Irene Fernández, Carlos Dévora, Fernando Abdalla

Departamentos de Health Affairs & Policy Research y Health Economics & Market Access, Vivactis Weber

El modelo de asistencia sanitaria basada en el valor se ha propuesto por los responsables de la toma de decisiones como un enfoque innovador para mejorar la experiencia y los resultados en salud de los pacientes con los limitados recursos de los que se dispone en el ámbito sanitario.

A pesar de que este enfoque innovador es un avance prometedor, conlleva retos para su implementación, sobre todo, en personas que viven con enfermedades complejas de larga duración, como la mayoría de las enfermedades raras (EERR). Este tipo de afecciones plantean dificultades para definir su impacto epidemiológico en la población, para evaluar los costes asociados, para definir el ciclo asistencial completo, así como para identificar las necesidades de cada paciente y las medidas de resultados adecuadas para captar el valor del servicio sanitario recibido, que suele ser multidisciplinar y con distintos niveles de atención.

Hay una tendencia creciente en considerar las iniciativas sanitarias basadas en el valor como un modelo estratégico de gestión de la asistencia sanitaria, ya que permiten adaptar y diseñar el proceso asistencial y de reembolso, con el objetivo de generar valor al paciente mientras se mantiene la sostenibilidad económica del sistema sanitario. El reembolso o pago basado en valor cobra especial relevancia en los medicamentos huérfanos (MMHH), cuya financiación puede resultar difícil de justificar y sostener desde el punto de vista financiero.

En el presente artículo, se presenta la teoría general del concepto de atención basada en el valor, junto con los pasos estratégicos necesarios para implementarlo, incluyendo la medición de los resultados en salud desde la perspectiva del paciente, los costes y los procesos durante el circuito asistencial completo, el diseño del proceso asistencial para generar valor al paciente y la incorporación del valor a la compra y provisión de atención sanitaria. A lo largo del texto, se detallan algunas iniciativas de medición, diseño e incorporación de valor en la compra, para implementar la atención sanitaria basada en el valor en las EERR. Por último, se repasan posibles líneas de avance para progresar hacia un modelo de atención sanitaria basada en el valor para los pacientes que padecen estas patologías.

TEORÍA GENERAL DEL CONCEPTO DE ATENCIÓN SANITARIA BASADA EN EL VALOR

En el año 2006, Porter y Teisberg introdujeron el concepto de atención sanitaria basada en el valor (Value-Based Health Care, VBHC) como un marco para reestructurar los sistemas sanitarios de todo el mundo, con el objetivo primordial de aportar valor a los pacientes¹. Siguiendo la pauta marcada por estos autores, otros expertos también han propuesto sus propios modelos teóricos basados en la idea subyacente del valor. Por ejemplo, el modelo «Triple objetivo» de Berwick y sus colaboradores, que se centra en mejorar la experiencia individual y la salud de los pacientes, reduciendo los costes². Más recientemente, la Comisión Europea definió la asistencia sanitaria basada en el valor como un concepto global fundamentado en cuatro pilares³ (Tabla 1).

En cualquier caso, al centrarse en mejorar la salud de los pacientes, la atención sanitaria basada en el valor reduce la complejidad y la progresión de la enfermedad, lo que implica un menor gasto y disminuye la necesidad de atención continuada⁴. De esta manera, incrementar el valor para los pacientes permite unir los intereses de todos los actores del sistema sanitario y de la sociedad, ya que beneficia a las organizaciones sanitarias, al tiempo que aumenta la sostenibilidad económica del sistema sanitario y mejora la salud de la población (Figura 1).

Desde la introducción del concepto del VBHC, existe una falta de claridad de su definición, que ha dado lugar a planteamientos divergentes y a avances lentos en la mejora de los resultados⁶. Algunas descripciones confunden la atención sanitaria basada en el valor con la reducción de costes, la eficiencia general de los procesos, la mejora de la calidad o la satisfacción del paciente. Aunque la contención de costes es importante, para crear valor es esencial mejorar los resultados en salud que importan a los pacientes⁴, como la mejora en su calidad de vida.

Los modelos de atención basados en el valor pueden utilizar una variedad de medidas de resultados en salud que se pueden alinear con la atención centrada en el paciente. Por su parte, el modelo del VBHC de Porter y Teisberg define el coste como el coste financiero acumulado de todos los aspectos de la atención de un paciente, incluidas las visitas al hospital, la rehabilitación, los medicamentos y los servicios auxiliares. Este coste puede estimarse desde la perspectiva del pagador, del hospital y del propio paciente. En este sentido, otros expertos han propuesto incorporar una visión más holística al coste para que se incluyan no sólo los costes financieros, sino también los costes directos para el paciente y el sistema, los costes de oportunidad y los costes derivados de los daños (incluidos los costes de medicación, tiempo, ansiedad y daños clínicos)⁷.

Por otro lado, la adecuación de la asistencia es fundamental para el valor, ya que permite evitar que se lleven a cabo tratamientos innecesarios que pueden realizarse sin complicaciones a pesar de que no mejoran la calidad de vida del paciente. Por ese motivo, se debe promover la adhesión a procesos basados en la evidencia que permitan a los profesionales sanitarios tratar y gestionar eficazmente las afecciones de sus pacientes⁸. De esta manera, la atención sanitaria basada en el valor se puede nutrir de las ventajas de la medicina basada en la evidencia y, al mismo tiempo permite elevar los datos basados en la evidencia a un nivel superior, al incorporar las percepciones de los pacientes con una enfermedad en la valoración de una intervención⁹.

En última instancia, la implantación satisfactoria de una prestación asistencial basada en el valor requiere aplicar prácticas de integración asistencial y nuevos modelos de pago que permitan aportar las soluciones necesarias para ayudar a mejorar las experiencias y los resultados asistenciales de los pacientes, así como para minimizar los costes¹⁰.

Implementar el modelo del VBHC requiere mucho tiempo y una financiación específica para garantizar su sostenibilidad. Este modelo ya se está llevando a cabo para enfermedades o dolencias crónicas como el cáncer, la diabetes, la obesidad, la hipertensión arterial, la enfermedad pulmonar obstructiva crónica o las cardiopatías. Sin embargo, su aplicación en el conjunto de las EERR, por su gran diversidad, implica un enfoque preventivo y terapéutico basado en la individualidad, y requiere formas alternativas de capacitar y dar voz a los grupos de pacientes¹¹.

