Nieves Martín Sobrino
Directora Técnica de Farmacia de la Consejería de Sanidad de Castilla y León
Recientemente fueron presentados los resultados del proyecto FINEERR. Ud. formó parte del mismo como experta del Comité CORE. ¿Nos podría comentar el planteamiento de este proyecto? ¿Cuál fue su principal objetivo?
NM: El principal objetivo de este proyecto ha sido realizar un análisis de situación de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos ligados a ellas en el Sistema Nacional de Salud y, junto con un grupo de expertos, plantear una serie de recomendaciones y conclusiones. Sobre todo en el campo de las actuaciones de las administraciones públicas. A pesar del interés que tiene el propio proyecto, incide de forma muy ligera sobre un actor muy importante en toda esta cadena de agentes que participan en ella, que es el de las compañías farmacéuticas que condicionan en gran medida el acceso a los medicamentos huérfanos y no son un agente inocuo en cuanto a los temas de accesibilidad que están tratados de forma relativamente amplia en todo el proyecto.
¿Cómo valoraría la actual situación de acceso de los pacientes con EERR a los tratamientos disponibles en España? ¿En qué sentido cree que FINEERR puede contribuir a mejorar su situación?
NM: Creo que el acceso de los pacientes a los tratamientos disponibles en España es similar al del resto de los países de nuestro entorno, y lo que existe puede ser variabilidad con respecto a estos países en función de la enfermedad o del tipo de tratamiento que estemos abordando. Esto también está condicionado por el grado de incertidumbre en cuanto a eficacia y seguridad que tienen estos productos y por los elevados precios propuestos por las compañías farmacéuticas. Se habla de los incentivos que tienen los laboratorios para investigar en este ámbito, pero creo que uno de los incentivos más importantes son los elevados precios que luego obtienen en los distintos países, porque incluso aunque haya diferencias en los precios, los rangos son similares.
El informe es muy interesante, especialmente las recomendaciones y las conclusiones. Sin embargo, aunque parece que hasta el momento no se ha hecho casi nada, hay muchas cuestiones que se plantean en las recomendaciones y en las conclusiones del estudio para las cuales sí se ha efectuado un recorrido importante en el último período de tiempo. Relacionado con esto citaría la importancia que tiene en este momento Valtermed para registrar los resultados en salud de determinados medicamentos, muchos de ellos indicados en enfermedades raras. Estos registros permiten conocer mejor la efectividad en la práctica clínica real y, además aplicar de forma homogénea en todo el Sistema Nacional de Salud unos protocolos fármaco-clínicos que contribuyen a la equidad en el acceso.
Existen otro tipo de aspectos o de actuaciones que se están realizando dentro del propio Sistema Nacional de Salud, como es la colaboración entre la agencia, la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia y las Comunidades Autónomas en la utilización de medicamentos en situaciones especiales. Creo que ha mejorado y cada vez es más homogénea por este tipo de colaboración que se establece. Sin embargo, no he visto que se recojan en el documento de una forma muy relevante estas cuestiones.
<<Otro aspecto que creo que tiene que contribuir a la mejora en el acceso, la equidad y la homogeneidad de la utilización de los medicamentos, que es un objetivo que tenemos todos, es la nueva modalidad para la elaboración de los IPTs>>
Pienso que se ha avanzado de forma muy importante, pero es un camino que hay que recorrer conjuntamente entre las administraciones públicas y las propias compañías farmacéuticas de forma que mejore el trabajo conjunto para facilitar el acceso del paciente y la utilización de los medicamentos dentro del SNS.
El tercer bloque de recomendaciones del proyecto FINEERR se centra en la mejora del acceso. ¿Qué acciones se proponen? ¿Cuál cree que es su nivel de viabilidad para su implementación real?
NM: Se proponen muchas recomendaciones, algunas son de carácter internacional, por lo que por parte de las Comunidades Autónomas a veces tenemos muy poca posibilidad de actuación, como puede ser la colaboración entre la EMA y la FDA o las compras conjuntas europeas. Con respecto a esta modalidad de compras, hay diversas opiniones y el grupo de expertos no tiene una posición única con respecto a ello. Yo tampoco, ya que dependiendo del tipo de producto sería deseable una compra europea, pero en otros casos, desde luego no es así.
Los acuerdos políticos nacionales los veo de difícil factibilidad. Creo que hay que centrarse mucho más en los aspectos más técnicos y dejar lo político a declaraciones de carácter más general.
