El empoderamiento de los pacientes con enfermedades raras y su creciente incorporación en la toma de decisiones

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1 de octubre de 2020

Los desafíos a los que se enfrentan las personas con enfermedades raras (EERR) son muchos y, a menudo, es la propia rareza de las EERR lo que limita la atención dedicada a estos pacientes. Esta limitación hace que la implicación de este colectivo en la toma de decisiones a lo largo de su recorrido por los servicios sanitarios -desde la búsqueda de un diagnóstico certero hasta la elección de su tratamiento-, sea una necesidad cada vez más imperiosa.

Este artículo pretende dar una visión sobre el empoderamiento de las personas con EERR, destacando su evolución en el tiempo, su importancia, y los tipos de estrategias que se han desarrollado para conseguirlo, así como plantear algunas medidas que podrían facilitar una participación cada vez más activa de los pacientes en el manejo de su enfermedad y en el proceso de toma de decisiones.

CONCEPTO, EVOLUCIÓN E INSTITUCIONALIZACIÓN DEL EMPODERAMIENTO

Los orígenes de la idea del empoderamiento de las personas se remontan a movimientos como el feminismo, la psicología freudiana, la teología, el “Black Power” y el gandhismo, proyectos radicales de transformación social que tenían en común la lucha por conseguir que grupos sociales históricamente excluidos pudieran reclamar conjuntamente sus derechos. Sin embargo, no es hasta la década de 1970 cuando se empieza a utilizar este término de manera formal¹. Se trata de un concepto complejo y multidimensional que ha sido referenciado de distintas maneras. Algunos autores incluso han sugerido que su entendimiento resulta más fácil a través de la ausencia de lo que supone: falta de poder, impotencia, desesperanza, alienación, victimización, subordinación, paternalismo, dependencia y pérdida del sentido de control sobre la propia vida².

En el ámbito de la salud, el uso del empoderamiento comenzó a utilizarse asociado a diversos movimientos sociales que buscaban reducir la marginación por género, raza, orientación sexual y discapacidad. Un ejemplo notable es el movimiento de autoempode- ramiento de las personas con VIH/ SIDA producido en los años 1980, bajo los “Principios de Denver”, donde se condenaba el uso de la palabra víctima para referirse a su colectivo¹.

En 1998, la Organización Mundial de la Salud (OMS) define el empoderamiento como “un proceso a través del cual las personas adquieren un mayor control sobre las decisiones y acciones que afectan a su salud”³, y el empoderamiento colectivo como “el proceso que permite a las comunidades aumentar el control sobre sus vidas”⁴. Por su parte, la declaración de Salzburgo, firmada en 2010 por 18 países, supone un marco importante para la inclusión de los pacientes en los procesos de toma de decisiones compartidas, invitando a los clínicos a considerar el proceso de decisión como una doble vía que requiere tiempo, información y la participación de los pacientes. A su vez, los pacientes son invitados a externalizar sus miedos, preguntas y valores, reconocer que tienen derecho a intervenir de igual manera en las decisiones, y buscar información adecuada y de calidad para la toma de decisiones que conciernan su salud⁵.

En el caso de los pacientes con EERR, el proceso de empoderamiento adquiere aún mayor relevancia. Debido a la baja prevalencia de estas enfermedades y la falta de conocimiento e información adecuadas, el paciente a menudo se ve obligado a convertirse en un experto de su propia enfermedad. Además, los pacientes que padecen estas enfermedades tienen mayor riesgo de experimentar deterioros en su calidad de vida, acentuados por altos niveles de ansiedad, depresión, dolor, fatiga y una reducción de su participación en actividades sociales⁶.

Dentro de este contexto, se observa una continua evolución de la institucionalización del empoderamiento, tanto de manera general como específicamente para los pacientes con EERR, y a distintos niveles (global, europeo, nacional, autonómico, nacional, por enfermedad). En este proceso destaca el desarrollo de legislaciones, regulaciones y normativas, planes nacionales de política pública, el papel de las asociaciones de pacientes, la creación de plataformas de información y el establecimiento de proyectos para impulsar medidas que puedan beneficiar a los pacientes con EERR (Figura 1).

El empoderamiento como “un proceso a través del cual las personas adquieren un mayor control sobre las decisiones y acciones que afectan a su salud»

El papel de las asociaciones de Pacientes en el empoderamiento de los pacientes con EERR cobra especial importancia, ya que dichas asociaciones son sus representantes en diversas actividades, como la defensa de sus derechos, la sensibilización de la sociedad con respecto a su problemática y el impulso de la investigación, entre otras. En este sentido, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) actúa como el principal representante de los pacientes con EERR en España, y su movimiento asociativo ha mostrado una notable evolución a lo largo de las últimas dos décadas. Entre 1999, año de su constitución, y 2019, el número de socios (de los cuales, el 90% son asociaciones de pacientes) ha crecido un 22% anual, contando en la actualidad con más de 370. En 2003, este tejido representaba a 200 enfermedades, y en 2019, a casi 1.300 (Figura 2).

PRINCIPALES ESTRATEGIAS DE EMPODERAMIENTO DE LOS PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS

Mas allá de la institucionalización del empoderamiento, distintas estrategias han demostrado ser eficaces en el aumento de la capacidad de los pacientes con EERR para asumir el control de sus propias vidas y enfermedades, contribuyendo a mejorar su esperanza de vida y la calidad de la misma. A través de sus acciones individuales y colectivas, los pacientes juegan un importante papel para reducir su situación de vulnerabilidad, pasando de ser sujetos pasivos a actores relevantes, con opinión propia, en los procesos de toma de decisiones. Entre las principales estrategias de empoderamiento figuran la alfabetización en salud, la participación en el proceso de toma de decisiones y el apoyo a la autogestión de su enfermedad¹.

Alfabetización en salud

El proceso de alfabetización en salud es un componente fundamental para el empoderamiento de los pacientes con EERR, así como para permitir que dispongan de información y capacidad para participar en los procesos de toma de decisiones, influyendo en su propio diagnóstico y tratamiento, participando en el diseño de ensayos clínicos y aportando conocimiento en la elaboración de estrategias sanitarias en EERR y guías clínicas, entre otros.

Distintas estrategiashan demostrado ser eficaces en el aumento de la capacidad de los pacientes con EERR para asumir el control de sus propias vidas y enfermedades, contribuyendo a mejorar su esperanza de vida y la calidad de la misma

La disponibilidad de información adecuada para los pacientes con enfermedades raras es fundamental para posibilitar su empoderamiento. La baja alfabetización en salud afecta negativamente a la salud de los pacientes, refuerza la existencia de desigualdades, especialmente en los más vulnerables, y resulta en mayores costes económicos para el sistema. La formación del paciente en su enfermedad y tratamiento incrementa los niveles de alfabetización en salud, generando beneficios individuales y sociales¹¹. La alfabetización en salud también está relacionada con hábitos de vida más saludables, como dejar de fumar, realizar ejercicio o controlar la dieta, así como con mejores resultados en la salud mental¹².

Actualmente, la cantidad de información disponible, sobre todo en las plataformas digitales, es muy extensa. En Europa, el número de dispositivos móviles por cada 1.000 habitantes es 140 veces mayor que el número de médicos (>600 vs 4,3)13. Sin embargo, según una encuesta de alfabetización en salud lanzada en 2011 en 8 países europeos, 1 de cada 2 personas declaró tener bajos niveles de alfabetización, con diferencias significativas entre países. En España, esto afectó al 58,3% de las personas (tercer peor nivel de alfabetización de entre los países analizados), mientras que Holanda, con un 28,7%, alcanzó el mejor nivel y Bulgaria, con el 62,1%, el peor¹⁴. Por ello, uno de los objetivos de política pública lanzados recientemente por el Parlamento Europeo es intentar que en 2025 el 100% de los pacientes sean alfabetizados en salud¹³.

Otras iniciativas europeas destacadas para impulsar la alfabetización en salud son el programa de la Academia Europea de Pacientes (EUPATI), la EURORDIS Open Academy, las actividades de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y las estrategias de comunicación de las organizaciones de pacientes con EERR en España (Figura 3).

La EUPATI es una innovadora ini- ciativa centrada en la educación y la formación para aumentar la capacidad de los pacientes de comprender y contribuir a la investigación y el desarrollo de fármacos, y mejorar además la disponibilidad de información objetiva, fiable y fácil para el público. Ha contribuido a lograr muchos avances en la alfabetización en salud. Entre ellos, ha formado a más de 200 pacientes expertos en el área de I+D y otros aspectos clave para el empoderamiento, lo que ha resultado en el aumento de la participación de estos pacientes en los procesos de toma de decisión. Por ejemplo, en os 14 meses de duración del curso de EUPATI en los años 2015 y 2016, el porcentaje de pacientes expertos con participación como asesores en la industria farmacéutica ha aumentado del 13% al 44%16. Además, EUPATI ha publicado cinco guías y hojas de ruta sobre la participación de pacientes en procesos de toma de decisión y ha ayudado a más de 4 millones de pacientes a través de sus herramientas educativas^17–21.

Actualmente, la cantidad de información disponible, sobre todo en las plataformas digitales, es muy extensa. En Europa, el número de dispositivos móviles por cada 1.000 habitantes es 140 veces mayor que el número de médicos

Para los pacientes con EERR, destacan dos actividades fundamentales, una a nivel europeo y otra a nivel nacional. Fundada en 2007, la EURORDIS Open Academy proporciona formación a más de 150 representantes de pacientes europeos con EERR al año, de 30 países, y tiene casi 60 cursos online disponibles, con 1.200 personas de más de 135 países registradas en su plataforma web. El 95% de los participantes considera que las formaciones contribuyeron a aumentar su capacitación, y el 100% de los pacientes la recomiendan. Los representantes de pacientes formados en la Open Academy participan en procesos de toma de decisiones como iguales, junto a científicos, responsables políticos y la industria, para mejorar de una manera eficaz la asistencia, los tratamientos y la vida de las personas afectadas por una enfermedad rara²².

newsRARE COMO HERRAMIENTA DE EMPODERAMIENTO

Como ejemplo de alfabetización en salud de las personas con EERR, no podemos dejar de mencionar esta revista, newsRARE, que desde su creación en 2016 pretende ser un canal de difusión, formación, expresión y debate de todos los elementos que rodean a las enfermedades raras. A través de ella, ofrecemos información detallada y rigurosa desde el punto de vista científico, pero también accesible para una audiencia más amplia que los profesionales clínicos, la administración o la industria farmacéutica, de modo que los pacientes también puedan empoderarse y participar en mayor medida en la toma de decisiones sobre su patología.

A nivel español, FEDER destaca por su apoyo a la alfabetización, la representatividad de los pacientes y la realización de actividades para impulsar el empoderamiento de las personas con EERR. En 2018, más de 115 mil pacientes con EERR, familiares o representantes se beneficiaron de servicios de información y orientación, atención psicológica, consultas sobre asesoría jurídica, atención educativa, atención a casos sin diagnóstico, participación asociativa y programas educativos¹⁰.

Las organizaciones de pacientes con EERR de España, en su mayoría socias de FEDER, también cobran un papel fundamental en dar mayor visibilidad social a este colectivo, facilitando información sobre las patologías que representan y, como resultado, mejorando el conocimiento de la sociedad sobre ellas. En este sentido, según una encuesta realizada en 2015 a 90 asociaciones de pacientes, 9 de cada 10 personas habían percibido una mejoría en el conocimiento sobre las EERR en España a través de una mayor actividad mediática¹⁵.

Hay otros ejemplos a nivel nacional de iniciativas de coordinación para impulsar el conocimiento e información sobre EERR. Una de ellas es la creación, en 2009, por parte del Ministerio de Sanidad, del Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER) de Burgos, con el objetivo de conseguir una mejor atención para las personas que tienen enfermedades poco comunes. Entre sus servicios, CREER incluye apoyo y formación a las familias afectadas, información y documentación sobre EERR, formación especializada y promoción de estudios e investigaciones²³.

