Carlos Dévora, Irene Fernández, Fernando Abdalla, Néboa Zozaya.

Departamento de Farmacoeconomía y Acceso al Mercado y Departamento de Economía de la Salud, Weber

En el ámbito de las enfermedades raras (EERR), siguen existiendo enormes desafíos en términos de necesidades médicas no cubiertas para las personas que padecen o conviven con este tipo de patologías que, a pesar de ser individualmente poco frecuentes, en conjunto afectan a más de 36 millones de personas en la Unión Europea (UE)¹ y aproximadamente unos 3 millones en España².

El principal reto para optimizar el abordaje de las EERR es comprender los mecanismos de las más de 6.000 EERR conocidas hasta la fecha³ y garantizar que la investigación y la innovación se traduzcan efectivamente en nuevos diagnósticos y tratamientos eficaces. Dado que las poblaciones de pacientes afectados por cada patología son reducidas y dispersas, hay una escasez y fragmentación de los conocimientos y la experiencia, por lo que el rendimiento potencial de la inversión en la investigación y el desarrollo de medicamentos para tratar estas enfermedades es limitado⁴. Por todo ello, el ámbito de las EERR es un campo en el que la colaboración comunitaria e internacional es una condición indispensable para avanzar¹.
En los últimos años, se han producido avances en diversas áreas estratégicas para mejorar la calidad de vida de las personas que viven con una EERR mediante la aprobación de marcos normativos, la priorización en aspectos de política sanitaria, la creación de redes de apoyo o el aumento de la actividad investigadora, entre otros⁵. A nivel europeo, se ha apoyado ampliamente la investigación en el ámbito de las EERR a través de los Programas Marco (PM) de Investigación e Innovación mediante la financiación de proyectos que promuevan la investigación básica y traslacional, el desarrollo de nuevas terapias, herramientas de diagnóstico, aspectos tecnológicos y la creación de redes de investigación o infraestructuras para una mejor integración de datos^4,6.
El objetivo de este artículo es revisar cómo los fondos europeos han fomentado la optimización del manejo de los pacientes con EERR. Para ello, clasificaremos los principales tipos de fondos europeos (histórico y situación actual) enfocados en el campo de las EERR. Asimismo, daremos ejemplos de proyectos concretos financiados con fondos europeos con participación española. Finalmente, sugeriremos algunas propuestas para que los fondos europeos y la inversión en investigación puedan beneficiar a los pacientes con EERR de una manera más eficiente.

CONTEXTO HISTÓRICO

El objetivo estratégico para la optimización del abordaje de las EERR en la UE consiste en mejorar el acceso de los pacientes al diagnóstico, la información y la asistencia¹. Para llevarlo a cabo, la respuesta europea debe combinar una serie de elementos clave que, en última instancia, ayuden a poner en común los escasos recursos repartidos por toda la UE, permitiendo a pacientes y profesionales compartir conocimientos e información (Figura 1).
Siguiendo esta línea, la Comisión Europea se ha centrado en desarrollar la cooperación, la coordinación y la regulación a nivel de la UE, entre otras acciones, mediante la creación de Redes Europeas de Referencia (ERN, European Reference Networks), la legislación de los medicamentos huérfanos (MMHH) y la financiación de proyectos de investigación y desarrollo. Además, para mejorar el reconocimiento y la visibilidad de las EERR se ha creado una plataforma de registro y la red Orphanet para proporcionar información de alta calidad sobre las EERR y garantizar la igualdad de acceso a los conocimientos a todas las partes interesadas¹ (Figura 2).
Desde 1984, las actividades de investigación y desarrollo tecnológico de la UE se han definido y ejecutado mediante una serie de PM plurianuales que son propuestos por la Comisión Europea y adoptados por el Consejo y el Parlamento Europeo tras un procedimiento de co-decisión⁷. Estos programas se han posicionado como las principales herramientas financieras de la UE para el apoyo de actividades de investigación y desarrollo, abarcando casi todas las disciplinas científicas gracias a una cuantía de presupuesto a repartir en los años del periodo, a la que se suma la inversión privada y pública estatal.

Desde el 7ºPM (2007-2013) se han incluido proyectos de relevancia para la investigación de EERR que han continuado recibiendo apoyo dentro de Horizonte 2020 (2014-2020), donde se impulsó una estrategia con el objetivo de desarrollar nuevos métodos diagnósticos y tratamientos para EERR. Los esfuerzos en esta línea van a prolongarse con el Horizonte Europa (2021-2027), que contempla, además, una mayor participación de los pacientes en la toma de decisiones⁴. El aumento sustancial del presupuesto destinado a los PM a lo largo de los años muestra un reflejo de la alta prioridad de la investigación en Europa⁸ (Figura 3).
Los fondos europeos para investigación europea en EERR desde 2007 hasta 2020 (7ªPM y Horizonte 2020) fueron dedicados a más de 440 proyectos en consorcios de investigación multinacionales¹².
En un informe de la Comisión Europea publicado en 2017 se analizaron los resultados de una selección de 164 proyectos en base a su relevancia para la investigación de las EERR, de los cuales 120 se financiaron bajo el tema de Salud del 7ºPM y el resto dentro del desafío de Salud, Cambio Demográfico y Bienestar de Horizonte 2020. Más allá de los proyectos incluidos en este informe, existen potencialmente otros que contribuyen a los objetivos de las EERR en otras áreas temáticas del 7ºPM y de Horizonte 2020, entre los que destacan:
• Convocatorias de tecnologías futuras y emergentes (FET-Open) para apoyar las primeras etapas de la investigación y la innovación en tecnologías emergentes¹³.
• Acciones Marie Sklodowska-Curie (MSCA) para fortalecer, cuantitativa y cualitativamente, el potencial humano en investigación y tecnología¹⁴.
• Programas europeos de infraestructuras de investigación para proporcionar recursos y servicios a las comunidades de investigadores¹⁵.
• Subvenciones del Consejo Europeo de Innovación (EIC) para identificar, desarrollar y ampliar las tecnologías de vanguardia y las innovaciones¹⁶.
• Subvenciones del Consejo Europeo de Investigación (ERC) para fomentar la investigación en las fronteras del conocimiento basándose en la excelencia científica mediante una financiación competitiva¹⁷.
La estrategia de financiación de la UE para la investigación sobre EERR se centra en la comprensión de las causas subyacentes de estas enfermedades y en el diagnóstico, la prevención y el tratamiento, combinando así los avances en el conocimiento científico en este campo con los beneficios para los pacientes con EERR⁴. Además, se financian proyectos para coordinar y apoyar el área de investigación, con iniciativas específicas que ofrecen un marco sólido para mejorar la cooperación en el área de las EERR¹² (Figura 4).

