Consejo de redacción de newsRARE
El objetivo de este barómetro es conocer la opinión de los distintos agentes del sistema sanitario respecto a los fondos europeos como elementos de optimización en enfermedades raras (EERR). Con este fin, el consejo de redacción de newsRARE diseñó una encuesta electrónica ad hoc, que fue enviada a una base de datos de personas relacionadas con las EERR. El cuestionario estuvo disponible del 8 hasta el 27 de noviembre de 2022.
Un total de 65 personas completaron el barómetro, de las cuales 25 (38%) eran pacientes o asociaciones de pacientes, 16 (25%) personal clínico y de enfermería, 9 (14%) profesionales relacionados con actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, 5 (8%) académicos y consultores, 4 (6%) miembros de la industria farmacéutica y 6 (9%) provenían de otros ámbitos.
En el barómetro de este número se analizó en primer lugar la participación de los encuestados en proyectos en el ámbito de las EERR financiados por fondos europeos, para seguidamente preguntar acerca de su valoración sobre el alcance y orientación de los fondos FP7 y Horizonte 2020 para cubrir las necesidades de este colectivo y el impacto que creen que tendrán los fondos Horizonte Europa (2021-2027) y UEProSalud (2021-2027). Además, se examinaron las percepciones de los encuestados en relación con el presupuesto que debería asignarse a fondos destinados a proyectos en EERR, así como cuáles serían las áreas estratégicas y médicas prioritarias a la hora de asignar estos fondos en los próximos 5 años.
Experiencia en proyectos financiados por fondos europeos
Solo una de cada diez personas encuestadas (11%) ha participado en proyectos de EERR financiados por fondos europeos, como los Programas Marco 1-7 (FP1-FP7) y el Horizonte 2020. Los subgrupos con mayor participación en estos proyectos son los académicos y consultores (40%) y los profesionales clínicos y de enfermería (19%). Dos de los pacientes (8%) también reportaron haber participado en proyectos de este tipo.
Las personas encuestadas comentaron que las áreas en las que se encuadraban estas iniciativas eran los biobancos, terapias génicas en el gen MYO7A (responsable del síndrome de Usher), la porfiria aguda intermitente y la hipomagnesemia primaria por mutaciones en el gen CNNM2. Un participante también mencionó haber participado, como mentor de proyectos, del fondo Marie-Curie (FIGURA 1).
Alcance y orientación de los fondos de los Programas Marco y Horizonte 2020
La gran mayoría de participantes en la encuesta (71%) creen que los fondos destinados por los Programas FP1-FP7 y Horizonte 2020, un promedio anual de 170 millones de euros entre 2007 y 2020, fueron insuficientes para cubrir las necesidades del colectivo de personas con EERR. Por otro lado, el 60% de los participantes evalúan como acertada la orientación de estos fondos, al considerar que los proyectos abordaban las áreas de mayores necesidades de este colectivo: mejoras en el diagnóstico, en la prevención y en el tratamiento de EERR y la prestación eficaz e igualitaria de la asistencia sanitaria. Dos de cada diez encuestados declararon no tener conocimiento para contestar a esta pregunta, o prefirieron no contestarla (FIGURA 2).
El subgrupo de gestores, profesionales de la administración pública y de farmacia hospitalaria son los que mejor valoran la combinación de alcance y orientación de estos fondos. Tres de cada diez miembros de este subgrupo creen que los proyectos financiados por los fondos FP1-FP7 y Horizonte 2020 abordaban las áreas de mayor interés para las personas con EERR, y que, además, los presupuestos eran suficientes para cubrir sus necesidades.
Algunos de los comentarios recogidos en la encuesta ponen en valor la existencia de estos fondos: “dado el gran número de enfermedades raras existente, así como el elevado impacto económico que suponen los medicamentos huérfanos, y el número de países que componen la Unión Europea, es un avance que se hayan destinado fondos a estos ámbitos”. Se menciona además la necesidad de contar con fondos finalistas, y el hecho de que algunas áreas específicas queden insuficientemente financiadas (equidad de acceso, diagnóstico y tratamientos).
Impacto de los fondos Horizonte Europa (2021-2027) y UEProSalud (2021-2027)
La percepción de las personas participantes no cambia respecto al impacto que tendrán los fondos europeos destinados para cubrir las necesidades todavía existentes en el ámbito de las EERR en el periodo 2021-2027. Para casi ocho de cada diez (77%) personas encuestadas, los fondos[1] destinados en este periodo serán capaces de cubrir solo una parte de las necesidades en EERR.
Por su parte, en la opinión del 18% de las personas que contestaron al barómetro, no se puede analizar la situación desde esta única perspectiva (estos dos fondos), ya que hay más fondos europeos disponibles que benefician a las EERR, y además el perfil de iniciativas será determinante en la optimización de la inversión (FIGURA 3).
De manera general, hubo poca variabilidad en las respuestas por subgrupo. Cabe destacar el subgrupo “otros”, donde la mitad de sus miembros opinaron que la situación no puede analizarse desde esta única perspectiva, y un tercio contestó NS/NC (no sabe/no contesta). Solo una pequeña parte (17%) opina, como la mayoría de los demás grupos analizados, que los fondos serán capaces de cubrir solo una parte o pequeña parte de las necesidades en EERR.
Presupuesto ideal de los fondos europeos para proyectos en EERR
Pese a haber consenso en la opinión de que los fondos europeos (históricos y futuros) destinados a las EERR son insuficientes, existe mucha dispersión en a las respuestas acerca del presupuesto que debería asignarse a proyectos en el ámbito de las EERR en diversas áreas estratégicas, cómo la investigación básica y traslacional, el desarrollo de nuevas terapias, herramientas de diagnóstico, aspectos tecnológicos, creación de redes de investigación o infraestructura para una mejor integración de datos, etc.
