JOSÉ LUIS POVEDA
Jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia)
¿Qué nos podría comentar acerca del trabajo multidisciplinar que ahora está desarrollando el grupo ORPHAR de la SEFH en materia de Análisis de Decisión Multicriterio (MCDA)?
JLP. La asignación de recursos sanitarios públicos, siempre limitados, es una tarea difícil que requiere conjugar el poner a disposición de los ciudadanos innovaciones terapéuticas con la protección de la sostenibilidad financiera del propio sistema. Además, existe una demanda creciente de incluir de manera clara las preferencias sociales a lo largo del proceso de evaluación y toma de decisiones. Bajo estas premisas, el grupo Orphar-SEFH, consciente de las peculiaridades de los MMHH (gran incertidumbre y elevado coste), considera que el MCDA puede ser una herramienta muy útil para establecer el valor de los MMHH y dar soporte a la toma de decisiones sobre su posicionamiento terapéutico.
Por todo ello, con el apoyo Omakase Consulting, el grupo Orphar-SEFH ha recibido formación y asesoramiento sobre el diseño de la metodología y su adaptación a los MMHH, con la finalidad de iniciar un proyecto de evaluación de los MMHH autorizados por la EMA mediante este tipo de metodología.
El objetivo principal del proyecto es la evaluación y posicionamiento de MMHH por parte del grupo Orphar-SEFH mediante la metodología MCDA. Como objetivo secundario, se propone que toda esta información pueda ser utilizada en la toma de decisiones tanto por parte de los organismos decisores sobre precio y financiación de los MMHH a nivel nacional como por las diferentes Comisiones Farma- coterapéuticas hospitalarias (CFT), ya que los informes de evaluación se harán públicos en la web del grupo Orphar-SEFH.
¿Podría contarnos algunos de los resultados o conclusiones del este proyecto?
JLP. Hasta la fecha, el proyecto se ha iniciado con la formación de los miembros del grupo Orphar-SEFH respecto a la metodología MCDA, la estandarización de informes, así como una sesión específica de calidad de vida relacionada con la salud. El paso siguiente será la evaluación MCDA por parte de los diferentes miembros del grupo de los MMHH que obtengan la autorización por la EMA.
A modo aclaratorio, cabe destacar que la evaluación de MMHH por parte del grupo Orphar-SEFH no pretende sustituir a los informes GÉNESIS, sino complementar la información recogida en los mismos, aportando nuevos criterios para el proceso de toma de decisiones en una CFT de forma explícita, incluyendo criterios contextuales.
¿Conoce alguna aplicación práctica en la que se haya desarrollado un marco MCDA en medicamentos huérfanos en España?
JLP. Un panel de expertos multidisciplinar en EERR, con la coordinación de Omakase, ha desarrollado un marco de MCDA específico para la evaluación de MMHH en España (publicado en Expert Opinion on Orphan Drugs), desarrollando además un manual de uso específico para potenciales evaluadores y decisores del Sistema Nacional de Salud español. Dicho marco considera varios criterios, como la gravedad de la enfermedad, las necesidades insatisfechas, la calidad de vida del paciente/cuidador, la carga social y la situación de las EERR en el sistema sanitario español. El marco final incluye un total de 15 criterios, 2 de los cuales están relacionados con la enfermedad, 8 con el tratamiento y 5 con el contexto de MMHH y EERR en España, lo que demuestra la importancia dada a los criterios contextuales a nivel nacional.
Los valores resultantes de la evaluación MCDA tie- nen la intención de estimular una discusión reflexiva entre todos los participantes del proceso de toma de decisiones, considerando todos los puntos de vista de manera sistemática y transparente. No se pretende definir un umbral directamente vinculado a las decisiones finales, ya que la toma de decisiones toma en cuenta muchos otros factores, como el precio de los comparadores disponibles o el impacto presupuestario del medicamento, que no es una información disponible públicamente en España, ya que las previsiones de ventas y el precio real reembolsado es confidencial.
¿De qué modo cree usted que el modelo multicriterio puede ayudar a la fijación del precio de los medicamentos huérfanos?
JLP. El MCDA es una aplicación de métodos analíticos capaces de considerar explícitamente múltiples criterios para la toma de decisiones. La finalidad consiste en obtener el valor del medicamento de forma ordenada, objetiva, pragmática y transparente. Esta aproximación permite, además, una comparación entre diferentes medicamentos, contribuyendo al proceso de selección y toma de decisiones, de forma efectiva, eficiente y basada en la evidencia. El MCDA incluye criterios cuantitativos (la mayoría relacionados con una evaluación técnica, por ejemplo, eficacia) y contextuales (la mayoría relacionados con una evaluación no técnica, por ejemplo, ámbito geográfico o social).