FONDOS EUROPEOS 2021-2027

Horizonte Europa es el PM de Investigación e Innovación (I+I) actual de la UE que cuenta con un presupuesto de más de 95.500 millones de euros para el periodo 2021-2027, siendo el más alto de todos los presupuestos designados anteriormente. Se focaliza en áreas de especial urgencia y necesidad a nivel europeo, en las que las actuaciones aisladas de los Estados Miembros son insuficientes o menos efectivas que en colaboración transnacional. El programa se compone de una estructura basada en tres pilares denominados “Ciencia Excelente”, “Desafíos Globales y Competitividad Industrial Europea” y “Europa Innovadora”, que se sostienen sobre un eje transversal centrado en ampliar la participación y fortalecer el Espacio Europeo de Investigación (ERA)¹⁸.

Más allá de la contribución de Horizonte Europa, tras la pandemia causada por la COVID-19, a nivel europeo se puso en marcha el presupuesto del programa UEproSalud como respuesta para reforzar la preparación frente a las crisis y aportar una contribución a los retos sanitarios a largo plazo mediante la creación de sistemas sanitarios más sólidos, resilientes y accesibles. El UEproSalud (2021-2027) cuenta con un presupuesto de 5.300 millones de euros¹⁹, lo que hace que el presupuesto total de estos dos programas para la UE en el período 2021-2027 ascienda a más de 100 mil millones de euros, de los cuales un 13% se han previsto para el área de sanidad (es decir, unos 13.600 millones de euros) (Figura 5).

El presupuesto anual de estos dos programas para el año 2022 en sanidad asciende a 1.882 millones de euros, de los cuales un 8% se ha destinado a proyectos que apoyan directa o indirectamente la investigación y la innovación en EERR. Más de la mitad de la inversión europea destinada a EERR a lo largo del 2022 procede de Horizonte Europa y se basa en el desarrolllo de nuevas terapias y distintos proyectos de investigación; el resto de la inversión del UEproSalud para las EERR ha consistido principalmente en el apoyo a las Redes Europeas de Referencia y a organismos no gubernamentales de salud (Figura 6).

Dentro del presupuesto de 2022 destinado a las EERR en el Horizonte Europa y UEProSalud, estimamos que unos 115,6 millones de euros²² (77% del total) corresponden a proyectos centrados específicamente en la investigación de EERR y los 33,4 millones restantes a proyectos más generales de los que también se podrían beneficiar las EERR (Tabla 1).

De entre los proyectos del Horizonte Europa, la segunda fase de la convocatoria HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-04 ha destinado, durante este año, un total de 60 millones para contribuir a los objetivos del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC), que apoya el desarrollo de unas 1.000 terapias innovadoras para enfermedades de baja prevalencia para 2027, desde  pequeñas moléculas hasta medicamentos de terapia avanzada, pasando por la reutilización de medicamentos ya existentes e incluyendo intervenciones no farmacológicas y/o sus combinaciones²³.

El objetivo estratégico para la optimización del abordaje de las EERR en la UE consiste en mejorar el acceso de los pacientes al diagnóstico, la información y la asistencia

Los demás proyectos del Programa Horizonte Europa (que totalizan 6,4 millones de euros) vendrían a superar las dificultades que impiden el uso generalizado de la terapia génica (con el proyecto GetRAdi y una asignación de 2,8 millones de euros) y a cubrir las necesidades de investigación, principalmente, en el campo de la biología molecular, con iniciativas enfocadas a ampliar el conocimiento etiológico de determinadas EERR²⁰. Un ejemplo de éstos es el proyecto Chrom_rare, liderado por Italia y único con participación española a través del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) que, con una dotación de 2,4 millones de euros, abordará la base molecular de las cromatinopatías con el fin de obtener soluciones terapéuticas innovadoras²⁰.

Por otra parte, el programa UEproSalud ha destinado, en el año 2022, un total de 49,2 millones a diferentes líneas y áreas de actuación en EERR. A través de la línea de actuación DP-g-22-26.01, con un presupuesto de 9 millones de euros, se pretende garantizar la participación de las ONG sanitarias en las actividades destinadas a la promoción de la salud y la prevención de la enfermedad. El resto de acciones, con un importe total de 40,2 millones de euros, se dirigen a la mejora de los sistemas de salud, apoyando la integración de las redes europeas de referencia y las herramientas de codificación de enfermedades en Orphanet, esenciales para la mejora de la visibilidad de las EERR en los sistemas de información sanitaria y para la investigación²⁰.

Además, de entre los proyectos financiados por el Programa Horizonte Europa (2021-2027), hemos realizado una selección de aquellos de los que podrían beneficiarse las EERR (aparte de otras enfermedades más comunes) (Tabla 2). Tales proyectos, con un presupuesto total de 33,4 millones de euros, vendrían a fomentar la investigación en campos como el de la inmunología, la oncología y la proteómica, entre otros²⁰.

El proyecto  de mayor repercusión económica es REMEDI4ALL que, con un presupuesto de 22,5 millones de euros durante los próximos 5 años, está enfocado hacia la reutilización de medicamentos en Europa, una práctica cada vez más importante en la medicina y, especialmente, en el área de las EERR²⁴. En este sentido, el proceso de reutilización de medicamentos para nuevas indicaciones, en comparación con el desarrollo de nuevos MMHH, se considera un método útil para acortar tiempos en el acceso a terapias innovadoras, dando como resultado tasas de éxito más altas frente a las EERR²⁵.

La Comisión Europea se ha centrado en desarrollar la cooperación, la coordinación y la regulación a nivel de la UE, para mejorar el reconocimiento y visibilidad de las EERR y permitir a pacientes y profesionales compartir conocimientos e información

FONDOS ESPAÑOLES 2021-2023

En España, los Proyectos estratégicos para la recuperación y transformación económica (PERTE), divididos en 11 áreas de interés, también destinan una cantidad importante de los presupuestos a la salud y directa- o indirectamente a las EERR²⁶.

En concreto, el PERTE para la Salud de Vanguardia, aprobado por el Consejo de Ministros el 30 de noviembre de 2021, cuenta con una inversión inicial de 1.469 millones de euros en el periodo 2021-2023 (con una contribución del sector público de 982 millones de euros y una inversión privada de 487 millones de euros), con la que se pretende mejorar la salud de la población a partir de la innovación diagnóstica, terapéutica y preventiva en el Sistema Nacional de Salud (SNS)²⁷.

