30 de marzo de 2015
En el mes de marzo del pasado año (2015) el Comité para Productos Médicos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido una opinión positiva para actualizar la indicación terapéutica de eculizumab (comercializado como Soliris®) en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) para pacientes con una alta actividad de la enfermedad independientemente de su historial de transfusiones.
El concepto de alta actividad de la enfermedad, tal y como indica la ficha técnica del producto, vendría definida por una LDH elevada y la presencia de sintomatología asociada como fatiga, dolor abdominal, disfagia, hemoglobinuria, disnea, etc.
El CHMP también ha emitido un dictamen positivo para actualizar la ficha técnica de la UE para eculizumab con datos adicionales sobre los beneficios del tratamiento a largo plazo y los riesgos asociados a su interrupción en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).
Eculizumab está aprobado en cerca de 50 países como tratamiento para pacientes con HPN y en cerca de 40 países para tratamiento en pacientes con SHUa. La HPN es una enfermedad sistémica ultra-rara con consecuencias potencialmente mortales.
