Modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR

Consejo de redacción de newsRARE

El objetivo de este barómetro es conocer la opinión de los distintos agentes del sistema sanitario respecto a los modelos innovadores de financiación en el campo de las enfermedades raras (EERR). Con este fin, el consejo de redacción de newsRARE diseñó una encuesta electrónica ad hoc, que fue enviada a una base de datos de personas relacionadas con las EERR. El cuestionario estuvo disponible del 24 de junio hasta el 14 de julio de 2022.

Un total de 64 personas completaron el barómetro, de las cuales 18 (28%) eran pacientes o asociaciones de pacientes, 13 (20%) personal clínico y de enfermería, 10 (16%) miembros de la industria farmacéutica, 10 (16%) académicos y consultores, 9 (14%) profesionales relacionados con actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria y 4 (6%) provenían de otros ámbitos.

En el barómetro de este número se analizó la experiencia directa de los encuestados con modelos innovadores de financiación en EERR, su percepción acerca de quién debe iniciar los procesos de implementación de estos modelos y a qué nivel deberían cerrarse este tipo de acuerdos. Además, se examinaron sus valoraciones respecto a qué tipos de modelos son los más indicados para la financiación de los fármacos dirigidos a EERR, y cuáles son sus ventajas e inconvenientes. Finalmente, se pidió a los encuestados que valoraran el nivel de utilización actual y futuro de estos modelos, y su opinión acerca de los sistemas de información para dar seguimiento a estos procesos.

Experiencia directa

Solo una de cada tres personas encuestadas ha tenido experiencia directa con modelos innovadores de financiación de fármacos dirigidos a EERR. Los dos subgrupos con mayor experiencia son los miembros de la industria farmacéutica (70%) y gestores, administración pública y farmacéuticos hospitalarios (67%).

Parte de esta experiencia se explica a través de la participación de estos grupos en el equipo técnico de evaluación de precio y financiación, en la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM) o en las comisiones de farmacia de los hospitales. Por su parte, los miembros de la industria farmacéutica suelen ser los negociadores de este tipo de contratos por parte de la industria.

Los principales tipos de acuerdos mencionados como parte de la experiencia de los encuestados incluyen techo de gastos y pago por resultados, seguidos de acuerdos de riesgo compartido y pagos por paciente (FIGURA 1).

Liderazgo de los procesos

En línea con la experiencia directa observada anteriormente (gestores e industria farmacéutica son los que más experiencia tienen con este tipo de contratos), el 45% de los encuestados cree que la iniciativa de implementación de los modelos innovadores de financiación en EERR debe partir del gobierno o de una agencia estatal, mientras que el 34% piensa que debe venir de la industria farmacéutica. La única excepción radica en lo que opina el subgrupo de gestores, miembros de la Administración Pública y farmacéuticos hospitalarios. Mientras que el 50% de estos encuestados coincide con la opinión global (de que la implementación debe partir del gobierno o agencia estatal), el 28% cree que estos acuerdos deben ser realizados por los servicios regionales de salud. Por su parte, una inmensa mayoría de los encuestados (92%) aboga por una implementación centralizada de este tipo de acuerdos a nivel nacional, mientras que solo el 5% cree que debería realizarse a nivel regional, y el 3% a nivel local (FIGURA 2).

Tipos de acuerdos más indicados

Nueve de cada diez encuestados (92%, rangos por subgrupo: 75%-100%) creen que los modelos innovadores basados en resultados en salud son los más indicados para los fármacos dirigidos a EERR, frente a solamente el 8% (rangos por subgrupos: 0%-25%) que opina que los más recomendables son aquellos contratos basados en resultados financieros (FIGURA 3).

Por su parte, no existe un consenso acerca de qué tipo de contrato es el más indicado en cada categoría. Dentro de los acuerdos basados en resultados en salud, el 31% opina que el tipo más indicado es el de acuerdos basados en resultados clínicos finales, mientras que el 26% cree que son los contratos de cobertura bajo búsqueda de evidencia, seguidos por el 23% que aboga por los acuerdos basados en resultados clínicos intermedios, y el 20%, en acuerdos basados en coste-efectividad.  Por su parte, en la categoría de acuerdos basados en resultados financieros, el más indicado, según la opinión del 33% de los encuestados, sería el acuerdo de techo de gastos, seguido por precio-volumen (25%), descuentos (23%) o acuerdos de participación en el mercado. Esta falta de consenso se observa entre todos los subgrupos y en ambas categorías (FIGURA 4).

Ventajas e inconvenientes

<<La principal ventaja de los modelos innovadores, según la opinión del 33% de los encuestados, independientemente del subgrupo analizado (22%-40%) es que pueden facilitar y acelerar el acceso al mercado de medicamentos>>

A esto le sigue, en la opinión global, el hecho de que estos acuerdos permiten reducir la incertidumbre inherente a la introducción de nuevos medicamentos (15%), pueden incrementar la sostenibilidad del sistema (13%), favorecen la correcta selección de los pacientes que verdaderamente pueden beneficiarse del tratamiento (11%), además de poder traducirse en una mejora real de la eficiencia del sistema (10%), y fomentar un nuevo tipo de relaciones entre la administración y la industria farmacéutica (10%). La última ventaja mencionada fue la de permitir la recogida de datos relevantes de la práctica clínica habitual de manera continuada (8%).