En cuanto a actuaciones comunes de las CCAA, hay que tener en cuenta las particularidades que tienen que aplicar los Servicios de Salud, pero hay un sistema que es un claro ejemplo de homogeneidad y equidad en el acceso, que es el tema de las CAR-T, para el que recientemente se ha modificado el número de centros acreditados para la utilización de estas terapias. En este caso, todos los pacientes podían acceder a las terapias CAR-T, con independencia de su lugar de residencia, pues se cuenta con protocolos comunes y un comité de expertos responsable de la valoración de las propuestas de tratamientos ajustadas a los mismos. De hecho, aunque en una Comunidad Autónoma no hubiera un centro acreditado, debido a las estructuras y circuitos que se crearon, los resultados que se han ido publicando indican que prácticamente todos los pacientes podían tener la posibilidad de ser tratados con estos medicamentos en condiciones de igualdad.
Los temas de la diferenciación entre Comunidades Autónomas no son tan relevantes a efectos de la equidad y la homogeneidad en el acceso ante la existencia cada vez más frecuente de protocolos de tratamiento unificados para el SNS en el caso de medicamentos huérfanos. Estas iniciativas responden a la aplicación efectiva del artículo 91 de la Ley de Garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, que establece la equidad en el acceso a los medicamentos.
Con respecto a los tiempos máximos establecidos para el acceso, pueden ser una iniciativa interesante, pero para ello hay que reforzar los recursos humanos con perfiles técnicos específicos y mejorar los niveles de colaboración de todos esos profesionales en los diferentes ámbitos de actuación de las Administraciones Públicas Sanitarias. Por ello, es importante ampliar las estructuras con las que contamos con el fin de mejorar, en los casos que corresponda, el acceso a medicamentos en situaciones especiales. En cuanto a crear para estas actuaciones comités específicos, podría ser más operativo y más eficiente utilizar los comités que ya existen porque además permiten dar continuidad a las distintas fases de la valoración de los medicamentos (medicamentos en situaciones especiales, elaboración de IPTs, Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, Comisiones de Farmacia de Comunidades Autónomas…) .
Ahora mismo para la elaboración de los IPTs existen nodos de evaluación que ya están focalizados en determinadas áreas terapéuticas, por lo que se podrían utilizar esos nodos para apoyar la mejora del acceso a medicamentos en situaciones especiales.
Por otra parte, la implantación de algunas de las medidas que se proponen ya se han iniciado, como la elaboración de protocolos fármacoclínicos para trabajar con criterios conjuntos de uso, la publicación de los IPTs o bien el registro de resultados en Valtermed.
En cuanto a los tiempos para el acceso, la nueva forma de valorar y comparar los medicamentos y las terapias a través de los IPT requiere un recorrido, pero conseguirá el objetivo. Un aspecto importante es que muchas de las propuestas están ya iniciadas o se están abordando en la actualidad.
¿Qué opina sobre los esquemas innovadores de financiación (por ejemplo, acuerdo de pago por resultados, acuerdo de riesgo compartido, pago diferido, etc.)? ¿En qué casos y de qué manera cree que sería adecuado aplicarlos a los medicamentos huérfanos?
NM: Los procedimientos innovadores de financiación son muy adecuados para los medicamentos huérfanos, lo que ocurre es que en cada tipo de medicamento o cada tipo de patología, o en función de las variables a medir o de los resultados esperables o evitar algún efecto adverso, habrá que considerar las distintas modalidades de formas de financiación para estos medicamentos y a veces aplicar varias conjuntamente, que también se ha hecho para determinados productos.
<<Estos esquemas son muy interesantes y se adaptan perfectamente a estos medicamentos, pero en cada caso hay que valorar cuál es la mejor estrategia según el producto, y la terapia de que se trate>>
De hecho, se pueden aplicar techos de gasto y se pueden aplicar de forma conjunta varios formatos diferentes. También es bastante importante la recogida de resultados porque beneficia al conjunto de los pacientes y al conocimiento que se obtiene de estos medicamentos en la práctica asistencial real, lo que permite unas revisiones dinámicas de la situación de esos medicamentos en cuanto a condiciones económicas o de condiciones de uso de los productos. Estos esquemas también aportan información a la propia compañía farmacéutica y esta información debería considerarse de una forma más favorable en cuanto a la posible minoración de los costes de esos medicamentos para el SNS.
¿Considera alguna desventaja en estos modelos innovadores de financiación?
NM: En realidad, la desventaja consiste en una limitación, que es el esfuerzo que hay que realizar por parte de los profesionales para recoger los datos de una forma homogénea y de acuerdo al protocolo fármacoclínico establecido. Y, otro tema que supone también un coste y un esfuerzo adicional, es la gestión de todas esas condiciones tanto por parte fundamentalmente de los servicios de farmacia de hospital como por parte de los servicios centrales de las Consejerías de Sanidad. Hay que hacer una revisión muy estricta de que protocolos y los formularios estén correctamente cumplimentados, que son coherentes, que se recoge la información tanto en las fases iniciales como las intermedias y las finales de los tratamientos, ya que todo ello conlleva unas compensaciones o la aplicación de condiciones económicas específicas. Todo ello requiere muchísimo trabajo, un gran esfuerzo y un nivel de dedicación muy importante de personas con conocimiento de esos temas y del entorno asistencial. Aunque todo esto puede considerarse que no es una desventaja en sí mismo, sino una necesidad de esfuerzo adicional por parte de muchos profesionales. Por ello, hay que valorar desde el principio cuáles son esos esfuerzos y si merece la pena realizarlos.