PASOS PARA IMPLEMENTAR LA ATENCIÓN SANITARIA BASADA EN EL VALOR

El proceso para implementar el modelo del VBHC comienza definiendo un grupo de pacientes con una condición médica común. Posteriormente, se diseña un sistema de medición de los resultados en salud que importen a los pacientes, junto con los costes y los procesos asistenciales que requiere el abordaje integral de la patología, para, seguidamente, diseñar intervenciones que generen valor en esos pacientes, y, por último, incorporar modelos de pago basados en el valor (Figura 2).

Medición de los resultados en salud, costes y procesos

El valor de la asistencia sanitaria se deriva de la medición de la mejora de los resultados de salud en los pacientes respecto al coste de conseguir esa mejora, por lo que determinar y medir los resultados de salud que importen a los pacientes y los costes forma parte de las actividades necesarias para pasar a un sistema de prestación de asistencia sanitaria basada en el valor⁴.

Por un lado, la medición de los costes y los procesos asistenciales debe abarcar una visión integral del circuito asistencial del paciente, incluyendo no solo el diagnóstico y los procedimientos de atención básicos, sino también el seguimiento y la recuperación del estado de salud¹². Uno de los pasos para implementar un modelo sanitario basado en el valor es recopilar y categorizar los datos disponibles de los pacientes recogidos en los registros sanitarios y las historias clínicas electrónicas. Así mismo, se deben crear sistemas que permitan recoger e integrar toda la información sobre el proceso asistencial y los consumos sanitarios de los ciudadanos desde que han sido atendidos hasta que recuperen o mejoren su estado de salud⁵.

Por otro lado, la determinación del grupo de resultados relevantes a medir para cualquier condición médica debe seguir unos principios que permitan incluir las circunstancias sanitarias más relevantes para los pacientes y referirse a un periodo lo suficientemente largo como para considerar los resultados finales de la atención recibida. Para este fin, Porter y Teisberg propusieron una jerarquía de medidas de resultados con tres niveles, que incluyen distintas dimensiones de resultados y para cada una, el éxito se mide con el uso de una o más métricas específicas, de modo que el marco se traduce y operativiza en función de la patología¹³ (Figura 3).

En la actualidad, los indicadores que más se utilizan para valorar la salud de la población y el rendimiento de los sistemas sanitarios tienden a centrarse en el nivel asistencial alcanzado y en la prevalencia e incidencia de la enfermedad, pero a menudo no se incluyen los resultados de salud que los pacientes realmente valoran, como el dolor, la funcionalidad y la calidad de vida¹⁵. El concepto de valor en la atención sanitaria lleva implícita la necesidad de medir y cuantificar la calidad de la atención recibida desde la perspectiva del paciente, por lo que además de los resultados clínicos tradicionales o las medidas de coste-beneficio, pueden y deben tenerse en cuenta las medidas de resultados reportados por los pacientes (PROM), las medidas de experiencia reportada por los pacientes (PREM) y también debe implicar la participación de pacientes y familiares en la planificación y evaluación del valor.

Diseño del proceso asistencial

El diseño del proceso asistencial basado en el valor supone un cambio en el modelo de la prestación de servicios sanitarios tradicional, que se centraba en la cantidad de servicios prestados, pasando a enfocarse en el valor entendido como el resultado global en salud relativo a la calidad de la asistencia y al coste de todo el proceso. Se ha propuesto diseñar los procesos como una construcción de la cadena de valor del proceso asistencial (CVPA), de manera que sirva como una herramienta descriptiva y normativa de todas las actividades asistenciales que deben realizarse durante el itinerario del paciente, los responsables de éstas y la manera en la que cada una contribuye a alcanzar los resultados en salud relevantes para el paciente. La principal aportación de considerar la CVPA respecto a los modelos tradicionales es la incorporación del paciente en el diseño del proceso asistencial (Figura 4).

La implantación del VBHC está dando sus primeros pasos, por lo que identificar buenas prácticas es esencial para que los responsables sanitarios puedan empezar a avanzar en la dirección correcta hacia el éxito a largo plazo. Recientemente, se ha publicado una guía para que los proveedores sanitarios en Europa afronten estos retos, incluyendo una hoja de ruta para la implantación del VBHC que se ha desarrollado a partir de la experiencia de líderes que representan una variedad de funciones y tipos de organizaciones en el ámbito⁶.

Incorporar el valor en la compra y provisión de asistencia sanitaria

La mayoría de los hospitales y sistemas sanitarios adquieren los productos médicos atendiendo a un enfoque a corto plazo, basado principalmente en el precio y sin abordar las necesidades de los pacientes. Desde la Comisión Europea, la fijación de precios y el reembolso basado en el valor se ha definido como una estrategia de fijación de precios que establece los precios principalmente, pero no exclusivamente, en función del valor percibido o estimado de un producto o servicio para el cliente, en lugar de en función del coste del mismo³.

El cambio de modelo de contratación pública hacia un sistema que incorpore una visión más holística que tenga en cuenta la calidad, la innovación, los costes a largo plazo y consideraciones socioeconómicas más amplias en la compra de productos sanitarios, se ha visto favorecido por la aprobación del Parlamento Europeo de la Directiva 2014/24/UE, de 26 de febrero de 2014, sobre contratación pública y por la que se deroga la Directiva 2004/18/CE¹⁶, en la que se fomenta el uso de procedimientos más flexibles y colaborativos entre las partes interesadas, lo que representa un importante avance hacia una asistencia sanitaria basada en el valor¹⁷.

Los procedimientos de compra son una de las herramientas clave con las que cuentan los sistemas sanitarios y sus organizaciones para realizar su transformación hacia la generación de valor. Ello supone lograr resultados en salud relevantes para el paciente al menor coste posible, ya sea en los procedimientos de adquisición y consumo de productos farmacéuticos y sanitarios, en la adquisición y renovación de equipamiento de tecnología sanitaria y/o en la concertación de servicios asistenciales externos (transporte sanitario, terapias domiciliarias, etc.)⁵.