A nivel español, FEDER destaca por su apoyo a la alfabetización, la representatividad de los pacientes y la realización de actividades para impulsar el empoderamiento de las personas con EERR

Otro ejemplo es el proyecto Share4Rare, lanzado en abril de 2019 y liderado por el Hospital San Juan de Dios, en Cataluña. Consiste de una gran red social sobre EERR que incorpora algoritmos matemáticos que hacen posible que, cuando una persona realiza una consulta, el sistema realice una búsqueda y proponga usuarios idóneos para darles respuesta. Asimismo, permite conectar a pacientes con la misma enfermedad y síntomas, ayudando a que los propios pacientes y familiares participen en el proceso de mejora de la alfabetización en salud²⁴.

La inclusión del paciente en el proceso de toma de decisiones

La toma de decisiones médicas compartidas es el proceso por el cual un clínico, un equipo clínico o un comité multidisciplinar, y un paciente toman una decisión en conjunto, tras evaluar las opciones disponibles, beneficios y potenciales efectos adversos, considerando los valores y preferencias de los pacientes, ya sea en el manejo del tratamiento clínico (farmacológico, psicológico, fisioterapia, nutricional, etc.) o en el desarrollo y diseño de estudios clínicos²⁵.

Se ha demostrado que la utilización de este proceso genera resultados notables para los pacientes, como el aumento del conocimiento sobre la enfermedad, la correcta percepción del riesgo que supone cada enfermedad, la elección de opciones acordes a los valores de cada paciente y la reducción de la sensación de conflictos generados durante este proceso²⁶. En el caso de las EERR, el principal desafío para su realización es la propia rareza de las enfermedades, lo que hace que haya insuficiente conocimiento sobre las mismas²⁷.

Además de que el paciente, sobre todo el más vulnerable, pueda ser partícipe de su propio tratamiento y diagnóstico, es importante que se le involucre en otros procesos de decisión, como los relacionados con el desarrollo de medicamentos, evaluaciones de tecnologías sanitarias, elaboración de guías clínicas y procesos regulatorios y de investigación. Hay diversos ejemplos de éxito de iniciativas y proyectos relacionados con la inclusión de los pacientes con EERR en procesos de decisión (Figura 4).

Uno de ellos es la participación, desde el año de 2000, de 3 repre- sentantes de asociaciones de pacientes con EERR en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamento (EMA), encargado de la designación de medicamentos huérfanos, del asesoramiento a la Comisión Europea sobre la elaboración y aplicación de una política de medicamentos huérfanos para la Unión Europea, y de la elaboración de directrices detalladas relacionadas con estos medicamentos²⁸.

Además de que el paciente, sobre todo el más vulnerable, pueda ser partícipe de su propio tratamiento y diagnóstico, es importante que se le involucre en otros procesos de decisión

Por su parte, en 2016, EURORDIS creó el Grupo Europeo de Defensa de los Pacientes (ePAG) para cada una de las 24 Redes Europeas de Referencia (ERN), con el fin de propiciar que los pacientes parti- ciparan en los procesos de toma de decisión. Actualmente, hay 250 representantes de pacientes involucrados en los 24 ePAGs que participan en reuniones de Consejos Ejecutivos y grupos de trabajo de las ERN, y ayudan a definir áreas de investigación importantes para los pacientes y sus familias, entre otras actividades y responsabilidades³⁷.

Uno de los diversos casos de éxito de los ePAGs se refiere a la participación de pacientes en el entendimiento del “estado del arte” de 10 guías clínicas para enfermedades raras. Su principal contribución ha sido la identificación de las necesidades no satisfechas de los pacientes con EERR en dichas guías³⁴. Por su parte, también se ha involucrado a los pacientes en la edición y creación de la ontología (taxonomía computacional) de enfermedades raras oculares, contribuyendo a reducir los desafíos existentes en el tratamiento médico basado en la evidencia³⁶. En la Tabla 1 resumimos los principales casos de éxito de los ePAGs.

La evidencia con respecto al uso de herramientas de toma de decisiones por parte de pacientes con EERR todavía es escasa³¹. Sin embargo, el número de iniciativas relacionadas con este ámbito es cada vez mayor. Un ejemplo de ello es la plataforma web PyDeSalud (www.pydesalud. com), que promueve el intercambio de material informativo para facilitar el diseño de herramientas de toma de decisiones compartidas (PtDA) a través de una investigación rigurosa y bajo supervisión de un Comité de Científicos y Expertos. Aunque se centran en enfermedades de alta prevalencia, ya han empezado a desarrollar materiales informativos sobre EERR y tienen planificado desarrollar PtDAs para EERR en el futuro³¹.

En el ámbito de la investigación, la participación de los pacientes con EERR se produce de distin- tas maneras: la identificación de áreas de investigación prioritarias, la selección de indicadores de resultados relevantes, la provisión de información y conocimiento que sirvan de base para el diseño del estudio, y la identificación de estrategias para mejorar el proceso y volumen de reclutamiento de pacientes. Las organizaciones de pacientes también tienen un papel activo en este sentido, al acceder más fácilmente a los pacientes, difundir los resultados, y en algunos casos, participar en la financiación de los estudios30. En general, el mayor nivel de influencia por parte de los pacientes en la investigación ocurre cuando éstos son responsables de la financiación y/o definición de los objetivos de la misma³³.

Asimismo, hay ejemplos de la participación de pacientes con EERR en procesos de evaluaciones de tecnologías sanitarias en España, sobre todo en la realización de estudios de coste-efectividad de fármacos huérfanos, como son los casos de las enfermedades de ataxia degenerativa²⁹ y de distrofias retinianas³². La Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Prestaciones del Sistema Nacional de Salud (RedETS) está avanzando para estructurar y formalizar una estrategia en la que los pacientes sean una parte integrante de estos procesos.

Conviene resaltar que el Reino Unido es una de las regiones del mundo que más ha avanzado en este aspecto. Desde 1999, el Instituto Nacional de Salud y Excelencia Clínica (NICE) involucra a pacientes, usuarios de servicios, cuidadores y el público en general, en sus procesos de evaluación de tecnologías sanitarias³⁸. Actualmente, los pacientes participan en la mitad de los 8 grupos (formados por consultores, expertos y el comité de evaluación) responsables del proceso de evaluación de nuevos medicamentos llevado a cabo por NICE, con una participación de entre 2 y 6 pacientes por grupo³⁹. Su cometido es aportar evidencia, comentar los borradores de los informes técnicos, aclarar cuestiones sobre la evidencia presentada y aportar información antes y después de las reuniones. Asimismo, pueden apelar contra las recomendaciones del documento de evaluación final, antes de que el mismo sea aprobado oficialmente³⁹.

Apoyo a la autogestión de la enfermedad

La autogestión de la enfermedad, o el autocuidado, se define como la capacidad del paciente para afrontar todo lo que conlleva su enfermedad, incluidos los síntomas, el tratamiento, las consecuencias físicas y sociales, y los cambios en su estilo de vida. Se considera un componente central en el manejo de enfermedades crónicas, y la mayor parte de su atención es proporcionada y coordinada por los propios enfermos, con el apoyo de familiares y cuidadores, de manera domiciliaria o comunitaria¹.

Conviene resaltar que el Reino Unido es una de las regiones del mundo que más ha avanzado en este aspecto

Sin embargo, el autocuidado no es una realidad para los pacientes con EERR. En el barómetro realizado por EURORDIS, una de las principales necesidades expresadas por este colectivo fue la de contar con servicios que ayuden a mantener su autonomía y autocuidado, incluyendo rehabilitación (48%), apoyo psicológico (47%), adaptación del hogar a las condiciones de la enfermedad (30%), aparatos médicos (28%) y transporte adaptado (23%)⁶. Por esta razón, el apoyo a la autogestión es fundamental para los pacientes que padecen alguna EERR.

Los programas de apoyo a la autogestión en pacientes con EERR son todavía limitados. Sin embargo, hay una extensa evidencia de los efectos beneficiosos de dichos programas en pacientes con enfermedades crónicas, como la mejora en la adherencia a la medicación, reducciones en el número de ingresos hospitalarios y utilización de recursos sanitarios, mejoras en la calidad de vida, aumento de los niveles de confianza y estructura emocional para la autogestión de la enfermedad, y disminución de los niveles de ansiedad y depresión, entre otros^40–43. Un ejemplo de estos resultados se observa en la implantación en 2012, a nivel nacional, de la Red de Escuelas de Salud para la Ciudadanía (Escuela para Pacientes)⁴⁴.

DESAFÍOS Y VÍAS DE DESARROLLO DE CARA AL FUTURO

En las últimas décadas se han producido importantes avances en el empoderamiento de los pacientes con EERR y su participación en la toma de decisiones, si bien continúan existiendo desafíos que abordar. Uno de los principales retos reside en que las iniciativas se implementan de manera fragmentada y desigual en los países y regiones da la Unión Europea. Una de las medidas que podrían mitigar esta situación sería la creación de una estrategia unificada de empoderamiento de los pacientes con EERR a nivel europeo. Esta hoja de ruta debería considerar las distintas experiencias, resultados y buenas prácticas existentes en todo el territorio, e incluir un marco de actuación común a todos los niveles de gobernanza (regional, nacional y local), asegurando que el empoderamiento se convierta en una realidad, y generando beneficios para todos los sistemas sanitarios nacionales¹.

Otros ámbitos de avance pasarían por el impulso de iniciativas para recabar evidencia relacionada con los resultados obtenidos gracias al mayor empoderamiento. Asimismo, convendría reforzar las iniciativas relacionadas con los proyectos de apoyo a la autogestión de las EERR y el desarrollo de herramientas de toma de decisiones específicas para EERR. Por otro lado, será clave impulsar una mayor formación y concienciación por parte de los profesionales sanitarios, en un contexto de toma de decisiones compartidas, así como intensificar la formación clínica práctica en Unidades de Referencia y adaptar los servicios sociales para que atiendan mejor a las necesidades de los pacientes con EERR, entre otras medidas^1,31,45.

En las últimas décadas se han producido importantes avances en el empoderamiento de los pacientes con EERR y su participación en la toma de decisiones

CONCLUSIONES

El empoderamiento del paciente es un factor clave en el proceso de creación de sistemas sanitarios eficaces, equitativos y sostenibles. La inclusión del paciente en los procesos de toma de decisiones produce beneficios a tres niveles: individual, a través de la mejoría en su salud, satisfacción y calidad de vida; social, por la mejora de la calidad de los servicios sociosanitarios, el diseño de intervenciones que responden mejor a sus necesidades y una mejor utilización de los recursos; y de política pública, a través de la participación de los pacientes en recomendaciones, guías y políticas y estrategias sanitarias.

En las últimas décadas se han producido importantes logros en relación al empoderamiento de los pacientes con EERR, con muchos ejemplos de normativas e instituciones que lo facilitan o lo acrecientan, además de distintos proyectos y estrategias de desarrollo, como las relacionadas con la alfabetización en salud y la participación del paciente en procesos de toma de decisiones compartidas. Sin embargo, es necesario intensificar esfuerzos, tanto desde la política pública como desde la investigación sociosanitaria, para seguir diseñando y proponiendo estrategias enfocadas en integrar en mayor medida a los pacientes con EERR en el proceso de toma de decisiones sobre su enfermedad. A fin de cuentas, se trata de orientar dicho proceso hacia las personas a las que van dirigidos los tratamientos, escuchando su voz y sus preferencias informadas, con el fin último de contribuir a mejorar su calidad de vida.

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Daniel Aníbal García Diego – El empoderamiento de los pacientes con hemofilia y coagulopatías congénitas: la visión de FEDHEMO

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

DANIEL ANÍBAL GARCÍA DIEGO

Presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO)

¿Podría presentarnos brevemente a la Federación que usted preside, FEDHEMO?

DAG: La Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO) es una entidad representativa de personas con hemofilia y otras coagulopatías. Ya tenemos cierta historia, pues en enero del 2020 cumplimos 50 años. Agrupamos a 22 asociaciones, provinciales o autonómicas, de todo el territorio nacional. Nuestra función básica es la reivindicación de la mejor calidad de vida posible de las personas con coagulopatías congénitas. Obviamente estamos muy centrados en la atención sanitaria, pero también en los impactos sociales que tienen estas enfermedades, que no son estrictamente sanitarios, como el impacto escolar y el laboral. Por tanto, somos una asociación de pacientes muy vinculados en lo sanitario, pero sin dejar de lado el resto de repercusiones que una coagulopatía congénita tiene sobre la vida de una persona.

¿Podría describir en qué consisten, en general, los tratamientos más significativos para la hemofilia y las coagulopatías congénitas?