¿Qué papel cree que debe jugar la reevaluación de las innovaciones en un ámbito de elevada incertidumbre, como son las terapias dirigidas a enfermedades raras?
NM: Cuando estamos obteniendo y registrando resultados en la práctica clínica, ello tiene que conllevar una revisión de las condiciones económicas establecidas o acordadas entre las administraciones públicas y las compañías farmacéuticas, y también tener en cuenta el papel de estas compañías y sus expectativas de retorno económico.
Considero muy interesantes todas las recomendaciones y las conclusiones obtenidas en el informe, pero sobre todo, las relacionadas con la evaluación de la innovación y la utilización de la terapéutica en todo este tipo de pacientes. También es importante el papel de las compañías farmacéuticas innovadoras, pues hay que tener en cuenta que muchas veces están financiando a las asociaciones de pacientes de forma muy relevante, por lo que hay que conjugar y equilibrar los posibles conflictos de intereses de todas las partes.
Por supuesto, las administraciones sanitarias tienen interés en financiar los medicamentos y que haya acceso a los mismos, pero también en que las condiciones económicas permitan la sostenibilidad del sistema sanitario. Esa sostenibilidad hay que valorarla de forma razonada y en función también de muchas expectativas.
<<En cuanto a la reevaluación de la innovación, existen medicamentos huérfanos que se encuentran en un nivel de ventas entre los diez primeros de todos a los que se accede a través de los servicios de farmacia de hospital, lo que podría hacer pensar que esos retornos económicos van más allá de lo razonable para que un medicamento siga manteniendo su calificación de huérfano>>
Realmente hay que trabajar de forma muy intensa en todos estos condicionantes y en considerar cómo se recoge la incertidumbre y cómo se valora la información que aportan las administraciones sanitarias para la mejora o la reducción de la incertidumbre con estos esquemas de pago por resultados.
Hay mucho camino por recorrer, hay muchas mejoras que se pueden aplicar, pero todas ellas implican el refuerzo de las estructuras con las que se cuenta actualmente para avanzar. El informe aporta un punto de partida muy importante para toda la visión de las enfermedades raras y de los medicamentos huérfanos, pero cada vez se está dedicando más esfuerzo centrado en este grupo de patologías y en este grupo de productos, por lo que hay que poner en valor todos los avances que se han producido en los últimos años con respecto a ello.
Los días 24 de Septiembre de cada año se celebra el Día mundial del SHUa. Es la gran oportunidad que tienen las organizaciones de pacientes, clínicos, investigadores, industria, etc. de poner el foco en las necesidades de estos pacientes, proponer medidas de mejora en su abordaje y lanzar campañas de concienciación. Así, hace unos años, el lema escogido para este Día Internacional fue: ‘Objetivo Cero…Cero pérdidas humanas, cero pérdidas de órganos’, con el que se pretendió enfatizar la necesidad de un diagnóstico rápido y de un tratamiento adecuado y eficaz para las personas afectadas por esta enfermedad. Otra iniciativa destacable fue el vídeo lanzado por Alexion el año pasado, para dar visibilidad a esta enfermedad rara.
Este proyecto, cuenta con el aval de la S.E.N y el apoyo de un Grupo de Trabajo conformado por expertos en trasplante renal, que además de orientar los objetivos y contenidos del programa, son los ponentes de las sesiones de formación que engloba el mismo.
Entre los materiales disponibles se encuentra una colección de Podcast, Vídeos y Webinars. Asimismo, la sección de Biblioteca recoge documentos que aportan evidencia científica relacionada con aspectos clínicos y asistenciales en la atención del SHUa.
En diciembre del año 2021 se celebró, en el Hospital Universitario Son Espases, y con la colaboración del Instituto de Investigación Sanitaria de las Islas Baleares, una jornada centrada en uno de los principales retos a los que se enfrenta nuestro sistema sanitario, como es la digitalización y la humanización de la telemedicina.
El término Enfermedades Raras agrupa todas aquellas patologías que tienen baja incidencia en la población (afecta a menos de 5 de cada 10.000 habitantes). Según la Organización Mundial de la Salud, existen cerca de 7000 enfermedades raras, que afectan al 7% de la población mundial. En total, se estima que en España existen más de 3 millones de personas con enfermedades poco frecuentes.