En los últimos años han surgido nuevos métodos de financiación flexibles y personalizados que permiten alinear los precios de productos, tecnología y servicios sanitarios con el valor que aportan al paciente. En términos generales, existen cuatro modelos de financiación basada en el valor, entre los que se incluyen el pago por servicio, el pago combinado, el acuerdo de riesgo compartido (ACR) y el modelo capitativo o de riesgo total. Estos modelos se organizan en torno al riesgo que supone la financiación para cada una de las partes implicadas (proveedor de la asistencia sanitaria o pagador) y pueden generar mayor o menor “valor agregado”^18-20.

Por un lado, el pago por servicios se limita a obtener el máximo beneficio posible por parte del proveedor, sin generar valor de otro tipo, mientras que el pago combinado exige ciertos requisitos de calidad en la atención sanitaria, lo que conlleva un aumento del riesgo financiero^18-20. Por otro lado, en los ACR, tanto proveedores como pagadores asumen conjuntamente el riesgo financiero y suele recurrirse a ellos cuando los costes sanitarios son elevados^18-20, por lo que pueden considerarse especialmente interesantes en el ámbito de las EERR; de hecho, es una práctica cada vez más extendida modular el precio de un MMHH en función de los resultados clínicos que produzca^21,22. El modelo capitativo, por su parte, suele ser una combinación de los métodos de financiación descritos anteriormente y conlleva un mayor desempeño en términos de calidad, costes, coordinación y prevención para lograr los mejores resultados posibles (lo que implica un menor riesgo financiero para los pagadores) (Figura 5)^18-20.

Los modelos de pago basados en valor requieren identificar los beneficios adicionales que comporta el nuevo medicamento, tecnología, producto o servicio con respecto a los comparadores para poder trasladar la medida de dicho valor al precio²³. Aunque este modelo todavía se encuentra en desarrollo, la compra basada en valor en el ámbito sanitario ha demostrado mejorar la gestión y la eficiencia de los procesos, así como la calidad de la asistencia sanitaria ya que permite reducir costes, mejorar la eficiencia general del ciclo completo de atención y evitar las prácticas innecesarias o que no estén suficientemente sustentadas por la evidencia científica⁵.

Un ejemplo interesante es el de la Compra Pública Innovadora (CPI), que constituye una actuación administrativa de fomento de la innovación orientada a potenciar el desarrollo de soluciones innovadoras desde el lado de la demanda, a través del instrumento de la contratación pública. Como una de las formas utilizadas para la contratación de atención sanitaria basada en el valor, su objetivo principal es la mejora de los servicios públicos mediante la incorporación de bienes o servicios innovadores^24-26.

La CPI es capaz de integrar las demandas tanto de la sociedad como del pagador, redefiniendo los procesos a la hora de adquirir tecnologías sanitarias. Uno de los primeros proyectos exitosos de CPI en el sector sanitario en España se formalizó en Cataluña, con el reemplazo de la compra directa de dispositivos desfibriladores automáticos por la contratación de un servicio integral que provee, monitorea y mantiene los dispositivos regularmente y de manera remota, generando así una cadena de valor para el paciente y el sistema sanitario²⁷.

A pesar de que, por el momento, estas iniciativas no se han llevado a cabo en el ámbito de las EERR, suponen un avance prometedor, con un impacto en los resultados del proceso asistencial medido en términos de resultados en salud y disminución de costes del sistema sanitario.

INICIATIVAS PARA IMPLEMENTAR LA ATENCIÓN SANITARIA BASADA EN EL VALOR EN LAS EERR 

En EERR, el desarrollo de una vía asistencial basada en el valor presenta retos diferenciales respecto a los itinerarios habituales que se desarrollan para enfermedades comunes. Esto se debe a las características de las EERR, tales como el gran número de entidades patológicas que se engloban en esta categoría, siendo la mayoría de naturaleza crónica y frecuentemente discapacitante. Además, suelen presentar una manifestación heterogénea, con afectación multisistémica y se asocian a una gran complejidad en el diagnóstico y tratamiento. Por todo ello, estas vías dependen en gran medida de una cooperación multidisciplinar e internacional que implique a todos los Estados Miembros²⁸.

En Europa, una de las iniciativas más relevantes para implementar el modelo del VBHC en las EERR fue la creación en 2017 de las Redes de Referencia Europeas (European Reference Networks, ERNs), en las que participan proveedores de asistencia sanitaria de toda Europa y cuyo objetivo es hacer frente a enfermedades complejas y raras que requieren un tratamiento altamente especializado y una concentración de conocimientos y recursos. Para la aplicación eficaz de las ERNs se ha propuesto seguir la metodología “RarERN Path” que permite crear un modelo organizativo único de referencia para los itinerarios asistenciales de los pacientes que, si se aplica en diferentes contextos, ayude a garantizar una atención equitativa, efectiva en costes y centrada en el paciente con enfermedades raras y complejas²⁹. Además, este modelo implica y compromete a las organizaciones de pacientes, gracias a la creación de los Grupos Europeos de Defensa de los Pacientes (European Patient Advocacy Groups, ePAGs)³⁰.

En EERR, las iniciativas para implementar la atención sanitaria basada en el valor suponen algunos retos diferenciales con respecto a las que se desarrollan para enfermedades comunes

Durante los últimos años, en España, se ha realizado un importante esfuerzo para crear estrategias y documentos nacionales de apoyo a los pacientes con EERR. Destaca un documento publicado en 2004 creado por el Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER), perteneciente al Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), en el que se resumen y clasifican las principales EERR y se hace una breve introducción sobre MMHH, servicios sociales y otros aspectos de interés³¹. Además, desde el 2008 la colaboración entre las Alianzas Nacionales y EURORDIS (European Organisation for Rare Diseases) ha sido clave para adoptar legislaciones sobre EERR y MMHH en Europa e implementar los Planes y Estrategias Nacionales a través de acciones conjuntas para integrar las medidas políticas³². En el campo de la investigación, en el 2011 el ISCIII y el Consorcio de Investigación Biomédica de la Red de Enfermedades Raras (CIBERER) crearon un registro nacional de pacientes con EERR³³ y también destacan las colaboraciones entre centros de investigación y hospitales para concentrar los esfuerzos en enfermedades concretas y proporcionar un manejo integral de la patología³⁴.

