Amglidia® es un medicamento que se usa en el tratamiento a recién nacidos y niños con diabetes neo-natal, una forma de diabetes que se presenta en los primeros 6 meses de vida y que requiere tratamiento con insulina. Se demostró que Amglidia® es efectivo en pacientes cuya enfermed es causada por ciertas mutaciones genéticas.
En muchos bebés recién nacidos con diabetes neonatal, las células del páncreas producen insulina, pero no pueden liberarla para controlar el nivel de glucosa en sangre. Por tanto, la falta de insulina en la sangre causa síntomas de diabetes.
Amglidia® contiene el mismo principio activo que el medicamiento de referencia, pero está disponible en una formulación distinta. Mientras que el medicamento de referencia Daonil® se administra en tabletas, Amglidia® está disponible como líquido (suspensión).
Amglidia® contiene el principio activo glibenclamida, que se utiliza en el tratamiento de la diabetes y pertenece a la clase de las sulfonilureas. La glibenclamida actua sobre las células productoras de insulina en el páncreas adheriéndose a los canales en su superficie llamados canales KATP, que participan en la activación de la liberación de insulina, al unirse a estos canales, la glibenclamida restaura la capacidad de las células para liberar insulina en sangre, reduciendo así los síntomas de la diabetes.
SUBCATEGORÍA: Solicitudes para Precio y Reembolso de medicamentos
DESCRIPCIÓN: @GESFARMA, es la herramienta digital y telemática mediante la cual los laboratorios pueden hacer diferentes solicitudes para precio y reembolso (P&R) de medicamentos, además de controlar el paso a paso de dicho proceso para España. Esta herramienta permite:
Realizar tramitaciones de distintos tipos de solicitudes (altas, presentar información complementaria, terminación del procedimiento, clave de laboratorio ofertante al SNS, alegaciones, etc.) relativas a la financiación de medicamentos.
Recibir notificaciones electrónicas relativas a los procedimientos de financiación de medicamentos mediante el sistema de comparecencia en Sede.
Consultar el estado de tramitación de las solicitudes/procedimientos – en Sede, estado de mi solicitud.
OBTENCIÓN DE AUTORIZACIÓN CON GESFARMA: Primeramente, para realizar una solicitud de P&R, será necesario la firma electrónica mediante un procedimiento administrativo, para lo cual habrá que adecuar al equipo informático correspondiente: configurar Java, tener un programa específico de firmas electrónicas como autofirma o applet y validar la firma electrónica creada en la página web del ministerio (MSSSI). Seguidamente, para que el laboratorio titular pueda usar Gesfarma, es necesario que disponga del correspondiente certificado electrónico de persona jurídica o bien de representante, emitida por una entidad certificadora de las reconocidas en el MSSSI. Y, por último, será necesario darse de alta en el Módulo de reconocimiento de laboratorios para la administración electrónica (RELAE). Al terminar el alta, se obtendría un código de validación que se pedirá para cada inicio de solicitud.
PROCEDIMIENTOS CON GESFARMA: En la sección “Tramitaciones” de la Sede Electrónica de la página Web del MSSSI se encuentran accesos a los distintos procedimientos administrativos, para el P&R de medicamentos, hay que ir al no 80340 de “Formulario Fijación de los Precios de los Medicamentos Financiados por el Sistema Nacional de Salud de un Medicamento”. Al pinchar aquí, se podrá ver un nuevo menú para seleccionar el tipo de procedimiento que se quiere ejecutar, como se ve a continuación:
Tras pinchar y acceder a alguno de ellos, el usuario deberá loguearse con el certificado electrónico validado de persona jurídica, representante o persona física con poderes sobre alguno o todos los procedimientos. Al entrar a un procedimiento administrativo, el desplegable superior incluirá el tipo de solicitud que se desee iniciar mientras el desplegable inferior tendrá las siguientes opciones:
Alta de Procedimiento.
Solicitud de Terminación del Procedimiento.
Presentación de Información Complementaria (escandallo de precios, etc.) al procedimiento / Alegaciones.
Solicitud clave de laboratorio ofertante.
Cupón Precinto. Una vez seleccionados los valores en ambos com- bos, se procederá a realizar la solicitud escogida pinchando el botón continuar. Los pasos a rellenar de los formularios a continuación serán:
Datos de contacto del representante del laboratorio titular.