Así, se prevé el diseño e implementación de varios proyectos de salud basados en la medicina personalizada de precisión (objetivo 1) y otros enfocados al desarrollo de nuevas terapias avanzadas y demás fármacos innovadores (objetivo 2), de los que, indudablemente, podrían beneficiarse las EERR²⁷. De hecho, aproximadamente un 25% (unos 291 y 73 millones de euros de inversión pública y privada, respectivamente) del presupuesto total del PERTE se destina a actuaciones e inversiones enmarcadas dentro de estos dos objetivos²⁷ (Figura 7, Tabla 3).

Por su parte, en el propio PERTE, se recalca la necesidad de focalizar la atención en los millones de personas con EERR y ultra-raras, cuyas posibilidades diagnósticas y terapéuticas exigen nuevos programas de generación y gestión del conocimiento²⁷. Asimismo, se reconoce que únicamente el 8% de las más de 6.000 EERR que se conocen cuenta con un tratamiento autorizado. En este contexto, se prevén indicaciones para nuevos medicamentos basados en terapia génica, posibilitando así que un gran número de estas patologías puedan ser tratadas con estas técnicas innovadoras²⁷.

Además, con cargo a los presupuestos generales del Estado (PGE) para 2023, los Ministerios de Ciencia e Innovación y de Sanidad van a destinar 333 y 300 millones de euros adicionales, respectivamente, de inversión pública a este PERTE, por lo que el presupuesto total del mismo alcanzaría los 2.102 millones de euros. Según palabras del propio Ministerio de Ciencia e Innovación, ello impulsará la creación de un sistema sanitario de altas prestaciones basado en la medicina de precisión y las terapias avanzadas a través de la colaboración público-privada, en línea con lo que hemos visto anteriormente²⁸.

Por otro lado, existen dos líneas de subvenciones específicas para EERR incorporadas al Plan Estratégico de Subvenciones (PES) (2021-2023) del Ministerio de Sanidad con los PSE del año 2021²⁹ (Tabla 4):

• La aplicación presupuestaria 26.07.313B.454, que destina unos 2,8 millones de euros que se transfieren con carácter anual a las Comunidades Autónomas para financiar actuaciones dirigidas a mejorar la información epidemiológica sobre EERR y su detección precoz, y a la implementación de las líneas estratégicas de la Estrategia en enfermedades neurodegenerativas del SNS, incluida la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
• La aplicación presupuestaria 26.07.313B.484, que destina 18.000 euros a personas con hemofilia u otras coagulopatías congénitas, que hayan desarrollado la hepatitis C como consecuencia de haber recibido tratamiento con concentrado de factores de coagulación en el ámbito del sistema sanitario público.

Los presupuestos de 2022 de los fondos Europeos Horizonte Europa y UEproSalud destinarán un total de 149 millones de euros a proyectos y programas que beneficien directa o indirectamente a las EERR

PROPUESTAS PARA OPTIMIZAR LOS BENEFICIOS DE LOS FONDOS EN LOS PACIENTES CON EERR

Los fondos presupuestarios son un instrumento esencial para hacer frente a los principales retos de desarrollo en Europa, ya que tienen el potencial de generar importantes beneficios económicos, sociales y científicos que hacen posible realizar la transición hacia un futuro próspero y sostenible. El objetivo general de los fondos es la mejora de la competitividad tanto de los países de la UE y Estados Asociados como de terceros países mediante la financiación fundamentalmente de actividades de investigación, desarrollo tecnológico, demostración e innovación en régimen de colaboración transnacional entre empresas e instituciones de investigación³⁰. En el presupuesto europeo de 2022 se han incluido una serie de proyectos centrados específicamente en la investigación de EERR, además de otros de los que pueden beneficiarse indirectamente las personas afectadas por estas patologías poco frecuentes²². A continuación, se describen una serie de propuestas emitidas por varios de los agentes implicados (profesionales sanitarios, expertos, pacientes) en el ámbito de las EERR, que favorecerían que los fondos beneficiasen a los afectados por este tipo de patologías de una manera más eficiente en España:

1. Agilizar los procesos de evaluación, financiación y acceso al mercado

Uno de los grandes retos que afronta la UE y, en concreto España, es el desarrollo de la medicina personalizada de precisión y de nuevas terapias avanzadas y otros fármacos innovadores, objetivos a los que se destina una parte importante de los fondos públicos y privados.

La traslación de las investigaciones científicas al ámbito de la práctica clínica se ha facilitado gracias a la implementación de algunas medidas, entre las cuales figura el Real Decreto (RD) 1015/2009 de disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, que permite el acceso de los pacientes a los medicamentos a través del formato de uso compasivo, que implica el uso del medicamento antes de su autorización en España. Sin embargo, los usos en condiciones diferentes a las autorizadas “tendrán carácter excepcional y se limitarán a las situaciones en las que se carezca de alternativas terapéuticas autorizadas para un determinado paciente”³¹. Por tanto, para que los medicamentos innovadores lleguen de manera eficiente al paciente es necesaria una simplificación y aceleración del acceso a los mismos que asegure la sostenibilidad del sistema sanitario a largo plazo.

En España, las terapias dirigidas a EERR siguen el mismo proceso de evaluación y financiación que el resto de los medicamentos. Hasta agosto de 2022, estaban comercializados en nuestro país un 85% de los MMHH autorizados en la UE; sin embargo, sólo el 43% de los mismos se encontraba financiado y el 47% había sido financiado pero con restricciones (con limitación de indicaciones o indicaciones no financiadas)³².

En este sentido, sería interesante implementar las buenas prácticas de otros países para agilizar los tiempos en los procesos de evaluación mediante la priorización de medicamentos a evaluar y la existencia de procesos fast-track para enfermedades con importantes necesidades no cubiertas, como ocurre en Francia³³, Inglaterra³⁴ e Italia³⁵. Además, Italia es un referente en la financiación de este tipo de terapias por el establecimiento de fondos específicos para medicamentos innovadores³⁶. Por último, hay que mencionar el caso de Alemania que permite una comercialización automática inicial del fármaco sin evaluación previa durante el primer año³⁷.