A continuación, se detallan iniciativas que se han llevado a cabo para cada uno de los pasos básicos que se requieren para implementar el modelo del VBHC en las EERR, comenzando con iniciativas para la medición de resultados, intervenciones diseñadas para generar valor y, por último, casos en los que se ha incorporado el concepto de valor en la compra y provisión de asistencia sanitaria.

Medición de los resultados en salud, costes y procesos asistenciales en las EERR

Para el conjunto de las EERR, resulta de especial importancia documentar la progresión del estado de salud y la calidad de vida asociada, así como evaluar otros resultados sanitarios que importen a los pacientes, los procesos asistenciales a lo largo de todo su ciclo de atención y los costes asociados, como los costes médicos, el impacto financiero en los cuidadores y el impacto en la empleabilidad de los pacientes¹¹.

En los últimos años, se han llevado a cabo iniciativas para contribuir al desarrollo, la normalización y la aplicación de una nueva generación de métricas de la atención sanitaria recibida que más importan a los pacientes con EERR y que permitan establecer las medidas que se deben considerar en futuras investigaciones. Por un lado, la Organización para la Cooperación y Desarrollo Económicos (OCDE) puso en marcha en 2017 la iniciativa Encuestas de Indicadores Reportados por los Pacientes (PaRIS, Patient-Reported Indicator Surveys), con el objetivo de evaluar comparativamente los resultados que más importan a los pacientes³⁵. Destaca la iniciativa PaRIS para recoger las experiencias y los resultados reportados por los pacientes con enfermedades crónicas, de la cual se podrían beneficiar también los pacientes con EERR³⁶.

Por otro lado, el Consorcio Internacional para la Medición de los Resultados Sanitarios (International Consortium for Health Outcomes Measurement, ICHOM) es una organización fundada en el año 2012 con el objetivo de desbloquear el potencial de la asistencia sanitaria basada en el valor, definiendo conjuntos globales de medidas de resultados que importen a los pacientes e impulsando la adopción y notificación de estas medidas a nivel global, generando valor para todas las partes interesadas³⁷. Aunque los estudios publicados hasta la fecha se han concentrado en los campos de la cirugía ortopédica, la medicina general, la cirugía bariátrica, la obstetricia y el cáncer⁸, también se están incluyendo diversas EERR, como anomalías congénitas.

En general, el ICHOM representa el conjunto de medidas de base de los resultados consensuados mediante un círculo en el que se detallan las medidas y los ámbitos en los que se engloban. Como ejemplo, se ha representado el conjunto de las 9 medidas de base consensuadas para el desorden del espectro autista, que se engloban en 4 ámbitos (Figura 6).

Los conjuntos de medidas de resultados estándar consensuados entre pacientes y profesionales sanitarios son especialmente importantes para distintas EERR en las que no existen directrices validadas sobre qué dominios de resultados y herramientas de medición evalúan mejor la calidad de la atención prestada. Estos conjuntos se desarrollan empleando una técnica Delphi para transformar activamente las opiniones individuales en consenso de grupo tras un trabajo de intensa preparación, discusión y colaboración entre clínicos multidisciplinares, académicos, administradores y pacientes de todo el mundo. De manera general, este proceso consiste en definir la población de pacientes, los dominios de resultados, las herramientas de medición asociadas y los puntos temporales para su medición, así como las variables de ajuste del conjunto de casos pertinentes para ayudar a la estratificación y comparación de los pacientes (Tabla 2).

Diseño del proceso asistencial para pacientes con EERR

El diseño del proceso asistencial para generar valor en los pacientes con EERR se caracteriza por su complejidad y multidimensionalidad. En muchos casos, los pacientes requieren un seguimiento realizado por múltiples profesionales sanitarios y sociales, lo que requiere un alto nivel de atención integrada y de coordinación de servicios entre los servicios hospitalarios, comunitarios, sociales y de atención primaria⁴⁹. Para ello, se plantea necesario diseñar acciones a nivel de micro-, meso- y macrogestión, que se centren en fomentar los resultados que marcan la diferencia para los pacientes con una enfermedad o condición médica, al tiempo que impulsen la rentabilidad de los servicios sanitarios¹².

Recientemente, se ha llevado a cabo un estudio en España, en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), para evaluar la experiencia de los pacientes con EERR y sus cuidadores para así poder identificar objetivos de una asistencia sanitaria óptima de los pacientes⁵⁰. En el análisis aplicaron una versión modificada del instrumento IEXPAC51 adaptada al contexto de las EERR. Esta herramienta incluye una serie de ítems que permiten explorar las características y el contenido de las interacciones entre pacientes y profesionales. Cada uno de los ítems fue valorado por los pacientes/cuidadores y las respuestas se transformaron en una escala de 0 a 10, siendo 0 la peor experiencia y 10 la mejor, para permitir la comparación con otros estudios españoles realizados en pacientes con enfermedades crónicas y a sus cuidadores⁵⁰. Según los resultados, los cuidadores de pacientes pediátricos obtuvieron puntuaciones más altas, es decir, mejores experiencias, excepto en la coordinación de los servicios sociales y sanitarios. Además, los resultados reflejan que la experiencia de los pacientes con una enfermedad rara es mucho peor valorada (con un 3,5 sobre 10) que en otras enfermedades crónicas⁵⁰.

En el estudio de Soto et al. (2022) un grupo multidisciplinar de expertos consensuó un total de 15 propuestas para mejorar el manejo de la hemofilia A en el Sistema Nacional de Salud (SNS) español y realizaron un análisis del retorno social de la inversión para estimar el impacto de la aplicación de este conjunto de propuestas en el SNS en el plazo de un año, en relación con la inversión necesaria. Las medidas propuestas están relacionadas con la asistencia de equipos multidisciplinares con todos los profesionales implicados, incluyendo medidas para la integración de estos equipos, la creación de registros nacionales y la formación a pacientes y profesionales⁵².