DAG: En la hemofilia y las coagulopatías los tratamientos tienen una carga muy importante. Una persona con hemofilia habitualmente recibe un tratamiento profiláctico que le obliga a recibir administraciones intravenosas entre dos y tres veces a la semana durante toda la vida. Esa carga la aceptamos porque disminuye la de la enfermedad. Obviamente hay avances, tenemos pacientes que reciben tratamiento domiciliario, pero aun así no podemos obviar que es un tratamiento que supone mucha carga para el paciente. Nosotros estamos trabajando, tanto con nuevos abordajes farmacológicos, como son los tratamientos de administración por vía subcutánea, como con programas de apoyo al paciente, para reducir esa carga que tiene el tratamiento.

¿Por qué es importante contar con pacientes empoderados, formados e informados?

DAG: Cuando se habla de empoderamiento del paciente, es importante dividirlo en dos planos: el empoderamiento del paciente individual, y el empoderamiento colectivo que se hace vía las asociaciones de pacientes. Cuando hablamos del empoderamiento individual, el consentimiento informado requiere de conocimiento e información por parte del paciente. De otra manera no es consentimiento, es mero asentimiento. Como sociedad, y no sólo en el sector sanitario, estamos avanzando hacia una ciudadanía cada vez más informada, más activa y con un papel más importante en la toma de decisiones. El paciente debe ser el centro del sistema sanitario, y para eso, tiene que estar empoderado. Su empoderamiento, además, tiene repercusiones muy importantes en la acción sanitaria, porque la corresponsabilidad cambia la forma de abordar la toma de decisiones y la forma de relacionarse con el sistema: cuando un paciente tiene poder decisor, aunque sea compartido, se hace cargo de sus obligaciones como paciente. Por lo tanto, se trata de un cambio cultural, que ya estamos empezando a experimentar, pero que tardará en llegar porque es un cambio radical.

Por otro lado, con respecto al empoderamiento colectivo, las asociaciones de pacientes llevamos mucho tiempo trabajando para conseguirlo. Sin embargo, nuestra participación en la toma de decisiones aún no está formalizada. Por eso reivindicamos que nuestra participación se formalice, porque si no siempre se encontrará en tinieblas, y algunas asociaciones la tendremos y otras no.

¿Cómo trabaja FEDHEMO para promover el empoderamiento de los pacientes que representa?

DAG: Desde FEDHEMO llevamos muchos años trabajando en el empoderamiento del paciente. Primero mediante la formación: para estar empoderado, el paciente tiene que tener conocimientos sobre su enfermedad. No de la misma forma que un científico o un profesional sanitario, pero tiene que entender los rudimentos de lo que estamos hablando. Por eso trabajamos mucho en formación técnica sanitaria orientada hacia el nivel que tiene un paciente. También trabajamos en formación en derechos: el paciente tiene que conocer los derechos y las obligaciones que tiene.

La formación se ha estructurado de manera diferente por grupos etarios: ofrecemos formación para padres cuando tienen un niño con hemofilia, para adolescentes, para adultos y adultos jóvenes. Asimismo, la formación se diferencia por patologías, porque no es igual una hemofilia que, aunque es una enfermedad rara es relativamente prevalente dentro de las enfermedades raras y tiene tratamientos, que otras patologías muy raras para las que no hay prácticamente ningún arsenal terapéutico.

Por otro lado, ofrecemos formación a cada una de las 23 juntas directivas de hemofilia en las que trabajamos, para que nuestros delegados y nuestras asociaciones provinciales tengan conocimientos en gestión sanitaria y en financiación, y puedan hablar el mismo lenguaje que su interlocutor.

¿Cuáles son las principales barreras que impiden avanzar hacia un paciente con hemofilia empoderado?

DAG: La primera barrera se da cuando el paciente no desea ser empoderado. A veces se cree que el paciente quiere ser experto y tener prácticamente un máster en su enfermedad, pero hay que respetar la libertad de cada persona y cómo se relaciona con el Sistema Nacional de Salud. La segunda barrera es nuestra fascinación tecnológica. Nos encanta hacer webinars, cursos, códigos QR, etc., y dejamos atrás a una parte de la población que no sabe, ni desea saber, manejar zoom, ni hacer webinars. Al final, nos dedicamos mucho a una tipología de personas que, ya de por sí, son pacientes activos y empoderados, y dejamos aparte a las personas que tienen más dificultades tecnológicas. El paciente que se encuentra ya empoderado accede a todo, y el que no se ha llegado a empoderar no accede a nada. Tenemos que llegar a la gente que se encuentra fuera del sistema, y estamos trabajando en intentar llegar a todo el mundo, no solamente al que viva en Madrid y tenga una conexión ADSL, sino a todas las realidades.

¿Participan los pacientes con hemofilia en el diseño de ensayos clínicos y guías clínicas?

DAG: Actualmente, uno de los grandes déficits de participación del paciente ocurre en ensayos clínicos y guías clínicas. En muchos casos porque se trata de desarrollos internacionales en los que participan muchos países y, es muy difícil poder incluir las peculiaridades nacionales. En FEDHEMO participamos con asociaciones internacionales, la europea y la mundial, tratando de dar nuestro punto de vista cuando se nos consulta porque, aunque sea muy complicado, hay peculiaridades nacionales que deben ser recogidas en los ensayos clínicos. Un problema que vemos, y que hemos transmitido, son los consentimientos informados, porque muchas veces son traducciones de consentimientos de otros países, y no recogen para nada las necesidades y las realidades que tienen las personas con hemofilia u otras coagulopatías en nuestro país.

En cuanto a las guías clínicas, en hemofilia la gran guía clínica es la de la Federación Mundial de Hemofilia, de la que somos parte, y ahí sí que hemos tenido un papel relevante en su desarrollo, colaborando con profesionales sanitarios. A nivel nacional, hace años, se hicieron unas guías por parte del Ministerio de Sanidad y nosotros reivindicamos estar en las mismas, pero no lo conseguimos. Ojalá que sí podamos estar en la próxima revisión.

¿Cómo ha afectado la pandemia de la Covid-19 a FEDHEMO y a sus iniciativas de empoderamiento?

DAG: La pandemia ha impactado radicalmente sobre todas nuestras actividades y sus posibilidades de empoderamiento. Lo que hemos hecho es reconvertirlas, pasando de la acción presencial a la acción telemática. Esto nos ha llevado a hacer webinars casi de manera compulsiva. Estamos muy contentos porque con lo telemático hemos llegado a gente a la que antes no llegábamos, pero también hemos dejado de llegar a otras personas a la que antes llegábamos: por ejemplo, personas que antes se desplazaban físicamente a un hotel durante una semana, o a unas jornadas durante un fin de semana, y que ahora no tienen acceso a ello. Ahora estamos en la fase de aprender a gestionar lo telemático, para alcanzar un abordaje hibrido que combine la acción telemática con la presencial.

Por otro lado, en FEDHEMO tenemos un proyecto de reparto domiciliario de medicamentos, sobre todo en el ámbito de la Comunidad Autónoma de Madrid, y algunas asociaciones nuestras en otros ámbitos. Para ello, nos hemos tenido que multiplicar por tres porque durante el estado de alarma la recomendación sanitaria era no dejar el tratamiento, pero también no ir a los hospitales si era evitable. Por lo tanto, nuestros compañeros han estado trabajando sin descanso, repartiendo medicación y consiguiendo que las personas no dejasen de ser tratadas y tuviesen siempre medicación para evitar ir al hospital si no era estrictamente necesario.

Alba Ancochea Díaz – Las asociaciones de pacientes con EERR ante el reto del empoderamiento y la participación de los pacientes en la toma de decisiones

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

ALBA ANCOCHEA DÍAZ

Directora Gerente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)

En general, ¿considera que los pacientes con EERR en España están empoderados, formados, e informados?

AA: Los pacientes con EERR son pacientes expertos por necesidad. La situación de desinformación y falta de conocimiento en relación a estas enfermedades hace que los propios pacientes, y con ellos las asociaciones de pacientes, sean los que aglutinan mayor cantidad de información sobre el manejo de sus propias patologías. Son los que, hoy por hoy, están impulsando en mayor medida la difusión y la investigación científica sobre su enfermedad. Por ello, el paciente con una enfermedad rara es un paciente más informado que el paciente medio, pero por una situación de necesidad, ya que esa información habitualmente no se encuentra disponible en el Sistema Nacional de Salud o en el propio entorno clínico.

¿Cómo contribuye FEDER a hacer realidad la participación de los pacientes con EERR en los procesos de toma de decisiones sobre su enfermedad y tratamiento?

AA: FEDER potencia la participación del paciente con EERR en la toma de decisiones desde tres ámbitos. Por un lado, a nivel individual, nuestro servicio de información y orientación cuenta con profesionales especializados en trabajo social, en derecho, en el ámbito educativo y en psicología. Ofrecemos a los pacientes información sobre cómo gestionar su patología, cómo acceder a un fármaco, cómo obtener la certificación de discapacidad, o a dónde dirigirse para recibir un diagnóstico acertado y a tiempo. Con ello, les damos autonomía para que ellos mismos busquen soluciones a su enfermedad y sepan cómo manejarla.

Por otro lado, trabajamos a nivel del movimiento asociativo, al cual le damos herramientas, sobre todo a las asociaciones más pequeñas, que consisten en cursos de formación, por ejemplo, sobre ciencias políticas y sobre cómo gestionar su propia asociación. También financiamos muchas actividades, como congresos de divulgación, cursos de formación o las actividades de las propias asociaciones, que les permiten empoderar a su vez a sus socios en la toma de decisiones.

Por último, pero no menos importante, trabajamos a nivel de la sociedad. FEDER representa a más de 378 asociaciones y más de 90.000 personas con EERR. Realmente representamos a los tres millones de personas con EERR en España. Estamos en los comités de asesoramiento y monitorización de la estrategia de EERR de siete autonomías, en el comité de seguimiento de la estrategia nacional de EERR en España, en el de aplicación del manual de utilización del registro estatal de EERR, y en distintos foros en los que representamos la voz de los pacientes, tanto a nivel autonómico como a nivel estatal. En ese sentido hemos avanzado mucho, pero nos queda bastante por hacer. Todavía tenemos que estar representados en más foros, como en la red de evaluación de tecnologías sanitarias, o en la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos.

¿Cómo contribuye FEDER a hacer realidad la participación de los pacientes con EERR en los proyectos de investigación clínica?

AA: FEDER impulsa la participación de los pacientes en ensayos clínicos y en distintos procesos de investigación desde diferentes líneas. En primer lugar, financiamos proyectos de investigación a través de la Fundación FEDER, que ha invertido ya cerca de 300.000€ en ello. Las convocatorias de ayudas son evaluadas por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), y tienen un condicionante imprescindible: que sean las propias asociaciones de pacientes las que propongan el grupo investigador que puede optar por estas becas. Eso garantiza una adecuada colaboración y trabajo conjunto entre los pacientes y los grupos de investigación. En segundo lugar, desde el servicio de información y orientación, divulgamos información sobre ensayos clínicos en los que pueden participar los pacientes. Tenemos ahora mismo una base de datos que supera las 60.000 personas con EERR, y muchas de ellas no tienen una asociación de referencia, con lo que la base de datos de FEDER sigue siendo uno de los medios más prácticos para reclutar pacientes para proyectos de investigación. En tercer lugar, representamos a los pacientes en comités éticos de investigación, con lo cual los involucramos en todo lo referido a ensayos clínicos. Además, estamos en el comité externo asesor de pacientes de CIBERESP, y con ello propiciamos una mejor sintonía en todo lo referido a la investigación y el desarrollo de ensayos clínicos. Por último, trabajamos de manera estrecha con la Agencia Española del Medicamento y, con ellos, divulgamos información sobre todos los ensayos clínicos referidos a EERR que se inician periódicamente en España.

¿Cuáles son las principales barreras para alcanzar el empoderamiento de los pacientes?