Las peculiaridades propias del desarrollo clínico de los MMHH y sus características epidemiológicas, clínicas y socio-económicas, hace que exista una mayor incertidumbre que en otras áreas terapéuticas, por lo que es recomendable establecer un sistema de evaluación que complemente al ya existente y facilite una mejor toma de decisiones. La aplicación de esta metodología permitiría estandarizar el proceso de evaluación y clasificación de MMHH y ayudaría a la fijación del precio de los mismos.
¿Qué ventajas cree usted que puede aportar el MCDA en la toma de decisiones sanitarias?
JLP. El proceso de toma de decisiones en salud es complejo y abarca desde la generación de evidencia hasta el análisis y la comunicación transparente de las decisiones tomadas. Decidir acerca del uso más eficiente de recursos en condiciones de incertidumbre no es fácil, y una de las áreas en las que se produce esto de forma habitual es en el caso de las EERR.
El método tradicional de evaluación de medicamentos basado en eficacia, seguridad y coste no es necesariamente el más adecuado para los MMHH, debido a los desafíos existentes para su evaluación inherentes a sus características: enfermedades de baja prevalencia, lo que en la mayoría de casos resulta en una falta de evidencia clínica robusta; muchas veces no existe alternativa comparable o no cumplen los parámetros económicos establecidos debido a los altos costes iniciales. Los sistemas de salud aún no tienen en cuenta que se requieren consideraciones especiales para la correcta determinación del valor aportado por dichos medicamentos.
El MCDA es una técnica para evaluar, comparar, priorizar y seleccionar tratamientos en situaciones en las que existe mucha incertidumbre o en las que muchos y variados criterios pueden influir sobre la toma de decisión, teniendo en cuenta las diferentes perspectivas de todos los agentes clave del sistema sanitario.
Entre sus ventajas, destaca el hecho de que permite analizar las intervenciones desde una visión holística, considerando explícitamente distintos atributos de valor más allá de los tradicionales de eficacia, seguridad y precio, que pueden ser relevantes para la sociedad. Además, entre los atributos a considerar se pueden incluir también elementos cualitativos o contextuales.
El MCDA ayuda formalizar el proceso de decisión y armoniza el trabajo conjunto de decisores y otros agentes durante el mismo, permitiendo a los actores involucrados ordenar sus ideas y organizar, de manera explícita y cuantitativa, las dimensiones relevantes a considerar en las intervenciones evaluadas. En este sentido, el MCDA vendría a dotar al proceso de transparencia, congruencia y replicabilidad.
El marco también permite el debate reflexivo, argumentado e interdisciplinar. Puede ayudar a poner en común y entender las distintas perspectivas, incluyendo la del paciente, y clarificar los puntos de acuerdo y desacuerdo, ayudando a encontrar un lenguaje común entre los agentes y favoreciendo un entendimiento exhaustivo de la situación planteada.
En alguna ocasión, usted ha señalado que “a lo largo de su evolución, la especie humana ha tenido la necesidad de sentir que somos capaces, de forma consciente y planificada, de incorporar valores que tengan que ver con la solidaridad, el compromiso, la ética y la igualdad”. ¿En el ámbito de la sanidad, cómo cree que pueden incorporarse estos principios de una forma más tangible? ¿Cree que el MCDA puede jugar un papel relevante en este sentido?
JLP. EL MCDA, además de estandarizar el proceso de evaluación y clasificación de MMHH, tiene en cuenta otros criterios que las evaluaciones tradicionales no consideran, como pueden ser criterios contextuales (prioridad de acceso a la población, coste-oportunidad y asequibilidad, etc.) o la inclusión de la perspectiva del paciente.
En este sentido, las EERR, en multitud de ocasiones, producen efectos que solo los pacientes y sus cuidadores conocen, efectos sobre la productividad, la calidad de vida y otros costes indirectos difíciles de estimar y de percibir por personas que no sufren esa patología. Además, en determinadas situaciones, faltan instrumentos estandarizados y validados para medir el efecto que tienen los tratamientos sobre la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras y la mayoría de los estudios se hacen con indicadores indirectos, por lo que transmitir la perspectiva del paciente es una tarea difícil y que muchas veces no se tiene en cuenta en las evaluaciones.
Varios estudios realizados sobre la forma de involucrar a los pacientes en los procesos de toma de decisión concluyen que el MCDA permite interacción entre todos los actores relevantes para la toma de decisiones, incluyendo pacientes, y permite integrar su perspectiva en el proceso de evaluación, humanizando de este modo la evaluación de los MMHH.