En España, las inversiones en proyectos estratégicos para la recuperación y transformación
económica (PERTE) para la Salud de Vanguardia en medicina personalizada y desarrollo de terapias avanzadas y otros fármacos innovadores de especial relevancia para las enfermedades raras ascienden a 364 millones de euros para 2021-2023

2. Priorizar la acción investigadora y favorecer la colaboración público-privada

El pilar fundamental para avanzar en el campo de las EERR es priorizar la acción investigadora, dado que un 95% de las patologías poco frecuentes carece de tratamiento³⁸. A tal fin, debería incrementarse la inversión en términos de producto interior bruto (PIB), pasando del 1,2% al 2%, así como aumentar la colaboración público-privada. El Pacto por la Ciencia³⁹ y el  PERTE para la Salud de Vanguardia⁴⁰ pueden ayudar a que se alcancen estos objetivos. En concreto, el Plan tiene como objetivo fomentar la inversión pública y privada en I+D+i, para alcanzar en 2027 el 2,12% del PIB y acercarnos a la situación de otros países de la UE. Lograrlo será un factor crítico para garantizar el crecimiento económico e impulsar la competitividad y la productividad de la economía española. Cabe destacar que, dentro del PERTE, se incluye el objetivo de promover la investigación en MMHH (aquellos destinados a tratar EERR o poco frecuentes) y garantizar su adecuada disponibilidad para el tratamiento.

3. Mayor inversión pública en investigación de EERR

La inversión en investigación es una prioridad a nivel europeo y nacional, sin embargo, el desarrollo de medicamentos para ciertas EERR puede verse truncado por la falta de financiación, principalmente por el hecho de existir un número tan limitado de pacientes que están, además, muy dispersos geográficamente. Por ese motivo, en ocasiones, los fondos públicos son insuficientes y son los propios pacientes o sus familiares los que financian el ensayo clínico en el que recibirán el medicamento experimental⁴¹. En consecuencia, expertos a nivel nacional reclaman más recursos para seguir investigando en EERR y apuntan que actualmente el 90% de la investigación está promovida por las farmacéuticas y el resto corresponde a fondos públicos. Además, han señalado que las asociaciones de pacientes actúan como una fuente de ayudas para compensar la falta de financiación pública en la investigación de estas patologías⁴². Una de las propuestas para abordar esta situación sería aumentar los fondos públicos, tanto europeos como nacionales, destinados a investigación y desarrollo de medicamentos en EERR.

4. Mayor inversión en formación

Por otro lado, también se recalca la importancia de una mayor inversión en formación para hacer frente a los desafíos de los avances en innovación⁴³. Se ha denunciado que España es el único país de Europa y del mundo desarrollado que no ha reconocido la especialidad de genética clínica, lo que ha provocado una implementación y un desarrollo muy desigual de estos servicios en el sistema sanitario nacional⁴⁴. Por ese motivo, los expertos demandan con urgencia el reconocimiento de la genética clínica como especialidad sanitaria, así como otros programas formativos que faciliten el aprendizaje en el manejo de estas técnicas innovadoras, lo que resultaría clave para acelerar el diagnóstico de las EERR, pues la mayoría de estas patologías tiene un origen genético⁴⁵. Además, también se ha recalcado la importancia de formar e informar a los médicos de familia en EERR, para facilitar su reconocimiento y abordaje integral46.

5. Mayor inversión asistencial y sociosanitaria

Para humanizar y conseguir una atención integral a los pacientes con EERR y sus familias sería fundamental destinar más fondos al ámbito sociosanitario, que permitan paliar el grave impacto que estas patologías producen no sólo a nivel social sino también en lo referente a la economía personal y familiar de los pacientes. Las intervenciones sociosanitarias ejercen un papel importante en el retraso en la aparición de la dependencia y cuando la dependencia ya está presente, los cuidados sanitarios son esenciales tanto para la adecuada adaptación de la persona a esa situación, como para mejorar su calidad de vida⁴⁷. En cuanto a las infraestructuras asistenciales para las EERR, deberían incrementarse las inversiones, ponderando su distribución territorial para que, de este modo, favorecer la cercanía asistencial no conlleve excesos de dispersión en los recursos sanitarios³⁸.

Es importante invertir en EERR, de manera coordinada y planificada, para lograr sinergias y
adaptar las investigaciones a las necesidades de los pacientes y sus familias

En definitiva, los expertos en el campo de las EERR han defendido la necesidad de seguir perseverando en iniciativas que permitan mejorar todos los ámbitos de las EERR, desde la investigación hasta el diagnóstico y el tratamiento. Hay que tener en cuenta que, a pesar de que las EERR tienen una baja prevalencia, presentan un alto impacto en la vida de los pacientes y sus familiares, por lo que la atención de este tipo de dolencias requiere de un sistema sanitario con menos burocracia, mayor rapidez en los procesos diagnósticos y una mayor inversión en tratamientos eficaces⁴⁸.

En el presente artículo hemos repasado cómo los fondos, ya sean europeos o nacionales, han contribuido a impulsar actividades de investigación y desarrollo que promuevan políticas sanitarias clave para hacer accesibles terapias innovadoras que mejoren la vida de los pacientes con EERR, así como lograr una mayor concienciación y conocimiento en estas patologías. La idea central del artículo es destacar la importancia de seguir invirtiendo en estas patologías, de una forma coordinada y planificada, para lograr sinergias y adaptar las investigaciones a las necesidades de los pacientes y sus familias.

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Carlos Dévora, Fernando Abdalla, Néboa Zozaya.

Departamento de Farmacoeconomía y Acceso al Mercado y Departamento de Economía de la Salud, Weber

Los procesos de decisión de financiación de tecnologías sanitarias, en general, y más específicamente, de medicamentos dirigidos al tratamiento de las enfermedades raras (EERR), conllevan un cierto grado de riesgo para las autoridades sanitarias. Esto se debe a la ausencia de información “perfecta” sobre diversos aspectos relevantes, como pueden ser el impacto presupuestario final resultante o la efectividad en vida real, en parte por la mayor incertidumbre asociada a este tipo de medicamentos debido a la mayor dificultad para realizar ensayos clínicos y generar evidencia sólida en un periodo de tiempo estándar^1,2.

Por su parte, el riesgo asociado a la introducción de un medicamento dirigido a una EERR no solo recae sobre el pagador, sino que la compañía farmacéutica también se enfrenta a incertidumbres sobre el reembolso público, los plazos temporales, el precio fijado y el volumen de producto demandado^1,3, de ahí que ambas partes tengan incentivos a acordar fórmulas de financiación que reduzcan riesgos.

Tradicionalmente, la financiación de estos medicamentos se basaba en el establecimiento de precios máximos para cada producto, considerando aspectos como el beneficio terapéutico, la población diana, la existencia de alternativas o el grado de innovación, entre otros. Sin embargo, en aras de hacer frente a las incertidumbres existentes, en los últimos años algunos países han introducido modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR como mecanismos de vinculación de la financiación de estos medicamentos (sobre todo, los de mayores costes) a los resultados obtenidos, ya sean financieros o en términos de mejoras en salud^1-3.

