019, el CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos recomendó otorgar una autorización de comercialización para Xospata® (gilteritinib), de Astellas Pharma, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recurrente o refractaria con una mutación FLT3, un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos.
Xospata® se utiliza cuando la LMA ha reaparecido o no ha mejorado después del tratamiento previo y solo se administra a pacientes cuyas células cancerosas presentan un cambio particular (mutación) en el gen de la proteína denominada FLT3.
Se trata de un fármaco que se administra por vía oral una vez al día, como monoterapia. La dosis inicial recomendada es de 120 mg de gilteritinib (tres comprimidos de 40 mg) una vez al día. El tratamiento debe continuar hasta que el paciente ya no obtenga beneficio clínico o hasta que aparezca toxicidad inaceptable. La respuesta puede ser tardía, por lo tanto, se debe considerar la continuación del tratamiento a la dosis prescrita hasta 6 meses, para dar tiempo a la aparición de la respuesta clínica.
El fármaco constituye uno de los pocos avances para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda conseguidos en Europa en los últimos 40 años.
El 2 de julio de 2019, la Comisión Europea autorizó Ultomiris® (Ravulizumab) para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad extremadamente rara y grave que, si no se trata, puede causar un amplio espectro de síntomas y complicaciones debilitantes, incluida la trombosis.
Ultomiris® es el primer y único inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada autorizado para la HPN; se administra una vez cada dos meses y reduce la carga del tratamiento para los pacientes.
El medicamento está aprobado en la UE para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna con hemólisis con síntomas clínicos indicativos de alta actividad de la enfermedad y también para pacientes adultos clínicamente estables después de haber sido tratados con SOLIRIS® (eculizumab) durante al menos los últimos seis meses.
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