Por otro lado, en el estudio de Fuch et al. (2021) a través del ejemplo de una serie de hospitales de referencia de Suiza, se ha analizado cómo se puede integrar y perfeccionar el modelo del VBHC en la atención de pacientes con sarcoma, demostrando la importancia de la colaboración activa a nivel nacional e internacional para lograrlo. La organización multidisciplinar del sarcoma en Suiza se articula en unidades de práctica integrada (UPI) y se caracteriza por la integración de las instituciones relevantes en este campo del país, la Red de Sarcoma de Suiza (Swiss Sarcoma Network, SSN), para evaluar y compartir datos transdisciplinarios sobre el sarcoma dentro de una plataforma prospectiva de datos del mundo real (RWD prospective Sarcoma Registry of Quality). Además, a nivel internacional, la SSN pertenece a SELNET, una red europea y latinoamericana de sarcoma que cuenta con el apoyo del programa marco Horizonte 2020 de la UE, y se integra así en la mayor red de sarcomas existente de expertos multidisciplinares en sarcoma con el objetivo de aportar valor a los pacientes mejorando el diagnóstico y la atención clínica de esta patología⁵³.

Los Países Bajos son un ejemplo a seguir en la aplicación del VBHC en las EERR, pues el Hospital Universitario de Leiden es pionero en aplicar un enfoque guiado por la investigación para aportar valor añadido a los pacientes con estas patologías⁵⁴. En concreto, el estudio de Wind et al. (2021) se ha basado en una experiencia en este centro con pacientes con lupus eritematoso sistémico y/o síndrome antifosfolípido en las complicaciones del embarazo. Han comprobado que la gestión de pacientes dentro de una vía clínica multidisciplinar ha permitido generar resultados clínicamente relevantes, poniendo el foco en el valor aportado a los pacientes. Esto contrasta con la mayoría de los estudios de evaluación de vías clínicas que se centran en resultados como cuestiones de costes o reducción de la duración de la estancia hospitalaria⁵⁵.

Por otro lado, también se han llevado a cabo estudios para evaluar la calidad de la atención de una intervención basada en el valor en comparación con el cuidado estándar, las necesidades de estos grupos de pacientes y los costes asociados a distintas EERR, tanto para los proveedores de servicios clínicos como para los pacientes y cuidadores^56,57.

A continuación, se resumen los resultados más relevantes de los estudios mencionados, cuyo objetivo es promover una asistencia sanitaria basada en el valor en distintas EERR (Tabla 3).

Incorporar el valor en la compra y provisión de asistencia sanitaria en EERR

Los ejemplos y publicaciones acerca de la incorporación del valor a la contratación de atención sanitaria en EERR son escasos y se limitan, principalmente, a cuantificar el impacto económico que supone la incorporación de nuevos MMHH a los sistemas sanitarios. Sin embargo, durante los últimos años, han ido surgiendo nuevas iniciativas que consideran un enfoque más amplio para establecer el valor de los MMHH en su conjunto, incluida su perspectiva social, y sin atender estrictamente a criterios económicos.

Una de las primeras iniciativas de este tipo fue la propuesta por Paulden et al. en 2015⁵⁸, al reconocer una serie de argumentos de valor en artículos académicos publicados relacionados con el reembolso de MMHH y vínculos entre ellos para construir un marco de decisiones coherente. En este sentido, identificaron un conjunto de factores que ayudan a orientar las decisiones de reembolso basadas en valor para MMHH, sin tener en cuenta únicamente la rentabilidad de estos. Algunos de estos factores son portadores de valor per se y están relacionados con la propia enfermedad (en especial, su rareza), el tratamiento, la población a tratar y los aspectos socioeconómicos; aunque también existen otros (como la viabilidad del diagnóstico y/o del tratamiento) que pueden condicionar la financiación del medicamento, al no generar el valor esperado (Figura 7).

También identificaron tres posibles fuentes de preferencias: las de los pacientes, los médicos y la sociedad, y una serie de propuestas sobre cómo deben incorporarse los valores en el proceso de toma de decisiones⁵⁸:

• La ‘regla de rescate’, que respalda el no abandono, independiente- mente del coste farmacológico, de pacientes identificables con una enfermedad potencialmente mortal si se dispone de un tratamiento eficaz.
• El ‘principio de equidad’, que argumenta en contra de una consideración especial para los pacientes con EERR.
• El ‘enfoque basado en los derechos’, que propone que las personas tienen derecho a un nivel mínimo digno de atención médica, lo que implica que los tratamientos para EERR deben estar disponibles si los respectivos pacientes no tienen otras alternativas terapéuticas.

Sin embargo, y a pesar de que este enfoque permitiría a los pagadores llegar a una decisión de cobertura basada en el valor, identificando qué factores de valor consideran pertinentes, de quién son las preferencias que desean considerar y qué propuestas de valor sustentan sus decisiones, la realidad es que aún no se reproduce (ni siquiera, parcialmente), en la práctica habitual.

Por otra parte, son varios los autores que consideran la necesidad de un marco de actuación común a nivel de reembolso de MMHH, con implicación de todas las partes interesadas, homogeneizando los criterios de evaluación y recopilando datos del mundo real para apoyar esquemas de financiación innovadores que permitan el acceso equitativo de los pacientes a dichas terapias^59-61. Ello permitiría definir las condiciones de reembolso, atendiendo no sólo a factores económicos, sino en función de la carga de la enfermedad, el coste sin un tratamiento óptimo, la disponibilidad de tratamientos alternativos, el grado de innovación terapéutica, los costes médicos directos e indirectos evitados con el uso del medicamento y el cambio esperado en la supervivencia y calidad de vida de los pacientes⁶¹.

En España, es interesante destacar que en el año 2019 se financió por primera vez en el SNS el primer medicamento huérfano bajo un modelo de financiación innovador a nivel nacional, basado en el pago por resultados clínicos, lo que facilitó su acceso a pesar de contar con una elevada incertidumbre clínica. En 2022 ya eran 7 los MMHH financiados bajo este modelo, para los cuales se realiza un seguimiento a través de VALTERMED62. Asimismo, las propias Comunidades Autónomas (CCAA) y los hospitales cuentan ya con experiencias basadas en el pago por resultados de diferentes MMHH, fijando previamente una serie de variables clínicas que permiten orientar la eficacia del tratamiento^63,64. Todo ello supone la generación de valor asociada a la compra. (Nota: en el número de septiembre de 2022 de newsRARE se amplía esta información y se incluye la relación de MMHH incluidos en VALTERMED y financiados en España mediante Acuerdos de Riesgo Compartido (ARC).