Introducir el número de registro del medicamento. Se cargará automáticamente el nombre del medicamento con sus correspondientes presentaciones y códigos nacionales.
Seleccionar el nombre del laboratorio comercializante o titular.
Activar los formatos que se quieran incluir en la comunicación del procedimiento administrativo. Según el tipo de procedimiento administrativo, puede ser necesario rellenar el formulario de “Costes”.
Por medio del botón «Adjuntar Documento» se ofrece al usuario la posibilidad de adjuntar documentos de acuerdo a las especificaciones indicadas.
Para el caso de formulario de solicitud de información complementaria, se puede indicar uno o varios motivos de modificación, activando los correspondientes checks.
Introducir las consideraciones adicionales y comentarios que se considere oportuno.
Una vez cumplimentado el formulario, se podrá acceder a una vista previa del contenido que se va a firmar pulsando sobre el botón «Vista Previa». Se generará un solo documento con el contenido del formulario del inicio del procedimiento, los distintos formularios de costes, en su caso, y los documentos que el usuario haya adjuntado.
El documento deberá ser firmado electrónicamente al pulsar el botón «Registrar».
ESTADO DE UN EXPEDIENTE: Se permite a los usuarios de los laboratorios conocer en qué fase de tramitación se encuentra cada uno de sus expedientes. El acceso se realiza por medio del Portal de Información al Ciudadano, dentro de la SedeElectrónica de la página Web del Ministerio.
DESCRIPCIÓN: Recientemente, el Ministerio de Sanidad ha publicado el reglamento que regula el funcionamiento de la CIPM, así como su composición, incluyendo los nombres de los representantes de las comunidades autónomas que cada seis meses rotan por la misma.
CONTENIDO: Se especifica que además del presidente, el secretario general de Sanidad, Faustino Blanco González, y la vicepresidenta, la directora general de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia, Patricia Lacruz, las vocalías estarían cubiertas por el secretario general de Financiación Autonómica y Local, Diego Martínez López, y el director general de Presupuestos, Jaime Iglesias Quintana, por parte del Ministerio de Hacienda y Función Pública; el director general de Política Económica, Luis Martí Álvarez y el director general de Industria y de la PYME, Galo Gutiérrez Monzonís en representación del Ministerio de Economía, Industria y Competitividad.
Por su parte, las comunidades que estarán en la CIPM en el segundo semestre de 2018 serán Murcia, Valencia y Aragón, representadas por Casimiro Jimenez, director general de Farmacia e Investigación de Murcia; José Manuel Ventura, director general de Farmácia de la Comunidad Valenciana; y Francisco Javier Armesto, jefe del Servicio de Farmacia en el Servicio Aragonés de Salud. En calidad de oyentes, a propuesta del Consejo Interterritorial, en este semestre están los representantes deCastilla-La Mancha, Carmen Encinas, de Navarra, Antonio López y de Canarias, Alberto Talavera, que en la primera mitad de 2019 pasarán a ser vocales de la CIPM.
La vocalía estará ocupada por Isabel Pineros, vocal Asesor de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia.
SUBCATEGORÍA: Base de datos en Medicamentos Huérfanos
DESCRIPCIÓN: La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha actualizado la página web del Centro de Información online de Medicamentos (CIMA) con el fin de obtener una mejor interface, con la introducción de diversas mejoras operativas como una búsqueda renovada mediante nuevos criterios o una búsqueda libre. A parte de la base datos, es posible entrar a listados de interés para saber cuáles son los últimos medicamentos autorizados, las últimas actualizaciones en medicamentos, aquellos medicamentos con problemas de suministro o incluso ver notas de seguridad sobre determinados fármacos.
PROFESIONALES: A principios de este año la base de datos del CIMA, incluía un total de 30.228 presentaciones diferentes de 13.820 medicamentos autorizados. De todo esto solo había un total de 167 presentaciones diferentes de medicamentos huérfanos (MMHH), de los cuales en 164 su autorización seguía vigente, pero de los cuales solo 100 presentaciones en MMHH estaban comercializados en el ámbito español. Toda lista de medicamentos buscada o filtrada se puede exportar en Excel pulsando sobre la pestaña superior derecha.
Es posible filtrar los resultados de acuerdo a:
Necesidad de receta.
Peligros adyacentes a la presentación farmacéutica.
Si es un biosimilar.
Si está comercializado.
Si hay autorización de importación paralela.
