28 de agosto de 2015
La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de dos nuevos tratamientos para dos enfermedades genéticas, ultra-raras y potencialmente mortales: la hipofosfatasia y la deficiencia de la enzima lipasa ácida lisosomal. Dichos tratamientos todavía no se encuentran disponibles en nuestro país. Hasta la fecha, estas dos patologías no tenían ningún tratamiento específico aprobado disponible.
Asfotasa alfa está indicado para la Hipofosfatasia (HPP), una enfermedad grave y progresiva cuyo origen es un defecto en la mineralización de los huesos que causa la fragilidad y deformación de los mismos, debilidad muscular severa, convulsiones, fallo respiratorio y muerte prematura.
Por su parte, sebelipasa alfa está indicado para una enfermedad metabólica lisosomal genética y progresiva que se caracteriza por afectación hepática y dislipemia y que se asocia a una mortalidad prematura.