AA: Mencionaría tres importantes barreras, todas relacionadas con la palabra “heterogeneidad”. La primera es la heterogeneidad del Sistema Nacional de Salud: cada una de las comunidades autónomas tiene una diferente normativa y legislación, lo que dificulta ofrecer herramientas para empoderar a los pacientes, porque tendríamos que adaptarlas a cada una de las circunstancias. La segunda es la importante diversidad que existe en cuanto a patologías: hablamos de alrededor de 6.000 EERR, todas muy diferentes. No es lo mismo manejar enfermedades que sí tienen grupos de investigación, que enfermedades que tienen apenas un medicamento huérfano en el mercado, o enfermedades ultra-raras de las que no se conoce ni siquiera el funcionamiento básico. En tercer y último lugar, nos enfrentamos a la diversidad del movimiento asociativo, de las propias asociaciones de pacientes y de los representantes de los pacientes. Hay personas y asociaciones con muchísima preparación y formación, y otras que requieren un tratamiento más específico y más básico. Poder contemplar esa diversidad y heterogeneidad es posiblemente una de las mayores dificultades que afronta FEDER.

¿Es importante abordar las EERR desde una perspectiva internacional?

AA: Las EERR requieren ser abordadas desde una perspectiva internacional, porque no entienden de fronteras. Somos muy pocos y es importante trabajar de forma unida y coordinada en materia de investigación de políticas y de equidad. Si algo caracteriza a las EERR es la falta de equidad, que se da tanto en España entre las Comunidades Autónomas, como dentro de Europa y en todo el mundo. Necesitamos políticas europeas y mundiales que homogenicen la definición de EERR, y que permitan intercambiar el poco conocimiento que hay sobre ellas. Uno de los primeros propósitos que tenían las recomendaciones europeas en EERR, del 2009, era precisamente poner en contacto a distintos grupos de investigación para que la poca investigación que se está desarrollando en distintos puntos del mundo esté coordinada, y que la pequeña muestra de personas con EERR se pueda aprovechar. Ahora, con el Big Data podemos explotar al máximo la información que hay sobre EERR. Creo que las EERR exigen un abordaje internacional también para optimizar recursos: es mucho más rentable comercializar un fármaco para todas las personas con EERR en España, en Europa o en el mundo, que hacerlo poco a poco, autonomía por autonomía.

Por último, ¿cómo afecta la pandemia a los procesos de empoderamiento de los pacientes con EERR?

AA: Inevitablemente, el Covid-19 está afectando a todas las actividades que se tenían previstas, que se han ido cancelando o reconvirtiendo. Está afectando financieramente a las asociaciones, porque tienen menos recursos para continuar con su actividad, y también nos está afectando porque las EERR no son ahora un elemento prioritario en la agenda política. No obstante, si en algo nos caracterizamos el colectivo de personas con EERR, es en saber luchar contra las adversidades y recomponernos ante las expectativas frustradas. Estamos sabiendo convertir el Covid-19 en una oportunidad. Por ejemplo, la oportunidad que se nos presenta con la reciente convocatoria para la concesión de subvenciones para la Infraestructura de Medicina de Precisión asociada a la Ciencia y Tecnología (IMPaCT) del ISCIII, y la inversión que esto va a representar en medicina de precisión y nuevas tecnologías. Recientemente, FEDER ha sido reconocido como uno de los agentes del comité de evaluación de esta convocatoria. Ese es un elemento muy importante para empoderar no solo a los pacientes con EERR, sino al colectivo de pacientes en general. Otra de las oportunidades es la digitalización, que nos está forzando a empoderarnos y a formarnos a través de las nuevas tecnologías de la información y comunicación, y que ha permitido la apertura de puertas a nuevas fórmulas de acceso a los tratamientos. Por ejemplo, el tratamiento a domicilio, que era una de las necesidades que FEDER llevaba tiempo reivindicando, y que ahora se ha incorporado como parte del sistema. También la telemedicina es algo que permite a las personas con EERR, que siempre hemos tenido una gran dispersión geográfica y dificultades para acceder a centros de unidades de referencia, acceder a una atención sanitaria en distintos puntos de España o de Europa de una forma más ágil. Por lo tanto, afrontamos el Covid-19 como un reto y un desafío, pero también como una oportunidad.

Pilar Pinilla Domínguez – EL Empoderamiento del paciente con EERR: la perspectiva del NICE

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

PILAR PINILLA DOMÍNGUEZ

Principal Scientific Advisor, National Institute for Health and Care Excellence (NICE)

¿Desde cuándo involucra el NICE a los pacientes en los procesos de evaluación de tecnologías sanitarias?

PP: El NICE involucra a pacientes y al público en general desde sus comienzos, hace ya 20 años. En su primera evaluación, publicada en el año 2000, NICE ya contó con la perspectiva de los pacientes, que dieron testimonio al comité asesor y decisor. Desde entonces contamos también con la participación de organizaciones de pacientes, quienes envían evidencia como parte de la información que se obtiene para una evaluación.

En el 2002 el NICE creó formalmente el departamento de involucramiento de pacientes y relaciones con el público y la sociedad en general; y en 2008 organizó el primer comité de manera abierta al público, de modo que éste estuviera invitado a registrarse y a asistir como espectador a un comité de evaluación de tecnologías sanitarias.

¿Por qué es importante contar con la opinión de los pacientes a la hora de generar evidencia sobre el valor de los medicamentos huérfanos?

PP: Para el NICE, el involucramiento de pacientes es absolutamente crítico en todo el trabajo que hacemos, porque son ellos quienes se ven afectados por nuestras recomendaciones y los que reciben el cuidado que ofrecen los servicios sociales y sanitarios. La participación de los pacientes es uno de los principios fundamentales de la organización. Ellos son los verdaderos expertos y los que pueden ofrecer un entendimiento y una contribución esencial para el desarrollo de las recomendaciones del NICE. Además, su involucramiento nos permite asegurarnos de que nuestro trabajo refleje las necesidades y prioridades de aquellos que se ven afectados por nuestras recomendaciones.

Los pacientes ofrecen nueva evidencia e información que no podemos obtener de otra manera. Por ejemplo, ¿cuál es la calidad de vida de estos pacientes? ¿cómo es vivir con la enfermedad? ¿qué impacto tiene en las actividades de la vida diaria? Y, cuando es relevante, no solo se obtiene esta información desde el punto de vista del paciente, sino también del de sus cuidadores y familiares.

La participación de los pacientes también permite comentar la evidencia e información sobre una enfermedad, y retar a veces las asunciones que tenemos, por ejemplo, acerca de qué medidas de resultado son relevantes desde el punto de vista del paciente, o sobre cuál es el modo de administración de una tecnología más aceptable para ellos. Tenemos que tener en cuenta que en la evaluación de una tecnología sanitaria estamos hablando de un contexto muy cuantitativo, con mucha evidencia científica, y que es importante darle también un contexto más cualitativo. Al fin y al cabo, es un imperativo democrático, es decir, hemos de tener en cuenta el punto de vista del paciente.

¿Cómo funciona este modelo de participación en el NICE? ¿Tienen formalizado algún protocolo?

PP: En primer lugar, dentro de cada comité decisor contamos con dos personas que no son expertos científicos ni sanitarios pero que actúan como «lay members» o representantes de la comunidad de pacientes y la sociedad. Ellos forman parte del comité decisor y tienen la misma voz y voto que cualquier otro miembro del comité. También invitamos a las asociaciones nacionales de pacientes a enviar evidencia y participar en la consulta de recomendaciones preliminares. Asimismo, tenemos pacientes expertos o cuidadores, a nivel individual, que ofrecen su testimonio de lo que significa vivir con la enfermedad y que dan su propia experiencia durante el comité.

Por otra parte, está el público en general. Cualquier persona puede hacer comentarios sobre las recomendaciones preliminares o asistir como observador al comité. Realmente, el proceso en sí es el mismo tanto para las evaluaciones que realizamos dentro del Technology Appraisal Programme (Programa de Evaluación de Tecnologías) como para las que hacemos dentro del programa de enfermedades ultra-raras.

En el ámbito de las ultra-raras, la participación de los pacientes es más crucial, ya que generalmente se carece de estudios sobre la historia natural de la enfermedad. Los pacientes y las organizaciones son los verdaderos expertos, con un conocimiento mucho mayor y más profundo sobre lo que supone vivir con la enfermedad. Tienen información mucho más concreta y a menudo también más datos, incluso a nivel cuantitativo, sobre el número de pacientes que padecen la enfermedad en el país, algo que en algunas ocasiones es muy difícil estimar.

La participación de los pacientes es crucial no solamente durante el comité, sino en todos los aspectos de la evaluación. Se les invita a formar parte desde el “scope” (el alcance de la evaluación), que es cuando determinamos la pregunta que la evaluación va a responder, de manera que ellos puedan comentar sobre la población objetivo, la intervención a evaluar, los comparadores y las medidas de resultado que son relevantes. Luego, se les involucra dentro del proceso de evaluación a través de una plantilla, donde las organizaciones de pacientes pueden comentar y enviar evidencia, y también en las consultas públicas. En las evaluaciones de enfermedades ultra-raras, se les involucra también en el momento de crear un acuerdo de acceso gestionado, si esto fuera necesa- rio. En estos casos, las organizaciones de pacientes firman como actores fundamentales del acuerdo, de manera que se establece su responsabilidad y deber, así como su derecho de obtener el tratamiento durante este periodo de acceso gestionado. En estos acuerdos, ellos se comprometen a la recolección de datos y, se entiende que, si los datos no se recolectan durante el periodo de recolección, o si los resultados finales no apoyan lo que se esperaba, el reembolso del medicamento cesará, tal y como se establece en el acuerdo.

Es decir, a los pacientes se les involucra realmente en todos los aspectos: desde el primer momento en el que se piensa en cómo va a ser la evaluación; durante el proceso evaluativo en sí; y en la etapa final cuando se publican las recomendaciones o, en el caso de ser necesario, cuando se hace un acuerdo de acceso gestionado.

¿Cuáles son las principales barreras para conseguir pacientes empoderados en EERR?

PP: Existen distintas barreras y retos a la hora de involucrar a los pacientes. En primer lugar, encontrar a pacientes que quieran participar y que sean los adecuados en términos de la experiencia que tengan con la enfermedad, o de su capacidad para exponerla en un entorno tan formal o científico como puede ser un comité de evaluación. Otro reto es la complejidad científico-técnica de las discusiones, así como los tiempos, ya que en una evaluación tenemos unos plazos muy estrictos que son difíciles de cumplir. Una barrera adicional es que las decisiones o recomendaciones no siempre son aceptables para los pacientes o el público en general. Es difícil demostrar que el testimonio de los pacientes sigue siendo relevante, incluso si la decisión no es acorde con lo que ellos esperaban.

También hay que tener en cuenta que existe evidencia limitada sobre el peso que debe tener el punto de vista de los pacientes, su experiencia y sus preferencias, de una manera que sea estructurada y fácil de considerar dentro de la evaluación en sí. Estamos hablando de un área en la que los conceptos sobre los que se basa la evaluación de tecnologías sanitarias y la evaluación económica son complejos, y es difícil demostrar cuál es el peso que tiene la aportación del paciente en comparación con otro tipo de evidencia más científica.

¿Considera importante que los pacientes participen en el diseño de los ensayos clínicos? ¿Hay experiencias en el NICE en este sentido?

PP: Es muy importante que el punto de vista de los pacientes quede marcado desde una fase temprana que nos permita recolectar a tiempo la evidencia. El NICE tiene un departamento de Scientific Advice en el que damos asesoramiento científico a la industria, en términos de evidencia clínica, cuando se están desarrollando los planes para los ensayos. Es importante tener en cuenta el punto de vista del paciente en el momento en el que se están diseñando estos ensayos clínicos, ya que, si los involucramos en las fases tempranas, desde el momento en el que se establece un asesoramiento científico, su contribución puede asegurar que se recoja la información que es relevante desde su punto de vista. Además, el paciente puede dar información tan relevante como puede ser: ¿es un ensayo clínico o un determinado tipo de estudio aceptable desde el punto de vista del paciente? ¿cuáles son las medidas de resultado que vamos a recoger? ó ¿con qué frecuencia vamos a recolectar los datos?

¿Podría mencionar algunas recomendaciones y claves de éxito para empoderar a los pacientes?

PP: Hay distintos aspectos clave para que el involucramiento de los pacientes tenga éxito. En primer lugar, tiene que haber un compromiso corporativo y políticas internas al respecto. Hay que ser muy claro con el tipo de aportación que se va a requerir del paciente, para que no haya ningún problema con lo que se espera. Además, hay que involucrar a las personas apropiadas, no solamente a nivel individual, sino también en términos de asociaciones de pacientes.

