Laura Guarga, Montse Gasol, Anna Reyes, Marta Roig, Enric Alonso, Ana Clopés, Joaquim Delgadillo, Value in Health (2022); 25(5):803–809
Antoni Gilabert Perramon. Director de Innovación y Partenariado Consorci de Salut i Social de Catalunya
Resumen
El objetivo de este estudio fue describir los diferentes tipos de acuerdos de riesgo compartido implementados en Cataluña y detallar los resultados económicos y sanitarios obtenidos de los mismos.
Para ello, se revisaron los acuerdos firmados por el Catsalut o los hospitales del sistema catalán de salud con los laboratorios farmacéuticos entre enero de 2016 y diciembre de 2019, haciendo un análisis retrospectivo de la información contenida en el registro de pacientes y tratamientos de medicación hospitalaria de dispensación ambulatoria. En concreto, se examinó el número de acuerdos implementados, su duración, el número de medicamentos y enfermedades involucradas y las razones para su finalización.
Los acuerdos se diferenciaron en función del riesgo que perseguían mitigar, pudiendo ser acuerdos relacionados con los resultados en salud (performance-based risk-sharing agreements, PBRSA) o acuerdos de reparto de costes (cost-sharing agreements, CSA).
Durante el período analizado, el Catsalut implementó un total de 15 acuerdos, de los cuales 10 seguían en marcha en el momento del análisis (2020). El primer acuerdo se firmó en 2016, mientras que cinco se formalizaron en 2017, cinco en 2018 y cuatro en 2019. Los acuerdos implementados involucraron a 14 tratamientos distintos. La mayor parte (n=11) se realizaron para enfermedades oncohematológicas, seguidas de enfermedades raras (n=3) y neurológicas (n=1). Las negociaciones se produjeron con 11 empresas farmacéuticas distintas. Ocho de los acuerdos estaban basados en resultados en salud y siete eran acuerdos de reparto de costes.
A continuación, se resumen los principales resultados alcanzados:
PBRSA:
- En todos ellos, el Catsalut pagó por adelantado el precio de reembolso del tratamiento, acordando que el laboratorio pagaría todo el coste en aquellos pacientes que no alcanzaran los objetivos clínicos intermedios definidos en el acuerdo.
- Las evaluaciones se realizaron a las 2 y 24 semanas.
- 8 de los 65 hospitales del sistema catalán de salud participaron en alguno de estos acuerdos.
- El 73% de los 951 pacientes participantes alcanzaron los objetivos fijados, si bien los porcentajes oscilan entre el 13% en cáncer urotelial y el 94% en cáncer de mama.
- El coste total de los fármacos incluidos en estos acuerdos durante el periodo analizado fue de 9.295.755 euros, de los cuales el 11% (1,03 millones de euros) fue reembolsado al Catsalut.
CSA:
- Entre estos acuerdos de resultados económicos, se realizaron 2 acuerdos de descuentos, 3 acuerdos de techo de gasto y 2 acuerdos de precio-volumen.
- Con ellos se trataron a 2.066 pacientes en 26 de los 65 hospitales del sistema público catalán. El 42% fueron tratados de cáncer de pulmón, el 42% de mieloma múltiple, el 6% de enfermedades renales raras, el 5% de enfermedades respiratorias raras, el 4% de enfermedades gastrointestinales raras y el 1% de melanoma.
- La edad media de los pacientes incluidos en estos acuerdos fue de 67 años (rango entre 14 y 93 años). El 37% eran mujeres.
- El coste total de los fármacos incluidos en estos acuerdos durante el periodo analizado fue de 51.689.728 euros, de los cuales el 2,61% (1,35 millones de euros) fue reembolsado al Catsalut.
Comentario
Este es uno de los pocos estudios publicados en España con datos reales sobre los acuerdos de riesgo compartido implementados en la práctica. Como señalan los propios autores del trabajo, todos ellos pertenecientes al sistema público catalán, existe una literatura relativamente abundante sobre este tipo de acuerdos desde un punto de vista conceptual o terminológico, pero existen muy pocas publicaciones que evalúen los resultados logrados, lo que es necesario para entender mejor su necesidad y poder mejorar su diseño en el futuro.
Los acuerdos de riesgo compartido se establecen principalmente para medicamentos con una elevada incertidumbre y alto potencial de tener implicaciones clínicas /o económicas. Por ello, se aplican especialmente en terapias oncohematológicas y en enfermedades raras (EERR) o minoritarias.
<<según este estudio, 3 de los 15 acuerdos implementados en Cataluña estaban focalizados en EERR (en gastroenterología, nefrología y respiratorio), y todos ellos eran acuerdos basados en resultados económicos>>
Así, el 20% de los RSA implementados eran en EERR. En los 3 casos, la incertidumbre estaba relacionada con el número de pacientes a tratar o con el impacto presupuestario final, aplicándose en dos casos un techo de gasto y en otro un acuerdo de precio-volumen. Los resultados agregados del informe impiden tener más detalle sobre su coste concreto.
En todo caso, lo que sí se sabe es que los 15 acuerdos llevados a cabo durante los cuatro años del análisis en Cataluña permitieron al sistema recuperar casi 2,5 millones de euros, equivalentes a un 0,21% del gasto farmacéutico hospitalario anual de Cataluña.
Las enfermedades minoritarias se asocian generalmente a una elevada incertidumbre inicial sobre sus resultados clínicos y económicos, especialmente cuando todavía no se dispone de evidencia en vida real. Sin embargo, dado el problema ético de la falta de alternativas, para no bloquear la decisión de acceso a los tratamientos disponibles, los acuerdos de riesgo compartido pueden ser una estrategia acertada para los agentes implicados, con un pagador al que se le cubre parcialmente el riesgo de financiar un fármaco menos efectivo de lo que pensaba, un fabricante que puede recuperar, aunque sea parcialmente, su inversión en investigación y desarrollo, y un paciente al que se le da acceso al tratamiento que necesita.
En mi opinión, en estas enfermedades sería importante aplicar una estrategia de decisión de financiación top-down que permitiera recentralizar el riesgo catastrófico de estas patologías. Una línea a seguir a corto plazo es pagar por ellas tarifas por patología, en vez de precios por productos. A largo plazo, se debería avanzar hacia pagar por la salud efectivamente lograda, con una evaluación expost imperativa que permita tomar decisiones de precio y financiación (incluyendo la desinversión) a medida que se cuente con evidencia real. Acuerdos de riesgo compartido basados en resultados en salud son también una alternativa.
Para poder pagar por resultados, es clave poder medirlos adecuadamente. Por ello, un elemento fundamental para el adecuado seguimiento y evaluación de resultados de los acuerdos de riesgo compartido son los registros, que deben ser operativos, interoperables e, idealmente, cumplimentados de forma automática o sin que le suponga al profesional sanitario un tiempo excesivo, por ejemplo, contando con un gestor de datos.