El estado actual del medicamento: autorizado, suspendido o revocado.
Tipo de medicamento no sustituible: biológico, estrecho margen terapéutico, especial control médico o forma de administración por vía inhalatoria.
Esta nueva versión puede ser perfectamente adaptada a dispositivos smartphones o tablets. Puede incluir a petición del laboratorio una imagen de la presentación farmacéutica, así como información acompañante de las características principales del medicamento y acceso a documentos como la ficha técnica, el prospecto y/o el informe público de evaluación.
DESCRIPCIÓN: La Comunidad de Madrid, dentro de su Portal de salud, ofrece una nueva página web con información sobre enfermedades poco frecuentes. Este portal se define como un: «espacio de información acerca de las enfermedades poco frecuentes, también conocidas como enfermedades minoritarias o raras», y en él se facilita a los usuarios información de los «centros hospitalarios del Servicio Madrileño de Salud que concentran el mayor número de pacientes según las patologías».
Si bien cualquier difusión a favor de las enfermedades raras es bienvenida, este portal, aporta un componente de uso práctico de gran valor para los madrileños, ya que permitirá conocer por hospital y por enfermedad el número de pacientes totales, suponiendo esto una gran ventaja para los usuarios, que podrán seleccionar el centro de referencia que más se adapte a sus necesidades.
El portal cuenta con tres partes fundamentales: la primera, en la que se define qué son las enfermedades Raras, explica concepto y aporta unos datos de información general. La segunda, aporta información sobre enfermedades concretas, se presenta un repositorio alfabético desde Atrofia muscular hasta síndrome de Prader Willi, en el que se aporta una breve definición de cada una de estas enfermedades, con una imagen representativa para cada una. En tercer lugar, en el apartado de enlaces de interés, recoge sitos web de referencia en el ámbito de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos: entre estos se encuentran FEDER, ORPHANET España o el CIBERER, todas ellas, entidades que trabajan para mejorar la calidad de vida de los pacientes y de quienes conviven con estas patologías.
La esencia de esta iniciativa además está estrechamente ligada con el Plan de Mejora de la Atención Sanitaria a las Personas con Enfermedades Poco Frecuentes de la Comunidad de Madrid 2016-2020, al que este espacio hace referencia expresa.
INNOVCare da voz a las necesidades sociales y cotidianas de las personas que viven con una enfermedad rara y aborda la necesidad de coordinación entre los proveedores de servicios en los Estados miembros de la Unión. El proyecto INNOVCare esuna iniciativa europea, cuyo objetivo es reducir la brecha en la coordinación entre los servicios médicos, sociales y de apoyo. Este proyecto se desarrolla entre los años 2015 y 2018 y ha venido analizando los problemas sociales que enfrentan las personas que viven con enfermedades raras, concluyendo en la necesidad de coordinar servicios hacia una atención integral.
A continuación, se muestra la hoja informativa sobre atención integrada para enfermedades raras desarrollada durante el Taller de INNOVCare sobre “Avances en la atención integral e innovadora para enfermedades raras y enfermedades complejas”.
Esta publicación INNOVCare, tiene como objetivo que las personas y familias con enfermedades raras puedan:
Sostener su carga de cuidado y ver asegurados los servicios y el apoyo que requieren.
Alcanzar una calidad de vida en pie de igualdad con otros ciudadanos.
Participar en la sociedad y en el mercado laboral a su máximo potencial.
Cumplir plenamente con los derechos humanos fundamentales.Las personas que viven con una Enfermedad Rara y sus cuidadores se enfrentan a una grave carga de cuidados. El proyecto INNOVCare expone 8 conclusiones como resultado de su proyecto, todas ellas, sustentadas y en la misma línea de las Recomendaciones de la Comisión Europea de Expertos en Enfermedades Raras publicadas en 2016.
Estas conclusiones hacen hincapié en la necesidad de que los organismos nacionales y europeos asignen apoyo financiero y estructural para garantizar la continuidad de la atención integral en enfermedades poco frecuentes. En definitiva, preservar los derechos fundamentales de los pacientes de ER y sus familias, para que puedan equiparar su participación en la sociedad y en el mercado laboral, a cualquier otro ciudadano.
Por ello, el proyecto INNOVCare pone de relieve la necesidad de impulsar y consolidar las estrategias y planes nacionales e implementar medidas específicas de cuidado integral, con un sistema basado en las personas.