Para el 29% de las personas encuestadas, esta cuantía debería situarse entre 500 y 700 millones de euros anuales (entre 3 y 4 veces más que el histórico anual de los últimos 15 años), mientras que el 22% opina que debería ser de más de 1.500 millones de euros anuales (>10x), y el 17%, entre 1.300 y 1.500 millones (8-10x). Casi dos de cada diez personas (18%) encuestadas no opinaron en esta pregunta (NS/NC), y solo el 2% cree que debería asignarse el mismo presupuesto que el históricamente destinado a las EERR (150-170 millones de euros).
Los subgrupos que más presupuesto asignarían son los pacientes o asociaciones de pacientes y el grupo de ”otros perfiles” (44%-50% destinarían >1.300 millones, ocho veces o más el presupuesto histórico) (FIGURA 4).
Las personas encuestadas comentaron también sobre la importancia de “una recogida de datos exhaustiva del alcance obtenido por estos fondos, para permitir que, según los resultados obtenidos de esta evaluación, se fuera incrementando gradualmente el presupuesto”. De manera general, se observa la necesidad de aplicación de una “moderada discriminación positiva en este entorno”.
Áreas estratégicas y médicas prioritarias
Para los encuestados, las tres áreas estratégicas consideradas como prioritarias a la hora de asignar presupuestos de los fondos europeos a EERR son la investigación básica y traslacional para comprender las causas de las EERR (9,0 sobre 10,0), la creación de infraestructuras, en particular la vinculación de repositorios de datos clínicos y de investigación, bases de datos, biobancos, registros y otros valiosos recursos en apoyo de la investigación de las EERR (8,9) y nuevas herramientas y tecnologías de diagnóstico (8,9). Las dos áreas menos prioritarias son las de apoyo a las tecnologías de la salud (7,9) y la adaptación de la aplicación de los requisitos reglamentarios para los ensayos clínicos en EERR (7,6) (TABLA 1).
El resultado ponderado promedio de las respuestas de los subgrupos de pacientes / asociaciones de pacientes (mayoría ≥8,7) y de los académicos y consultores (≥9,0) fueron los mayores observados, indicando que estos subgrupos tienden a opinar que todas las áreas mencionadas sean prioritarias.
Por su parte, las tres áreas médicas prioritarias a la hora de asignar presupuestos de los fondos europeos a EERR deberían ser las enfermedades del sistema nervioso (8,9 sobre 10,0), los trastornos mentales y del comportamiento (8,7) y las neoplasias (8,5). Les seguirían, muy de cerca, las afecciones originadas en el periodo prenatal (8,4), las enfermedades del sistema respiratorio (8,4), las malformaciones congénitas, deformidades y anomalías cromosómicas (8,3), las enfermedades endocrinas, nutricionales y metabólicas (8,3), y las enfermedades de la sangre y de los órganos hematopoyéticos y otros trastornos que afectan el mecanismo de la inmunidad (8,3) (TABLA 2).
Existe poca variabilidad entre los subgrupos, excepto en los resultados observados por los miembros de la industria farmacéutica, sobre todo en la prioridad otorgada a los trastornos mentales y del comportamiento (5,3 vs 8,7 del global) y de las enfermedades del sistema respiratorio (5,3 vs 8,4).
[1] El presupuesto destinado a sanidad de los fondos Horizonte Europa (2021-2027) y UEProSalud 2021-2027 es de 13.546 millones de euros, una cuantía casi 3 veces superior al total de los fondos destinados a la sanidad en el programa Horizonte 2014-2020. De este total, según la información disponible para 2022, se sabe que al menos 150 millones de euros se destinaron a EERR este año, en más de 20 proyectos.
Mensajes clave
La mayoría de las personas encuestadas (89%) nunca participó en proyectos en el ámbito de las EERR financiados por fondos europeos.
Existe la percepción, por parte del 71% de los encuestados, de que los fondos destinados por los Programas Marco (FP1-FP7) y Horizonte 2020 han sido insuficientes para cubrir las necesidades de las personas con EERR. Esta apreciación no cambia respecto al impacto que tendrán los fondos europeos destinados a cubrir las necesidades
todavía existentes en el ámbito de las EERR en el periodo 2021-2027.
Pese al consenso en cuanto a la insuficiencia de los fondos, existe mucha variabilidad acerca del presupuesto que debería asignarse a este tipo de proyectos: para el 29% de las personas encuestadas, esta cuantía debería situarse entre 500 y 700 millones de euros anuales (entre 3 y 4 veces más que el histórico anual de los últimos 15 años),
mientras que el 22% opina que debería ser de más de 1.500 millones de euros anuales (>10x), y el 17%, entre 1.300 y 1.500 millones (8-10x)
La orientación de los fondos FP1-FP7 Y Horizonte 2020 (mejoras en el diagnóstico, en la prevención y en el tratamiento de EERR y la prestación eficaz e igualitaria de la asistencia sanitaria) parece haber sido acertada para el 61% de las personas que contestaron a la encuesta.
De cara al futuro, las tres áreas estratégicas consideradas prioritarias a la hora de asignar fondos europeos a EERR son la investigación básica y traslacional (9,0 sobre 10,0), la creación de infraestructuras, en particular repositorios de datos clínicos y de investigación, bases de datos, biobancos, registros y otros recursos en apoyo de la
investigación (8,9) y nuevas herramientas y tecnologías de diagnóstico (8,9).
Las tres áreas médicas prioritarias deberían ser las enfermedades del sistema nervioso (8,9 sobre 10,0), los trastornos mentales y del comportamiento (8,7) y las neoplasias (8,5).
