Pau Ricós Muñoz
Director general de UCB
¿A qué se dedica la compañia UCB? ¿Cómo refuerza la adquisición de Zogenix el compromiso de UCB con las personas que viven con epilepsia?
PR: UCB es una compañía con un liderazgo histórico muy sólido en neurología y, particularmente, en el ámbito de la epilepsia. La adquisición de Zogenix es un claro ejemplo y un perfecto complemento para la estrategia de la compañía.
UCB tiene un legado muy importante desde hace más de 30 años: aportar soluciones a los pacientes con diferentes tipos de epilepsia. Empezó en su momento con levetiracetam y luego con lacosamida y brivaracetam, pero aún nos faltaba encontrar soluciones para determinadas encefalopatías consideradas epilepsias del ámbito de las enfermedades raras. Y es que existe una clara urgencia en la identificación de nuevas soluciones para las personas que viven con formas raras de epilepsia para garantizar que tanto ellos como sus familias tengan acceso a la atención que necesitan.
En UCB y Zogenix compartimos esta ambición de aportar un valor aún mayor para las personas que viven con diferentes formas de epilepsia. Hemos proporcionado soluciones que han mejorado la vida de millones de personas y transformado el panorama de la epilepsia, no solo en el ámbito del tratamiento, sino también en otros entornos como el emocional, laboral, educativo, social y digital.
Con la adquisición de Zogenix, que complementa la oferta terapéutica actual de UCB, aparece un medicamento que puede suponer una nueva alternativa para pacientes que conviven con el síndrome de Dravet.
Gracias a esta transacción, UCB complementa los tratamientos sintomáticos existentes y optimiza la disponibilidad de estos nuevos tratamientos a más pacientes. Asimismo, refuerza su liderazgo en poblaciones específicas a corto y largo plazo y proporciona aprendizajes esenciales en los ecosistemas de salud de enfermedades raras.
¿Qué subpoblaciones de pacientes se beneficiarán de estas nuevas opciones terapéuticas? ¿Nos puede contar algo más sobre el impacto que tienen estas enfermedades en los pacientes?
PR: De la mano de Zogenix tenemos ahora un fármaco que es fenfluramina. Este ya dispone de autorización de comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento para el Síndrome de Dravet, una enfermedad minoritaria considerada una grave encefalopatía epiléptica. La enfermedad se caracteriza principalmente por una alta frecuencia de crisis epilépticas de múltiples tipos, resistencia al tratamiento, retraso cognitivo y un trazado electrocardiográfico característico.
Es una cepa alopática epiléptica que afecta especialmente en la infancia y, sobre todo, en el primer año de vida. Esta cepa tiene un pobre pronóstico, una comorbilidad asociada y una tasa de mortalidad del 15-20%. Las causas más comunes de muerte son la muerte súbita inesperada en epilepsia (SUDEP) y el EE (Estatus epiléptico).
Esto nos permite ver la urgencia y necesidad de contar con moléculas que traten de ayudar a paliar esos síntomas. También se está trabajando para la indicación en otro síndrome, que es el síndrome de Lennox-Gastaut, del que pronto tendremos noticias en Europa y, también se está trabajando en el desarrollo de la molécula del Síndrome por Deficiencia CDKL5. Con esta molécula creemos que podemos aportar un valor diferencial a esta población, especialmente muy dirigido a la infancia.
¿Hay alguna iniciativa de investigación en la que colaboréis actualmente?
PR: UCB Pharma firmó dos acuerdos destinados a desarrollar su cartera de terapias génicas, Handl Therapeutics, con sede en Bélgica y, además, una colaboración con Lacerta Therapeutics, empresa derivada de la Universidad de Florida. El objetivo es tratar trastornos neurológicos utilizando genes correctivos administrados por vectores de virus adeno-asociados o AAV vectors.
<<Hasta ahora hemos estado más focalizados en fármacos para tratar de reducir la parte sintomática. El siguiente paso es trabajar en fármacos modificadores de la enfermedad y acabar en la última parte de esta década con mucho foco en el desarrollo de terapias génicas>>
También hemos llegado a un acuerdo con Microsoft para poder utilizar su plataforma, permitiéndonos acelerar mucho la detección e identificación de determinados targets para poder acelerar todo el proceso de desarrollo y de identificación de nuevas moléculas que puedan ser eficaces y, a su vez, acelerar el proceso de fabricación.
¿Cómo se compromete UCB con el acceso de los fármacos a todo tipo de poblaciones?
PR: La sostenibilidad en UCB es el eje vertebrador de toda su estrategia y, dentro de las prioridades fundamentales, se encuentra el conseguir el mejor acceso posible a los fármacos desarrollados por parte de los pacientes que los necesiten. Al mismo tiempo, somos conscientes de la necesidad de garantizar la sostenibilidad de los sistemas sanitarios en los países en los que operamos. Por ello, UCB tiene una larga trayectoria de acuerdos innovadores como, por ejemplo, acuerdos de riesgo compartido y de pago por resultados. Adicionalmente, también estamos desarrollando esquemas de acceso en poblaciones especiales que garantizan el acceso a nuestros fármacos de los grupos de pacientes que más pueden beneficiarse de ellos.
A principios de 2019, en UCB hicimos un assessment para tratar de ver cómo podíamos maximizar nuestro impacto a todos los niveles de la sociedad. Entonces, se identificaron seis prioridades muy claras y una de ellas es el cómo garantizar un acceso a la innovación lo más sostenible y equitativamente posible. No solo desde el punto de vista de la financiación, sino también para intentar llegar a todos los diferentes colectivos, independientemente del estrato social y ubicación.
Desde hace tiempo estamos trabajando en diferentes modelos de financiación para garantizar esa sostenibilidad, con acuerdos financieros y con modelos de riesgo compartido clínico basados en resultados en salud. Y, últimamente, estamos trabajando en acuerdos de riesgo compartido clínico que incluyen también la perspectiva del paciente. Si el paciente no tiene una buena percepción, el fármaco no está funcionando. Y, por otro lado, también estamos desarrollando determinados acuerdos de financiación también basados en resultados clínicos para poblaciones especiales.
El acceso real a las innovaciones terapéuticas está ligado a los modelos de financiación, ¿qué retos destacaría?
PR: Efectivamente, son muchos los retos, pero también las oportunidades. Como comentábamos, la accesibilidad a nuestros medicamentos y la sostenibilidad son dos de nuestros objetivos y la financiación juega un papel importante en ambos.
Tenemos amplia experiencia tanto en acuerdos financieros como en acuerdos basados en resultados clínicos. Esta experiencia nos dice que debemos seguir trabajando en esta línea.
Existen dificultades, como la potencial duplicidad a la hora de registrar los resultados en salud, el proceso de discusión y la definición de las condiciones de los acuerdos o los muchos sistemas de información diferentes existentes en nuestro país. Aunque también es cierto que estos acuerdos reducen la incertidumbre clínica y/o económica, generan datos en práctica clínica habitual y fomentan la cultura de medir resultados en salud, que en última instancia deben ayudar a la toma de decisiones. Por todo ello, aunque no son pocos los retos asociados, también son muchas las oportunidades.
Uno de los retos con los que nos encontramos a la hora de la implementación de estos acuerdos es seguir trabajando en armonizar los sistemas de gestión de datos. Sería ideal que se pudiese trabajar con una única plataforma donde estuviesen todos los datos y, de esta manera, se podrían medir más fácilmente los resultados en salud.