El objetivo de este artículo es revisar la implementación de distintos esquemas de financiación para incorporar la innovación terapéutica de medicamentos dirigidos a EERR en el Sistema Nacional de Salud (SNS). Para ello, describiremos los principales tipos de modelos existentes en la literatura, con sus ventajas e inconvenientes, para luego ejemplificar su utilización en el campo de las EERR en España y en Europa. Asimismo, daremos ejemplos de su aplicación en el campo de las terapias avanzadas. Finalmente, analizaremos los requerimientos para su puesta en marcha, y sugeriremos algunas propuestas para reducir las barreras existentes de cara a su implementación.

Tipos de modelos, ventajas e inconvenientes

Los modelos innovadores de financiación se dividen fundamentalmente en dos grupos: los basados en resultados financieros y los basados en resultados en salud. En ambos casos, el objetivo es la reducción de la incertidumbre intrínseca a los procesos de financiación, si bien cada tipo de modelo está orientado a mitigar riesgos de distinta naturaleza. Así, mientras que los modelos basados en resultados financieros son mecanismos para reducir la incertidumbre ligada al impacto presupuestario de la adquisición de la innovación sanitaria, los modelos basados en resultados en salud pretenden reducir la incertidumbre acerca de la efectividad y coste-efectividad de estos medicamentos (Figura 1)^1,4.

Modelos basados en resultados financieros

Los modelos basados en resultados financieros son contratos comerciales mediante los cuales se pretenden reducir incertidumbres relacionadas con el impacto presupuestario. A continuación, se describen los principales tipos de acuerdos de esta categoría^1,4,5.

• Precio-volumen: vinculan el precio y el volumen, generalmente mediante un menor precio unitario para un mayor volumen de ventas. Estos acuerdos incentivan a los fabricantes a no aumentar sus ventas más allá de lo razonable, o que el medicamento en cuestión no se prescriba para una indicación distinta a la aprobada.
• Descuentos: estos acuerdos se caracterizan por el ofrecimiento de descuentos por parte del fabricante al pagador sobre el coste por paciente, o devoluciones de dinero / entrega de medicamento de forma gratuita. Estos modelos contribuyen a la autorización de la financiación de medicamentos que de otra manera quedarían excluidas de la financiación, por su elevado coste.
• Techos de gasto (“Budget / cost-capping”) o utilización (“Utilization / dose-capping”): establecen un límite en el coste total acumulado, o bien, un tope de utilización. Superados dichos limites, el fabricante asume la totalidad (o una parte) del coste del tratamiento. El pagador se asegura así de que el impacto presupuestario real no diste demasiado del inicialmente previsto.
• Acuerdos de iniciación al tratamiento: el fabricante paga la totalidad (o una parte) de los costes correspondientes al ciclo inicial del tratamiento previamente a la financiación de este, a la espera de tener suficiente evidencia (eficacia o efectividad) para poder convencer al pagador de que merece la pena financiar su producto.
• Acuerdos de participación en el mercado: se definen por el establecimiento de un precio reducido cuando el producto se establece por primera vez en el mercado. Con ello, el proveedor tiene como objetivo aumentar su cuota de mercado.

Modelos basados en resultados de salud

Los modelos basados en resultados de salud son aquellos a través de los cuales el pago del medicamento se establece en función del efecto producido sobre los resultados clínicos o de coste-efectividad en la práctica clínica real. Los principales tipos de acuerdos son los que se detallan a continuación^1,4,5:

• Pago por resultados: en este tipo de acuerdo, el fabricante realiza devoluciones o ajustes de precio si su medicamento no satisface los resultados en salud inicialmente pactados. Estos resultados se pueden medir en términos de resultados clínicos finales (supervivencia global, reducción de mortalidad, etc.), intermedios (supervivencia libre de progresión, biomarcadores, etc.) o de coste-efectividad (coste por año de vida ajustado por calidad, etc.).
• Cobertura bajo la búsqueda de evidencia: el financiador se responsabiliza del pago del medicamento condicionado a que el fabricante realice un estudio científico que permita la recogida de evidencia adicional que corrobore sus beneficios en la práctica real. En el caso de la realización de un ensayo clínico, el pago se realiza a la población participante del ensayo. Por su parte, si se realiza un estudio observacional a mayor escala, se realiza el pago a toda la población diana, independientemente de haber participado o no en dicho estudio.
• Continuación del tratamiento condicionada: para cada paciente, el pagador decide mantener o retirar la cobertura del medicamento en función del nivel de consecución de una serie de resultados clínicos a corto plazo. Con ello, se garantiza que solo los pacientes que realmente se beneficien del tratamiento seguirán recibiendo el mismo.
• Pago vinculado al proceso del cuidado: bajo este tipo de acuerdos, se reembolsa el coste de la tecnología (p.ej., test diagnóstico) en función del impacto que éste tenga en el proceso del cuidado (por ejemplo, si la utilización de este test permite la reducción de tratamientos que no son necesarios). Este tipo de acuerdos se utiliza más para tecnologías sanitarias que para medicamentos.

Ventajas e inconvenientes

Los modelos innovadores de financiación presentan una serie de ventajas. Siempre y cuando estén bien gestionados, pueden beneficiar a todos los agentes implicados: (i) para los financiadores: reducción de la incertidumbre, optimización de la asignación de recursos, mayor eficiencia en la práctica clínica real; (ii) para la industria farmacéutica: mayor acceso a mercado, recuperación de la inversión realizada, mejora real de la efectividad (incentivos a mejoras continuas en el producto); (iii) para los profesionales sanitarios: disponibilidad de un acuerdo protocolizado basado en indicadores clínicos, que permita la recogida solamente de los datos relevantes; correcta selección de pacientes que necesitan el medicamento; (iv) para los pacientes: un mayor acceso a tratamientos de precio elevado, mejor seguimiento de los resultados clínicos, rapidez en el acceso^1,3.

Sin embargo, también existe evidencia sobre los riesgos y limitaciones a la hora de implementar dichos modelos. Por un lado, estos acuerdos pueden acarrear una excesiva carga burocrática y costes administrativos en una primera fase, así como elevados recursos destinados a su supervisión y evaluación en una fase posterior. Además, su puesta en marcha generalmente requiere la existencia de potentes sistemas de información, que permitan la realización de un seguimiento fiable de los resultados obtenidos. Asimismo, la empresa comercializadora de la innovación podría ajustar los precios al alza en espera de suscribir estos acuerdos con la entidad financiadora, lo cual restaría atractivo a estos esquemas. Finalmente, estos contratos pueden dar lugar a problemas de confidencialidad debido a la necesidad de manejar y transferir datos personales de los pacientes^1,3.

