‘Objetivo enfermedades raras’ (Rare Diseases Moonshot) es el nombre que ostenta la nueva alianza internacional que busca acelerar la investigación en enfermedades poco frecuentes. La Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) –a la que pertenece Farmaindustria- es una de las organizaciones que se han implicado en este proyecto, junto a otras entidades internacionales como la Infraestructura Europea de Medicina Traslacional (Eatris), la Red Europea de Infraestructuras de Investigación Clínica (Ecrin), la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (Eucope), EuropaBio, la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis) y el Critical Path Institute (C-Path).
Entre 2000 y julio de 2022 Europa pasó de tener 8 a 133 medicamentos huérfanos disponibles. Asimismo, entre 2006 y 2016 el número de ensayos clínicos en Europa creció un 88% en esta área, y hoy 1 de cada 4 nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) es para enfermedades raras.
El ‘Reglamento sobre medicamentos huérfanos’, basado en un sistema de incentivos y modelos de acceso anticipado a los tratamientos con riesgo compartido entre administraciones sanitarias y compañías farmacéuticas, ha demostrado su eficacia en estas dos décadas, ya que ha favorecido en materia de investigación. Esto no es suficiente porque aún el 95% de las enfermedades raras aún no tiene tratamiento y, por ello, la alianza ‘Objetivo enfermedades raras’ prevé trabajar para aunar conocimiento, mejorar la colaboración público-privada y reducir la fragmentación en investigación que existe en este campo. En ella se integrará un ecosistema de expertos con un triple desafío: impulsar la investigación que logre llevar las innovaciones terapéuticas a los pacientes lo antes posible, optimizar los ensayos clínicos y la regulación para que poblaciones muy pequeñas de pacientes vean los posibles riesgos reducidos al mínimo y desarrollar infraestructuras que aceleren el camino entre el diagnóstico y el tratamiento.
Europa necesita recuperar el terreno perdido y esta iniciativa nace como respuesta al llamamiento realizado por la Comisión Europea (CE) para abordar las necesidades médicas no cubiertas. Para asegurar el éxito de la alianza, los participantes defienden que el continente necesita un ecosistema sólido para la innovación, que esté respaldado por un marco estable de propiedad intelectual y una regulación adecuada.
Los incentivos son especialmente relevantes en un ámbito tan complejo como el de los medicamentos huérfanos, donde la fuerte inversión y el alto riesgo propios de la investigación de nuevos fármacos se suman a un difícil retorno económico, ya que los potenciales pacientes que se beneficiarán de ellos son pocos.