Por otro lado, debe haber un proceso de reclutamiento y de consulta abierto y transparente que todo el mundo pueda comprender. Es muy importante, además, que haya igualdad de status dentro de comité, y el apoyo de un moderador que haga que los representantes de los pacientes se sientan valorados por sus contribuciones, que hacen de manera voluntaria.

Es importante también que haya un entrenamiento y familiarización con el rol que los pacientes tienen que llevar a cabo y que se les apoye y compense por su participación. Asimismo, debe existir un punto de apoyo para las asociaciones de pacientes dentro de la organización, al que puedan acudir en caso de tener alguna duda sobre el proceso o método, que son muy complejos en sí. Por último, cabe destacar también la relevancia de que exista un proceso evaluativo de la involucración de pacientes y una revisión del mismo, de manera que podamos obtener una retroalimentación de su participación que ayude a mejorar el proceso en caso de que sea necesario.

Julio Sánchez Fierro – Empoderar a los pacientes: ¿retórica o derechos?

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

JULIO SÁNCHEZ FIERRO

Abogado especialista en Derecho Sanitario. Doctor en Ciencias de la Salud y ex subsecretario de Sanidad

Desde los años 70, lentamente se ha ido abriendo camino la idea de empoderamiento de los ciudadanos, entendiendo aquél como un derecho a ser protagonistas de las decisiones que deban adoptarse para resolver los problemas que les afecten.

Pero este derecho «in genere” ha recibido un sentido especial en el ámbito sanitario. Dentro de la sanidad el empoderamiento se centra en la condición personal de paciente y en la capacidad para hacer frente a los problemas derivados de su patología, gracias a la información y a su propia experiencia.

La información es poder, también en el caso de los pacientes. Por eso suele afirmarse que un paciente informado es un paciente empoderado.

El «empoderamiento” no debería ser algo episódico o circunstancial, sino permanente; algo que no se circunscribe a la toma de decisiones puntuales en momentos determinados, sino que esas capacidades y facultades habrían de poder ejercerse de modo habitual. Esto es especialmente importante en el caso de las enfermedades raras y, en general, en las de larga duración.

En todo caso, estar empoderado debe suponer tener un poder de decisión autónomo sobre la propia salud; poder que habrá de ejercerse de modo responsable e informado.

«Empoderar” al paciente significa, por tanto, capaci- tarle para asumir y gestionar bien el tratamiento que le hayan prescrito y obtener así los mejores resultados en salud.

Ahora bien, «empoderar” también implica reconocer al paciente una posición activa no sólo en su relación con el equipo médico, sino también con el sistema sanitario en su conjunto.

En este punto incide la Recomendación del Consejo Europeo 2009/C105/01, que insiste en que, para empoderar a los pacientes, habrá de facilitarse su participación en todos los niveles del sistema sanitario y garantizarle los adecuados canales para formular, en su caso, planteamientos y reclamaciones.

Empoderar al paciente, en definitiva, debería suponer que éste no se sienta «objeto” de atención y cuidados, sino «sujeto” de ellos.

De otra parte, nadie debería entender que la posición de «paciente empoderado” es algo retórico; esto es, poco más que un gesto de generosidad hacia los pacientes. Tal opinión sería errónea, porque estar empoderado equivale a que el paciente tiene y puede ejercer determinados derechos que están reconocidos y protegidos por los Convenios internacionales, en particular por el Convenio sobre Derechos Humanos y Biomedicina de 1997 y, en el caso de España, además, por la Ley 41/2002 Básica de Autonomía del Paciente.

A tenor de la Carta del empoderamiento que aprobó en 2015 el Foro Europeo de Pacientes, tales derechos podrían resumirse así:

Derecho a ser identificado no por su estado de salud, sino como persona, como ser humano, cuya dignidad es merecedora de respeto.
Derecho a que la atención sea la que necesite el paciente en función de sus necesidades concretas y sin sufrir discriminaciones por razón de edad, genero, credo religioso, origen étnico, orientación sexual o situación socioeconómica.
Derecho a que sus decisiones respecto de cuidados y tratamientos sean fruto de un proceso compartido entre el paciente y el equipo sanitario.
Derecho a contar con la información necesaria en formato asequible, incluida la historia clínica.
Derecho a que los profesionales y el sistema sanitario le proporcionen «activamente” los conocimientos necesarios.
Derecho a recibir apoyo para hacer posible su autocuidado.
Derecho a que se valore su experiencia como una vara para medir la calidad asistencial.
Derecho a participar en la planificación y en la evaluación de los servicios sanitarios.
Derecho a hacer oír su voz través de las organizaciones de pacientes.
Derecho a un trato justo y equitativo.

Pues bien, lo cierto es que sólo parte de estos derechos tienen respaldo legal explícito y que, además, será muy difícil trasladarlos a la práctica si no se utilizan a fondo tres herramientas: la información, la formación y la puesta en común de conocimientos y experiencias.

La mejor vía para ello será contar con las Asociaciones de Pacientes, con Grupos de Ayuda Mutua (GAM), como los promovidos por FEDER, y con las Escuelas de Pacientes, que han ido promoviendo las Comunidades Autónomas.

En definitiva, para hacer efectivo el empoderamiento de los pacientes será necesario completar el marco regulatorio (centrado a día de hoy casi en exclusiva en el derecho a la información y al consentimiento informado) y hacer un esfuerzo especial de sensibilización y formación.

Vale la pena hacerlo y así lo recomienda de modo reiterado la OMS, no sólo por las ventajas que comportará para los propios pacientes sentirse y saberse empoderados, sino también por las ventajas para el sistema sanitario en su conjunto, dado que la formación y la información propiciarán conductas responsables en el uso de los recursos disponibles y, con ello, la asistencia sanitaria podrá ser cada día más eficaz, más eficiente y más sostenible.

Mª Teresa Álvarez Román – El empoderamiento de pacientes con EERR en el área de la hematología y la hemoterapia

Por

Cristina Hidalgo

-

1 de octubre de 2020

DRA. Mª TERESA ÁLVAREZ ROMÁN

Jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario La Paz

Se viene hablando desde hace tiempo sobre la importancia de contar con un paciente formado e informado, desde su atalaya y desde su experiencia ¿cree que el sistema en su conjunto está avanzando hacia este objetivo?

MTA: Yo creo que en España se está avanzando muchísimo. En hemofilia, por ejemplo, los últimos años han surgido muchos tratamientos muy eficaces, pero que también pueden tener efectos desconocidos a largo plazo, como por ejemplo la terapia génica. Por todo ello, es fundamental informar al paciente, y entre el médico y el paciente tomar una decisión consensuada. Para mí es fundamental que el paciente tenga toda la información, que no la obtenga de internet, sino que se la dé su médico y que él sepa también transmitir al médico lo que es importante para él.

En el caso concreto de los pacientes con coagulopatías y alteraciones de la hemostasia, ¿es especialmente importante contar con pacientes empoderados?

MTA: Para nosotros un paciente empoderado es muy importante. Hemos visto que cuanta más información tiene el paciente, más tranquilidad tiene a la hora de elegir un tratamiento, y su adherencia al mismo es mayor. Por ejemplo, si un paciente al que se le están pautando tres o cuatro infusiones intravenosas a la semana, entiende bien esta pauta y ha estado conforme con esa decisión porque ha sido consensuada con el hematólogo, va a ser mucho más adherente a ese tratamiento y esa pauta.

¿Cuáles serían en su opinión las principales barreras para avanzar en el proceso de empoderamiento de los pacientes con hemofilia? ¿Alguna recomendación o propuesta de avance?

MTA: Las barreras podrían darse en pacientes de edad más avanzada, que afortunadamente los tenemos porque hay tratamientos muy buenos y los pacientes tienen una esperanza de vida casi igual a la de la población normal. Los pacientes más mayores son menos tecnológicos, y esto dificulta poder informarles de la enfermedad mediante aplicaciones y que nos reporten cómo están llevando el tratamiento. Nosotros hacemos otras cosas para llegar a estos pacientes: nos servimos mucho de las asociaciones de pacientes y, en esta época de pandemia, hemos realizado webinars. En otros momentos hemos ido a las convivencias que hacen los pacientes, a sus encuentros, ofreciendo una presentación de educación sanitaria. Eso para el paciente es muy útil.

¿Cómo valora la participación del paciente con hemofilia en el diseño de los proyectos de investigación clínica?

MTA: Es fundamental que el paciente esté implicado en el diseño y el desarrollo de un ensayo clínico, porque éste tiene que reflejar los objetivos del paciente con respecto al tratamiento, y no solo los del profesional sanitario. El paciente debe dar su punto de vista en cuanto a lo que espera alcanzar con el tratamiento y los resultados que son relevantes para él. Por ejemplo, a la hora de valorar la mejora en la calidad de vida, es fundamental que el paciente esté implicado para ver en qué consiste esta mejora. Muchas veces los cuestionarios no están adaptados a lo que el paciente español considera que es una mejora en calidad de vida, porque son cuestionarios diseñados en otros países.

En la elaboración de guías clínicas estamos dando un pasito adelante: en el desarrollo reciente de varias de ellas, alguna aún pendiente de publicar, ya se han implicado de 4 a 7 pacientes. En mi opinión, la fiabilidad de esas guías clínicas es mucho mayor, porque los pacientes están ahí reflejados, con sus vivencias, sus objetivos, y explicando cómo los tratamientos pueden mejorar su calidad de vida.

¿Qué papel juega la tecnología digital en el empoderamiento del paciente con hemofilia?

MTA: El paciente con hemofilia con diátesis hemorrágica congénita es un paciente que tiene una patología crónica, que está muy interesado en mantener controlada su enfermedad, como la mayoría de los pacientes, y que quiere ser partícipe en todo. Para nosotros es fundamental la información que nos dan a través de aplicaciones o de diferentes vías de comunicación que tenemos con ellos, para conseguir un mejor control de la enfermedad y una mejor adherencia al tratamiento.

¿Cuál es la experiencia del Hospital Universitario la Paz con respecto al empoderamiento de los pacientes hematológicos?

MTA: A nosotros nos encanta que el paciente esté bien informado. Cuando veo un paciente en la consulta, lo que no quiero es que vaya a Google y coja información de un sitio que para mí no es fiable, y entonces le recomiendo las páginas a las que puede acceder. Nosotros nos movemos mucho y hemos sido pioneros en el desarrollo y la utilización de aplicaciones educativas para el paciente. En nuestro ámbito en concreto, nos servimos mucho de mostrar al paciente, o mandarle a través de las apps, estudios de farmacocinética para que él entienda por qué se tiene que administrar el factor intravenoso. Se trata de una administración tediosa, varias veces a la semana, y es importante que el paciente sepa por qué tiene ese tratamiento y esa pauta. En cualquier caso, la labor educacional es fundamental, ya sea través de apps o bien en la consulta.

Por último, ¿cómo ha vivido su servicio la pandemia del Covid-19?

MTA: En el momento de mayor presión de asistencia sanitaria, en marzo y abril, unimos esfuerzos con la Asociación de Hemofilia de la Comunidad de Madrid (Ashemadrid) y nuestro equipo de ensayos clínicos, enfermería y hematólogos, e hicimos un proyecto muy bonito. Estuvimos contactando con los pacientes, que en ese momento estaban alejados de los hospitales. Nuestro hospital tenía muchos pacientes ingresados por Covid-19, y les recomendábamos a los pacientes con hemofilia que no acudieran al centro. Nosotros los llamábamos y ellos nos decían las necesidades que tenían en ese momento. Muchas veces los médicos estamos centrados en lo que pensamos que es importante para los pacientes, cuando para el paciente es importante otra cosa: ellos necesitaban ayuda psicológica porque tenían miedo a tener más riesgo de infección, necesitaban asesoramiento de nuestra rehabilitadora para ver qué programas de rehabilitación o qué ejercicios podían hacer en su domicilio, porque la hemofilia afecta mucho al aparato musculo-esquelético. Algunos no podían acudir al hospital porque tienen discapacidad y necesitaban que alguien les llevara la medicación. Con todas esas preocupaciones que nos transmitieron por vía telefónica, llegamos a pacientes más mayores que no tienen tanta experiencia con las tecnologías, y diseñamos un programa para poder llegar a ellos y cubrir sus necesidades, del cual estamos muy orgullosos.