Aunque todavía queda mucho por hacer en este ámbito, tales enfoques pueden guiar futuras políticas de reembolso de MMHH, con argumentos de valor que permitan satisfacer las necesidades tanto de los que toman las decisiones como de la sociedad, y con ejemplos claros sobre los valores en los que se basan y cómo se han implementado estos en las decisiones de financiación.

RETOS Y MEDIDAS PROPUESTAS PARA MEJORAR LA ATENCIÓN BASADA EN VALOR EN LAS EERR

Existen retos específicos para establecer un modelo de atención sanitaria basado en el valor en las EERR, ya que estos pacientes suelen experimentar importantes dificultades para obtener un diagnóstico y acceder a servicios, atención y tratamiento adecuados y coordinados. De hecho, se ha reportado que la falta de coordinación de la atención, el uso ineficaz de los recursos y la fragmentación de los servicios es un obstáculo fundamental para acceder a intervenciones oportunas y tiene un gran impacto en la salud y, el bienestar de los afectados con EERR⁴⁹.

La pandemia de COVID-19 ha puesto aún más de relieve los retos sanitarios existentes para las personas con EERR y la necesidad de reforzar los sistemas sanitarios. Uno de los retos más significativos a los que nos enfrentamos en Europa es que faltan vías de atención y estándares definidos para el conjunto de las EERR, por lo que los profesionales sanitarios informan de una falta de acceso a oportunidades educativas sobre EERR y defienden la necesidad de satisfacer las necesidades no cubiertas de este grupo de pacientes⁴⁹. De manera general, se puede concluir que la falta de evidencia y conocimiento de este grupo de patologías retrasa el desarrollo de tratamientos y dificulta tanto los diagnósticos como el acceso a una atención médica basada en la evidencia, coordinada e integral (Tabla 4).

Como hemos visto anteriormente, desde la Comisión Europea se han propuesto una serie de recomendaciones generales para implementar el modelo del VBHC que permitan apoyar los pilares en los que se sustenta el concepto de valor. Estas medidas pretenden fomentar tanto el valor personal, logrando una atención adecuada para alcanzar los objetivos personales de los pacientes; como el valor técnico, ya que el objetivo es alcanzar los mejores resultados posibles con los recursos disponibles; el valor de asignación, con la distribución equitativa de los recursos entre todos los grupos de pacientes; y, por último, el valor social, a través de la contribución de la asistencia sanitaria a la participación social y la conectividad³.

Estas pautas se deben adaptar con medidas específicas para que se beneficien las EERR³. En primer lugar, es necesario crear una estrategia a largo plazo para incluir el modelo de atención sanitaria basado en valor en las EERR, impulsando la adopción de las políticas necesarias y ayudando a coordinar la asistencia⁶⁷. Por otro lado, se plantea esencial apoyar la investigación y fomentar la adecuación de las intervenciones para evitar la inequidad, reasignando los recursos si fuese necesario gracias a la posibilidad de personalizar la prevención, la atención sanitaria y la promoción de la salud. En definitiva, en las EERR, el nuevo paradigma de una atención sanitaria basada en el valor debe promover las tres «Es» (efectividad, eficiencia y equidad)¹¹ y un plan cinco “Ps”, impulsando una medicina personalizada, preventiva, predictiva, participativa y poblacional⁶⁸ con el objetivo de adaptar de una manera más individualizada el diagnóstico y las medidas terapéuticas o preventivas.

REFERENCIAS

1. Porter ME, Teisberg E. Redefining Health Care: Creating Value-based Competition on Results. Boston, Mass; 2006. 528 p.
2. Berwick DM, Nolan TW, Whittington The Triple Aim: Care, Health, And Cost. Health Aff (Millwood). 2008;27(3):759–69.
3. European Defining value in “value-based healthcare” Report of the Expert Panel on effective ways of investing in Health (EXPH). 2019.
4. Teisberg E, Wallace S, O’Hara Defining and Implemen- ting Value-Based Health Care: A Strategic Framework. Acad Med. 2020;95(5):682–5.
5. Barrubés J, Honrubia L, de Vicente M, Nake A, Sopeña L, Vilardell C, et al. Value-Based HealthCare: De la teoría a la acción [Internet]. Antares Consulting. 2019. Disponible en: https://www.antares-consulting.com/value-based-healthca- re-de-la-teoria-a-la-accion/
6. EIT Implementing Value-Based Health Care in Europe: Handbook for Pioneers. 2020.
7. Tseng EK, Hicks LK. Value Based Care and Patient-Centered Care: Divergent or Complementary? Curr Hematol Malig 2016;11(4):303–10.
8. Zanotto BS, Etges APB da S, Marcolino MAZ, Polanczyk Value-Based Healthcare Initiatives in Practice: A Systematic Review. J Healthc Manag. 2021;66(5):340–65.
9. Brown G, Brown M, Sharma S. Value-based medicine: Evi- dence-based medicine and Ocul Immunol In- flamm. 2003;11:157–70.
10. Nuño-Solinís R. Advancing Towards Value-Based Integra- ted Care for Individuals and Populations. Int J Integr Care. 2019;19(4):8.
11. Fantini B, Vaccaro Value based healthcare for rare di- seases: efficiency, efficacy, equity. 2019;
12. Lewis Value-based healthcare: is it the way forward? Future Healthc J. 2022;9(3):211–5.
13. Walraven J, Jacobs MS, Groot CAU Leveraging the Similarities Between Cost-Effectiveness Analysis and Va- lue-Based Healthcare. Value Health. 2021;24(7):1038–44.
14. Porter What Is Value in Health Care? N Engl J Med. 2010 23;363(26):2477–81.
15. Health at a Glance 2021: OECD Indicators [Internet]. Paris: Organisation for Economic Co-operation and Develo- pment; 2021. Disponible en: https://www.oecd-ilibrary.org/ social-issues-migration-health/health-at-a-glance-2021_ ae3016b9-en