Utilización de los modelos alternativos de financiación en EERR en Europa

Dada la baja frecuencia de las EERR6, los medicamentos huérfanos (MMHH) generalmente llegan al mercado con una escasa evidencia clínica, debido al bajo número de pacientes, y con precios elevados bajo los cuales no se cumplen los criterios estándar de coste-efectividad⁷. Algunos estudios estiman que en 2024 el coste de los MMHH podría alcanzar los 242 mil millones de dólares, representando una quinta parte de las ventas de medicamentos en todo el mundo, con una tasa de crecimiento anual del 12,3% entre 2019 y 2024, que es aproximadamente el doble de la prevista para el mercado de medicamentos no huérfanos⁸.

En este contexto, los MMHH se consideran unos candidatos idóneos para aplicar modelos innovadores de financiación, permitiendo así una mayor eficiencia de los sistemas sanitarios, especialmente cuando las negociaciones se producen en una fase temprana^1,3.

En los últimos años, la proporción de gasto público destinada a los MMHH ha aumentado en la mayor parte de países europeos, lo que ha despertado un gran interés por acordar nuevos criterios y condiciones de reembolso, basados, fundamentalmente, en cuestiones económicas y de eficacia¹⁰. Una revisión llevada a cabo por Morel et al en 2013, en la que se identificaron 42 acuerdos de riesgo compartido (ARC) para 26 MMHH implementados entre 2006 y 2012 en cinco países europeos (Bélgica, Italia, Países Bajos, Suecia y Reino Unido), encontró que el 55% de estos acuerdos estaban basados en resultados en salud, en su mayoría, en forma de cobertura con desarrollo de evidencia. Por su parte, entre los acuerdos basados en resultados financieros, los más frecuentemente utilizados fueron aquellos en forma de descuentos (aproximadamente, en un 70%). Italia se posicionó como el país con mayor número de acuerdos de este tipo, seguido de los Países Bajos y Reino Unido, y los medicamentos oncológicos fueron los principales objetivos de los ARC¹¹.

Sin embargo, hoy en día, la información relativa a estos nuevos enfoques de financiación en el contexto de los MMHH es limitada. A efectos de la experiencia acumulada y la transparencia de los resultados obtenidos, cabe destacar positivamente la información suministrada en Australia, Inglaterra e Italia^12.

La experiencia del NHS británico es quizás una de las mejor documentadas, con unos esquemas de financiación equivalentes a los ARC que reciben el nombre de Patient Access Schemes (PAS). Hasta 2021, el NHS disponía de 329 acuerdos de financiación vigentes para medicamentos, en su mayoría oncológicos, de entre los cuales al menos 57 se habían suscrito con MMHH, lo que supone, aproximadamente una quinta parte del total¹³(Figura 2).

La gran mayoría de ellos son acuerdos sencillos consistentes en la aplicación de un descuento simple sobre el coste unitario por paciente, favoreciendo así las recomendaciones del National Institute for Health and Care Excellence (NICE); de esta manera se han financiado medicamentos muy recientes, como fenfluramina (Fintepla®) para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet en niños a partir de los 2 años, e imlifidasa (Idefirix®) para el tratamiento de la desensibilización antes del trasplante de riñón en personas con enfermedad renal crónica^13.

Otros, sin embargo, acceden al NHS mediante esquemas de financiación más complejos,  como los acuerdos de acceso administrado (MAA, Managed Access Agreement), que permiten que un medicamento esté disponible por un periodo de tiempo limitado a un precio con descuento, mientras se recopilan más datos acerca de su eficacia en la práctica real; o los acuerdos de acceso comercial (CAA, Commercial Access Agreement), que mejoran la propuesta de valor de un medicamento y pueden ser adicionales a un descuento simple. Un ejemplo de acuerdo de este tipo es el de nusinersén (Spinraza®), indicado para el tratamiento de la atrofia muscular 5q, cuyo acuerdo tendrá una duración de 5 años, desde el 24 de julio de 2019 (momento en que se suscribió el acuerdo) hasta el 23 de julio de 2024, con un periodo de recopilación de datos de, como mínimo, 3 años^13,14,lo cual permitirá abordar las incertidumbres a largo plazo15. En todo caso, el NHS indica que la aplicación de este tipo de acuerdos en el ámbito de las MMHH es muy elevada, y que éstos han supuesto al NHS un ahorro de casi 196 millones de libras entre 2019 y 2020¹⁶.

Otro ejemplo de implementación de ARC es Italia, con un potente sistema de registros nacionales administrado por la Agencia Italiana de Medicamentos (AIFA)^17,18. En este país, el primer ARC para MMHH se firmó en el año 2006 y en el año 2012 estaban ya en marcha 24 acuerdos de este tipo, en su mayoría, para MMHH en el área de la oncología¹⁷. A este respecto, Xoxi et al (2021)¹⁷ han llevado a cabo un análisis de los registros basados en indicaciones de la AIFA y la información asociada de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) durante un periodo de 15 años (2005-2019), evaluando sus características y comparando los MMHH frente  al resto de medicamentos, tanto para las indicaciones oncológicas como para las no oncológicas.

Según su análisis, de los 283 registros existentes, 182 se corresponden con registros de idoneidad (el 35,2% se refieren a MMHH, con un reparto muy similar entre oncológicos y no oncológicos), 35 incluyen acuerdos basados en resultados financieros (con un 20% referido a MMHH, 2 no oncológicos y 5 oncológicos) y 60 se refieren a acuerdos de pago por resultados (el 23,3% corresponde a MMHH, 4 no oncológicos y 10 oncológicos)¹⁷(Figura 3).

Además, en Italia existen dos modalidades de ARC basados en resultados, el pago por resultados (Payment BY Results, PbR), que prevé el reembolso del 100% del coste del fármaco para los pacientes respondedores (lo que en la práctica ha permitido el reembolso de medicamentos como Adcetris®, Blincyto® y  Holoclar®, entre otros) y el pago al resultado (Payment AT Result, PaR), que implica el reembolso sólo cuando el tratamiento es exitoso, después de empezar con un suministro gratuito o un pago por adelantado (al que se han suscrito terapias muy novedosas, como Kymriah® y Yescarta®)¹⁷.