Una necesidad esta, que tiene especial interés en España pues en 2018 se obtuvo el compromiso, por parte del Ministerio de Sanidad, de reactivar el seguimiento de Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, que cuenta ya casi con 10 años.
El objetivo general de estos informes sobre el estado de situación de las actividades relacionadas con las Enfermedades Raras en Europa, es recopilar información válida, detallada y útil para todas las partes interesadas en el campo de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos que se llevan a cabo desde el año 2012. El informe de este año centra su investigación en presentar el contexto general de la política europea, la legislación (incluida también la soft law) a este mismo nivel, las recomendaciones y los proyectos de especial relevancia.
Este informe se compila utilizando los datos de diversas fuentes como la base de datos Orphanet e información proporcionada directamente por representantes nacionales. Por todo ello, este trabajo proporciona un resumen de alto nivel de las actividades relacionadas con las enfermedades raras en Europa en lo referente a política y desarrollo.
Este informe general de 2018 aporta una serie conclusiones, que ofrecen una visión optimista de la actual situación de la comunidad de enfermedades raras de Europa. Estas conclusiones son:
25 Estados miembros de la UE han adoptado un plan o estrategia nacional para enfermedades raras, en comparación con los sólo 4 que se implementaban en 2008.
En 2016 se aprobaron las Redes de Referencia Europeas (ERN) para enfermedades raras, siendo 24 las ERN que ya están en funcionamiento.
La colaboración entre los dominios de“asistencia sanitaria” e “investigación” está aumentando y seguirá creciendo (reforzada, según se anticipa, por el Co-Fondo del Programa Conjunto Europeo para la investigación de Enfermedades Raras).
Las organizaciones de pacientes, como EURORDIS, continúan creciendo y desempeñando roles de liderazgo en iniciativas tales como acciones conjuntas, licitaciones y proyectos, lo que impulsa el progreso general de la comunidad de pacientes de EERR.
Orphanet sigue recibiendo el apoyo de la Comisión Europea en su camino hacia la sostenibilidad.
Sin embargo, el informe también destaca una serie de inquietudes, como que después de 3 años del Comité de Expertos en Enfermedades Raras (EUCERD) y 3 años del Grupo de Expertos de la Comisión en Enfermedades Raras (CEGRD), no hay un órgano de reemplazo para cumplir con este papel. Destaca, además, que, si bien las ERN desempeñan un papel fundamental, no se puede esperar razonablemente que tengan un impacto en todos los aspectos de las políticas europeas para enfermedades raras. Otra preocupación es que no hay planes para ninguna acción conjunta futura en el campo de la política de enfermedades raras (aunque las Acciones conjuntas en otras áreas, como las desigualdades de salud y la eSalud, han comenzado operaciones recientemente), lo que dificulta la participación de los interesados en la planificación estratégica.
Este informe cuenta con una extensión de 103 páginas divididas en 13 secciones que repasan el contexto político, a diferentes niveles (en Europa y otras regiones), los recursos especializados (ERNS, laboratorios clínicos), los registros en EERR, las principales aportaciones en investigación en este campo, las novedades en medicamentos huérfanos, o un informe sobre Orphanet.
El informe, cuyo título original inglés es «European Commission approved Orphan Drugs between 2012 & 2016: analysis of P&R situation in Spain» persigue tres objetivos fundamentales. El primero, identificar la situación de precio y financiación en España de los medicamentos huérfanos aprobados entre 2012 y 2016. El segundo objetivo es identificar y describir las variables clínicas, económicas e institucionales para cada medicamento huérfano aprobado. Y el tercero, analizar estas mismas variables, y su relación con el proceso de precio y reembolso de cada uno de estos medicamentos huérfanos.
Metodología
Para la identificación de los MMHH aprobados se consulta en febrero de 2017 la web de la EMA. Su situación actual de precio y reembolso, se extrae de las siguientes fuentes: CIMA (centro de información de medicamentos de la AEMPS), web de la AEMPS (Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios), Botplus (plataforma online de pago del Colegio Oficial de Farmacéuticos) y web del Ministerio de Sanidad. Además, se identifican las 3 categorías que se dan en el proceso de P&R en España: 1 aprobado, 2 en proceso, y 3 rechazado.
De esta búsqueda y categorización, surge el algoritmo utilizado en el estudio.