Virginia Pubul Núñez – El empoderamiento de los pacientes con EERR y su participación en la toma de decisiones en el campo de la Medicina Nuclear

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

DRA. VIRGINIA PUBUL NÚÑEZ

Jefa de Sección del Servicio de Medicina Nuclear, Hospital Clínico Universitario de Santiago

¿Nos puede describir brevemente cuáles son las tareas clave de un Servicio de Medicina Nuclear?

VP: La medicina nuclear una especialidad joven y apasionante que tiene dos partes fundamentales que se complementan: una faceta diagnóstica y una de tratamiento, principalmente molecular. Gracias a que somos capaces de estudiar, diagnosticar y detectar sustancias en rangos muy pequeños, hacemos diagnósticos y damos tratamientos moleculares muy precoces y muy precisos.

¿Qué tienen que ver los Servicios de Medicina Nuclear con las Enfermedades Raras?

VP: La medicina nuclear es una especialidad que estudia procesos moleculares de forma tan precoz y tan precisa que somos muy buenos en el campo de las patologías poco frecuentes. Tratamos y diagnosticamos a muchos tipos de pacientes, oncológicos principalmente. En concreto, tratamos dos patologías que, por definición, son enfermedades raras: el carcinoma diferenciado de tiroides que, aunque se trata de un tumor raro, es el tumor endocrino más frecuente, con una incidencia de 2 a 20 por 100.000 habitantes por año, y los tumores neuroendocrinos metastásicos, que tienen una incidencia aproximada de 3 casos nuevos por 100.000 habitantes por año.

¿Cómo valora en general que el paciente esté informado y que participe en la toma de decisiones sobre su enfermedad y tratamiento?

VP: Que un paciente esté formado e informado es buenísimo porque es soberano sobre su propio proceso. Y considero que debe serlo. Dependiendo de los pacientes que tratemos, habrá algunos que quieran participar en su proceso y otros que no. Pero el paciente que voluntariamente quiere y necesita ser partícipe sobre su proceso es soberano sobre su enfermedad. En medicina nuclear esto es todavía más importante, porque se trata de una especialidad que puede asustar un poco, por las radiaciones que recibe el paciente. Es entonces muy importante que seamos capaces de comunicarle las maravillas de nuestro tratamiento y de nuestra especialidad, para que él esté tranquilo.

En su opinión, ¿cuáles son las claves para conseguir el empoderamiento del paciente?

VP: La información y la comunicación son fundamentales. El poco tiempo que tenemos los médicos, en general, en nuestras consultas, para poder explicar en qué consisten los tratamientos y las pruebas, hace que sea difícil lograrlo. Lo importante sería disponer de más tiempo y comunicarnos mejor. En mi opinión, el empoderamiento del paciente está un poquito olvidado en nuestra formación y creo que todos los profesionales sanitarios deberíamos formarnos en empatía y en comunicación.

¿Disponen de algún mecanismo o protocolo para informar y formar a los pacientes en el Servicio de Medicina Nuclear?

VP: La medicina nuclear del Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS), donde yo trabajo, sigue las normas ISO desde hace muchos años, y una de nuestras principales preocupaciones es precisamente la información que se le da al paciente y su formación, tanto por escrito como personal. Desde luego, los protocolos y procedimientos tanto diagnósticos como terapéuticos que existen en nuestro servicio van precedidos de una información escrita. Los diagnósticos no tanto, porque sería muy complicado, pero los procedimientos terapéuticos van acompañados todos de una entrevista personal para explicar personalmente en qué consiste el tratamiento.

¿Cómo valora en general la participación del paciente en el desarrollo de ensayos clínicos?

VP: Me parece sensacional que el paciente participe en todo el proceso de un ensayo clínico. Al paciente, a veces, le puede suponer un estrés el asumir entrar o no en un ensayo, pero su participación en los ensayos clínicos es fundamental. Vamos a obtener mucho mejores resultados con su participación, desde el diseño y a lo largo de todo el proceso del ensayo.

¿Qué rol están jugando las asociaciones de pacientes con EERR en los procesos de empoderamiento de los pacientes? ¿Colaboran ustedes con alguna?

VP: Las asociaciones de pacientes son fundamentales para el empoderamiento del paciente con una enfermedad rara. Las asociaciones transmiten información científica que, a veces, como es el caso de la medicina nuclear, puede ser compleja y difícil de transmitir a los pacientes. En el campo de las enfermedades raras, sobre todo, creo que es fundamental para el paciente saber que hay más personas que comparten su proceso, especialmente a la hora de reivindicar y de intentar que todos los pacientes tengan el mismo acceso a los mismos medicamentos o procedimientos.

En el servicio de Medicina Nuclear del CHUS y en general en nuestro grupo multidisciplinar, porque tenemos un grupo estupendo de trabajo con otras especialidades, trabajamos durante un tiempo con la Asociación Española de Cáncer de Tiroides (AECAT), y tenemos mucha relación con la Asociación de Pacientes con Tumores Endocrinos (NET España). Nos han ayudado mucho a nosotros, a los propios profesionales, y me parecen maravillosos.

¿Influye el Covid-19 en el empoderamiento del paciente?

VP: El Covid-19 va a influir, y espero que no por mucho tiempo, en el empoderamiento del paciente. La comunicación es muy importante para que el paciente pueda participar en su proceso de forma efectiva, y la comunicación se complica mucho con el Covid-19. Yo creo que para eso y para muchas cosas más, el Covid-19 va a representar un enlentecimiento, y lo siento.

Renata Villoro – Patient empowerment of people living with rare diseases. Its contribution to sustainable and resilient healthcare systems

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

De Santis M, Hervas C, Weinman A, Bosi G, Bottarelli V. Ann Ist Super Sanità. 2019; 55 (3): 283-291

RESUMEN

El empoderamiento es lo que permite que los individuos y las comunidades puedan expresar sus necesidades y participar en la toma de decisiones para satisfacerlas. El artículo de De Santis et al. (2019) parte de esta definición para examinar el desarrollo y el alcance del empoderamiento de las personas con enfermedades raras en Europa a lo largo de las últimas décadas, y analiza las diferentes maneras a través de las cuales contribuye a avanzar hacia sistemas sanitarios sostenibles, equitativos y resilientes. Los autores identifican tres estrategias principales para conseguir un empoderamiento efectivo: la alfabetización en salud, la toma de decisiones compartida, y el apoyo a la autogestión. En el campo de las enfermedades raras, estas estrategias tienen un valor aún mayor debido a la baja prevalencia de estas patologías, el escaso conocimiento sobre ellas, y la reducida calidad de vida de las personas que las sufren. Una vez alcanzado, el empoderamiento puede tener un impacto en tres niveles diferentes:

1) a nivel del paciente, mejorando su salud, adherencia, satisfacción con el tratamiento y estado psicológico;

2) a nivel de la comunidad, elevando la calidad de los servicios sanitarios y sociales y el acceso a los mismos;

3) a nivel de políticas públicas, a través de la priorización de programas e intervenciones que respondan mejor a las necesidades de los pacientes, coste-efectivos y sostenibles.

Los autores concluyen que el empoderamiento de los pacientes es clave para alcanzar un sistema de salud eficaz y equitativo, y sugieren realizar un análisis del empoderamiento actual del paciente en Europa, con recomendaciones específicas, basadas en experiencias y buenas prácticas, para fomentarlo.

COMENTARIO

El artículo de De Santis et al. (2019) hace dos contribuciones importantes a la literatura sobre empoderamiento de los pacientes con enfermedades raras. La primera de ellas es que arroja claridad sobre los tres grandes grupos de estrategias que, en la práctica, han demostrado su eficacia para fortalecer el empoderamiento: alfabetización en salud, toma compartida de decisiones y ayuda a la autogestión. La segunda contribución es que analiza, también con base en la evidencia, la forma concreta en la que, una vez conseguido el empoderamiento, éste contribuye a mejorar la calidad de vida de los pacientes y fomenta la sostenibilidad del sistema sanitario desde cada uno de los ámbitos que atañe: el individual, el comunitario y el político.

Tal y como resumen los autores, para que los pacientes estén empoderados y puedan participar en la toma de decisiones que les conciernen, es necesario que se den las siguientes condiciones: que el paciente esté formado en su enfermedad, que comprenda sus derechos y las diferentes opciones de tratamiento de las que dispone, que adquiera conocimientos suficientes para poder comprometerse con sus proveedores de atención sanitaria, que comprenda el funcionamiento del sistema de salud, y que esté capacitado para autogestionar su enfermedad. Para conseguir todo lo anterior hace falta, a su vez, que los pacientes y las asociaciones que los representan cuenten con ciertos recursos que les permitan recibir formación y ofrecerla, respectivamente. Ahora bien, en estos tiempos de crisis sanitaria provocada por la pandemia de la Covid-19, resulta imposible leer el artículo de De Santis et al. -publicado antes de la aparición del coronavirus- sin llegar a la conclusión de que es imprescindible replantear cuáles son las herramientas con las que deben contar las personas con enfermedades raras, sus familiares y sus representantes, para conseguir un empoderamiento real y efectivo. En efecto, hasta ahora las herramientas tradicionales habían consistido en ofrecer formación y capacitación a los pacientes y sus familias, básicamente de manera presencial, por parte de las asociaciones de pacientes y del personal sanitario. Frente a las restricciones de movilidad impuestas por la actual pandemia, la telemedicina se ha convertido en una necesidad esencial para los pacientes crónicos, avalada incluso por el RD ley 21/2020, de 9 de junio, como medida urgente de prevención, contención y coordinación para hacer frente a la crisis sanitaria (disposición adicional sexta, punto 2)i , y la mayor parte de la formación a la que se puede tener acceso es a través de webinars, congresos virtuales y cursos en línea. En pocas palabras, la pandemia ha agregado a las condiciones necesarias para el empoderamiento la del acceso efectivo de los pacientes a herramientas digitales.

Por lo tanto, la primera observación a la que nos lleva la lectura de este artículo en estos momentos es que, en gran medida, para conseguir una alfabetización en salud efectiva, los pacientes y sus familiares necesitan tener acceso a herramientas digitales, tales como smartphones, tabletas, y ordenadores, y recibir formación en el uso de las mismas. Si antes del 2020 el uso de estas herramientas podía parecer prescindible, ahora se ha convertido en algo de primera necesidad para conseguir un empoderamiento real, efectivo y transversal entre los pacientes con enfermedades crónicas. Por ende, resulta urgente priorizar la asignación de recursos públicos a la obtención de dichas herramientas y a la formación de los pacientes para su uso adecuado. Esto podría hacerse, por ejemplo, a través de subsidios a la compra de tecnología por parte de pacientes y asociaciones, así como otorgando financiación pública a las asociaciones de pacientes para que ofrezcan capacitación tecnológica y digital a sus representados y sus familias. Esto, por supuesto, podría ser efectivo en el caso de la mayoría de las enfermedades crónicas, prevalentes o no. No obstante, si partimos del supuesto de que, tal y como exponen los autores de este artículo, en el campo de las enfermedades raras las estrategias para conseguir el empoderamiento tienen un valor mayor dada la relativa escasez de la información con la que se cuenta, se justificaría darle prioridad a este colectivo. Por supuesto, para conseguir un acceso y una formación digital equitativos y evitar que la brecha de desigualdad tecnológica se agrandase entre las personas que ya utilizan herramientas digitales y aquellas que aún no lo hacen, sería importante realizar un diagnóstico de la situación actual relativa a la alfabetización tecnológica de los pacientes. Con ello, se podría identificar a las personas que más necesitan los recursos y la formación. Lo importante es no dejar a nadie fuera del sistema.