16. Diario Oficial de la Unión Directiva 2014/24/UE del Parlamento Europeo y del Consejo, de 26 de febrero de 2014, sobre contratación pública y por la que se deroga la Directiva 2004/18/CE.
17. Procurement: The Unexpected Driver of Value-Based Health Care [Internet]. BCG Global. 2021. Disponible en: https:// bcg.com/publications/2015/medical-devices-techno- logy-procurement-unexpected-driver-value-based-heal- th-care
18. Valentijn dr P. What you need to know about value based payment models [Internet]. 2021. Disponible en: https://www.essenburgh.com/en/what-you-need-to-know- about-value-based-payment-models/
19. WHO, Development O for EC operation and, S.l B, Lorenzo- ni L, Ong Price setting and price regulation in health care: lessons for advancing universal health coverage [Internet]. World Health Organization; 2019. Disponible en: https:// apps.who.int/iris/handle/10665/325547
20. 20. World Economic Forum. Value-based healthcare payments are the future. Here’s how to move from taxi to take-off [Inter- net]. World Economic Forum. 2022. Disponible en: https:// www.weforum.org/agenda/2022/10/value-based-healthca- re-payments-future/
21. Campillo-Artero C, del Llano J, Poveda JL. [Risk sha- ring agreements: with orphan drugs?]. Farm Hosp Organo Of Expresion Cient Soc Espanola Farm 2012;36(6):455–63.
22. Morel T, Arickx F, Befrits G, Siviero P, van der Meijden C, Xoxi E, et Reconciling uncertainty of costs and outco- mes with the need for access to orphan medicinal pro- ducts: a comparative study of managed entry agreements across seven European countries. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:198.
23. Abellán JM, Espín J, Mestre J, Oliva J. Regulación de pre- cios y financiación de nuevos medicamentos: elementos para el debate en España. 2021;
24. Compra Pública Innovadora [Internet]. Dispo- nible en: https://www-cdti-es.translate.goog/index. asp?MP=100&MS=882&MN=2&_x_tr_sl=es&_x_tr_ tl=en&_x_tr_hl=en&_x_tr_pto=sc
25. Ministerio de Sanidad. Compra Pública de Innovación [In- ternet]. Disponible en: https://www.sanidad.gob.es/ca/pro- fesionales/innovacionSanitaria/compraPubInn.htm
26. 26. Ministerio de Asuntos Económicos y Transformación Digi- tal. Guía sobre la Compra Pública Innovadora (CPI) [Inter- net]. 2015. Disponible en: https://www.mineco.gob.es/stfls/MICINN/Innovacion/FICHEROS/Politicas_Fomento_Innv./ Guia.CPI.pdf
27. Reig M, Timeus K. La compra pública como motor de inno- vación: un estudio de caso en el sector salud de Cataluña, España. XXII Congr Int CLAD Sobre Reforma Estado Adm Pública Madr [Internet]. 2017; https://www2. congreso.gob.pe/sicr/cendocbib/con5_uibd.nsf/C61B- D5160EC483030525829E0061E252/$FILE/reigmoni.pdf
28. Tumiene B, Graessner H. Rare disease care pathways in the EU: from odysseys and labyrinths towards highways. J Com- munity Genet. 2021;12(2):231–9.
29. Talarico R, Cannizzo S, Lorenzoni V, Marinello D, Palla I, Pirri S, et al. RarERN Path: a methodology towards the optimisa- tion of patients’ care pathways in rare and complex diseases developed within the European Reference Networks. Or- phanet J Rare Dis. 2020;15(1):347.
30. European Patient Advocacy Groups (ePAGs) [Internet]. EU- RORDIS. Disponible en: https://www.eurordis.org/our-prio- rities/european-reference-networks/epag/
31. Martínez MI, Fernandez AA. Enfermedades Raras un enfo- que práctico. 2004;
32. EURORDIS. Spain’s government declares 2013 the Spanish Year of Rare Diseases [Internet]. EURORDIS. 2012. Disponi- ble en: https://www.eurordis.org/spains-government-decla- res-2013-the-spanish-year-of-rare-diseases/
33. ISCIII. Registro de Pacientes de Enfermedades Raras [Inter- net]. Disponible en: https://registroraras.isciii.es/Comun/ Inicio.aspx
34. Álvaro-Sánchez S, Abreu-Rodríguez I, Abulí A, Serra-Juhe C, Garrido-Navas MDC. Current Status of Genetic Coun- selling for Rare Diseases in Spain. Diagn Basel Switz. 2021 9;11(12):2320.
35. Patient-Reported Indicator Surveys (PaRIS) – OECD [Inter- net]. Disponible en: https://www.oecd.org/health/paris/
36. OECD. Putting people at the centre of health care PaRIS survey of Patients with Chronic Conditions. 2019.
37. ICHOM. Patient-Centered Outcome Measures [Internet]. ICHOM. 2023. Disponible en: https://www.ichom.org/pa- tient-centered-outcome-measures/
38. ICHOM. Autism Spectrum Disorder [Internet]. 2022. Dispo- nible en: https://connect.ichom.org/patient-centered-outco- me-measures/autism-spectrum-disorder/
39. International Consortium for Health Outcomes Measure- ment (ICHOM). Congenital upper limb anomalies data co- llection reference guide. 2018.
40. International Consortium for Health Outcomes Measure- ment (ICHOM). Cleft lip & palate cleft lip & palate data co- llection reference guide. 2018.
41. International Consortium for Health Outcomes Measure- ment (ICHOM). Cranofacial microsomia data collection re- ference guide. 2017.
42. Harman NL, Gorst SL, Williamson PR, Barnathan ES, Baugh- man RP, Judson MA, et al. Identifying a core outcome set for pulmonary sarcoidosis research – the Foundation for Sarcoi- dosis Research – Sarcoidosis Clinical OUtcomes Taskforce (SCOUT). Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis Off J WASOG. 2022;39(3):e2022030.
43. Demirok A, Nagelkerke SCJ, Benninga MA, Köglmeier J, Mutanen A, Arnell H, et al. Development of a core outcome set for pediatric chronic intestinal failure. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2022;
44. Vanderhout SM, Smith M, Pallone N, Tingley K, Pugliese M, Chakraborty P, et al. Patient and family engagement in the development of core outcome sets for two rare chronic di- seases in children. Res Involv Engagem. 2021;7(1):66.