Para el 20%-25% de los gestores, miembros de la Administración Pública e Industria farmacéutica, la segunda principal ventaja coincide con la global, que es la de permitir la reducción de la incertidumbre. Por su parte, para el 17%-19% de los clínicos / enfermería y para los pacientes y asociaciones, la segunda principal ventaja radica en que estos tipos de acuerdos fomentan un nuevo tipo de relaciones entre la administración y la industria (TABLA 1).

Por su parte, el principal inconveniente de estos modelos, según el 29% de los encuestados, y la gran mayoría de los subgrupos analizados es el de que no todos los tratamientos van a disponer de una medida de resultado específica, objetiva y relevante. El segundo principal inconveniente oscila según el subgrupo observado. En el resultado global, destaca el hecho de que la descentralización en la toma de decisiones hace que surjan dudas acerca de quién debería encargarse de negociar, gestionar, monitorizar y costear estos acuerdos (18%). Los clínicos / enfermería y los pacientes y asociaciones están de acuerdo en situar este inconveniente en segunda posición. Por su parte, para los entrevistados del ámbito de la gestión y farmacia, el segundo principal inconveniente es el hecho de que la puesta en marcha de los acuerdos requiere la existencia de potentes sistemas de información. Para la industria farmacéutica, destaca la importante carga burocrática que conllevan (TABLA 2).

Los encuestados comentan que algunas medidas para reducir estos inconvenientes pasarían por la implementación de potentes sistemas de información, una mayor colaboración entre las partes implicadas, que incluya una toma de decisiones compartidas con los pacientes, un diálogo temprano y un feedback a los profesionales de los resultados obtenidos. Además, añaden la necesidad de una mayor voluntad política para establecer marcos globales en los cuales se puedan basar estos acuerdos. Asimismo, mencionan que, para evitar la excesiva carga burocrática, se deben utilizar variables sencillas de medición, de manera centralizada, y priorizando los resultados en salud, además de estandarizar los procesos en la medida de lo posible. Finalmente, comentan la necesidad de dotación de recursos para la implementación y seguimiento de estos modelos, sobre todo en personal cualificado ello.

Uso actual y futuro

El 95% de los encuestados cree que el uso actual de los modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR es menor de lo deseable. Solo el 3% cree que su uso es el adecuado, mientras que el 2% cree que el uso es mayor de lo deseable. Por su parte, la gran mayoría está de acuerdo en que en el futuro (en los próximos 5 años) el uso de estos acuerdos en EERR será mayor que el actual, mientras que el 28% cree que permanecerá igual que actualmente.

El imperativo de los sistemas de información

Ocho de cada diez encuestados (81%) cree que los sistemas de información o aplicaciones de seguimiento son imprescindibles para poder llevar a cabo la implementación de modelos innovadores de financiación de medicamentos dirigidos a las EERR, mientras que el restante 19% cree que son deseables. Los tres subgrupos que más ven la necesidad de los sistemas de información para una correcta implementación de estos modelos son los de gestión, administración y farmacia hospitalaria, la industria farmacéutica y el subgrupo “otros”. Uno de cada tres miembros del subgrupo clínicos / enfermería cree que estos sistemas son deseables, pero no imprescindibles (FIGURA 6).

<<El 73% de los encuestados opina que deberían desarrollarse sistemas de información mejorados, a nivel nacional (vs 22% a nivel hospitalario)>>

Solo el 2% cree que los sistemas de información actuales son los adecuados. El 56% del subgrupo gestión, administración pública y farmacia hospitalaria opina que el desarrollo de sistemas de información mejorados debería llevarse a cabo a nivel hospitalario (frente al 33% que creen que debería ser a nivel nacional) (FIGURA 7).

Mensajes clave

• Los encuestados opinan que el liderazgo de la negociación de los modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR debe partir del gobierno / agencia estatal (45%) y de la industria farmacéutica (34%), y que su implementación se debe realizar a nivel nacional (92%).

• Los modelos basados en resultados en salud son los más indicados para los medicamentos dirigidos a EERR, según 9 de cada 10 encuestados. No existe consenso acerca del tipo de acuerdos más indicados dentro de cada categoría.

• La principal ventaja de estos modelos es que pueden facilitar y acelerar el acceso a los medicamentos dirigidos a EERR (33%). Para gestión y farmacia, además de esta ser la principal ventaja (22%), la reducción de la incertidumbre también es una ventaja importante (22%).

• El principal inconveniente de estos modelos es que no todos los tratamientos van a disponer de una medida de resultado específica, objetiva y relevante (29%). Cada subgrupo tiene un “segundo principal inconveniente” distinto.

• El actual uso de los modelos innovadores de financiación es menor de lo deseable para el 95% de los encuestados, aunque un 69% cree que será mayor en los próximos 5 años.

• La implementación de sistemas de información es imprescindible para llevar a cabo estos acuerdos, según 8 de cada 10 encuestados. El 73% cree que deberían diseñarse sistemas de información mejorados a nivel nacional.