En el resto de Europa también se han venido aplicando enfoques innovadores de financiación en MMHH, aunque la información detallada al respecto es limitada. En Francia, por ejemplo, desde 2008, los MMHH están sujetos a acuerdos específicos, con mecanismos de devolución de las ventas por encima de los niveles acordados, siendo los primeros MMHH en beneficiarse de ello eculizumab (Soliris®) para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna y galsulfasa (Naglazyme®) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis de tipo VI (que, curiosamente, ha perdido la designación de MMHH)¹⁸.

Pese a la falta de información disponible, parece evidente que la elevada incertidumbre, unida al elevado precio de los MMHH, tiende a promover el uso de los ARC. El caso más reciente lo encontramos en el tratamiento de la leucodistrofia metacromática, con un medicamento en el mercado, Libmeldy® (atidarsagén autotemcel), con un precio que ronda los 2,5-3 millones de euros por paciente, para el que países como Alemania, Italia y Reino Unido han suscrito acuerdos de financiación, al reconocer la eficacia real del fármaco. Por ejemplo, en Alemania se ha negociado un precio de adquisición de 2,48 millones de euros por niño, según informaciones del propio laboratorio¹⁹.

El caso de los medicamentos de terapia avanzada

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) sirven como ejemplo paradigmático de cómo los ARC pueden garantizar el acceso a terapias innovadoras de alto coste y con gran incertidumbre en torno a su eficacia. Se trata de un tipo emergente de medicamentos basados en genes (terapia génica), tejidos (terapia tisular) o células (terapia celular) que tienen el potencial de cambiar radicalmente el tratamiento de enfermedades muy graves o crónicas sin alternativas terapéuticas. Hasta la fecha, la EMA ha aprobado una veintena de terapias avanzadas, y otras muchas se encuentran actualmente en fase de investigación²⁰.

A este respecto, dos revisiones publicadas recientemente por Jørgensen et al. (2020)²¹ y Ronco et al. (2021)²² mostraron cómo se lleva a cabo el procedimiento de reembolso de los MTA en 5 países de Europa (Italia, Francia, Reino Unido, Alemania y España), encontrando que sólo las terapias con células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T) Kymriah® y Yescarta® se reembolsaron relativamente de manera homogénea en todos ellos (Tabla 1). Así, mientras que en Francia y Reino Unido el reembolso de estos medicamentos indicados para ciertos tipos de tumores está sujeto a la recopilación de datos adicionales y condicionado a futuras reevaluaciones; en el resto de los países, los reembolsos (Alemania) o los pagos escalonados (Italia y España) están vinculados a los resultados obtenidos para cada paciente. La adquisición de estas terapias por parte de los gobiernos estatales supuso un coste de aproximadamente 300.000 euros por paciente con éxito. Además, en Francia, se añadió un suplemento de 15.000 euros (fijos) a la tarifa actual del sistema de costes del grupo relacionado con el diagnóstico (GRD)^21,22.

Sin embargo, el reembolso de los MTA a nivel nacional, al igual que el del resto de medicamentos, parece muy heterogéneo en toda Europa, lo que puede explicarse por la organización sanitaria de los diferentes países objeto de estudio:

–           En Italia y España se observa un sistema de financiación para los MTA muy parecido, basado, la mayoría de las veces, en el pago por resultados, tal y como comentamos anteriormente. De esta manera, en Italia se han adquirido Holoclar® y Strimvelis® por un importe de 95.000 y 594.000€, respectivamente²²; terapias que no llegaron a ser financiadas en España23. Por el contrario, Alofisel® sí se encuentra financiado en nuestro país, aunque con restricciones a la indicación autorizada²³; en este caso, se llegó a un acuerdo de pago por resultados que alcanzó los 60.000€²² y se acordó una revisión anual de las ventas y de los precios fijados, para asegurar que se encuentran bajo los parámetros establecidos legalmente y, en caso contrario, proceder a su adecuación mediante la rebaja correspondiente²⁴.

–           No muy diferente es la situación en el Reino Unido, donde se han adquirido los MTA mediante PAS, en algunas ocasiones, con descuentos confidenciales.

–           En el caso de Francia, el reembolso de los MTA se ha realizado a través de la asignación del beneficio terapéutico (SMR, que consta de 4 niveles y 5 criterios) y valor terapéutico añadido del medicamento (ASMR, que es un sistema de 5 niveles, donde el nivel I representa el de mayor valor añadido). En este sentido, el reembolso de Alofisel® fue un 10% más barato que en España y terapias como Holoclar® y Spherox® fueron reembolsadas en su totalidad por el DRG²².

–           Finalmente, en Alemania, se ha solicitado un reembolso extrapresupuestario (NUB, Neue Untersuchungs-und Behandlungsmethoden, nuevo método de examen y tratamiento) para todos los MTA con acuerdo de financiación, siendo esto posible cuando un medicamento se utiliza en el entorno hospitalario y su precio no está totalmente cubierto por una tarifa de DRG.

Este ejemplo pone de manifiesto que no existe un enfoque único para el reembolso y acceso a los MTA en el conjunto europeo, lo que, sin duda, supone un enorme desafío. Sin embargo, la evidencia disponible hasta el momento permite concluir que²⁵:

–           Los MTA pueden ser rentables a los altos precios establecidos por los fabricantes.

–           El marco de evaluación económica adoptado por muchos pagadores infravalora estas terapias, lo cual repercute negativamente en el acceso al paciente.

–           Los MTA pueden ser asequibles y es posible que no requieran pagos diferidos.

–           Los ARC basados en resultados pueden ser difíciles de implementar en la práctica real.

–           La rentabilidad de los MTA depende del tipo de acuerdo y del enfoque de pago.

–           Una mayor colaboración entre los diferentes países permitiría una mejor gestión del reembolso y acceso a los MTA.

Ejemplos de modelos innovadores de financiación en EERR en España

En España, la preocupación por la sostenibilidad del sistema sanitario también ha promovido la adopción de distintos esquemas para la financiación de los MMHH, si bien su carácter confidencial impide un análisis pormenorizado de los mismos, teniéndonos por tanto que limitar a la información recopilada en la bibliografía disponible y a la divulgada por las autoridades sanitarias, los medios de comunicación y otros agentes.

A nivel nacional, el Ministerio de Sanidad se ha hecho eco en distintas ocasiones de la importancia de aplicar acuerdos de pago por resultados para disminuir la incertidumbre en el impacto clínico y presupuestario, midiendo los resultados en la práctica clínica y evaluando el cumplimiento en cada paciente para que el SNS solo abone el precio completo del medicamento en aquellos pacientes donde el tratamiento alcanza el objetivo terapéutico esperado^26,27.