En una siguiente fase, se procede a identificar y describir las variables clínicas, económicas e institucionales a analizar. Éstas quedan definidas en la tabla que se muestra a continuación
Resultados
Como principal resultado, se obtiene el número de medicamentos huérfanos aprobados entre 2012 y 2016 por la Comisión Europea, con autorización en España, según su situación de P&R.
Los resultados muestran que el estatus es el siguiente: de los 40 medicamentos huérfanos estudiados, 17(42,5%) han obtenido P&R en España, 16 (40%) se encuentran aún en este proceso y 7(17,5%) han sido rechazados.
Gracias a este análisis, se obtiene también la media de tiempo (18,4 meses) en el periodo comprendido entre 2012-2016, desde la aprobación en la CE hasta su P&R en España. En cuanto a la media de tiempo en el mercado español desde la autorización hastala aprobación de P&R, es de 12,8 meses, mientras que la media de tiempo para este mismo proceso, cuando el resultado es negativo, es de 13 meses.
El análisis demuestra que hay una significativa reducción del periodo comprendido entre la aprobación por la CE y la autorización de la Aemps en este periodo, de hecho, disminuye de los 17-20 meses en 2012 a los 1,3-2 meses en 2016.
En cuanto al análisis de las variables clínicas, se identifica que 18 de los 40 fármacos autorizados (un 45%) están indicados para oncología (10 con precio y reembolso aprobado); 24 de estos fármacos cuentan con alternativa terapéutica; 13 de ellos van dirigidos a enfermedades ultra-raras (4 con precio y reembolso aprobado), y 24 a raras.
Por último, en cuanto a las variables institucionales se expone que 21 de los 40 casos disponían de un informe de posicionamiento terapéutico, con opinión positiva en 17 de ellos (15 de ellos reembolsados) y negativa en 4. Otros 11 están en pleno proceso de elaboración y hay 8 que, si bien han sido aprobados por la Comisión en el periodo 2012-2013, no cuentan con IPT.
Limitaciones del estudio
El estudio presenta muchas limitaciones, fundamentalmente, ligadas a la disponibilidad de la información, especialmente, a aquélla que tiene que ver con los procesos regulatorios de P&R en España. Por ejemplo, no existe información explícita disponible sobre la decisión de rechazo de P&R. De la misma forma, los acuerdos de precios reales en España no son tampoco transparentes y los precios listados en las bases de datos disponibles no reflejan las negociaciones de precios, que pueden reducir el precio real reembolsado hasta un 50%.
En cuanto a Las variables clínicas, no fue posible realizar una clasificación con criterios uniformes para todos los diferentes tipos de MMHH y enfermedades e igualmente, muchos de los datos sobre prevalencia para EERR en España, o bien no son muy accesibles o bien no existen.
Además, El IPT no se introdujo en España hasta 2013, por lo que el análisis de IPT no se pudo realizar en todos los MMHH.
Conclusiones
El estudio concluye que, pese a ciertos condicionantes, los procesos de aprobación y fijación de P&R en España, se han reducido, lo que supone la mejora del tiempo de incorporación al mercado de los medicamentos huérfanos.
Tegsedi® (inotersen) recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea (CE) para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o en estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis transtiretina hereditaria (hATTR). La amiloidosis por hATTR es una enfermedad hereditaria, progresiva y fatal para la cual las opciones de tratamiento son muy limitadas.
La formación anormal y la agregación de la proteína transtiretina (TTR) dan como resultado depósitos de amiloide TTR en todo el cuerpo y es la causa subyacente de la amiloidosis hATTR. Tegsedi® está diseñado para bloquear la producción de la proteína TTR. En el estudio NEURO-TTR, el tratamiento con Tegsedi® produjo reducciones sustanciales en los niveles de la proteína TTR independientemente del tipo de mutación o estadio de la enfermedad.
Tegsedi® es el primer y único tratamiento terapéutico dirigido a ARN aprobado para pacientes con amiloidosis por hATTR. Con el parto subcutáneo, Tegsedi® pone el tratamiento en las manos de los pacientes, al tiempo que aporta beneficios significativos que se muestran en el estudio NEURO-TTR tanto en las medidas de neuropatía como en la calidad de vida de las personas que viven con esta enfermedad grave y mortal. Este medicamento permitirá que las personas y sus familias afectadas por esta enfermedad avancen con sus vidas.
El tratamiento debe iniciarse y permanecer bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con amiloidosis transtiretina hereditaria.
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