Una segunda observación que surge de la lectura de este artículo es que, para conseguir el involucramiento de los pacientes en la toma de decisiones, es necesario contar con su voluntad y la del personal sanitario, pero no es suficiente. En efecto, para que los pacientes participen en las decisiones referentes a su enfermedad es importante que el sistema sanitario facilite su inclusión en todos los procesos de toma de decisiones que les afectan. Esto incluye tomar ciertas medidas para garantizar que se tomen en cuenta las preferencias de los pacientes a la hora de tomar decisiones en el circuito asistencial (desde el momento del diagnóstico y durante todo el tiempo que se necesite evaluar el tratamiento o la rehabilitación de la persona), y que dicha toma de decisiones sea compartida entre los pacientes y el personal sanitario en todo momento. Lo anterior podría lograrse a través de la elaboración de protocolos estructurados para este fin, adaptados a los ámbitos de la atención primaria y la hospitalaria, junto con una estricta formación al personal sanitario. Pero para hablar de un empoderamiento real de los pacientes con enfermedades raras en el sistema sanitario y garantizar que su voz sea escuchada, su involucramiento en la toma de decisiones debe comenzar en etapas anteriores al circuito asistencial. Su participación es imprescindible en el diseño de ensayos clínicos, para garantizar que se incluyan las variables a las que a los pacientes otorgan valor, así como en las evaluaciones económicas de nuevas tecnologías sanitarias, para asegurar que se toman en cuenta variables que tomen aspectos importantes para los pacientes, adicionales a las medidas convencionales de eficacia y seguridad. Asimismo, la opinión de los pacientes debería ser tomada en cuenta a la hora de elaborar guías de práctica clínica y planes o estrategias nacionales y regionales dirigidas a enfermedades raras. Por último, pero no menos importante, los pacientes con enfermedades raras y sus representantes deberían ser también partícipes activos en las decisiones de financiación pública de medicamentos huérfanos, es decir, en la toma de decisiones sobre asignación de recursos para aquellos medicamentos que los conciernen, así como en las decisiones locales que determinan su acceso. Como ejemplo de un avance a nivel regional, cabe señalar el Plan de Salud de Navarra (2014-2020), que contempla como uno de sus objetivos fomentar el empoderamiento del paciente, y para ello se propone cumplir con varias medidas, entre las que destaca lograr que al menos el 30% de los comités y grupos de mejora cuenten con la participación de ciudadanos o pacientesⁱⁱ.

Las anteriores son condiciones necesarias para que tenga lugar un empoderamiento realmente efectivo de los pacientes. Es imprescindible que exista un entorno político y social que las facilite, y que garantice un papel activo y un compromiso efectivo de los pacientes en todos los puntos clave de la toma de decisiones, tanto a nivel nacional, como regional y local. Solo así se puede garantizar que el paciente sea el centro del sistema sanitario, no sólo por ser el receptor de la atención, sino también por contribuir, desde su experiencia y su conocimiento, a que dicha atención incluya y respete sus valores y sus preferencias.

ii Plan de Salud de Navarra 2014-2020. Aprobado el 16/09/2014 por la Comisión de Salud del Parlamento de Navarra. Disponible en: http://www.navarra.es/home_es/Temas/Portal+de+la+Salud/Ciudadania/Nuevo+Modelo+asistencial/Plan+Salud+Navarra/ Plan+de+Salud+de+Navarra+2014-2020+Ciudadania/?NRMODE=Published

Lilisbeth Perestelo-Pérez – Shared decision making in rare diseases: an overview

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

Autores: Pérez-Ramos J, Abt-Sacks A, Perestelo-Pérez L, Rivero-Santana A, Toledo-Chávarri A, González N, Serrano-Aguilar P. Rare Diseases and Orphan Drugs. 2015; 2(3):39-44

LILISBETH PERESTELO-PÉREZ

Investigadora del Servicio de Evaluación del Servicio Canario de la Salud (SESCS)

Responsable del grupo de investigación RETICS (Canarias) en la Red de Investigación en Servicios de Salud en Enfermedades Crónicas (REDISSEC)

Miembro de la Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías y Prestaciones del Sistema Nacional de Salud (RedETS) y de la Red Europea de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (EUnetHTA)

Investigadora del Centro de Investigaciones Biomédicas de Canarias (CIBICAN)

RESUMEN

Los pacientes con enfermedades raras y sus familiares se enfrentan habitualmente con dificultades para tomar decisiones relacionadas con su salud, debido a la incertidumbre que afrontan frecuentemente en la atención clínica, a la baja prevalencia de sus enfermedades y la consiguiente falta de estudios empíricos y experiencia de los clínicos sobre su enfermedad. En este contexto de incertidumbre, la toma de decisiones clínicas se puede beneficiar de la participación activa de los pacientes en las decisiones relacionadas con su salud, por lo que es indispensable involucrarlos en un proceso de información más profundo con el fin de promover el desarrollo de una toma de decisiones compartida (TDC) entre pacientes/cuidadores y profesionales sanitarios. Este proceso de empoderamiento del paciente/cuidador es una prioridad en el contexto de las enfermedades raras, ya que fomenta la adquisición de información que ayudará a mejorar la interacción entre el paciente y el profesional sanitario y la construcción de una relación de colaboración. Además, es una oportunidad para que los profesionales sanitarios conozcan, desde la perspectiva de los pacientes, cuáles son los aspectos que más le importan y preocupan en relación con su enfermedad y que influyen y favorecen su afrontamiento.

El objetivo de este artículo de revisión es realizar una descripción general de los estudios e iniciativas existentes centradas en promover el empoderamiento de los pacientes y el estado actual de la práctica clínica basada en el modelo de TDC (incluyendo intervenciones como las herramientas de ayuda para la toma de decisiones (HATD)) en el ámbito de las enfermedades raras.

COMENTARIO

Las personas con enfermedades raras, sus cuidadores y organizaciones de apoyo se encuentran entre los colectivos con mayor actividad dentro del sector sanitario, principalmente por su propia lucha por el reconocimiento y las respuestas que puedan mejorar su asistencia sanitaria. Por tanto, es fundamental que los responsables de las políticas de salud y los profesionales reconozcan el papel activo y colaborativo de estos grupos, fomentando el modelo de toma de decisiones compartidas (TDC) durante la práctica clínica. No obstante, proporcionar a los pacientes un cierto nivel de control para abordar su enfermedad podría requerir un cambio en los roles tradicionales en los servicios de salud, además de la necesidad de incorporar materiales y herramientas adaptadas para los usuarios con enfermedades raras.

El modelo de TDC implica un proceso bidireccional en el que el profesional de la salud proporciona la evidencia científica y el paciente aporta sus valores y preferencias en relación con las diferentes opciones diagnósticas y terapéuticas disponibles, con el fin de elegir la intervención a seguir en base a la mejor evidencia científica y los valores y preferencias de pacientes/cuidadores. Sin embargo, el intercambio mutuo de información y aceptación de las decisiones puede no ocurrir en otros modelos de decisión en la práctica clínica, como en los modelos más paternalistas, donde los pacientes desempeñan un papel pasivo y son los profesionales los que eligen la “mejor opción” mientras que los pacientes solo deben dar su consentimiento; o en los modelos de decisión informados, en los que sí existe intercambio de información pero la decisión es tomada solo por los pacientes, mientras que los profesionales de la salud se encargan fundamentalmente de implementar la decisión tomada por el paciente en la práctica.

Con el fin de apoyar el proceso de TDC se han desarrollado herramientas de ayuda para la (HATD), que son intervenciones que ayudan a tomar decisiones específicas y deliberadas en la práctica, al proporcionar información a los pacientes/cuidadores sobre las opciones disponibles y sus resultados esperados (i.e., riesgos y beneficios potenciales de cada opción). El formato de las HATD puede variar (impresas vs. web), así como el nivel de detalle de la información (breves vs. extensas), con posibilidad de ser usadas antes, durante o después del encuentro clínico; pero siempre con el fin de facilitar la comunicación entre pacientes y profesionales de la salud, como un complemento y no un sustituto del asesoramiento que ofrece el profesional experto.

La TDC implica un proceso bidireccional donde el profesional de la salud aporta evidencia científica y el paciente aporta sus valores y preferencias en relación con las distintas opciones

En base a la literatura revisada, el campo de las enfermedades raras y la TDC en la práctica clínica se está expandiendo (¡aunque aún queda mucho por hacer!), lo que indica un reconocimiento político y social hacia la investigación y el desarrollo de recursos que permitan empoderar a los pacientes involucrados. En concreto, en la revisión narrativa de Pérez et al. (2015) se describe el estado del arte del modelo de TDC y el uso de las HATD en el ámbito de las enfermedades raras. La evidencia empírica hasta 2015 (fecha en la que se llevó a cabo esta revisión) e incluso su actualización en 2020 (para este artículo en detalle), muestra que el desarrollo y evaluación de las intervenciones para facilitar el proceso de TDC, así como su posterior implementación en la práctica clínica sigue siendo escasa en la actualidad. Sin embargo, la incorporación de los valores y preferencias de los pacientes y sus familiares en el proceso de toma de decisiones puede ser especialmente relevante en el ámbito de las enfermedades raras debido al gran número de encuentros clínicos que se requieren y la necesidad de intercambiar información entre profesionales de la salud y pacientes/familiares.

Los estudios empíricos que evalúan la utilidad y efectividad de las escasas HATD disponibles en el ámbito de las enfermedades raras muestran que estas intervenciones tienen el valor potencial de facilitar la planificación anticipada de cuidados. En concreto, en el ámbito de la Esclerosis Lateral Amiotrófica se ha encontrado que los pacientes pueden discutir la plantificación de atención avanzada con sus familiares y luego con sus médicos y otros profesionales de la salud (vía internet). Además se ha encontrado que, en general, la valoración que hacen los pacientes y familiares de las opciones diagnósticas y terapéuticas puede diferir de las apreciaciones de los profesionales de la salud, dado que el nivel de importancia, así como la relación que establecen entre riesgos y beneficios puede ser diferente según la perspectiva de unos y otros, aspecto que muchas veces no se tiene en consideración en la práctica clínica habitual.

Asimismo, algunos estudios cualitativos con pacientes con algunas de las siguientes enfermedades raras: Esclerosis Lateral Amiotrófica, Síndrome de Marfan, Enfermedad de Wilson, Epidermólisis Bullosa, Distrofia Muscular de Duchenne o Neurodegeneración con Acumulación de Hierro en el Cerebro, muestran que los pacientes y familiares desean tener un papel más activo en el proceso de toma de decisiones sobre su salud, ya que en muchas ocasiones la falta de conocimiento de los profesionales sobre su enfermedad se convierte en un hándicap que crea incertidumbre y disidencia dentro del proceso de toma de decisiones y son los pacientes los que muchas veces se convierten en “expertos” sobre la experiencia y conocimiento sobre su enfermedad, por los que les gustaría asumir un rol más activo. Y aunque es frecuente que los profesionales de la salud se encuentren abiertos a este cambio de rol, es importante destacar que esto no siempre es así y algunos estudios muestran la resistencia hacia el modelo de TDC por parte de los profesionales, incluso más que por parte de los pacientes y familiares.

Hay que tener en cuenta que la satisfacción de los usuarios con el sistema sanitario es una variable relevante para una adecuada implementación del modelo de TDC en el ámbito de las enfermedades raras. Lograr el empoderamiento del paciente es un factor clave en el proceso de creación de sistemas sostenibles y equitativos para todos, abordando así los desafíos que enfrentan los sistemas de salud (cambio demográfico, aumento de la carga de enfermedades crónicas, incremento de los costes de los tratamientos y cuidados, acceso limitado a cuidados innovadores, diferencias entre países, etc.).

En este sentido, el proyecto europeo “Rare-Bestpractices” (www.rarebestpractices.eu; 2012-2016) ha desarrollado una plataforma para mejorar la gestión clínica y reducir las desigualdades sanitarias para los pacientes con enfermedades raras, mejorando el intercambio de conocimientos e información fiable sobre estas enfermedades, siendo su principal objetivo proporcionar mecanismos para identificar y priorizar las necesidades de investigación en el ámbito de las enfermedades raras, teniendo en cuenta tanto las necesidades e intereses de los pacientes como las de los profesionales de la salud; además de abordar la demanda y necesidad expresada por parte de pacientes y cuidadores de recibir información clínica actualizada y disponer de guías de práctica clínica dirigidas al abordaje de las enfermedades raras basada en evidencias científicas (con versiones tanto para profesionales como para pacientes).