En 2019, creó VALTERMED, un sistema de información compartida dentro del SNS que permite medir los resultados en salud obtenidos por los medicamentos de última generación financiados públicamente, con el fin de compartir información real y mejorar la eficiencia del sistema. Los medicamentos incluidos en VALTERMED son fármacos de alto coste a los que generalmente se les aplican acuerdos de pago por resultado. El primero fue el CAR-T tisagenlecleucel (con designación de MMHH), al que se aplicó un acuerdo de financiación innovador28 por un total de 327.000 euros, con un primer pago del 50% una vez finalizada la infusión del medicamento y un segundo pago a los 18 meses de tratamiento en función de la respuesta obtenida en términos de supervivencia global^22,29.

Actualmente, el 79% de los fármacos incluidos en VALTERMED (11 de los 14 totales) son MMHH, para los cuales se elabora un protocolo farmacoclínico y se realiza un seguimiento a través del sistema. 8 de ellos están financiados mediante un ARC basado en resultados en salud y 3 mediante un ARC basado estrictamente en resultados financieros (suministro a coste inferior, coste máximo por paciente, techo de gasto)²⁸(Tabla 2).

Las autoridades sanitarias regionales también han sido proactivas en la realización de acuerdos innovadores de financiación de MMHH. Cataluña ha sido una de las Comunidades Autónomas más activas este sentido. De hecho, durante el periodo 2016-2019, el Servicio Catalán de Salud (CatSalud) puso en marcha 3 ARC (aún vigentes) que involucran a MMHH, lo que supone el 20% (3/15) de todos los acuerdos firmados durante dicho periodo30. Estos medicamentos estarían destinados a cubrir necesidades terapéuticas en el ámbito respiratorio, de la gastroenterología y la nefrología (no ha trascendido la enfermedad para la cual estarían indicados, a fin de evitar la identificación del medicamento) y fueron financiados, a nivel autonómico, mediante acuerdos basados en resultados financieros (concretamente, acuerdos de precio-volumen y límite presupuestario por año)³⁰, aunque no ha sido posible obtener más información al respecto.

Sin embargo, en España la mayor parte de los ARC se suscribe en el ámbito hospitalario. A este respecto, una encuesta realizada a 80 miembros de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) arrojó que el nivel de aplicación de los ARC en los hospitales españoles es alto, ya que más del 90% declara estar actualmente vinculado a este tipo de contratos con la industria farmacéutica y expresa su intención de renovarlos o firmar otros nuevos³¹. Además, más del 60% de los encuestados prioriza los modelos innovadores basados en pago por eficacia/eficiencia en el caso de que se suscriban para EERR o con MMHH³¹.

En concreto, Edo-Solsona et al. (2020)³² compartieron recientemente la primera experiencia de pago por resultados en salud en un hospital español de referencia (el Hospital La Fe de Valencia) que involucra a MMHH para metabolopatías congénitas, a través de un programa de riesgo compartido para terapias de sustitución enzimática (TSE) en enfermedades de depósito lisosomal (EDL)³² que tienen como consecuencia el deterioro físico, la disminución de las capacidades funcionales y, potencialmente, la muerte33. En este programa se incluyeron a 8 pacientes (3 de ellos mujeres y 5 hombres) con diferentes EDL: 4 pacientes con enfermedad de Hurler (mucopolisacaridosis) que fueron tratados con laronidasa, 2 pacientes con enfermedad de Pompe (glucogenosis) a los que se les administró alglucosidasa y 2 pacientes con enfermedad de Gaucher (esfingolipidosis) que fueron tratados con imiglucerasa³².

A la hora de establecer el acuerdo, se definieron para cada TSE las variables y los criterios de respuesta al tratamiento (Tabla 3) seleccionados según la experiencia de los facultativos y de la evidencia disponible³². Así, por ejemplo, la efectividad de laronidasa se evaluó a través de la reducción en la excreción de glucosaminoglucanos en orina, de la mejora de las capacidades pulmonar, hepática y esplénica, y en función de cuánto disminuyó la progresión natural de la enfermedad, a uno y dos años del tratamiento³².

Hay que comentar que, hasta el momento, los autores señalan que el impacto económico de la implantación del programa de ARC en los pacientes ha sido muy limitado, pues los tratamientos han mostrado una efectividad plena tras dos o tres años del seguimiento y, en este caso, el hospital procedió al pago íntegro de todas las terapias administradas³². Este ejemplo, el único publicado hasta el momento de manera detallada para una enfermedad rara en España, resalta la necesidad de aumentar la evaluación y transparencia de los acuerdos realizados.

Conclusiones y recomendaciones para maximizar las ventajas 

Los acuerdos de financiación de las innovaciones farmacéuticas se han convertido en una pauta habitual de los sistemas sanitarios cuando el precio del medicamento es elevado y existe incertidumbre sobre sus resultados clínicos y/o financieros, lo que aplica a una gran parte de los MMHH. Estos acuerdos permiten compartir riesgos y acelerar el acceso de los pacientes a los tratamientos, si bien su implementación también supone ciertos costes y carga administrativa que pueden limitar su utilización.

En todo caso, la decisión de introducción de un modelo innovador de financiación debería tener en cuenta diversos aspectos, como el nivel de riesgo asumido, quién lo soporta, qué efectos pueden tener a largo plazo, cómo se puede medir y cuantificar el grado de consecución de los resultados, quién analizará los mismos y quién los gestionará.

Por su parte, para maximizar las ventajas potenciales de estos modelos de cara al futuro, sería importante tener en cuenta las siguientes consideraciones. En primer lugar, se deben definir claramente los objetivos del acuerdo, detallando los deberes y obligaciones de las partes implicadas. A este respecto, se recomienda el desarrollo conjunto del acuerdo entre el financiador y la empresa farmacéutica, incluyendo un proceso deliberativo sobre cómo se vincularán las decisiones a los resultados obtenidos. En segundo lugar, es imperativo orientar estos modelos hacia el paciente, definiendo además qué se entiende por éxito terapéutico y cuáles serían las variables de medición (intermedias y finales) más adecuadas. Por su parte, se debería simplificar el proceso, gestionando los modelos correctamente para evitar que supongan una elevada carga administrativa. En tercer lugar, es recomendable analizar su impacto a largo plazo, creando registros y sistemas de monitorización de los resultados que permitan su seguimiento en tiempo real. Finalmente, para que estos modelos sean exitosos, se requiere dotar al SNS de medios materiales y humanos adecuados para su correcta gestión, así como incidir en la concienciación sobre la importancia de contar con una cultura evaluadora de la innovación.

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