45. Nijhuis W, Franken A, Ayers K, Damas C, Folkestad L, For- lino A, et al. A standard set of outcome measures for the comprehensive assessment of osteogenesis imperfecta. Or- phanet J Rare Dis. 2021;16(1):140.
46. Hummel K, Whittaker S, Sillett N, Basken A, Berghammer M, Chalela T, et al. Development of an international standard set of clinical and patient-reported outcomes for children and adults with congenital heart disease: a report from the International Consortium for Health Outcomes Measure- ment Congenital Heart Disease Working Group. Eur Heart J Qual Care Clin Outcomes. 2021;7(4):354–65.
47. Cho Y, Tong A, Craig JC, Mustafa RA, Chapman A, Perrone RD, et al. Establishing a Core Outcome Set for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease: Report of the Standar- dized Outcomes in Nephrology-Polycystic Kidney Disease (SONG-PKD) Consensus Workshop. Am J Kidney Dis Off J Natl Kidney Found. 2021;77(2):255–63.
48. Butler DP, De la Torre A, Borschel GH, Hadlock TA, Beurs- kens C, Bogart K, et al. An International Collaborative Stan- dardizing Patient-Centered Outcome Measures in Pediatric Facial Palsy. JAMA Facial Plast Surg. 2019;21(5):351–8.
49. Ward AJ, Murphy D, Marron R, McGrath V, Bolz-Johnson M, Cullen W, et al. Designing rare disease care pathways in the Republic of Ireland: a co-operative model. Orphanet J Rare Dis. 2022;17(1):162.
50. Guilabert M, Martínez-García A, Sala-González M, Solas O, Mira JJ. Results of a Patient Reported Experience Measure (PREM) to measure the rare disease patients and caregivers experience: a Spanish cross-sectional study. Orphanet J Rare Dis. 2021;16(1):67.
51. Mira JJ, Nuño-Solinís R, Guilabert-Mora M, Solas-Gaspar O, Fernández-Cano P, González-Mestre MA, et al. Deve- lopment and Validation of an Instrument for Assessing Pa- tient Experience of Chronic Illness Care. Int J Integr Care. 2016;16(3):13.
52. Soto I, Mateo J, García-Diego DA, Gil B, Ruiz-Beato E, Iva- nova Y, et al. The impact of improving haemophilia A mana- gement within the Spanish National Healthcare System: a social return on investment analysis. BMC Health Serv Res. 2022;22(1):115.
53. Fuchs B, Studer G, Bode B, Wellauer H, Frei A, Theus C, et al. Development of a value-based healthcare delivery model for sarcoma patients. Swiss Med Wkly. 2021;151:w30047.
54. Value Based Health Care for a Rare Disease [Internet]. VBHC Prize 2023. 2021. Disponible en: https://vbhcprize. com/value-based-health-care-for-a-rare-disease/
55. Wind M, Hendriks M, Brussel BTJ van, Eikenboom J, Allaart CF, Lamb HJ, et al. Effectiveness of a multidisciplinary cli- nical pathway for women with systemic lupus erythema- tosus and/or antiphospholipid syndrome. Lupus Sci Med. 2021;8(1):e000472.
56. Van Groenendael S, Giacovazzi L, Davison F, Holtkemper O, Huang Z, Wang Q, et al. High quality, patient centred and coordinated care for Alstrom syndrome: a model of care for an ultra-rare disease. Orphanet J Rare Dis. 2015;10(1):149.
57. Roustit M, Chaumais M, Chapuis C, Gairard-Dory A, C H, S C, et al. Evaluation of a collaborative care program for pulmonary hypertension patients: a multicenter randomized trial. Int J Clin Pharm. 2020;42(4):1128–38.
58. Paulden M, Stafinski T, Menon D, McCabe C. Value-Based Reimbursement Decisions for Orphan Drugs: A Scoping Review and Decision Framework. PharmacoEconomics. 2015;33(3):255–69.
59. Stafinski T, Glennie J, Young A, Menon D. HTA decision-ma- king for drugs for rare diseases: comparison of processes across countries. Orphanet J Rare Dis. 2022;17(1):258.
60. Postma MJ, Noone D, Rozenbaum MH, Carter JA, Botte- man MF, Fenwick E, et al. Assessing the value of orphan drugs using conventional cost-effectiveness analysis: Is it fit for purpose? Orphanet J Rare Dis. 2022;17(1):157.
61. Brenna E, Polistena B, Spandonaro F. The implementation of health technology assessment principles in public de- cisions concerning orphan drugs. Eur J Clin Pharmacol. 2020;76(6):755–64.
62. Ministerio de Sanidad. Informe sobre evolución de la finan- ciación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el SNS (2016-2021). 2022.
63. Guarga L, Gasol M, Reyes A, Roig M, Alonso E, Clopés A, et al. Implementing Risk-Sharing Arrangements for In- novative Medicines: The Experience in Catalonia (Spain). Value Health J Int Soc Pharmacoeconomics Outcomes Res. 2022;25(5):803–9.
64. Edo-Solsona MD, Vitoria-Miñana I, Poveda-Andrés JL. Implementation and results of a risk-sharing scheme for enzyme replacement therapy in lysosomal storage diseases. Farm Hosp Organo Of Expresion Cient Soc Espanola Farm Hosp. 2020;44(1):10–5.
65. Talarico R, Aguilera S, Alexander T, Amoura Z, Antunes AM, Arnaud L, et al. The impact of COVID-19 on rare and com- plex connective tissue diseases: the experience of ERN Re- CONNET. Nat Rev Rheumatol. 2021;17(3):177–84.
66. Lampe C, Dionisi-Vici C, Bellettato CM, Paneghetti L, van Lingen C, Bond S, et al. The impact of COVID-19 on rare me- tabolic patients and healthcare providers: results from two MetabERN surveys. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):341.
67. Chung CCY, Hong Kong Genome Project, Chu ATW, Chung BHY. Rare disease emerging as a global public health priority. Front Public Health [Internet]. 2022. Disponible en: https:// www.frontiersin.org/articles/10.3389/fpubh.2022.1028545.
68. Ministerio de Sanidad. Nota de prensa [Internet]. 2022. Dis- ponible en: https://www.sanidad.gob.es/gabinete/notas- Prensa.do?id=5926