Más recientemente, y en esta misma línea, el proyecto europeo “European Reference Network (ERN): Clinical Practice Guidelines and Clinical Decision Support Tools’s Project”, financiado por la DG SANTE (Comisión Europea, 2020-2023), está centrado en proporcionar asistencia técnica a las ERN y sus miembros en el proceso de desarrollo, evaluación e implementación de guías de práctica clínica y herramientas de ayuda para la decisión orientadas a pacientes que sufren enfermedades raras o enfermedades de baja prevalencia o condiciones o enfermedades complejas, con el fin de contribuir de una forma más eficiente al desarrollo de la capacidad productora de guías y herramientas de alta calidad de las ERN en sus respectivas áreas de especialización.

Asimismo, destacan otras acciones de la Comisión Europea que también aumentan la participación de los pacientes en la investigación como contribuyentes activos en la toma de decisiones, no solo como casos o sujetos de estudio. En concreto, el acceso de pacientes con capacidad de decisión al Comité de Medicamentos Huérfanos, o la creación de un grupo de trabajo con representantes de pacientes en respuesta al primer Programa de Salud Pública de la Unión Europea (2003-2008) son algunos ejemplos. La participación de organizaciones de pacientes en la investigación o la incorporación de la perspectiva de los pacientes en los diseños del estudio también es digno de mención.

Adicionalmente, la Comisión Europea está promoviendo comunidades virtuales y la provisión de recursos que apoyen el empoderamiento del paciente y la TDC. En este sentido, el proyecto RareConnect (www.rareconnect.org) da soporte a las comunidades de pacientes con enfermedades raras, y cuenta con moderadores que supervisan los contenidos que se suben al sitio web. Otros proyectos, como EURORDIS Summer School, ofrecen programas de formación presencial y módulos en línea, webcasts y presentaciones de utilidad para pacientes y familiares (www.eurordis.org).

Además, cabe destacar que algunas webs podrían convertirse en una opción válida para albergar recursos informativos y HATD. En concreto, Orphanet (www.orpha.net) que ofrece información sobre varias enfermedades raras, tratamientos disponibles y contactos de algunos expertos. PatientsLikeMe (www.patientslikeme.com) es otro ejemplo de plataforma en la que se intercambian datos sobre la salud y las experiencias, a partir de la cual los pacientes pueden compartir y aprender sobre sus experiencias y las de otros. Asimismo, la plataforma web PyDeSalud (www.pydesalud.com) en España, que actualmente se ocupa principalmente de enfermedades de alta prevalencia, aunque también está planificando el desarrollo de HATD para personas hispanohablantes afectadas por enfermedades raras, es un sitio web cuyos contenidos se obtienen de una investigación rigurosa y son supervisados por un comité de expertos científicos, con el fin de promover el intercambio de material informativo que facilite la implementación del modelo de TDC y el uso de las HATD en la práctica clínica. También recoge las experiencias de los pacientes y fomenta la participación de pacientes expertos en la determinación y priorización de las necesidades de investigación en las agendas asistenciales. De esta forma, la medicina narrativa ayuda al proceso de TDC, actuando como puente entre el conocimiento clínico del profesional de la salud y las experiencias subjetivas de los pacientes, al apoyar a los diversos agentes implicados en la mejora del conocimiento y el manejo compartido de la enfermedad.

La Comisión Europea está promoviendo comunidades virtuales y la provisión de recursos que apoyen el empoderamiento del paciente y la TDC

En consecuencia, y ante este escenario emergente en el ámbito de las enfermedades raras, se espera que las HATD y otras intervenciones o accio- nes similares reduzcan el nivel de incertidumbre actual para los pacientes y sus familiares, al mismo tiempo que soportan el proceso de TDC, aligerando las dificultades por la falta de especialización requerida en el encuentro clínico entre profesionales y pacientes con enfermedades raras. Además, la creación de comunidades de práctica virtual que alberguen experiencias compartidas provenientes tanto de la práctica clínica como de los pacientes, podrían contribuir a mejorar los datos clínicos y terapéuticos de este grupo de enfermedades raras.

Por tanto, se hace evidente que fomentar el empoderamiento del paciente es un factor clave en el proceso de creación de sistemas sostenibles y equitativos y que actualmente hay una serie de acciones e iniciativas que van en esta línea. Sin embargo, muchas de estas iniciativas y acciones están dispersas y se aplican de manera desigual entre países y regiones. En este sentido, se recomienda desarrollar una hoja de ruta o estrategia para el empoderamiento del paciente que haga un balance de las experiencias y mejores prácticas existentes, fomentando su adopción en un marco sistemático. Tal estrategia ha de ser aplicada en los niveles apropiados de gobernanza (europea, nacional o local) para garantizar que el empoderamiento del paciente se convierta en una realidad y contribuya a mejorar la asistencia sanitaria en los sistemas nacionales de Europa y el mundo.

Hay camino que recorrer, ¡pero la senda está trazada!

El empoderamiento de los pacientes con enfermedades raras y su incorporación en la toma de decisiones

Por

Cristina Hidalgo

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1 de octubre de 2020

El objetivo de este barómetro es conocer la opinión de los distintos agentes del sistema sanitario respecto al grado de empoderamiento de las personas que padecen enfermedades raras (EERR) en España y su incorporación en los procesos de toma de decisión. Con este fin, el consejo de redacción de newsRARE diseñó una encuesta electrónica ad hoc, que fue enviada a una base de datos de más de 400 personas. El cuestionario estuvo disponible del 28 de septiembre hasta el 7 de octubre.

Un total de 92 personas completaron el barómetro, de las cuales 34 (37%) eran pacientes y asociaciones de pacientes, 19 (21%) profesionales relacionados con actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, 13 (14%) miembros de la industria farmacéutica, 11 (12%) personal clínico y de enfermería, y 15 (16%) provenían de otros ámbitos.

Se analizó la implicación de los pacientes en su diagnóstico y tratamiento, su inclinación por participar en las decisiones en estos procesos, así como la capacidad del sistema y la disposición de los profesionales sanitarios en facilitarla. Además, se evaluaron estrategias y medidas que pudieran mejorar el grado de empoderamiento y participación de las personas con EERR en la toma de decisiones compartidas.

Implicación en el diagnóstico y tratamiento

Según los encuestados, el grado de implicación real de los pacientes en sus propios procesos de diagnóstico y tratamiento no se corresponde con la elevada importancia que los distintos agentes encuestados dan a este aspecto. En concreto, opinan que, en promedio, la participación actual de los pacientes en su proceso diagnóstico está un 24% por debajo del deseado (importancia, en una escala de 1 a 5, donde 5 corresponde a “mucho/mucha”: 4,49; grado de implicación actual: 3,43). Igualmente, la implicación ensu tratamiento sería un 26% menor de la esperada (4,74 vs. 3,49). Por su parte, según los encuestados, la disposición de los pacientes a involucrarse en estos procesos (4,35 y 4,43) es más alta que la disposición del sistema a que los pacientes se impliquen (3,55 y 3,78). En todos los casos, la implicación relativa al tratamiento de la enfermedad es percibida como más relevante que la implicación en su diagnóstico (Figura 1).

Necesidades de los pacientes y capacidad del sistema para satisfacerlas

Al analizar en detalle la implicación de los pacientes en las distintas fases relacionadas con el proceso de toma de decisiones, se observan algunas brechas relevantes entre la demanda y la oferta, representadas por la percepción de los encuestados sobre las necesidades de los pacientes y la capacidad del sistema de cumplir con las expectativas de los mismos.

La principal demanda no satisfecha de los pacientes está relacionada con el hecho de que les interesaría que se les preguntara exactamente cómo les gustaría participar en la toma de decisiones compartidas sobre su tratamiento. En este aspecto, el nivel de la demanda es un 66% superior al nivel de la oferta (4,56 vs. 2,74 puntos). Los otros dos aspectos con mayores niveles de necesidad no satisfecha son: poder elegir conjuntamente las opciones de tratamiento (brecha del 49%), y poner información en común sobre el seguimiento de la atención (brecha del 45%). La demanda que mejor se satisface está relacionada con la explicación que se les da a los pacientes sobre las ventajas y desventajas de los distintos posibles tratamientos (brecha del 32%) (Figura 2).

En los distintos subgrupos encues- tados se observan diferencias considerables sobre su percepción acerca de la dimensión de estas brechas. Por ejemplo, los profesionales sanitarios, gestores, profesionales de la administración pública y farmacéuticos hospitalarios consideran que las brechas son entre un 30% y un 50% menores (0,86 y 0,96, respectivamente) que las observadas en las respuestas de los pacientes y asociaciones (1,69), los profesionales de la industria farmacéutica (1,37) y los profesionales de otros ámbitos (1,58).

Pese a que todavía existen necesidades no satisfechas, la mayor parte de los encuestados opina que ha habido avances en la última década. Para 2 de cada 3 encuestados, el nivel de empoderamiento y participación de los pacientes con EERR en la toma de decisiones ha mejorado bastante (50%) o mucho (21%). Para los demás, este nivel ha mejorado poco (19%), muy poco (8%) o nada (2%). Para los profesionales clínicos y los más relacionados con la gestión, los avances han sido mayores (91% y 100% han contestado bastante o mucho) que para los pacientes y sus representantes (73%), profesionales de la industria farmacéutica (36%) y profesionales de otros ámbitos (40%) (Figura 3).

Importancia de las medidas de mejora del empoderamiento

Mirando hacia el futuro, se preguntó a los encuestados sobre las estrategias y medidas que podrían mejorar el actual grado de empoderamiento e implicación de las personas con EERR en el proceso de toma de decisiones. Las medidas consideradas como más importantes fueron: la promoción de iniciativas de formación, educación y desarrollo de las capacidades de los pacientes con EERR, la formación adecuada de los profesionales sanitarios para que sepan interactuar con los pacientes en un contexto de decisiones compartidas, la adaptación de los servicios sociales para que atiendan a las necesidades de los pacientes con EERR, la mejora en la concienciación sobre el papel de los pacientes en los procesos de toma de decisión, y la integración de un programa educativo sobre EERR en el plan de estudios de la carrera de medicina.

Para casi todos los subgrupos analizados, estas medidas estaban consideradas entre las 5 más importantes, aunque se observaron pequeñas variabilidades en algunos casos. Por ejemplo, la medida “integración de un programa educativo en el plan de estudios de medicina” fue considerada como muy importante para los pacientes, los profesionales de la industria farmacéutica y otros profesionales (2^a, 1^a y 3^a posición en orden de importancia para cada grupo, respectivamente), y relativamente menos importante para los profesionales clínicos y de enfermería, gestores, profesionales de la administración pública y prof sionales de farmacia hospitalaria (9^a posición en grado de importancia de la medida). Otro ejemplo es en relación a la medida relacionada con la adaptación de los servicios sociales: para los profesionales de la industria farmacéutica, esta medida tiene baja importancia, a diferencia de lo que opinan los demás grupos (Tabla 1).

Otras medidas deseables

Por último, los encuestados sugirieron algunas medidas o enfoques que consideraban necesarios en aras de empoderar e implicar más a los pacientes con EERR en la toma de decisiones compartidas. Entre ellas, destacan la necesidad de formación, información y comunicación; el apoyo e incentivos normativos y/o económicos; una atención más integrada; el mayor papel de las asociaciones de pacientes; y la necesidad de un mayor enfoque en la familia del paciente. Además, los encuestados propusieron mejoras relacionadas con los Centros de Referencia, una intensificación en la investigación y el papel del Intituto de Salud Carlos III (ISCIII) en su desarrollo, así como la necesidad de un impulso en el uso de las tecnologías (Figura 4).

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newsRARERevista de divulgación científica sobre Enfermedades Raras

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CONCEPTO, EVOLUCIÓN E INSTITUCIONALIZACIÓN DEL EMPODERAMIENTO

PRINCIPALES ESTRATEGIAS DE EMPODERAMIENTO DE LOS PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS

Alfabetización en salud

newsRARE COMO HERRAMIENTA DE EMPODERAMIENTO

La inclusión del paciente en el proceso de toma de decisiones

Apoyo a la autogestión de la enfermedad

DESAFÍOS Y VÍAS DE DESARROLLO DE CARA AL FUTURO

CONCLUSIONES

REFERENCIAS

RESUMEN

COMENTARIO

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COMENTARIO

Implicación en el diagnóstico y tratamiento

Necesidades de los pacientes y capacidad del sistema para satisfacerlas

Importancia de las medidas de mejora del empoderamiento

Otras medidas deseables

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